BRIDGEWATER, N.J., April 25, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- VYNE Therapeutics Inc. (Nasdaq: VYNE) (“VYNE” or the “Company”) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) verbally informed the Company that it placed a clinical hold on the Company’s Phase 1b study evaluating VYN202 for the treatment of moderate-to-severe plaque psoriasis. The clinical hold determination was made following a recent observation of testicular toxicity in dogs from a non-clinical toxicology study with VYN202. VYNE ha ...

文章核心观点 临床阶段生物制药公司VYNE Therapeutics Inc.管理层将参加2025年3月27日举行的H.C. Wainwright第3届自身免疫与炎症性疾病虚拟会议（皮肤病、病症和紊乱） [1] 会议详情 - 炉边谈话时间为2025年3月27日上午11点（美国东部时间） [2] - 网络直播重播将在活动结束后90天内在VYNE网站上提供 [2] 公司介绍 - VYNE是临床阶段生物制药公司，专注开发差异化疗法治疗有高度未满足需求的慢性炎症和免疫介导疾病 [1][3] - VYNE独特的专有BET抑制剂组成InhiBET™平台，旨在通过利用替代给药途径和增强选择性克服早期BET抑制剂的局限性 [3] 信息获取 - 可访问www.vynetherapeutics.com获取VYNE Therapeutics Inc.或其候选产品的更多信息 [4] - 投资者除关注新闻稿、向美国证券交易委员会提交的文件、公开电话会议和网络直播外，还应关注VYNE的网站 [4] 联系方式 投资者关系 - John Fraunces，LifeSci Advisors, LLC，电话917 - 355 - 2395，邮箱jfraunces@lifesciadvisors.com [5] - Tyler Zeronda，VYNE Therapeutics Inc.，电话908 - 458 - 9106，邮箱Tyler.Zeronda@VYNEtx.com [5] 媒体关系 - Mike Beyer，Sam Brown Inc.，电话312 - 961 - 2502，邮箱mikebeyer@sambrown.com [5]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司VYNE Therapeutics Inc.管理层将参加2025年3月27日举行的H.C. Wainwright第三届年度自身免疫与炎症性疾病虚拟会议（皮肤病、病症和紊乱） [1] 会议详情 - 炉边谈话时间为2025年3月27日美国东部时间上午11:00 [2] - 注册方式为通过网络直播链接 [2] - 活动结束后90天内可在VYNE网站观看网络直播回放 [2] 公司介绍 - VYNE是临床阶段生物制药公司，专注开发差异化疗法治疗有高度未满足需求的慢性炎症和免疫介导疾病 [1][3] - 公司独特的专有BET抑制剂组成InhiBET™平台，旨在通过替代给药途径和增强选择性克服早期BET抑制剂的局限性 [3] 信息获取途径 - 可访问www.vynetherapeutics.com了解公司或其候选产品信息 [4] - 投资者除关注公司新闻稿、向美国证券交易委员会提交的文件、公开电话会议和网络直播外，还应关注公司网站 [4] 联系方式 投资者关系 - John Fraunces，LifeSci Advisors, LLC，电话917 - 355 - 2395，邮箱jfraunces@lifesciadvisors.com [5] - Tyler Zeronda，VYNE Therapeutics Inc.，电话908 - 458 - 9106，邮箱Tyler.Zeronda@VYNEtx.com [5] 媒体关系 - Mike Beyer，Sam Brown Inc.，电话312 - 961 - 2502，邮箱mikebeyer@sambrown.com [5]

