肾病市场数据 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患有慢性肾病，其中约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者患有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患有慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者患有高磷血症，预计2030年终末期肾病患者将达97.1 - 125.9万[162] - 急性肾损伤影响超200万美国患者，每年使医疗系统花费超90亿美元，每年导致超30万美国患者死亡[164] 公司净亏损情况 - 2022年和2023年截至6月30日的六个月，公司净亏损分别为720万美元和1540万美元，截至2023年6月30日累计亏损4930万美元[166] - 2022年和2023年截至6月30日的三个月，净亏损从363.6万美元增至383.8万美元，增加20.2万美元，增幅6%[182] - 2022年和2023年上半年对比，净亏损从717.3万美元增至1841.3万美元，增幅157%[186] - 2023年上半年公司净亏损1840万美元，截至2023年6月30日累计亏损5240万美元[195] 公司融资情况 - 2023年3月3日，公司与投资者签订证券购买协议，私募发行30190股A - 1系列可转换优先股，最高获毛收入1.3亿美元，初始前期资金3000万美元[169] - 2021年公司通过向投资者发行可转换票据筹集110万美元，2021年IPO获约2230万美元净收益[191][192] - 2023年3月公司与机构投资者签订证券购买协议，私募最高可获1.3亿美元收益，初始预付款3000万美元[194] 认股权证相关情况 - A - 1系列可转换优先股的A类认股权证总行权价约2500万美元，在公司宣布获得碳酸氧镧的FDA批准后21天内可行权；B类认股权证总行权价约2500万美元，在宣布获得碳酸氧镧的过渡性药物附加支付调整批准后21天内可行权；C类认股权证总行权价约5000万美元，在获得过渡性药物附加支付调整批准后碳酸氧镧进行四个季度商业销售后21天内可行权[170] - 公司于2023年3月3日设立认股权证负债，代表A - 1系列优先股转换时可能发行的认股权证的公允价值[210] 优先股转换情况 - 2023年6月26日公司年度股东大会获得A - 1系列可转换优先股转换为普通股的股东批准，批准宣布后的第10个交易日，A - 1系列可转换优先股将自动转换为一个单位[171] 股息政策情况 - 公司同意修改股息政策，在碳酸氧镧获FDA批准并开始商业销售后，按季度向所有股东支付股息，季度股息总额至少为年度运营净现金流的75%[172] 费用指标变化 - 2022年和2023年截至6月30日的三个月，研发费用从约190万美元增至约230万美元，增加约40.7万美元，增幅22%[182][183] - 2022年和2023年截至6月30日的三个月，一般及行政费用从约180万美元增至约210万美元，增加27.9万美元，增幅16%[182][184] - 2022年和2023年上半年对比，研发费用从约380万美元增至约530万美元，增幅40%；行政费用从约340万美元增至约390万美元，增幅15%[186] 其他收入（费用）及授权收入变化 - 2023年第二季度其他收入（费用）增加0.5百万美元，增幅100%，主要因认股权证负债公允价值变动，且该季度获利息收入23.4万美元[185] - 2022年和2023年上半年对比，授权收入从0增至67.5万美元，增幅100%[186] - 2023年上半年授权收入约增加0.7百万美元，增幅100%，源于与Lotus International Pte Ltd.的授权协议获约0.7百万美元预付款[187] 服务协议费用情况 - 公司与Globavir的服务协议，2019年12月31日前每月支付5万美元，2020年1月1日起每月支付1万美元，2022年6月30日终止，费用减至每月6000美元[200] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用940万美元，投资活动净现金使用1.2万美元，融资活动净现金提供2780万美元[201] - 2022年上半年经营活动净现金使用600万美元，投资活动净现金使用0.2万美元，融资活动无现金流入[201] 关键会计政策和估计 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，关键会计政策和估计与收入、研发、股份支付和认股权证负债有关[208] 研发成本处理 - 公司将研发相关成本在发生时费用化，包括付给第三方的费用、咨询成本等[211] 股份支付处理 - 公司对员工和非员工的股份支付按授予日公允价值估计，并在必要服务期内直线法确认补偿费用[212] 