司洛匹坦临床试验情况 - 公司已完成四项针对1000多名瘙痒症患者的双盲2期临床试验，其中三项试验显示，与安慰剂组相比，司洛匹坦治疗组患者的瘙痒症状有临床相关且统计学上显著的改善[93] - 公司对难治性慢性咳嗽患者进行的2期临床试验中，司洛匹坦治疗未显示出优于安慰剂的效果，公司不打算进一步开发司洛匹坦用于治疗难治性慢性咳嗽[94] - 司洛匹坦的安全性已在1600多名个体中进行评估，显示耐受性良好[95] 公司财务亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损1.295亿美元，2019年和2018年第一季度净亏损分别约为1890万美元和1270万美元[97] 公司股权发售及收益情况 - 2018年1月首次公开募股，公司出售805万股普通股，获得约1.254亿美元现金收益；2019年3月和4月，通过市价发行计划分别发行358,614股和244,316股普通股，年初至今累计净收益470万美元[98] - 2019年2月公司与Cantor Fitzgerald签订销售协议，可通过市价股权发售计划出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，Cantor Fitzgerald有权获得最高3.0%的服务补偿[118] - 2019年3月公司按市价发售计划发行358,614股普通股，平均每股8.08美元，总发售收益300万美元，扣除销售代理费用后净收益290万美元[118] - 2019年4月公司按市价发售计划发行244,316股普通股，平均每股7.83美元，总发售收益190万美元，扣除销售代理费用后净收益180万美元，年初至今按市价计划的总净收益470万美元[118] 公司资金及运营支持情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总计1.215亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[99] 公司合作协议及收入情况 - 公司与JT Torii的合作协议于2018年6月终止，提前确认剩余递延收入余额810万美元，并获得200万美元里程碑付款[104] - 2019年和2018年第一季度合作与许可收入分别为零和50万美元，2018年的收入主要来自与JT Torii合作协议的前期付款[112] 公司费用变化情况 - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的1100万美元增至1590万美元，主要因制造、临床试验、人员和医疗事务相关成本增加[113] - 2019年第一季度一般及行政费用从2018年同期的270万美元增至370万美元，主要因人员费用和专业及保险费用增加[114] 公司现金流量情况 - 2019年3月31日止三个月，经营活动使用现金1810万美元，主要因净亏损1890万美元及经营资产和负债变化；2018年同期为1120万美元[125] - 2019年3月31日止三个月，投资活动提供现金2750万美元，来自投资到期和出售所得4900万美元，部分被投资购买支出2140万美元抵消；2018年同期使用现金4590万美元[126] - 2019年3月31日止三个月，融资活动提供现金300万美元，主要包括市价发售计划净收益260万美元和员工股票购买计划发行普通股所得30万美元；2018年同期为1.254亿美元[127] 公司租赁及许可协议情况 - 截至2019年3月31日，租赁义务净额为70.7万美元[128] - 公司与默克签订独家全球免版税许可协议，就serlopitant等药物开发和商业化，达成特定开发和监管里程碑需支付最高2500万美元，2018年5月已支付300万美元[128] 公司投资政策及分类情况 - 公司投资政策限制投资高评级公司和政府票据，单项投资不超总投资组合5%，美国国债等除外[138] - 公司将投资证券分类为可供出售，按期末公允价值入账，未实现损益计入综合收益或损失[139] 公司会计准则选择情况 - 公司选择不利用JOBS法案的延长过渡期，采用新的或修订后的会计准则，且该决定不可撤销[145] 公司会计公告查看情况 - 可查看未经审计的中期简明财务报表附注中“重大会计政策”的“近期会计公告”，了解近期采用和未采用的会计公告及其对财务状况和经营成果的预期影响[146] 公司现金、现金等价物和投资情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.215亿美元，包括有息货币市场账户和对公司票据、商业票据、资产支持证券和政府证券的投资[148] - 利率立即变动100个基点不会对公司现金、现金等价物和投资的公允价值产生重大影响[148] 公司经营影响因素情况 - 公司认为通货膨胀、利率变化或汇率波动对所披露期间的经营成果没有重大影响[149]

