Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 Delaware 94-3248524 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED MARCH 31, 2021 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 0-29889 Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (St ...

业绩总结 - 2020年TAVALISSE在美国的年销售额达到6170万美元，同比增长41%[19] - 2020年第四季度净产品销售额为1780万美元，全年销售额为6170万美元，自上市以来总销售额为1.194亿美元[96] - 2020年净产品销售额为17753万美元，较2019年的13829万美元增长28.0%[1] - 2020年总收入为18650万美元，较2019年的18450万美元增长1.1%[1] - 2020年净亏损为19237万美元，较2019年的17200万美元增加8.6%[1] - 2020年每股净亏损为0.11美元，较2019年的0.10美元增加10.0%[1] 用户数据 - 2020年共发货6264瓶TAVALISSE，需求增长30%[20] - 2020年第四季度共发货1899瓶，全年发货6651瓶[96] - 2020年第四季度的瓶装销售额逐季增长，从2019年第一季度的810万美元增长至1780万美元[97] - 2020年12月31日，分销渠道中剩余的瓶数为1984瓶[98] - 2020年第四季度发货给患者和诊所的瓶数为1725瓶，174瓶仍在分销渠道中[96] 未来展望 - Rigel的wAIHA市场机会估计为10亿美元[10] - 预计2021年将推动全球ITP销售，目标超过20亿美元[4] - Rigel的COVID-19试验设计包括多项主要和次要终点，预计在2021年4月公布初步数据[41] 新产品和新技术研发 - Rigel获得1650万美元的国防部资金支持，用于其COVID-19的第三阶段临床试验[10] - Rigel与礼来公司达成全球合作，礼来将为R552的临床开发提供1.25亿美元的预付款，并有可能获得高达8.35亿美元的里程碑付款[12] - Rigel的RIP1抑制剂R552已完成第一阶段研究，具有广泛的潜在适应症[11] - 目前wAIHA患者中没有FDA批准的治疗，显示出显著的未满足医疗需求[27] 负面信息 - 2020年净亏损为19237万美元，较2019年的17200万美元增加8.6%[1] - 在229个患者年中，仅观察到1例（0.7%）的血栓事件，且为暂时性缺血事件[78] - 在相似的TPO-RA研究中，血栓发生率为0%至9.4%[78] - Fostamatinib在治疗患者中显示出低血栓事件发生率，与其他治疗相比具有显著差异[78] 费用和支出 - 2020年研究与开发费用为15138万美元，较2019年的14247万美元增长6.3%[1] - 2020年销售、一般和行政费用为21818万美元，较2019年的18312万美元增长19.1%[1] - 2020年总费用为37277万美元，较2019年的37237万美元增长1.1%[1] - 截至2020年12月31日，现金及短期投资余额为5730万美元[2]

财务数据和关键指标变化 - 2020年TAVALISSE销售额达6170万美元，较2019年增长41%；第四季度净产品销售额为1780万美元，较2019年第四季度增长28% [9][22][58] - 2020年第四季度合同收入为69.7万美元，其中50万美元来自Grifols的商业化选择权，19.7万美元来自与Grifols合作协议的研发服务收入 [61] - 2020年第四季度产品销售成本约为32.1万美元，总成本和费用为3730万美元，较2019年第四季度的3270万美元有所增加，主要因研发成本上升 [62] - 预计2021年第一季度净产品销售额环比下降，毛净调整约为24%；全年总成本和费用预计较2020年增加约15% [60][63] 各条业务线数据和关键指标变化 TAVALISSE（慢性ITP治疗） - 2020年第四季度净产品销售额环比增长9%至1780万美元，全年达6170万美元，较2019年增长41% [22] - 2020年患者持续用药率增长至56%，第四季度业务结转率约达75%；需求瓶数较2020年第三季度增长9%，较2019年增长30%，达6264瓶 [23] 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（AIHA） - 截至目前，AIHA三期试验已随机纳入66名患者，目标为90名；其中39名患者已达到24周，100%进入扩展研究 [33] COVID - 19项目 - 开展三项临床试验，包括公司自己的三期试验、NIH和伦敦帝国学院的两项研究者发起的试验 [37][38] - NIH研究约60名患者中已有57名随机入组，预计最早4月出 topline 结果；伦敦帝国学院试验已入组106名患者；公司三期试验计划随机入组约308名患者 [41][42][43] 研发管线 - RIP1和IRAK1/4抑制剂项目处于一期临床阶段；与礼来合作开发RIP1抑制剂R552，公司将获1.25亿美元预付款及最高8.35亿美元潜在里程碑付款和分级特许权使用费 [14][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球ITP市场规模约20亿美元，其中美国11亿美元，美国以外9亿美元；美国AIHA市场规模约10亿美元 [11][12] - 市场研究显示，81300名ITP患者中，超44000名患者可接受积极治疗，约24000名在使用类固醇后接受治疗；约三分之二可治疗患者处于二线和三线治疗阶段 [25][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续推动TAVALISSE在美国的销售增长，支持合作伙伴在全球推广该产品 [65][66] - 完成AIHA三期试验入组，争取成为首个获批治疗该疾病的药物；推进COVID - 19项目，争取紧急使用授权 [66] - 与礼来合作推进RIP1抑制剂项目，专注自主开发IRAK 1/4项目，用于血液肿瘤和罕见免疫疾病 [67] - 行业竞争方面，在ITP治疗领域，TAVALISSE面临其他疗法竞争；在AIHA领域，暂无FDA批准的竞争疗法，公司产品有先发优势 [11][30][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是充满挑战的一年，疫情影响业务开展，但公司在各关键价值驱动因素上仍取得良好进展 [8] - 随着疫情缓解，预计ITP患者数量将激增，公司有望加速TAVALISSE新患者的获取 [28] - 2021年公司有众多令人期待的里程碑，包括销售增长、临床试验结果和项目推进等，前景乐观 [67][129] 其他重要信息 - 公司发布了关于TAVALISSE在COVID - 19治疗中的科学依据，包括抑制细胞因子风暴、NETosis和血栓形成等 [34][44] - 公司推出TAVALISSE TOGETHER项目，帮助成人ITP患者更好地接受治疗 [116] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Rigel COVID - 19三期试验的样本量较小，假设的治疗差异是多少？ - 假设安慰剂组患者进展为重症的比例约为30%，若显示出15% - 16%的差异，试验有80%的把握得出统计学上的显著结果 [71] 问题2：是否有兴趣对IRAK项目进行合作？R552开发成本的退出机制是什么？ - 目前公司将自主推进IRAK项目，因其在血液肿瘤和罕见免疫疾病方面有机会，且公司资金充足；未来可能合作，但形式可能不同 [76] - R552项目中，公司可在未来两个时间点根据财务、商业和试验数据等情况决定是否退出开发成本投入 [75] 问题3：Rigel COVID - 19三期试验预计何时出数据？ - 目前预计该试验在今年夏季至秋季完成入组，因有28天的主要终点，从最后一名患者入组到数据可用需28天 [82] 问题4：NIH的COVID - 19研究数据是否可能晚于4月？ - 目前有57名患者已随机入组，预计约60名；主要终点为28天，考虑数据库锁定和数据清理等工作，数据大概率在4月可用，但也可能推迟到5月 [87] 问题5：NIH研究是否会有临床结果数据？ - 主要终点是安全性，也会关注疗效相关的次要终点和转化方面；若多个终点出现趋势，即使未达到统计学显著，也值得关注 [88] 问题6：两项COVID - 19试验中，标准治疗是否允许使用类固醇？ - 允许使用类固醇，主要是地塞米松，也广泛使用瑞德西韦；会对这些因素进行分层，确保安慰剂组和治疗组背景用药平衡 [89] 问题7：若共同商业化R552，公司将扮演什么角色？ - 决策将基于产品在不同适应症的表现以及公司能否为礼来的工作增值；在小众、罕见免疫适应症方面，公司可能有机会参与共同商业化 [95][96] 问题8：如何对礼来的预付款和国防部的奖励进行会计处理？ - 获得HSR批准后，公司预计在当季确认超6000万美元的合作收入，后续季度预计确认200 - 300万美元的增量收入；国防部的1650万美元奖励将在三期COVID工作期间按里程碑确认收入 [97][98] 问题9：能否提供TAVALISSE按治疗线的使用情况细分数据？FORTE观察性研究何时出数据？ - 目前公司仍处于产品推广阶段，难以准确解读各治疗线的使用份额；随着业务增长和疫情缓解，将能更清晰地说明 [103] - FORTE研究受疫情影响入组，短期聚焦二线数据和血栓益处；预计明年有数据，也可根据部分患者数据提前发布有意义的结果 [105][106][108] 问题10：医生在考虑二线使用TAVALISSE时的主要顾虑是什么？ - 主要是医生习惯使用其他产品，如利妥昔单抗或TPO - RAs；一旦了解TAVALISSE的作用机制、给药方式和长期效果，他们的顾虑会减少 [109] 问题11：能否进一步讨论TAVALISSE治疗慢性ITP的安全性和副作用改善情况，这是否是关键卖点？ - 公司通过TAVALISSE TOGETHER项目教育临床医生和患者，帮助他们更好地开始和坚持治疗，该项目有助于吸引新患者和留住老患者 [116][117] 问题12：三项COVID - 19试验的患者群体是否能涵盖病毒变异情况？ - 从理论上讲，COVID - 19重症主要由免疫系统过度反应引起，而非特定病毒株；Fostamatinib针对免疫系统反应，预计不受病毒变异影响；在不同国家开展试验可验证这一点 [118][119] 问题13：即将进行的NHLBI试验能否观察到血栓事件？ - 会报告血栓事件，也会关注特定血栓标志物；但由于样本量为50名患者，可能难以证明实际血栓事件的差异 [123] 问题14：COVID - 19项目是否存在产能限制？ - 作为商业化阶段的产品，公司有生产和分销体系，产品可快速供应给医院；有足够的物资供应，必要时可在短时间内生产更多产品 [124][125] 问题15：Grifols开放额外市场的当前交付成果是什么？ - Grifols正在努力在各个国家获得批准，包括定价等方面的谈判；目前已在德国和英国推出产品，预计今年晚些时候在法国、意大利和西班牙等主要欧洲国家推出 [126]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2020 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number 000-29889 RIGEL PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware (State or other jurisdiction of incorporation or or ...

业绩总结 - 2020年TAVALISSE在美国的年销售额达到6170万美元，同比增长41%[6] - 2020年第四季度净产品销售为1770万美元，2020财年总净产品销售为6170万美元[61] - 2020年第四季度共发货1899瓶，2020财年总发货6651瓶[61] - 截至2020年12月31日，分销渠道中剩余984瓶[63] 用户数据 - 预计美国成人cITP患者人数为81,300人，其中约75%为使用过类固醇的患者[12][14] - TAVALISSE在全球市场的机会估计为9亿美元[19] 临床试验与研发 - 目前在进行的wAIHA临床试验已招募64名患者，目标为90名[6] - Fostamatinib在wAIHA的二期临床试验中显示出44%的反应率[22] - 目前正在进行的COVID-19相关临床研究包括一个Rigel主导的三期临床试验和两个二期临床试验[27] - Fostamatinib在COVID-19患者中的临床试验设计为随机1:1，包含两个治疗组，每组各30名住院患者[49] - NIH Phase 2临床试验的主要终点为29天内严重不良事件的累积发生率，次要终点包括多项评估疾病进展的临床相关指标[50] - 预计2021年4月将公布NIH Phase 2临床试验的初步数据[50] 市场扩张与前景 - TAVALISSE在欧洲的推出已在德国和英国进行，预计在未来18个月内逐步推广至整个欧洲[19] - TAVALISSE的FDA快车道认证为其在wAIHA市场提供了潜在的首发优势[22] - 预计TAVALISSE（Fostamatinib）的市场独占权将持续到2032年[57] - Rigel的RIPK1项目预计有10亿美元的市场机会[7] - 2021年预计将有多个催化剂，包括NIH Phase 2的顶线结果和Rigel Phase 3试验的结果[67] - Fostamatinib在COVID-19以外的肺炎和ARDS治疗中具有潜在开发机会[57] 负面信息 - 每年约有130万名患者因肺炎住院并面临急性呼吸窘迫综合症（ARDS）的风险[55] - Rigel预计在2021年第二季度获得以色列卫生部的批准[19]

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FORM 10-Q Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 0-29889 Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED JUNE 30, 2020 OR (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 94-3248524 (Sta ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED MARCH 31, 2020 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 0-29889 Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 94-3248524 (St ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-K Commission file number 0‑29889 RIGEL PHARMACEUTICALS, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware (State or other jurisdiction of incorporation or organization) 1180 Veterans Blvd. South San Francisco, California (Address of principal executive offices) (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED SEPTEMBER 30, 2019 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 0-29889 Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jur ...