公司业务线情况 - 公司专注开发两种肾病疗法，Renazorb治疗慢性肾病高磷血症，UNI 494治疗急性肾损伤[102] 肾病市场规模 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症，预计2030年终末期肾病患者达97.1 - 125.9万[103] - 美国每年超200万患者受急性肾损伤影响，医疗系统花费超90亿美元，每年超30万患者死亡[104] 公司财务亏损情况 - 2020和2021年9月30日止三、九个月，公司净亏损分别为70万美元、140万美元、520万美元和730万美元；2020年12月31日和2021年9月30日累计亏损分别为590万美元和1320万美元[106] - 2021年前三季度净亏损从约138.4万美元增至约726.5万美元，增幅425%[126] - 2021年前九个月公司净亏损730万美元，截至2021年9月30日累计亏损1320万美元[132] 公司可转换本票发行情况 - 2021年1月1日至5月19日，公司发行本金总额109.8万美元可转换本票，年利率12%，按公开发行价70%转换为普通股[109] - 2021年1 - 5月发行可转换票据本金总计109.8万美元，年利率12%，2022年1 - 5月到期[138] - 2020年7 - 11月发行可转换票据本金总计129万美元，年利率12%，2021年7 - 11月到期[140] 公司上市及募资情况 - 2021年7月13日公司在纳斯达克上市，7月15日净募资约2227.1万美元，所有可转换票据自动转换为736773股普通股和184193份认股权证[110][111] - 2021年7月15日公司首次公开募股获得约2227.1万美元净收益[131] 公司股份发行相关情况 - 2018年9月20日公司签订Renazorb购买协议，向Spectrum发行313663股普通股；2021年7月13日因上市市值达5000万美元，需发行438374股反稀释股份，后续不再发行；公司需按一定比例支付Spectrum sublicense收入，支付义务20年后到期[112][113] 公司费用变化情况 - 2021年三季度研发费用从约30.4万美元增至约377.6万美元，增幅1142%；行政费用从约32.2万美元增至约93.9万美元，增幅192%；其他收支从约7.6万美元增至约48.6万美元，增幅540%[121] - 2021年前三季度研发费用从约63.3万美元增至约471.9万美元，增幅646%；行政费用从约67万美元增至约150.6万美元，增幅125%；其他收支从约8.1万美元增至约104万美元，增幅1184%[126] - 研发费用从2020年前九个月的约63.3万美元增至2021年前九个月的约471.9万美元，增加约408.6万美元，增幅646%[127] - 一般及行政费用从2020年前九个月的约67万美元增至2021年前九个月的约150.6万美元，增加83.6万美元，增幅125%[128] - 其他收入（费用）从2020年前九个月的约8.1万美元增至2021年前九个月的约104万美元，增加95.9万美元，增幅1184%[129] 公司费用预期情况 - 公司预计未来几年研发和行政费用将大幅增加[117][119] 公司资金筹集情况 - 2020年公司通过发行普通股筹集14.1万美元，发行可转换票据筹集129万美元；2021年前九个月通过发行可转换票据筹集109.8万美元[130] 公司现金余额及运营情况 - 截至2021年9月30日公司现金余额约1800万美元，预计资金可维持运营至少一年[134] 公司现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为440万美元，融资活动净现金流入为2240万美元；2020年前九个月经营活动净现金使用量为90万美元，融资活动净现金流入为100万美元[146] 公司研发成本处理情况 - 公司将研发相关成本在发生时计入费用，包括付给第三方的费用、咨询成本等[153] 公司股份支付费用确认情况 - 公司对员工和非员工的股份支付按授予日公允价值估计并在服务期直线法确认费用，用Black - Scholes模型估计股票期权公允价值[154] 公司普通股公允价值估计情况 - 公司发行股票期权和计算基于股票的薪酬费用时需定期估计普通股公允价值，上市前借助第三方估值专家[156] - 公司考虑同期普通股交易、缺乏流通性和可比公司市场表现来确定公允价值[157] 公司会计准则遵守情况 - 公司利用JOBS法案为新兴成长公司提供的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[158][159] 公司新兴成长公司豁免情况 - 作为新兴成长公司，公司打算依赖某些豁免，包括不提供内控审计报告等[160] 公司新兴成长公司状态结束条件 - 公司作为新兴成长公司的状态将持续到最早满足以下条件之一：财年总营收达10.7亿美元；完成本次发行后第五个财年结束日；前三年发行超过10亿美元非可转换债券；被SEC视为大型加速申报公司[160] 公司近期会计公告查看指引 - 关于近期会计公告可查看季度报告附注2中“重大会计政策摘要—近期会计公告”部分[161] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有SEC规则定义的表外安排[162] 公司市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[163]

