公司业务项目 - 公司专注开发肾病治疗方案，有两个项目分别针对慢性肾病高磷血症和急性肾损伤[106] 肾病市场情况 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症；预计2030年美国终末期肾病患者达97.1 - 125.9万[107] - 美国每年超200万患者受急性肾损伤影响，医疗系统花费超90亿美元，每年超30万患者死亡[108] 公司净亏损情况 - 2021年全年和2022年第一季度公司净亏损分别为1000万美元和350万美元，截至2022年3月31日累计亏损1950万美元[110][111] 公司费用变化情况 - 2022年第一季度研发费用约190万美元，较2021年同期约45万美元增加约150万美元（330%），主要因药物开发成本增加84.3万美元、劳动力成本增加60.4万美元等[123][124] - 2022年第一季度一般及行政费用约160万美元，较2021年同期约28.1万美元增加130万美元（471%），主要因董事及高管保险费用增加38.9万美元、劳动力成本增加29.3万美元等[123][125] - 2022年第一季度其他收入（费用）为0，较2021年同期约23.3万美元减少23.3万美元（100%），主要因2021年7月可转换票据转换为股权[123][126] 公司资金筹集情况 - 2020年公司通过私募发行普通股筹集14.1万美元、发行可转换票据筹集130万美元；2021年通过发行可转换票据筹集110万美元；2021年7月IPO净收益约2230万美元[127][128] 公司现金余额及资金需求情况 - 截至2022年3月31日公司现金余额约1360万美元，预计2023年第二季度末前需额外资金维持运营[131] - 公司需筹集大量额外资金，资金需求受药物研发、临床项目、监管审查等多因素影响[133] 公司服务协议费用情况 - 2017年7月1日与Globavir签订服务协议，2019年12月31日前每月支付50000美元，2020年1月1日起每月支付10000美元，2022年3月起计划将服务费降至每月6000美元[136] 公司可转换票据情况 - 2021年1 - 5月发行可转换票据，本金约1098000美元，年利率12%，2022年1 - 5月到期[137] - 2020年7 - 11月发行可转换票据，本金1290000美元，年利率12%，2021年7 - 11月到期[139] - 2021年7月13日首次公开募股，约2387000美元本金和191000美元未付应计利息转换为普通股，转换损失431000美元[141] 公司现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为300万美元，2021年同期为673000美元[142][143][144] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为2000美元，2021年同期无相关支出[142][145] - 2022年第一季度融资活动无现金流入，2021年同期为820000美元[142][146] 公司财务报表相关情况 - 财务报表按持续经营假设编制，但公司持续经营能力存重大疑虑[132] - 公司选择利用《JOBS法案》为新兴成长公司提供的延期过渡期，财务报表可能与遵守新会计准则生效日期的公司不可比[154][155] 公司新兴成长公司身份情况 - 公司作为“新兴成长公司”的身份将持续到满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元等[157]

公司业务线产品 - 公司专注开发肾病治疗药物，Renazorb治疗慢性肾病高磷血症，UNI 494治疗急性肾损伤[300] 肾病市场情况 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症；美国终末期肾病患者预计2030年达97.1 - 125.9万[301] - 美国超200万患者受急性肾损伤影响，每年医疗系统花费超90亿美元，每年导致超30万患者死亡[302] 公司净亏损情况 - 2020和2021年公司净亏损分别为230万美元和1000万美元，截至2021年12月31日累计亏损1590万美元[304] 公司可转换本票发行情况 - 2021年1月1日至5月19日，公司发行本金总计110万美元的可转换本票，年利率12% [308] - 2021年1 - 5月发行可转换票据本金110万美元，年利率12%，2022年1 - 5月到期；2020年7 - 