股价表现与目标价 - 公司股价在过去四周上涨20.4%至22.39美元 但华尔街分析师平均目标价56.2美元显示仍有151%上行空间 [1] - 10个短期目标价标准差为10.22美元 最低目标价35美元预示56.3%涨幅 最高目标价70美元对应212.6%涨幅 [2] - 较低的标准差反映分析师对股价变动方向和幅度存在高度共识 但目标价本身可能受商业利益驱动而存在高估倾向 [8][9] 盈利预测修正 - 分析师一致上调EPS预期 近期30天内出现一次正面修正且无负面修正 推动Zacks共识预期上升0.6% [4][12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 成为判断上行潜力的有效依据 [11] - 公司目前获得Zacks排名第2级（买入） 该排名基于盈利预期相关四因素 覆盖4000余只股票中前20%标的 [13] 目标价参考价值 - 尽管目标价常被证明误导投资者 但不应完全忽略其指示的股价运动方向 [7][10][14] - 分析师虽具备公司基本面深度知识 但目标价设定可能受现有商业合作关系影响而产生偏差 [8] - 目标价共识可作为研究潜在基本面驱动因素的起点 但不应作为独立投资决策依据 [3][9]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q _____________________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40384 __________________________________________________________ TOURMALINE BIO, ...

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 净亏损为2310万美元，每股亏损0.90美元，较2024年同期的1750万美元亏损增长32.0%[17][19] - 其他收入净额为290万美元，较2024年同期的450万美元下降35.8%[19] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 总运营费用为2597万美元，较2024年同期的2197万美元增长18.2%[19] - 研发费用为1960万美元，较2024年同期的1570万美元增长24.8%[17][19] - 行政管理费用为630万美元，较2024年同期的620万美元增长1.6%[17][19] 财务数据关键指标变化：现金流和资本 - 现金及投资为2.564亿美元，较2024年底的2.949亿美元下降13.0%[10][20] - 加权平均流通股数为2575万股，较2024年同期的2572万股基本持平[19] - 预计现金可支撑运营至2027年下半年[4][10] 研发管线进展 - 50mg季度剂量组hs-CRP降低超过85%[5] - 计划在2025年下半年启动腹主动脉瘤II期概念验证试验[2][4][11]

核心观点 - 公司报告2025年第二季度财务业绩及业务进展 重点包括抗炎药物pacibekitug的二期临床试验积极数据 现金储备可支撑运营至2027年下半年[1] 心血管炎症领域进展 - 2025年5月20日公布PACIBEKITUG二期TRANQUILITY试验顶线结果 显示季度皮下给药可快速 深度且持久降低高敏C反应蛋白(hs-CRP) 所有剂量组相比安慰剂均达到统计学显著差异(p<0.0001)[6] - 50mg季度剂量组单次给药后实现基线hs-CRP水平降低超过85% 成为首个在临床试验中证明季度给药可实现深度hs-CRP降低的IL-6抑制剂[6] - 截至2025年4月23日的数据显示 PACIBEKITUG组不良事件和严重不良事件发生率与安慰剂组相当[6] - 计划2025年下半年启动腹主动脉瘤二期概念验证试验 并与FDA就试验设计达成一致[6] - 正在规划动脉粥样硬化性心血管疾病的三期心血管结局试验[5] 财务数据 - 截至2025年6月30日 现金 现金等价物及投资余额为2.564亿美元 较2024年底的2.949亿美元减少[9] - 当前现金储备预计可支撑运营至2027年下半年 覆盖心血管炎症和甲状腺眼病关键数据读出及其他研发活动[9] - 2025年第二季度研发费用1963万美元 同比增长25% 主要因TRANQUILITY和spiriTED试验费用增加[13] - 2025年第二季度一般行政费用634万美元 与去年同期623万美元基本持平[13] - 2025年第二季度净亏损2310万美元 