公司核心产品进展 - 公司自主研发的1类新药小干扰RNA疗法HECN30227近期获批开展用于慢性乙肝治疗的临床试验 [1] - HECN30227是公司基于小核酸技术平台开发的首款siRNA药物 为拥有全球知识产权的1类新药 可同时消除cccDNA和intDNA来源的HBsAg [3] - 临床前数据显示 HECN30227具有泛基因型活性 可高效降低HBV表面抗原水平 对核苷类药物耐药株药效突出 体内外药效优于临床竞品 [3] - HECN30227与公司自研的高选择性hTLR8免疫激动剂的联合用药研究成果入选2025年美国肝脏疾病研究学会年会"Poster of Distinction" 该称号授予评分前10%的成果 [4] 公司技术平台与研发管线 - 公司自2022年起进军小核酸领域 构建了从靶点发现到生物学评价的全链条研发平台 研发实力居国内第一梯队 [5] - 依托该技术平台 公司已布局超10款小核酸管线 涵盖抗感染 心血管-肾脏-代谢 呼吸系统与肿瘤4大领域 [5] - 公司计划每年推动多款小核酸药物进入临床阶段 以巩固技术领先优势 [5] - 公司持续加码小分子 小核酸 ADC PROTAC等技术平台建设 [6] 公司其他产品与战略 - 公司近期获批上市的盐酸芬戈莫德胶囊为治疗多发性硬化症的口服药物 是国内首仿 [6] - 公司是唯一一家在美国成功挑战芬戈莫德专利并胜诉的制药企业 也是第一家在美国挑战原创药专利成功的中国本土企业 [6] - 公司创新与国际化发展战略已进入收获期 [6] 行业现状与市场前景 - 全球约有2.54亿慢性HBV感染者 中国约有8700万乙肝病毒慢性携带者 占全球总数的三分之一 [2] - 乙肝现有主流治疗方案存在功能性治愈难 副作用大 需长期甚至终身治疗等局限性 [2] - 小干扰RNA作为小核酸药物的代表 能直接作用于病毒复制源头 实现优效持久的HBsAg抑制 延长给药周期 [2] - 小核酸药物被誉为继小分子与抗体药物后的第三次制药行业浪潮 [5] - 预计到2030年 中国小核酸药物市场规模将突破百亿元 [5] 产品竞争格局与潜力 - 目前全球尚无乙肝siRNA药物获批上市 [3] - HECN30227凭借强效 长效 安全的差异化优势 展现出"同类最优"潜力 [3] - 公司正同步开发"siRNA+ASO+免疫调节剂"三联疗法 通过多靶点协同作用全面抑制乙肝病毒和表面抗原 再进行免疫重建 [3]