MST特许经营权出售情况 - 公司于2022年1月12日将MST特许经营权出售给Journey，获得2000万美元预付款，交易完成一周年时还将获得500万美元，达到指定净销售额可获最高4.5亿美元销售里程碑付款[97][98][100] - 公司按ASC 205和ASU 2014 - 08处理MST特许经营权出售，将肿瘤业务结果列为已终止经营[146][147] - 2022年第一季度出售MST特许经营权，在所有列报期间的合并报表中将肿瘤业务结果列为已终止经营[147] 员工数量变化 - 公司员工数量从2020年12月31日的106人减至出售MST特许经营权时的28人[99] 公司盈亏情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损6.349亿美元，2022年和2021年第一季度分别实现净收入470万美元和净亏损2060万美元[102] - 2022年第一季度净收入得益于MST特许经营权出售约1300万美元收益，被持续经营业务870万美元亏损抵消[102] - 2022年第一季度总营收178万美元，较2021年同期的230万美元减少52万美元，降幅22.6%[116] - 2022年第一季度持续经营业务亏损869.4万美元，较2021年同期的1087.6万美元减少218.2万美元，降幅20.1%[116] - 2022年第一季度终止经营业务收入1336.4万美元，2021年同期亏损967.4万美元，变动幅度238.1%[116] - 2022年第一季度净收入467万美元，2021年同期净亏损2055万美元，变动幅度122.7%[116] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为5110万美元，累计亏损6.349亿美元[124] 特许权使用费情况 - 2022年和2021年第一季度，公司均收到特许权使用费20万美元[106] 税收抵免和亏损结转情况 - 截至2021年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为3.15亿美元和1.056亿美元，其中4430万美元联邦和1.056亿美元州结转额将于2031 - 2040年开始到期[113] - 截至2021年12月31日，公司联邦和州研发税收抵免结转额分别为670万美元和120万美元，联邦抵免2031年开始到期，加州研发抵免无到期日[113] - 截至2021年12月31日，公司有2.707亿美元联邦和州净运营亏损无使用期限限制[113] 股权购买协议情况 - 2022年3月15日，公司与Lincoln Park达成股权购买协议，可在36个月内最多出售3000万美元普通股，协议执行时已发行1667593股承诺股份[105] 纳斯达克通知情况 - 2022年2月28日，公司收到纳斯达克通知，因连续30个工作日收盘价低于1美元/股，不符合最低收盘价要求，有180天（至2022年8月29日）整改期[105] 费用情况 - 2022年第一季度研发费用450万美元，较2021年同期的430万美元增加20万美元，增幅4.6%[116][118] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用440万美元，较2021年同期的570万美元减少130万美元，降幅22.9%[116][119] - 2022年第一季度无利息费用，2021年同期为110万美元，降幅100%[116][120] - 2022年第一季度其他费用3000美元，较2021年同期的57000美元减少54000美元，降幅94.7%[116][121] 现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动使用现金1000万美元，投资活动提供现金1670万美元，融资活动提供现金150万美元[129] 公司政策与披露情况 - 公司未参与对财务状况等有重大影响的表外安排[148] - 公司选择不利用JOBS法案的延期过渡期，将按要求遵守新的或修订的会计准则[149] - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[152]

公司业务推出情况 - 2020年公司商业推出两款皮肤科产品，AMZEEQ（米诺环素）外用泡沫，浓度4%，和ZILXI（米诺环素）外用泡沫，浓度1.5%[30] 产品研究进展 - 公司预计在2022年第二季度获得评估FMX114治疗轻至中度特应性皮炎安全性和有效性的2a期研究的顶线结果[38][45] - FMX114的1b期数据显示，外用制剂中托法替布和芬戈莫德的全身生物利用度比口服制剂分别低约50倍和1500倍[44] - FMX114 0.6%托法替布 + 0.01%芬戈莫德组合凝胶治疗使改良特应性皮炎指数评分（mADI）相对于二硝基氯苯对照组在第7天降低89%[44] - 接受曲安奈德0.1%乳膏治疗的动物体重比接受FMX114治疗的动物减少约21%[44] - VYN201 0.1%治疗使红斑和鳞屑的综合炎症严重程度评分相对于赋形剂对照组在治疗第7天降低94%[52] - 2021年11月，临床前数据显示VYN201在减少纤维化组织质量和整体皮肤修复结果方面有改善，且对愈合时间无负面影响[54] - 2022年3月，临床前数据显示VYN201在白癜风的离体皮肤模型中减少了关键促炎生物标志物的表达，并显著减少了黑素细胞的损失[55] - VYN201 1%治疗组分泌的MMP - 9减少94.7%，可溶性E - 钙黏蛋白减少32.6%[58] - 与VYN201 0.1%治疗组相比，0.05%丙酸氯倍他索乳膏治疗组动物平均体重减轻约17%[56] - VYN201 