Corporate Presentation MARCH 2026 © 2026 Cabaletta Bio. All rights reserved. Disclaimer This presentation, including any printed or electronic copy of these slides, the talks given by the presenters, the information communicated during any delivery of the presentation and any question and answer session and any document distributed at or in connection with the presentation (collectively, the "Presentation") has been prepared by Cabaletta Bio, Inc. ("we," "us," "our," "Cabaletta" or the "Company") and may co ...

公司近期动态 - 公司将于2026年1月参加摩根大通医疗健康周期间举办的StartUp Health Apollo House活动 [1] - 公司将在摩根大通医疗健康周期间与机构投资者和潜在合作伙伴举行会议 [3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对危及生命的罕见儿科疾病和慢性衰老相关疾病的细胞疗法 [1] - 公司的主要在研产品是laromestrocel (LOMECEL-B)，这是一种从年轻健康成年捐赠者骨髓中分离的同种异体间充质干细胞疗法 [4] - laromestrocel具有多种潜在作用机制，包括促血管生成、促再生、抗炎以及组织修复和愈合作用，在多种疾病领域具有广泛的应用潜力 [4] - 公司目前正在推进三个管线适应症：左心发育不全综合征、阿尔茨海默病和儿童扩张型心肌病 [4] - laromestrocel开发项目已获得美国食品药品监督管理局的五项重要认定：针对左心发育不全综合征项目获得孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；针对阿尔茨海默病项目获得再生医学先进疗法认定和快速通道认定 [4] 行业合作与生态系统 - 公司作为StartUp Health阿尔茨海默病与大脑健康登月计划公司参与活动，该计划是一个专注于加速阿尔茨海默病、帕金森病及相关疾病突破的使命驱动型社区 [1][2] - StartUp Health阿尔茨海默病与大脑登月计划得到了健康登月计划冠军的支持，包括阿尔茨海默病药物发现基金会和盖茨风险投资公司 [2] - Apollo House是一个创始人、资助者和行业领袖的全球网络峰会，旨在汇聚全球致力于解决健康登月计划的各方 [2]

公司近期活动 - 公司高级管理层将于2025年11月参加两场医疗保健会议：Guggenheim医疗创新大会（11月12日，波士顿，形式为炉边谈话）和Jefferies全球医疗大会（11月17-20日，伦敦，形式为一对一会议）[1] - 炉边谈话的现场网络直播可通过公司官网投资者关系页面的“活动”部分观看[1] 公司业务与产品 - 公司是一家领先的晚期临床阶段细胞治疗公司，专注于慢性肾脏病领域，成立于2015年[2] - 公司的主要候选产品rilparencel（亦称REACT）是一种首创、专利、专有的自体细胞疗法，并享有再生医学先进疗法认定[2] - 该产品正在进行的3期REGEN-006（PROACT 1）研究中被评估，旨在为晚期慢性肾脏病合并2型糖尿病患者保留肾功能[2]

公司近期动态 - 公司将于2025年11月6日至9日在德克萨斯州休斯顿举行的美国肾脏病学会肾脏周上展示两张海报，其中包括一项关于REGEN-007二期研究结果的最新突破海报 [1] - 最新突破海报展示的标题为“糖尿病和慢性肾脏病中的肾脏自体细胞疗法（REGEN-007二期研究结果）”，展示环节为“最新突破科学海报”，时间为2025年11月6日上午10点至中午12点 [2] - 另一张海报展示的标题为“细胞疗法候选药物Rilparencel的细胞特异性炎症特征分析”，展示环节为“发展、干细胞和再生医学”，时间同样为2025年11月6日上午10点至中午12点 [2] - 活动结束后，海报展示内容将公布在公司网站上 [2] 公司及核心产品介绍 - 公司是一家专注于治疗慢性肾脏病的领先后期临床阶段细胞治疗公司 [1] - 公司成立于2015年，基于十余年的研究，是细胞疗法治疗慢性肾脏病的先驱 [3] - 公司的先导产品候选药物rilparencel（也称为REACT）是一种首创、获得专利的专有自体细胞疗法，并享有再生医学先进疗法认定 [3] - 该疗法正在进行的REGEN-006（PROACT 1）三期研究中被评估，旨在评估其保护晚期慢性肾脏病合并2型糖尿病患者肾功能方面的潜力 [3]

