公司概况 - 公司使命是识别并加速开发针对严重和罕见疾病患者的变革性疗法[5] - 2021年8月完成9300万美元的首次公开募股，截至2021年9月30日，拥有超1.86亿美元现金及等价物[8] FNAIT预防项目 - 每年约22700例妊娠被估计处于FNAIT高风险，基于白种人人群中约2%的HPA - 1a阴性状态[17][18] - RLYB211为多克隆抗HPA - 1a抗体，在1/2期研究中取得临床概念验证；RLYB212为单克隆抗HPA - 1a抗体，已启动1期安全性和药代动力学研究，预计2022年3季度获得1b期概念验证数据[28] - RLYB211使不匹配血小板半衰期为0.32小时，而安慰剂组为65.29小时（p<0.001），且在给药7天后仍能加速HPA - 1a阳性血小板清除[29][30] 补体调节异常疾病治疗 - RLYB116为适用于皮下给药的Affibody分子与Albumod白蛋白结合域相连的药物，2022年2月启动1期研究，预计2022年下半年获得单剂量安全性、药代动力学和药效学数据[53] - RLYB116的1期研究设计为单盲、安慰剂对照的剂量递增研究，最多设6个顺序递增剂量队列，每个队列招募8名受试者[57] - 阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患病率约为每百万人16人，全身性重症肌无力（gMG）患病率至少为每百万人100人[61] 眼科补体调节异常疾病治疗 - RLYB114为靶向C5的Affibody分子与聚乙二醇结合物，适用于眼科，动物玻璃体内药代动力学研究显示其半衰期可能与Lucentis和Eylea相当[64] 低磷酸酯酶症（HPP）项目 - HPP严重疾病发病率在美国和加拿大为1/100000，在欧盟为1/300000；较轻形式在欧盟为1/6370[68] - 与Exscientia合作开展ENPP1抑制剂项目，已确定多个先导开发候选药物，预计2022年下半年开展IND启用活动[67][71]

公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司总资产为193,865千美元，较2020年12月31日的141,858千美元增长约36.66%[16] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为186,978千美元，较2020年12月31日的140,233千美元增长约33.33%[16] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为186,486千美元，较2020年12月31日的136,003千美元增长约37.12%[16] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，应计费用分别为474.5万美元和426.4万美元[40] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.87亿美元，预计可满足超12个月运营及资本需求，但不足以支持产品获批[29] - 截至2021年9月30日公司现金及现金等价物1.87亿美元，预计可支撑到2023年下半年[66] - 截至2021年9月30日，公司拥有1.87亿美元现金及现金等价物[104] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司无表外安排[131] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损8160万美元[68][141] 公司盈利情况关键指标变化 - 2021年前三季度，公司净亏损34,598千美元，较2020年同期的15,929千美元亏损扩大约117.21%[20] - 2021年和2020年前9个月净亏损分别为3460万美元和1590万美元[68][141] - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为1020万美元和720万美元[141] - 公司自成立以来持续亏损，2020年和2019年净亏损分别为2640万美元和1760万美元[141] - 2021年和2020年第三季度基本和摊薄每股净亏损分别为0.37美元和0.32美元，前9个月分别为1.44美元和1.01美元[59] 公司费用情况关键指标变化 - 2021年前三季度，研发费用为20,815千美元，较2020年同期的10,135千美元增长约105.38%；一般及行政费用为12,520千美元，较2020年同期的5,081千美元增长约146.41%[20] - 2021年前9个月研发和行政的股份支付费用分别为62万美元和149.6万美元，2020年分别为10.7万美元和36.8万美元[52] - 2021年第三季度研发费用为496万美元，2020年同期为513万美元，减少17万美元[90][91] - 2021年第三季度研发费用中，RLYB116和RLYB211成本分别减少60万美元和50万美元，RLYB114临床前开发成本增加60万美元[91] - 