1%治疗组病变平均愈合时间为15.5天，比水醇凝胶治疗组的21天早约5天[57] - VYN201 1%治疗的皮肤培养物黑色素水平比VYN201载体治疗的高约10倍[64] - VYN201 1%浓度下WNT信号通路相对于载体上调10倍[64] 市场与疾病数据 - 美国约3000万人被诊断患有特应性皮炎，其中约1900万人为轻至中度疾病严重程度[46] - 2019年，710万患者使用处方药治疗特应性皮炎，外用糖皮质激素占治疗特应性皮炎处方量最高的10种外用产品中的8种[46] 公司财务交易 - 2022年1月12日公司将MST业务出售给Journey，获2000万美元预付款，交易完成一周年时还可获500万美元，产品净销售额达指定水平可获最高4.5亿美元销售里程碑付款[61] - 2021年和2020财年公司研发费用分别为2500万美元和4350万美元[72] - 2021年公司从LEO处获得Finacea产品销售特许权使用费90万美元[71] 公司合作协议 - 公司于2021年4月30日与In4Derm签订协议并支付100万美元不可退还现金[66] - 公司于2021年8月9日与In4Derm签订VYN201许可协议并支付50万美元，后续临床开发和监管批准里程碑付款最高达1575万美元[67][68] 专利期限情况 - 多数国家专利期限为自提交非临时专利申请的最早日期起20年，美国专利期限可能缩短或延长，欧洲专利期限为自申请日起20年，欧盟补充专利证书可有效延长专利保护期长达5年[76][77] 市场竞争情况 - 公司药物开发活动面临来自制药和生物技术公司、学术和研究机构及政府机构的激烈竞争，竞争对手在研发、制造和临床前及临床开发方面可能拥有更多财务资源和专业知识[78][79] - FMX114作为治疗轻至中度AD的潜在药物，主要竞争对手包括辉瑞的Eucrisa、因塞特公司的Opzelura等，还有多个处于开发阶段的处方产品候选药物[80] - VYN201若获批，将在免疫炎症疾病治疗领域面临现有和未来新疗法的激烈竞争[81] 美国FDA监管规定 - 美国FDA依据FDCA及实施条例监管药物，新药上市前需提交NDA并获批准，过程需耗费大量时间和资金，违规可能面临多种制裁[84] - 美国新药上市前需进行临床前研究并提交IND，IND在FDA收到30天后生效，除非被置于临床搁置状态，临床研究需经IRB审查和批准[85][86][87] - 临床试验通常分三个阶段，依次评估药物安全性、初步疗效和扩大人群的疗效与安全性，部分阶段可能重叠或合并[88][93] - 提交NDA后，FDA会在60天内审查其行政完整性和可审查性，标准审查药物申请通常在10 - 12个月内完成审查，优先审查药物在6 - 8个月内完成，审查过程可能延长3个月[90][91] - FDA有快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审查等特殊加速审查和批准计划，旨在为治疗严重或危及生命疾病的药物提供更快的开发和审查流程[95] - 加速批准的药物基于替代终点或早期临床终点获批，需进行严格的上市后合规要求，包括完成4期或上市后临床试验，否则FDA可迅速撤市[98][99] - FDA对治疗严重疾病的产品NDA申请，优先审评目标为6个月，标准审评为10个月，新分子实体NDA审评时间从60天提交日期起算，通常比接收日期增加约2个月[100] - 505(b)(2) NDA申请可依赖FDA先前研究结论，若科学合理可免部分临床前研究或临床试验，但FDA可能要求额外研究[102] - 505(b)(2) NDA申请人需针对橙皮书列出的专利提交专利认证，未通过Paragraph IV认证挑战专利，FDA不会批准申请直至专利过期[105][106] - 提交Paragraph IV认证的505(b)(2) NDA申请人，需在申请被受理后20天内通知NDA和专利持有人，专利持有人45天内起诉会触发30个月审批暂停[108] - 新化学实体NDA获批后有5年市场独占期，4年后含专利无效或不侵权认证的申请可提交；基于新临床研究的变更获批有3年独占期[110] - 产品获批后需遵守FDA持续监管要求，包括记录保存、不良反应报告、更新安全和有效性信息等[111] - 产品获批后发现问题可能导致限制、召回、暂停销售等后果，生产工艺和产品变更通常需FDA预先批准[115] - 公司NDA或其补充申请需包含评估药物在儿科亚人群安全性和有效性的数据，提交儿科试验计划，获批后可能获得6个月儿科独占期[117][119] - 新药产品专利可根据Hatch - Waxman法案最多延长5年，但总专利寿命自产品获批起不超过14年[120] 欧洲市场监管规定 - 欧洲经济区新化学实体获营销授权后有8年数据独占期和2年市场独占期[124] - 集中程序评估营销授权申请最长210天，特殊情况加速评估可减至150天[125] 医保法案相关 - 美国医保法案ACA预计使约3600万未参保美国人获医保[130] - 品牌处方药制造商需返还平均制造商价格的23.1%或差价中的较高者[128] - 2017年税改法案废除ACA个人强制参保条款，2021年最高法院裁定原告无资格挑战该条款[130] - 2019年1月1日起两党预算法案BBA修订ACA以填补“甜甜圈洞”[131] 联邦法规相关 - 联邦医疗反回扣法禁止为诱导或奖励推荐、购买等行为提供报酬，违反将受处罚[133] - 联邦虚假索赔法禁止向医保项目提交虚假索赔，药企可能因此担责[133] - 违反联邦医师支付阳光法案，公司可能面临每年最高115万美元的罚款[113] - 联邦《医师付款阳光法案》要求特定处方药、设备和医疗用品制造商向CMS报告相关支付和价值转移信息[139] - 《ACA》第6004条要求制造商和授权经销商每年报告向医生提供药品样品的信息[139] 公司运营法规约束 - 公司在以色列运营受环境、健康和安全法律法规约束，违规将受制裁[136] - 若公司运营违反医疗或环境法规，可能面临多种处罚并影响业务[135] - 以色列2011年颁布有关工业污水排放到下水道系统的法规，排放违禁或违规污水可能需支付新的高额费用[138] 公司人员与文化 - 截至2021年12月31日，公司共有28名全职员工，其中女性14名，男性14名，14名员工主要从事研发活动[140] - 公司员工均未加入工会，公司认为员工关系良好[140] - 公司以沟通和透明度为基础营造企业文化，举办年度全公司培训和定期会议[141] 公司注册与性质 - 公司于2011年10月以Tigercat Pharma, Inc.