公司收购情况 - 公司收购Strongbridge，以0.7840股公司普通股和最高1美元的或有价值权交换其所有流通股，于2021年10月5日完成交易[160] 公司专利情况 - 公司目前拥有全球已发行的141项专利，其中Recorlev相关专利保护至2040年[162] - 产品XP - 3924开发完成，其配方专利至少到2032年Q4，有望延长至2041 - 2042年，美国开发和商业化权可授权[171] 公司融资情况 - 公司通过公开发行普通股获2.53亿美元，私募普通股获3000万美元，出售优先股获1.049亿美元，发行可转换票据获8630万美元，贷款协议获6350万美元（已偿还6350万美元），Hayfin贷款协议获1亿美元（另有5000万美元额度）[164] - 2020年6 - 7月，公司通过可转债和股权发行筹集1.094亿美元；2021年3月，通过定向增发筹集2700万美元；2022年1月3日，通过私募筹集约3000万美元；2022年3月，获得1亿美元定期贷款，后续一年内还有最多5000万美元延迟提取定期贷款额度[173] - 2018年6月公司完成首次公开募股，发行655.5万股普通股，每股15美元，净收益8890万美元[196] 公司亏损情况 - 2022年和2021年第二季度净亏损分别为2620万美元和2750万美元，2022年和2021年上半年净亏损分别为5990万美元和4590万美元，截至2022年6月30日累计亏损5.2亿美元[165] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损5.2亿美元[173] - 2022年第二季度和上半年，净亏损分别为2619万美元和5990万美元，亏损率分别降低4.8%和30.4%[186] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损5.2亿美元，预计未来12个月继续产生净亏损[199] 产品研发情况 - 产品候选XP - 8121处于1期开发，第三剂量组已完成，下半年评估数据以确定是否推进2期和3期计划[168] - 产品候选XP - 9164完成1期开发，正在评估数据和商业机会以确定是否继续临床开发[171] - 用于糖尿病运动性低血糖的即用型胰高血糖素完成2期研究，2022年2月提交IND，3月获FDA批准，原计划年底启动新2期临床，现需评估[171] 疫情对公司业务影响 - 新冠疫情影响公司业务，虽目前供应未中断但交货时间变长，客户需求受影响[170][172] 各产品净收入情况 - 2022年第二季度和上半年，Gvoke净收入分别增长260万美元（29.9%）和700万美元（41.7%），处方量分别增长60.4%和72.6%[186][187] - 2022年第二季度和上半年，Keveyis净收入分别为1280万美元和2210万美元；Recorlev净收入分别为97万美元和110万美元[186][188] - 2022年第二季度和上半年，产品净收入分别增长1643万美元（185.9%）和3028万美元（179.3%）[186] 商品销售成本情况 - 2022年第二季度和上半年，商品销售成本分别为481万美元和1108万美元，分别增长42.2%和112.8%[186][189] 研发费用情况 - 2022年第二季度研发费用减少170万美元（30.9%），上半年增加60万美元（5.9%）[186][190][191] 销售、一般和行政费用情况 - 2022年第二季度和上半年，销售、一般和行政费用分别增加710万美元（27.2%）和2390万美元（53.1%）[186][192][193] 无形资产摊销情况 - 2022年第二季度和上半年，无形资产摊销分别为270万美元和540万美元[186][194] 利息费用情况 - 2022年上半年利息费用较2021年同期增加340万美元，增幅94.3%，主要因120万美元债务清偿损失和Hayfin贷款利息费用增加[195] 公司现金流情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为6900万美元，2021年同期为4400万美元，主要因营运资金变化和净亏损增加[202] - 2022年上半年投资活动净现金流入为1860万美元，2021年同期为4290万美元，主要因到期或出售投资数量减少[203] - 2022年上半年融资活动净现金流入为7850万美元，2021年同期为2710万美元，主要因2022年1月私募和3月Hayfin贷款协议[204] 利率风险情况 - 假设利率变动1个百分点，公司现金及现金等价物和投资的利息收入每年将增减约100万美元[208] - 基于2022年6月30日Hayfin贷款协议的未偿借款，利息按浮动年利率计算[209] - 可转换票据利息按固定年利率5%计算，不受利率风险影响[209] 外汇损益情况 - 截至2022年6月30日，公司有以澳元计价的非重大负债，上半年外汇净损益对经营业绩无重大影响[210] 产品授权情况 - 产品XP - 3924开发完成，其配方专利至少到2032年Q4，有望延长至2041 - 2042年，美国开发和商业化权可授权[171] - 产品XP - 0863获FDA孤儿药认定，美国开发和商业化权可授权[171]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度净产品收入达到创纪录的2530万美元，同比增长34% [14] - Gvoke第二季度净收入为1150万美元，同比增长30%，处方量增长超过60% [18] - Keveyis第二季度净收入为1280万美元，同比增长28%，上半年净收入增长20% [17][31] - Recorlev第二季度净收入为100万美元，所有销售均为基于患者需求的销售 [19] - 公司预计2022年净产品收入在105亿美元至120亿美元之间，并预计2023年底实现现金流盈亏平衡 [15][16] 各条业务线数据和关键指标变化 - Gvoke处方量在第二季度达到34000份，同比增长超过60%，上半年处方量超过65000份，同比增长73% [18] - Keveyis在第二季度创下净收入纪录，预计未来将继续增长 [17] - Recorlev在第二季度表现出强劲的长期增长潜力，患者转诊和新患者数量稳步增加 [19] - XeriSol levothyroxine的1期临床试验已完成最后一组健康志愿者的给药，预计将在第四季度初评估剂量比例 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 总胰高血糖素市场在第二季度同比增长10%，Gvoke继续推动市场增长 [18] - Recorlev在第二季度的销售完全基于患者需求，显示出市场对新产品的高度接受 [19] - Ogluo在英国和欧盟的商业化合作伙伴被Arecor Therapeutics收购，预计将推动该产品在这些市场的进一步发展 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从技术驱动的开发公司转型为以商业执行为主导的生物制药公司，专注于销售差异化和创新产品 [11][12] - 公司将继续开发有限数量的资产，并选择性合作，确保项目具有明确的开发和商业价值 [13] - 公司计划在2022年第四季度提前增加25个销售区域，以加速Gvoke和Recorlev的增长 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年的商业表现持乐观态度，预计全年净产品收入将在105亿美元至120亿美元之间 [15] - 公司预计2023年底实现现金流盈亏平衡，无需额外融资 [24] - 管理层对Gvoke、Keveyis和Recorlev的市场表现充满信心，并预计这些产品将继续推动公司增长 [14][17][19] 其他重要信息 - 公司现金及短期投资总额为1116亿美元，预计年底现金余额将在90亿美元至110亿美元之间 [36] - 公司计划在2022年底前从Hayfin债务融资中提取5000万美元，以支持运营 [36] 问答环节所有的提问和回答 问题: Gvoke的净价格变化及未来趋势 - Gvoke的净价格在第二季度受到支付方协议调整的影响，预计在第三季度将趋于稳定 [42][43] 问题: Recorlev的剂量调整过程及患者达到理想剂量的时间 - Recorlev的剂量调整过程比临床试验中预期的要慢，预计年底会有更清晰的趋势 [44][45] 问题: Recorlev的患者转诊和保险覆盖情况 - Recorlev的患者转诊数量迅速增加，保险覆盖过程顺利，大多数患者能够成功获得药物 [49][50] 问题: Keveyis的未来增长及竞争影响 - 公司计划继续投资Keveyis，预计该产品在面临竞争时仍能保持增长 [52] 问题: Recorlev的市场反馈及患者来源 - Recorlev的市场反馈非常积极，患者来源包括新患者和从其他药物转换的患者 [57] 问题: Gvoke的长期市场渗透率 - 公司预计随着疫情缓解，Gvoke等即用型产品的市场渗透率将继续增长 [58][59]

公司收购情况 - 公司收购Strongbridge，以0.7840股公司普通股和最高1美元的或有价值权交换其每股普通股[178] 公司专利情况 - 公司拥有141项全球专利，其中Recorlev相关专利可保护至2040年[180] - 公司开发的XP - 3924专利有效期至少到2032年Q4，有望延长至2036年甚至2041 - 2042年，正寻求美国许可合作伙伴[190] 公司融资情况 - 公司通过公开发行普通股获2.53亿美元，私募获3000万美元，出售优先股获1.049亿美元，发行可转换票据获8630万美元，贷款协议获1.635亿美元（已偿还6350万美元）[182] - 2020年6/7月，公司完成可转债和股权发行，筹集资金1.094亿美元；2021年3月，完成定向增发，筹集资金2700万美元；2022年1月3日，达成私募协议，筹集资金约3000万美元；2022年3月，签订信贷协议，获得1亿美元定期贷款，后续一年内还有最多5000万美元延迟提取定期贷款额度[193] - 2022年1月公司向Armistice关联方私募普通股净收益3000万美元[223] - 2022年3月Hayfin贷款协议净收益9290万美元，同月偿还修订贷款协议本金4350万美元[223] 公司亏损情况 - 2022年和2021年第一季度净亏损分别为3370万美元和1840万美元，截至2022年3月31日累计亏损4.938亿美元[183] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损4.938亿美元[193] - 2022年第一季度运营亏损为2907.4万美元，2021年同期为1674万美元，亏损增加1233.4万美元[206] - 2022年第一季度净亏损为3371.4万美元，2021年同期为1841.1万美元，亏损增加1530.3万美元[206] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损4.938亿美元[217] 公司产品研发情况 - 公司产品候选XP - 9164处于1期开发阶段，用于胃肠病学[190] - 公司2022年2月提交用于运动性低血糖的即用型胰高血糖素IND申请，3月获FDA批准，计划年底启动2期临床[190] - 公司产品候选XP - 8121处于1期开发阶段，用于甲状腺功能减退维持治疗[190] 公司产品认定及合作情况 - 公司XP - 0863获FDA孤儿药认定，正寻求美国许可合作伙伴[190] 疫情对公司影响 - 公司目前虽未出现产品供应中断，但新冠疫情可能影响未来第三方供应和制造能力[188] 公司财务关键指标变化 - 2022年第一季度产品净收入为2191万美元，2021年同期为805.1万美元，增长1385.9万美元[206] - 2022年第一季度商品销售成本为627.3万美元，2021年同期为182.6万美元，增长444.7万美元[206] - 2022年第一季度研发费用为625万美元，2021年同期为403.2万美元，增长221.8万美元[206] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为3591.3万美元，2021年同期为1907.7万美元，增长1683.6万美元[206] - 