许可协议财务情况 - 公司2021年为签订Repibresib许可协议向Tay支付0.5百万美元现金，美国指定临床开发和监管批准里程碑最高支付15.75百万美元，截至2024年12月31日已支付或应计1.8百万美元[63] - 公司就Repibresib许可协议商业化产品，按净销售额向Tay支付5%、7.5%和10%分级特许权使用费[63] - 公司2023年4月28日为签订VYN202许可协议向Tay支付3.75百万美元现金，美国指定临床开发和监管批准里程碑最高支付43.75百万美元，截至2024年12月31日已支付或应计1.3百万美元[66][67] - 公司就VYN202许可协议商业化产品，按净销售额向Tay支付5%、7.5%和10%分级特许权使用费[67] - 公司于2021年4月与Tay Therapeutics签订评估与期权协议，支付100万美元不可退还现金，其中50%用于口服BETi化合物开发[506] - 公司多次延长期权期限，分别于2022年6月28日支付386,366美元、8月29日支付997,407美元、2023年2月27日支付250,000美元[507] - 公司2021年8月行使repibresib项目期权并签订许可协议，支付50万美元，后续里程碑付款最高达1575万美元，已支付或应计180万美元，特许权使用费为5%、7.5%和10%[508][509] - 公司2023年4月行使口服期权并签订VYN202许可协议，支付375万美元（扣除25万美元），后续里程碑付款最高达4375万美元，已支付或应计130万美元，特许权使用费为5%、7.5%和10%[512][513] 项目专利情况 - 截至2024年12月31日，Repibresib项目专利组合中化合物相关PCT申请在超15个司法管辖区国家申请，专利2040年到期；使用方法相关PCT申请在10个司法管辖区国家申请，专利2042年到期；另一PCT申请在10个司法管辖区国家申请，专利2042年到期；相关临时申请专利2044年到期[70] - 截至2024年12月31日，VYN202项目专利组合中化合物相关PCT申请在超15个司法管辖区国家申请，专利2042年到期；两个化合物和组合物PCT申请专利2043年到期；使用方法临时申请专利2045年到期[71][72] 市场竞争情况 - 公司白癜风主要竞争对手有ELIDEL、OPZELURA、CLOBEX等，还有多家公司开发的口服JAK抑制剂等候选产品[76] - 公司VYN202拟开发用于治疗免疫介导疾病，初始概念验证适应症中重度斑块银屑病市场竞争激烈，有COSENTYX、TALTZ等多种获批疗法及多家公司开发的候选药物[77] - 公司VYN202预计第二个适应症类风湿关节炎市场竞争激烈，有皮质类固醇和DMARDs等药物，多家公司开发的药物获批后可能与之竞争[77][78] - 公司药物开发活动面临制药和生物技术公司、学术和研究机构、政府机构等竞争，还面临促进仿制药竞争和降价的政府行动[74] - 产品获批后商业机会可能因竞争对手推出更优药物而减少或消除，且对手获批速度可能更快[79] 政府监管情况 - 公司业务受美国等多地政府广泛监管，监管是研发活动重要影响因素[80] - 美国新药上市前需向FDA提交NDA并获批，过程耗时长、成本高，违规会受多种制裁[81] - IND在FDA收到30天后生效，除非FDA提出担忧并暂停试验[84] - 标准审评药物NDA大多在10 - 12个月内完成审评，优先审评药物在6 - 8个月内完成，审评可延长3个月[87] - 提交FDA的NDA会在60天内进行行政完整性和可审评性审查，通过后触发全面审评[86] - 重新提交的NDA，FDA会根据信息类型在2或6个月内审评[88] - 优先审评目标是6个月完成，标准审评是10个月，新分子实体NDA从60天备案日期起算，通常增加约2个月[97] - 违反《联邦虚假索赔法》进行“标签外推广”会面临重大民事罚款和处罚[99] - 违反《联邦医师付款阳光法案》最高每年罚款115万美元[99] - 