公司业务概述 - 公司是生物制药公司，专注癌症药物研发和商业化，有上市产品COPIKTRA和候选产品defactinib[114] - COPIKTRA于2018年9月24日获FDA批准，用于治疗特定白血病和淋巴瘤[115] 财务整体情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损4.559亿美元，2019年和2018年第二季度及上半年净亏损分别为4220万美元、8030万美元、1840万美元和3940万美元[120] - 公司运营资金主要来自普通股公开发行、股权发售、贷款协议、许可合作预付款和2018年10月发行的1.5亿美元票据，近期开始有产品收入[119] - 公司预计未来因产品商业化和研发会产生大量费用和运营亏损，需大量收入才能盈利[120] 产品收入相关 - 公司销售COPIKTRA给美国专业药房和经销商，产品收入按批发成本扣除可变对价储备记录[125][128] - 可变对价包括贸易折扣、第三方付款人回扣、政府返利、其他激励、产品退货等[128] 合作许可协议相关 - 公司可能与合作伙伴签订研发、制造和商业化的合作许可协议，付款包括预付款、里程碑付款等[138] - 确定合作许可协议收入需识别承诺的商品或服务、判断是否为履约义务、衡量交易价格等步骤[139] 会计政策情况 - 2019年上半年除采用ASC 842租赁准则外，重大会计政策无重大变化[123] 第二季度财务数据关键指标变化 - 2019年第二季度产品净收入3019万美元，2018年同期为0，增长100%，主要来自美国COPIKTRA产品销售[159][160] - 2019年第二季度许可与合作收入117万美元，2018年同期为10000万美元，下降99%，因2018年收到与Yakult的前期付款[159][161] - 2019年第二季度总收入3136万美元，2018年同期为10000万美元，下降69%[159] - 2019年第二季度产品销售成本377万美元，2018年同期为0，增长100%[159] - 2019年第二季度无形资产摊销销售成本392万美元，2018年同期为0，增长100%[159] - 2019年第二季度研发费用11346万美元，2018年同期为12381万美元，下降8%，主要因咨询和CRO成本减少[159][163] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用29298万美元，2018年同期为15813万美元，增长85%[159] - 2019年第二季度总运营费用41413万美元，2018年同期为28194万美元，增长47%[159] - 2019年第二季度运营亏损38277万美元，2018年同期为18194万美元，增长110%[159] - 2019年第二季度净亏损42194万美元，2018年同期为18367万美元，增长130%[159] - 2019年第二季度COPIKTRA相关成本较2018年同期减少90万美元，总研发费用从1238.1万美元降至1134.6万美元[165] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用为2930万美元，较2018年同期的1580万美元增加1350万美元[166] - 2019年第二季度无形资产摊销约40万美元，2018年同期无此项费用[169] - 2019年第二季度利息收入为130万美元，较2018年同期的30万美元增加100万美元；利息费用为520万美元，较2018年同期的50万美元增加470万美元[170][171] 上半年财务数据关键指标变化 - 2019年上半年产品净收入为470万美元，2018年同期为0；许可和合作收入为10万美元，较2018年同期的1000万美元减少990万美元[172][173][174] - 2019年上半年研发费用为2110万美元，较2018年同期的2331.5万美元减少221.2万美元；销售、一般和行政费用为5533.1万美元，较2018年同期的2564万美元增加2969.1万美元[172][176][179] - 2019年上半年无形资产摊销约80万美元，2018年同期无此项费用；利息收入为280万美元，较2018年同期的50万美元增加230万美元；利息费用为1010万美元，较2018年同期的100万美元增加910万美元[172][182][183][184] 