《JOBS法案》相关情况 - 2012年4月5日《JOBS法案》颁布，新兴成长公司可利用其提供的过渡期延迟采用某些会计准则[213] - 公司选择利用《JOBS法案》为新兴成长公司提供的过渡期，财务报表可能与遵守上市公司标准的公司不可比[214] - 作为新兴成长公司，公司打算依赖某些豁免，包括不提供审计师对财务报告内部控制的鉴证报告等[215] - 公司作为新兴成长公司的状态将持续到最早满足以下条件之一：财年总年总收入达12.35亿美元；首次公开募股完成日期五周年后的财年最后一天；前三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被SEC规则视为大型加速申报公司[215] 表外安排及市场风险信息 - 公司在报告期内及目前没有SEC规则定义的表外安排[217] - 作为较小报告公司，公司无需提供市场风险相关信息[219]

肾病市场情况 - 公司专注开发两种肾病疗法Renazorb和UNI 494，2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，美国ESRD患者预计2030年达97.1 - 125.9万[157][158] - 急性肾损伤影响超200万美国患者，每年使医疗系统花费超90亿美元，每年导致超30万美国患者死亡[160] 公司净亏损情况 - 2022年和2023年第一季度公司净亏损分别为350万美元和1460万美元，截至2023年3月31日累计亏损4860万美元[162] - 2022 - 2023年第一季度净亏损从353.7万美元增至1457.5万美元，增长312%[178] - 2023年第一季度公司净亏损1460万美元，截至2023年3月31日累计亏损4860万美元[188] 证券发行与融资情况 - 2023年3月3日公司与投资者签订证券购买协议，私募发行30190股A - 1系列可转换优先股，最高获毛收入1.3亿美元，初始前期资金3000万美元[165] - A - 1系列可转换优先股相关的A、B、C档认股权证行使价分别约为2500万美元、2500万美元和5000万美元[166] - 2021年公司通过向投资者发行可转换票据筹集了110万美元，2021年7月IPO获得约2230万美元净收益[184][185] - 2023年3月公司与机构投资者达成证券购买协议，将通过私募获得最高1.3亿美元收益，初始预支3000万美元[187] 公司分红计划 - 公司计划在Renazorb获FDA批准并开始商业销售后，按季度向股东支付股息，年度运营净现金流的至少75%用于分红[168] 公司收入与费用变化情况 - 2022 - 2023年第一季度许可收入从0增至67.5万美元，增长100%[178][179] - 2022 - 2023年第一季度研发费用从约190万美元增至约300万美元，增长57%，主要因药物开发成本增加96.2万美元[178][181] - 2022 - 2023年第一季度一般及行政费用从160.4万美元增至184.7万美元，增长15%[178] - 一般及行政费用从2022年第一季度的约160万美元增至2023年第一季度的约180万美元，增加了24.3万美元，增幅15%[182] - 其他收入（费用）从2022年第一季度的0美元增至2023年第一季度的1040万美元，增加了1040万美元，增幅100%[183] - 2023年第一季度公司获得约70万美元许可收入[186] 公司现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为390万美元，2022年同期为300万美元[193][194][195] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为2000美元，2023年同期无此类支出[193][196] - 2023年第一季度融资活动净现金流入为2780万美元，2022年同期无现金流入[193][197] 公司财务报表情况 - 公司作为新兴成长型公司，选择利用JOBS法案的延期过渡期，财务报表可能与其他公司不可比[203][204][205]