11月发行可转换票据本金130万美元，年利率12%，2021年7 - 11月到期[332][334] 公司上市及IPO情况 - 2021年7月13日公司在纳斯达克资本市场上市，7月15日IPO净收入约2230万美元[309] - 2021年7月15日完成IPO，约240万美元本金和191,000美元未付应计利息转换为普通股，产生431,000美元损失[337] 公司费用增长情况 - 2020 - 2021年研发费用从100万美元增至610万美元，增长约510万美元（499%）[318][319] - 2020 - 2021年一般及行政费用从100万美元增至290万美元，增长约190万美元（188%）[318][320] - 2020 - 2021年其他收入（费用）从24.4万美元增至约100万美元，增长约79.6万美元（326%）[318][321] 公司筹资情况 - 2020年公司通过私募发行普通股筹资14.1万美元、发行可转换本票筹资130万美元，2021年发行可转换本票筹资110万美元[323] 公司服务协议费用情况 - 公司与Globavir的服务协议，2019年12月31日前每月支付50,000美元，2020年1月1日起每月支付10,000美元，2020年末应付9,000美元，2021年末核销剩余预付余额28,000美元，2020年和2021年服务费用分别为120,000美元和148,000美元[331] 公司可转换票据利息费用情况 - 2020年和2021年可转换票据利息费用（含折价摊销）分别为238,000美元和627,000美元[336] 公司现金流量情况 - 2020年和2021年经营活动净现金使用分别为150万美元和580万美元，2021年主要用于保险费、研发成本等，2020年主要因净亏损和CEO薪酬递延[338][339][340] - 2021年投资活动净现金使用29,000美元，用于购买办公家具和固定装置，2020年无此类购买[338][341] - 2020年和2021年融资活动净现金提供分别为140万美元和2240万美元，2021年主要来自IPO收益、发行可转换票据和期权行权收益，部分被偿还CEO贷款抵消[338][342][343] 公司关键会计政策和估计情况 - 公司考虑的关键会计政策和估计与研发应计、股份支付和普通股估值有关，2021年与2020年相比无重大变化[344] 公司新兴成长公司身份情况 - 公司选择利用JOBS法案为新兴成长公司提供的延长过渡期，财务报表可能与遵守公共公司标准的公司不可比，公司将保持新兴成长公司身份至满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元等[351][352][353] 公司表外安排情况 - 报告期内公司无SEC规则定义的表外安排[355]

产品与市场潜力 - Renazorb是用于治疗慢性肾病患者高磷血症的磷酸盐结合剂，具有显著的市场潜力[5] - 预计2021年至2028年，全球高磷血症市场将以5.3%的年复合增长率（CAGR）增长[12] - Renazorb在临床试验中显示出3000 mg/day剂量下的磷酸盐减少量为-92.8 ± 22.9 mg/L，4500 mg/day为-111.4 ± 22.8 mg/L，6000 mg/day为-103.8 ± 22.9 mg/L[18] - Renazorb的市场机会包括急性肾损伤（AKI）患者的治疗，当前尚无批准的药物[5] - 在美国，至少80%的5期慢性肾病患者（超过50万名患者）存在高磷血症[9] 临床试验与监管路径 - Renazorb的FDA监管路径已明确，计划采用505(b)(2)途径申请美国批准[6] - Renazorb的临床试验显示其与现有磷酸盐结合剂相比，尿磷排泄量减少效果相当或更好[15] - Renazorb的FDA监管策略基于505(b)(2)路径，计划进行生物等效性研究和6个月的口服毒性研究[55] - Renazorb的监管路径已显著降低风险，2021年12月与FDA的Type C会议提供了明确的NDA提交指导[108] 财务状况与未来展望 - 预计Renazorb的现金流足以支持其NDA申请和UNI-494的临床试验，直到2023年初[6] - 现金流足以支持Renazorb的NDA提交及UNI-494的临床试验启动，预计持续到2023年初[108] 新产品与技术研发 - UNI-494作为新型前药，具有改善的特性和较长的专利寿命，初步指示为急性肾损伤[61] - UNI-494在动物研究中显示出比尼可兰地尔高4倍的药物暴露[89] - UNI-494的FDA策略包括确认前药在动物研究中的可耐受性，并寻求FDA批准进行第一阶段临床试验[97] - UNI-494在美国的专利到期时间为2032年，正在寻求额外的国际专利保护[96] 