每股亏损0.90美元 去年同期净亏损1750万美元 每股亏损0.68美元[13] 学术交流与发表 - 将于2025年8月31日在欧洲心脏病学会大会公布TRANQUILITY试验90天结果的详细数据[12] - 2025年8月在《循环:基因组与精准医学》发表关于IL-6信号通路在心血管疾病药物开发中作用的综述论文[12] - 2025年5月在视觉与眼科研究协会年会公布美国甲状腺眼病患病率研究海报[12] 甲状腺眼病领域进展 - 二期b阶段spiriTED试验正在进行中 预计2026年初报告顶线数据[12] - 将在评估spiriTED试验数据后公布甲状腺眼病领域的后续开发计划[12] 公司背景 - 公司为晚期临床阶段生物技术公司 专注于开发改善免疫和炎症性疾病患者生活的变革性药物[14] - 核心产品PACIBEKITUG为长效全人源抗IL-6单克隆抗体 具有长半衰期 低免疫原性和高结合亲和力等差异化特性[15] - 除正在进行试验外 PACIBEKITUG已完成六项临床研究 涉及约450名参与者[15]

作者背景 - 作者Terry Chrisomalis运营Biotech Analysis Central医药服务，专注于生物制药公司深度分析 [1] - 作者已撰写600多篇生物科技投资文章，并管理一个包含10多只中小盘股票的投资组合 [2] 订阅服务 - Biotech Analysis Central订阅服务月费49美元，年度订阅可享受33.5%折扣至399美元/年 [1] - 服务提供两周免费试用期，包含实时聊天、分析报告和投资决策支持工具 [1][2] 公司分析 - 作者此前分析过Tourmaline Bio公司，重点关注其超越FcRn抑制剂的IL-6靶向治疗技术 [2]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Tourmaline Bio - **行业**：心血管疾病治疗行业 纪要提到的核心观点和论据 研究背景与目标 - **核心观点**：心血管疾病存在大量未满足的医疗需求，IL - 6 抑制可能是解决现有治疗缺口的潜在方法，TRANQUILITY 试验旨在测试 pacifecatug 的疗效、安全性并确定后续剂量[7][9][5] - **论据**：心血管疾病在美国影响数千万人，全球影响更多人，动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球最大杀手；约 50% 心血管疾病患者 hsCRP 大于 2mg/L，提示存在炎症；临床证据表明 IL - 6 是心血管炎症的关键风险因素且可被抑制[7][8][9] 试验设计 - **核心观点**：TRANQUILITY 试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围的药效学研究，测试 pacifecatug 季度和每月给药方案[10] - **论据**：参与者需满足 hsCRP 升高和中度至重度慢性肾病（CKD）的条件，按 CKD 阶段分层，随机分为 25mg 季度、50mg 季度、15mg 每月给药组或安慰剂组，治疗 6 个月后随访 6 个月[10] 试验结果 - **核心观点**：pacifecatug 各活性药物组在降低 hsCRP 方面表现出色，且安全性与安慰剂相当，证明了季度给药的可行性[6][17][29] - **论据** - **疗效**：各活性药物组在第 90 天 hsCRP 中位时间平均降幅显著，25mg 季度组 75%，50mg 季度组 86%，15mg 每月组 85%，安慰剂组 15%，与安慰剂相比 p 值均小于 0.0001；各活性药物组多数参与者 hsCRP 降至 2mg/L 以下，且多数参与者 hsCRP 降低 50% 以上[18][21][24] - **安全性**：pacifecatug 不良事件和严重不良事件总体发生率与安慰剂相当，多数不良事件为孤立事件；无注射部位 2 级及以上反应、无 3 级及以上中性粒细胞减少症和 2 级及以上血小板减少症；对致动脉粥样硬化脂质或脂蛋白指标无临床意义的中位百分比变化，部分治疗组 HDL 胆固醇和载脂蛋白 A1 有统计学显著增加[29][33][34] 未来展望 - **核心观点**：基于 TRANQUILITY 试验结果，有充分理由推进 pacifecatug 的 III 期心血管试验，公司将采取三方面差异化策略[39][41] - **论据** - **试验推进**：未来几个月与顾问和监管机构合作确定推进剂量和最终临床开发策略；预计年底与 FDA 讨论 ASCVD 潜在 III 