肾病市场情况 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患有慢性肾病，其中约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患有慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症，预计2030年终末期肾病患者将达97.1 - 125.9万[327] - 急性肾损伤每年影响超200万美国患者，使医疗系统每年花费超90亿美元，每年导致超30万美国患者死亡[328] 公司财务亏损情况 - 2021年和2022年公司净亏损分别为1000万美元和1810万美元，截至2022年12月31日累计亏损3400万美元[330] - 2022年公司净亏损1810万美元，截至2022年12月31日累计亏损3400万美元[356] 公司私募融资情况 - 2023年3月3日公司与投资者签订证券购买协议，将私募发行30190股A - 1系列可转换优先股，最高获毛收入1.3亿美元，初始前期资金3000万美元[334] - 2023年3月6日公司宣布完成证券购买协议，私募融资最高可获1.3亿美元，初始前期资金为3000万美元[357] - 2023年3月3日公司私募发行30190股A - 1系列可转换优先股，最高可获1.3亿美元，初始前期资金为3000万美元[369] 可转换优先股认股权证情况 - A系列可转换优先股的A - 1系列认股权证A、B、C的总行使价分别约为2500万美元、2500万美元和5000万美元，行使期限不同[335] 公司股息政策 - 公司将修改股息政策，FDA批准Renazorb并开始商业销售后，按季度向所有股东支付股息，季度股息总额至少为年度运营净现金流的75%[337] 公司关键财务指标变化 - 2021 - 2022年许可收入从0增至95.1万美元，增长100%[347] - 2021 - 2022年研发费用从610万美元增至1240万美元，增长105%[347] - 2021 - 2022年一般及行政费用从290万美元增至660万美元，增长127%[347] - 2021 - 2022年其他收入（费用）从100万美元降至约6000美元，减少99%[347] 公司上市及IPO收益情况 - 2021年7月13日公司在纳斯达克资本市场上市，7月15日获得约2230万美元的IPO净收益[353] 公司许可收入情况 - 公司至今已产生约160万美元的许可收入[354] 公司可转换票据发行情况 - 2021年1 - 5月公司发行本金总额为109.8万美元的可转换票据，年利率12% [363] - 2020年7 - 11月公司发行本金总额为129万美元的可转换票据，年利率12% [365] 公司IPO后转换情况及损失 - 2021年公司IPO后，约238.7万美元本金和19.1万美元未付应计利息转换为普通股，产生43.1万美元损失[368] 公司现金流量情况 - 2022年经营活动净现金使用量为1570万美元，投资活动为2000美元，融资活动为47.1万美元[370] - 2021年经营活动净现金使用量为580万美元，投资活动为2.9万美元，融资活动提供2240万美元[370] 公司新兴成长型公司相关情况 - 公司作为“新兴成长型公司”，打算依赖《创业企业融资法案》的某些豁免条款，包括不提供萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条要求的财务报告内部控制审计师鉴证报告等[382] - 公司将保持“新兴成长型公司”身份，直至满足以下最早发生的条件之一：财年总年营收达12亿美元或以上；首次公开募股完成日期五周年后的财年最后一天；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司[382]

业绩总结 - 公司2021年收入为12亿美元，较上年增长0.03亿美元[121] - 预计2021年公司总支出为2.46亿美元，较上年增长0.12亿美元[121] 用户数据 - 在美国，约75%的透析患者的高磷血症未得到控制，尽管已有6种FDA批准的磷酸盐结合剂[18] - 透析患者的每日药物负担中位数为19片，62%的患者自报不遵从治疗[18] - 超过15%的美国成年人，即3700万人，估计患有慢性肾病（CKD）[76] - 786,000名美国患者生活在终末期肾病（ESRD）中[76] - ESRD患者等待肾脏移植的平均时间超过49个月[76] 新产品和新技术研发 - 公司获得了高达1.3亿美元的长期融资，以支持RENAZORB的申请、上市和商业化[15] - RENAZORB的NDA申请预计在2023年中提交，已完成动物安全性研究[6] - RENAZORB预计可将每日药物负担减少2到4倍，相比现有的磷酸盐结合剂[32] - RENAZORB在关键的生物等效性研究中满足所有主要和次要终点，支持505(b)(2) NDA申请[37] - UNI-494是一种新型线粒体靶向治疗，预计在2023年进入首个人体试验[10] - UNI-494在美国和欧洲获得专利保护，专利有效期至2032年，若在日本和中国获得批准，专利有效期可延长至2040年[128] 市场扩张和并购 - 公司正在进行商业战略规划，以利用肾脏疾病领域的大市场机会[53] - 公司在韩国签署了许可协议，进一步拓展市场[130] 未来展望 - 预计2021-2028年间，全球高磷血症市场将以5.3%的年复合增长率增长[22] - 公司在2011年申请的全球专利覆盖将于2031年到期，确保了RENAZORB的市场独占性[27] 负面信息 - 