Rigel Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RIGL) is one of the Best Performing Affordable Stocks Under $40. On January 12, Rigel Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RIGL) released its preliminary results for the fourth quarter of 2025 and also provided its 2026 outlook. ​Although the company is set to release its official results on March 3, the preliminary data suggests that the fourth quarter revenue will be around $69.8 million, compared to $57.6 million for the same period of 2024. Moreover, management expects fou ...

PresentationHi, everyone. My name is Denise Liu. I am an associate on the health care investment banking team here. So we're excited to be continuing the 44th Annual Healthcare Conference this afternoon, and it is my pleasure to introduce Raul Rodriguez, CEO and President of Rigel Pharmaceuticals.Raul RodriguezPresident, CEO & Director Thank you, Denise, and thank you to our colleagues at JPMorgan for having invited us to present. I'm excited to be in front of you and sharing this story. First, some importa ...

公司概况与战略 * 公司为Rigel Pharmaceuticals (RIGL)，一家专注于血液肿瘤领域的生物制药公司[1] * 公司战略计划包含四大目标：1) 增长商业业务 2) 授权引进和增加产品至商业组合 3) 推进临床产品管线 4) 保持财务纪律[2] * 过去五年（2020-2025）公司实现重大转型，从单一产品（Tavalisse，仅美国市场，成人慢性ITP适应症）、管线有限、消耗现金的状态，发展为拥有三款商业产品（Tavalisse, Rezlidhia, Gavreto）、四个适应症、拥有前景看好的研发管线（以R289为首）并在2024年第三季度实现盈利的公司[3][4] * 自2024年第三季度盈利以来，公司已产生1亿美元现金[4] * 公司计划延续增长势头至2030年，目标包括：增长现有三款产品、引进更大体量的血液肿瘤产品、推进R289的研发[5] 商业产品表现与增长驱动 * **总体表现**：2025年是业绩突出的一年，商业业务大幅增长，销售额增长近9000万美元，每个季度都创下该季度纪录[7] * **Tavalisse (成人慢性ITP)**： * 2025年第四季度销售额同比增长47%，达到4500万美元[7] * 适应症为成人慢性免疫性血小板减少症（ITP），美国约有81，000名患者，其中约24，000名患者属于已使用过一线类固醇治疗的二线及以上患者群体[9] * 产品于2018年上市，最初用于四线、五线高度难治患者，现已成功进入三线甚至二线治疗[10] * 越早使用响应率越高：五线治疗响应率约50%，三线约86%，二线约94%[11] * 响应具有持久性，有助于业务的持续积累[12] * 《通货膨胀削减法案》（IRA）帮助减少了因支付能力而在每年第一季度停药的患者数量，对2025年业绩有显著积极影响[12][13] * **Rezlidhia (复发/难治性IDH1突变AML)**： * 从Forma Therapeutics授权引进（2022年），用于复发/难治性IDH1阳性急性髓系白血病（AML）[8] * 已增长至近每季度1000万美元销售额[8] * 支持其获批的II期临床试验数据显示，完全缓解/完全缓解伴部分血液学恢复（CR/CRh）率为35%，响应持续时间为25个月，优于当时其他可用药物[16] * **Gavreto (RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌)**： * 2024年从基因泰克/罗氏收购，此前每季度销售额约700万美元，收购后通过专注推广，销售额已超过每季度1000万美元[7][8] * 口服每日一次，竞品为每日两次，具有良好的响应率和响应持久性[18] 业务发展与合作伙伴关系 * 公司内部聚焦美国市场，在海外通过合作伙伴销售产品[18] * Tavalisse：与Grifols（欧洲）、Kissey（亚洲和日本）、Medison（加拿大和以色列）、Knight（拉丁美洲）合作[18][19] * Rezlidhia：与Kissey（日本、韩国、台湾）和Dr. Reddy‘s（拉丁美洲）合作[19] * 这些合作带来了特许权使用费、里程碑付款和盈利性的原料采购收入[19] * 公司正在积极寻求新的产品授权引进或收购，目标是在2026-2028年间上市[20] * 寻找标准包括：血液肿瘤领域差异化资产、处于后期阶段（拥有注册申报数据、新药申请已提交或正在审评、或已获批上市）、与现有销售能力协同（无需大幅扩张销售队伍）、能快速增厚业绩[21][22] 研发管线进展 * **核心管线 R289 (IRAK1/4抑制剂)**： * 公司内部发现的IRAK1和4抑制剂，正在低危骨髓增生异常综合征（MDS）中进行研究[4] * 已获得FDA快速通道和孤儿药认定[25] * 作用机制：抑制Toll样受体和IL-1家族信号传导，减少炎症细胞因子，针对骨髓中的促炎环境，可能恢复正常造血功能[26] * **低危MDS适应症开发**： * 正在进行Ib期研究（开放标签、多中心、美国），包含剂量递增和剂量扩展阶段[30] * 已完成剂量递增，并在2025年美国血液学会年会上公布了数据[31] * 已选择500毫克每日一次和500毫克每日两次两个剂量进行剂量扩展研究，每个剂量组将增加最多20名患者，计划2025年下半年选择其中一个剂量进入注册研究[31] * **Ib期数据**：研究患者中位年龄75岁，既往平均失败过3种疗法，高度难治[34] * 在剂量≥500毫克每日一次的18名可评估输血依赖患者中，有6名（33%）达到输血独立[36] * 在500毫克每日两次剂量组的5名可评估输血依赖患者中，有2名（40%）有响应[36] * 安全性良好，耐受性佳，3/4级不良事件发生率低[34][38] * 计划2025年底分享剂量扩展的顶线数据，并与FDA讨论注册研究方案，目标2027年启动注册研究[39][41] * 计划启动一项在ESA治疗后、Luspatercept治疗前患者中的研究，以探索更早线治疗的机会[32][39] * **市场机会与竞争格局**： * 低危MDS患者约12，000人或更多[30] * 当前一线治疗为促红细胞生成刺激剂，失败后使用Luspatercept（年销售额20亿美元），响应率约40%[29][46] * Luspatercept失败后使用去甲基化药物，响应率仅18%-20%[29] * 公司认为R289凭借独特机制，在Luspatercept治疗前后均有竞争机会，且现有数据显示其响应率（33%）已优于去甲基化药物[47] * **未来扩展**：公司计划将R289拓展至其他存在促炎成分、有重大未满足医疗需求、市场规模达数亿至数十亿美元的其他血液肿瘤适应症，并计划在2025年内分享更多细节[39][43][44] * **Olutasidenib (IDH1抑制剂) 合作研究**： * 与MD Anderson等机构合作，探索其在AML（包括一线）、MDS（高危和低危）、CCUS、CMML、MPN等适应症中的单药或联合治疗[24] * 参与由NCI和NIH资助的MyeloMATCH一线AML和MDS研究，以及CONNECT组织的高级别胶质瘤研究[24] 财务状况与展望 * 公司保持财务纪律，营收强劲增长的同时，运营费用控制在较低水平（过去一年半左右约在4000万多一点），从而实现盈利并产生现金[40] * 现金状况在2025财年翻倍，达到1.54亿美元[41] * **2026年财务指引**：总营收2.75-2.9亿美元，其中产品营收2.55-2.65亿美元，合约营收约2000-2500万美元，预计全年保持净现金为正[42] * 强劲的财务状况支持公司进行临床研究、新研究以及潜在的交易活动[42] 其他重要信息 * 公司强调其是临床中唯一拥有真正IRAK1和4抑制剂的公司，在此领域具有显著领先优势[43] * Tavalisse所在的ITP是一种罕见病，每位医生患者数量有限，因此需要长期的医生教育和市场建立才能取得成功[49] * 公司视Tavalisse为未来成功的基石产品[51]