2021年第三季度研发人员费用增加20万美元，主要因研发相关人员增加[91] - 2021年第三季度一般及行政费用为502.1万美元，2020年同期为158万美元，增加344.1万美元[90][92] - 一般及行政费用增加主要因人员相关成本增加，包括60万美元的股份支付费用，以及与运营活动和上市准备相关的专业费用[92] - 2021年前九个月研发费用为2081.5万美元，较2020年同期的1013.5万美元增加1068万美元[96][97] - 2021年前九个月一般及行政费用为1252万美元，较2020年同期的508.1万美元增加743.9万美元[96][99] 公司现金流情况关键指标变化 - 2021年前三季度，经营活动净现金使用量为35,647千美元，较2020年同期的14,778千美元增加约141.21%[24] - 2021年前三季度，投资活动净现金使用量为2,196千美元，较2020年同期的1,616千美元增加约35.89%[24] - 2021年前三季度，融资活动净现金流入为84,588千美元，2020年同期为144,896千美元[24] - 2021年前九个月经营活动使用的净现金为3564.7万美元，较2020年同期的1477.8万美元增加[112][113] - 2021年前九个月投资活动使用的净现金为219.6万美元，较2020年同期的161.6万美元增加[112][114] - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为8458.8万美元，2020年同期为1.449亿美元[112][115] 公司股权相关情况 - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行并出售7,130,000股普通股，总收益9270万美元，扣除相关费用后净收益约8300万美元[27] - 重组和清算后，Rallybio Holdings的单位持有人共获得24999970股公司普通股[33] - 2021年第三季度公司完成IPO，320万美元递延发行成本从额外实收资本中扣除[39] - 公司IPO后，授权股本包括2亿股普通股和5000万股优先股，面值均为每股0.0001美元[41] - 2020年9月30日止九个月，公司签订总购买价1.452亿美元的B系列优先股协议[43] - 2021年股权激励计划预留5440344股普通股，员工股票购买计划预留291324股普通股[46] - 2018年创始人获发706701股普通股和188454股受限普通股，加权平均公允价值为每股0.96美元[47] - 2021年9月30日止九个月，公司向员工授予1589622股受限普通股，加权平均公允价值为每股3.65美元[48] - 33478255个A - 1和A - 2系列优先股单位持有人获5257590股普通股；104442965个B系列优先股单位持有人获16402235股普通股；450万个普通股单位和120万个绩效激励普通股单位持有人分别获706701股和188454股普通股；20869704个激励单位持有人获2444990股普通股[38] - 2021年前9个月授予受限普通股158.9622万股，2020年12月31日未归属受限股118.4252万股，2021年9月30日未归属受限股240.8354万股[49] - 2021年第三季度授予员工和董事非合格股票期权123.2759万份，非员工董事获8.064万份，高管和首席医疗官获64万份[50] - 公司自成立至首次公开募股（IPO）前，通过股权融资获得约1.825亿美元，2021年8月IPO获得约8300万美元净收益[103] - 公司自成立至IPO前股权融资获约1.825亿美元，2021年8月IPO净得约8300万美元[65] 公司合资企业相关情况 - 公司对合资企业REV - I持股50%，2021年前9个月出资200万美元，2020年前9个月出资160万美元[53] - 2021年和2020年第三季度公司分担REV - I损失分别为30万美元和50万美元，前9个月分别为130万美元和100万美元[54] - 2021年和2020年9月30日REV - I投资账面价值分别为100万美元和30万美元[56] - 2021年第三季度合资企业投资损失为30万美元，较2020年同期的50万美元有所减少[95] - 2021年前九个月合资企业投资损失为128.2万美元，较2020年同期的100.9万美元增加27.3万美元[96][102] 公司其他收入及相关情况 - 2021年和2020年第三季度其他收入净额均为10万美元[93] - 2021年前九个月其他收入净额为1.9万美元，较2020年同期的30万美元减少26.1万美元[96][101] 公司业务运营及发展情况 - 2021年9月公司启动胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症自然史同种免疫研究[71] - 2021年6月30日公司启动RLYB212的1期临床试验，提交RLYB116的临床试验申请并启动试验，提交其他候选产品的研究性新药申请或临床试验申请[72] - 