财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度收入为180万美元，2019年同期为30万美元，2020年Q1收入来自AMZEEQ产品销售，2019年Q1收入仅来自外许可产品Finacea Foam的特许权使用费，2020年Q1特许权使用费减少是因Finacea缺货 [24] - 2020年第一季度商品销售成本为30万美元，毛利率为85%，若按成本计算库存，毛利率为79%，2019年3月31日止三个月无商品销售成本，因当时收入仅为特许权使用费 [25] - 2020年第一季度研发费用为1600万美元，2019年第一季度为1080万美元，增长因员工相关费用增加及serlopitant临床和制造成本增加，部分被AMZEEQ和FMX103临床制造成本减少抵消 [26][27] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为2540万美元，2019年同期为530万美元，增长由员工相关费用、合并费用和销售与营销费用增加驱动，第一季度与合并相关的一次性费用为1170万美元 [28][29] - 2020年第一季度净亏损为4020万美元，即每股0.95美元，2019年第一季度为1520万美元，即每股0.47美元，净亏损增加主要因AMZEEQ商业线费用、合并费用和员工遣散费用增加 [30] - 第一季度财务结果中加权平均股数约为4000万股，Q1末实际股数为6150万股，4月serlopitant III期试验结果导致CSRs转换，向Foamix股东发行7450万股，当前股数约为1.36亿股 [31] - 截至2020年3月30日，现金及现金等价物和投资总计8270万美元，不包括与Cutia Therapeutics许可交易应收到的1000万美元预付款 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 AMZEEQ业务线 - 自推出以来有超3200名独特处方医生，其中超500名是自3月13日销售未受影响的最后一周以来新增的 [17][18] - 自推出以来已覆盖超90%的目标客户，目标客户生产力在增长，平均每个目标客户开出8张处方，最重要的“白金目标”客户平均开出超10张处方 [19] FMX103业务线 - 目前正由FDA审查，PDUFA目标行动日期为6月2日，若获批预计在第四季度推出，两项III期临床试验均达到共同主要终点 [12][13] FCD105业务线 - 目前处于II期试验，预计本季度公布数据，试验于2019年末完成入组，最后一名患者在COVID - 19关闭前出组，预计数据读出时间不受影响 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 痤疮市场方面，COVID - 19关闭期间品牌处方NRx数量下降约40%，每周仍有超5万张NRx，低于关闭前的约7.5万张，近期数据显示不同药物间有份额转移，最严重患者得到治疗 [103][104] - 酒渣鼻市场相对痤疮市场较小，但竞争较少，产品开发较少，公司认为FMX103有很大潜力 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 致力于通过开发和推出创新产品，在治疗皮肤病领域创建规模化业务，满足患者未满足的需求 [38] - 继续推进AMZEEQ的市场推广，随着COVID - 19情况稳定，加大市场教育和推广力度，提高产品试用和使用 [11][12] - 若FMX103获批，计划在第四季度推出，利用现有商业资源和市场准入策略，实现产品快速推广 [13][21] - 期待FCD105 II期试验数据读出，若成功将推进后续临床试验和开发 [14] - 寻求在非美国地区为外用米诺环素产品组合寻找更多合作伙伴机会 [15] 行业竞争 - 痤疮市场竞争激烈，但AMZEEQ凭借其独特的产品特点和良好的市场反馈，在市场中获得一定份额，且独特处方医生数量持续增加 [11][17] - 酒渣鼻市场竞争相对较少，FMX103若获批，有望凭借其良好的临床试验数据和满足患者未满足需求的特点，在市场中占据一席之地 [47][48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对AMZEEQ的初始推出结果和市场反馈感到满意，尽管受到COVID - 19影响，但相信随着情况稳定，能够成功推广该产品 [11] - 对FMX103的获批和推出持乐观态度，认为其在酒渣鼻市场有很大潜力 [13][47] - 期待FCD105 II期试验数据读出，认为若获批，该产品可能成为公司该类别最大的产品 [79] - 实施成本节约举措，以延长现金跑道，确保公司在当前环境下的可持续发展，同时坚定致力于AMZEEQ和FMX103的推出 [33][34] 其他重要信息 - 3月初公司成功完成合并，Foamix成为公司全资子公司，交易使Foamix股东获得合并实体82%的所有权，合并后公司现金余额增加，成为美国注册的上市公司 [9][10] - 几周前公司与Cutia Therapeutics达成许可协议，将AMZEEQ及其他外用米诺环素产品在中国市场进行授权，获得1000万美元预付款和净销售额的中个位数特许权使用费 [15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请详细说明AMZEEQ处方量稳定和回升情况、驱动因素，第二季度SG&A和R&D费用变化、毛利率情况，以及FMX103的上市策略和在治疗体系中的定位 - AMZEEQ处方量在过去五六个数据点形成底部，上周TRx有小幅上升，原因是部分销售代表进行实地拜访以及更多医生接诊患者 [42] - 第二季度费用将相对第一季度逐渐下降，后期趋于稳定，毛利率短期内会有波动，未来有望接近90% [43] - FMX103酒渣鼻市场竞争少，产品临床试验数据好，上市策略将聚焦未满足需求和产品临床特点，利用市场独特发现提升竞争力 [47][49] 问题2: 远程医疗和数字举措对皮肤病推广格局的长期影响，以及对AMZEEQ在痤疮和酒渣鼻市场的影响 - 痤疮和酒渣鼻可能从远程医疗发展中受益，公司将根据患者数量制定目标策略，继续对使用远程或实地诊疗的医生进行教育 [53][54] 问题3: 考虑宏观经济和可支配收入减少，公司长期为患者提供自付费用支持的程度 - 公司目前有共付减免计划，将处方费用降至35美元，还有拒绝转换计划，目标是实现广泛市场准入，降低患者自付负担，未来可根据需要调整计划 [57] 问题4: AMZEEQ剩余管理式医疗合同签约预期节奏，以及产品净定价的指导 - 公司与支付方合作良好，目标是在第三季度与主要支付方达成合同，预计未来几周有更多签约消息，净定价决策将等待市场发展，目标是在200 - 400美元/单位 [63][67][98] 问题5: FMX103第四季度初始推出策略是否更具针对性 - 公司将根据酒渣鼻患者集中情况、品牌与仿制药偏好对医生进行排名，采用针对性策略进入市场，类似AMZEEQ的目标模式 [72] 问题6: 对FCD105 II期数据的安全性和有效性预期，以及研发活动成本结构调整是否影响其开发 - 公司暂不评论FCD105 II期数据与AMZEEQ的比较，若成功将安排II期结束会议，再考虑推进III期试验，预计明年年初进行，目前公司重点是AMZEEQ和FMX103的推出 [79][80] 问题7: 第一季度运营费用中一次性和经常性成本的具体金额 - 第一季度一次性费用为1170万美元，其中研发部门遣散费380万美元，SG&A部门790万美元，此外1月1日至合并日期Menlo方面还有约900万美元费用，季度总费用为2100万美元，仅1170万美元计入损益表 [86] 问题8: FCD105若有积极数据读出，关键试验项目的患者数量、主要终点、时间框架、成本，以及商业前景和竞争产品考虑 - III期试验规模取决于II期结果，预计为两项双盲安慰剂对照试验加长期安全性扩展试验，正常情况下从首例患者入组到长期安全性完成约20个月，之后进行18 - 20个月申报和10个月审查，目前难以确定具体时间和成本 [91][92] - FCD105市场潜力大，米诺环素和阿达帕林的组合受医生欢迎，公司届时已在市场立足，但在未获得II期数据前，确定上市策略还为时过早 [94] 问题9: 目前每份处方价值的最佳和最差情况，以及IQVIA数据中免费药物占当前销量的百分比 - 支付方期望净价格在200 - 400美元/单位，公司目标锁定在此范围，目前处于与支付方签约过渡阶段，暂不提供指导，推出初期拒绝转换计划占销量比例较大，签约完成后将关闭该计划 [98][100] 问题10: 销售代表从重新开业的医生办公室获得的反馈，以及是否有痤疮患者返回办公室 - 数据显示目前还未明显体现患者返回情况，但随着医生办公室开业，预计会有更多痤疮患者就诊，近期数据显示不同药物间有份额转移，最严重患者得到治疗，AMZEEQ新增500名独特处方医生 [103][104][105]

公司合并情况 - 公司与Foamix于2020年3月9日完成合并，Foamix成为公司全资子公司，且为会计上的收购方[158][161] 财务数据关键指标变化 - 现金及资金状况 - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总计8270万美元，预计可满足至少未来十二个月的当前持续需求[163] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为8270万美元[191] - 截至2020年3月31日，公司根据信贷协议提取约3500万美元，还可在2020年9月30日前额外借款1500万美元[192] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损3.509亿美元，2020年和2019年第一季度净亏损分别为4020万美元和1520万美元[164] - 2020年第一季度运营亏损为3990万美元，较2019年第一季度增加2400万美元，增幅151%[186] - 2020年第一季度净亏损为4020万美元，较2019年第一季度增加2500万美元，增幅164%[189] 各条业务线数据关键指标变化 - AMZEEQ产品销售 - 2020年第一季度公司AMZEEQ产品销售收入为180万美元，此前主要从事预发布销售和营销规划等活动[167] - 2020年和2019年第一季度营收分别为180万美元和30万美元，2020年第一季度营收来自AMZEEQ产品销售，2019年第一季度营收仅为特许权使用费[179] 公司业务合作情况 - 公司与Cutia就AMZEEQ等产品在大中华区达成独家许可协议，将获1000万美元预付款，首个产品获中国营销批准后还可获100万美元[162][170] 财务数据关键指标变化 - 成本情况 - 2020年第一季度商品销售成本为30万美元，2019年同期无此成本[171] - 2020年第一季度商品销售成本为30万美元，2019年第一季度无商品销售成本[182] 财务数据关键指标变化 - 毛利率情况 - 2020年第一季度公司毛利率为85%，若按成本计价库存，毛利率为79%[172] 财务数据关键指标变化 - 研发费用情况 - 2020年和2019年第一季度研发费用分别约为1600万美元和1080万美元[173] - 2020年第一季度研发费用为1600万美元，较2019年第一季度增加520万美元，增幅48%[184] 财务数据关键指标变化 - 销售、一般和行政费用情况 - 2020年和2019年第一季度销售、一般和行政费用分别约为2540万美元和530万美元，增长与业务扩张等有关[174] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为2540万美元，较2019年第一季度增加2010万美元，增幅379%[185] 财务数据关键指标变化 - 特许权使用费率情况 - 开发和许可协议中，基于净销售额的特许权使用费率为3% - 8.5%，基于净利润的为6%[169] 财务数据关键指标变化 - 亏损和税收抵免结转额情况 - 截至2019年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.658亿美元和1760万美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为710万美元和210万美元，外国净运营亏损结转额为2.244亿美元[177] 财务数据关键指标变化 - 现金流量情况 - 2020年和2019年第一季度经营活动净现金使用量分别为5220万美元和1660万美元，投资活动净现金提供量分别为6600万美元和2000万美元，融资活动净现金提供量分别为14万美元和1.6万美元[197] 公司受疫情影响情况 - 截至2020年3月31日季度，全球新冠疫情对公司合并财务报表无重大影响，但未来评估可能产生重大影响[209] 公司费用核算情况 - 临床试验成本在发生时计入研发费用，公司根据与临床人员和CRO的报告及讨论估算临床应计费用[210] 公司收入记录情况 - 公司依据ASC 606的五步模型记录收入，识别履约义务、确定交易价格等[211] - 里程碑付款是可变对价，在确定未来期间累计确认收入不会重大转回时计入交易价格[213] - 研发收入和成本报销基于全职员工当量协商费率和实际自付成本，已确认收入在相关研究不成功时不可退还[214] 公司收购业务核算情况 - 公司采用收购法核算收购业务，多数收购资产和承担负债按收购日估计公允价值确认[216] 公司资产减值测试情况 - 公司全年审查所有长期资产的减值迹象，对无形资产每年进行减值测试，对其他长期资产在出现减值迹象时测试[220] 公司表外安排情况 - 公司未参与对财务状况、收入、费用等有重大当前或未来影响的表外安排[221] 公司赔偿权利和协议负债情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司未记录赔偿权利和协议的负债[222] 公司会计准则遵守情况 - 公司选择不利用JOBS法案的延期过渡期，将按要求遵守新的或修订的会计准则[223]