资金与现金流情况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.873亿美元[186] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为7344.9万美元，较2018年同期的3276.7万美元增加4070万美元；投资活动提供现金4689.3万美元，2018年为390.5万美元；融资活动提供现金976.9万美元，2018年为1.15619亿美元[188] - 公司运营主要通过普通股公开发行、股权发售计划、贷款协议、许可和合作协议预付款以及发行票据等方式融资，2019年4月从Hercules获得1000万美元定期贷款[185] 股权出售情况 - 2018年3月和6月，公司通过ATM计划分别出售6314410股和16481475股，净收益约2370万美元和2430万美元；截至2019年6月30日，共出售11518354股，净收益约4730万美元，还可发行2660万美元的总收益[193] 贷款协议情况 - 2017年3月21日，公司与Hercules签订最高2500万美元的定期贷款协议，后经多次修订将借款上限提高到5000万美元[194] - 2019年4月23日，公司与Hercules签订第四修正案，可借款总额达7500万美元，截至6月30日已借款3500万美元[196] - 2019年定期贷款将于2022年12月1日到期，年利率为9.75%与（12.00%和9.75%加（优惠利率减5.50%）中的较小值）中的较大值，2021年4月1日前只付利息，满足条件可延至12月1日[197] - 修订日，公司需支付未付应计利息及4.5%的最终付款费，即110万美元[199] 风险情况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.873亿美元，主要面临利率风险，利率变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[212] - 公司与全球CRO和合同制造商签约，可能受外币汇率波动影响，截至2019年6月30日，非功能货币计价的负债金额 immaterial[213] - 2019年4月23日签订的2019年定期贷款协议已借款3500万美元，利率变动会使利息费用波动，当前利率提高10%对2019年3月和6月的现金利息费用增加 immaterial[214] 合作协议情况 - 2018年6月5日，公司与Yakult签订许可和合作协议，授予其在日本开发和商业化含duvelisib产品的独家权利[200] - 2018年9月25日，公司与CSPC签订许可和合作协议，授予其在中国大陆、香港、澳门和台湾开发和商业化含duvelisib产品的独家权利[203]

财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度COPIKTRA净收入为170万美元，较2018年第四季度增长38% [10][17] - 截至2019年3月31日，公司现金及投资为2.117亿美元，而截至2018年12月31日为2.497亿美元 [37] - 2019年第一季度净产品收入为170万美元，源于2018年9月24日COPIKTRA获得FDA营销批准后的商业推出 [39] - 2019年第一季度研发费用为980万美元，相比2018年第一季度的1090万美元减少110万美元，降幅11% [40] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用为2600万美元，相比2018年第一季度的980万美元增加1620万美元，增幅165% [41] - 2019年第一季度利息费用为490万美元，包括与可转换票据相关的一整季度利息 [41] - 2019年第一季度净亏损为3810万美元，即每股亏损0.52美元，而2018年第一季度净亏损为2110万美元，即每股亏损0.41美元 [42] - 公司预计2019年COPIKTRA的净产品收入在1000万至1200万美元之间 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - COPIKTRA业务线2019年第一季度净收入170万美元，较上一季度增长38%，报销方面已超过92%的目标健康计划为其提供报销 [10][17][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司估计CLL、SLL和FL患者群体中每年约有20000名患者需要新的治疗方案 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2019年的关键优先事项包括继续推进COPIKTRA在CLL/SLL和FL的商业推出、寻找首席商务官继任者、启动评估duvelisib治疗复发或难治性FL的验证性III期研究等多项内容 [45] - 行业中CLL/SLL治疗领域口服疗法逐渐前移，ibrutinib作为一线药物，venetoclax作为二线药物，为COPIKTRA创造了三线治疗的市场空间；在FL治疗领域，ibrutinib和venetoclax效果不佳，PI3K类药物有较大需求 [64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为尽管COPIKTRA商业推出初期面临一些挑战，但在医生教育、患者识别和报销方面取得了进展，过去几个月奠定的基础将在2019年及2020年产生越来越积极的影响 [12][25] - 管理层对COPIKTRA在满足CLL/SLL和FL三线治疗未满足需求方面充满信心，认为其每年可实现2亿至3亿美元的销售额，达到峰值销售的时间约为4至5年 [50] 其他重要信息 - 首席商务官Joseph Lobacki将于2019年辞去当前职务，公司已开始正式寻找继任者，过渡期间董事会成员Brian Stuglik将为商业组织提供战略监督和咨询支持 [13][14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司给出的收入指导范围低于预期，能否提供更多相关信息 - 这是公司首次提供收入指导，目前产品推出已7个月，该估计基于目前市场的发展态势、公司继续加速商业推广的计划、迄今的收入、当前运行率和近期预期；参考同类药物VENCLEXTA的销售情况，公司对COPIKTRA满足CLL/SLL和FL三线治疗未满足需求充满信心，预计其每年可实现2亿至3亿美元的销售额，达到峰值销售的时间约为4至5年 [49][50] 问题: 公司在克服推广障碍方面有哪些定性或定量指标可追踪，在医生认知和克服PI3K障碍方面情况如何 - 公司认为2019年是基础年，正在做各项基础工作以迎接更重要的2020年；目前已看到一些积极迹象，如PI3K在会议上的讨论增多，K1参与度提高，有大量IST提案，预计后续还会有更多IST启动；这些进展有望在今年晚些时候或明年转化为销售增长 [51] 问题: 公司提到探索美国以外的机会，能否提供更多相关信息 - 公司拥有duvelisib的全球权利，主要专注美国市场，在中国和日本已有合作伙伴；目前正在进行多项讨论，预计年底前至少达成一项其他合作 [53][54] 问题: 能否提供中国和日本合作伙伴的时间线 - 公司无法直接控制合作伙伴的行动，也未收到其相关指导，预计今年晚些时候提供相关指导；但从目前情况看，合作伙伴积极性高且行动迅速 [56][57][58] 问题: 能否提供defactinib项目的最新情况，何时能看到更多临床结果 - defactinib有4个独立项目正在进行，均主要由合作伙伴资助；预计今年晚些时候在医学会议上能获得多个项目的数据 [59][60] 问题: 在复发难治性CLL/SLL领域，与venetoclax的联合试验会如何影响COPIKTRA的使用，公司如何战略思考 - 公司duvelisib专利有效期长，有时间拓宽其临床应用；与venetoclax的联合是重要组合，临床前显示出最强的协同作用，有望进入多种肿瘤类型的治疗；在CLL/SLL领域，口服疗法前移，三线治疗空间大，COPIKTRA可满足该需求；在FL领域，ibrutinib和venetoclax效果不佳，PI3K类药物有较大需求，公司新的推广材料受到医生好评，该领域也有增长空间 [63][64][65] 问题: venetoclax联合试验是否有赞助商，与开发者的合作情况 - 这是一项研究者发起的研究，公司与研究者以及研究者与其他公司存在合作关系，该研究由Dana - Farber的Matt Davids负责，进展良好 [69][70][71] 问题: 今年年底一些IST试验将产生重要数据，是否能在明年上半年制定策略，选择优先开发的适应症并接管试验赞助 - 随着试验数据的出现，公司将能够开始决定如何最好地推进，这可能在今年下半年到明年进行；这些试验是概念验证研究，通过研究者发起的方式，公司可以进行更多尝试，每个试验有积极信号时公司都有下一步计划 [74][75] 问题: 这些IST试验中最先进的是哪些，是否都是一期 - 这些试验可描述为概念验证的一期/一期半试验，各试验在不同疾病类型中都是概念验证，预计未来12个月能获得数据，以决定是否进一步投资 [76] 问题: 扩大PRIMO研究纳入额外患者的标准、现有方案的变化及理由是什么，如何与romidepsin的联合工作相协调 - 