药品获批后生产需符合FDA的cGMP法规，制造商要在生产和质量控制上投入时间、金钱和精力以维持合规[100] - 产品获批后发现问题可能导致严重限制或后果，生产工艺变更通常需FDA事先批准[101] - 提交儿科数据的NDA赞助商可能获得6个月的儿科独占期，附加到现有监管独占期上[105] - 专利可根据Hatch - Waxman法案最多延长5年，但不能使专利剩余期限超过产品获批日期起14年，申请需在专利到期前且FDA批准后60天内提交[106] - EEA新药获批后，新化学实体一般有8年数据独占期和2年市场独占期[110] - 美国CMS管理的Medicaid药品回扣计划中，品牌处方药制造商通常需返还平均制造商价格的23.1%或特定时期内该价格与最优价格的差额（考虑通胀）[113] - 2010年ACA预计使约3600万未参保美国人获得医保，要求制药行业分担改革成本[115] - 2022年IRA将ACA市场places购买医保的补贴延长至2025年，2025年起消除Medicare Part D的“甜甜圈洞”[116] - IRA从2023财年起逐步实施，包括Medicare药品价格谈判计划和对价格涨幅超过通胀的药品征收回扣[117] - 2024年1月5日，FDA批准佛罗里达从加拿大进口特定药品的计划，其他州的类似提案正在审核中[120] 公司基本信息 - 截至2024年12月31日，公司共有13名全职员工，均位于美国[129] - 公司于2011年10月在特拉华州注册成立，原名为Tigercat Pharma, Inc.，2020年9月更名为VYNE Therapeutics Inc. [131] - 公司是“较小报告公司”，可享受相关减少或按比例披露要求[132] - 公司主要行政办公室位于新泽西州布里奇沃特，网址为www.vynetherapeutics.com [133] 审计相关情况 - 独立注册公共会计师事务所Baker Tilly US, LLP认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况[421] - 该事务所自2022年起担任公司审计师[426] 合规风险情况 - 公司若违反医疗保健法律法规，可能面临重大处罚，影响业务运营和战略[124] - 公司需遵守广泛的环境、健康和安全法律法规，不遵守可能面临罚款等制裁[126] - 公司分包商和供应商运营受相关法律法规约束，其违规可能对公司产生不利影响[128] 财务数据关键指标变化 - 2024年末总资产6.6905亿美元，较2023年末的9.7685亿美元下降31.51%[429] - 2024年总营收50.1万美元，较2023年的42.4万美元增长18.16%[433] - 2024年总运营费用4413.8万美元，较2023年的2968.2万美元增长48.69%[433] - 2024年净亏损3983.4万美元，较2023年的2845.2万美元扩大40.01%[433] - 2024年持续经营业务每股亏损0.93美元，2023年为2.78美元[433] - 2024年末股东权益5208.6万美元，较2023年末的8873.5万美元下降41.30%[430] - 2024年经营活动净现金使用量3397.2万美元，较2023年的2534.1万美元增加34.06%[439] - 2024年投资活动净现金流入2336.5万美元，2023年为净现金流出5735.4万美元[439] - 2024年融资活动净现金使用量14.1万美元，2023年为净现金流入8239.4万美元[439] - 2024年末现金及现金等价物为1992.6万美元，较2023年末的3062万美元下降34.92%[429] - 2024年和2023年归属优先股分别为0美元和14.9万美元，员工购股计划下归属股份发行分别为3万美元和4.8万美元，经营租赁使用权资产增加分别为0美元和20.7万美元，经营租赁负债增加分别为0美元和21.4万美元[441] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6150万美元，累计亏损7.312亿美元，无未偿债务[453] - 2024年全年公司净亏损3980万美元，经营活动使用现金3400万美元[453] - 截至2024年和2023年12月31日，公司受限现金分别为0和不足10万美元[460] - 