2022年第一季度无形资产摊销为271.1万美元，2021年同期无此项费用[206] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4840万美元，2021年同期为2400万美元[220][221] - 2022年第一季度投资活动净现金流入为670万美元，2021年同期为2630万美元[220][222] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为7820万美元，2021年同期为2670万美元[220][223] 公司债务情况 - 截至2022年3月31日，可转换债券未偿还余额为4720万美元[215] - 2022年3月公司与新贷款人签订信贷协议，新贷款人提供1亿美元定期贷款，后续一年最多可额外提取5000万美元延迟提取定期贷款，每次提款不少于1000万美元[216] 公司利率情况 - 假设2022年3月31日适用的利率上升或下降1个百分点，公司现金及现金等价物和投资的利息收入每年将增加或减少约100万美元[227] - 截至2022年3月31日，Hayfin贷款协议下的借款按浮动年利率计息，利率为9.0%（若替代利率为《华尔街日报》优惠利率则为8.0%）加上特定条件下的额外利率[228] - 可转换票据按5.0%的固定年利率计息，不受利率风险影响[228]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度净产品收入为2190万美元，同比增长33% [21] - 第一季度Gvoke处方量同比增长88%，环比增长5%，而整体胰高血糖素市场处方量下降1% [22] - Keveyis的患者数量同比增长12% [23] - 第一季度销售成本为630万美元，同比增长约440万美元 [25] - 研发费用为630万美元，同比增长约220万美元 [26] - 销售、一般和行政费用为1680万美元，同比增长88% [27] - 公司第一季度末现金及短期投资总额为1321亿美元，相比2021年底的1024亿美元有所增加 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - Gvoke在第一季度表现出色，处方量同比增长88%，市场份额达到22%，并在4月底达到24% [22] - Keveyis的患者数量同比增长12%，显示出稳定的增长 [23] - Recorlev在2月刚刚推出，尚未对收入产生显著贡献，但医疗提供者的接受度良好 [16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 胰高血糖素市场整体增长有所改善，尽管尚未恢复到疫情前的20%-30%增长水平，但已恢复到两位数增长 [12] - 英国市场的Gvoke Kit在2021年底推出后，开始看到早期的处方增长 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司重申2022年全年净产品收入指导为105亿至120亿美元，预计到2022年底实现5000万美元的协同效应 [10][36] - 公司计划在2023年底实现现金流盈亏平衡 [10][36] - 公司正在推进levothyroxine产品的第一阶段研究 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2022年的表现充满信心，认为公司有望实现全年指导目标 [19][39] - 管理层预计随着收入的增长和Strongbridge收购相关成本的下降，2022年的现金消耗率将有所改善 [35] 其他重要信息 - 公司通过3000万美元的私募融资和债务重组，显著增强了现金状况 [9][30] - 公司预计将在2022年底前提取剩余的5000万美元债务 [34] 问答环节所有的提问和回答 问题: Recorlev的患者接受度和市场准入情况 - 公司表示Recorlev的接受度良好，已有患者开始使用药物，但尚未提供具体的患者指标 [44] 问题: 公司对并购的考虑 - 公司表示目前不需要额外的资本融资，除非是为了并购目的 [45] 问题: Gvoke和Keveyis的具体销售数据 - 公司表示目前不提供产品级别的销售数据，但Gvoke和Keveyis的表现符合预期 [47] 问题: Recorlev的医生反馈和市场认知度 - 医生对Recorlev的反馈非常积极，产品疗效和安全性没有出现问题，市场认知度也在提升 [51] 问题: Gvoke市场份额增长的原因 - Gvoke的市场份额增长主要得益于其产品的竞争力和市场推广策略 [53] 问题: Keveyis的专利延长进展 - 公司正在积极推进Keveyis的专利延长，但目前没有新的更新 [55] 问题: Keveyis的仿制药竞争风险 - 公司预计2023年之前不会有仿制药进入市场，并且公司有多种策略应对仿制药竞争 [60] 问题: Gvoke的定价和毛利率 - Gvoke的定价保持稳定，毛利率符合行业平均水平 [63][64] 问题: SG&A费用的未来趋势 - 公司预计SG&A费用将在2022年保持稳定 [66] 问题: Tetris在欧洲的扩展计划 - Tetris在英国的市场表现良好，计划在2022年中期扩展到德国和其他欧洲国家 [70][71] 问题: Gvoke的每患者单位数量 - Gvoke的每患者单位数量稳定在2个单位左右 [73] 问题: Recorlev的早期患者情况 - 公司已有部分Recorlev患者通过报销流程并开始产生收入 [77] 问题: Recorlev的患者数量披露 - 公司表示由于患者数量较少，暂时不会披露具体的患者数量 [79] 问题: Recorlev的患者启动流程 - 患者必须在保险报销批准后才能开始使用Recorlev [82] 问题: Keveyis的患者增长与收入增长的关系 - Keveyis的患者增长与收入增长基本一致，尽管存在一定的患者流失 [83]