在154项采用KDIGO等效AKI定义的研究中，AKI的总体发生率为21.6%[80] - 使用Nicorandil治疗的患者显示出显著降低的AKI相关发生率[127] 其他新策略和有价值的信息 - 2020年，CKD的医疗保险支出为700亿美元[76] - 2020年，终末期肾病（ESRD）的医疗保险支出为493亿美元[76] - 在213名肾功能不良的患者中，使用Nicorandil治疗后对比造影剂引起的肾病发生率显著降低（2.0% vs 10.7%，p <0.02）[82] - 在136名蛋白尿患者中，使用Nicorandil治疗6个月后，蛋白尿显著减少44%（p < 0.0001）[83] - Nicorandil在接受PCI的透析患者中，3年全因生存率为79% vs 61%（p=0.01）[83] - Nicorandil在急性肾损伤（AKI）患者中显示出显著的肾保护作用[101] - 急性肾损伤（AKI）与慢性肾病（CKD）之间存在连续性，初始肾损伤可能导致持续性肾损伤[124]

肾病市场数据 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患有慢性肾病，其中约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者患有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患有慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者患有高磷血症；预计2030年美国终末期肾病患者将达97.1 - 125.9万[120] - 美国每年超200万患者受急性肾损伤影响，医疗系统每年花费超90亿美元，每年超30万患者死亡[121] 公司净亏损情况 - 2021年和2022年前九个月公司净亏损分别为730万美元和1270万美元，截至2022年9月30日累计亏损2870万美元[123] - 2022年第三季度净亏损为555.7万美元，较2021年同期520.1万美元增加35.6万美元，增幅7%[138] - 2022年前九个月净亏损1270万美元，较2021年同期的726.5万美元增加546.5万美元，增幅75%[144] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损2870万美元[151] 许可收入变化 - 2022年第三季度许可收入为100万美元，而2021年同期为0，增长100%[138][139] - 2022年前九个月许可收入为95.1万美元，而2021年同期为0，增长100%[144] 研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用约480万美元，较2021年同期约380万美元增加约100万美元，增幅27%[138][140] - 研发费用从2021年前九个月的约470万美元增至2022年同期的约860万美元，增加约380万美元，增幅82%[146] 一般及行政费用变化 - 2022年第三季度一般及行政费用约170万美元，较2021年同期约94万美元增加76.3万美元，增幅81%[138][141] - 一般及行政费用从2021年前九个月的约150万美元增至2022年同期的约510万美元，增加360万美元，增幅238%[147] 总运营费用变化 - 2022年第三季度总运营费用为650.5万美元，较2021年同期471.5万美元增加179万美元，增幅38%[138] 运营亏损变化 - 2022年第三季度运营亏损为555.4万美元，较2021年同期471.5万美元增加83.9万美元，增幅18%[138] 其他收入（费用）变化 - 2022年第三季度其他收入（费用）为3000美元，较2021年同期48.6万美元减少48.3万美元，降幅99%[138][143] - 其他收入（费用）从2021年前九个月的约100万美元降至2022年同期的3000美元，减少100万美元，降幅99%[148] 首次公开募股收益 - 2021年7月15日公司首次公开募股获得约2230万美元净收益[150] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为960万美元，2021年同期为440万美元[163] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为2000美元，2021年同期无相关支出[163] - 2022年前九个月融资活动未产生现金流[168] - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为2240万美元，主要与首次公开募股所得款项有关，此外发行可转换票据获110万美元，期权行使获10万美元，偿还首席执行官贷款抵消现金流入110万美元[169] 可转换票据情况 - 2021年1 - 5月发行本金约109.8万美元可转换票据，2020年7 - 11月发行本金129万美元可转换票据，2021年7月IPO时约238.7万美元本金及19.1万美元未付应计利息转换为普通股[158][160][162] 财务报表编制及会计政策 - 公司财务报表按美国公认会计原则编制，关键会计政策和估计与研发应计、股份支付和普通股估值有关，2022年前九个月与2021年相比无重大变化[170] - 公司实施ASC 606，按五步模型确认产品销售或服务收入[171] - 公司将研发相关成本在发生时费用化，包括第三方费用、咨询成本等[172] - 公司对员工和非员工的股份支付按授予日公允价值估计并在服务期直线确认费用，用布莱克 - 斯科尔斯模型估计股票期权公允价值[173] - 首次公开募股前，公司借助第三方估值专家定期估计普通股公允价值，上市后按纳斯达克收盘价确定[174][176] 新兴成长公司相关政策 - 公司选择利用《JOBS法案》为新兴成长公司提供的延期过渡期来遵守新的或修订的会计准则[178] - 公司作为新兴成长公司，打算依赖某些豁免，直至满足特定条件，如年度总收入达10.7亿美元等[179] 表外安排情况 - 报告期内及目前公司无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[182]

产品与市场机会 - Renazorb是用于治疗慢性肾病患者高磷血症的新型磷酸盐结合剂，具有显著的药物安全性和剂量依赖的磷酸盐降低效果[21][32] - 在3000 mg/day剂量下，Renazorb的磷酸盐降低效果为-159.59 mg/L，4500 mg/day为-249.61 mg/L，6000 mg/day为-301.57 mg/L[32] - 预计2021-2028年全球高磷血症市场年均增长率为5.3%[39] - Renazorb的市场机会预计在2021年达到2.46亿美元[38] - Renazorb的全球知识产权保护到2031年[27][29] - Renazorb的相对磷酸盐结合系数（RPBC）为2.5，是已知最强的磷酸盐结合剂[45] 监管与研发进展 - Renazorb的505(b)(2)监管路径已获得FDA的明确指导，预计将于2023年初提交NDA[6] - Renazorb的FDA监管策略基于505(b)(2)监管路径，计划进行生物等效性研究和6个月的口服毒性研究[57] - UNI-494的FDA监管策略包括确认动物研究中的耐受性和确定初始人类研究的剂量[133] - UNI-494的动物安全研究已于2021年第三季度启动[134] - Renazorb的NDA申请路径已显著降低风险，FDA在2021年12月的会议提供了明确指导[144] - UNI-494的临床试验计划已于2022年下半年启动[140] 患者数据与治疗遵从性 - 目前，慢性肾病患者的日均药物负担为19颗药片，其中49%来自磷酸盐结合剂[40] - 62%的患者自报不遵从治疗[40] 竞争产品比较 - Renazorb的剂量为1,000 mg，每天需服用3片，重量为4.8 g，体积为2.3 cm³[51] - Renvela®的剂量为800 mg，每天需服用9片，重量为10.1 g，体积为9.7 cm³[49] - Auryxia®的剂量为210 mg，每天需服用8-9片，重量为9.5 g，体积为7.4 cm³[50] - Fosrenol®的剂量为1,000 mg，每天需服用3片，重量为12.6 g，体积为8.0 cm³[51] - Calphron®的剂量为667 mg，每天需服用9-12片，重量为10.7 g，体积为9.0 cm³[52] - Velphoro®的剂量为500 mg，每天需服用3-4片，重量为10.1 g，体积为7.3 cm³[53] 市场需求与风险 - 住院天数超过7天的急性肾损伤（AKI）患者死亡风险的危险比为0.05（95% CI: 0.02, 0.13），P值小于0.001[102] - 针对急性肾损伤的药物尚未获得批准，市场需求巨大[143] - 现金流足以支持Renazorb的NDA申请和UNI-494的临床试验，直到2023年初[144]