2024年和2023年特许权使用费收入分别为50万美元和40万美元[476] - 截至2024年和2023年12月31日，收入储备负债分别为210万美元和230万美元[481] - 2024年和2023年计算摊薄每股净亏损时排除的股票期权和受限股票单位数量分别为2335019股和1205516股[494] - 2024年和2023年计算摊薄每股净亏损时排除的认股权证数量均为27509股[494] - 2024年12月31日，公司金融资产公允价值总计6.1516亿美元，其中现金及现金等价物1.9926亿美元，有价证券4.159亿美元；2023年总计9.3253亿美元，其中现金及现金等价物3.062亿美元，有价证券6.2633亿美元[520] - 2024年和2023年，公司有价证券包括美国政府和机构债务证券以及美国国债，2024年总计4.159亿美元，2023年总计6.2633亿美元[522][523] - 2024年12月31日，公司财产和设备净值为11.3万美元，2023年无财产和设备[524] - 2024年和2023年折旧费用分别为4000美元和0美元[525] - 2024年和2023年总应计费用分别为927.2万美元和411.9万美元，其中产品销售准备金分别为210.7万美元和225万美元，研发费用分别为662.2万美元和99万美元，专业服务费用分别为49.1万美元和64.8万美元，其他费用分别为5.2万美元和23.1万美元[526] - 2024年和2023年总租赁费用分别为13.6万美元和10.2万美元，其中经营租赁费用分别为12.6万美元和3.2万美元，短期租赁费用分别为0美元和8.6万美元，可变租赁费用分别为1万美元和 - 1.6万美元[530] - 2024年和2023年经营租赁的补充经营现金流分别为12.6万美元和2.5万美元[531] - 2024年和2023年经营租赁使用权资产分别为9.3万美元和20.7万美元，经营租赁负债分别为9.9万美元和21.4万美元，加权平均剩余租赁期限分别为0.75年和1.75年，加权平均折现率均为8%[532] - 2024年和2023年公司对401(k)计划的贡献均为10万美元[533] 公司股权及交易情况 - 2023年2月8日公司董事会批准1比18的普通股反向股票分割，2月10日生效[450] - 2023年10月27日公司与投资者签订证券购买协议，11月1日私募获得8820万美元毛收入，扣除成本后净收入8270万美元[452] 公司项目进展情况 - 公司主要项目repibresib凝胶正在进行2b期试验治疗NSV，VYN202已完成1a期试验并公布积极数据，2025年2月启动1b期试验[446][447] 财务报表编制及准则采用情况 - 公司合并财务报表按美国公认会计原则编制，包括公司及其子公司账户，消除了公司间余额和交易[456][457] - 公司根据ASC Topic 606确认收入，执行识别合同、履约义务、交易价格等五步流程[473] - 公司作为较小报告公司，于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，对合并财务报表无重大影响[500] - ASU 2022 - 06将Topic 848的日落日期从2022年12月31日延长至2024年12月31日，公司预计采用新标准对合并财务报表无重大影响[501] - 公司于2024年12月31日采用ASU 2023 - 07[502] - ASU 2023 - 09要求公共商业实体在2024年12月31日后的年度财政期间采用，公司正在评估其影响[503] - ASU 2024 - 03要求在财务报表附注中披露特定类型费用，生效时间为2026年12月15日后的年度报告期，公司正在评估其影响[504][505] 公司业务出售及经营情况 - 公司2022年1月出售MST特许经营权，获得2000万美元预付款，2023年1月获得500万美元递延付款，最高可获4.5亿美元销售里程碑付款[514][515] - 2024年和2023年MST特许经营业务作为终止经营业务，2024年净亏损2.7万美元，2023年净亏损58万美元[517][518] 公司租赁相关情况 - 2023年10月1日主租赁协议开始时，公司记录使用权资产为20万美元，负债为30万美元[529] 公司优先股发行情况 - 截至2024年12月31日，公司修订并重述的公司章程发行发行2000万股优先股，面值为每股0.0001美元，但无已发行和流通的优先股[535] - 2022年11月14日，公司私募发行3000股A系列可转换优先股，总认购金额为30万美元，发行成本为8.9万美元，收益为21.1万美元[537] 公司股东大会决议情况 - 2023年1月12日，公司召开股东大会并批准了董事会批准已发行普通股反向股票分割的提案[539]