患者合规性与副作用 - Renazorb的专有纳米颗粒技术使其药片更小，便于患者服用，可能提高患者依从性[13] - Renazorb的副作用相对较少，显示出与其他药物相比的良好耐受性[34] - 患者平均每天需服用9颗药物，合规性问题显著[44] 健康风险与治疗需求 - 高磷血症与全因死亡率和住院率显著相关，未控制的磷水平可导致死亡风险增加7%至102%[45] - 血清磷浓度每增加1 mg/dl，心血管住院风险增加10%至38%[47] - 目前的治疗方法包括饮食限制、透析和磷酸盐结合剂，非透析慢性肾病患者最常用非钙磷酸盐结合剂[44] - 针对高磷血症患者的治疗需求巨大，目前尚无针对急性肾损伤的批准药物[107]

公司业务线情况 - 公司专注开发两种肾病疗法，Renazorb治疗慢性肾病高磷血症，UNI 494治疗急性肾损伤[102] 肾病市场规模 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症，预计2030年终末期肾病患者达97.1 - 125.9万[103] - 美国每年超200万患者受急性肾损伤影响，医疗系统花费超90亿美元，每年超30万患者死亡[104] 公司财务亏损情况 - 2020和2021年9月30日止三、九个月，公司净亏损分别为70万美元、140万美元、520万美元和730万美元；2020年12月31日和2021年9月30日累计亏损分别为590万美元和1320万美元[106] - 2021年前三季度净亏损从约138.4万美元增至约726.5万美元，增幅425%[126] - 2021年前九个月公司净亏损730万美元，截至2021年9月30日累计亏损1320万美元[132] 公司可转换本票发行情况 - 2021年1月1日至5月19日，公司发行本金总额109.8万美元可转换本票，年利率12%，按公开发行价70%转换为普通股[109] - 2021年1 - 5月发行可转换票据本金总计109.8万美元，年利率12%，2022年1 - 5月到期[138] - 2020年7 - 11月发行可转换票据本金总计129万美元，年利率12%，2021年7 - 11月到期[140] 公司上市及募资情况 - 2021年7月13日公司在纳斯达克上市，7月15日净募资约2227.1万美元，所有可转换票据自动转换为736773股普通股和184193份认股权证[110][111] - 2021年7月15日公司首次公开募股获得约2227.1万美元净收益[131] 公司股份发行相关情况 - 2018年9月20日公司签订Renazorb购买协议，向Spectrum发行313663股普通股；2021年7月13日因上市市值达5000万美元，需发行438374股反稀释股份，后续不再发行；公司需按一定比例支付Spectrum sublicense收入，支付义务20年后到期[112][113] 公司费用变化情况 - 2021年三季度研发费用从约30.4万美元增至约377.6万美元，增幅1142%；行政费用从约32.2万美元增至约93.9万美元，增幅192%；其他收支从约7.6万美元增至约48.6万美元，增幅540%[121] - 2021年前三季度研发费用从约63.3万美元增至约471.9万美元，增幅646%；行政费用从约67万美元增至约150.6万美元，增幅125%；其他收支从约8.1万美元增至约104万美元，增幅1184%[126] - 研发费用从2020年前九个月的约63.3万美元增至2021年前九个月的约471.9万美元，增加约408.6万美元，增幅646%[127] - 一般及行政费用从2020年前九个月的约67万美元增至2021年前九个月的约150.6万美元，增加83.6万美元，增幅125%[128] - 其他收入（费用）从2020年前九个月的约8.1万美元增至2021年前九个月的约104万美元，增加95.9万美元，增幅1184%[129] 公司费用预期情况 - 公司预计未来几年研发和行政费用将大幅增加[117][119] 公司资金筹集情况 - 2020年公司通过发行普通股筹集14.1万美元，发行可转换票据筹集129万美元；2021年前九个月通过发行可转换票据筹集109.8万美元[130] 公司现金余额及运营情况 - 截至2021年9月30日公司现金余额约1800万美元，预计资金可维持运营至少一年[134] 