财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年公司净亏损分别为1.227亿美元和9110万美元，截至2021年12月31日累计亏损4.601亿美元[234] - 2020年6月30日，公司完成8630万美元5.00%可转换优先票据公开发行，2020年下半年3910万美元转换为股权，截至2021年12月31日，未偿还余额为4720万美元[245] - 截至2021年12月31日，公司经修订贷款协议下未偿还金额为4350万美元，所有债务由公司大部分财产和资产担保[247] - 2020年4月21日，公司获得美国小企业管理局510万美元PPP贷款，5月4日偿还90万美元，6月还清剩余款项[248] - 2020年下半年，3910万美元可转换债券本金转换为13171791股普通股，截至2021年12月31日，可转换债券未偿还余额为4720万美元[387] - 可转换债券初始转换率为每1000美元本金对应326.7974股普通股，初始转换价格约为每股3.06美元，特定情况下转换率最高不超每1000美元本金对应367.6470股普通股[388] - CVRs代表最高每股1美元的或有额外对价，若以普通股支付可能稀释每股收益并使股价下跌[389] - 2018年6月公司IPO时普通股发行价为每股15美元，此后股价波动显著[384] - 截至2021年12月31日，公司有4.757亿美元联邦净运营亏损结转和3.097亿美元各州净运营亏损结转，2017年12月31日及之前产生的联邦净运营亏损将于2025 - 2037年到期[392] - 截至2021年12月31日，公司有540万美元联邦所得税抵免和250万美元州研发税收抵免，联邦所得税抵免2025年开始到期，州研发税收抵免2022年开始到期[392] 产品推出与获批情况 - 公司于2019年11月商业推出Gvoke PFS，2020年7月推出Gvoke HypoPen，2022年1月推出Recorlev，Strongbridge于2017年4月推出Keveyis[233] - 2019年9月10日Gvoke获FDA批准用于治疗2岁及以上糖尿病患者严重低血糖[237] - 2021年2月欧盟委员会授予Ogluo营销授权，4月英国药品和保健品监管局批准其用于治疗糖尿病患者严重低血糖[237] - 2021年7月公司与Tetris Pharma Limited达成独家协议，由Tetris在欧洲经济区、英国和瑞士商业化Ogluo，Tetris于2021年12月在英国推出Ogluo[237] 新冠疫情对公司的影响 - 新冠疫情或致公司业务、临床前研究和临床试验中断，影响产品需求、供应链、人员生产力和网络安全等[230] - 新冠疫情下，公司销售和营销人员与客户的远程互动效果可能不如面对面交流，部分营销活动被推迟、取消或改为线上进行[230] 公司盈利与资金需求 - 公司预计未来几年将继续亏损，难以实现或维持收入及盈利，财务状况和经营业绩将随季度和年度大幅波动[233] - 公司可能需要额外资金维持业务，若无法筹集资金，可能需推迟、减少或取消产品开发或商业化工作[242] 产品商业化风险 - 公司产品和候选产品的商业化成功存在不确定性，盈利取决于产品的市场接受度、第三方覆盖和报销等因素[237][241] - 公司业务依赖产品和产品候选的商业成功，若假设不准确，实际市场可能小于估计[251] - 产品和产品候选的商业成功取决于市场接受度，受监管批准范围、生产能力等多因素影响[252][253] - 若产品候选获批但未获足够市场接受，公司可能无法产生大量收入，影响业务和财务状况[254] - 公司需维持和扩展营销、销售和分销能力，否则会影响产品商业化和收入[255] - 公司可能因无法有效部署销售组织或分销策略，导致产品候选商业化延迟[257] - 公司未来成功部分取决于建立和维持产品商业化合作关系的能力，合作方的战略兴趣和销售能力[259] 生产供应风险 - 公司依赖第三方供应商生产Gvoke、Keveyis、Recorlev及产品候选药物，若供应商无法满足需求，可能影响产品供应[260] - 第三方供应商可能无法及时生产足够库存满足商业需求，供应链中断会对公司业务产生重大不利影响[261] - 第三方制造商可能无法遵守药品 - 设备组合产品的CGMP和QSR法规要求，违规会影响产品供应[262] - 符合CGMP和QSR要求的第三方供应商数量有限，公司未来增长可能使现有供应商供货能力紧张[263] - 监管机构引入新法规或产品特定要求，可能增加公司生产成本、导致供应中断[264] - 若合同制造商未能履行义务，公司临床试验或商业分销可能会显著延迟[266] 报销与定价风险 - 第三方支付方的报销决策和医疗行业整合可能对公司产品定价和市场接受度产生不利影响[268] - 第三方支付方对药品价格提出挑战，限制报销范围和水平，公司无法确定产品候选药物的报销情况[269][270][271] - 美国和其他司法管辖区的立法和监管提案可能改变医疗体系，对公司产品盈利销售能力产生负面影响[273] - 州立法机构通过立法和实施法规控制药品定价，ACA可能对药品报销造成下行压力，影响公司产品市场接受度[274][275] - 若无法获得第三方支付方的充分保险覆盖和报销，公司产品商业化能力将受不利影响[276] 产品使用与副作用风险 - 产品使用可能出现问题，生产规模扩大增加制造错误风险，影响产品市场接受度[277] - 公司产品可能有不良副作用，或导致临床试验中断、延迟或停止，影响产品获批和销售[291][292][293] - Recorlev临床试验中，发生率超20%的常见不良反应有恶心/呕吐、低钾血症等[292] 监管批准风险 - 公司无法确保产品获得营销批准，获得NDA或BLA批准是漫长、昂贵且不确定的过程[280][282] - FDA在药品审批过程中有很大自由裁量权，可能因多种原因延迟、限制或拒绝产品候选药物的批准[283] - 临床失败可能发生在任何阶段，现有临床试验结果不一定足以支持产品候选药物的监管批准[285] - 公司部分产品候选药物拟采用505(b)(2)途径获批，若不符合要求，获批时间和资金成本可能大幅增加[286][287] - 若FDA改变对505(b)(2)的解释或其解释在法庭上被成功挑战，可能延迟或阻止公司提交的505(b)(2)申请获批[288] - 部分产品候选药物是组合产品，获得监管批准可能需要额外时间，因审批流程复杂且缺乏成熟标准[290] - 公司产品Gvoke、Keveyis和Recorlev获美国FDA批准，Ogluo获欧盟和英国批准，但在其他国家获监管批准存在不确定性[297] - 