之名在特拉华州注册成立，2020年9月更名为VYNE Therapeutics Inc. [143] - 公司是“新兴成长型公司”和“较小规模报告公司”，可享受某些报告要求豁免[144] 公司办公地址与网址 - 公司主要行政办公室位于新泽西州布里奇沃特市美国22号公路520号204室，网址为www.vynetherapeutics.com [145] 小规模报告公司披露要求 - 作为“较小规模报告公司”，无需提供关于市场风险的定量或定性披露[413]

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VYNE Therapeutics Inc. (NASDAQ:VYNE) Q3 2021 Earnings Conference Call November 10, 2021 8:30 AM ET Company Participants John Fraunces – LifeSci Advisors Dave Domzalski – President and Chief Executive Officer Tyler Zeronda – Chief Financiial Officer Iain Stuart – Chief Scientific Officer Conference Call Participants David Amsellem – Piper Sandler Carvey Leung – Cantor Fitzgerald Patrick Dolezal – LifeSci Capital Operator Good morning and welcome to the VYNE Therapeutics conference call to discuss the Third Q ...

业务战略调整 - 公司计划探索出售或授权外用米诺环素系列产品，包括AMZEEQ、ZILXI、FCD105及相关技术平台[167] - 公司战略重点转向开发免疫炎症和罕见皮肤病疗法，预计继续投资FMX114，2022年第一季度初公布研究结果[168] - 公司与In4Derm达成交易，支付100万美元获得选择权协议，行使外用BETi选择权支付50万美元，后续里程碑付款最高达1575万美元；预计行使口服BETi选择权支付400万美元，后续里程碑付款最高达4375万美元；许可协议规定最高10%的净销售分层特许权使用费[168] 人员调整与费用 - 公司计划裁员约70人，2021年第三季度产生一次性费用100万美元，预计第四季度产生额外员工终止费用30万美元，2022年6月30日前产生保留付款40万美元[172] 股权交易与股本变动 - 2021年1月1日至25日，公司以每股9.76美元的加权平均价格出售2778012股普通股，净收益2630万美元；1月28日，完成注册直接发行5274261股普通股，每股9.48美元，净收益约4680万美元；8月12日至9月30日，以每股1.57美元的加权平均价格出售1948000股普通股，净收益290万美元[173][176] - 2021年2月12日，公司进行1比4反向股票分割，授权普通股数量从3亿股减至7500万股；7月19日，授权普通股数量从7500万股增至1.5亿股[173] 法律诉讼 - 2021年8月9日，公司对Padagis提起专利侵权诉讼，FDA在2023年12月30日前或法院判决前不能批准Padagis的ANDA申请，相关专利最晚2037年9月8日到期[176] 债务偿还 - 2021年8月11日，公司提前偿还未偿债务，支付4%的提前还款费用和应计未付利息，相关信贷协议终止[176] - 2021年8月11日，公司提前偿还全部未偿债务，总金额约3650万美元，含4%的提前还款费和应计但未付利息[216] 财务数据关键指标变化 - 累计亏损与净亏损 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损6.28亿美元，2021年和2020年第三季度净亏损分别为2130万美元和2470万美元[175] 财务数据关键指标变化 - 产品销售收入 - 2021年前九个月，公司产品销售收入为1180万美元，收入依赖AMZEEQ、ZILXI及其他获批产品的成功商业化[179] 财务数据关键指标变化 - 特许权使用费 - 2021年前九个月公司收到特许权使用费0.7百万美元，2020年与库蒂亚的许可协议获得10.0百万美元预付现金[180][182] 财务数据关键指标变化 - 商品销售成本 - 2021年和2020年前九个月商品销售成本分别约为2.4百万美元和0.9百万美元[183] - 2021年和2020年第三季度商品销售成本分别为1.0百万美元和0.4百万美元[197] 财务数据关键指标变化 - 毛利率 - 