UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-36694 Protara Therapeutics, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) (State or other jurisdiction of incorporat ...

Exhibit 99.1 ● The Company remains on track to dose the first patient in THRIVE-3, a registrational Phase 3 clinical trial, in the third quarter of 2025. In addition, following the recent clinical trial approval by the European Union Clinical Trials Regulation, the Company expects to begin enrollment across the EU in the coming months. THRIVE-3 is a seamless Phase 2b/3 trial with a dose confirmation portion (n=24) followed by a double-blinded, randomized, placebo-controlled portion to assess the efficacy an ...

文章核心观点 - 临床阶段公司Protara Therapeutics被纳入罗素3000指数，反映其业务进展，有助于提升公司在金融界的知名度 [1][2] 公司动态 - 2025年6月30日开盘起，Protara Therapeutics被纳入罗素3000指数 [1] - 公司CEO称纳入指数反映了公司在产品线执行方面取得的进展，包括TARA - 002临床试验推进和IV Choline Chloride项目开发，加入该指数可提升公司在金融界的知名度 [2] 公司业务 - Protara是临床阶段生物技术公司，致力于为癌症和罕见病患者开发变革性疗法 [3] - 公司主要候选产品TARA - 002是一种基于细胞的疗法，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌和淋巴管畸形，正在进行2期临床试验 [3] - 公司正在开发IV Choline Chloride，用于无法通过口服或肠内途径满足胆碱需求的肠外营养患者 [3] 行业情况 - 罗素美国指数年度重组会根据市值对2025年4月30日的4000只最大美国股票进行排名 [2] - 罗素指数被投资经理和机构投资者广泛用于指数基金和主动投资策略的基准，截至2024年6月底，约10.6万亿美元资产以罗素美国指数为基准 [2]

文章核心观点 - 临床阶段公司Protara Therapeutics宣布任命William "Bill" Conkling为首席商务官，他拥有超20年癌症和罕见病疗法开发及商业化经验，有望助力公司向商业阶段转型 [1][2] 公司动态 - 公司宣布任命William "Bill" Conkling为首席商务官 [1] - 公司首席执行官Jesse Shefferman表示Conkling经验丰富，其战略见解将助力公司向商业阶段转型 [2] - Conkling称公司有机会改善患者预后，期待与团队为下一阶段增长做准备 [2] 新官履历 - Conkling最近担任Rafael Holdings总裁兼首席执行官，此前担任首席商务和业务官，负责建立商业组织和制定市场策略 [2] - 加入Rafael Holdings前，他在Immunomedics担任商业副总裁，建立并领导美国商业组织推出Trodelvy [3] - 更早之前，他在诺华制药工作超10年，最近担任CAR - T全球商业主管副总裁，参与多款肿瘤产品开发和商业化 [3] - Conkling拥有纽约大学斯特恩商学院MBA学位和福特汉姆大学经济学学士学位 [4] 公司业务 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发癌症和罕见病变革性疗法 [5] - 公司产品组合包括主要候选药物TARA - 002，正在进行非肌肉浸润性膀胱癌和淋巴管畸形的2期试验 [5] - 公司正在开发静脉注射氯化胆碱，用于肠外营养患者补充胆碱 [5] 股权授予 - 入职时Conkling获公司2020年激励计划授予的期权和受限股票单位奖励 [6] - 期权可购买20万股公司普通股，行权价3.3美元，分四年归属 [6] - 受限股票单位奖励涉及5万股公司普通股，分三年等额归属 [6] 前瞻性声明 - 新闻稿中包含前瞻性声明，涉及公司业务战略、临床试验、与FDA互动、财务状况等内容 [8] - 因存在风险和不确定性，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异 [8]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Protara Therapeutics - 行业：生物科技、肿瘤治疗 纪要提到的核心观点和论据 产品TARA 002介绍 - **产品特性**：是一种经过基因改造的化脓性链球菌菌株，通过专有制造工艺灭活，保留免疫刺激特性，源于OK432主细胞库，拥有除日本和台湾外的全球权利 [3][4] - **与BCG的异同**：相同点为都是细菌免疫增强剂，驱动Th1促炎反应，偏好M1极化；不同点在于TARA 002是TLR2激动剂，BCG是TLR4激动剂，TARA 002体外实验显示更强的肿瘤细胞杀伤能力、更高的关键促炎细胞因子和趋化因子上调以及IL - 8下调，动物实验有70%的小鼠60天无癌 [5][6][7] 疗效预期 - **BCG无反应患者**：预计年底分享25名BCG无反应、6个月可评估患者的数据，12个月时CR达到30%可进入市场竞争，40%有竞争力，50%为同类最佳，公司目标是40 - 50% [11][12][13] - **BCG初治患者**：6个月CR率63%，12个月43%，任何时间CR率76%，有50%为伴发乳头状瘤患者，数据令人鼓舞，有望成为BCG的替代方案 [41] 再诱导治疗 - 所有免疫增强药物都有再诱导的能力，关键是完全缓解这一终点，有残留CIS的患者再诱导后可在6个月转化为完全缓解 [14][15][17] 患者招募 - 招募进展顺利，2024年初制定策略解决美国和国际的监管问题，目前美国有30个站点，日本获批，中国IND被接受，南美国家站点开放，目标是2026年春季完成招募 [19] - 患者类型：研究将与其他研究一致，倾向于CIS单一人群，预计CIS患者占比约75%，伴发乳头状瘤患者占比约25% [21][23] 市场机会 - 患者为避免膀胱切除术会尝试多种治疗方案，市场有多种治疗方式和机制，未来会讨论药物的排序问题，强生认为该市场规模约50亿美元 [25][26] - 复发患者：约50%的患者12个月无病，另外50%可作为潜在治疗人群，市场患者数量大，可能因新药避免膀胱切除术而增长 [32][33][35] 竞争优势 - 疗效：预计与现有药物相当或更好，耐久性与其他免疫增强药物一致 - 耐受性：药物耐受性好，医生愿意给体弱老年患者使用 - 易用性：使用方便，有利于医生快速采用和患者偏好 [36][37][38] 长期发展计划 - 与FDA沟通：在BCG初治患者中数据良好，计划今年第三季度与FDA沟通注册研究，希望以化疗为对照 [41][43][44] 即将到来的催化剂和更新 - 年底：BCG无反应患者25名6个月可评估数据；胆碱注册2b/3期研究首剂确认队列数据；LMs研究数据更新 [50][51] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在LMs项目中等待名单已满，正在积极给药，扩展队列正在招募，数据积极 [51] - 公司进行了一项与美国三大支付方之一的大型真实世界数据库分析，发现CIS诊断患者中接受BCG和化疗产品的人数相近 [44]

财务数据和关键指标变化 无相关内容 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在NMIBC项目中，截至4月，关键的BCG无反应队列报告了67%的12个月完全缓解（CR）率 [13] - 在初治患者的更大数据集中，6个月时，58%的CIS单独患者完全缓解率为80%，42%的CIS伴乳头状瘤患者完全缓解率为50% [19][20] - 在无反应队列中，仅CIS患者6个月时完全缓解率为100% [18] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司旨在重新审视现有药物，通过改变生物学、检测方法、监管途径和制造方式等，挖掘已被认为失去效用药物的新价值 [3] - 公司三个项目均处于后期开发阶段，包括NMIBC项目、IV氯化胆碱磷脂底物替代疗法项目以及针对罕见儿科非恶性疾病淋巴畸形的OO2项目 [9] - 公司认为在NMIBC领域，最大未满足需求在于消除膀胱切除术，公司的OO2作为唯一处于后期开发的广谱免疫增强剂，可在多种治疗方式前后使用 [10][12] - 对于BCG初治策略，公司计划向FDA展示真实世界证据，证明BCG合格但无法获得、不想使用、拒绝使用、不耐受或真正初治的患者实际上更多使用吉西他滨、丝裂霉素等化疗药物，以此论证标准治疗不仅是BCG，还应包括化疗药物，并与FDA合作设计可招募和可解释的试验 [23][25][26] - 公司认为产品在学术和社区环境均可轻松使用，但在社区环境可能更具吸引力，社区环境中耐受性好、不干扰实践的给药产品将被广泛采用 [36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为行业不断发展，为重新思考现有药物提供了机会，每个项目都有一定的风险控制措施，随着开发推进，能够定义并控制相关风险 [3][5][9] - 在NMIBC项目中，关于长期持久性的一些理论正在得到验证 [7] - 随着数据集扩大，预计需要重新诱导的患者将减少 [30] 其他重要信息 - OO2是一种来自化脓性链球菌家族的细菌免疫增强剂，在日本于20世纪70年代以OK - 432名称获批，在美国尚未获批，有65000名患者的安全数据库 [4][5] - IV氯化胆碱磷脂底物替代疗法来自一位发明者创始人进行的相当完善的2期研究，能够证明胃肠外支持患者血清胆碱浓度显著增加 [8] - OO2在不同剂量、不同给药方式下，是日本罕见儿科非恶性疾病淋巴畸形的标准治疗方法，全球有多项研究者主导的研究，公司正在进行一项涵盖多个年龄类别的单臂开放标签研究 [8][9] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍公司的重点领域以及主要资产Tara 002如何融入肿瘤学和罕见病的更广泛愿景 - 公司由CEO和联合创始人于2017年2月创立，旨在寻找下一个瑞复美，通过重新审视现有药物挖掘新价值 [3] - Tara 002即OO2，从日本引进，原名为OK - 432，是一种细菌免疫增强剂，在NMIBC领域有应用机会，且在其他项目中也有风险控制作用 [4][5][7] 问题: 非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）仍存在的最大未满足需求是什么，OO2如何满足这些需求 - 未满足需求主要有三个方面，最大需求是消除膀胱切除术，OO2作为唯一处于后期开发的广谱免疫增强剂，可在多种治疗方式前后使用 [10][12] 问题: 展望年底25名可评估患者的6个月数据，哪些基准能让我们最有信心认为OO2具有同类最佳特征 - 公司认为应参考初治患者的反应动态，若按CIS单独患者和CIS伴乳头状瘤患者的反应差异推算，预计无反应队列的CR率在60% - 70%，与竞争对手相当则为理想情况 [19][20][21] 问题: 谈谈BCG初治策略，注册研究可能是什么样的，在初治人群中的商业差异化是什么 - 对于BCG合格但有各种情况无法使用BCG的患者，FDA要求进行随机对照研究，公司计划向FDA展示真实世界证据，证明标准治疗不仅是BCG，还应包括化疗药物，并与FDA合作设计试验 [23][25][26] 问题: 在注册背景下，OO2高达80%的挽救反应应如何纳入策略，是写入标签还是由医生决定 - 公司观察到研究中重新诱导的患者均有显著反应，随着数据集扩大，预计需要重新诱导的患者将减少，认为重新诱导不太可能写入标签 [28][30][31] 问题: 从泌尿科医生的角度，选择用于NMIBC的药物最重要的特征是什么 - 药物必须具有临床相关性，达到一定的反应率阈值，在学术和社区环境中，产品在社区环境可能更具吸引力，耐受性好、不干扰实践的给药产品将被广泛采用 [33][36][37]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为914.8万美元，较2024年同期增加140万美元，主要因产品候选直接费用增加260万美元，部分被间接费用减少120万美元抵消[145][146] - 2025年第一季度一般及行政费用为497.6万美元，较2024年同期增加87.3万美元，主要因人事相关费用增加40万美元，市场开发和投资者关系活动费用分别增加20万美元[145][147] - 2025年第一季度其他收入（支出）净额为221万美元，较2024年同期增加145.4万美元，主要因投资回报增加和其他收入增加50万美元[145][148] - 2025年第一季度经营活动净现金流使用1471.3万美元，较2024年同期增加433.4万美元，主要因营运资金调整增加、净亏损增加和非现金项目减少[145][153][154] - 2025年第一季度投资活动净现金流使用5835.4万美元，较2024年同期减少8145.4万美元，主要因购买有价债务证券增加6580万美元和到期有价债务证券收益减少1560万美元[145][153][155] - 2025年第一季度融资活动净现金流为173万美元，较2024年同期增加180.6万美元，主要因行使承销商期权发行普通股净收益250万美元，部分被2024年12月公开发行支付现金60万美元抵消[145][153][156] - 2025年第一季度净亏损1191.4万美元，较2024年同期增加81.9万美元[145] 其他财务数据 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损约2.569亿美元[136] - 截至2025年3月31日，公司拥有约1.575亿美元的无限制现金、现金等价物和可销售债务证券[137] - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司无限制现金、现金等价物和有价债务证券分别为1.575亿美元和1.703亿美元[149] 业务线表现 - ADVANCED - 2试验中，卡介苗无反应患者的完全缓解（CR）率在任何时间为100%（5/5），6个月时为100%（5/5），9个月时为80%（4/5），12个月时为67%（2/3）；卡介苗初治患者的CR率在任何时间为76%（16/21），6个月时为63%（10/16），9个月时为63%（5/8），12个月时为43%（3/7）[120][121] - STARBORN - 1试验第一安全队列中，3名患者中有2名接受一针TARA - 002治疗后达到CR[133] 业务线计划 - THRIVE - 3试验将于2025年第三季度启动，剂量确认部分n = 24，双盲、随机、安慰剂对照部分n = 100[130] 市场需求 - 美国每年约65,000名患者被诊断为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），占膀胱癌诊断的约80%[117] - 美国每年约90,000人需要家庭肠外支持（PS），其中约30,000人接受长期PS[126] - THRIVE - 1研究发现，依赖PS的患者中78%存在胆碱缺乏，63%的胆碱缺乏参与者有肝功能障碍[129] 管理层讨论和指引 - 公司目前没有或近期没有收入，需要筹集额外资金以实现管理层计划，但不确定能否获得资金及条件是否合理[150][152] - 公司认为截至本季度报告发布时的财务资源至少能满足未来12个月的流动性需求[151]

财务数据关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用从去年同期的770万美元增至910万美元，主要因TARA - 002和IV Choline临床试验活动增加260万美元，间接费用减少120万美元[13] - 2025年第一季度一般及行政费用从去年同期的410万美元增至500万美元，主要因人事相关成本增加40万美元和专业费用增加40万美元[13] - 2025年第一季度净亏损1190万美元，合每股0.29美元，去年同期净亏损1110万美元，合每股0.97美元，2025年第一季度净亏损包含约80万美元基于股票的薪酬费用[13] - 2025年第一季度，公司总运营费用为1.4124亿美元，较2024年同期的1.1851亿美元增长了19.18%[23] - 2025年第一季度，公司净亏损为1.1914亿美元，较2024年同期的1.1095亿美元亏损扩大了7.38%[23] - 2025年第一季度，公司综合亏损为1.1827亿美元，较2024年同期的1.1065亿美元亏损扩大了6.89%[23] - 2025年第一季度，公司普通股股东基本和摊薄后每股净亏损为0.29美元，较2024年同期的0.97美元有所收窄[23] - 2025年第一季度，公司加权平均流通股数为4.0707937亿股，较2024年同期的1.1420948亿股增长了256.43%[23] - 2025年第一季度，公司利息和投资收入（费用）为1729万美元，较2024年同期的756万美元增长了128.70%[23] 各条业务线表现 - ADVANCED - 2试验中，TARA - 002在卡介苗无反应患者队列中任何时间的完全缓解率为100%（5/5），12个月时为67%（2/3）；在卡介苗初治患者队列中任何时间的完全缓解率为76%（16/21），12个月时为43%（3/7）[8] - TARA - 002在儿科淋巴管畸形患者的2期STARBORN - 1试验中给药持续推进，公司计划在2025年下半年提供试验中期更新[7] 管理层讨论和指引 - 预计到2025年底公布约25名六个月可评估的卡介苗无反应患者的中期结果[4][8] - 公司计划在2025年第三季度启动IV Choline Chloride的THRIVE - 3注册性3期临床试验，该试验包括剂量确认部分（n = 24）和双盲、随机、安慰剂对照部分（n = 105）[6] 其他没有覆盖的重要内容 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.58亿美元，预计可支持运营至2027年[4] - 2025年4月公司加强领导团队，任命Leonardo Viana Nicacio为首席医疗官，Shane Williams为人力资源副总裁兼首席人事官[4][9] - 美国每年约6.5万名患者被诊断为非肌肉浸润性膀胱癌，约80%的膀胱癌诊断为非肌肉浸润性膀胱癌[14] - 截至2025年3月31日，公司总资产为16.8559亿美元，较2024年12月31日的18.1454亿美元下降了7.11%[21] - 截至2025年3月31日，公司总负债为1.0075亿美元，较2024年12月31日的1.432亿美元下降了29.65%[21] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为9146.1万美元，较2024年12月31日的1.62798亿美元下降了43.81%[21] - 截至2025年3月31日，公司可交易债务证券为3290.2万美元，较2024年12月31日的749.4万美元增长了339.04%[21]