美国和部分外国司法管辖区的立法和监管变化，或增加公司产品获批和商业化难度与成本，影响产品定价[299][301][304] - 公司若未能及时获得或维持外国监管批准，业务、运营结果和财务状况可能受不利影响[298] 产品开发与合作风险 - 公司计划利用配方技术平台开发和营销更多产品候选药物，但不一定能成功[305] - 公司未来可能依赖其他方获取产品候选药物、获批产品或技术，获取过程复杂且竞争激烈[306] - 公司寻求产品或产品候选药物的合作伙伴面临激烈竞争，且可能无法实现预期收益[306] 收购与运营风险 - 2021年10月5日公司完成Xeris Pharma与Strongbridge的收购和合并交易，期望实现成本节约和运营协同效应，但整合过程复杂且耗时[376] - 未来收购可能带来未知负债、业务中断、债务增加等运营和财务风险[307] 监管合规风险 - 产品获批后仍可能面临监管难题，若违规可能失去营销批准，损害业务[308] - 监管机构发现产品问题可能施加限制，如要求产品退市[309] - 2020年8月14日公司收到FDA关于Gvoke PFS促销广告的无标题函，该广告3月已停播，公司回应后FDA确认问题已解决[310] - 产品或候选产品违规，监管机构可能采取限制营销、罚款等多种措施[311] - 公司与客户和付款方的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临多种处罚[313] - 第三方患者援助计划受政府和监管机构严格审查，公司参与该计划若违规可能受制裁[315] - 公司国际业务受FCPA等法律法规约束，违规可能面临重大处罚[316] 市场竞争风险 - 公司所处行业竞争激烈，若无法成功竞争，销售和经营业绩可能受负面影响[322] - Gvoke在严重低血糖市场有众多竞争对手，如礼来的Baqsimi®、GEK，诺和诺德的GlucaGen HypoKit等[323] - Amphastar的注射用胰高血糖素急救包仿制药简略新药申请（ANDA）于2020年12月29日获FDA批准用于治疗严重低血糖[323][326] - Zealand Pharma的dasiglucagon自动注射器Zegalogue于2021年3月获FDA批准，并于2021年6月推出[323] - Keveyis是一种口服碳酸酐酶抑制剂，在美国获批用于治疗高钾血症、低钾血症及相关周期性瘫痪（PPP）变体[324] - Recorlev面临来自Corcept Therapeutics和Recordati等公司的竞争，如Corcept Therapeutics的Korlym，Recordati的Signifor LAR和Isturisa等[325] - 若FDA批准与公司产品或候选产品竞争的仿制药，获批产品的销售可能受到不利影响[326] 知识产权风险 - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，专利保护范围、有效性和可执行性高度不确定[328] - 公司专利或待批专利申请可能在国内外法院或专利局受到挑战，不利裁决可能导致独占权丧失或专利权利受限[333][334] - 公司与第三方签订许可协议，第三方在某些情况下有权控制许可专利的执行或辩护，但公司不能保证获得其合作及资源分配[337] - 美国《1984年药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许专利期限在正常到期后最多延长五年[344] - 公司依赖第三方开发和制造产品，需共享商业秘密，增加了商业秘密被发现、盗用或披露的风险[339] - 专利申请可能无法获得授权，已授权的专利可能被挑战、无效、修改、撤销、规避或无法提供竞争优势[338] - 公司无法保证专利申请的权利要求具有可专利性，也无法保证专利申请会获得授权[341] - 公司未对可能影响专利申请可专利性的第三方出版物、专利和其他信息进行搜索[340] - 公司的商标和商号可能受到挑战、侵权、规避或被宣布通用，可能无法建立品牌知名度[349] - 制药行业专利诉讼频繁，公司可能面临诉讼，导致成本增加、管理层时间和精力分散[350] - 公司可能无法获得第三方专利的许可，或需支付高额许可费用[352] - 公司为保护或执行专利等知识产权而提起的诉讼可能昂贵、耗时且不成功[353] - 第三方可能挑战公司知识产权的发明权或主张所有权权益，引发诉讼[354] - 知识产权诉讼结果不确定，可能使公司承担大量成本、消耗财务资源、分散管理层注意力和损害声誉[356] - 公司可能因员工不当使用或披露商业秘密、违反协议等面临索赔，诉讼可能导致重大损失[357][358] - 公司多数产品候选药物预计提交505(b)(2)新药申请，可能面临专利侵权诉讼，导致审查或批准延迟或受阻[359][361] - 若提交Paragraph IV认证，专利所有者可能在45天内提起诉讼，触发FDA批准自动中止，通常为期30个月[362] - 505(b)(2)申请需等非专利独占期过期，FDA可能要求额外临床试验，也可能拒绝申请并要求提交其他类型申请[363] - 公司可能无法在全球范围内有效执行知识产权，国外法律变化、部分国家保护力度不足等会带来不利影响[364][365][366] - 美国和其他司法管辖区专利法变化可能削弱公司获取和执行专利的能力，损害业务和财务状况[370] - 2013年3月16日或之后生效的专利，第三方可在专利颁发后9个月内申请授权后审查，之后可申请多方复审，USPTO程序使专利更易被无效[371] 政府机构影响 - FDA、SEC等政府机构资金短缺或全球健康问题导致的中断，会影响公司业务，如阻碍产品开发和商业化[373] - 过去几年美国政府多次shutdown，FDA受影响，新冠疫情使国内外检查受限，可能延长公司产品审批时间[375] 税收相关情况 - 1986年修订的《国内税收法》第382和383节规定，若公司发生“所有权变更”（一般指三年内股权价值变动超50%），使用变更前净运营亏损结转和其他税收属性抵减变更后收入的能力可能受限[392] 股息与股权限制 - 公司预计在可预见未来不支付现金股息，且根据修订贷款协议受限，未来贷款协议也可能禁止支付[391] - 