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一种新药研发失败率达99%的病,“记性差”的人要当心
环球时报· 2025-09-21 15:53
疾病概况与流行病学 - 阿尔茨海默病是最常见的痴呆类型,占全球痴呆病例的60%~70% [3] - 截至2021年,全球约5700万人患有痴呆症,每年新增阿尔茨海默病患者近千万例,该病已成为全球第五大死亡原因 [3] - 中国阿尔茨海默病患者数量约为1699万,约占全球病例总数的四分之一 [3] 病因研究与科学挑战 - 阿尔茨海默病的具体发病机制至今仍未破译,科学界对其病因未能形成统一结论 [5][6] - 近年来提出的病因假说包括炎症反应、氧化应激、金属离子失衡、微生物-肠-脑轴紊乱、异常自噬以及自身免疫病理论等 [6] - 主流理论如“β淀粉样蛋白斑块假说”和“tau蛋白缠结假说”尚未成为学界共识 [8] 药物研发与行业投入 - 2000至2017年间,全球药企和科研机构在阿尔茨海默病药物研发上累计投入超过6000亿美元 [6] - 该领域新药研发失败率高达99%,绝大多数研发因临床试验无效或安全性风险而终止 [6] - 自1996年至今,全球范围内已有至少10种药物获批用于阿尔茨海默病,但这些药物仅能延缓早期病程,无法阻止神经细胞退变 [6] 临床治疗与医疗可及性 - 阿尔茨海默病的临床治疗经历了从仅靠护理支撑,到症状改善,再到尝试干预病因的三次关键跨越 [7] - 部分在中国获批的药物未进入医保,患者年治疗费用在20万至30万元之间 [10] - 基层医院诊断配套滞后,缺乏生物标志物检测技术,难以识别早期病例 [10] 预防与早期干预 - 全球40%的痴呆病例与可干预的风险因素相关,健康生活方式是降低风险、延缓病程的公认路径 [11] - 预防措施包括以果蔬、全谷物、坚果、深海鱼类为主的日常饮食,每周150分钟中等强度有氧运动,以及保证高质量睡眠 [13] - 早期典型症状包括近事记忆减退、语言与执行能力下降、性格与情绪异常等,及时识别可大幅提升治疗效果 [12][13]