Exhibit 99.1 Rigel Provides Business Update and 2026 Outlook SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., January 12, 2026 /PRNewswire/ -- Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RIGL), a commercial stage biotechnology company focused on hematologic disorders and cancer, today provided a business update including preliminary total revenue and net product sales for the fourth quarter of 2025, ongoing activity from the commercial business and development pipeline, and its financial outlook for 2026. "2025 was an excellent year ...

While Rigel is still determining final results for the fourth quarter of 2025, the company expects to report fourth quarter total revenue of $69.8 million, compared to $57.6 million for the same period of 2024. Rigel expects to report fourth quarter of 2025 gross product sales of $84.5 million. Net product sales are expected to be $65.4 million, compared to $46.5 million for the same period of 2024, including: ® TAVALISSE (fostamatinib disodium hexahydrate) net product sales of $45.6 million compared to $31 ...

行业整体表现与前景 - 在经历上半年疲软后，制药和生物技术板块在过去两到三个月出现复苏 [1] - 复苏受到主要药企与特朗普政府签署药品定价协议的支持，缓解了关税相关影响的担忧并消除了关键政策不确定性 [1] - 并购活动重获动力进一步增强了整个行业的投资者情绪 [1] - 尽管面临研发管线挫折、专利到期临近和监管不确定性等挑战，但创新加速、人工智能在药物研发中的应用扩大、积极的监管和临床管线进展以及持续的并购活动，为2026年描绘了建设性的增长前景 [2][3] - Zacks Medical-Drugs行业目前Zacks行业排名为第90位，位列244个Zacks行业的前37% [12] 行业驱动因素 - 创新是关键增长动力，肥胖症治疗、基因疗法、炎症和神经科学等高关注度领域吸引了大量投资者关注 [2] - 罕见病、下一代肿瘤治疗、肥胖症、免疫学和神经科学等关键领域的创新处于顶峰 [7] - 人工智能和机器学习技术正被用于快速推进药物发现和靶点识别过程 [9] - 成功的创新、重要治疗领域的产品线扩展以及强劲的临床研究结果可能成为股票的重要催化剂 [6] - 与大型药企的合作协议，特别是包含股权投资的交易，是小型药企潜力的积极信号 [8] - 行业并购活动依然活跃，预示着增长 [8] 行业估值与市场表现 - 基于过去12个月市销率，该行业目前交易于2.25倍，低于标普500指数的6.03倍和Zacks医疗板块的2.61倍 [16] - 过去五年，该行业的市销率最高为3.59倍，最低为2.0倍，中位数为2.43倍 [16] - 过去一年，该行业股票整体上涨1.2%，表现逊于Zacks医疗板块3.4%的涨幅和标普500指数18.9%的涨幅 [13] 重点公司：Ironwood Pharmaceuticals - 公司正在开发apraglutide，一种用于治疗依赖肠外支持的短肠综合征伴肠衰竭患者的每周一次长效合成GLP-2类似物 [20] - 公司计划在2026年上半年启动apraglutide的确证性III期研究，该药物有潜力成为重磅药物 [20] - 2025年下半年，其合作上市药物Linzess的需求有所改善，预计2026年Linzess销售额将显著改善 [21] - 过去三个月，Ironwood Pharmaceuticals股价上涨178.9% [22] - 过去60天，2026年每股收益共识预期从0.40美元上调至0.47美元，公司Zacks评级为1 [22] 重点公司：Rigel Pharmaceuticals - 其主导产品Tavalisse的销售额正在增长，2025年前九个月销售额增长约54% [24] - 2025年前九个月，公司净产品销售额增长69% [25] - 管线中的关键候选药物R289是一种新型IRAK1和IRAK4双重抑制剂，正在针对低危骨髓增生异常综合征进行早期研究 [26] - 过去三个月，Rigel Pharmaceuticals股价上涨46.7% [27] - 过去60天，2026年每股收益共识预期从3.70美元上调至4.30美元，公司Zacks评级为1 [27] 重点公司：Soleno Therapeutics - 其主导药物Vykat XR是首个也是唯一一个获FDA批准用于治疗4岁及以上Prader-Willi综合征患者食欲亢进的疗法 [29] - 自4月推出以来，Vykat XR已产生约9900万美元的净产品销售额，该药物正在欧盟接受审查 [30] - 过去三个月，Soleno Therapeutics股价下跌25.7% [30] - 过去60天，2026年每股收益共识预期从3.10美元上调至3.59美元，公司Zacks评级为1 [30] 重点公司：Marker Therapeutics - 公司利用其多抗原识别T细胞平台，开发用于血液恶性肿瘤和实体瘤的下一代T细胞疗法 [33] - 其主导候选药物MT-601在复发或难治性B细胞淋巴瘤患者的I期APOLLO研究中进展迅速，数据显示了令人鼓舞的总体反应和良好的安全性 [33] - 公司已与Cellipont达成战略制造合作，以扩大MT-601的生产规模 [34] - 过去三个月，Marker Therapeutics股价上涨75.5% [34] - 过去60天，2026年每股亏损共识预期从4.92美元收窄至1.86美元，公司Zacks评级为1 [34] 重点公司：Nektar Therapeutics - 公司正在两项独立的IIb期研究中开发其主导候选产品rezpegaldesleukin，分别针对特应性皮炎和斑秃 [36] - rezpegaldesleukin在特应性皮炎的II期REZOLVE-AD研究中达到了关键目标，预计2026年上半年将推进至III期开发 [37] - 其另一候选药物NKTR-255针对某些癌症适应症的开发研究也进展顺利 [38] - 过去三个月，Nektar Therapeutics股价下跌26.0% [38] - 过去60天，2026年每股亏损共识预期从12.17美元收窄至10.81美元，公司Zacks评级为2 [38]

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Jan. 7, 2026 /PRNewswire/ -- Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RIGL), a commercial stage biotechnology company focused on hematologic disorders and cancer, today announced that Raul Rodriguez, the company's president and CEO, will present a company overview at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco, CA on Wednesday, January 14, 2026 at 3:00 p.m. PT (6:00 p.m. ET). To access the live webcast or archived recording, visit the Investor Relations secti ...