公司业务项目 - 公司专注开发治疗严重和危及生命疾病的疗法，有Renazorb和UNI - 494两个项目[115] 疾病市场情况 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人有CKD，约200万CKD 3 - 5期患者和约40万ESRD患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人有CKD，超100万CKD 3 - 5期患者和约18万ESRD患者有高磷血症；预计2030年美国ESRD患者达97.1 - 125.9万[116] - 美国每年超200万患者受AKI影响，医疗系统每年花费超90亿美元，AKI每年导致超30万患者死亡[117] 公司财务亏损情况 - 2021年和2022年上半年公司净亏损分别为200万美元和720万美元，截至2022年6月30日累计亏损2310万美元[119] - 2021年和2022年Q2净亏损分别约110万美元和363.6万美元，增长253.6万美元（231%）；2021年和2022年上半年净亏损分别约206.4万美元和717.3万美元，增长510.9万美元（248%）[132][136] - 2022年6月30日止六个月公司净亏损720万美元，截至该日累计亏损2310万美元[142] 公司费用变化情况 - 2021年和2022年Q2研发费用分别约49.3万美元和186万美元，增长约140万美元（277%）；2021年和2022年上半年研发费用分别约94.2万美元和379.3万美元，增长约290万美元（303%）[132][133][136][137] - 2021年和2022年Q2管理费用分别约28.6万美元和177.6万美元，增长150万美元（521%）；2021年和2022年上半年管理费用分别约56.8万美元和338万美元，增长280万美元（495%）[132][134][136][138] - 2021年和2022年Q2其他收支分别约 - 32.1万美元和0，减少32.1万美元（100%）；2021年和2022年上半年其他收支分别约 - 55.4万美元和0，减少55.4万美元（100%）[132][135][136] - 其他收入（费用）从2021年6月30日止六个月的约55.4万美元降至2022年6月30日止六个月的0美元，减少55.4万美元，降幅100%[139] 公司费用预期情况 - 公司预计研发费用未来几年将大幅增加，管理费用也会因人员成本等增加而上升[127][130] 公司资金来源及融资情况 - 公司运营资金主要来自普通股销售发行、可转换本票和贷款等，未来可能通过股权或债务融资等方式获取资金[120][121] - 2020年公司通过发行普通股筹集14.1万美元，发行可转换票据筹集130万美元；2021年通过发行可转换票据筹集110万美元[140] - 2021年7月15日公司首次公开募股获得约2230万美元净收益[141] 公司现金余额及运营资金需求情况 - 截至2022年6月30日公司现金余额约1060万美元，预计在2023年第二季度末前需要资金维持运营[143] 公司费用支付情况 - 2017年7月1日至2019年12月31日公司每月向Globavir支付5万美元，2020年1月1日起每月支付1万美元，2022年6月30日起每月支付6000美元[148] 公司可转换票据发行情况 - 2021年1 - 5月公司发行本金约109.8万美元的可转换票据，年利率12%；2020年7 - 11月发行本金129万美元的可转换票据，年利率12%[149][151] 公司债务转换情况 - 2021年公司首次公开募股后，约238.7万美元本金和19.1万美元未付应计利息转换为普通股，产生43.1万美元债务转换损失[153] 公司现金流量情况 - 2022年6月30日止六个月经营活动净现金使用量为600万美元，投资活动净现金使用量为2000美元，融资活动无现金流入[154][155][157][158] - 2021年6月30日止六个月经营活动净现金使用量为89万美元，投资活动无现金流出，融资活动净现金流入89.1万美元[154][156][158] 公司会计准则及身份相关情况 - 公司选择利用《JOBS法案》为新兴成长公司提供的延长过渡期来遵守新的或修订后的会计准则，直至这些准则适用于私人公司，这可能导致财务报表与遵守上市公司生效日期的公司不可比[166] - 公司作为“新兴成长公司”，打算依赖某些豁免，包括不提供《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404(b)条要求的关于财务报告内部控制的审计师鉴证报告，以及不遵守上市公司会计监督委员会关于在审计报告中沟通关键审计事项的要求[167] - 公司将保持“新兴成长公司”身份，直至最早出现以下情况之一：财年最后一天年度总收入达到10.7亿美元或更多；完成首次公开募股五周年后的财年最后一天；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司[167] 公司表外安排及市场风险披露情况 - 公司在报告期内及目前没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[169] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[170]