公司人事任命 - 临床阶段生物技术公司Cabaletta Bio任命Steve Gavel为首席商务官，立即生效 [1] - Steve Gavel将加入公司领导团队，负责主导resecel（曾用名CABA-201）的全球商业战略制定与执行 [1] - 公司预计将在2027年首次提交resecel治疗肌炎的生物制品许可申请 [1] 新任高管背景 - Steve Gavel在细胞疗法领域拥有丰富经验，曾于2018年至2025年担任传奇生物科技全球细胞疗法商业开发高级副总裁，负责领导CARVYKTI®的上市和商业化 [1][2] - 在传奇生物科技期间，Steve Gavel创建并扩大了商业组织，主导了美国所有CAR T物流的实施以及领先CAR T中心的管理，并与强生合作成功推出了CARVYKTI [2] - 其更早的职业经历包括在Celgene（现百时美施贵宝）领导美国商业战略与开发，并在武田制药、强生和Immunex等公司担任过商业职位 [2] 公司战略与产品管线 - Cabaletta Bio专注于为自身免疫性疾病患者开发和推出首批治愈性靶向细胞疗法 [5] - 公司主导的CARTA策略优先开发resecel，这是一种包含4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞研究性疗法 [5] - resecel目前正在RESET临床开发项目中进行评估，涵盖风湿病学、神经病学和皮肤病学等多个治疗领域 [5] 高管薪酬激励 - 为配合此次任命，公司于2025年10月13日授予Steve Gavel一项激励性股权奖励 [4] - 该奖励包括非合格股票期权，可购买总计275,000股公司普通股，行权价为每股2.49美元，与授予日纳斯达克收盘价持平 [4] - 期权有效期为10年，分4年归属，25%的标的股票在授予一周年时归属，其余部分在之后三年内按季度分12次等额归属 [4]

公司近期活动安排 - 公司管理层将参加2025年9月3日花旗生物制药返校会议 形式为炉边谈话 时间为美国东部时间上午10:30 [1] - 公司管理层将参加2025年9月8日摩根士丹利全球医疗会议 形式为炉边谈话 时间为美国东部时间上午7:00 [2] - 两场会议均提供网络直播 可通过公司官网投资者关系板块的"活动"栏目观看 [2] 公司业务概况 - 公司成立于2015年 专注于慢性肾脏病细胞治疗领域 拥有超过十年研究基础 [3] - 核心产品rilparencel（又名REACT）是首创的自体细胞疗法 已获得再生医学先进疗法认定 [3] - 该产品正在进行REGEN-006（PROACT 1）三期临床试验 针对晚期慢性肾脏病合并2型糖尿病患者 [3] 投资者联系信息 - 公司投资者关系联系人为Ethan Holdaway [4] - 同时通过LifeSci Advisors机构的Daniel Ferry提供投资者关系服务 [4]

监管与临床进展 - 美国FDA在2025年7月B类会议中确认 将eGFR斜率作为rilparencel加速批准路径的替代终点 要求疗效改善至少1.5 mL/min/1.73m²/年[3] - PROACT 1三期研究可作为加速批准和完全批准的验证性研究 预计2027年第二季度获得顶线数据[4] - 加速批准分析所需的约350名患者中已有一半以上完成入组[4] 二期临床试验结果 - REGEN-007二期研究显示 Group 1患者(n=24)的eGFR年下降率改善78% 从治疗前-5.8改善至治疗后-1.3 mL/min/1.73m² 差异达4.6 mL/min/1.73m²(p<0.001)[5] - 63%患者(15/24)符合三期PROACT 1关键入组标准 该亚组显示与整体一致的有效性[5] - 所有接受至少一剂治疗的患者(n=49)均未出现与rilparencel相关的严重不良事件[6] - 完整数据将作为突破性临床研究提交至2025年11月美国肾脏病学会肾脏周[2][6] 财务表现 - 截至2025年第二季度末 现金及现金等价物与有价证券总额为2.947亿美元 较第一季度3.285亿美元减少3380万美元[10] - 研发费用为2590万美元 较2024年同期2940万美元下降350万美元 主要因已完成临床试验成本减少740万美元[11] - 管理费用为1400万美元 较2024年同期1370万美元小幅增长30万美元[12] - 非控制性权益前净亏损为3700万美元 较2024年同期3850万美元有所收窄[13] 公司运营与战略 - 2025年7月1日完成从开曼群岛到特拉华州的司法管辖区变更[9] - 当前现金储备可支持运营至2027年中期[10] - A类与B类普通股流通股总量为292,707,888股[13] 疾病背景与市场机会 - 美国约有3700万成年人患有慢性肾脏病 其中糖尿病是主要致病因素[14] - 针对3b/4期CKD合并糖尿病患者群体 美国市场规模达100-200万人[14] - rilparencel作为首个自体细胞疗法 具有再生医学先进疗法(RMAT)认定[18] 临床试验设计 - REGEN-007二期研究采用1:1随机分组 Group 1复制三期给药方案 Group 2探索基于疾病进展的触发式给药[15] - PROACT 1三期研究计划入组685例患者 主要复合终点包括eGFR降低40% 需要透析或移植或肾脏/心血管死亡[17]