文章核心观点 - 作者对Rigel Pharmaceuticals公司及其核心产品TAVALISSE以及公司研发管线持积极看法 自七年前首次撰写该公司文章以来一直看好其前景 [1] 作者背景与立场 - 作者是一名全职医疗保健投资者 专注于投资开发突破性疗法和/或具有潜在被收购催化剂的创新型制药公司 [1] - 作者通过股票、期权或其他衍生品持有Rigel Pharmaceuticals以及礼来公司的多头头寸 [2] - 文章内容为作者个人观点 未因撰写本文获得除Seeking Alpha平台以外的报酬 与文中提及的任何公司无业务关系 [2]

文章核心观点 - 作者对Rigel Pharmaceuticals公司持积极看法 重点关注其产品TAVALISSE和研发管线 并曾考虑在2019年初买入[1] 作者背景与利益披露 - 作者是一名全职医疗保健投资者 专注于投资开发突破性疗法和/或具有潜在被收购催化剂的创新制药公司[1] - 作者在Rigel Pharmaceuticals和礼来公司拥有多头持仓 包括股票、期权或其他衍生品[2] - 本文为作者个人观点 未因撰写本文获得除Seeking Alpha平台外的任何报酬 与文中提及的任何公司无业务关系[2]

核心观点 - 公司Rigel Pharmaceuticals公布了其候选药物R289在治疗复发或难治性低危骨髓增生异常综合征患者的1b期研究最新数据 数据显示R289在500 mg QD及以上剂量下表现出初步疗效和良好耐受性 其中33%的可评估输血依赖患者实现了超过8周的红细胞输注独立 公司计划在2026年下半年确定用于未来临床试验的推荐2期剂量 [1][2][4] 药物研发进展与数据 - R289是一种口服前体药 是IRAK1/4的双重抑制剂 其作用机制是通过阻断TLR和IL-1R家族信号传导来抑制炎症细胞因子产生 这被认为与低危MDS患者骨髓中的促炎症环境有关 [6] - 截至2025年10月28日 该1b期研究已入组33名患者 患者中位年龄75岁 中位既往治疗线数为3 76%的患者曾接受过luspatercept治疗 73%接受过ESA 67%接受过HMA 61%的患者基线时为高输血负担 [4] - 在至少接受500 mg QD及以上剂量治疗的可评估输血依赖患者中 33%的患者实现了超过8周的红细胞输注独立 在500 mg BID剂量组中 这一比例达到40% 在实现输注独立的6名患者中 有5人曾接受过HMA治疗 [3][4] - 实现红细胞输注独立的患者 其血红蛋白峰值较基线增加2.9至6.1 g/dL 输注独立的中位持续时间为22.9周 中位发生时间为1.9个月 [4] - 在500 mg QD剂量下 R289的活性代谢物R835的稳态血浆浓度达到或超过了在健康志愿者中观察到的、与抑制50-90% LPS诱导细胞因子释放相关的浓度水平 [4] - 研究中 R289总体耐受性良好 最常见的1/2级治疗中出现的不良事件包括腹泻、便秘和疲劳 最常见的3/4级不良事件包括贫血、中性粒细胞计数减少和肺炎 在750 mg剂量组中报告了1例剂量限制性毒性 [4] 临床研究设计与监管状态 - 该研究是一项开放标签的1b期研究 旨在评估R289在复发或难治性低危MDS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效 剂量递增阶段已于2025年7月完成 [2] - 剂量扩展阶段已于2025年10月启动 计划随机分配最多40名患者至500 mg每日一次或每日两次组 以确定未来临床试验的推荐2期剂量 [2] - R289已获得美国FDA授予的用于治疗骨髓增生异常综合征的孤儿药资格认定 以及用于治疗既往接受过治疗的输血依赖低危MDS的快速通道资格认定 [5] 公司背景与事件 - 数据在2025年12月6日至9日于佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会上 由Guillermo Garcia-Manero博士在口头报告中公布 [1][5] - Rigel Pharmaceuticals是一家专注于血液疾病和癌症的创新疗法发现、开发和商业化的生物技术公司 成立于1996年 总部位于南旧金山 [7]