2021年7月28日IPO完成前，Rallybio Holdings清算并向其单位持有人分配公司100%的普通股[73] - 2021年7月公司在德国提交RLYB212的CTA，预计2022年第一季度在德国启动1期首次人体试验，2022年年中获取1b期概念验证数据[164] 公司面临的风险及挑战 - 新冠疫情影响公司临床前研究、临床试验、制造和供应链，可能影响临床试验完成时间和未来试验启动及入组[74] - 新冠疫情影响公司临床前研究和临床试验，如导致FNAIT全球自然史研究筛查延迟[162] - 新冠疫情对公司制造和供应链仅造成有限干扰，未产生重大不利影响，但严重或长期干扰可能影响业务[162] - 公司因新冠疫情调整运营，增加远程办公，可能影响生产力和网络安全，政府或实施更多限制[162] - 新冠疫情对公司股价影响程度和持续时间不确定，可能导致股价波动，削弱融资能力[162] - 公司作为新兴成长公司可延迟采用某些会计准则，作为较小报告公司市值和年收入有相应标准[128][130] - 公司目前未涉及可能产生重大不利影响的法律诉讼[139] - 公司预计未来因推进项目将产生重大额外运营损失[142] - 公司预计在可预见的未来继续产生净亏损和负现金流，未来净亏损金额部分取决于费用增长速度和创收能力[144] - 公司完成产品开发、寻求监管批准和商业化需大量资金，包括正在进行的RLYB211 1/2期临床试验费用等[145] - 截至2021年9月30日的现有现金及现金等价物预计足以支持运营费用和资本支出至2023年下半年，但存在不确定性[146] - 公司需额外资金推进产品开发和商业化，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集，但可能无法按可接受条款及时筹集[148] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东所有权将被稀释，债务融资可能限制公司行动能力[150] - 公司成立于2018年1月，运营历史有限，尚未成功完成大规模关键临床试验、获得营销批准等[151] - 公司季度和年度财务结果会因产品开发费用、临床试验进展等因素波动，难以预测[153] - 公司产生了大量净运营亏损（NOLs），2017年12月31日后产生的联邦NOLs一般不设到期日，但扣除额通常限制为当年应纳税所得额的80%，2021年1月1日前因《CARES法案》不受此限制[156] - 公司有大量联邦和州研发及其他税收抵免结转，会在不同日期到期，可能未使用就过期[156] - 若公司发生“所有权变更”，使用变更前NOLs和税收抵免结转来抵消未来应纳税所得额的能力可能受限[156] - 公司依赖RLYB212和RLYB116成功，目前无商业产品和收入来源，已投入大量资源开发RLYB211、RLYB212和RLYB116[162][163] - 产品商业化需完成临床前和临床开发、获得多司法管辖区监管和营销批准等多方面工作[168] - 公司可能因多种原因无法成功开发或商业化产品候选物，如临床失败、资源分配不当等[170][171][172] - 临床前研究和临床试验昂贵、耗时且结果不确定，可能导致产品开发和商业化延迟或失败[174][176] - 公司可能因监管要求额外临床前研究或其他请求，导致临床试验启动延迟或受阻[176] - 公司临床研究面临多种风险，如监管要求额外数据、临床试验延迟或被拒、非临床或临床试验结果不佳等[178] - 新冠疫情可能增加公司临床试验遇到困难或延迟的可能性，监管机构等可能因多种因素暂停、终止或建议更改临床试验[179] - 公司与临床试验主要研究者的财务关系可能引发利益冲突，导致FDA质疑数据完整性，影响产品候选药物营销申请获批[180] - 临床试验的延迟或终止会损害产品候选药物商业前景，增加成本，延缓产品开发和获批进程，降低产品商业可行性[181] - 患者招募和留存是临床试验昂贵且耗时的过程，受多种因素影响，公司专注罕见病可能使患者招募更困难[182] - 公司产品候选药物临床试验患者招募可能因疾病罕见、筛查不普及、竞争等因素受限，负面结果会影响患者招募和留存[185] - 临床前研究、试验结果可能无法预测后期试验结果，公司无法保证后期临床试验结果支持产品候选药物获批[187] - 公司临床试验的中期、初步数据可能随更多数据和分析而改变，最终数据可能与中期数据有重大差异[189] - 产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响临床试验、获批和销售，还可能引发责任索赔[190] - FDA、EMA等监管机构审批流程漫长、不可预测，若无法获批产品候选药物，公司业务将受重大损害[193] - FDA、EMA等监管机构审批时间不可预测，通常需数年，且审批政策等可能变化[196] - 公司产品候选药物获批后市场机会可能小于预期，因针对罕见病，需获显著市场份额才能盈利[201] - 公司产品候选药物开发面临缺乏筛查和诊断测试问题，影响患者识别和营收增长[202][203] - 若产品候选药物依赖体外诊断或伴随诊断设备，需获监管批准，否则影响开发策略和商业潜力[204] - 公司依赖第三方开发体外诊断测试，可能面临合作、开发、生产和市场接受度等问题[205] - 公司面临生物技术和制药公司竞争，若无法有效竞争，经营业绩将受影响[206] - RLYB212可能是预防FNAIT的首创抗体，目前无直接基于机制的临床竞争[207] - RLYB116治疗PNH和gMG面临来自Alexion等公司产品的竞争[207] - FDA和其他政府机构因资金短缺或全球健康问题出现的中断，可能影响公司业务[209] - 2018年12月22日起美国政府曾有35天的停摆，FDA等监管机构让关键员工休假并停止关键活动，若长期停摆会严重影响公司业务[210] - 2020年3月10日