公司财务状况 - 公司2016 - 2018年净亏损分别约为1410万美元、2910万美元和5140万美元，截至2018年12月31日累计亏损1.106亿美元[164] - 截至2018年12月31日，公司资本资源（现金、现金等价物和投资）为1.363亿美元[165] - 公司现有现金、现金等价物和投资预计至少能支持自2018年12月31日财务报表发布后未来12个月的计划运营[166] - 公司是晚期生物制药公司，自2011年成立以来每年都亏损，且预计未来几年还会继续亏损[164] - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.006亿美元和1680万美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为410万美元和140万美元[328] - 《减税与就业法案》规定，2017年12月31日后开始的纳税年度产生的净运营亏损结转额，纳税人只能将其用于抵消80%的应纳税所得额；2018年12月31日后结束的纳税年度产生的净运营亏损可无限期结转，但一般禁止结转回抵[329] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.363亿美元，若利率立即变动100个基点，不会对其公允价值产生重大影响[430] - 2018年和2017年12月31日，公司现金及现金等价物分别为4951万美元和1020.6万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司短期投资分别为8674万美元和4929.5万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司总资产分别为1.39928亿美元和6686.7万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司总负债分别为955.1万美元和1457.4万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司股东权益（赤字）分别为1.30377亿美元和 - 5703.4万美元[443] - 2018 - 2016年合作与许可收入分别为1.064亿美元、4582万美元、674万美元[445] - 2018 - 2016年研发费用分别为5.2989亿美元、2.9007亿美元、1.1255亿美元[445] - 2018 - 2016年普通股股东净亏损分别为5.1445亿美元、2.9076亿美元、1.4068亿美元[445] - 2018 - 2016年基本和摊薄后普通股股东每股净亏损分别为2.37美元、5.69美元、2.82美元[445] - 2018 - 2016年经营活动净现金使用量分别为5.2733亿美元、2.8222亿美元、2265万美元[449] - 2018 - 2016年投资活动净现金使用量分别为3.3876亿美元、1.509亿美元、3.7516亿美元[449] - 2018 - 2017年融资活动净现金提供量分别为12.5913亿美元、4.9491亿美元，2016年为0 [449] - 2018 - 2016年末现金及现金等价物分别为4.951亿美元、1.0206亿美元、4027万美元[449] - 2018年优先股转换为普通股的非现金融资活动金额为10.9327亿美元[449] - 2018年公开发行普通股净收益为12.5417亿美元[449] - 截至2018年12月31日的12个月，公司净亏损5140万美元，运营使用现金5270万美元[454] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.363亿美元，累计亏损1.106亿美元[454] - 管理层预计未来因研发活动将继续产生大量亏损，计划通过股权或债务融资等方式为运营提供资金[455] - 公司认为截至2018年12月31日的现有资金至少能满足未来12个月的义务[456] 公司业务依赖与风险 - 公司唯一候选产品serlopitant处于临床试验阶段，尚未实现产品销售营收[164] - 公司业务目前完全依赖serlopitant的成功开发、监管批准和商业化[174] - 若无法成功商业化serlopitant或出现显著延迟，公司业务将受到重大损害[172] - 公司serlopitant的非临床研究和临床试验依赖第三方进行，若第三方未履行职责或未达期限，可能无法获监管批准或商业化[196] - 公司完全依赖第三方供应商制造serlopitant，目前与两家第三方分别签订药物物质和药物产品制造合同，暂无商业生产正式协议[200] - 公司合同制造商需在提交NDA或相关外国监管申请后接受检查，维持FDA和外国监管机构认可的合规状态[201] - 