公司和合作伙伴对duvelisib在PTCL中的活性感到兴奋，该肿瘤未满足需求大，目前PRIMO研究和与romidepsin的联合研究数据令人鼓舞；PRIMO研究初始阶段观察25毫克每日两次和75毫克每日两次的剂量，扩展阶段将选择一个剂量用于潜在的注册导向研究，预计今年晚些时候在医学会议上报告初始阶段结果并开启扩展阶段 [78][79] 问题: 公司对现有现金余额的使用有何想法，是否考虑引进额外的管线资产或赎回部分未偿还的可转换债券 - 公司现金状况良好，构建业务有三个优先事项：一是将COPIKTRA的推出做到世界级水平，2019年是基础年，后续有望起飞；二是最大化duvelisib的潜力，将其拓展到新的肿瘤类型和患者群体；三是寻找其他能受益于公司开发、监管和商业能力的药物，公司有较高的筛选标准，会耐心寻找合适的项目 [80][81][82]

公司融资与债务情况 - 公司于2018年10月发行了本金总额为1.5亿美元的票据[121] - 截至2019年3月31日，公司通过按市价股权发行计划共出售1151.8354万股，净所得约4730万美元[170] - 2019年4月23日，公司与Hercules签订第四修正案，可借款总额达7500万美元，其中3500万美元在修正案日期已到期，需支付最终付款费110万美元，费率为4.5%[172][175] - 截至2019年3月31日，公司根据修订贷款协议借款2500万美元，年利率为10.5%和（12.75%与（10.5%加上（优惠利率减去4.5%））中的较小值）中的较大值[192] - 2019年4月22日，公司签订2019年定期贷款协议，借款3500万美元（含修订定期贷款协议原借款2500万美元），年利率为9.75%和（12.00%与（9.75%加上（优惠利率减去5.50%））中的较小值）中的较大值[192] 公司亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损4.137亿美元[122] - 2019年和2018年第一季度，公司净亏损分别为3810万美元和2110万美元[122] - 2019年第一季度运营亏损为3467万美元，2018年同期为2076.1万美元，增长67%[153] - 2019年第一季度净亏损为3810.2万美元，2018年同期为2105万美元，增长81%[153] 公司产品相关情况 - 公司的上市产品COPIKTRA于2018年9月24日获美国FDA批准[117] - 公司计划在2019年继续开发duvelisib，开展FL患者的验证性研究及其他赞助试验[118] - 公司计划在2019年公布defactinib某些正在进行的剂量递增联合研究的结果[119] - 公司自2018年9月24日在美国商业推出COPIKTRA后，开始通过产品收入为部分运营提供资金[121] - 公司销售COPIKTRA时，在客户获得产品控制权时确认收入，产品收入按批发采购成本记录，扣除可变对价准备金[127] - 2019年第一季度产品净收入为167.1万美元，2018年同期为0，增长100%[153] - 2019年第一季度产品收入来自美国COPIKTRA的净产品销售，2018年同期无产品收入[154] 公司运营费用情况 - 2019年第一季度总运营费用为3634.1万美元，2018年同期为2076.1万美元，增长75%[153] - 2019年第一季度研发费用为975.8万美元，2018年同期为1093.4万美元，减少11%[153] - 2019年第一季度销售、一般和行政费用为2603.3万美元，2018年同期为982.7万美元，增长165%[153] - 2019年季度销售、一般和行政费用为2600万美元，较2018年季度的980万美元增加1620万美元[158] 公司收入成本情况 - 2019年第一季度确定未来期间不会出现重大收入转回，交易价格未进一步降低[128] - 2019年第一季度除收购无形资产摊销外的收入成本约为20万美元，2018年同期为0[154] - 2019年季度收购无形资产摊销约为40万美元，2018年季度无此项费用[159] 公司利息收支情况 - 2019年第一季度利息收入为149.7万美元，2018年同期为19.1万美元，增长684%[153] - 2019年第一季度利息支出为492.9万美元，2018年同期为48万美元，增长927%[153] - 2019年季度利息收入为150万美元，较2018年季度的20万美元增加130万美元[161] - 2019年季度利息费用为490万美元，较2018年季度的50万美元增加440万美元[162] 公司现金流情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.117亿美元[164] - 