财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年前九个月净亏损约为1840万美元，2020年同期为3340万美元[101] - 截至2021年9月30日的三个月，净亏损为1843万美元，较2020年同期的1045万美元的净亏损有所增加[135] - 2021年前九个月净亏损为3340万美元，而2020年同期净亏损为1560万美元[151][152] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 截至2021年9月30日的三个月，研发费用为1530万美元，较2020年同期的790万美元增加739.1万美元，主要由于向第一三共支付的550万美元里程碑费用以及milademetan研发成本增加[129][136] - 截至2021年9月30日的九个月，研发费用为2610万美元，较2020年同期的1120万美元增加1490.6万美元，主要与milademetan及其他研究成本（包括550万美元里程碑费用）相关[129][137] - 截至2021年9月30日的三个月，总运营费用为1844万美元，较2020年同期的848万美元增加995.4万美元[135] - 截至2021年9月30日的三个月，管理费用为315万美元，较2020年同期的59万美元增加256.3万美元，主要由于第三方费用及人员成本增加[135][138] - 截至2021年9月30日的九个月，管理费用为733万美元，较2020年同期的231万美元增加502.3万美元[135][139] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2021年前九个月，经营活动所用现金净额为2770万美元，而2020年同期为680万美元[150] - 2021年前九个月，投资活动所用现金净额为1.395亿美元，主要用于净购买13.69亿美元的可供出售证券[153] - 2021年前九个月，融资活动提供现金净额为1.215亿美元，主要来自首次公开募股（IPO）的净收益[154] 财务数据关键指标变化：资本与亏损状况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损为7200万美元[101] - 公司自成立以来尚未产生任何产品销售收入[143] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大费用和运营亏损[142] 管线进展：milademetan临床试验结果 - milademetan在WD/DD LPS患者的I期临床试验中显示中位无进展生存期（mPFS）约为7至8个月[100][114] - Milademetan在WD/DD LPS患者中显示出长期治疗潜力，3名患者接受单药治疗超过51个月，其中2名治疗持续51和57个月且无疾病进展，另1名患者在2021年第二季度停药前治疗超过59个月[117] 管线进展：milademetan临床试验计划 - 针对DD LPS的III期MANTRA试验预计招募约160名患者，顶线数据预计在2023年公布[116] - 公司计划于2022年中期启动针对Merkel细胞癌（MCC）的II期临床试验（MANTRA-3）[106][109] - 公司计划于2021年第四季度启动针对某些实体瘤的II期肿瘤不可知篮子试验（MANTRA-2）[100] - 公司计划在2022年中启动MANTRA-3二期临床试验，评估milademetan单药治疗对ICI难治性MCC患者的疗效，预计招募约34名患者[118] - 公司预计在2021年第四季度启动MANTRA-2二期篮式试验，评估milademetan治疗MDM2扩增晚期实体瘤，预计招募约65名患者，中期分析预计在2022年下半年进行[119] 管理层讨论和指引：费用与资本展望 - 公司预计2021年剩余时间内研发和管理费用将继续增加，以支持LPS三期试验和milademetan二期篮式试验的启动，以及作为上市公司的运营需求[137][140] - 公司相信现有现金资源足以满足未来至少十二个月的义务，但未来将需要额外资本[143] 其他重要内容：融资活动 - 公司首次公开募股（IPO）净收益为1.215亿美元[101] - 公司为milademetan的III期试验启动支付了550万美元的里程碑费用，其中250万美元已于2021年第三季度支付，300万美元计入应计研发费用[115] - 从成立至2021年9月30日，公司通过可转换票据筹集了990万美元，通过可转换优先股筹集了8190万美元[101] - 公司通过发行可转换本票筹集了990万美元总收益，并通过发行可转换优先股筹集了8190万美元总收益[143] - 公司IPO以每股17.00美元的价格发行和出售了7,352,941股普通股，随后承销商行使期权又发行了492,070股[143] 其他重要内容：现金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.501亿美元[101] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为1.501亿美元[143]

财务数据关键指标变化：收入和利润（同比环比） - 2021年上半年净亏损约为1500万美元，2020年同期为520万美元[100] - 公司2021年第二季度净亏损为820万美元，较2020年同期的260万美元增长555.9万美元（约212%）[124] - 公司2021年上半年净亏损为1500万美元，较2020年同期的520万美元增长979万美元（约188%）[124] - 公司截至2021年6月30日的六个月净亏损为1500万美元[140] - 公司截至2020年6月30日的六个月净亏损为620万美元[141] 财务数据关键指标变化：成本和费用（同比环比） - 公司2021年第二季度研发费用为550万美元，较2020年同期的150万美元增长401.6万美元（约273%）[124][125] - 公司2021年上半年研发费用为1080万美元，较2020年同期的320万美元增长758.2万美元（约237%）[124][126] - 公司2021年第二季度总运营费用为820万美元，较2020年同期的260万美元增长559.7万美元（约215%）[124] - 公司2021年第二季度管理费用为270万美元，较2020年同期的110万美元增长158.1万美元（约141%）[124][127] - 