公司资产与负债情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总资产分别为1.20097亿美元和1.41858亿美元[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司总负债分别为743.5万美元和585.5万美元[18] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.127亿美元，预计可满足未来超12个月运营和资本需求，但不足以支持产品获批[32] - 截至2021年6月30日，递延发行成本约240万美元，计入预付费用和其他资产[38] - 2021年6月30日应计费用为478.6万美元，2020年12月31日为426.4万美元[39] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司分别授权1.6539358亿和1.6139358亿普通股单位，其中1.3792122亿普通股单位预留用于优先股单位转换[55] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，450万已发行普通股单位中分别有365.625万和281.25万完全归属，120万受限普通股单位中分别有52.5万和37.5万完全归属[57][58] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司分别有权发行最多2297.236万和1897.236万激励单位，2021年6月30日有90.2656万激励单位可用于未来授予[59] - 截至2021年6月30日，反摊薄单位总数为1.60309674亿，2020年同期为1.4266672亿[71] - 截至2021年6月30日，公司通过出售优先股获得约1.82亿美元净收益，现金及现金等价物为1.127亿美元[117] - 截至2021年6月30日，公司无表外安排[146] 公司研发费用情况 - 2021年第二季度和2020年同期，公司研发费用分别为681.8万美元和309.2万美元[21] - 2021年上半年和2020年同期，公司研发费用分别为1585.5万美元和500.5万美元[21] - 2021年Q2研发费用为681.8万美元，2020年同期为309.2万美元，增加372.6万美元[106][107] - 2021年上半年研发费用为1585.5万美元，2020年同期为500.5万美元，增加1085万美元[111][112] - 研发费用主要包括与研发活动相关的成本，直接外部研发费用按项目跟踪，员工成本等不分配到特定项目[94][95][96] - 公司研发费用需估计，若估计与实际情况不符，可能导致报告金额不准确[135][137] 公司净亏损情况 - 2021年第二季度和2020年同期，公司净亏损分别为1112.7万美元和489.3万美元[21] - 2021年上半年和2020年同期，公司净亏损分别为2440.2万美元和877.4万美元[21] - 2021年上半年净亏损2440.2万美元，2020年同期为877.4万美元[26] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司基本和摊薄后普通股单位净亏损分别为1112.7万美元和489.3万美元，六个月分别为2440.2万美元和877.4万美元[70] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司基本和摊薄后普通股单位净亏损每单位分别为2.80美元和1.85美元，六个月分别为6.77美元和3.81美元[70] - 2020年和2019年公司净亏损分别为2640万美元和1760万美元，2021年和2020年第二季度净亏损分别为1110万美元和490万美元，2021年和2020年前六个月净亏损分别为2440万美元和880万美元，截至2021年6月30日累计亏损7140万美元[81] - 2020年和2019年公司净亏损分别为2640万美元和1760万美元，2021年和2020年第二季度净亏损分别为1110万美元和490万美元，2021年和2020年上半年净亏损分别为2440万美元和880万美元[156] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损7140万美元[156] 