2019年季度经营活动净现金使用为3878万美元，较2018年季度的2245.4万美元增加1630万美元[166] - 2019年季度投资活动提供现金36.3万美元，主要是投资净到期0.4万美元；2018年季度提供现金443.5万美元，部分被净购买物业、厂房和设备0.1万美元抵消[166][167] - 2019年季度融资活动提供现金7.5万美元，主要是股票期权行权所得0.1万美元；2018年季度提供现金29.9万美元，主要是按市价股权发行计划净所得0.6万美元，被2017年12月融资发行成本约0.3万美元抵消[166][168] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.117亿美元，包括现金、美国政府货币市场基金、公司债券和上市公司商业票据[190] 公司利率影响情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允市值产生重大影响[190] - 当前利率提高10%，会使截至2019年3月31日的三个月现金利息费用有非重大增加[192] 公司负债相关情况 - 截至2019年3月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额不重大[191] 公司内部控制与披露情况 - 公司管理层评估截至2019年3月31日的披露控制和程序有效[194] - 截至2019年3月31日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大变化[195] - 公司2018年12月31日年度报告披露了合同义务和承诺，除与Hercules Capital, Inc.签订贷款和担保协议第四修正案外无重大变化[188] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[189] 公司合作与许可安排情况 - 公司与合作方的合作和许可安排通常包含多项要素，付款包括不可退还的预付款、里程碑付款等[137]

财务数据和关键指标变化 - 截至2018年12月31日，公司现金及投资为2.497亿美元，而2017年12月31日为8670万美元 [59] - 2018年全年净产品收入为170万美元，2017年全年产品收入为零 [60] - 2018年全年许可收入为2500万美元，与和Yakult、CSPC的许可协议有关 [61] - 2018年全年研发费用为4360万美元，2017年全年为4640万美元，减少280万美元 [61] - 2018年全年销售、一般和行政费用为7730万美元，2017年全年为2140万美元，增加5590万美元 [62] - 2018年全年净亏损为7240万美元，即每股亏损1.12美元，2017年全年净亏损为6780万美元，即每股亏损1.76美元 [63] 各条业务线数据和关键指标变化 COPIKTRA业务线 - 2018年自推出以来，实现净产品收入170万美元 [25] - 截至2018年底，已获得约75%主要目标健康计划的报销批准，代表2.4亿美国人口；截至问答环节前一天，该比例已超过90% [25] 研发业务线 - 2018年研发费用减少主要因2017年确认的一次性里程碑付款许可费减少600万美元和咨询费减少约300万美元，部分被人员相关成本增加400万美元和CRO费用增加约200万美元抵消 [61] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 目前美国近35万患者患有CLL/SLL或FL，每年约2万患者需要新的治疗选择 [27][35] 日本市场 - 2018年6月与Yakult Honsha签订许可协议，开发和商业化COPIKTRA，总交易价值高达1亿美元，包括1000万美元一次性预付款 [16] 中国市场 - 2018年9月与CSPC签订许可协议，开发和商业化COPIKTRA，总交易价值高达1.75亿美元，包括1500万美元一次性预付款 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续在美国推进COPIKTRA的推出，与Yakult和CSPC合作，加速其在日本和中国的监管进程 [15][18] - 扩大COPIKTRA在CLL/SLL和FL的治疗线，包括单药和联合治疗，然后拓展到其他淋巴瘤，如PTCL [43] - 探索COPIKTRA与其他免疫疗法和CAR - T在血液系统恶性肿瘤和某些实体瘤中的联合应用 [45] - 