公司现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为440万美元，融资活动净现金流入为2240万美元；2020年前九个月经营活动净现金使用量为90万美元，融资活动净现金流入为100万美元[146] 公司研发成本处理情况 - 公司将研发相关成本在发生时计入费用，包括付给第三方的费用、咨询成本等[153] 公司股份支付费用确认情况 - 公司对员工和非员工的股份支付按授予日公允价值估计并在服务期直线法确认费用，用Black - Scholes模型估计股票期权公允价值[154] 公司普通股公允价值估计情况 - 公司发行股票期权和计算基于股票的薪酬费用时需定期估计普通股公允价值，上市前借助第三方估值专家[156] - 公司考虑同期普通股交易、缺乏流通性和可比公司市场表现来确定公允价值[157] 公司会计准则遵守情况 - 公司利用JOBS法案为新兴成长公司提供的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[158][159] 公司新兴成长公司豁免情况 - 作为新兴成长公司，公司打算依赖某些豁免，包括不提供内控审计报告等[160] 公司新兴成长公司状态结束条件 - 公司作为新兴成长公司的状态将持续到最早满足以下条件之一：财年总营收达10.7亿美元；完成本次发行后第五个财年结束日；前三年发行超过10亿美元非可转换债券；被SEC视为大型加速申报公司[160] 公司近期会计公告查看指引 - 关于近期会计公告可查看季度报告附注2中“重大会计政策摘要—近期会计公告”部分[161] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前没有SEC规则定义的表外安排[162] 公司市场风险披露情况 - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[163]

产品研发与临床试验 - Renazorb为慢性肾病患者的高磷血症提供治疗，采用505(b)(2)监管路径申请美国批准[5] - UNI-494是一种新型的nicorandil前药，针对急性肾损伤（AKI）和慢性肾病（CKD）进行开发[5] - Renazorb在临床试验中显示出3000 mg/day时磷酸盐减少92.8 mg/L（p = 0.0004），4500 mg/day时减少111.4 mg/L（p < 0.0001）[44] - Renazorb的FDA策略包括进行体外磷酸盐结合比较研究和6个月的口服毒性研究[55] - UNI-494的开发策略将急性肾损伤作为首个适应症，随后开发慢性肾病[60] - UNI-494的FDA策略包括确认动物研究中的可耐受性，并寻求启动第一阶段临床试验的批准[100] 市场需求与用户数据 - 目前在美国，超过70%的5期CKD患者（超过50万患者）面临高磷血症的风险[18] - 全球范围内，约有20%的成年人和33.7%的儿童在住院期间经历急性肾损伤（AKI）[68] - 在154项研究中，AKI的整体发生率为21.6%[72] - AKI的成年患者死亡率为23.9%，儿童为13.8%[73] 药物安全性与效果 - Renazorb的药物安全性良好，所有治疗相关的不良事件均为轻度[44] - 在接受经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的患者中，使用尼可兰地（Nicorandil）显著降低对比剂诱导的肾病发生率，从10.7%降至2.0%[86] - 尼可兰地在慢性肾病患者中，蛋白尿显著减少44%[82] - 尼可兰地在接受PCI的透析患者中，3年全因生存率为79%，而对照组为61%[82] 知识产权与资金策略 - Renazorb的专利组合包括美国和国际专利，预计在2031年到期[50][52] - UNI-494在美国获得的专利将于2032年到期，且在全球范围内正在申请额外的知识产权保护[99] - 公司预计利用首次公开募股（IPO）所得资金，足以提交Renazorb的NDA并启动UNI-494的临床试验[6] - 公司计划利用IPO收益为Renazorb的NDA申请和UNI-494的临床试验提供资金支持[109]