2021年和2020年前九个月公司毛利率分别为79%和86%，按成本计算则分别为78%和82%[184] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2021年和2020年前九个月研发费用分别约为19.7百万美元和35.7百万美元，降幅44.7%[186][209] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为7.0百万美元和6.6百万美元，增幅5.4%[199] 财务数据关键指标变化 - 销售、一般和行政费用 - 2021年和2020年前九个月销售、一般和行政费用分别约为46.3百万美元和71.6百万美元，降幅35.4%[187][210] - 2021年和2020年第三季度销售、一般和行政费用分别为13.8百万美元和19.8百万美元，降幅30.0%[200] 财务数据关键指标变化 - 净运营亏损结转额与研发税收抵免结转额 - 截至2020年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为243.2百万美元和66.3百万美元，研发税收抵免结转额分别为6.2百万美元和1.2百万美元[190] 财务数据关键指标变化 - 收入 - 2021年和2020年第三季度收入分别为4.1百万美元和3.3百万美元[194] 财务数据关键指标变化 - 所得税 - 2021年前9个月无所得税费用，2020年前9个月所得税收益为30万美元[214] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物与累计亏损、债务情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为5290万美元，累计亏损为6.28亿美元，且无未偿还债务[215] 财务数据关键指标变化 - 经营、投资、融资活动净现金流量 - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为4630万美元，2020年同期为1.117亿美元，减少主要归因于收入增加和合并成本降低[219][221] - 2021年前9个月投资活动净现金流入为100万美元，2020年同期为8710万美元，变化主要归因于合并获得的现金和银行存款及有价证券投资减少[219][222] - 2021年前9个月融资活动净现金流入为3980万美元，2020年同期为5380万美元，增加归因于普通股发行所得，增加被提前偿还债务抵消[219][223] 财务数据关键指标变化 - 流动性来源 - 2021年前9个月公司流动性来源主要为普通股发行所得和产品销售，2020年同期主要为合并获得的现金和投资[224][225] 公司持续经营能力 - 公司未来能否持续经营取决于米诺环素特许经营权的出售或授权、临床研究结果及筹集足够营运资金的能力[216][218] 收入记录方法 - 公司根据ASC 606的五步模型记录收入，对里程碑付款进行估计并在满足条件时计入交易价格[231][233] 业务核算与资产减值 - 公司采用收购法核算被收购业务，对长期资产进行减值测试并在必要时记录减值费用[234][239] 表外安排情况 - 公司无对财务状况、营收、费用、运营结果、流动性、资本支出或资本资源有重大当前或未来影响的表外安排[240] 董事和高管赔偿权负债情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司未为董事和高管的赔偿权及协议记录任何负债[241] 会计准则选择 - 公司选择不利用《JOBS法案》的延长过渡期，将按要求遵守新的或修订的会计准则，此决定不可撤销[242] 会计公告参考 - 可参考未经审计的中期简明合并财务报表附注2“重要会计政策”中“近期会计公告”，了解近期采用和未采用的会计公告及其对财务状况和经营成果的预期影响[243] 资产或负债输入值层次 - 资产或负债的输入值分为三个层次，包括活跃市场中相同资产或负债的报价（一级输入值）、活跃市场中类似资产或负债的报价等（二级输入值）、反映估计和假设的不可观察输入值（三级输入值）[244] 报告公司类型与风险披露 - 公司是《交易法》规则12b - 2和《S - K条例》第10项所定义的较小报告公司，无需提供有关风险风险的定量和定性披露信息[245]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总收入为430万美元，其中产品销售收入为400万美元，特许权使用费收入为30万美元 [45] - 第二季度GAAP净亏损为1990万美元，或每股0.39美元，剔除190万美元的股权激励费用后，调整后净亏损为1800万美元，或每股0.35美元 [45] - 第二季度调整后运营费用为2030万美元，包括调整后销售、一般及行政费用1440万美元和调整后研发费用600万美元 [46] - 公司预计第三季度调整后运营费用将处于2000万至2500万美元指导范围的低端，其中包括150万至200万美元与重组计划相关的遣散费及相关福利 [47][48] - 预计从第四季度开始，调整后运营费用将进一步降至1500万至2000万美元范围，其中包括与行使口服BETi VYN202许可协议相关的400万美元里程碑付款 [49] - 基于2022年推进FMX114、VYN201和VYN202进入临床的计划，预计2022年调整后运营费用将约为每季度1000万美元 [50] - 截至6月30日，公司现金头寸为1.04亿美元，在提前偿还3500万美元债务及4%的预付费用后，模拟现金头寸约为6800万美元，预计这笔资金足以支持运营至2022年第二季度 [51] - 截至6月30日，已发行普通股总计5150万股 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - 米诺环素产品组合（AMZEEQ和ZILXI）在第二季度处方量超过5.7万份，较第一季度增长约10%，是两款产品上市以来的最高季度处方量 [38] - AMZEEQ处方量超过4.7万份，ZILXI处方量约1万份，均创季度新高 [38] - 截至目前，约有9000名独特的医疗保健提供者开具过AMZEEQ处方 [38] - 今年以来，AMZEEQ已渗透目标医生群体的74%，其中最高等级目标医生渗透率超过87% [39] - ZILXI自去年10月上市以来，已有超过3300名独特的处方医生，目标医生群体渗透率为42% [39] - 年初至今，销售团队已为超过1600名医疗从业者举办了关于AMZEEQ和ZILXI的教育讲座 [40] - AMZEEQ的市场准入保持稳定，约覆盖72%的商业保险人群 [40] - ZILXI的市场准入提升至约覆盖68%的商业保险人群，较上一季度增长7% [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司宣布进行重大战略调整，从商业化的治疗性皮肤病学公司转变为专注于研发的生物制药公司 [10][54] - 决定探索出售或授权其米诺环素产品组合（包括AMZEEQ、ZILXI、III期就绪的组合产品FCD105及相关的分子稳定技术平台） [19] - 已聘请一家知名投行主导此过程，认为拥有必要资源的合作伙伴能最大化该产品组合的价值 [20] - 战略调整的原因包括：COVID-19疫情持续18个月的负面影响、当前支付方环境带来的挑战、商业化成本高昂，以及公司规模有限导致难以在可接受的时间框架内实现盈利 [12][17][18] - 未来将专注于为高未满足需求的免疫和炎症性疾病开发疗法，利用其药物开发核心能力 [24] - 与In4Derm Limited达成许可协议，获得其新型BET抑制剂平台（BETi）的全球独家权利，该平台可开发局部和口服疗法 [28][29] - 计划开发两个初始候选药物：局部应用的泛溴结构域BET抑制剂VYN201，目标适应症为罕见中性粒细胞性皮肤病；口服给药的BD2选择性BET抑制剂VYN202，目标适应症为类风湿关节炎、溃疡性结肠炎和多发性硬化症等主要免疫炎症性疾病 [30][31][32] - 与In4Derm的交易采用“按需付费”模式，推进一个局部产品在美国获批的总里程碑付款约为1600万美元，一个口服产品约为4400万美元（不含研发成本和商业化后的特许权使用费） [35] - 公司对Perrigo Israel Pharmaceuticals提起专利侵权诉讼，以捍卫AMZEEQ的专利权，相关专利最晚于2037年9月8日到期 [43][44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司继续面临在当前环境下商业化产品的阻力，第二季度收入与上一季度持平 [11] - COVID-19疫情在过去18个月对AMZEEQ和ZILXI的商业发布产生了长期的负面影响，当前支付方环境也极具挑战 [12] - 销售团队年初对目标医生的现场访问率约为35%至40%，近期已提升至约60%至65%，但疫情仍对两款产品的发布产生影响 [41][42] - 尽管面临疫情相关阻力，但米诺环素产品组合的处方量和市场准入指标被视为积极信号 [41] - 公司对现有米诺环素产品组合的潜力保持乐观，但时间和资金是主要限制因素 [17] - 相信战略转型是创造股东价值的最佳途径，并获得了董事会的一致支持 [20][25] - 对BETi平台及其与In4Derm的合作感到兴奋，认为这为公司带来了转型机遇 [29][36] - 预计在未来12至24个月内将有多个早期临床里程碑，包括FMX114的IIa期顶线结果（预计年底前）、VYN201和VYN202在2022年进入临床 [37][50][56] 其他重要信息 - FMX114（用于轻中度特应性皮炎的托法替尼/芬戈莫德复方制剂）的IIa期概念验证研究预计在本季度晚些时候招募首例患者，顶线结果预计在年底前公布 [37] - 公司预计在今年年底前基本完成向研发型生物制药公司的转型 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: BET抑制剂与其他免疫炎症疗法相比的潜在竞争优势是什么？推动达成协议的临床前研究关键发现有哪些？在众多罕见皮肤病中，公司对哪些特别感兴趣，将如何筛选初始适应症？ [59] - BET抑制剂VYN201（泛溴结构域）具有更广泛的抗炎潜力，适用于中性粒细胞性皮肤病等 catastrophic 炎症信号通路疾病，而特异性单抗可能临床反应有限 [61][62] - VYN202是BD2选择性抑制剂，因为BD2似乎是驱动BET蛋白信号通路中大部分抗炎作用的关键，选择性抑制可能带来更好的获益风险特征 [63] - 早期针对肿瘤的BET抑制剂多为泛溴结构域抑制剂，与BD1结合可能与较窄的获益风险特征相关，可能更适合肿瘤而非自身免疫病 [64] - 公司目前重点关注三种罕见中性粒细胞性皮肤病：坏疽性脓皮病（未经治疗死亡率100%）、掌跖脓疱病和泛发性脓疱型银屑病，这些疾病存在严重未满足需求且缺乏已获批疗法 [66][67][68][72] - 将基于体外和离体数据（而非动物模型）来确定适应症的优先顺序 [69] - BET抑制剂局部用药也可能适用于银屑病、特应性皮炎等，但公司首要任务是针对无已获批疗法的疾病领域 [70][72] 问题: 在寻求资产剥离期间，为何决定继续为米诺环素产品组合提供营销支持？资产剥离的时间线和预期是怎样的？ [77] - 公司相信该产品组合（包括两款上市产品、一个III期就绪资产及长期知识产权）具有重要价值，能找到合适的合作伙伴 [78][79] - 在剥离过程中维持基本的商业支持是审慎之举，潜在合作伙伴可能希望保留相关基础设施 [79] - 销售团队将继续工作至第四季度，但广告促销支出已大幅削减并将持续减少，预计到年底基本完成转型 [80] - 运营费用将从过去几个季度每季度2000-2500万美元的指导范围，到明年年初降至约每季度1000万美元，即减半 [81] 问题: 在获取In4Derm资产时是否存在竞争？关于剥离米诺环素产品组合的战略思考，是否认为即使疫情结束，支付方挑战和资源限制依然过大？ [86][87] - 公司已关注In4Derm团队一段时间，并认为此次合作对公司具有转型意义，能够获得该平台是幸运的 [88][89][90] - BET抑制剂领域已有大量研究（尤其大型药企在肿瘤领域），公司此次合作的结构使其能够在此阶段建立伙伴关系 [90] - 战略转型决策基于时间和资金的考量，疫情已持续约20个月，在小公司规模下商业化面临挑战 [91][92] - 考虑到当前环境的不确定性，公司认为将产品组合交给没有相同资源限制的合作伙伴能最大化其潜力，而获得的收益将有助于推进研发管线 [93] - 公司对未来研发管线（FMX114、VYN201、VYN202）的多个临床里程碑感到兴奋 [94] 问题: 假设FMX114数据积极，应如何考虑研发支出的轨迹？2022年研发是否会大幅增加并导致现金消耗重新加速？ [95][96] - 2022年每季度1000万美元的运营费用预估已包含FMX114潜在的IIb期试验，以及推进VYN201和VYN202进入临床的费用 [96][97] - 与FCD105可能需要的两项关键III期研究及长期扩展研究（成本超过3500万美元）相比，新战略下能以更低成本推进多个早期项目 [98] - 2022年之后，若项目进展超出当前阶段，费用可能会增加，但这将被视为需要应对的“高级别事项” [99] 问题: 未来将如何规划管线以避免类似困境？FMX114针对的轻中度特应性皮炎与痤疮和红斑痤疮的商业环境有何不同？BET抑制剂的适应症选择策略是什么？ [104] - 公司计划通过BETi平台开发多个项目，但会保持纪律，优先考虑存在高未满足需求、能为支付方创造合适价值的领域 [106][107] - 对于FMX114，公司专注于轻中度特应性皮炎领域，该领域治疗选择有限（主要是激素或疗效有限的产品），与中重度领域竞争格局不同 [108] - 临床前动物数据令人鼓舞，IIa期研究是首次人体试验，积极结果可能对患者、医生和支付方都有益 [109] 问题: 能否提供关于Perrigo ANDA申请的更多细节，包括批准可能性和时间表，以及这对米诺环素产品组合授权或出售的影响？ [110] - 针对AMZEEQ的ANDA申请和专利挑战（Paragraph IV诉讼）在预期之内，公司已准备好应对诉讼 [111] - 公司已提起侵权诉讼，并在橙皮书中列有12项专利，此前在与LEO Pharma合作时也有过针对Finacea Foam与Perrigo诉讼的经验 [112] - 诉讼将导致FDA批准延迟至2023年12月之后，公司对专利强度有信心并将积极捍卫 [113] - 在资产出售或授权过程中，存在未决Paragraph IV诉讼并非罕见，有相关先例，潜在合作伙伴会将其纳入考量 [113][139][140] - 等待诉讼完全解决再推进战略转型是不审慎的 [140] 问题: 关于退出商业化的决定，如果疫情结束，是否认为“新常态”下小公司单产品上市已不可行？还是特定分子（如局部用药、痤疮领域）面临独特挑战？ [119] - 在疫情持续18个月的背景下，小规模公司发布产品本就充满挑战 [120] - AMZEEQ在2020年初展现了潜力，但疫情改变了局面，公司不得不转向数字化推广，这对小公司而言尤为困难 [121] - 公司仍然相信该产品组合的潜力，但在平衡当前商业化环境与推进研发管线的机会时，资源有限，因此认为最大化股东价值的方式是转型聚焦研发 [122] - 产品本身表现良好，但未来环境（如新冠变种）存在不确定性，现在做出改变是审慎和负责任的决定 [123] 问题: 关于BETi平台，是否有特定的局部用药概念验证思路？口服与局部用药的靶点是否不同？是否有独特技术与此平台结合？ [124][125] - VYN201作为局部泛溴结构域BET抑制剂，其独特性体现在三个方面：局部给药减少全身暴露；设计了特定的代谢不稳定性，使任何进入全身的药物能被肝脏快速灭活清除；针对可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病 [126] - 公司了解到有一款其他公司的局部BET抑制剂正在开发用于银屑病，但认为VYN201在 catastrophic 中性粒细胞性皮肤病领域需求最大，当然也适用于更广泛的皮肤病适应症如银屑病 [127] 问题: 关于Paragraph IV诉讼，是否有针对局部米诺环素的草案指南？ANDA申报者是否必须进行临床试验？ [128] - 目前尚无针对局部米诺环素的产品特异性指南，但参考其他局部复杂产品（如粘性泡沫）的指南，通常需要进行临床试验 [128] - 如果未来指南要求临床试验，ANDA申报者可能需从头开始 [129] 问题: 在面临专利挑战的情况下，出售商业资产的逻辑是什么？此类商业协议将如何演变？技术平台的价值如何？保留该技术平台用于新皮肤病管线是否更有意义？ [133][134] - 与In4Derm的交易模式提供了灵活性，公司可以控制成本并按需推进项目 [35] - 分子稳定技术平台专门针对米诺环素，是脂质泡沫技术，与其他化合物不兼容，因此与米诺环素产品组合一并出售 [135][136][137] - 在资产出售或授权交易中，存在未决Paragraph IV诉讼有先例可循，交易方会将其纳入考量，公司对专利强度有信心 [139][140] - 等待诉讼完全解决再推进战略转型是不审慎的 [140]