2019年优先事项包括扩大COPIKTRA在CLL/SLL和FL的商业影响力、启动确认性3期研究、支持更多研究、与合作伙伴推进开发、寻求美国以外合作、推进focal adhesion kinase抑制剂defactinib的研究 [69] 行业竞争 - 此前PI3K类药物的负面认知和医生对COPIKTRA缺乏临床经验是推广的阻碍，但公司认为可通过教育克服 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是令人兴奋的一年，公司将继续提高COPIKTRA的知名度和使用率，通过研究duvelisib的单药和联合治疗扩大PI3K抑制的潜力 [67] - 公司有信心执行战略和运营计划，团队有能力实现使命，为有需要的患者带来COPIKTRA，改变癌症治疗方式 [72] 其他重要信息 - COPIKTRA于2018年9月下旬获得美国食品药品监督管理局的首个营销批准，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤，以及获得加速批准用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤 [9][10] - COPIKTRA有关于致命和严重毒性的黑框警告，已启动风险评估和缓解策略（REMS）计划 [11] - 上周Infinity Pharmaceuticals宣布将其对COPIKTRA的特许权使用费权利以3000万美元预付款和最高额外2000万美元销售里程碑的价格出售给HealthCare Royalty Partners [64] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: COPIKTRA上市几个月来，销售和教育医生的信息是否有演变以应对PI3K负面认知的阻碍？ - 公司在不断调整信息，从强调双靶点抑制转向产品的疗效和安全性，从CLL推广转向FL推广，且信息得到医生良好反馈 [74][75] 问题2: 能否对2019年的费用及其全年走势进行评论？ - 目前处于产品推出和年初阶段，暂不提供指导，需了解增长模式后再评论；根据今日财报，运营费用约3500万美元，第三季度约3700万美元 [77] 问题3: 商业团队为增加临床医生经验计划的教育项目有哪些？ - 教育项目围绕确定产品适用的患者群体展开，如在CLL和FL中确定二线治疗后的适用患者；还与医学事务团队合作，通过临床项目和注册研究等让医生获得经验 [79][80][83] 问题4: 与之前推出药物的经验相比，此次情况如何，以及临床数据预期和如何将数据与推广信息结合？ - 过去五六个月团队在建立支持基础方面做得很好，但仍有提升空间；公司有获批药物、长专利期、资金和团队，有时间探索药物在早期治疗线和不同适应症的潜力；增长策略包括巩固适应症、扩大适用范围、探索更具侵袭性的淋巴瘤亚型和与IO、CAR - T联合治疗等，部分研究数据有望在近期或下半年公布 [85][87][89] 问题5: 报销覆盖率提高到90%的驱动因素是什么，未来几个季度能否达到100%或接近100%？ - 团队努力工作是重要因素，从年初开始与支付方沟通，介绍公司、产品和数据，并让医学事务团队和医生提供支持；认为未来有可能达到99%或接近100% [94][95] 问题6: 2019年前三个季度销售节奏预期如何，是否受收入确认时间影响？ - 认为2019年是逐步增长的一年，销售更倾向于下半年；第一年销售是缓慢增长过程，目标是让更多医生了解产品并让患者持续接受治疗；收入在产品被专业药房或经销商接收并从第三方物流发货时确认，周转时间通常为24小时 [96][99][100] 问题7: 研发方面今年的重点和关键催化剂以及初始标签扩展是什么？ - 首要任务是确保产品推出成功，其次是最大化duvelisib的潜力，通过公司和研究者发起的试验探索其在更多肿瘤类型的应用，第三是关注其他产品如Defactinib的试验数据；PTCL研究可能是下一个标签扩展方向 [101][102][103] 问题8: COPIKTRA在欧洲的审批进展如何？ - 公司拥有药物全球权利，美国是最重要市场，目前专注美国市场；在欧洲采取不同方法，正在加强欧洲的关键意见领袖网络，确定监管策略，预计下半年提供更多关于欧洲审批和时间的指导 [107][108] 问题9: 如何处理PI3K黑框警告症状的识别和处理，剂量调整情况如何？ - 公司积极面对副作用，为医生、护士和患者提供材料和教育，让他们了解副作用并知道如何处理；目前跟踪数据还太少，无法得出结论 [109][110][113] 问题10: 目前重复处方和新处方数量情况如何？ - 产品推出仅三四个月，目前数据太少，无法得出有意义的结论 [114] 问题11: COPIKTRA除地理区域交易外的业务发展机会如何，是否考虑美国市场的合作商业化或授权？ - 公司核心业务是在美国商业化，不考虑合作商业化和授权；对于欧洲市场，尚未决定是完全自主商业化还是合作，将在监管路径推进后再做决定 [116]