公司合并相关情况 - 公司与Foamix的合并协议规定，在特定情况下公司需向Foamix支付370万美元终止费[170] - 2019年12月11日、12月18日及2019年12月12日、12月17日、12月20日、2020年1月7日和1月21日，Foamix的股东分别提起集体诉讼和个人诉讼[176] - 若公司用于治疗结节性痒疹相关瘙痒的serlopitant的3期临床试验失败，Foamix股东将获得公司额外普通股，稀释公司股东在合并后公司的所有权[175] - 合并需满足多项惯例成交条件，部分条件不受公司控制，无法满足条件可能阻止或延迟合并完成[167] - 合并协议包含惯例终止权，若协议终止且公司寻求其他业务合并，可能无法达成与本次合并条件相当或更优的交易[170][172] - 若合并完成，公司可能无法实现合并预期的收益、成本节约和协同效应，影响普通股价值[182] - 合并后公司需大量额外融资以实现目标，无法按可接受条款获得必要资金可能迫使其推迟、限制、减少或终止产品开发等工作[189] - 公司已产生并预计继续产生与合并成交条件相关的成本，合并延迟会使成本显著增加[180] - 若合并成功完成，合并后公司在FMX103和AMZEEQ的开发、监管审查和商业化方面将面临类似风险[215] - 若合并成功，合并后公司在FMX103和AMZEEQ方面将面临类似风险[270][276][280] - 若合并成功完成，合并后公司将面临与serlopitant、FMX103和AMZEEQ相关的类似挑战和风险[282][289][291][294][298] 产品获批与研发进展 - AMZEEQTM于2019年10月18日获FDA批准用于治疗9岁及以上患者的非结节性中重度寻常痤疮炎性病变[188] - FMX103治疗成人中重度丘疹脓疱性酒渣鼻，FDA设定的PDUFA行动日期为2020年6月2日[188] - 公司自2018年启动两项治疗结节性痒疹相关瘙痒的serlopitant 3期临床试验，但无法保证试验成功，此前2期试验治疗难治性慢性咳嗽、特应性皮炎相关瘙痒和CPUO未达主要或关键次要终点[217] - 公司已获得FDA针对结节性痒疹相关瘙痒的儿科豁免[218] - 公司可能因监管机构或机构审查委员会不授权、试验合同或协议难达成、受试者招募慢或退出率高、药物副作用等因素，延迟或无法获批上市serlopitant[219] - 若serlopitant临床试验延迟、暂停或终止，商业前景将受损，产品收入将延迟，可能因未按要求开展试验、监管检查、安全问题等因素导致[222] - 若无法成功完成serlopitant临床试验或测试结果不佳，公司可能需开展额外试验，导致获批延迟、无法获批等后果[225] - 非临床研究和已完成临床试验结果不能预测后期试验成功，公司2期试验采用不同疗效分析，且3期试验允许使用额外药物，可能影响结果[228] - 公司和生物制药行业其他公司常出现后期临床试验受挫情况，公司serlopitant治疗难治性慢性咳嗽等2期试验未达主要或关键次要终点[231] - 公司利用回顾性数据分析修改3期结节性痒疹试验资格标准，排除有活动性炎症性皮肤病患者，但分析有局限性，不保证试验成功[233] - 公司2期慢性瘙痒症临床试验中，安慰剂组患者瘙痒VAS评分较基线下降超25%[235] - 公司曾因受试者招募不及时，终止了一项治疗烧伤后瘙痒的西洛匹坦临床试验[238] - 西洛匹坦已在斯坦福大学一项14名患者的探索性研究者发起研究中，作为减少大疱性表皮松解症相关瘙痒的潜在疗法进行评估[254] - 公司目前有多项赛洛匹坦的2期、3期临床试验等正在进行，截至2019年12月31日有40名员工，需继续扩展资源[281] - 公司可能无法成功开发并获得serlopitant在多个适应症的监管批准，近期已推迟启动银屑病相关瘙痒的3期临床试验[287] 财务数据关键指标 - 公司2017 - 2019年净亏损分别约为2910万美元、5140万美元和7370万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.843亿美元[207] - 截至2019年12月31日，公司资本资源（现金、现金等价物和投资）为7690万美元[208] - 信贷协议规定的高级有担保延迟提取定期贷款额度总计5000万美元，合并完成后预计约有3500万美元贷款未偿还[204] - 信贷协议要求债务人维持最低250万美元的现金余额[201] - 若合并成功完成，公司现有现金、现金等价物和投资与Foamix的相关资产合计，预计足以支持自2019年12月31日财务报表发布起至少未来12个月的计划运营；若合并未成功，公司现有相关资产预计也能支持至少未来12个月的计划运营[209] 融资与资本相关风险 - 公司筹集额外资本若通过与第三方合作，可能需放弃产品候选、技术等有价值权利；若通过股权发行，股东权益会被稀释；若通过债务融资，可能受契约限制[194] 外部环境与运营风险 - 公司设施和运营可能受以色列政治、经济和军事不稳定影响，商业保险不涵盖中东安全局势相关损失，以色列政府虽承诺赔偿但不确定能否维持及足额赔偿[197][198] - 某些国家、公司和组织对以色列企业的抵制可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[199] - 过去几年美国政府多次停摆，FDA等监管机构员工休假、活动停止，若长期停摆将影响公司监管申报的审核和处理[220] - 公司业务涉及危险材料使用，需遵守环保法律法规，存在污染风险，且未购买生物或危险废物保险[299] - 信息技术系统重大中断或数据安全漏洞可能对公司业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响[300][301][302] - 公司总部位于旧金山湾区，易受地震等自然灾害影响，且未购买地震保险，供应链单一站点运营增加风险[303][305] 产品生产与销售相关 - 公司目前与一家第三方签订西洛匹坦原料药生产合同，与另一家签订临床试验用药生产合同，暂无商业化生产正式协议[246] - 公司曾在一项试验中，出现某临床站点多名患者用药剂量不符合规定的问题，但未影响试验结果[243] - 公司依赖第三方进行非临床研究和临床试验，若第三方未履行职责或未达预期，公司可能无法获得监管批准或商业化西洛匹坦[240] - 公司完全依赖第三方供应商生产西洛匹坦，若供应商无法满足监管要求，公司可能需寻找替代生产设施[247] - 公司目前无销售组织，若无法自行或通过第三方建立销售能力，可能无法销售西洛匹坦并产生产品收入[255] 合作与竞争相关 - 2012年12月，公司与默克签订许可协议，获得西洛匹坦全球独家研发、生产、销售权（恶心呕吐治疗或预防除外）[259] - 公司未来合作安排可能不成功，成功与否很大程度取决于合作伙伴的努力和活动[262][263] - 公司面临来自其他制药和生物技术公司等的激烈竞争，可能限制商业潜力[267] - 赛洛匹坦获批后可能无法获得足够市场认可，影响公司盈利[269] - 第三方支付方的覆盖和报销情况对赛洛匹坦商业化至关重要，但存在不确定性[271][274] - 合作安排存在多种风险，如合作伙伴可能延迟临床试验、资金不足等[265] 人员相关风险 - 公司高度依赖高级管理层和合格人员，若高级管理团队成员流失，可能对业务运营产生重大不利影响[284] 国际运营风险 - 若serlopitant在美国以外商业化，将面临不同监管要求、知识产权保护差异、关税和贸易壁垒变化等国际运营风险[293][296] 产品责任与保险风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制serlopitant商业化，目前产品责任保险可能不足以覆盖所有潜在负债[295][296][298] 