公司战略调整 - 公司计划探索外用米诺环素系列产品的出售或授权，战略重点转向开发免疫炎症性疾病疗法[159] - 公司决定探索出售或授权其米诺环素业务，重新聚焦免疫炎症产品线[205] 研发计划 - 公司预计在2021年第三季度启动FMX114治疗轻中度特应性皮炎的2a期概念验证研究，年底出结果[160] 合作协议 - 公司与In4Derm达成合作，支付100万美元现金获得选择权协议，行使外用BETi选择权时支付50万美元，后续里程碑付款最高达1575万美元；预计行使口服BETi选择权时支付400万美元，后续里程碑付款最高达4375万美元；许可协议规定VYNE需支付最高达净年销售额10%的分级特许权使用费[160] - 2020年，公司与Cutia就AMZEEQ等产品在大中华区达成许可协议，收到1000万美元预付款，首款产品获中国营销批准后可再获100万美元，2021年上半年无许可收入[173] 裁员计划 - 公司计划裁员约70人，预计在2021年12月31日前完成，将产生一次性费用150 - 200万美元，预计在2021年9月30日季度产生，相关现金支付预计在2021年12月31日前基本完成[164] 股权交易 - 2021年1月1日至1月25日，公司以每股9.76美元的加权平均价格发行并出售2778012股普通股，净收益2630万美元；1月28日，完成5274261股普通股的定向增发，每股9.48美元，净收益约4670万美元[165] - 2021年2月12日，公司进行1比4反向股票分割，授权普通股数量从3亿股减至7500万股；7月19日，授权普通股数量从7500万股增至1.5亿股[165] 财务亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损6.067亿美元，2021年和2020年第二季度分别净亏损1990万美元和1.674亿美元[167] 收入情况 - 2021年上半年，公司产品销售收入790万美元，特许权使用费收入50万美元[170][171] - 2021年和2020年第二季度收入分别为430万美元和1170万美元[183] 债务偿还 - 2021年8月11日，公司提前偿还未偿债务，支付4%的提前还款费用和应计未付利息，相关信贷协议终止[171] 成本情况 - 2021年和2020年上半年商品销售成本分别约为140万美元和50万美元[174] - 2021年和2020年上半年研发费用分别约为1270万美元和2910万美元，2021年较2020年减少1630万美元，降幅56.2%[176][198] - 2021年和2020年上半年销售、一般和行政费用分别约为3250万美元和5190万美元，2021年较2020年减少1940万美元，降幅37.4%[179][199] - 2021年和2020年第二季度商品销售成本分别为80万美元和20万美元，增长主要因销量增加[186] - 2021年第二季度研发费用为640万美元，较2020年的1310万美元减少670万美元，降幅51.1%[188] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为1580万美元，较2020年的2650万美元减少1060万美元，降幅40.2%[189] 净运营亏损结转额 - 截至2020年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为2.432亿美元和6630万美元，其中4430万美元联邦和6630万美元州亏损结转将于2031年开始到期[181] 现金及债务情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为1.04亿美元，未偿还债务为3500万美元，8月11日预付全部债务约3650万美元[203] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2880万美元，2020年同期为8810万美元，减少主要归因于产品推出带来的收入增加和合并相关成本降低[207][209] - 2021年上半年投资活动净现金提供量为100万美元，2020年同期为8710万美元，变化主要归因于合并获得的现金和银行存款及有价证券投资减少[207][210] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为7340万美元，2020年同期为5370万美元，增加归因于2021年1月普通股发行所得款项等[207][211] 流动性情况 - 公司自2021年6月30日财务报表发布后一年以上将没有足够现金及现金等价物来支持运营，目前认为有足够资金维持到2022年第二季度末[206] - 2021年上半年公司的流动性来源主要是普通股发行所得款项和产品销售，2020年主要是合并获得的现金和投资[212] - 公司未来五年没有可能影响流动性的重大财务承诺[213] 资金需求 - 公司目前和未来的资金需求取决于多种因素，可能需提前寻求额外资本[214] 疫情影响 - 新冠疫情对公司运营产生负面影响，影响销售和商业策略执行，未来评估可能对财务报表产生重大影响[219] 收入确认模型 - 公司按五步模型确认收入，里程碑付款作为可变对价处理[220][222] 业务收购核算方法 - 公司采用收购法核算业务收购，需对资产和负债进行公允价值计量[223][225]