财务数据关键指标变化 - 收入情况 - 2018年产品净收入为171.8万美元，许可收入为2500万美元，总收入为2671.8万美元[403] - 2018年产品净收入约为170万美元，2017年无产品收入[467][468] - 2018年许可收入为2500万美元，与和Yakult及CSPC的许可和合作协议的预付款有关，2017年无许可收入[467][469] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 2018 - 2016年净亏损分别为7240万美元、6780万美元和3640万美元[403][407] - 截至2018年12月31日，累计亏损为3.756亿美元[407] - 2018年运营亏损为9478.3万美元，2017年为6780.4万美元[467] 财务数据关键指标变化 - 现金及投资情况 - 截至2018年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为2.497亿美元[407] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.497亿美元[482] - 2018年12月31日和2017年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为2.497亿美元和8670万美元[520] - 2018年经营活动使用现金7451.5万美元，较2017年增加1720万美元[484] - 2018年投资活动使用现金1.38377亿美元，主要用于净购买投资1.15亿美元、收购无形资产2200万美元和购置物业设备140万美元[485] - 2018年融资活动提供现金2.61162亿美元，主要来自发行可转换优先票据、销售普通股等[486] 财务数据关键指标变化 - 研发费用情况 - 2018 - 2016年研发费用分别为4364.8万美元、4642.3万美元和1977.9万美元[403] - 截至2018年6月30日，COPIKTRA药物产品作为研发费用支出的制造成本约为180万美元[417] - 2018 - 2016年未分配研发人员成本分别为920万美元、580万美元和390万美元[418] - 2018 - 2016年COPIKTRA研发费用分别为2477.1万美元、3040.9万美元和332.6万美元[419] - 2018 - 2016年Defactinib研发费用分别为223万美元、289.4万美元和393.4万美元[419] - 公司预计未来研发费用将因开展更昂贵的开发活动而显著增加[419] - 2018年研发费用为4360万美元，2017年为4640万美元，减少280万美元[467][471] 财务数据关键指标变化 - 其他费用及收入情况 - 2018年不包括收购无形资产摊销的收入成本约为20万美元，2017年无此项成本[467][470] - 2018年销售、一般和行政费用为7726.5万美元，2017年为2138.1万美元[467] - 2018年收购无形资产摊销为42.3万美元，2017年无此项费用[467] - 2018年其他收入为2555.6万美元，2017年无其他收入[467] - 2018年利息收入为260.3万美元，2017年为56.1万美元；2018年利息费用为581万美元，2017年为55.9万美元[467] - 2018年销售、一般和行政费用为7730万美元，较2017年的2140万美元增加5590万美元[472] - 2018年收购无形资产摊销约40万美元，2017年无此项费用[473] - 2018年其他收入约2560万美元，2017年无此项收入[474] - 2018年利息收入为260万美元，较2017年的60万美元增加200万美元[475] - 2018年利息费用为580万美元，较2017年的60万美元增加520万美元[476] 财务数据关键指标变化 - 债务情况 - 2018年公司发行1.5亿美元本金的5.00%可转换优先票据[481] - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元5.00%可转换优先票据的注册直接公开发行，净收益1.453亿美元，票据年利率5.00%，2048年11月1日到期[497] - 