公司2021年上半年管理费用为420万美元，较2020年同期的180万美元增长239.3万美元（约134%）[124][128] 现金状况与融资活动 - 公司通过IPO以每股17.00美元的价格发行了7,352,941股普通股，并额外发行了492,070股，净收益为1.215亿美元[100] - 截至2021年6月30日，现金、现金等价物和短期投资总额为1.646亿美元[100] - 公司预计现有资金足以支持运营至少未来12个月，并资助关键临床试验[100][102] - 公司截至2021年6月30日的现金、现金等价物和短期投资总额为1.646亿美元[132] - 公司通过IPO（包括承销商超额配售）获得净收益1.215亿美元[132] - 公司自成立至2021年6月30日累计融资：可转换票据融资990万美元，优先股融资8190万美元[132] - 公司截至2021年6月30日的六个月投资活动所用现金净额为4670万美元，主要用于购买4660万美元的可供出售证券[139][142] - 公司截至2021年6月30日的六个月融资活动提供现金净额为1.2159亿美元，主要来自IPO净收益1.215亿美元[139][143] - 公司截至2020年6月30日的三个月融资活动提供现金净额为630万美元，主要来自发行可转换本票的640万美元收益[144] - 公司预计需要大量额外资金以实现其业务目标[137] - 公司计划通过公开或私募股权发行、债务融资或其他资本来源为其现金需求提供资金[138] 经营活动现金流 - 公司截至2021年6月30日的六个月经营活动所用现金净额为1580万美元[139][140] - 公司截至2020年6月30日的六个月经营活动所用现金净额为440万美元[139][141] 累计赤字 - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为5360万美元[100] 核心产品milademetan的研发进展 - 针对milademetan的3期临床试验（MANTRA）预计招募约160名患者，顶线数据预计在2023年公布[109] - 在之前的1期临床试验中，milademetan在WD/DD LPS患者中显示中位无进展生存期（mPFS）比当前标准疗法长约3至4倍[99][109] - 截至2021年7月1日，有3名WD/DD LPS患者接受milademetan单药治疗超过51个月，其中2名患者仍在治疗且无疾病进展[109] - 公司计划在2021年下半年启动milademetan的2期肿瘤不可知篮子试验，并在2022年初启动内膜肉瘤的2期试验[109][110] - 因启动3期试验，公司需向第一三共支付250万美元的里程碑款项[109] 公司身份与展望 - 公司作为新兴成长公司，将保持该身份直至最早发生特定事件，例如2026年12月31日或年总收入达到10.7亿美元[148]

财务表现：净亏损 - 2021年第一季度净亏损约为680万美元，而2020年同期为260万美元[91] - 2021年第一季度净亏损为680万美元，相比2020年同期的257万美元增长165%[117] 财务表现：现金及现金等价物 - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为5310万美元[91] - 公司截至2021年3月31日的现金及现金等价物为5310万美元[123] 融资活动 - 首次公开募股（IPO）净收益为1.219亿美元[91] - 公司通过IPO（首次公开募股）净筹资1.219亿美元[123] - 从成立至2021年3月31日，通过可转换票据筹集了990万美元，通过可转换优先股筹集了8190万美元[91] - 公司自成立至2021年3月31日通过发行可转换优先股筹集总额8190万美元[123] 累计赤字 - 截至2021年3月31日，公司累计赤字为4540万美元[91] 运营费用：研发费用 - 2021年第一季度研发费用为530万美元，相比2020年同期的180万美元增长202%[117][118] - 研发费用增加主要由于主导产品候选RAIN-32的投入，其2021年第一季度外部开发成本为240.4万美元[117][118] 运营费用：一般及行政费用 - 2021年第一季度一般及行政费用为148万美元，相比2020年同期的66.8万美元增长121%[117][119] 运营费用：总额 - 2021年第一季度总运营费用为680.8万美元，相比2020年同期的243万美元增长180%[117] 现金流 - 2021年第一季度经营活动所用现金净额为486.6万美元，相比2020年同期的249万美元增长95%[130] 未来资金需求 - 公司预计未来将需要大量额外资本以支持运营及产品开发[122][125][128][129] 研发管线进展：RAIN-32 - 关键候选药物RAIN-32在WD/DD LPS患者中的中位无进展生存期（mPFS）约为当前标准疗法的3至4倍[90][100] - 计划在2021年下半年启动针对WD/DD LPS的关键性3期试验[90][100] 研发管线进展：临床试验计划 - 计划在2021年下半年启动针对特定实体瘤的2期肿瘤不可知篮子试验[90][100] - 计划在2022年初启动针对内膜肉瘤患者的2期试验[90][100] 研发管线进展：RAD52项目 - RAD52项目预计在2022年确定先导候选药物[103] 合同义务与会计政策 - 截至2021年3月31日，公司主要合同义务和承诺与IPO招股书相比无重大变化[136] - 公司关键会计政策除在10-Q季报附注2中所述外，与招股书相比无重大变化[138] 公司身份与合规：新兴成长公司 - 公司作为新兴成长公司，可豁免遵守新的或修订的会计准则，直至私营公司被要求遵守[140] - 公司新兴成长公司身份的终止条件包括：IPO完成五周年后的财年结束日（2026年12月31日）[141] - 公司新兴成长公司身份的终止条件包括：年总收入达到或超过10.7亿美元[141] - 公司新兴成长公司身份的终止条件包括：非关联方持有的普通股市场价值超过7亿美元[141] - 公司新兴成长公司身份的终止条件包括：前三年发行超过10亿美元的非转换债务[141] 公司身份与合规：会计与披露 - 近期会计公告的潜在影响在10-Q季报附注2中披露[144] - 在报告期间及当前，公司无任何表外安排[146] - 作为较小规模报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露[147]