First quarter 2025 BRIUMVI U.S. net revenue of $119.7 million Raises full year 2025 global net revenue target to approximately $575 million and raises full year BRIUMVI U.S. net revenue target to approximately $560 million Conference call to be held today, Monday, May 5, 2025, at 8:30 AM ET NEW YORK, May 05, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- TG Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TGTX) (the Company or TG Therapeutics) today announced its financial results for the first quarter of 2025, along with recent company developmen ...

业绩总结 - CALLIPER试验中，Vidofludimus Calcium在整体患者群体中，24周确认残疾恶化（24wCDW）事件的发生率为16.2%，而安慰剂组为20.3%[38] - 在初级进展型多发性硬化症（PPMS）患者中，Vidofludimus Calcium的24wCDW事件发生率为19.5%，安慰剂组为28.0%[38] - Vidofludimus Calcium在整体患者群体中，相对风险降低20%，在PPMS患者中相对风险降低30%[38] - CALLIPER试验的主要和关键次要终点均已达成[13] - Vidofludimus calcium在24个月内相比安慰剂，整体脑萎缩的年化率改善了5%[49] - 在24个月内，Vidofludimus calcium在PPMS患者中，丘脑脑体积损失的年化率显著降低了20%[49] - Vidofludimus calcium组的T2病灶体积变化为-0.22%，而安慰剂组为+2.97%，两者之间的差异为3.19%[52] - CALLIPER试验中，Vidofludimus calcium的任何治疗相关不良事件(TEAE)发生率为69.4%，安慰剂组为68.5%[56] - CALLIPER试验中，未发现新的安全信号，安全性和耐受性与之前的临床试验一致[58] 用户数据 - 467名患者中，女性占64.7%，中位年龄为51岁[34] - 研究显示，16.3%的患者在基线MRI中存在Gd+病灶[34] - CALLIPER试验中，参与者的平均年龄为51.3岁，女性占63.0%[101] - CALLIPER试验中，Gd+病灶在基线MRI中的发生率为7.4%[101] 市场展望 - 全球PPMS治疗市场预计超过60亿美元，但目前只有不到一半的患者接受治疗[72] - Vidofludimus calcium的潜在峰值销售额预计为30亿至70亿美元[80] - 目前在美国和EU5国家中，约有120,000名PPMS患者，其中只有约54,000名(45%)正在接受疾病修饰治疗(DMT)[65] 新产品和技术研发 - Vidofludimus Calcium有潜力成为首个同时获批用于复发型和进展型多发性硬化症的口服疾病修饰疗法（DMT）[16] - CALLIPER试验的开放标签扩展阶段正在进行中[13] 负面信息 - CALLIPER试验中，Vidofludimus Calcium组的Gd+病灶发生率为6.4%，安慰剂组为10.8%[105] - 在PPMS患者中，Vidofludimus Calcium组的Gd+病灶发生率为5.2%，安慰剂组为12.0%[105] - CALLIPER试验中，非活动性患者的24wCDW事件发生率为12.1%[103]