公司业务数据公布时间 - 公司预计2025年公布repibresib凝胶和VYN202的两项关键数据[2] - repibresib凝胶2b期白癜风试验预计2025年年中公布顶线结果，VYN202的1b期银屑病试验预计2025年底公布结果[5] 公司资金状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为6150万美元，预计资金可支持运营至2026年下半年[8] 公司股权结构 - 截至2024年12月31日，公司发行并流通的普通股为14830013股，有未行使的预融资认股权证可按每股0.0001美元的行使价购买27842740股普通股[9] 公司收入情况 - 2024年和2023年的收入分别为50万美元和40万美元[9] - 2024年第四季度特许权收入为84美元，2023年同期为76美元；2024年全年特许权收入为501美元，2023年全年为424美元[21] 公司研发费用情况 - 2024年和2023年研发费用分别为3090万美元和1630万美元，增长主要因repibresib增加1170万美元、VYN202增加250万美元及员工相关费用增加80万美元[9] - 2024年第四季度研发费用为9,684美元，2023年同期为3,023美元；2024年全年研发费用为30,946美元，2023年全年为16,307美元[21] 公司一般及行政费用情况 - 2024年和2023年一般及行政费用分别约为1320万美元和1340万美元，减少主要因员工相关费用减少90万美元，部分被咨询和专业费用增加80万美元抵消[10] 公司净亏损情况 - 2024年净亏损为3980万美元，每股净亏损为0.93美元，2023年同期分别为2850万美元和2.78美元[11] - 2024年第四季度净亏损为12,022美元，2023年同期为6,188美元；2024年全年净亏损为39,834美元，2023年全年为28,452美元[21] 公司资产负债及股东权益情况 - 2024年12月31日，公司总资产为6690.5万美元，总负债为1481.9万美元，股东权益为5208.6万美元[19] 公司会议参与情况 - 公司将参加2025年3月10 - 12日的Leerink Partners全球医疗保健会议和3月27日的H.C. Wainwright第三届年度自身免疫与炎症性疾病虚拟会议[7] 公司总运营费用情况 - 2024年第四季度总运营费用为12,854美元，2023年同期为6,908美元；2024年全年总运营费用为44,138美元，2023年全年为29,682美元[21] 公司运营亏损情况 - 2024年第四季度运营亏损为12,770美元，2023年同期为6,832美元；2024年全年运营亏损为43,637美元，2023年全年为29,258美元[21] 公司其他收入净额情况 - 2024年第四季度其他收入净额为760美元，2023年同期为680美元；2024年全年其他收入净额为3,834美元，2023年全年为1,386美元[21] 公司持续经营业务税前亏损情况 - 2024年第四季度持续经营业务税前亏损为12,010美元，2023年同期为6,152美元；2024年全年持续经营业务税前亏损为39,803美元，2023年全年为27,872美元[21] 公司所得税费用情况 - 2024年第四季度所得税费用为4美元，2023年同期为0美元；2024年全年所得税费用为4美元，2023年全年为0美元[21] 公司持续经营业务亏损情况 - 2024年第四季度持续经营业务亏损为12,014美元，2023年同期为6,152美元；2024年全年持续经营业务亏损为39,807美元，2023年全年为27,872美元[21] 公司加权平均流通股情况 - 