专利与商标相关 - 西洛匹坦物质组成专利将于2025年到期，美国可能延长至5年；美国治疗瘙痒的使用方法专利2033年到期，外国2034年到期[310] - 美国近期实施专利改革立法，最高法院裁决使专利保护范围变窄或所有者权利变弱，增加未来获专利和已获专利价值的不确定性[315] - 公司尚未在美国或其他地方为西洛匹坦注册商业商标，注册可能被拒，第三方可反对或取消商标，FDA需批准产品名称[317] - 公司依赖专利、商业秘密保护和保密协议保护知识产权，但专利可能被挑战、无效或不可执行，商业秘密可能被披露[310][311][313] - 美国专利法变化可能降低专利价值，影响公司保护产品能力，遵守专利机构要求才能维持专利保护，否则可能失去权利[315][316] - 公司知识产权协议可能存在合同解释分歧，影响权利范围或增加义务，员工和承包商的转让协议可能无法执行或被违反[322][323] 监管政策相关 - 药品研发、测试、生产等受FDA和其他监管机构广泛监管，公司未提交西洛匹坦申请或获营销批准，获批过程漫长、昂贵且不确定[324] - 获得美国或国外药物商业化批准前，需通过临床研究证明药物安全有效，数据可能不足以支持批准，副作用可能导致试验中断或拒绝批准[326] - FDA在批准过程中有很大自由裁量权，可能要求进行额外研究或试验，因多种原因延迟、限制或拒绝批准[327] - 即使获得西洛匹坦监管批准，可能有限制，需持续监管义务和审查，不遵守要求或出现问题可能导致多种后果[328] - 监管政策变化可能导致公司无法获得或失去产品营销批准，影响盈利能力[331] - 2018年5月30日《尝试权法案》签署成为法律，规定特定患者可获取完成一期临床试验的研究性新药，但药企无义务提供[332] - 特朗普政府行政行动或影响FDA常规监管和监督活动，进而对公司业务产生负面影响[333] - 若公司违反FDA等机构关于产品非批准用途推广的规定，可能面临刑事处罚、巨额罚款等制裁[334] - 近年来众多药企因产品非批准用途推广等销售行为受到调查，调查常源于《虚假索赔法》下的“qui tam”诉讼[336] - 若公司违反产品非批准用途推广禁令，可能收到警告信、面临巨额罚款等制裁，影响营收和声誉[338] - 若公司未按要求报告产品不良事件，可能面临刑事起诉、民事罚款等处罚[339] - 若第三方制造商未遵守生产法规，公司产品可能无法获批，还可能面临罚款、召回等制裁[340][341] - 公司产品在外国市场需单独获得监管批准，审批程序复杂且各国不同，可能无法获批[342][343] - 公司业务受医疗保健法律法规约束，若违规可能面临重大处罚，确保合规将产生大量成本[344][347] - 《平价医疗法案》使医疗项目和服务定价面临下行压力，增加行业监管负担和运营成本[349] - 《2011年预算控制法案》使医保向供应商的支付每年减少2%，该规定将持续到2029年[352] - 《2015年医保准入与儿童健康保险计划再授权法案》规定2019年前医生支付费率每年更新0.5%，2019 - 2025年每年更新0%[352] - 《2012年美国纳税人救济法案》进一步减少医保向部分供应商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[352] - 《平价医疗法案》规定制造商在医保D部分覆盖缺口期间，需为适用品牌药提供70%的销售点折扣[350] - 《加州消费者隐私法案》于2020年1月1日生效，可能增加公司合规成本和潜在责任[360] - 违反《通用数据保护条例》可能导致高达公司全球年收入4%的罚款[360] 股票市场相关 - 公司于2018年1月完成首次公开募股，此前普通股无公开市场，活跃交易市场可能无法持续[362] - 公司现有机构投资者在首次公开募股中购买了1,684,118股普通股，受证券法律限制，公开市场活跃交易的股份可能减少[362] - 股票市场和生物制药公司市场波动大，公司股价受多种因素影响，股东可能遭受重大损失[364] 临床试验相关问题 - 患者报告结局评估（PROs）主观性会增加瘙痒症临床试验结果的不确定性，且PROs测量变异性大[234] 药物不良反应 - 赛洛匹坦在多项1期和2期临床试验中已给药约2000人，常见治疗突发不良事件包括尿路感染（4.8%，安慰剂组2.5%）、鼻咽炎（4.8%，安慰剂组3.7%）等[277]

临床试验进展 - 公司正在开展两项针对结节性痒疹（PN）的3期临床试验，美国试验有285名患者，欧洲试验有295名患者，预计2020年3月或4月公布数据[98] - 公司正在进行一项针对不明原因慢性瘙痒（CPUO）的2期临床试验，有233名患者，预计2020年1月或2月公布数据[98] 财务亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损1.628亿美元，2019年和2018年第三季度净亏损分别约为1690万美元和1280万美元，前九个月净亏损分别约为5220万美元和3390万美元[99] 股权融资情况 - 公司2018年1月首次公开募股，出售805万股普通股，净得现金约1.254亿美元；2019年前九个月通过市价发行计划发行613,522股普通股，净得480万美元[100] - 2018年1月，公司首次公开募股，出售805万股普通股，净得现金约1.254亿美元[122] - 2019年2月，公司与Cantor Fitzgerald达成销售协议，可通过市场发售计划出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，Cantor Fitzgerald服务报酬最高为总收益的3%；2019年前9个月，通过该计划发行613,522股普通股，净收益480万美元[123] 资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总计9340万美元，预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[101] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为9340万美元，预计现有资金至少可支持未来12个月运营[121] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为9340万美元[159] 合作收入情况 - 公司与JT Torii的合作协议于2018年6月终止，JT Torii曾支付1100万美元的前期不可退还费用，公司还获得400万美元的开发和监管里程碑付款以及1500万美元的商业里程碑付款[103] - 2018年第二季度，公司加速确认剩余递延收入余额810万美元，并获得200万美元的里程碑付款[106] 费用变化情况 - 2019年第三季度研发费用从2018年同期的1070万美元增至1260万美元，前九个月从3790万美元增至4200万美元[116][117] - 2019年第三季度一般及行政费用从2018年同期的300万美元增至480万美元，前九个月从880万美元增至1230万美元[118][119] 利息收入和其他费用情况 - 