文章核心观点 Protara Therapeutics公布2025年第一季度财务结果和业务进展，TARA - 002在NMIBC试验中呈现积极中期结果，公司多项临床试验推进，领导团队加强，资金预计支持运营至2027年 [1][2][5] 近期进展和亮点 - TARA - 002在NMIBC的2期ADVANCED - 2试验报告积极中期结果，显示持久反应 [5][6] - 预计2025年底公布约25名六个月可评估的卡介苗无反应患者的计划中期分析结果 [5][6] - 预计2025年第三季度开始IV Choline Chloride的THRIVE - 3注册试验首位患者给药 [5][7] - 任命Leonardo Viana Nicacio为首席医疗官，Shane Williams为人力资源副总裁兼首席人才官，加强领导团队 [5][9] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和投资达1.58亿美元，预计支持运营至2027年 [5][14] TARA - 002在NMIBC的情况 - 4月美国泌尿协会年会上公布ADVANCED - 2试验积极更新中期结果，卡介苗无反应队列任何时间完全缓解率100%（5/5），12个月为67%（2/3）；卡介苗初治队列任何时间完全缓解率76%（16/21），12个月为43%（3/7） [6] - 多数不良事件为1级且短暂，无3级或更高级别的治疗相关不良事件 [6] - 预计2025年底公布约25名六个月可评估的卡介苗无反应患者的中期结果 [6] - 预计2025年下半年提供计划的卡介苗初治注册试验设计更新 [6] - 继续研究皮下给药及与膀胱内给药结合，探索TARA - 002联合治疗 [6] IV Choline Chloride情况 - 公司计划2025年第三季度启动THRIVE - 3注册性3期临床试验，评估青少年和成人长期胃肠外支持时IV Choline Chloride的疗效和安全性 [4][7] - IV Choline Chloride此前获FDA快速通道指定 [7] TARA - 002在LMs的情况 - TARA - 002治疗小儿淋巴管畸形的2期STARBORN - 1试验给药持续推进，预计2025年下半年提供中期更新 [8] 公司更新 - 2025年4月任命Leonardo Viana Nicacio为首席医疗官，Shane Williams为人力资源副总裁兼首席人才官，加强领导团队 [9] 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日，无限制现金、现金等价物和可销售债务证券投资总计1.575亿美元，预计资金足够支持运营至2027年 [14] - 2025年第一季度研发费用从上年同期770万美元增至910万美元，主要因TARA - 002和IV Choline临床试验活动增加260万美元，间接费用减少120万美元 [14] - 2025年第一季度一般及行政费用从上年同期410万美元增至500万美元，主要因人员相关成本增加40万美元和专业费用增加40万美元 [14] - 2025年第一季度净亏损1190万美元，即每股0.29美元，2024年同期净亏损1110万美元，即每股0.97美元，2025年第一季度净亏损包括约80万美元的基于股票的薪酬费用 [14] 相关疾病介绍 - 非肌肉浸润性膀胱癌是美国第6大常见癌症，约占膀胱癌诊断的80%，美国每年约6.5万患者被诊断 [13] - 淋巴管畸形是罕见先天性淋巴管畸形，多在头颈部，超50%出生时被检测到，90%在3岁前诊断，有多种严重表现 [15] 产品介绍 - TARA - 002是用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌和淋巴管畸形的研究性细胞疗法，获FDA罕见儿科疾病指定，与OK - 432有制造可比性，可激活免疫细胞、直接杀死肿瘤细胞 [11][12] - IV Choline Chloride是用于胃肠外支持患者的研究性静脉注射磷脂底物替代疗法，此前获FDA快速通道指定和孤儿药指定，有相关专利 [16] 财务报表数据 - 截至2025年3月31日，总资产1.68559亿美元，总负债1.0075亿美元，股东权益1.58484亿美元 [21][22] - 2025年第一季度总运营费用1412.4万美元，净亏损1191.4万美元，综合亏损1182.7万美元，每股净亏损0.29美元 [24]

业绩总结 - TARA-002在BCG无反应参与者中显示100%的完全反应率[14] - TARA-002在BCG初治参与者中显示76.2%的完全反应率[22] - 在BCG无反应参与者中，12个月时高等级完全反应率为66.7%[15] - 在BCG初治参与者中，6个月时高等级完全反应率为62.5%[23] 用户数据 - 参与者的中位年龄为BCG无反应组80岁，BCG初治组71岁[33] - 参与者中，BCG无反应组的男性比例为78.9%，BCG初治组为80.6%[33] 新产品和新技术研发 - TARA-002在膀胱癌细胞中诱导的细胞毒性高于BCG[17] - TARA-002在关键的TH1促炎细胞因子（如IFN-γ、TNF-α和IL-12p70）上表现出更高的上调[21] 安全性和不良事件 - TARA-002的安全性良好，74%的参与者报告了任何级别的治疗相关不良事件[25] - 参与者中，60%报告了1级不良事件，19%报告了3级不良事件[25]