公司优先股相关情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，A系列可赎回可转换优先股清算优先权均为3760万美元[18] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，B系列可赎回可转换优先股清算优先权均为1.45204亿美元[18] - 2018年4月，公司签订A系列优先股购买协议，潜在总购买价3700万美元，已出售A - 1单位获550万美元，发行45万A - 1单位抵偿50万美元债务[40][41] - 2019年，公司达成里程碑后出售A - 2单位获3160万美元[44] - 2020年3月，公司签订B系列优先股购买协议，总购买价9110万美元，已收到8510万美元，剩余60万美元于4月1日收到[45] - 2020年4 - 5月，B系列协议后续发行使总购买价增至1.452亿美元，额外授予投资者420万单位[46] - 2021年8月IPO后，A系列优先股持有人获525.759万股普通股，B系列优先股持有人获1640.2235万股普通股[47] - 自成立以来，公司通过出售优先股获得约1.82亿美元净收益，发行成本为50万美元[79] 公司普通股发行情况 - 2021年第二季度，公司加权平均流通普通股为397.8054万股，2020年同期为264.375万股[21] - 2021年上半年，公司加权平均流通普通股为360.3193万股，2020年同期为230.4385万股[21] - 2021年8月公司完成首次公开募股，发行713万股普通股，发行价每股13美元，总收益9270万美元，净收益约8320万美元[29] - 2021年8月，公司发行并出售713万股普通股，每股发行价13美元，净收益约8320万美元[83] - 2021年8月公司完成IPO，发行713万股普通股，总收益9270万美元，净收益约8320万美元[118] 公司激励单位相关情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司分别授予员工93.5万和22.5万激励单位，六个月分别授予1400.4万和22.5万激励单位[60] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司激励单位相关股权薪酬费用分别为49.7015万美元和3.862万美元，六个月分别为97.6791万美元和7.3208万美元[61] 公司合资企业相关情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司对合资企业REV - I分别出资150万美元和100万美元，六个月分别出资200万美元和160万美元[65] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司记录REV - I的损失分别为50万美元和30万美元，六个月分别为100万美元和50万美元[66] - 2021年Q2合资企业投资损失为46.8万美元，2020年同期为33.5万美元，增加13.3万美元[106][110] - 2021年上半年合资企业投资损失为95万美元，2020年同期为48.3万美元，增加46.7万美元[111][116] 公司其他费用情况 - 2021年Q2管理费用为371.2万美元，2020年同期为157万美元，增加214.2万美元[106][108] - 2021年Q2其他（费用）收入净额为费用12.9万美元，2020年同期为收入10.4万美元，增加费用23.3万美元[106][109] - 2021年上半年管理费用为749.9万美元，2020年同期为350.1万美元，增加399.8万美元[111][114] - 2021年上半年其他（费用）收入净额为费用9.8万美元，2020年同期为收入19.9万美元，增加费用29.7万美元[111][115] 公司现金流情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2480万美元，2020年同期为920万美元，主要因研发和管理费用增加[126][127][129] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为210万美元，2020年同期为160万美元，主要因合资企业投资增加[126][130] - 2021年上半年融资活动净现金使用量为70万美元，用于支付IPO发行费用；2020年同期融资活动净现金流入为1.449亿美元，来自B轮优先股发行[126][131] 公司资金需求与融资情况 - 公司预计在可预见的未来会产生重大费用和经营亏损，需额外融资实现业务目标[121][123] - 公司未来资本需求取决于临床试验、研发项目、监管要求等多因素，无法估计实际所需资金[122] - 若产品研发成功，公司将产生监管备案、营销等大量额外成本，目前无法合理估计[124] - 公司目前无信贷安排或承诺的资金来源，若通过债务融资可能受限，若与第三方合作可能需放弃部分权利[125] - 