2019年和2018年第三季度及前九个月的利息收入和其他费用净额主要来自现金、现金等价物和投资产生的利息收入[120] 现金流量情况 - 2019年前9个月，经营活动使用现金4870万美元，主要因净亏损5220万美元和租赁负债等减少130万美元，部分被股票薪酬费用360万美元和预付费用等减少120万美元抵消[132] - 2019年前9个月，投资活动提供现金2830万美元，源于投资到期9260万美元和出售投资所得1400万美元，部分被购买投资7830万美元抵消[134] - 2019年前9个月，融资活动提供现金510万美元，主要包括市场发售计划所得450万美元、员工股票购买计划所得40万美元和普通股期权行使所得20万美元[135] 租赁义务情况 - 截至2019年9月30日，租赁义务净额为91.2万美元，其中不到1年需支付72.7万美元，1 - 3年需支付18.4万美元[137] 许可协议费用情况 - 公司与默克的独家全球免版税许可协议中，就serlopitant达成特定开发和监管里程碑需支付总计最高2500万美元，2018年5月已支付300万美元[138] 成本费用确认原则 - 公司研发成本在发生时计入费用，非退还预付款项在货物交付或服务完成时确认为费用[143] 股票薪酬费用确认原则 - 公司对员工、董事和非员工的股票薪酬费用，按估计公允价值在必要服务期内直线法确认[145] 公允价值确定原则 - 公司按资产或负债在主要或最有利市场的有序交易中可收到的交换价格确定公允价值[153] 表外安排情况 - 公司无对财务状况、营收、费用等有重大当前或未来影响的表外安排[154] 赔偿权利和协议负债情况 - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司未为赔偿权利和协议记录负债[155] JOBS法案遵守情况 - 公司选择不利用JOBS法案的延长过渡期，需在新标准生效时遵守[156] 市场风险情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司现金、现金等价物和投资的公允价值产生重大影响[159] - 公司市场风险与2018年12月31日年度报告披露相比无重大变化[159] 运营影响因素情况 - 公司认为通胀、利率变化和汇率波动对运营结果无重大影响[160]

业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金约为1.09亿美元，预计可持续到2021年第一季度[7] - 2019年预计运营费用为7400万至8000万美元，其中包括约500万至600万美元的非现金股票补偿[63] - 公司截至2019年6月30日的运营费用为3700万美元[63] 用户数据 - 美国有300-600K名无批准疗法的瘙痒结节患者，银屑病患者达750万，超过90%经历瘙痒[7] - 美国约有750万名银屑病患者，其中74%存在中度至重度瘙痒[51] - 约75%的患者在现有治疗下未能得到良好控制，约400万人[51] 新产品和新技术研发 - Serlopitant在4项大型安慰剂对照的第二阶段试验中，有3项达成主要终点[6] - 在所有4项试验中，Serlopitant在每个时间点均显示出与安慰剂相比的瘙痒改善[6] - Serlopitant的美国物质组成专利有效期至2030年，使用方法专利至2033年[7] - Serlopitant在3项第二阶段瘙痒试验中，5mg剂量的响应率为47%[18] - 在慢性瘙痒的TCP-101试验中，Serlopitant的响应率为26%[18] - Serlopitant在慢性瘙痒的TCP-101试验中，显示出42.5%的改善，p值为0.013[11] - FDA已授予Serlopitant针对瘙痒结节的突破性疗法认定，计划于2020年提交新药申请[28] - Serlopitant 5mg在银屑病的Phase 2研究中，WI-NRS 4点应答率在第8周达到33%，与安慰剂组的21%相比具有统计学显著性（p=0.028）[54] - 在慢性未知原因瘙痒的Phase 2研究中，计划招募约200名患者[59] - 目前美国和欧盟尚无针对慢性未知原因瘙痒的批准疗法[57] - 约8%至15%的慢性瘙痒患者属于慢性未知原因瘙痒的范畴[57] 未来展望 - 预计每月治疗费用在900至2400美元之间[37]

临床试验进展 - 公司已完成四项针对1000多名瘙痒症患者的双盲2期临床试验，其中三项试验中，与安慰剂组相比，接受serlopitant治疗的患者瘙痒症状有临床相关且统计学上显著的改善[95] - 两项评估serlopitant治疗与结节性痒疹相关瘙痒症的3期临床试验，美国试验目标入组约280人，目前已入组213人；欧洲试验目标入组约280人，目前已入组241人，预计2020年上半年公布顶线数据[96] - 一项针对慢性特发性瘙痒症患者的2期临床试验，目标入组约200人，目前已入组143人，预计2020年第一季度公布顶线数据[96] 财务亏损情况 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损1.46亿美元，2019年和2018年截至6月30日的三个月净亏损分别约为1650万美元和830万美元，六个月净亏损分别约为3540万美元和2100万美元[99] 股权融资情况 - 2018年1月首次公开募股，出售805万股普通股，获得约1.254亿美元现金收益；2019年2月提交S - 3表格上架注册声明，允许最高总发行价1.5亿美元的证券发行；2019年截至6月30日的三个月和六个月，通过市价发行计划分别发行246,416股和605,030股普通股，分别获得190万美元和470万美元净收益[100] - 2018年1月首次公开募股，出售805万股普通股，净得现金约1.254亿美元[123] - 2019年2月与Cantor Fitzgerald达成销售协议，最高可售5000万美元普通股，Q2和上半年分别发行24.6416万股和60.503万股，净收益分别为190万美元和470万美元[124] 资金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总计1.094亿美元，现有资金预计至少可支持未来12个月的计划运营[101] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.094亿美元，预计可满足至少未来12个月运营资金需求[121] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.094亿美元，包括计息货币市场账户和企业票据等投资[156] 合作协议收入 - 与JT Torii的合作协议中，JT Torii于2016年8月支付1100万美元不可退还的预付款，公司有权在达到特定里程碑时获得最高2800万美元的付款，已获得400万美元开发和监管里程碑付款以及1500万美元商业里程碑付款，还有日本许可产品销售的分级特许权使用费[103] - 2018年第二季度，合作协议终止，公司加速确认剩余递延收入余额810万美元，并获得200万美元里程碑付款[107] - 2018年截至6月30日的三个月和六个月，合作与许可收入分别为1010万美元和1060万美元，主要来自与JT