2024年第四季度加权平均流通股（基本和摊薄）为42,597股，2023年同期为31,050股；2024年全年加权平均流通股（基本和摊薄）为42,589股，2023年全年为10,273股[21]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司VYNE Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务结果及业务进展，2025年将公布repibresib凝胶和VYN202两项关键数据，公司现金预计可支撑到2026年下半年 [1][2][6] 近期管线更新 - repibresib凝胶（VYN201）2b期非节段型白癜风试验已完成入组，预计2025年年中公布顶线结果，试验为随机、双盲、赋形剂对照，评估每日一次不同浓度repibresib凝胶疗效、安全性和药代动力学 [2][7] - VYN202口服小分子BD2选择性抑制剂1b期银屑病试验已启动，预计2025年底公布结果，试验为随机、双盲、安慰剂对照，评估安全性、耐受性和药代动力学并探索疗效 [2][7] 即将参加的会议 - 公司将参加2025年3月10 - 12日在迈阿密举行的Leerink Partners全球医疗保健会议，以及3月27日举行的H.C. Wainwright第三届年度自身免疫与炎症性疾病虚拟会议 [5] 财务结果（截至2024年12月31日） 现金状况 - 公司拥有6150万美元现金、现金等价物和有价证券，预计可支撑运营至2026年下半年 [8] 股份数量 - 已发行和流通普通股14830013股，有未行使预融资认股权证可按每股0.0001美元价格购买27842740股普通股 [9] 收入 - 2024年和2023年分别为50万美元和40万美元，来自与LEO Pharma A/S的特许权使用费协议 [9] 研发费用 - 2024年和2023年分别为3090万美元和1630万美元，增加主要因repibresib费用增加1170万美元、VYN202费用增加250万美元及员工相关费用增加80万美元，部分被咨询费用减少40万美元抵消 [10] 一般及行政费用 - 2024年和2023年分别约为1320万美元和1340万美元，减少主要因员工相关费用减少90万美元，部分被咨询和专业费用增加80万美元抵消 [11] 净亏损 - 2024年为3980万美元，每股净亏损0.93美元；2023年为2850万美元，每股净亏损2.78美元 [12] 资产负债表（截至2024年12月31日） 资产 - 2024年总资产6690.5万美元，较2023年的9768.5万美元减少，流动资产主要包括现金及等价物、有价证券等，非流动资产包括固定资产等 [19][20] 负债 - 2024年总负债1481.9万美元，较2023年的895万美元增加，流动负债包括贸易应付款、应计费用等，长期负债较2023年减少 [20] 股东权益 - 2024年股东权益5208.6万美元，较2023年的8873.5万美元减少，主要因累计亏损增加 [20] 运营报表（截至2024年12月31日） 收入 - 2024年和2023年分别为50.1万美元和42.4万美元，主要为特许权使用费收入 [22] 运营费用 - 2024年和2023年分别为4413.8万美元和2968.2万美元，包括研发和一般及行政费用 [22] 运营亏损 - 2024年和2023年分别为4363.7万美元和2925.8万美元 [23] 其他收入 - 2024年和2023年分别为383.4万美元和138.6万美元 [23] 持续经营业务亏损 - 2024年和2023年分别为3980.7万美元和2787.2万美元 [23] 终止经营业务亏损 - 2024年和2023年分别为2.7万美元和58万美元 [23] 净亏损 - 2024年和2023年分别为3983.4万美元和2845.2万美元 [23] 每股亏损 - 2024年和2023年分别为0.93美元和2.78美元 [23]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司VYNE Therapeutics宣布管理层将于3月参加两场投资者会议 [1] 公司参会信息 - 参加TD Cowen第45届年度医疗保健会议 时间为2025年3月4日 形式为炉边谈话和一对一会议 炉边谈话时间为美国东部时间3月4日上午11:10 可通过网络直播链接注册 [1] - 参加Leerink Partners全球医疗保健会议 时间为2025年3月11日 形式为一对一会议 活动结束后90天内可在VYNE网站观看网络直播回放 [2] 公司简介 - VYNE是临床阶段生物制药公司 专注开发差异化疗法 治疗有高度未满足需求的慢性炎症和免疫介导疾病 [1][3] - 公司独特的专有BET抑制剂组成InhiBET™平台 旨在通过替代给药途径和增强选择性 克服早期BET抑制剂的局限性 [3] 信息获取途径 - 可访问www.vynetherapeutics.com获取公司或其候选产品更多信息 公司可能通过网站履行Regulation FD规定的披露义务 投资者除关注新闻稿 美国证券交易委员会文件 公开电话会议和网络直播外 还应关注公司网站 [4] 联系方式 - 投资者关系：John Fraunces 联系电话917 - 355 - 2395 邮箱jfraunces@lifesciadvisors.com ；Tyler Zeronda 联系电话908 - 458 - 9106 邮箱Tyler.Zeronda@vynetx.com [5] - 媒体关系：Mike Beyer 联系电话312 - 961 - 2502 邮箱mikebeyer@sambrown.com [5]

文章核心观点 - 公司宣布VYN202治疗中重度斑块状银屑病的1b期试验已对首位受试者给药，预计2025年底公布12周随机安慰剂对照试验的顶线数据，该试验将为VYN202在一系列慢性免疫介导疾病中的潜力提供关键见解 [1][6] 分组1：公司动态 - 临床阶段生物制药公司VYNE宣布VYN202治疗中重度斑块状银屑病的1b期试验已对首位受试者给药 [1] - 公司总裁兼首席执行官称该试验是推进VYN202的重要一步，相信试验结果将为其作为慢性免疫介导疾病的新型每日一次口服治疗药物的潜在用途提供关键见解 [2] - 公司首席科学官表示1a期单剂量递增和多剂量递增试验显示VYN202有良好安全性，期待年底公布1b期试验结果 [2] 分组2：1b期试验情况 - 该试验是随机双盲安慰剂对照试验，评估每日一次口服VYN202在三个剂量组（0.25mg、0.5mg、1mg）中的安全性、耐受性和药代动力学，为期12周，还将评估探索性疗效 [3] - 受试者将按1:1:1:1比例随机分配到活性药物组或安慰剂组（每组约20名受试者），12周治疗期后有4周安全随访期 [3] 分组3：疾病介绍 - 斑块状银屑病是慢性免疫介导疾病，导致皮肤细胞过度产生，引起发炎、鳞状斑块，可能瘙痒或疼痛，美国约800万人、全球超1.25亿人患病 [4] - 斑块状银屑病与其他慢性免疫介导疾病如银屑病关节炎、化脓性汗腺炎、炎症性肠病和轴性脊柱关节炎有共同炎症途径 [4] 分组4：药物介绍 - VYN202是创新口服小分子BET抑制剂，对BD2与BD1有潜在的同类领先选择性和效力，有望成为免疫炎症适应症的差异化、更方便给药的非生物治疗选择 [5] - BET蛋白在调节基因转录中起关键作用，BET抑制剂可通过阻断促炎细胞因子转录治疗一系列免疫炎症和纤维化疾病，在骨髓增殖性肿瘤疾病中也有潜在作用 [6][7] 分组5：公司概况 - VYNE是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗慢性炎症和免疫介导疾病的差异化疗法，其独特的BET抑制剂旨在克服早期BET抑制剂的局限性 [9]

文章核心观点 - 公司宣布完成评估VYN201凝胶治疗非节段型白癜风的2b期试验入组，预计2025年年中公布24周车辆对照治疗期的顶线数据，且美国采用名称委员会已批准“repibresib”作为VYN201中新化学实体的非专有名称 [1][2][8] 公司动态 - 公司完成评估VYN201凝胶治疗非节段型白癜风的2b期试验入组，预计2025年年中公布24周双盲部分的顶线数据 [1][8] - 美国采用名称委员会批准“repibresib”作为VYN201中新化学实体的非专有名称，公司将在公开声明等场景使用该名称 [2] 2b期试验情况 - 试验为随机、双盲、车辆对照试验，评估每日一次不同浓度（1%、2%和3%）repibresib凝胶与对照剂相比，对活动性或稳定性非节段型白癜风受试者的疗效、安全性和药代动力学，受试者按1:1:1:1比例随机分配至各活性药物组或对照组，每组约45人 [3] - 24周治疗期结束后，1%、2%和3%组受试者可选择继续用原剂量治疗28周，对照组受试者将重新随机分配至三个活性剂量组之一继续治疗28周 [3] - 试验主要疗效终点是第24周时与对照剂相比，面部白癜风面积评分指数较基线改善至少50%的受试者比例，次要终点包括第24周和第52周的F - VASI和总VASI（T - VASI） [4] 行业信息 - 白癜风是一种慢性自身免疫性皮肤色素脱失性疾病，全球患病率估计为0.5 - 2.0%，是最常见的色素脱失性皮肤病，目前FDA仅批准一款治疗白癜风的产品，非节段型白癜风是最常见类型 [5] 产品信息 - Repibresib是一种泛溴结构域BET抑制剂，设计为局部给药的“软”药，可解决涉及多种不同炎症细胞信号通路的疾病，同时全身暴露量低，在白癜风中已证明临床概念验证，在多个临床前模型中可降低促炎和疾病相关生物标志物水平并改善疾病严重程度 [6] - BET蛋白通过表观遗传相互作用在调节基因转录中起关键作用，在调节免疫细胞激活及后续炎症和纤维化过程中有关键作用，BET抑制剂可通过阻断促炎细胞因子转录治疗一系列免疫炎症和纤维化疾病，在骨髓增殖性肿瘤疾病中也有潜在作用 [7] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发差异化疗法治疗有高度未满足需求的慢性炎症和免疫介导疾病，其独特的专有BET抑制剂组成InhiBET™平台，旨在克服早期BET抑制剂的局限性 [9]

文章核心观点 - VYN202在Phase 1a SAD/MAD试验中表现出良好的安全性和耐受性，支持其作为新型每日一次口服治疗广泛免疫介导疾病的潜力[1][2][3] 安全性和耐受性 - VYN202在试验中表现出良好的安全性和耐受性，没有与早期代次BET抑制剂相关的药物不良事件，包括血小板减少症、中性粒细胞减少症或胃肠道毒性[2] - 没有严重不良事件(AEs)、因AE导致的停药或临床上有意义的治疗中出现的不良事件(TEAEs)，所有TEAEs均为轻度或中度[2] - 没有与实验室结果相关的药物不良事件，也没有与血小板减少症相关的任何严重程度的不良事件，血小板减少症是早期代次BET抑制剂的已知剂量限制性毒性[2] 药代动力学(PK) - VYN202表现出有利的PK特征，支持每日一次给药方案[2] - VYN202在所有剂量下，血液水平均在BD2 BRD4的关键抑制阈值IC50至IC90范围内至少24小时[2] - 当VYN202与甲氨蝶呤联合给药时，未观察到药物-药物相互作用，甲氨蝶呤是慢性免疫炎症性疾病管理的常用治疗药物[2] 药效动力学(Pharmacodynamic) - VYN202在体外刺激试验中表现出强大的药效动力学活性，包括目标结合证据和对与多种免疫介导疾病相关的炎症生物标志物的显著抑制[2] - VYN202在0.5mg至1.0 mg QD剂量下，诱导目标结合生物标志物HEXIM-11的剂量依赖性增加，并在0.5mg至1.0 mg QD剂量下观察到最大效应[2] - VYN202抑制了与Th17、Th1/髓样和Th1/Tc失调活性相关的多种炎症生物标志物的产生，与VYN202的临床前模型一致[2] 试验设计 - MAD部分试验设计为评估健康志愿者在14天内接受VYN202的多个递增剂量，包括0.5mg QOD、0.5mg QD、1mg QD和1mg QD与甲氨蝶呤7.5mg QWK的组合[4] - 试验评估了VYN202的安全性、耐受性、PK和探索性药效动力学，参与者血液样本在体外刺激以评估VYN202对目标结合和炎症生物标志物的药效动力学影响[5] 关于VYN202 - VYN202是一种创新的口服小分子BET抑制剂，具有潜在的同类领先选择性和对BD2 vs. BD1的效力[6] - 通过最大化BD2选择性，VYNE认为VYN202有可能成为一种差异化的、更方便管理的非生物治疗选择，用于免疫炎症性疾病的急性控制和慢性管理[6] 关于BET抑制剂 - BET蛋白在通过表观遗传相互作用调节基因转录中起关键作用，最近的研究表明这些蛋白在调节免疫细胞（包括T和B细胞）的激活以及随后的炎症和纤维化过程中起关键作用[7] - BET抑制剂通过阻断促炎性细胞因子的转录，具有治疗一系列免疫炎症和纤维化疾病的潜力，并具有治疗骨髓增生性肿瘤的额外潜力[7]