关于作者背景 - 作者Emily Jarvie曾担任澳大利亚社区媒体的政治记者，后转至加拿大多伦多报道新兴迷幻药领域的商业、法律和科学发展 [1] - 作者于2022年加入Proactive，其作品发表于澳大利亚、欧洲和北美多家媒体，包括The Examiner、The Advocate等 [1] 关于出版商 - Proactive为全球投资者提供快速、可获取且可操作的商业与金融新闻内容 [2] - 内容由经验丰富的新闻团队独立制作，覆盖伦敦、纽约、多伦多等全球主要金融中心 [2] - 专注于中小市值公司，同时涵盖蓝筹股、大宗商品及广泛投资领域 [3] 行业覆盖领域 - 团队报道领域包括生物制药、采矿与自然资源、电池金属、石油天然气、加密货币及新兴数字与电动汽车技术 [3] 技术应用 - 公司积极采用前沿技术辅助内容生产，同时保持人类创作者的核心地位 [4] - 在部分场景使用自动化工具和生成式AI，但所有内容均经过人工编辑和创作 [5]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Munich（IMUNIQ） - **行业**：多发性硬化症（MS）药物研发行业 纪要提到的核心观点和论据 药物背景与目标 - **核心观点**：公司致力于开发β - 氟替莫司钙（betafutimous calcium）用于多种形式的多发性硬化症治疗，目标是满足未被满足的医疗需求 [4][5]。 - **论据**：该药物具有独特的双重作用机制，是首个一类激活剂，有神经保护作用，也是有效的选择性DHODH抑制剂，可降低过度炎症，且安全性和耐受性良好 [6]。 疾病现状与未满足需求 - **核心观点**：进行性多发性硬化症（PMS）存在巨大未满足医疗需求 [7][8][9]。 - **论据**：美国和欧盟5国约有12万原发性进行性MS（PPMS）患者和17.5万继发性进行性MS（SPMS）患者；目前仅罗氏基因泰克的Ocrevus获批治疗PPMS，非活动性SPMS无可用治疗方法；30年药物研发后，减缓或阻止残疾进展仍是关键未满足需求，且尚无直接影响神经退行性变的疗法 [7][9]。 CALIBER试验设计与目的 - **核心观点**：开展探索性II期CALIBER试验以验证β - 氟替莫司钙在进行性MS患者中的神经保护作用等 [10]。 - **论据**：试验允许PPMS和SPMS（包括活动性和非活动性）患者入组，重点关注非活动性疾病且炎症病灶尽可能少的患者；目的是证明药物通过激活NU1的直接神经保护作用、检查其减少PMS患者残疾恶化的程度以及确定最受益的亚群 [10][11][13]。 CALIBER试验结果 - **核心观点**：β - 氟替莫司钙在CALIBER试验中显示出显著的神经保护潜力 [21][25]。 - **论据**： - **残疾事件减少**：在总体CALIBER人群中，β - 氟替莫司钙使24周确认残疾恶化（CDW）事件的相对风险降低20%；PPMS患者中降低30%，非活动性SPMS患者中降低15%；在无钆增强MRI病变的亚组中，CDW事件相对减少29% [21][22][23][24]。 - **MRI结果**：与安慰剂相比，24个月时全脑萎缩年化率降低约5%；丘脑体积损失减少20%，灰质萎缩也有类似效果；新的或扩大的T2病变体积在药物治疗组保持稳定或略有下降 [26][27][28]。 - **安全性**：未发现新的安全信号，治疗突发不良事件和严重不良事件在两个治疗组中发生频率相似，且整个双盲治疗期间未观察到肝酶升高的Heiss定律病例 [29]。 商业机会 - **核心观点**：β - 氟替莫司钙在PPMS市场有巨大商业机会 [32][35][37]。 - **论据**：PPMS患者存在严重未满足医疗需求，目前治疗率低；全球PPMS疗法市场目前约为60亿美元且预计增长；若成功，β - 氟替莫司钙在PPMS领域峰值销售额可能达20 - 30亿美元，加上复发型MS，全球峰值销售额可能在30 - 70亿美元 [32][33][36][37][39]。 未来计划 - **核心观点**：基于CALIBER试验结果，公司将推进后续开发和潜在合作 [41][42][49]。 - **论据**：将与医疗保健当局讨论结果，确定进一步开发和潜在批准途径，包括申请突破性指定；计划开展进行性MS的注册试验，可能先从PPMS开始；积极与行业参与者讨论潜在合作和伙伴关系；继续评估CALIBER试验的完整数据集并在科学会议上公布更多数据；继续推进INSURE试验，预计明年完成 [41][42][49][103][104]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **CALIBER试验患者特征**：共467名进行性MS患者随机分组，约三分之二为非活动性SPMS患者，三分之一为PPMS患者；约10%的SPMS患者为活动性；约16%的患者基线MRI无钆增强病变 [17][18]。 - **与历史研究对比**：CALIBER试验与其他进行性MS历史研究在患者年龄、炎症活动等方面存在差异，如Hercules、EXPAND、Oratorio等研究入组患者年龄上限低于CALIBER试验 [13][14][22]。 - **市场对现有疗法的担忧**：Ocrevus在PPMS治疗中的使用受限，原因包括安全和风险考虑（如免疫抑制风险、感染和恶性肿瘤风险增加）以及缺乏便利性（如输液不便和监测要求复杂） [34][35]。 - **Q&A环节要点**： - 关于残疾结果和脑体积结果的差异，是因为全脑体积更与白质和复发型MS相关，而灰质和丘脑在进行性MS中与残疾和体积变化更相关 [45][46]。 - 安慰剂在进行性人群中的残疾恶化率处于历史试验的较低范围，这证明了药物的作用机制，且为III期试验提供了良好的点估计 [59][60][61]。 - 活性SPMS人群数据较少，无法得出残疾相关结论，但证实了药物的抗炎作用 [73][74]。 - 与Hercules试验相比，公司认为自身药物在难治疗患者中表现更好，且综合考虑疗效、安全性和便利性，具有竞争力 [83][84][85][88][89][90]。

文章核心观点 公司宣布在美洲多发性硬化症治疗与研究委员会年会上展示评估BRIUMVI治疗复发型多发性硬化症的试验数据 ，数据令人鼓舞 ，公司期待全年继续展示更多数据 [1][2] 公司动态 - 公司在ACTRIMS年会上展示ULTIMATE I & II 3期试验和ENHANCE 3b期试验评估BRIUMVI治疗复发型多发性硬化症的数据 [1] - 公司CEO表示ENHANCE试验更新数据显示80多名患者30分钟内接受维持剂量BRIUMVI有一致的安全性和耐受性 ，独立研究也显示BRIUMVI安全性和耐受性与3期试验一致 ，部分曾使用抗CD20疗法效果不佳的患者使用BRIUMVI有改善 [2] 研究介绍 ULTIMATE I & II 3期试验 - 两项设计相同的随机双盲双模拟平行组活性对照临床试验 ，对复发型多发性硬化症患者治疗96周 [6] - 患者随机接受BRIUMVI静脉输注或活性对照药特立氟胺口服 ，两项试验在10个国家共招募1094名患者 [6] BRIUMVI药物 - 一种新型单克隆抗体 ，靶向CD20表达B细胞独特表位 ，经糖工程改造可低剂量有效耗竭B细胞 ，用于治疗成人复发型多发性硬化症 [8][9] 安全性信息 - 禁忌证包括活动性乙肝病毒感染和有BRIUMVI危及生命的输液反应史 [10] - 输液反应发生率48% ，严重反应发生率0.6% ，需观察患者并给予预处理 ，严重时停止用药 [11][12] - 感染总体发生率56% ，严重感染发生率5% ，有3例感染相关死亡 ，有活动性感染患者需等感染治愈后用药 [13] - 临床试验中有患者出现乙肝病毒再激活 ，治疗前需筛查 ，阳性患者咨询肝病专家 [15] - 虽无PML病例 ，但其他抗CD20抗体有相关情况 ，疑似时暂停用药诊断 ，确诊则停药 [16][17][19] - 接种疫苗需按指南在用药前进行 ，不建议治疗期间和B细胞恢复前接种活病毒疫苗 [20] - 动物研究显示可能对胎儿有害 ，有生育潜力女性用药期间和停药6个月内需避孕 [22] - 观察到免疫球蛋白水平下降 ，需监测 ，严重时考虑停药 [23] - 最常见不良反应为输液反应和上呼吸道感染 [24] 其他信息 公司介绍 - 一家专注于B细胞疾病新型治疗药物研发和商业化的生物制药公司 ，BRIUMVI已获美国FDA 、欧盟委员会和英国药品监管机构批准 [27] 患者支持 - 公司设计BRIUMVI患者支持计划 ，为美国患者治疗提供支持 [25] 行业情况 - 复发型多发性硬化症是中枢神经系统慢性脱髓鞘疾病 ，美国近100万人患病 ，约85%初诊为复发缓解型 ，多数会发展为继发进展型 ，全球超230万人患病 [26] 会议展示 - 公司展示的海报包括安全性和耐受性更新 、评估Fc生物学和遗传多样性研究设计等 ，其他相关展示包括单中心真实世界经验 、疾病活动轨迹研究等 [3][4][5]