Torii合作协议的初始预付款，该协议于2018年6月终止[115] 费用变化情况 - 2019年截至6月30日的三个月，研发费用从2018年同期的1620万美元降至1350万美元，主要因2018年5月向默克支付300万美元里程碑付款；六个月研发费用从2018年同期的2720万美元增至2940万美元，主要因多项费用增加但被2018年5月向默克的300万美元里程碑付款抵消[116][117] - 2019年Q2一般及行政费用从2018年同期的310万美元增至380万美元，上半年从580万美元增至750万美元[118][119] 现金流量情况 - 2019年上半年经营活动使用现金3230万美元，投资活动提供现金4290万美元，融资活动提供现金490万美元；2018年同期分别为2390万美元、-3810万美元和1.254亿美元[130] - 2019年上半年经营活动现金使用主要因净亏损3540万美元，部分被210万美元股份支付费用等抵消；2018年主要因净亏损2100万美元和递延收入减少850万美元，部分被160万美元股份支付等抵消[131][132] - 2019年上半年投资活动现金提供源于7790万美元投资到期和出售收益，部分被3490万美元投资购买抵消；2018年主要是8340万美元投资购买，部分被4530万美元到期和出售收益抵消[133][134] - 2019年上半年融资活动现金主要来自470万美元股权发售计划和30万美元员工股票购买计划；2018年为首次公开募股净收益[135][137] 负债情况 - 截至2019年6月30日，租赁义务总计108.5万美元，与默克的里程碑付款最高达2500万美元，已支付30万美元[138] 投资政策 - 公司投资政策限制投资高评级企业和政府票据，单只投资不超总投资组合5%，美国国债等除外[147] 公允价值计量 - 公司依据资产或负债在主要或最有利市场的有序交易中的退出价格确定其公允价值，采用三级公允价值层次计量[150] 资产负债表外安排 - 公司无对财务状况、营收、费用、运营结果、流动性、资本支出或资本资源有重大当前或未来影响的资产负债表外安排[151] 赔偿权负债情况 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司未为董事和高管的赔偿权及协议记录负债，认为其公允价值极小[152] 会计准则选择 - 公司选择不利用《JOBS法案》的延期过渡期，将在新会计准则采用时立即遵守，此决定不可撤销[153] 会计公告情况 - 可查看未经审计的中期简明财务报表附注2中“近期会计公告”，了解近期采用和未采用的会计公告及其影响[154] 市场风险情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司现金、现金等价物和投资的公允价值产生重大影响[156] - 公司市场风险与2018年12月31日年度报告中披露的相比无重大变化[156] - 公司认为通胀、利率变化或汇率波动对各期运营结果无重大影响[157]

司洛匹坦临床试验情况 - 公司已完成四项针对1000多名瘙痒症患者的双盲2期临床试验，其中三项试验显示，与安慰剂组相比，司洛匹坦治疗组患者的瘙痒症状有临床相关且统计学上显著的改善[93] - 公司对难治性慢性咳嗽患者进行的2期临床试验中，司洛匹坦治疗未显示出优于安慰剂的效果，公司不打算进一步开发司洛匹坦用于治疗难治性慢性咳嗽[94] - 司洛匹坦的安全性已在1600多名个体中进行评估，显示耐受性良好[95] 公司财务亏损情况 - 截至2019年3月31日，公司累计亏损1.295亿美元，2019年和2018年第一季度净亏损分别约为1890万美元和1270万美元[97] 公司股权发售及收益情况 - 2018年1月首次公开募股，公司出售805万股普通股，获得约1.254亿美元现金收益；2019年3月和4月，通过市价发行计划分别发行358,614股和244,316股普通股，年初至今累计净收益470万美元[98] - 2019年2月公司与Cantor Fitzgerald签订销售协议，可通过市价股权发售计划出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，Cantor Fitzgerald有权获得最高3.0%的服务补偿[118] - 2019年3月公司按市价发售计划发行358,614股普通股，平均每股8.08美元，总发售收益300万美元，扣除销售代理费用后净收益290万美元[118] - 2019年4月公司按市价发售计划发行244,316股普通股，平均每股7.83美元，总发售收益190万美元，扣除销售代理费用后净收益180万美元，年初至今按市价计划的总净收益470万美元[118] 公司资金及运营支持情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总计1.215亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[99] 公司合作协议及收入情况 - 公司与JT Torii的合作协议于2018年6月终止，提前确认剩余递延收入余额810万美元，并获得200万美元里程碑付款[104] - 2019年和2018年第一季度合作与许可收入分别为零和50万美元，2018年的收入主要来自与JT Torii合作协议的前期付款[112] 公司费用变化情况 - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的1100万美元增至1590万美元，主要因制造、临床试验、人员和医疗事务相关成本增加[113] - 2019年第一季度一般及行政费用从2018年同期的270万美元增至370万美元，主要因人员费用和专业及保险费用增加[114] 公司现金流量情况 - 2019年3月31日止三个月，经营活动使用现金1810万美元，主要因净亏损1890万美元及经营资产和负债变化；2018年同期为1120万美元[125] - 2019年3月31日止三个月，投资活动提供现金2750万美元，来自投资到期和出售所得4900万美元，部分被投资购买支出2140万美元抵消；2018年同期使用现金4590万美元[126] - 2019年3月31日止三个月，融资活动提供现金300万美元，主要包括市价发售计划净收益260万美元和员工股票购买计划发行普通股所得30万美元；2018年同期为1.254亿美元[127] 公司租赁及许可协议情况 - 截至2019年3月31日，租赁义务净额为70.7万美元[128] - 公司与默克签订独家全球免版税许可协议，就serlopitant等药物开发和商业化，达成特定开发和监管里程碑需支付最高2500万美元，2018年5月已支付300万美元[128] 公司投资政策及分类情况 - 公司投资政策限制投资高评级公司和政府票据，单项投资不超总投资组合5%，美国国债等除外[138] - 公司将投资证券分类为可供出售，按期末公允价值入账，未实现损益计入综合收益或损失[139] 公司会计准则选择情况 - 公司选择不利用JOBS法案的延长过渡期，采用新的或修订后的会计准则，且该决定不可撤销[145] 公司会计公告查看情况 - 可查看未经审计的中期简明财务报表附注中“重大会计政策”的“近期会计公告”，了解近期采用和未采用的会计公告及其对财务状况和经营成果的预期影响[146] 公司现金、现金等价物和投资情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.215亿美元，包括有息货币市场账户和对公司票据、商业票据、资产支持证券和政府证券的投资[148] - 利率立即变动100个基点不会对公司现金、现金等价物和投资的公允价值产生重大影响[148] 公司经营影响因素情况 - 公司认为通货膨胀、利率变化或汇率波动对所披露期间的经营成果没有重大影响[149]