公司和第三方制造商持续改进制造工艺，可能在扩大serlopitant商业化产能时遇困难[202] - 公司药物物质和产品的关键制造步骤和材料由有限供应商提供，供应短缺或供应商流失会致供应中断或成本增加[204] - 公司虽有部分材料供应协议，但无长期协议，供应可能随时终止，且可能无法以可接受条件采购材料[206] 产品临床试验情况 - 2018年公司完成的serlopitant用于难治性慢性咳嗽和特应性皮炎相关瘙痒的2期临床试验未达到主要或关键次要终点[176] - 公司于2018年启动了两项serlopitant治疗结节性痒疹相关瘙痒的3期临床试验，并正在招募慢性瘙痒病因不明（CPUO）患者进行2期试验[174] - 公司2018年完成的serlopitant用于难治性慢性咳嗽和特应性皮炎患者瘙痒治疗的2期临床试验未达到主要或关键次要终点[188] - 公司慢性瘙痒2期临床试验中，接受安慰剂的患者瘙痒VAS评分较基线下降超25%[191] - 公司利用回顾性数据分析决定启动慢性瘙痒未知病因2期临床试验并修改结节性痒疹3期试验资格标准[189] - 公司serlopitant 3期临床试验将采用不同疗效分析方法，即最差瘙痒数字评分量表4分缓解率[185] - 司洛匹坦在斯坦福大学一项由14名患者参与的探索性研究者发起研究中接受评估[207] - 赛洛匹坦已在约1600人身上进行多期临床试验且耐受性良好[225] - 四项2期瘙痒症临床试验中，赛洛匹坦治疗出现的常见不良事件：尿路感染4.8%（安慰剂组2.5%）、鼻咽炎4.8%（安慰剂组3.7%）、腹泻4.7%（安慰剂组3.4%）、头痛4.4%（安慰剂组6.3%）[225] - 若赛洛匹坦3期临床试验结果良好，公司计划2020年提交新药申请[233] 公司运营相关风险 - 公司目前没有销售组织，若获批商业化司洛匹坦，需自建或与第三方合作建立营销、销售等能力[208] - 公司面临来自其他制药和生物技术公司等的竞争，已知Vanda、Opko和Nerre在开发可能与司洛匹坦竞争的NK1受体拮抗剂[216][218] - 司洛匹坦获批后若无法获得医生、患者、第三方支付方等的市场认可，可能无法产生显著收入和盈利[220] - 公司商业化司洛匹坦的能力部分取决于政府部门、私人健康保险公司等第三方支付方的覆盖范围和充足报销[221] - 美国第三方支付方在确定产品覆盖和报销时无统一政策，过程耗时且成本高，结果不确定[223] - 第三方支付方可能要求额外试验证明司洛匹坦的相对有效性，此类试验昂贵且耗时，结果不确定[222] - 司洛匹坦市场接受程度取决于疗效、安全性、价格、给药便利性等多方面因素[224] - 截至2018年12月31日，公司有43名员工[227] - 公司目前持有产品责任险，但可能不足以覆盖所有潜在负债，且保险费用上涨[239] - 公司业务涉及危险材料，需遵守环保法规，目前未购买生物或危险废物保险[240] - 公司依赖信息技术系统，面临数据安全风险，若发生安全漏洞可能影响业务[241][242] - 公司总部及其他设施位于旧金山湾区，过去有严重地震，且未购买地震保险[244] - 公司高度依赖高级管理层，失去他们可能影响运营[231] - 公司选择的赛洛匹坦开发适应症可能商业潜力不如其他适应症[235] - 公司总部若遇自然灾害等事件，现有灾难恢复和业务连续性计划有限，或产生巨额费用并对业务造成重大不利影响[245] - 公司供应链关键环节单点运营，易受自然灾害等突发严重不利事件影响，可能对业务造成重大不利影响[246] 知识产权相关风险 - 公司可能面临第三方专利侵权或专利无效索赔，若败诉会阻碍产品研发和商业化，还可能需支付巨额赔偿和许可费[247][248] - 司用于治疗瘙痒的塞洛匹坦物质成分专利将于2025年到期，美国可能延长最多5年；使用方法专利在美国2033年到期，在国外2034年到期[251] - 美国专利法变化可能削弱专利价值，影响公司产品保护能力[256] - 公司未在美国或其他地方为塞洛匹坦商业名称注册商标，注册可能被拒或遭第三方反对取消，FDA也需审批产品名称[258] - 部分外国法律对知识产权保护不如美国，公司在这些国家保护知识产权可能困难，专利收益有限[259] - 公司可能无法充分保护专有信息和技术，员工等可能泄露信息，第三方可能独立开发类似信息[262] - 公司与第三方的知识产权协议可能存在合同解释分歧，影响公司权利范围或增加财务等义务[263] - 公司要求员工和承包商签署知识产权转让协议，但可能执行不成功或被违约，需通过法律确定知识产权归属[264] 监管审批相关风险 - 药品商业化需获监管批准，公司目前无获批产品，且未提交serlopitant的申请或获得营销批准[265] - 获得新药申请（NDA）的监管批准可能耗时数年，过程昂贵且不确定，FDA有很大自由裁量权[268] - 