文章核心观点 - 公司宣布启动一项2期临床试验，评估opaganib与darolutamide联用治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的疗效，若能降低对darolutamide治疗的耐药性，可能是治疗晚期耐药mCRPC的重大突破 [1] 分组1：研究相关信息 - 研究为80名患者的安慰剂对照随机2期试验，由拜耳和拉姆齐医院研究基金会资助，由Lisa Horvath教授和澳新泌尿生殖与前列腺癌试验组（ANZUP）领导 [1] - 研究将利用脂质生物标志物检测（PCPro）选择因标准治疗预后不良、可能从opaganib + darolutamide联合治疗中获益的mCRPC患者，主要终点是改善12个月影像学无进展生存期（rPFS） [1][2] - 目标人群为未接受过新型强效雄激素受体信号抑制剂治疗的mCRPC男性患者，200名潜在符合条件患者将进行PCPro检测，PCPro阳性且同意入组者按1:1随机分配至darolutamide 600mg bid + 安慰剂组或darolutamide 600 mg bid + opaganib 500 mg bid组，随机化后7天内开始治疗 [4] 分组2：前列腺癌相关信息 - 前列腺癌是全球第二大常见癌症，2022年约有150万新病例，导致约40万人死亡，全球病例数从1990年到2019年增加近120% [5] - 前列腺癌扩散到身体其他部位被归类为晚期或转移性前列腺癌，1期诊断的前列腺癌5年生存率为100%，4期降至28% [6] - 前列腺癌市场价值约120亿美元，mCRPC患者治疗选择有限 [1][3] 分组3：Opaganib相关信息 - Opaganib是一种新型、宿主导向、潜在广泛作用的口服小分子临床阶段药物，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性，靶向多种潜在适应症 [1] - Opaganib通过抑制人体细胞中三种鞘脂代谢酶（SPHK2、DES1和GCS）发挥作用，已证明对SARS-CoV - 2、多种变体及其他病毒有抗病毒活性 [8][10] - Opaganib已获得FDA多项孤儿药指定，在多项临床研究和扩大使用中证明了安全性和耐受性，在晚期胆管癌和前列腺癌中进行过研究，还有一项1期放化疗研究方案待FDA提交 [11][12] 分组4：相关机构信息 - Chris O'Brien Lifehouse是澳大利亚悉尼的世界级非营利性综合癌症医院，提供癌症筛查、预防、诊断、治疗和康复等全方位服务 [13] - 拉姆齐医院研究基金会于2017年成立，旨在改善澳大利亚医疗服务和患者预后 [14] - 澳新泌尿生殖与前列腺癌试验组（ANZUP）是非营利性癌症研究慈善机构，有超2000名多学科成员，致力于通过多学科协作临床试验改善泌尿生殖系统癌症患者生活 [15] 分组5：RedHill Biopharma公司信息 - RedHill Biopharma是一家专业生物制药公司，主要专注于美国胃肠道疾病、传染病和肿瘤药物的商业化和开发，推广胃肠道药物Talicia® [16] - 公司关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB - 107、RHB - 102、RHB - 104和RHB - 204等药物 [16]

分组1: Talicia的市场覆盖与临床指南 - Talicia已被Humana的Part D计划覆盖，为超过800万Medicare患者提供H pylori治疗，且无需预先治疗步骤或授权[1] - 美国胃肠病学会（ACG）最新临床指南将Talicia列为H pylori感染的一线治疗选择，Talicia是美国胃肠病学家处方最多的品牌H pylori疗法[1][2] - Talicia的FDA标签更新为更方便的三次每日（TID）给药方案，支持患者依从性，相关数据已发表在《临床药理学杂志》[2][3] 分组2: Talicia的药效与临床数据 - Talicia是唯一获批的低剂量利福布汀疗法，用于治疗H pylori感染，其关键成分利福布汀在关键III期研究中显示出极低的耐药性[7][8] - 在III期研究中，Talicia的H pylori根除率为84%，而活性对照组为58%（p<0 0001），且依从性高的患者反应率高达90 3%[8][29] - 通过生理药代动力学（PBPK）模型和模拟，Talicia的TID给药方案与之前的每8小时（Q8H）给药方案在药代动力学上等效[3][4] 分组3: H pylori感染的流行病学与治疗挑战 - H pylori感染影响约35%的美国成年人口，全球约66%的人口感染H pylori，被世界卫生组织（WHO）列为I类致癌物[5][6] - H pylori是胃癌的最强已知风险因素，也是消化性溃疡病的主要风险因素，每年有超过27,000名美国人被诊断为胃癌[6][27] - 当前疗法在约25-40%的患者中失败，主要由于H pylori对克拉霉素等抗生素的高耐药性[6][28] 分组4: Talicia的竞争优势与市场保护 - Talicia是一种新型固定剂量口服胶囊，包含两种抗生素（阿莫西林和利福布汀）和一种质子泵抑制剂（奥美拉唑），旨在解决H pylori对其他抗生素的高耐药性问题[7][8] - Talicia因其合格传染病产品（QIDP）资格获得8年美国市场独占权，并受美国专利保护至2034年[9] - Talicia的便利性和疗效使其成为2024年ACG临床指南中经验性处方的一线治疗选择[4][8]

文章核心观点 - 纽约最高法院判决RedHill在与Kukbo的法律诉讼中胜诉，获约800万美元赔偿及费用，Kukbo反诉被全部驳回 [1] 法律诉讼情况 - 案件源于Kukbo未按2021年10月25日《认购协议》和2022年3月14日《独家许可协议》向RedHill支付约定款项 [2] - 纽约最高法院判决RedHill获约800万美元（含650万美元本金和150万美元利息）赔偿及费用，驳回Kukbo全部反诉 [1] - RedHill CEO感谢法院判决，肯定公司立场，Kukbo有权上诉，RedHill将追讨律师费和执行判决 [3] 公司业务情况 - RedHill是专注美国胃肠病、传染病和肿瘤药物商业化与研发的专业生物制药公司，推广胃肠药Talicia® [4] - 公司关键临床后期研发项目包括opaganib、RHB - 107、RHB - 102、RHB - 104和RHB - 204等 [4]

文章核心观点 RedHill公司被选中在JPEO - CBRND的“宿主导向疗法行业日”上向美国政府代表详细阐述opaganib的潜力，opaganib是一种有多种潜在用途的临床阶段药物，已与美国政府有多项合作且有一定研究成果[1]。 分组1：会议相关信息 - RedHill公司被选中在JPEO - CBRND的“宿主导向疗法行业日”上向美国政府代表阐述opaganib的潜力，会议于2024年10月29 - 30日在美国弗吉尼亚州亚历山大市的美国专利商标局举行[1] - JPEO - CBRND管理美国政府在化学、生物、放射和核（CBRN）防御设备和医疗对策（MCMs）方面的投资，其使命是为联合部队提供综合、分层的CBRN防御能力，评委根据评估选择了能在预防、暴露后预防和治疗病毒、细菌和毒素暴露方面有能力的疗法进行展示[2] 分组2：Opaganib药物信息 - opaganib是一种专有的研究性宿主导向且可能具有广泛作用的药物，是一流的口服鞘氨醇激酶 - 2（SPHK2）选择性抑制剂，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性，针对多种潜在适应症，包括癌症、糖尿病和肥胖相关疾病、胃肠道急性辐射综合征等[4] - opaganib的宿主导向作用通过抑制多种途径、诱导自噬和凋亡以及破坏病毒复制起作用，同时抑制人体细胞中的三种鞘脂代谢酶（SPHK2、DES1和GCS）[5] - 多个美国政府对策和大流行防范计划已选择opaganib进行多种适应症评估，资助机构包括辐射和核对策计划（RNCP）等[6] - opaganib对SARS - CoV - 2、多种变体和其他几种病毒（如甲型流感和埃博拉病毒）有抗病毒活性，在埃博拉病毒体内研究中，每天两次150mg/kg给药使存活时间有统计学显著增加，在体外埃博拉病毒研究中与瑞德西韦联用有协同效应[7] - 基于现有数据，opaganib预计对新出现的病毒变体保持有效，在中度至重度COVID - 19住院患者的2/3期临床数据预设分析中，口服opaganib与安慰剂相比，在关键患者亚群中显示出改善病毒RNA清除、更快康复时间和显著降低死亡率，在多项临床研究和扩大使用中证明了其安全性和耐受性[8] - opaganib已获得FDA在肿瘤学和其他疾病方面的多项孤儿药指定，已在晚期胆管癌（2a期）和前列腺癌中进行研究，还有一个1期放化疗研究方案准备提交FDA - IND，在肾纤维化方面有积极临床前结果，有潜力针对多种肿瘤学、放射防护、病毒、炎症和胃肠道适应症[9] 分组3：RedHill公司信息 - RedHill是一家专业生物制药公司，主要专注于胃肠道和传染病，推广胃肠道药物Talicia®用于治疗成人幽门螺杆菌感染[11] - 公司关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB107、RHB102、RHB - 104和RHB - 204，各项目有不同的适应症和进展情况[11]

文章核心观点 RedHill Biopharma与杜克大学医学院达成合作研究协议，计划开展多项体内研究，测试opaganib治疗光气吸入损伤的潜力，若成功，opaganib有望在美国FDA动物规则途径下获得美国政府进一步开发支持[1] 合作研究计划 - RedHill与杜克大学医学院签署合作研究协议，开展多项体内研究，测试opaganib治疗光气吸入损伤的潜力，目标是使opaganib进入美国FDA动物规则途径下的美国政府进一步开发[1] - RedHill将提供动物研究所需药物、分析支持并分享给药方案[1] 光气吸入损伤情况 - 光气吸入损伤是吸入光气气体导致，光气有类似新割青草或干草气味，但仅10%的人能在低浓度时察觉，高浓度时极其危险甚至致命，会引发急性呼吸窘迫综合征（ARDS），目前无已知解药或逆转剂[3] - 光气在一战时用作化学武器，如今广泛用于工业生产聚合物、塑料和农药，全球每年产量超1200万公吨，部分地区监管不力，存在生物恐怖主义风险[3] - 美国环保署（EPA）确定美国有123个地点，因工厂故障或生物恐怖主义可能使数百万人暴露于光气[1][2][4] Opaganib药物情况 - Opaganib是专有研究性宿主导向、潜在广泛作用的药物，是口服的鞘氨醇激酶 - 2（SPHK2）选择性抑制剂，有抗癌、抗炎和抗病毒活性，针对多种潜在适应症[5] - 多个美国政府对策和大流行防范计划已选择opaganib进行多项适应症评估，资助机构包括辐射和核对策计划（RNCP）等[6] - Opaganib对SARS - CoV - 2、多种变体及其他病毒（如甲型流感和埃博拉）有抗病毒活性，在埃博拉病毒体内和体外研究中表现良好[7] - 在中度至重度COVID - 19住院患者的2/3期临床数据预设分析中，口服opaganib显示出改善病毒RNA清除、更快康复时间和显著降低关键患者亚群死亡率的效果，在多项临床研究和扩大使用中证明了安全性和耐受性[8] - Opaganib已获得FDA多项孤儿药指定，在晚期胆管癌（2a期）和前列腺癌中进行了研究，还有一项1期放化疗研究方案准备提交FDA - IND[8] - Opaganib在肾纤维化方面有积极临床前结果，有潜力针对多种肿瘤、放射防护、病毒、炎症和胃肠道适应症[9] RedHill Biopharma公司情况 - RedHill是一家专注于胃肠道和传染病的专业生物制药公司，推广胃肠道药物Talicia®治疗成人幽门螺杆菌（H. pylori）感染[10] - 公司关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB107、RHB102、RHB - 104和RHB - 204等药物，各有不同适应症和研究进展[10][11]