公司财务状况 - 公司2016 - 2018年净亏损分别约为1410万美元、2910万美元和5140万美元，截至2018年12月31日累计亏损1.106亿美元[164] - 截至2018年12月31日，公司资本资源（现金、现金等价物和投资）为1.363亿美元[165] - 公司现有现金、现金等价物和投资预计至少能支持自2018年12月31日财务报表发布后未来12个月的计划运营[166] - 公司是晚期生物制药公司，自2011年成立以来每年都亏损，且预计未来几年还会继续亏损[164] - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.006亿美元和1680万美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为410万美元和140万美元[328] - 《减税与就业法案》规定，2017年12月31日后开始的纳税年度产生的净运营亏损结转额，纳税人只能将其用于抵消80%的应纳税所得额；2018年12月31日后结束的纳税年度产生的净运营亏损可无限期结转，但一般禁止结转回抵[329] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.363亿美元，若利率立即变动100个基点，不会对其公允价值产生重大影响[430] - 2018年和2017年12月31日，公司现金及现金等价物分别为4951万美元和1020.6万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司短期投资分别为8674万美元和4929.5万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司总资产分别为1.39928亿美元和6686.7万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司总负债分别为955.1万美元和1457.4万美元[443] - 2018年和2017年12月31日，公司股东权益（赤字）分别为1.30377亿美元和 - 5703.4万美元[443] - 2018 - 2016年合作与许可收入分别为1.064亿美元、4582万美元、674万美元[445] - 2018 - 2016年研发费用分别为5.2989亿美元、2.9007亿美元、1.1255亿美元[445] - 2018 - 2016年普通股股东净亏损分别为5.1445亿美元、2.9076亿美元、1.4068亿美元[445] - 2018 - 2016年基本和摊薄后普通股股东每股净亏损分别为2.37美元、5.69美元、2.82美元[445] - 2018 - 2016年经营活动净现金使用量分别为5.2733亿美元、2.8222亿美元、2265万美元[449] - 2018 - 2016年投资活动净现金使用量分别为3.3876亿美元、1.509亿美元、3.7516亿美元[449] - 2018 - 2017年融资活动净现金提供量分别为12.5913亿美元、4.9491亿美元，2016年为0 [449] - 2018 - 2016年末现金及现金等价物分别为4.951亿美元、1.0206亿美元、4027万美元[449] - 2018年优先股转换为普通股的非现金融资活动金额为10.9327亿美元[449] - 2018年公开发行普通股净收益为12.5417亿美元[449] - 截至2018年12月31日的12个月，公司净亏损5140万美元，运营使用现金5270万美元[454] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.363亿美元，累计亏损1.106亿美元[454] - 管理层预计未来因研发活动将继续产生大量亏损，计划通过股权或债务融资等方式为运营提供资金[455] - 公司认为截至2018年12月31日的现有资金至少能满足未来12个月的义务[456] 公司业务依赖与风险 - 公司唯一候选产品serlopitant处于临床试验阶段，尚未实现产品销售营收[164] - 公司业务目前完全依赖serlopitant的成功开发、监管批准和商业化[174] - 若无法成功商业化serlopitant或出现显著延迟，公司业务将受到重大损害[172] - 公司serlopitant的非临床研究和临床试验依赖第三方进行，若第三方未履行职责或未达期限，可能无法获监管批准或商业化[196] - 公司完全依赖第三方供应商制造serlopitant，目前与两家第三方分别签订药物物质和药物产品制造合同，暂无商业生产正式协议[200] - 公司合同制造商需在提交NDA或相关外国监管申请后接受检查，维持FDA和外国监管机构认可的合规状态[201] - 公司和第三方制造商持续改进制造工艺，可能在扩大serlopitant商业化产能时遇困难[202] - 公司药物物质和产品的关键制造步骤和材料由有限供应商提供，供应短缺或供应商流失会致供应中断或成本增加[204] - 公司虽有部分材料供应协议，但无长期协议，供应可能随时终止，且可能无法以可接受条件采购材料[206] 产品临床试验情况 - 2018年公司完成的serlopitant用于难治性慢性咳嗽和特应性皮炎相关瘙痒的2期临床试验未达到主要或关键次要终点[176] - 公司于2018年启动了两项serlopitant治疗结节性痒疹相关瘙痒的3期临床试验，并正在招募慢性瘙痒病因不明（CPUO）患者进行2期试验[174] - 公司2018年完成的serlopitant用于难治性慢性咳嗽和特应性皮炎患者瘙痒治疗的2期临床试验未达到主要或关键次要终点[188] - 公司慢性瘙痒2期临床试验中，接受安慰剂的患者瘙痒VAS评分较基线下降超25%[191] - 公司利用回顾性数据分析决定启动慢性瘙痒未知病因2期临床试验并修改结节性痒疹3期试验资格标准[189] - 公司serlopitant 3期临床试验将采用不同疗效分析方法，即最差瘙痒数字评分量表4分缓解率[185] - 司洛匹坦在斯坦福大学一项由14名患者参与的探索性研究者发起研究中接受评估[207] - 赛洛匹坦已在约1600人身上进行多期临床试验且耐受性良好[225] - 四项2期瘙痒症临床试验中，赛洛匹坦治疗出现的常见不良事件：尿路感染4.8%（安慰剂组2.5%）、鼻咽炎4.8%（安慰剂组3.7%）、腹泻4.7%（安慰剂组3.4%）、头痛4.4%（安慰剂组6.3%）[225] - 若赛洛匹坦3期临床试验结果良好，公司计划2020年提交新药申请[233] 公司运营相关风险 - 公司目前没有销售组织，若获批商业化司洛匹坦，需自建或与第三方合作建立营销、销售等能力[208] - 公司面临来自其他制药和生物技术公司等的竞争，已知Vanda、Opko和Nerre在开发可能与司洛匹坦竞争的NK1受体拮抗剂[216][218] - 