VYNE Therapeutics Inc. (NASDAQ:VYNE) Q1 2021 Earnings Conference Call May 6, 2021 8:30 AM ET Company Participants Michael Wood – LifeSci Advisors Dave Domzalski – President and Chief Executive Officer Andrew Saik – Chief Financial Officer Matt Wiley – Chief Commercial Officer Conference Call Participants David Amsellem – Piper Sandler Carvey Leung – Cantor Fitzgerald Oren Livnat – H.C. Wainwright Patrick Dolezal – LifeSci Capital Operator Good morning and welcome to the VYNE Therapeutics Conference Call to ...

普通股发行情况 - 2021年1月1日至25日，公司按每股9.76美元的加权平均价格发行并出售2778012股普通股，净收益2630万美元[160] - 2021年1月28日，公司完成5274261股普通股的注册直接发行，每股价格9.48美元，净收益约4670万美元[160] 现金及投资情况 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共计1.204亿美元[162] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资为1.204亿美元[190] 累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损5.867亿美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为2060万美元和4020万美元[163] 收入情况 - 2021年第一季度产品收入390万美元，特许权使用费收入20万美元[166][167] - 2021年和2020年第一季度营收分别为410万美元和180万美元，2021年产品销售390万美元，特许权使用费收入20万美元，2020年仅产品销售180万美元[179] 商品销售成本情况 - 2021年和2020年第一季度商品销售成本分别约为60万美元和30万美元[170] - 2021年和2020年第一季度商品销售成本分别为60万美元和30万美元，增长主要因销量增加[182] 毛利率情况 - 若按成本计算库存，2021年和2020年第一季度毛利率分别为81%和79%[171] - 2021年和2020年第一季度毛利润率均为85%，若按成本估值则分别为81%和79%[183] 研发费用情况 - 2021年和2020年第一季度研发费用分别约为630万美元和1600万美元[172] - 2021年第一季度研发费用为630万美元，较2020年的1600万美元减少960万美元，降幅60.3%[184] 销售、一般和行政费用情况 - 2021年和2020年第一季度销售、一般和行政费用分别约为1660万美元和2540万美元[175] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为1660万美元，较2020年的2540万美元减少880万美元，降幅34.6%[185] 净运营亏损与税收抵免结转情况 - 截至2020年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转分别为2.432亿美元和6630万美元，研发税收抵免结转分别为660万美元和120万美元[177] 信贷协议提取情况 - 信贷协议规定最高可提取5000万美元，截至2021年3月31日已提取约3500万美元，预计不会提取剩余1500万美元[191] 经营活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动净现金使用量分别为1260万美元和5220万美元，减少主要因产品推出和合并成本降低[194][196] 投资活动净现金情况 - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金分别为0和提供6600万美元，变化主要因合并获得现金和投资减少[194][197] 融资活动净现金情况 - 2021年和2020年第一季度融资活动净现金分别为提供7350万美元和0.1万美元，增加因发行普通股和行使期权[194][198] 收入记录模型情况 - 公司按ASC 606的五步模型记录收入，识别履约义务、确定交易价格等[207] 里程碑付款核算情况 - 里程碑付款是可变对价，确定未来不会重大转回累计确认收入时计入交易价格[209] 被收购业务核算情况 - 公司采用收购法核算被收购业务，收购资产和负债按估计公允价值确认[210][211] 公允价值估计方法情况 - 公司使用退出价格法估计公允价值，可能采用收益法、市场法、成本法等技术[212][217] 资产减值测试情况 - 公司全年审查长期资产减值迹象，对无形资产每年进行减值测试[214] 表外安排情况 - 公司无对财务状况等有重大影响的表外安排[215] 赔偿权和协议负债情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司未记录赔偿权和协议的负债[216] 会计准则遵守情况 - 公司选择不利用JOBS法案的延期过渡期，将按要求遵守新会计准则[218] 会计准则影响查看情况 - 可查看财务报表附注了解近期采用和未采用的会计准则及其影响[219] 市场风险披露情况 - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[221]