文章核心观点 公司宣布在《微生物》杂志上发表了opaganib治疗COVID - 19肺炎的2/3期研究数据，显示该药物可降低死亡率、改善患者恢复时间，且FiO2大于60%可能是疾病严重程度阈值和患者选择生物标志物，opaganib有望成为治疗住院COVID - 19患者的有效口服疗法 [1][4] 研究数据结果 - 对251名研究参与者的事后分析显示，接受opaganib治疗14天的FiO2≤60%的住院COVID - 19患者比安慰剂组有更好结果，42天时死亡率降低62%（5.98% vs. 16.7%；p值 = 0.019），14天时不再需要补充氧气的患者比例增加21%（76.9% vs. 63.4%；p值 = 0.033），且opaganib安全性与安慰剂相似 [2] - 数据表明FiO2大于60%可能是疾病严重程度阈值，可作为生物标志物，对未来治疗策略有重要意义 [3] Opaganib药物介绍 - 是专有的、宿主定向的、潜在广泛作用的药物，是口服的鞘氨醇激酶 - 2（SPHK2）选择性抑制剂，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性，可针对多种适应症 [5] - 其宿主定向作用通过抑制多种途径、诱导自噬和凋亡、破坏病毒复制起作用，同时抑制人体细胞中三种鞘脂代谢酶（SPHK2、DES1和GCS） [6] - 已被美国政府两个应对计划选中评估，分别用于急性辐射综合征（ARS）和硫芥暴露治疗 [7] - 对SARS - CoV - 2、多种变体及其他病毒（如甲型流感和埃博拉）有抗病毒活性，在埃博拉病毒研究中有积极表现，与瑞德西韦联用有协同效应 [8] - 预计对新出现的病毒变体保持有效，在多项临床研究和扩大使用中证明了安全性和耐受性，全球2/3期研究数据已发表 [9] - 获得FDA多项孤儿药认定，在胆管癌、前列腺癌等有研究，还有肾纤维化临床前积极结果，有潜力针对多种适应症 [10] 公司介绍 - 是专注于胃肠道和传染病的专业生物制药公司，推广胃肠道药物Talicia®和Aemcolo® [11] - 关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB - 107、RHB - 102、RHB - 104和RHB - 204等药物 [11]

文章核心观点 公司2024年上半年取得显著成就，为未来发展奠定基础 拥有有前景且财务风险低的研发管线 专注于解决肿瘤、病毒大流行防范等领域未满足的医疗需求 执行价值驱动、运营高效和财务精简的计划 加强现金余额和业务控制[1][4] 公司转型亮点 - 与Movantik Acquisition Co.等达成终止协议后加强现金余额和业务掌控 执行价值驱动、运营高效和财务精简计划 降低成本[1] - 通过与美国政府等合作开发有前景且财务风险低的研发管线[1] - 针对肿瘤、病毒大流行防范、核/辐射防护和肥胖/糖尿病等未满足的医疗需求开展业务[1] - 通过新研究、产生新知识产权和出版物以及建立合适合作关系创造价值[1] - 精简美国商业组织 降低成本同时保持Talicia的领先地位[1] 研发与商业亮点 研发 - Opaganib：参与美国陆军埃博拉项目 获FDA神经母细胞瘤孤儿药认定 就额外未满足肿瘤适应症开展外部资助中期临床研究讨论 参与美国政府资助的核与化学医学对策项目 体内研究结果支持其在糖尿病/肥胖症治疗潜力[2][20] - RHB - 107：美国国防部支持的300名患者的2期ACESO PROTECT平台试验正在招募早期COVID - 19门诊患者 预计2025年上半年完成招募 美国陆军资助的埃博拉开发项目正在进行 与瑞德西韦联合使用时在体外显示出强大协同效应[2][22] - RHB - 104：新发表的3期阳性数据显示其在克罗恩病治疗中疗效提高64%[2][22] 商业 - Talicia：美国领先的品牌幽门螺杆菌疗法 精简商业团队保持领先地位 