司洛匹坦获批后若无法获得医生、患者、第三方支付方等的市场认可，可能无法产生显著收入和盈利[220] - 公司商业化司洛匹坦的能力部分取决于政府部门、私人健康保险公司等第三方支付方的覆盖范围和充足报销[221] - 美国第三方支付方在确定产品覆盖和报销时无统一政策，过程耗时且成本高，结果不确定[223] - 第三方支付方可能要求额外试验证明司洛匹坦的相对有效性，此类试验昂贵且耗时，结果不确定[222] - 司洛匹坦市场接受程度取决于疗效、安全性、价格、给药便利性等多方面因素[224] - 截至2018年12月31日，公司有43名员工[227] - 公司目前持有产品责任险，但可能不足以覆盖所有潜在负债，且保险费用上涨[239] - 公司业务涉及危险材料，需遵守环保法规，目前未购买生物或危险废物保险[240] - 公司依赖信息技术系统，面临数据安全风险，若发生安全漏洞可能影响业务[241][242] - 公司总部及其他设施位于旧金山湾区，过去有严重地震，且未购买地震保险[244] - 公司高度依赖高级管理层，失去他们可能影响运营[231] - 公司选择的赛洛匹坦开发适应症可能商业潜力不如其他适应症[235] - 公司总部若遇自然灾害等事件，现有灾难恢复和业务连续性计划有限，或产生巨额费用并对业务造成重大不利影响[245] - 公司供应链关键环节单点运营，易受自然灾害等突发严重不利事件影响，可能对业务造成重大不利影响[246] 知识产权相关风险 - 公司可能面临第三方专利侵权或专利无效索赔，若败诉会阻碍产品研发和商业化，还可能需支付巨额赔偿和许可费[247][248] - 司用于治疗瘙痒的塞洛匹坦物质成分专利将于2025年到期，美国可能延长最多5年；使用方法专利在美国2033年到期，在国外2034年到期[251] - 美国专利法变化可能削弱专利价值，影响公司产品保护能力[256] - 公司未在美国或其他地方为塞洛匹坦商业名称注册商标，注册可能被拒或遭第三方反对取消，FDA也需审批产品名称[258] - 部分外国法律对知识产权保护不如美国，公司在这些国家保护知识产权可能困难，专利收益有限[259] - 公司可能无法充分保护专有信息和技术，员工等可能泄露信息，第三方可能独立开发类似信息[262] - 公司与第三方的知识产权协议可能存在合同解释分歧，影响公司权利范围或增加财务等义务[263] - 公司要求员工和承包商签署知识产权转让协议，但可能执行不成功或被违约，需通过法律确定知识产权归属[264] 监管审批相关风险 - 药品商业化需获监管批准，公司目前无获批产品，且未提交serlopitant的申请或获得营销批准[265] - 获得新药申请（NDA）的监管批准可能耗时数年，过程昂贵且不确定，FDA有很大自由裁量权[268] - 2016年12月《21世纪治愈法案》签署成为法律，2017年8月《FDA再授权法案》签署成为法律，可能影响公司产品审批[272] - 2018年5月30日《2017年特里克特·温德勒、弗兰克·蒙吉耶洛、乔丹·麦克林和马修·贝里纳尝试权法案》签署成为法律，为特定患者获取研究性新药提供联邦框架[273] - 若serlopitant或未来产品候选药物未获批准或推广未经批准用途，公司可能面临刑事处罚、巨额罚款等制裁[275][279] - 若公司未按要求报告产品导致的不良医疗事件，可能面临刑事起诉、民事罚款等行动[280] - 若第三方制造商未遵守制造法规，公司产品可能无法获批，还可能面临罚款、召回等制裁[281][282] - 在欧洲经济区（EEA）等外国司法管辖区销售产品需单独获得监管批准，审批程序因国家而异[283] - 公司业务可能受医疗保健法律法规约束，若未完全遵守可能面临巨额罚款，影响业务[286] - 近年来众多制药和生物技术公司因推广未经批准用途产品等销售行为受到调查，公司可能面临类似风险[277] - 确保与第三方业务安排符合医疗法规需大量成本，违规或面临重大处罚，影响经营和业绩[288] 行业政策影响 - 2010年美国实施《平价医疗法案》，对药品定价施压，增加行业监管负担和运营成本[290] - 参与医保D部分的制药商需为适用品牌药提供折扣，2019年1月1日起从50%增至70%[292][293] - 2017年《减税与就业法案》自2019年1月1日起废除《平价医疗法案》的“个人强制保险”税[293] - 2011年《预算控制法案》使医保向供应商的付款每年减少2%，持续至2027年[294] - 2015年《医保准入与CHIP再授权法案》规定2019年前医生支付率每年更新0.5%，2019 - 2025年为0%[294] - 特朗普政府2019财年预算提案含药品价格控制措施，还发布降低药价“蓝图”[295] - 2017年10月加州通过法律，2019年1月起要求生物制药公司披露处方药提价信息[296] - 2018年5月25日生效的欧盟《通用数据保护条例》，违规或面临重大处罚，公司正确保合规[300] 公司股权与股价情况 - 2018年1月公司完成首次公开募股，部分机构投资者购买1,684,118股，或影响股票流动性[301] - 2019年2月1日公司提交S - 3表格注册声明，涵盖最高2.5亿美元普通股、优先股、债务证券等的发售；同日与坎托·菲茨杰拉德公司达成销售协议，通过市价股权发售计划出售普通股，总销售收益最高达5000万美元，截至2月28日未出售[307] - 截至2018年12月31日，公司高管、董事和持有5%以上普通股的主要股东及其关联方合计实益拥有66.8%的已发行普通股[319] - 公司修订后的公司章程规定，通过董事选举相关章程需至少66 2/3%有权投票的股份批准[310] - 特拉华州普通公司法第203条规定，公司一般不得与持有其15%或以上资本股票的股东进行业务合并，除非股东持股三年或董事会批准[312] - 公司作为新兴成长公司，可享受部分报告豁免，直至2023年12月31日、年度总收入至少达10.7亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值于前一年6月30日超过7亿美元）或在过去三年发行超过10亿美元非可转换债务中较早的日期[322] - 公司股价波动大，股东可能遭受重大损失，股价受临床试验结果、监管决策等多种因素影响[303][305] - 过去市场价格波动后，股东曾对制药和生物技术公司发起集体诉讼，2018年11月和2019年1月公司面临证券集体诉讼[304] - 若股权研究分析师不发布研究报告、发布不利报告、停止覆盖公司或公司经营结果未达分析师预测，公司股价和交易量可能下降[306] - 公司目前不打算支付普通股股息，股东投资回报依赖股价升值[318] - 公司修订后的公司章程和特拉华州法律的规定可能阻碍股东改变管理层和收购公司控制权，导致股价降低[309] 公司其他信息 - 公司自2018年1月1日起采用《会计准则汇编第606号——客户合同收入》，并对收入确认方法进行了全面追溯调整[437] - 公司于2011年10月在特拉华州注册成立，专注开发和商业化用于治疗瘙痒的serlopitant[451][452] - 2018年1月完成首次公开募股，发行805万股普通股，净收益约1.254亿美元，所有可转换优先股转换为962.9405万股普通股[453] - 财务报表按照