期心血管结局试验设计；预计今年下半年启动 AAA 的 II 期概念验证研究[43] - **差异化策略**：季度给药可能是游戏规则改变者，增强 pacifecatug 同类最佳潜力；评估高风险患者群体，若 AAA 试验成功，pacifecatug 可能成为该疾病的首个药物；作为后进入市场者，可从外部试验中学习并找到更多差异化点[41][42] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **ITT 分析**：意向性治疗（ITT）分析包括所有随机化参与者，结果与主要分析人群高度一致，进一步验证了试验结果的稳健性[19][54][55] - **安慰剂反应**：安慰剂组 hsCRP 反应存在波动和变异性，与其他 IL - 6 试验的安慰剂组相似，但活性药物组的显著降低不太可能是安慰剂效应[67][68][69] - **剂量选择**：将利用现有 PKPD 模型确定后续研究的最佳剂量，可能探索更不频繁的给药方案，如每六个月给药；III 期心血管结局试验计划选择单一剂量以提高研究效率[62][89][90] - **亚组分析**：对不同基线特征进行了预设亚组分析，各亚组 hsCRP 降低具有一致性，但仍需进一步探索个别无明显反应患者的原因[97][98] - **竞争优势**：Tourmaline Bio 拥有之前 Pfizer 数据集的 450 名患者数据，且是唯一有季度给药数据的 IL - 6 抑制剂，相比其他潜在竞争对手具有先发优势[104][105][106]

文章核心观点 Tourmaline Bio公司公布了正在进行的2期TRANQUILITY试验积极的 topline 结果，pacibekitug各治疗组在第90天均实现了高敏C反应蛋白（hs - CRP）快速、深度和持久的降低，且不良事件和严重不良事件总体发生率与安慰剂组相当，支持其推进潜在的3期心血管结局试验和2期概念验证试验 [1]。 各部分总结 TRANQUILITY试验设计 - TRANQUILITY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验，入组患者为hs - CRP升高且患有3或4期慢性肾病（CKD）的患者，参与者按CKD阶段分层，随机分配接受皮下注射25mg每季度一次、50mg每季度一次、15mg每月一次的pacibekitug或安慰剂治疗6个月，随后再随访6个月 [3]。 - 试验的预设主要终点是到第90天hs - CRP的中位时间平均百分比变化（调整基线hs - CRP水平），关键次要终点是到第90天实现时间平均hs - CRP低于2mg/L的参与者百分比，其他预设终点包括第90天的hs - CRP终点以及实现hs - CRP降低50%或更多的参与者百分比 [4]。 - 预设主要分析人群包括基线hs - CRP至少为1.9mg/L、至少有一次基线后hs - CRP评估且在主要评估期间接受了所有计划研究药物剂量的参与者，数据提取日期为2025年4月23日 [5]。 TRANQUILITY基线特征 - 共有143名参与者入组TRANQUILITY试验，其中126名参与者构成主要分析人群，各治疗组基线特征总体平衡 [6]。 TRANQUILITY药效学数据 - 与安慰剂相比，pacibekitug各治疗组在第90天的hs - CRP中位时间平均百分比降低、第90天hs - CRP中位百分比降低、实现时间平均hs - CRP低于2mg/L的参与者百分比、第90天实现hs - CRP低于2mg/L的参与者百分比、实现时间平均hs - CRP降低≥50%的参与者百分比、第90天实现hs - CRP降低≥50%的参与者百分比等指标均有显著差异（p < 0.0001），其中50mg每季度一次组第90天hs - CRP降低达86% [9]。 TRANQUILITY安全性数据 - 截至数据提取日期，pacibekitug合并组任何不良事件（AE）累积发生率为54%，安慰剂组为56%，严重不良事件（SAE）总体发生率pacibekitug合并组为10%，安慰剂组为11%，感染和严重感染发生率两组相似，未观察到pacibekitug剂量增加导致AE发生率增加 [10]。 - 有1例死亡病例，为25mg每季度一次组的COVID - 19死亡病例，无2级或更高等级的注射部位反应，无确诊的3级或更高等级中性粒细胞减少症和2级或更高等级血小板减少症病例，与安慰剂组相比，pacibekitug各治疗组低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯或总胆固醇与高密度脂蛋白胆固醇比值无临床意义的中位百分比变化 [10]。 