即将出台的新治疗指南可能进一步提升其地位和使用 潜在制造发展有望开拓新市场 在阿联酋商业推出 触发潜在里程碑和特许权使用费支付资格 获得两项美国新专利[2][23] 财务亮点 - 截至2024年6月30日现金余额820万美元 2024年上半年净收入260万美元 Talicia贡献350万美元 较2023年上半年下降 主要因美国处方量减少12% Movantik净收入为负90万美元 主要因产品退货[3][5][6] - 排除2023年上半年与Movantik剥离相关一次性项目后 运营亏损和净亏损分别改善990万美元和950万美元 成本削减措施显著降低总体费用[3][11][13] - 资产负债表日后 公司与Movantik Acquisition Co.等签署全球终止协议 获得990万美元现金 获得受限账户74万美元控制权 承担1220万美元负债 导致资产负债表净减少约230万美元 结束现有信贷关系 解除对Talicia的留置权[3] 财务详细数据 收入与利润 - 2024年上半年净收入257.2万美元 低于2023年上半年的539.5万美元[30] - 2024年上半年毛利润116.8万美元 低于2023年上半年的297.7万美元[30] 费用 - 2024年上半年研发费用65.9万美元 低于2023年上半年的233.1万美元[30] - 2024年上半年销售、营销和一般管理费用900万美元 低于2023年上半年的1900万美元[9][30] 其他收入与损失 - 2024年上半年无其他收入 2023年上半年其他收入4299.3万美元[10][30] - 2024年上半年运营亏损844.8万美元 2023年上半年运营收入2467.2万美元 排除2023年Movantik交易其他收入后 运营亏损减少约990万美元[11][30] - 2024年上半年净财务收入536万美元 低于2023年上半年的2633万美元[12][30] - 2024年上半年净亏损308.8万美元 2023年上半年净收入5100.2万美元 排除2023年Movantik交易其他收入和财务收入后 净亏损减少约950万美元[13][30] 资产与负债 - 截至2024年6月30日总资产2202.4万美元 低于2023年12月31日的2304.7万美元 主要因库存余额减少和使用权资产减少[14][31] - 截至2024年6月30日总负债2196.3万美元 高于2023年12月31日的2097.8万美元 主要因收入扣除备抵增加和认股权证相关衍生负债增加[15][31] 现金流 - 2024年上半年经营活动净现金使用量618.5万美元 低于2023年同期的1777.5万美元 主要因结算Movantik相关负债和成本削减措施[16][32] - 2024年上半年融资活动净现金流入790万美元 主要来自证券发行净收益[17][32]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予RedHill公司的opaganib孤儿药资格用于治疗神经母细胞瘤，这是opaganib在肿瘤学领域获得的第二个孤儿药资格，该药物具有多种治疗潜力，神经母细胞瘤市场预计在2030年代中期前接近15亿美元 [1] 神经母细胞瘤相关情况 - 神经母细胞瘤是罕见但最常见的婴儿恶性肿瘤，诊断中位年龄为17个月，在美国约占所有儿童癌症病例的10%和儿科癌症相关死亡的15%，每年约有650例新病例被诊断出来 [1] - 该疾病通常影响5岁及以下儿童，也会发生在年龄较大的儿童身上，起源于神经母细胞，确切病因尚不清楚，预后受疾病阶段、儿童年龄和肿瘤生物学特征等因素影响 [1] - 治疗通常包括手术、化疗、放疗，有时还包括靶向治疗或免疫治疗，急需新的治疗方案 [1] - 神经母细胞瘤市场预计在2030年代中期前接近15亿美元 [1] Opaganib药物情况 - Opaganib是一种新型、宿主导向、潜在广泛作用、口服的小分子药物，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性，可靶向多种潜在疾病 [1] - 