产品研发与临床试验 - Renazorb为慢性肾病患者的高磷血症提供治疗，采用505(b)(2)监管路径申请美国批准[5] - UNI-494是一种新型的nicorandil前药，针对急性肾损伤（AKI）和慢性肾病（CKD）进行开发[5] - Renazorb在临床试验中显示出3000 mg/day时磷酸盐减少92.8 mg/L（p = 0.0004），4500 mg/day时减少111.4 mg/L（p < 0.0001）[44] - Renazorb的FDA策略包括进行体外磷酸盐结合比较研究和6个月的口服毒性研究[55] - UNI-494的开发策略将急性肾损伤作为首个适应症，随后开发慢性肾病[60] - UNI-494的FDA策略包括确认动物研究中的可耐受性，并寻求启动第一阶段临床试验的批准[100] 市场需求与用户数据 - 目前在美国，超过70%的5期CKD患者（超过50万患者）面临高磷血症的风险[18] - 全球范围内，约有20%的成年人和33.7%的儿童在住院期间经历急性肾损伤（AKI）[68] - 在154项研究中，AKI的整体发生率为21.6%[72] - AKI的成年患者死亡率为23.9%，儿童为13.8%[73] 药物安全性与效果 - Renazorb的药物安全性良好，所有治疗相关的不良事件均为轻度[44] - 在接受经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的患者中，使用尼可兰地（Nicorandil）显著降低对比剂诱导的肾病发生率，从10.7%降至2.0%[86] - 尼可兰地在慢性肾病患者中，蛋白尿显著减少44%[82] - 尼可兰地在接受PCI的透析患者中，3年全因生存率为79%，而对照组为61%[82] 知识产权与资金策略 - Renazorb的专利组合包括美国和国际专利，预计在2031年到期[50][52] - UNI-494在美国获得的专利将于2032年到期，且在全球范围内正在申请额外的知识产权保护[99] - 公司预计利用首次公开募股（IPO）所得资金，足以提交Renazorb的NDA并启动UNI-494的临床试验[6] - 公司计划利用IPO收益为Renazorb的NDA申请和UNI-494的临床试验提供资金支持[109]

公司业务线情况 - 公司专注开发治疗肾病的两种新疗法，Renazorb治疗慢性肾病高磷血症，UNI 494治疗急性肾损伤[105] 肾病市场规模 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症，预计2030年终末期肾病患者达97.1 - 125.9万[106] - 美国每年超200万患者受急性肾损伤影响，医疗系统花费超90亿美元，每年超30万患者死亡[107] 公司净亏损情况 - 2020和2021年6月30日止三个月和六个月，公司净亏损分别为30万美元、110万美元、70万美元和210万美元；2020年12月31日和2021年6月30日累计亏损分别为590万美元和800万美元[109] - 2021年上半年公司净亏损210万美元，截至2021年6月30日累计亏损800万美元[136] 公司首次公开募股情况 - 2021年7月15日公司首次公开募股后净收入约2321.2万美元[110][113] - 2021年7月15日公司首次公开募股获得约2321.2万美元净收益[135] 公司可转换本票及票据情况 - 2021年1月1日至5月19日，公司发行一系列可转换本票，本金总计109.8万美元，年利率12%，按公开发行价70%转换为普通股[112] - 2021年7月15日，所有未偿还可转换票据自动转换为普通股，将发行736,773股普通股和184,193份认股权证[114] - 2021年1 - 5月公司发行总本金为109.8万美元的可转换票据，年利率12%，2022年1 - 5月到期[142] - 2020年7 - 11月公司发行总本金为129万美元的可转换票据，年利率12%，2021年7 - 11月到期[146] - 2017 - 2018年公司发行可转换本票筹集55万美元，年利率10%，2019年7月31日全部本金和应计利息转换为1159065股普通股[148][149] 公司费用变化情况 - 2020年和2021年6月30日止三个月，研发费用从18.2万美元增至49.3万美元，增幅171%；一般及行政费用从15.4万美元增至28.6万美元，增幅86%；净亏损从33.8万美元增至110万美元，增幅225%[125] - 2020年和2021年6月30日止六个月，研发费用从32.9万美元增至94.2万美元，增幅186%；一般及行政费用从34.9万美元增至56.8万美元，增幅63%；净亏损从68.2万美元增至206.4万美元，增幅203%[129] - 公司预计研发和一般及行政费用未来几年将大幅增加[120][122] 公司资金筹集情况 - 2020年公司通过私募发行普通股筹集14.1万美元，发行可转换票据筹集129万美元；2021年上半年通过发行可转换票据筹集109.8万美元[134] 公司现金及运营资源情况 - 截至2021年6月30日公司手头现金仅1000美元，加上IPO净收益后，公司认为有足够资源维持至少一年运营[137] 公司服务费支付情况 - 2017 - 2019年12月31日公司每月向Globavir支付服务费5万美元，2020年1月1日起每月支付1万美元；截至2021年6月30日和2020年12月31日，分别预付3.8万美元和应付9000美元服务费[141] 公司利息费用及应付利息情况 - 2021年和2020年上半年利息费用分别为57.3万美元和4000美元；截至2021年6月30日，应付利息17.9万美元计入可转换票据本金[150] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为90万美元和20万美元；融资活动净现金提供量分别为90万美元和20万美元[152] 公司会计准则及豁免条款情况 - 公司选择利用JOBS法案为新兴成长公司提供的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[164] - 公司作为“新兴成长公司”，打算依赖某些豁免条款，包括不提供萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条要求的财务报告内部控制系统的审计师鉴证报告等[165] - 公司作为“新兴成长公司”的状态将持续到最早满足以下条件之一：财年总年总收入达到10.7亿美元或以上；本次发行完成日期五周年后的财年最后一天；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司[165] 公司表外安排及市场风险披露情况 - 公司在报告期内及目前没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[167] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[168]