未来开发计划 - Tourmaline将继续推进pacibekitug在心血管炎症方面的临床开发策略，预计在2025年晚些时候与监管机构讨论后提供潜在的3期心血管结局试验的更多信息 [14]。 - 公司计划在2025年下半年启动针对腹主动脉瘤（AAA）患者的2期概念验证试验，AAA目前尚无获批的药物治疗方法，IL - 6驱动的炎症被认为是促进动脉瘤扩张的关键机制 [15]。 其他信息 - Tourmaline将于2025年5月20日上午8:30举行电话会议和网络直播讨论试验结果 [17]。 - Tourmaline是一家后期临床生物技术公司，致力于开发变革性药物，其主要资产是pacibekitug，该药物是一种长效、全人源抗IL - 6单克隆抗体，此前已在约450名参与者中进行过研究 [19][20]。

文章核心观点 Tourmaline Bio公司将于2025年5月20日上午8点30分举办电话会议和网络直播，公布评估pacibekitug治疗高敏C反应蛋白升高和慢性肾病患者的2期TRANQUILITY试验的 topline 结果 [1] 公司信息 - Tourmaline是一家后期临床生物技术公司，致力于开发变革性药物，改善免疫和炎症性疾病患者的生活，其主要资产是pacibekitug [3] - 可通过https://www.tourmalinebio.com 或在LinkedIn或X上关注公司获取更多信息 [3] 产品信息 - pacibekitug是一种长效、全人源抗IL - 6单克隆抗体，具有同类最佳潜力和差异化特性，包括自然半衰期长、免疫原性低和对IL - 6的高结合亲和力 [4] - 除正在进行的试验外，pacibekitug此前在六项已完成的临床试验中对约450名参与者（包括自身免疫性疾病患者）进行了研究 [4] - 公司目前正在开发pacibekitug用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）和甲状腺眼病（TED）的治疗，未来计划扩展到腹主动脉瘤（AAA）和其他疾病 [4] 会议信息 - 会议将有公司管理层成员和西奈山伊坎医学院的Deepak L. Bhatt博士参加，Bhatt博士也是公司心血管科学顾问委员会主席 [1] - 可点击链接或访问公司网站的“活动和演示”部分注册参加活动，活动结束后公司网站将提供回放 [2] 联系方式 - 媒体联系：Scient PR的Sarah Mishek，邮箱SMishek@ScientPR.com [5] - 投资者联系：Meru Advisors的Lee M. Stern，邮箱lstern@meruadvisors.com [5]

业务线销售数据 - 2024年，四种抗IL - 6或抗IL - 6R抗体全球销售额超35亿美元[87] 公司资金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为2.753亿美元[95] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为2.753亿美元，预计营运资金可支持到2027年下半年[130] 公司亏损情况 - 2025年和2024年第一季度，公司净亏损分别为2300万美元和1330万美元，截至2025年3月31日累计亏损1.582亿美元[96] - 2025年第一季度净亏损为2300万美元，较2024年同期的1330万美元增加970万美元[124][129] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损1.582亿美元[129] 股权交易情况 - 反向合并时，Talaris向Legacy Tourmaline股东发行约1587.709万股普通股，合并后公司发行并流通约2033.6741万股普通股[99] - 反向合并前私募融资交易中，Legacy Tourmaline发行409.2035万股普通股，获得7500万美元收益[100] 许可协议情况 - 2022年与辉瑞的许可协议，公司支付500万美元预付款，授予712.5万股A类优先股，占当时完全摊薄后总股本的15% [102] - 与辉瑞的许可协议中，公司在达到特定开发和监管里程碑时需支付至多1.28亿美元，首次达到特定销售里程碑时需支付至多5.25亿美元，边际特许权费率低于15% [103] - 与龙沙的许可协议中，公司需按产品净销售额支付个位数低百分比的特许权使用费，特许权期限为产品首次商业销售后十年[107] - 