2016年12月《21世纪治愈法案》签署成为法律，2017年8月《FDA再授权法案》签署成为法律，可能影响公司产品审批[272] - 2018年5月30日《2017年特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉耶洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》签署成为法律，为特定患者获取研究性新药提供联邦框架[273] - 若serlopitant或未来产品候选药物未获批准或推广未经批准用途，公司可能面临刑事处罚、巨额罚款等制裁[275][279] - 若公司未按要求报告产品导致的不良医疗事件，可能面临刑事起诉、民事罚款等行动[280] - 若第三方制造商未遵守制造法规，公司产品可能无法获批，还可能面临罚款、召回等制裁[281][282] - 在欧洲经济区（EEA）等外国司法管辖区销售产品需单独获得监管批准，审批程序因国家而异[283] - 公司业务可能受医疗保健法律法规约束，若未完全遵守可能面临巨额罚款，影响业务[286] - 近年来众多制药和生物技术公司因推广未经批准用途产品等销售行为受到调查，公司可能面临类似风险[277] - 确保与第三方业务安排符合医疗法规需大量成本，违规或面临重大处罚，影响经营和业绩[288] 行业政策影响 - 2010年美国实施《平价医疗法案》，对药品定价施压，增加行业监管负担和运营成本[290] - 参与医保D部分的制药商需为适用品牌药提供折扣，2019年1月1日起从50%增至70%[292][293] - 2017年《减税与就业法案》自2019年1月1日起废除《平价医疗法案》的“个人强制保险”税[293] - 2011年《预算控制法案》使医保向供应商的付款每年减少2%，持续至2027年[294] - 2015年《医保准入与CHIP再授权法案》规定2019年前医生支付率每年更新0.5%，2019 - 2025年为0%[294] - 特朗普政府2019财年预算提案含药品价格控制措施，还发布降低药价“蓝图”[295] - 2017年10月加州通过法律，2019年1月起要求生物制药公司披露处方药提价信息[296] - 2018年5月25日生效的欧盟《通用数据保护条例》，违规或面临重大处罚，公司正确保合规[300] 公司股权与股价情况 - 2018年1月公司完成首次公开募股，部分机构投资者购买1,684,118股，或影响股票流动性[301] - 2019年2月1日公司提交S - 3表格注册声明，涵盖最高2.5亿美元普通股、优先股、债务证券等的发售；同日与坎托·菲茨杰拉德公司达成销售协议，通过市价股权发售计划出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，截至2月28日未出售[307] - 截至2018年12月31日，公司高管、董事和持有5%以上普通股的主要股东及其关联方合计实益拥有66.8%的已发行普通股[319] - 公司修订后的公司章程规定，通过董事选举相关章程需至少66 2/3%有权投票的股份批准[310] - 特拉华州普通公司法第203条规定，公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非股东持股三年或董事会批准[312] - 公司作为新兴成长公司，可享受部分报告豁免，直至2023年12月31日、年度总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）或在过去三年发行超过10亿美元非可转换债务中较早的日期[322] - 公司股价波动大，股东可能遭受重大损失，股价受临床试验结果、监管决策等多种因素影响[303][305] - 过去市场价格波动后，股东曾对制药和生物技术公司发起集体诉讼，2018年11月和2019年1月公司面临证券集体诉讼[304] - 若股权研究分析师不发布研究报告、发布不利报告、停止覆盖公司或公司经营结果未达分析师预测，公司股价和交易量可能下降[306] - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖股价升值[318] - 公司修订后的公司章程和特拉华州法律的规定可能阻碍股东改变管理层和收购公司控制权，导致股价降低[309] 公司其他信息 - 公司自2018年1月1日起采用《会计准则汇编第606号——客户合同收入》，并对收入确认方法进行了全面追溯调整[437] - 公司于2011年10月在特拉华州注册成立，专注开发和商业化用于治疗瘙痒的serlopitant[451][452] - 2018年1月完成首次公开募股，发行805万股普通股，净收益约1.254亿美元，所有可转换优先股转换为962.9405万股普通股[453] - 财务报表按照