其作用机制是通过抑制多种途径、诱导自噬和凋亡以及破坏病毒复制来发挥作用，通过同时抑制人体细胞中的三种鞘脂代谢酶（SPHK2、DES1和GCS） [1] - 已被美国两个政府对策项目选中进行评估，分别用于急性辐射综合征（ARS）和硫芥暴露的治疗 [1] - 已证明对SARS-CoV-2、多种变体以及其他几种病毒（如甲型流感和埃博拉病毒）具有抗病毒活性，在埃博拉病毒研究中显示出显著增加存活时间和协同效应 [1] - 基于现有数据，预计对新出现的病毒变体保持有效，在治疗COVID - 19的2/3期临床数据中显示出改善病毒RNA清除、更快康复时间和显著降低关键患者亚群死亡率的效果 [1] - 已在多项临床研究和扩大使用中证明了其安全性和耐受性，其全球2/3期研究数据已发表在medRxiv上 [1] - 已获得FDA授予的用于治疗神经母细胞瘤和胆管癌的孤儿药资格，并已在晚期胆管癌（2a期）和前列腺癌中进行了研究，还有一个1期放化疗研究方案准备提交FDA - IND [1] - 在肾纤维化方面也显示出积极的临床前结果，有潜力针对多种肿瘤、放射防护、病毒、炎症和胃肠道适应症 [1] RedHill公司情况 - RedHill Biopharma Ltd.是一家专业生物制药公司，主要专注于胃肠道和传染病领域 [2] - 推广胃肠道药物Talicia®（用于治疗成人幽门螺杆菌感染）和Aemcolo®（用于治疗成人旅行者腹泻） [2] - 关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB107、RHB - 102、RHB - 104和RHB - 204，分别针对不同疾病进行研究和开发 [2]

文章核心观点 RedHill Biopharma公司宣布其治疗幽门螺杆菌感染的药物Talicia在阿联酋商业上市 该药物是首个获批的含低剂量利福布汀的一体化组合疗法 上市后公司有资格获得额外潜在里程碑付款、最低销售付款和净销售额高达中两位数的分级特许权使用费 且Talicia能解决幽门螺杆菌对其他抗生素的高耐药性问题[1] 各部分总结 关于Talicia在阿联酋上市 - RedHill Biopharma宣布Talicia在阿联酋商业上市 可凭处方治疗成人幽门螺杆菌感染 上市触发公司获得额外潜在里程碑付款、最低销售付款和净销售额高达中两位数的分级特许权使用费[1] - 公司总裁兼首席商务官表示很高兴将Talicia带给该地区患者 鉴于阿联酋41%人口感染幽门螺杆菌以及基于克拉霉素疗法的高失败率 对高效一线疗法有重大医疗需求 公司将继续努力让更多国家患者用上此药[2] 关于幽门螺杆菌 - 幽门螺杆菌感染约35%的美国人口 每年约200万患者接受治疗 全球超50%人口感染 被世卫组织列为1类致癌物 是胃癌最强已知风险因素 也是消化性溃疡病和胃黏膜相关淋巴组织淋巴瘤的主要风险因素 美国每年超2.7万人被诊断为胃癌[3] - 根除幽门螺杆菌日益困难 由于其对抗生素尤其是克拉霉素的高耐药性 目前疗法在约25 - 40%患者中失败[3] 关于Talicia药物 - Talicia是唯一获批的基于低剂量利福布汀治疗幽门螺杆菌感染的疗法 旨在解决幽门螺杆菌对其他抗生素的高耐药性问题 基于克拉霉素疗法的高失败率是公共卫生关注重点[4] - Talicia是两种抗生素（阿莫西林和利福布汀）和一种质子泵抑制剂（奥美拉唑）的新型固定剂量一体化口服胶囊组合 2019年11月获美国FDA批准治疗成人幽门螺杆菌感染[5] - 在关键3期研究中 Talicia在意向治疗组中根除幽门螺杆菌感染率达84% 而活性对照组为58%（p<0.0001） 研究中检测到对利福布汀的耐药性极小或为零 治疗依从性确认的受试者中 Talicia组反应率为90.3% 活性对照组为64.7%[5] - Talicia根据合格传染病产品（QIDP）指定有8年美国市场独占权 美国专利保护延至2034年 全球多地有额外专利和申请待批或已获批[6] 关于RedHill Biopharma公司 - RedHill Biopharma是一家专注于胃肠和传染病的专业生物制药公司 推广治疗成人幽门螺杆菌感染的Talicia和治疗成人旅行者腹泻的Aemcolo[9] - 公司关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB - 107、RHB - 102、RHB - 104和RHB - 204等 分别针对不同疾病进行研究和开发[9]