若推进帕西贝基图格（pacibekitug）临床开发并获批商业化，公司需向辉瑞支付最高1.28亿美元开发和监管里程碑款项及最高5.25亿美元销售里程碑款项[138] 临床试验数据公布计划 - 公司预计2025年第二季度公布TRANQUILITY 2期试验的topline数据，下半年公布spiriTED 2b期试验的topline数据[91][93] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，近期也不期望通过产品销售获得收入[113] - 公司自成立以来未从产品销售获得收入，预计未来仍会产生大量费用和运营亏损，需要额外资金[128][133] 费用指标变化 - 2025年第一季度研发费用为2030万美元，较2024年同期的1140万美元增加890万美元[124][125] - 2025年第一季度管理费用为600万美元，较2024年同期的610万美元减少20万美元[124][125] - 2025年第一季度其他收入净额为330万美元，较2024年同期的420万美元减少90万美元[124][126] 研发费用增加原因 - 研发费用增加主要归因于临床试验费用增加380万美元、薪资相关成本增加270万美元等[127] 普通股发售协议 - 2024年11月公司与Leerink Partners LLC签订ATM销售协议，可发售最高1亿美元普通股，截至2025年3月31日尚未发售[131][132] 公司资本筹集情况 - 公司累计通过外部资本筹集约3.597亿美元[129] 现金流量指标变化 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为2170万美元，2024年同期为1490万美元，增加680万美元[139][140] - 2025年第一季度投资活动净现金流入为2590万美元，2024年同期净现金使用量为1.889亿美元[139][141] - 2025年第一季度融资活动净现金流入为60万美元，2024年同期为1.614亿美元[139][142] 公司身份及相关条件 - 公司将保持新兴成长公司身份，直至满足四个条件之一，如年度收入超12.35亿美元等[149] - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且上一财年营收低于1亿美元[150] - 若公司不再是新兴成长公司时仍是较小报告公司，可继续享受部分披露豁免[150] - 较小报告公司可选择在年报中仅提供最近两个财年的经审计财务报表，且高管薪酬披露义务减少[150] 财务报表编制情况 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，需管理层进行估计和判断[145] 公司协议义务 - 公司与供应商签订研发和制造协议，可能有采购和终止义务[143]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为2.753亿美元，较2024年12月31日的2.949亿美元有所下降，预计现金可维持到2027年下半年[6][10][20] - 2025年第一季度研发费用为2030万美元，较2024年第一季度的1140万美元增加，主要因临床试验、员工薪酬、毒理学研究和咨询费用增加[14] - 2025年第一季度一般及行政费用为600万美元，较2024年第一季度的610万美元减少，主要因咨询费用减少[14] - 2025年第一季度净亏损为2300万美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.89美元；2024年第一季度净亏损为1330万美元，基本和摊薄后每股净亏损为0.55美元[14] 业务线临床试验进展 - 2期TRANQUILITY试验预计在2025年第二季度公布顶线数据，该试验有143名参与者，原预期为120名[7] - 2b期spiriTED试验正在进行中，公司预计在2025年下半年公布顶线数据[5] 业务线临床开发计划 - 公司预计在公布TRANQUILITY试验顶线数据时，提供pacibekitug在心血管炎症方面的临床开发计划细节[6] - 公司预计在审查2b期spiriTED试验数据后，提供甲状腺眼病未来发展计划的更多信息[8] 业务线学术成果 - 公司医学研究高级副总裁是一篇心血管疾病研究论文的贡献作者，心血管科学顾问委员会成员是该论文的高级作者，论文于2025年2月发表[13] - 2025年3月，公司代表在会议上展示了关于甲状腺眼病的海报，公司多名代表是一篇眼科疾病研究论文的贡献作者，论文于2025年4月发表[13]