公司业务项目 - 公司专注开发肾病治疗方案，有两个项目分别针对慢性肾病高磷血症和急性肾损伤[106] 肾病市场情况 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症；预计2030年美国终末期肾病患者达97.1 - 125.9万[107] - 美国每年超200万患者受急性肾损伤影响，医疗系统花费超90亿美元，每年超30万患者死亡[108] 公司净亏损情况 - 2021年全年和2022年第一季度公司净亏损分别为1000万美元和350万美元，截至2022年3月31日累计亏损1950万美元[110][111] 公司费用变化情况 - 2022年第一季度研发费用约190万美元，较2021年同期约45万美元增加约150万美元（330%），主要因药物开发成本增加84.3万美元、劳动力成本增加60.4万美元等[123][124] - 2022年第一季度一般及行政费用约160万美元，较2021年同期约28.1万美元增加130万美元（471%），主要因董事及高管保险费用增加38.9万美元、劳动力成本增加29.3万美元等[123][125] - 2022年第一季度其他收入（费用）为0，较2021年同期约23.3万美元减少23.3万美元（100%），主要因2021年7月可转换票据转换为股权[123][126] 公司资金筹集情况 - 2020年公司通过私募发行普通股筹集14.1万美元、发行可转换票据筹集130万美元；2021年通过发行可转换票据筹集110万美元；2021年7月IPO净收益约2230万美元[127][128] 公司现金余额及资金需求情况 - 截至2022年3月31日公司现金余额约1360万美元，预计2023年第二季度末前需额外资金维持运营[131] - 公司需筹集大量额外资金，资金需求受药物研发、临床项目、监管审查等多因素影响[133] 公司服务协议费用情况 - 2017年7月1日与Globavir签订服务协议，2019年12月31日前每月支付50000美元，2020年1月1日起每月支付10000美元，2022年3月起计划将服务费降至每月6000美元[136] 公司可转换票据情况 - 2021年1 - 5月发行可转换票据，本金约1098000美元，年利率12%，2022年1 - 5月到期[137] - 2020年7 - 11月发行可转换票据，本金1290000美元，年利率12%，2021年7 - 11月到期[139] - 2021年7月13日首次公开募股，约2387000美元本金和191000美元未付应计利息转换为普通股，转换损失431000美元[141] 公司现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为300万美元，2021年同期为673000美元[142][143][144] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为2000美元，2021年同期无相关支出[142][145] - 2022年第一季度融资活动无现金流入，2021年同期为820000美元[142][146] 公司财务报表相关情况 - 财务报表按持续经营假设编制，但公司持续经营能力存重大疑虑[132] - 公司选择利用《JOBS法案》为新兴成长公司提供的延期过渡期，财务报表可能与遵守新会计准则生效日期的公司不可比[154][155] 公司新兴成长公司身份情况 - 公司作为“新兴成长公司”的身份将持续到满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元等[157]

公司业务线产品 - 公司专注开发肾病治疗药物，Renazorb治疗慢性肾病高磷血症，UNI 494治疗急性肾损伤[300] 肾病市场情况 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症；美国终末期肾病患者预计2030年达97.1 - 125.9万[301] - 美国超200万患者受急性肾损伤影响，每年医疗系统花费超90亿美元，每年导致超30万患者死亡[302] 公司净亏损情况 - 2020和2021年公司净亏损分别为230万美元和1000万美元，截至2021年12月31日累计亏损1590万美元[304] 公司可转换本票发行情况 - 2021年1月1日至5月19日，公司发行本金总计110万美元的可转换本票，年利率12% [308] - 2021年1 - 5月发行可转换票据本金110万美元，年利率12%，2022年1 - 5月到期；2020年7 - 11月发行可转换票据本金130万美元，年利率12%，2021年7 - 11月到期[332][334] 公司上市及IPO情况 - 2021年7月13日公司在纳斯达克资本市场上市，7月15日IPO净收入约2230万美元[309] - 2021年7月15日完成IPO，约240万美元本金和191,000美元未付应计利息转换为普通股，产生431,000美元损失[337] 公司费用增长情况 - 2020 - 2021年研发费用从100万美元增至610万美元，增长约510万美元（499%）[318][319] - 2020 - 2021年一般及行政费用从100万美元增至290万美元，增长约190万美元（188%）[318][320] - 2020 - 2021年其他收入（费用）从24.4万美元增至约100万美元，增长约79.6万美元（326%）[318][321] 公司筹资情况 - 2020年公司通过私募发行普通股筹资14.1万美元、发行可转换本票筹资130万美元，2021年发行可转换本票筹资110万美元[323] 公司服务协议费用情况 - 公司与Globavir的服务协议，2019年12月31日前每月支付50,000美元，2020年1月1日起每月支付10,000美元，2020年末应付9,000美元，2021年末核销剩余预付余额28,000美元，2020年和2021年服务费用分别为120,000美元和148,000美元[331] 公司可转换票据利息费用情况 - 2020年和2021年可转换票据利息费用（含折价摊销）分别为238,000美元和627,000美元[336] 公司现金流量情况 - 2020年和2021年经营活动净现金使用分别为150万美元和580万美元，2021年主要用于保险费、研发成本等，2020年主要因净亏损和CEO薪酬递延[338][339][340] - 2021年投资活动净现金使用29,000美元，用于购买办公家具和固定装置，2020年无此类购买[338][341] - 2020年和2021年融资活动净现金提供分别为140万美元和2240万美元，2021年主要来自IPO收益、发行可转换票据和期权行权收益，部分被偿还CEO贷款抵消[338][342][343] 公司关键会计政策和估计情况 - 公司考虑的关键会计政策和估计与研发应计、股份支付和普通股估值有关，2021年与2020年相比无重大变化[344] 公司新兴成长公司身份情况 - 公司选择利用JOBS法案为新兴成长公司提供的延长过渡期，财务报表可能与遵守公共公司标准的公司不可比，公司将保持新兴成长公司身份至满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元等[351][352][353] 公司表外安排情况 - 报告期内公司无SEC规则定义的表外安排[355]

产品与市场潜力 - Renazorb是用于治疗慢性肾病患者高磷血症的磷酸盐结合剂，具有显著的市场潜力[5] - 预计2021年至2028年，全球高磷血症市场将以5.3%的年复合增长率（CAGR）增长[12] - Renazorb在临床试验中显示出3000 mg/day剂量下的磷酸盐减少量为-92.8 ± 22.9 mg/L，4500 mg/day为-111.4 ± 22.8 mg/L，6000 mg/day为-103.8 ± 22.9 mg/L[18] - Renazorb的市场机会包括急性肾损伤（AKI）患者的治疗，当前尚无批准的药物[5] - 在美国，至少80%的5期慢性肾病患者（超过50万名患者）存在高磷血症[9] 临床试验与监管路径 - Renazorb的FDA监管路径已明确，计划采用505(b)(2)途径申请美国批准[6] - Renazorb的临床试验显示其与现有磷酸盐结合剂相比，尿磷排泄量减少效果相当或更好[15] - Renazorb的FDA监管策略基于505(b)(2)路径，计划进行生物等效性研究和6个月的口服毒性研究[55] - Renazorb的监管路径已显著降低风险，2021年12月与FDA的Type C会议提供了明确的NDA提交指导[108] 财务状况与未来展望 - 预计Renazorb的现金流足以支持其NDA申请和UNI-494的临床试验，直到2023年初[6] - 现金流足以支持Renazorb的NDA提交及UNI-494的临床试验启动，预计持续到2023年初[108] 新产品与技术研发 - UNI-494作为新型前药，具有改善的特性和较长的专利寿命，初步指示为急性肾损伤[61] - UNI-494在动物研究中显示出比尼可兰地尔高4倍的药物暴露[89] - UNI-494的FDA策略包括确认前药在动物研究中的可耐受性，并寻求FDA批准进行第一阶段临床试验[97] - UNI-494在美国的专利到期时间为2032年，正在寻求额外的国际专利保护[96] 患者合规性与副作用 - Renazorb的专有纳米颗粒技术使其药片更小，便于患者服用，可能提高患者依从性[13] - Renazorb的副作用相对较少，显示出与其他药物相比的良好耐受性[34] - 患者平均每天需服用9颗药物，合规性问题显著[44] 健康风险与治疗需求 - 高磷血症与全因死亡率和住院率显著相关，未控制的磷水平可导致死亡风险增加7%至102%[45] - 血清磷浓度每增加1 mg/dl，心血管住院风险增加10%至38%[47] - 目前的治疗方法包括饮食限制、透析和磷酸盐结合剂，非透析慢性肾病患者最常用非钙磷酸盐结合剂[44] - 针对高磷血症患者的治疗需求巨大，目前尚无针对急性肾损伤的批准药物[107]