文章核心观点 - 全球肥胖糖尿病药物市场预计到2034年价值约1000亿美元 ，RedHill Biopharma公司宣布其合作伙伴的体内研究显示opaganib对高脂饮食模型的体重增加和葡萄糖耐量有积极影响 ，支持其用于2型糖尿病和其他肥胖相关疾病的预防和治疗 [1][3] 行业情况 - 全球肥胖糖尿病药物市场预计到2034年价值约1000亿美元 ，主要由胰高血糖素样肽 - 1（GLP - 1）抑制剂和钠葡萄糖协同转运蛋白 - 2（SGLT2）抑制剂驱动 [1][3] 药物研究 opaganib研究情况 - 多项体内研究显示sphingosine kinase - 2（SPHK2）抑制在各种代谢疾病模型中的影响 ，支持opaganib治疗糖尿病和肥胖相关疾病的潜力 [1] - 研究表明opaganib可抑制高脂饮食诱导的体重增加 、葡萄糖耐量下降和脂肪沉积 ，还能减少已肥胖模型的体重增加并恢复葡萄糖耐量 ，有治疗肥胖相关疾病的潜力 [1][2] - opaganib通过同时抑制人体细胞中三种鞘脂代谢酶来调节多个信号通路 ，为评估其在肥胖相关疾病中的应用提供了理论依据 [2] - opaganib是首个针对鞘脂代谢途径中三种关键酶的临床药物 [3] opaganib作用机制 - opaganib通过抑制多个途径 、诱导自噬和凋亡以及破坏病毒复制来发挥作用 ，具体是同时抑制人体细胞中的三种鞘脂代谢酶（SPHK2 、DES1和GCS） [5] opaganib其他研究成果 - opaganib被美国政府两个应对措施项目选中进行评估 ，分别针对急性辐射综合征（ARS）和硫芥暴露 [6] - opaganib对SARS - CoV - 2 、多种变体及其他病毒（如甲型流感和埃博拉病毒）有抗病毒活性 ，在埃博拉病毒体内研究中可显著增加存活时间 ，在体外研究中与remdesivir联用有协同效应 [7] - 基于现有数据 ，opaganib有望对新出现的病毒变体保持效果 ，在中度至重度COVID - 19住院患者的2/3期临床数据预设分析中 ，口服opaganib可改善病毒RNA清除 、加快康复时间并显著降低关键患者亚群的死亡率 ，且在多项临床研究和扩大使用中证明了安全性和耐受性 [8] - opaganib获得了FDA治疗胆管癌的孤儿药指定 ，已在晚期胆管癌（2a期）和前列腺癌中进行研究 ，还有一项1期放化疗研究方案准备提交FDA - IND ，在肾纤维化方面有积极临床前结果 ，有潜力针对多个肿瘤 、放射防护 、病毒 、炎症和胃肠道适应症 [9] 公司情况 公司简介 - RedHill Biopharma是一家专业生物制药公司 ，主要专注于胃肠道和传染病领域 ，推广胃肠道药物Talicia和Aemcolo [10] 公司临床后期开发项目 - opaganib是一流的口服广泛作用 、宿主导向的SPHK2选择性抑制剂 ，有大流行防范潜力 ，与美国政府合作开发急性辐射综合征（ARS） ，有针对住院COVID - 19的2/3期项目和肿瘤学2期项目 [10] - RHB - 107是口服广泛作用 、宿主导向的丝氨酸蛋白酶抑制剂 ，有大流行防范潜力 ，处于治疗非住院症状性COVID - 19的后期开发阶段 ，有非稀释外部资金支持300名患者的2期适应性平台试验 ，还针对多个其他癌症和炎症性胃肠道疾病 [10] - RHB - 102有向英国提交化疗和放疗引起的恶心和呕吐治疗申请的潜力 ，在急性肠胃炎和胃炎3期研究及肠易激综合征 - 腹泻（IBS - D）2期研究中有积极结果 [10] - RHB - 104在克罗恩病首个3期研究中有积极结果 [10] - RHB - 204是针对肺部非结核分枝杆菌（NTM）疾病的3期项目 [10]