特拉华州《一般公司法》第203节规定，持有公司超15%流通有表决权股票的人，在取得该等股份交易日期起三年内不得与公司合并或联合，除非按规定方式获批[395] 保险与法律诉讼风险 - 公司维持产品责任保险总额为1500万美元[402] - 公司面临产品责任诉讼风险，索赔可能导致高额辩护费用和判决，影响业务和财务状况，虽有保险但可能不足[402][403] - 若未能维持有效的财务报告内部控制系统，可能无法准确报告财务结果或防止欺诈，导致股东信心下降和股价下跌[406] - 作为上市公司，公司将持续产生与公司治理和报告要求相关的重大成本，可能影响经营业绩和财务状况[408] - 证券分析师的不准确或不利研究报告，或停止对公司的报道，可能导致公司股价或交易量下降[411] - 公司可能面临证券集体诉讼，会导致大量成本和管理层注意力分散，损害业务[412] 新兴成长公司与报告标准 - 公司作为新兴成长公司，可能持续至完成首次公开募股五周年后的财年末，若特定条件满足会提前结束，如非关联方持有的普通股市值超7亿美元、三年内发行超10亿美元非可转换债务、财年总收入超10.7亿美元[415] - 若公司不再符合新兴成长公司标准，当非关联方持有的普通股市值低于2.5亿美元（若年收入低于1亿美元则为7亿美元），仍可作为较小报告公司享受豁免[416] 法律诉讼管辖规定 - 公司修订后的章程细则规定，除非书面同意其他论坛，特拉华州衡平法院是特定州法律索赔的唯一专属论坛，美国联邦地方法院是解决证券法案引起诉讼的专属论坛[397] 信息技术系统风险 - 公司依赖信息技术系统运营，但系统并非完全冗余，升级可能影响业务，重大中断会影响运营和现金流[400] 数据保护风险 - 欧盟数据保护违规最高罚款为2000万欧元或上一财年全球总营业额的4%，以较高者为准[420] - 英国数据保护违规最高罚款为1750万英镑或全球收入的4%，以较高者为准[421] - 公司数据收集和处理受欧美等多地数据保护法律法规约束，可能需额外机制确保合规[418] - 公司进行受限数据转移时

财务数据和关键指标变化 - 2021年公司总产品销售额为7900万美元，同比增长56% [11] - 2021年第四季度总净产品收入为2140万美元，全年为4930万美元 [36] - 2021年第四季度研发费用为1010万美元，同比增长约500万美元 [40] - 2021年第四季度销售、一般和行政费用为5400万美元，同比增长约3600万美元 [41] - 截至2021年12月31日，公司现金及短期投资为1024亿美元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - Gvoke在2021年第四季度处方量增长7%，全年增长144% [12][38] - Keveyis在2021年实现净销售额3800万至4000万美元，达到预期上限 [12][36] - Recorlev于2021年12月30日获得FDA批准，预计美国市场潜力为20亿美元 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - Gvoke在美国零售市场的份额约为20% [21] - 预计美国有8000名库欣综合征患者需要药物治疗，其中40%未得到有效控制 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购Strongbridge Biopharma扩大了产品组合，增强了商业化能力 [10] - 公司与Tetris Pharma合作在欧洲推广Ogluo，与默克合作开发XeriJect技术 [13] - 公司预计2022年产品销售额将达到105亿至120亿美元 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2022年底现金余额为9000万至11000万美元，2023年底实现现金流盈亏平衡 [16][52] - 公司对Gvoke、Keveyis和Recorlev的未来表现持乐观态度 [31][55] 其他重要信息 - 公司完成了与Hayfin的债务重组，获得了150亿美元的资本 [48] - 公司预计2022年将实现5000万美元的协同效应 [46] 问答环节所有的提问和回答 问题: 2022年财务指导的驱动因素 - 公司对2022年财务指导的信心来自于第四季度的强劲表现和年初的良好开局 [61] 问题: Recorlev的支付环境 - Recorlev的患者大多需要事先授权，公司正在通过专业药房和Xeris CareConnection支持患者 [66][67] 问题: 公司对M&A的态度 - 公司认为M&A是实现关键规模和盈利的重要部分，但主要关注有机业务增长 [75] 问题: Gvoke的市场扩展 - 公司预计随着疫情缓解，Gvoke的采用率将继续增长 [76] 问题: Recorlev的患者来源 - 公司预计Recorlev的患者将来自不同的产品，市场存在较大的流动性 [78]

Xeris Biopharma (Nasdaq: XERS) A biopharmaceutical company developing and commercializing unique therapies for patient populations in endocrinology, neurology, and gastroenterology February 2022 Copyright ©2017-2021 Xeris Pharmaceuticals, Inc. All rights reserved. Forward-looking statements 2 Any statements in this presentation about future expectations, plans and prospects for Xeris Biopharma Holdings, Inc. including statements regarding the market and therapeutic potential of its products and product cand ...