票据初始转换率为每1000美元本金可转换139.5771股普通股，对应初始转换价格约为每股7.16美元，较2018年10月11日普通股最后报告售价6.23美元溢价约15.0%[498] - 发行票据时，转换特征衍生工具的公允价值为5150万美元，记录为衍生负债，同时减少票据账面价值[502] - 2018年12月18日，股东批准增加普通股授权股数，转换特征不再符合衍生工具定义，转换特征公允价值为2590万美元，2018年10月17日至12月18日公允价值变动2560万美元计入其他收入[503] - 截至2018年12月31日，公司运营租赁义务总计634.8万美元，2019年需支付71.6万美元[508] - 截至2018年12月31日，公司修订贷款协议金额为2500万美元，2019年需支付593万美元[508] - 截至2018年12月31日，公司5.00%可转换优先票据本金为1.5亿美元，到期时需支付[508] - 2018年12月31日，公司根据修订贷款协议借款2500万美元，年利率为10.5%和12.75%中的较小值与10.5%加（优惠利率减4.5%）中的较小值[522] 财务数据关键指标变化 - 税务情况 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转分别为3.224亿美元和3.222亿美元，联邦和州税收抵免分别为1670万美元和200万美元，记录了100%估值备抵9830万美元[510] 财务数据关键指标变化 - 会计政策变更 - 2018年1月1日起公司采用ASC 606准则确认收入[429] - 2018年1月1日，公司采用ASU 2016 - 18，将约16.2万美元受限现金纳入现金流量表[513] - 2018年1月1日，公司采用ASU 2014 - 09，采用完全追溯法，对合并财务报表无影响[515] - 公司于2017年1月1日采用ASU 2016 - 09，开始在发生时核算没收情况，而非估计没收率[519] - 公司采用ASU 2016 - 09时，确认所有以前未确认的税收优惠，记录为递延税项资产，被估值备抵完全抵销，对期初累计亏损无净累计影响[519] 财务数据关键指标变化 - 市场风险 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[520] - 利率当前水平提高10%，2018年现金利息费用增加不显著[522] - 2018年12月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额不显著[521] - 公司面临利率变动相关的市场风险，主要投资为计息投资[520] - 公司与全球CRO和合同制造商签订的合同可能以外币计价，面临外汇汇率波动风险[521] - 票据按固定利率计息，对利率变动风险敞口极小，但未来可能支付相对市场较高的利率[523] 各条业务线数据关键指标变化 - COPIKTRA产品销售 - 公司向美国有限数量的专业药房和经销商销售COPIKTRA，产品收入按批发采购成本扣除可变对价储备记录[430][431] - 2018年12月31日止年度，公司确定详细估计不会在未来期间发生重大收入转回，交易价格未进一步降低[432] - 公司为COPIKTRA销售提供贸易折扣和津贴，支付给专业经销商的服务费用也作为收入减少项记录至2018年12月31日[433] - 公司与第三方付款人签订合同，相关储备在确认收入同期建立，减少产品收入和应收账款净额，支付的行政服务费也作为收入减少项记录至2018年12月31日[435] - 公司需承担州医疗补助计划和医疗保险的折扣义务，相关储备在确认收入同期记录，减少产品收入并建立流动负债[436] - 公司提供自愿共付援助计划等其他激励措施，相关调整在确认收入同期记录，减少产品收入并建立流动负债[437] - 公司按行业惯例为客户提供有限退货权，估计退货金额在确认收入同期作为收入减少项记录，至今未收到退货且认为产品退货将极少[438][439] 各条业务线数据关键指标变化 - 合作与许可安排 - 公司可能与合作伙伴签订研发、制造和商业化的合作与许可安排，付款包括预付款、里程碑付款等，可变对价受限[442] - 公司确定合作与许可协议收入时需执行五步流程，使用重大判断确定多项内容，包括里程碑付款是否应计入交易价格[443][446] 财务数据关键指标变化 - 股份支付费用 - 截至2018年12月31日，未确认的与股票期权相关的股份支付费用约为1750万美元，预计在3.7年的加权平均期间内确认；与受限股票单位相关的未确认股份支付费用约为120万美元，预计在1.87年的加权平均期间内确认[457]