公司需大量额外资金推进产品候选开发和商业化，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[160][163] - 公司若通过未来出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，股东权益将被稀释，且证券条款可能对普通股股东权利产生不利影响[165] - 公司若通过债务融资筹集资金，可能需遵守限制特定行动的契约，还需将大量运营现金流用于偿还债务本息[165] - 公司若通过与第三方合作等方式筹集资金，可能需放弃技术、知识产权等有价值权利[165] 公司会计准则与报告情况 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用某些会计准则，已选择不放弃延期过渡期[143][144] - 公司是较小报告公司，若不再是新兴成长公司仍可继续享受部分披露豁免[145] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[150] - 公司最近完成的财季内，财务报告内部控制无重大影响的变更[151] 公司运营与业务风险情况 - 公司作为临床阶段生物技术公司，运营历史有限，尚未实现产品商业化和盈利[156] - 公司成立于2018年1月，运营历史有限，尚未成功完成大规模关键临床试验、获得营销批准、生产商业规模产品等[166] - 公司的季度和年度财务结果会因多种因素波动，难以预测，可能低于分析师或投资者预期，导致股价下跌[168][170] - 新冠疫情可能影响公司临床前研究、临床试验、制造和供应链，影响公司及时完成临床试验、延迟未来临床试验启动和/或招募等[90] - 新冠疫情可能导致公司临床前研究、临床试验、制造等业务运营中断，影响业务和股价[172] - 公司严重依赖RLYB212和RLYB116的成功，若无法开发、获批或商业化这些产品候选物，业务将受到重大损害[177] - 公司产品候选物的皮下自我给药方式可能因制剂或物理性质不足而不可行，需寻找替代方案，这可能导致临床试验或商业化延迟并增加成本[182] - 公司产品商业化成功依赖临床研究及时开展、监管授权、资源充足、获批等多因素，未达成会严重损害业务[184][185] - 公司可能无法成功识别额外产品候选，资源有限下的优先级选择可能错误，影响业务[186] - 临床前研究和临床试验昂贵、耗时且结果不确定，产品候选可能无法获有利结果或营销批准[189] - 公司开展临床试验可能遇多种延误或阻碍，如监管要求、患者招募、数据分析等问题[192][193] - 新冠疫情可能增加公司临床试验遇困难或延误的可能性，试验也可能被相关方暂停或终止[194] - 公司与临床试验主要研究者的财务关系可能引发FDA质疑，影响产品候选营销申请获批[195] - 临床试验延误或终止会损害产品候选商业前景，增加成本，阻碍产品销售和营收[196] - 患者招募和留存是临床试验难题，受试验设计、患者群体、数据情况等多因素影响[197][199] - 公司因针对罕见病开展试验，患者池有限，且面临竞争，可能难招募和留存患者[200] - 公司在境外开展临床试验面临额外风险，患者招募不足可能导致试验延误、受限或终止[201] - RLYB211的1/2期临床试验为单盲试验，难以预测快速血小板清除能否预防FNAIT高风险孕妇同种免疫，也不确定试验结果能否在后续试验中重现[202] - 公司开发的产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，如RLYB116可能使患者更易感染、引发免疫反应等，影响开发计划[205] - 获得FDA、EMA等监管机构的批准过程漫长、耗时且不可预测，公司尚未获得任何产品候选药物的监管批准[208][211] - 美国FDA批准产品候选药物可能有有限适应症或要求添加警告语言，还可能要求采用REMS计划，影响产品营销[209] - 大量处于开发阶段的药物中，只有小部分能成功完成监管批准流程并商业化，公司可能无法获得产品候选药物的监管批准[210] - 公司提议使用FNAIT自然史同种免疫研究的真实世界数据支持RLYB212的开发计划和监管提交，但可能不被监管机构接受[213] - 监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准公司的产品候选药物，如不同意临床试验设计、无法证明产品安全有效等[214] - 公司从未获得产品候选药物的营销批准，FDA可能拒绝接受或批准公司提交的BLAs或NDAs，要求进行额外研究[215] - 公司产品候选药物的市场机会可能小于预期，需成功识别患者并获得显著市场份额才能实现盈利和增长[216] 公司产品研发计划 - 公司拥有五个产品候选项目，最先进的是预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的项目，计划推进主导产品候选药物RLYB212，并于2021年7月提交临床试验申请（CTA）[77][78] - RLYB116预计2021年第四季度提交CTA