文章核心观点 公司宣布美国FDA确认rilparencel加速批准途径的一致性，eGFR斜率可作为加速批准的替代终点，预计2027年Q2获得支持加速批准的顶线数据，目前已招募近半数所需患者，3期PROACT 1研究可用于加速和完全批准 [1][2][6] 公司动态 - 公司宣布与FDA就rilparencel加速批准途径达成一致 [1] - 公司预计2027年Q2获得支持加速批准的eGFR斜率顶线数据 [2] - 公司已招募近半数加速批准分析所需患者 [2] - 公司将在2026年上半年提供确认性读数预期时间的更新指导 [2] 行业背景 - 美国约3700万成年人患有CKD，糖尿病是主要病因，晚期患者有巨大未满足医疗需求 [4] - 公司正在为100 - 200万美国3b/4期CKD和糖尿病患者开发rilparencel [4] 临床试验 - REGEN - 006是针对晚期CKD和2型糖尿病患者的3期随机双盲假对照研究 [5] - 研究计划招募约685名受试者，按1:1随机分配到治疗组和假对照组 [5] - 加速批准的替代终点是eGFR斜率，主要复合终点是首次注射到特定事件发生的时间 [5] 公司介绍 - 公司2015年成立，是细胞疗法治疗CKD的先驱 [7] - 公司主要候选产品rilparencel是一类首创的自体细胞疗法 [7]

文章核心观点 - 专注慢性肾病的临床后期细胞疗法公司ProKidney宣布管理层将参加H.C. Wainwright第4届年度肾脏虚拟会议 [1] 公司信息 - 公司是通过细胞疗法治疗慢性肾病的先驱，2015年成立，此前有十年研究 [2] - 公司主要候选产品rilparencel（REACT）是一类首创、专利自体细胞疗法，正进行2期和3期研究，评估其对高风险肾衰竭糖尿病患者保留肾功能的潜力 [2] - rilparencel已获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定 [2] 会议信息 - 会议名称为H.C. Wainwright第4届年度肾脏虚拟会议 [1] - 会议时间为2025年7月14日周一下午1:30 ET [1] - 会议形式为炉边谈话 [1] - 会议直播可通过公司网站投资者关系板块“活动”部分访问 [1] - 有意进行一对一会议的投资者应联系H.C. Wainwright代表 [1] 投资者联系方式 - 公司投资者联系人Ethan Holdaway，邮箱Ethan.Holdaway@prokidney.com [3] - LifeSci Advisors, LLC投资者联系人Daniel Ferry，邮箱Daniel@lifesciadvisors.com [3]

股价表现 - Iovance Biotherapeutics股价在2025年初至今暴跌近78% [1] - 尽管公司具备长期增长潜力，但市场情绪转为极度悲观 [1] 财务表现 - 2025年第一季度销售额达4900万美元，显著高于去年同期的不足100万美元 [4] - 公司核心产品Amtagvi（黑色素瘤细胞疗法）的上市推动了收入增长 [4] - 季度亏损达1.16亿美元，且收入增长低于预期 [6] 业绩指引调整 - 公司将2025年产品收入指引从4.5-4.75亿美元大幅下调至2.5-3亿美元 [5] - 调整原因未明确说明，可能与治疗中心的时间线和增长轨迹变化有关 [5] 现金流与融资压力 - 2025年前三个月日常经营活动消耗现金1.04亿美元 [9] - 截至季度末现金及短期投资总额不足3.6亿美元 [9] - 按当前消耗速度，公司可能需频繁进行股权融资以维持运营 [10] 产品潜力与市场反应 - 管理层预计Amtagvi全球销售额有望超过20亿美元 [8] - 但投资者对产品早期推广表现失望（2024年获批） [8] - 公司仍处于成长初期阶段，股价波动性较高 [11]