公司业务线情况 - 公司专注开发治疗肾病的两种新疗法，Renazorb治疗慢性肾病高磷血症，UNI 494治疗急性肾损伤[105] 肾病市场规模 - 2019年美国约3700万（约15%）成年人患慢性肾病，约200万3 - 5期患者和约40万终末期肾病患者有高磷血症；欧盟约2000万（约8%）成年人患慢性肾病，超100万3 - 5期患者和约18万终末期肾病患者有高磷血症，预计2030年终末期肾病患者达97.1 - 125.9万[106] - 美国每年超200万患者受急性肾损伤影响，医疗系统花费超90亿美元，每年超30万患者死亡[107] 公司净亏损情况 - 2020和2021年6月30日止三个月和六个月，公司净亏损分别为30万美元、110万美元、70万美元和210万美元；2020年12月31日和2021年6月30日累计亏损分别为590万美元和800万美元[109] - 2021年上半年公司净亏损210万美元，截至2021年6月30日累计亏损800万美元[136] 公司首次公开募股情况 - 2021年7月15日公司首次公开募股后净收入约2321.2万美元[110][113] - 2021年7月15日公司首次公开募股获得约2321.2万美元净收益[135] 公司可转换本票及票据情况 - 2021年1月1日至5月19日，公司发行一系列可转换本票，本金总计109.8万美元，年利率12%，按公开发行价70%转换为普通股[112] - 2021年7月15日，所有未偿还可转换票据自动转换为普通股，将发行736,773股普通股和184,193份认股权证[114] - 2021年1 - 5月公司发行总本金为109.8万美元的可转换票据，年利率12%，2022年1 - 5月到期[142] - 2020年7 - 11月公司发行总本金为129万美元的可转换票据，年利率12%，2021年7 - 11月到期[146] - 2017 - 2018年公司发行可转换本票筹集55万美元，年利率10%，2019年7月31日全部本金和应计利息转换为1159065股普通股[148][149] 公司费用变化情况 - 2020年和2021年6月30日止三个月，研发费用从18.2万美元增至49.3万美元，增幅171%；一般及行政费用从15.4万美元增至28.6万美元，增幅86%；净亏损从33.8万美元增至110万美元，增幅225%[125] - 2020年和2021年6月30日止六个月，研发费用从32.9万美元增至94.2万美元，增幅186%；一般及行政费用从34.9万美元增至56.8万美元，增幅63%；净亏损从68.2万美元增至206.4万美元，增幅203%[129] - 公司预计研发和一般及行政费用未来几年将大幅增加[120][122] 公司资金筹集情况 - 2020年公司通过私募发行普通股筹集14.1万美元，发行可转换票据筹集129万美元；2021年上半年通过发行可转换票据筹集109.8万美元[134] 公司现金及运营资源情况 - 截至2021年6月30日公司手头现金仅1000美元，加上IPO净收益后，公司认为有足够资源维持至少一年运营[137] 公司服务费支付情况 - 2017 - 2019年12月31日公司每月向Globavir支付服务费5万美元，2020年1月1日起每月支付1万美元；截至2021年6月30日和2020年12月31日，分别预付3.8万美元和应付9000美元服务费[141] 公司利息费用及应付利息情况 - 2021年和2020年上半年利息费用分别为57.3万美元和4000美元；截至2021年6月30日，应付利息17.9万美元计入可转换票据本金[150] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年上半年经营活动净现金使用量分别为90万美元和20万美元；融资活动净现金提供量分别为90万美元和20万美元[152] 公司会计准则及豁免条款情况 - 公司选择利用JOBS法案为新兴成长公司提供的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[164] - 公司作为“新兴成长公司”，打算依赖某些豁免条款，包括不提供萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条要求的财务报告内部控制系统的审计师鉴证报告等[165] - 公司作为“新兴成长公司”的状态将持续到最早满足以下条件之一：财年总年总收入达到10.7亿美元或以上；本次发行完成日期五周年后的财年最后一天；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务；被美国证券交易委员会规则视为大型加速申报公司[165] 公司表外安排及市场风险披露情况 - 公司在报告期内及目前没有美国证券交易委员会规则定义的表外安排[167] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[168]