业务拓展与合作 - 公司收购Strongbridge后业务拓展至罕见病疗法开发和商业化，收购时以0.7840股HoldCo普通股和最高1美元的或有价值权换1股Strongbridge普通股[146][148] - Gvoke于2019年9月获FDA批准，2020年1月和7月分别推出Gvoke PFS和Gvoke HypoPen；Ogluo于2021年2月获欧盟委员会营销授权，4月获英国药品监管机构批准，公司与Tetris合作商业化，可获最高7100万美元付款及销售提成[147] - 公司与默克达成合作协议，FDA接受XeriSol Levothyroxine的研究性新药申请并完成一期研究招募，Gvoke Kit补充新药申请获FDA批准[160] 专利情况 - 公司拥有121项全球专利，收购后还控制Strongbridge Dublin Limited的53项专利，其中Recorlev相关专利保护至2040年[150] 融资情况 - 公司运营资金主要来自股权和债务融资，公开发行普通股获2.53亿美元，出售优先股获1.049亿美元，发行可转换票据获8630万美元，贷款协议获6350万美元（已偿还2000万美元）[156] - 2020年2月股权发行净收益3990万美元，6月公开发行票据和股权发行净收益1.028亿美元，2021年3月股权发行净收益约2690万美元[157] - 2020年6/7月，公司完成可转换债务和股权同步发行，筹集资金1.094亿美元；2021年3月，完成定向增发，筹集资金2700万美元[164] - 2018年6月公司完成首次公开募股，发行655.5万股普通股，每股15美元，扣除费用后净收益8890万美元[184] - 2019年2月公司完成股权发行，出售599.6775万股普通股，每股10美元，净收益5550万美元[184] - 2019年9月公司签订修订贷款协议，可获最高8500万美元定期贷款，已提取6000万美元，2020年6月偿还2000万美元[184] 债务情况 - 截至2021年9月30日，可转换票据未偿还余额4720万美元，贷款协议未偿还余额4350万美元，收购获得3850万美元现金[157] - 截至2021年9月30日，公司长期债务按浮动年利率计算，利率为6.25%加上2.43%与30天美元LIBOR利率中的较高者，利率上升1个百分点对利息费用无影响[198] 净亏损情况 - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为2600万美元和1600万美元，前九个月净亏损分别为7190万美元和6930万美元，截至2021年9月30日累计亏损4.093亿美元[158] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损4.093亿美元[164] - 2021年第三季度和前九个月净亏损分别为2600.9万美元和7193.5万美元，较2020年同期分别增加1000.9万美元和254.2万美元[176] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损4.093亿美元，预计未来12个月继续亏损[186] 疫情影响 - 公司目前产品供应未受疫情影响，但未来疫情可能影响第三方供应商和合同制造商的供应和生产能力[161] 业务优先事项 - 公司优先事项是继续商业化Gvoke和Keveyis，为Recorlev获批后于2022年第一季度推出做准备[152] 项目决策与计划 - 公司决定不推进减肥后低血糖症和运动性低血糖症的开发项目，预计2022年提交研究性新药申请并启动运动性低血糖症的2期研究[171] 财务指标变化 - 2021年第三季度和前九个月净销售额分别为1100万美元和2790万美元，较2020年同期分别增加160万美元和1490万美元[176][177] - 2021年第三季度和前九个月商品销售成本分别为320万美元和840万美元，较2020年同期分别增加40万美元和250万美元[176][178] - 2021年第三季度研发费用较2020年同期增加180万美元，前九个月较2020年同期减少70万美元[176][179] - 2021年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用较2020年同期分别增加1010万美元和1580万美元[176][180][182] - 2021年第三季度和前九个月利息及其他收入较2020年同期分别减少20万美元和70万美元[176][183] - 2021年第三季度和前九个月利息费用较2020年同期分别减少50万美元和70万美元[176][183] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为6660万美元，2020年同期为6970万美元[188][189] - 2021年前九个月投资活动净现金流入为6140万美元，2020年同期为净现金使用3470万美元[188][190] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为2710万美元，2020年同期为1.227亿美元[188][192] 利率与外汇影响 - 假设利率变动1个百分点，公司现金及现金等价物和投资的利息收入每年将增减约90万美元[197] - 截至2021年9月30日，公司有以澳元计价的非重大负债，前九个月外汇净损益对经营成果无重大影响[199]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度Gvoke和Keveyis的净销售额分别为1100万美元和1150万美元，合计2250万美元，较第二季度增长19% [16] - Gvoke第三季度净销售额较第二季度增长25%，Keveyis增长15% [16] - Gvoke第三季度处方量增长28%，达到27000张，较2020年第三季度增长93% [22] - Keveyis第三季度收入较2020年同期增长42%，达到1150万美元 [25] - 公司预计2021年全年净销售额为7600万至8000万美元，其中Keveyis贡献3800万至4000万美元 [33] - 公司预计2021年底现金及等价物约为1亿美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 - Gvoke在第三季度的市场份额达到18%，较第二季度有所增长 [23] - Gvoke的处方量在第三季度达到27000张，创历史新高 [38] - Keveyis第三季度收入为1150万美元，较2020年同期增长42% [25] - Keveyis全年净销售额预计将超过历史指导范围，达到3800万至4000万美元 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 胰高血糖素市场在第三季度增长26%，较年初的5%增长显著 [22] - Gvoke的增长速度继续超过胰高血糖素市场的整体增长 [23] - 公司预计第四季度胰高血糖素市场处方量将有所下降，但Gvoke的处方量可能保持稳定或略有增长 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购Strongbridge Biopharma，整合了其内分泌和罕见病领域的商业化基础设施 [12] - Recorlev的NDA正在FDA审查中，预计2022年第一季度获批并上市 [29] - 公司与Merck合作，利用XeriJect技术开发超浓缩单克隆抗体制剂 [32] - 公司预计到2022年底实现5000万美元的税前协同效应 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其现金资源足以支持运营至2022年底，并预计随着收入增长，现金流将逐步改善 [57] - 公司对Gvoke的市场前景保持乐观，认为其有望在胰高血糖素市场中占据更大份额 [100] - 公司预计Recorlev的上市将带来20亿美元的可寻址市场机会 [28] 其他重要信息 - 公司完成了Strongbridge的收购，并预计在2022年底前实现5000万美元的协同效应 [14] - 公司获得了债务利息延期，避免了2022年1740万美元的本金偿还 [52] - 公司与Tetris Pharma合作，计划在2021年底前在英国推出Ogluo [19] 问答环节所有的提问和回答 问题: Gvoke的市场增长是否会加速 - 公司预计随着疫情缓解，胰高血糖素市场将恢复至25%以上的年增长率 [67][68] 问题: Zegalogue对Gvoke的影响 - Zegalogue目前对市场影响有限，因其需要冷链储存且保质期较短 [71] 问题: Recorlev的支付方准入策略 - 公司预计支付方将支持Recorlev，尽管可能需要经过一定的步骤疗法 [72] 问题: Levothyroxine的NDA时间表 - 公司目前正在进行Levothyroxine的Phase 1研究，尚未确定NDA时间表 [73] 问题: Recorlev的标签预期 - 公司尚未开始标签谈判，但认为标签差异不会影响Recorlev的市场表现 [79] 问题: 通用胰高血糖素对Gvoke的影响 - 通用胰高血糖素对Gvoke的市场表现没有显著影响 [80] 问题: Keveyis的价格调整和未来增长 - Keveyis的价格调整在第三季度末生效，预计第四季度收入将保持稳定或略有下降 [83] - 公司正在推进Keveyis的专利保护工作，预计其市场表现将继续增长 [84] 问题: Ogluo的合作协议细节 - 公司与Tetris Pharma的合作包括启动里程碑和销售里程碑，预计未来几年可获得约7000万美元的收入 [92] 问题: XeriJect技术的应用前景 - XeriJect技术有望改变单克隆抗体的给药方式，公司正在与Merck合作推进相关研究 [94] 问题: Gvoke的峰值销售预期 - 公司对Gvoke的市场前景保持乐观，认为其有望在胰高血糖素市场中占据更大份额 [100] 问题: Gvoke的处方量与销售额的关系 - 公司预计Gvoke的销售额将与其处方量保持同步增长 [120]

业绩总结 - 2020年公司收入约为3070万美元，尽管受到COVID-19影响，增长率为41.5%[9] - 预计2021年RECORLEV的收入指导为3400万至3600万美元[9] - 2021年Korlym的收入指导为3.55亿至3.85亿美元[102] - Strongbridge预计2021年Keveyis的收入指导范围为3400万至3600万美元[136] 用户数据 - 约有8000名Cushing's综合症患者在美国被诊断，其中约4000名患者未得到良好控制[22] - 目前，约61%的患者在药物治疗下症状得到控制，而39%为未控制[88] - Recorlev在内分泌科医生中有86%的开处方意向[90] 新产品和新技术研发 - RECORLEV的NDA已提交，若获批，预计于2022年第一季度上市，目标市场年收入超过20亿美元[6] - RECORLEV在Cushing's综合症的三期临床试验中取得积极结果，SONICS研究中94名患者参与剂量调整阶段[27] - 在SONICS研究中，主要终点结果具有统计学显著性，完整结果已发表在《柳叶刀糖尿病与内分泌学》上[30] - 30%的患者（29/94）在第6个月实现了mUFC正常化，具有统计学显著性（p=0.0154）[36] - 在维持阶段，mUFC正常化的患者比例为62%（34/55），而≥50% mUFC减少或正常化的患者比例为78%（43/55）[36] - LOGICS研究显示，54.5%的患者在安慰剂组失去反应，而在levoketoconazole组仅为p=0.0002[58] - 在LOGICS研究中，mUFC正常化率为levoketoconazole组的50%（11/22）对比安慰剂组的5%（1/22），p=0.0015[61] 市场扩张 - 当前Cushing's综合症市场中，未获批准的CS产品占据超过80%的市场份额[78] - Recorlev的潜在年销售额预计在2.5亿至3.5亿美元之间[113] - Keveyis治疗的每周攻击率从基线到第9周平均减少2.3次，p值为0.006[123] - 美国诊断的周期性麻痹患者约为4,000至5,000人，年可寻址市场超过5亿美元[127] - Strongbridge计划通过超过12项专利申请来延长Keveyis的市场独占权[129] 负面信息 - RECORLEV的安全性和有效性尚未确立，仍在进行临床试验[16] - 在SONICS研究中，最常见的不良事件包括恶心（33%）、头痛（29%）和高血压（19%）[48] - ALT>3X ULN的发生率为10.6%，ALT>5X ULN的发生率为3.2%[48] 财务状况 - 截至2021年3月31日，Strongbridge的现金及现金等价物约为7390万美元[136] - Strongbridge的现金流预计可持续到2023年第一季度及以后[135] - Strongbridge的债务设施为3000万美元，其中1000万美元在交易时已提取[136]