小核酸产业趋势

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三大产业趋势下,小核酸行业迎来重大投资机会
华福证券· 2025-07-22 16:11
核心观点 - 2025年是小核酸药物投资重要年份,技术、适应症、商业化和临床数据等方面有催化,行业迎来重大投资机会,建议关注国内外相关企业 [2] - 看好双抗迭代PD - 1产业趋势,中长期建议关注Biopharma、一/二线龙头标的创新药及产业链CRO板块 [4] 周专题:三大产业趋势下,小核酸行业迎来重大投资机会 产业趋势与股价表现 - 2025年是小核酸大年,技术上GalNac递送成熟、肝外平台验证,应用从罕见病到常见病,迎来商业化和数据读出催化 [12] - 美股小核酸企业近期涨幅高,Alnylam、Arrowhead和Ionis从4月股价最低点到7月18日分别上涨39.6%、63.9%、59.9%,跑赢xbi指数(26.4%) [12] 小核酸优势 - 小核酸药物长度小于30nt,作用于mRNA干预靶标基因表达,相比抗体和小分子有研发周期短、靶点丰富、效果持久、成功率高优势 [13] 趋势1:平台价值 - GalNac用于靶向肝脏,有高效肝细胞靶向性等优势,Alnynam是先驱,已有6款siRNA药物商业化 [21] - Alnylam的C16、Arrowhead的TrimTM、Avidity的AOC等肝外递送平台有部分适应症数据读出预期 [24] 趋势2:重磅产品商业化 - 诺华inclisiran销量上升,2025Q2销售额2.98亿美元,同比增长61%,全年有望超10亿美金 [27] - Alnylam核心产品amvuttra获批新适应症,TTR赛道有数十亿美金市场潜力 [27] 趋势3:大适应症数据 - 诺华pelacarsen预计2026年披露数据,若阳性将为lp(a)靶点赛道带来投资机会 [31] - Alnylam预计2025H2披露Zilebesiran第三项临床2期试验数据 [31] - Arrowhead重点布局减肥增肌产品,CNS领域多家企业有项目进展 [34] 小核酸行业特点 - MNC如礼来、诺华等入局,关注降血脂、代谢等领域,很多项目临床1期甚至临床前就授权交易 [37] - Alnylam创新药研发成功率高,递送技术平台化,后续研发速度加快 [38] 投资建议 - 关注恒瑞医药等积极布局的大Pharma企业 [46] - 关注成都先导等有差异化布局或产品进度领先的公司 [46] 周专题:OS终点失败的3期临床试验有哪些潜在原因 - 报告未提及该专题具体内容 行情回顾 上周组合表现 - 周度组合算数平均涨跌幅18.2%,相对A股创新药指数收益率12.1%,相对港股创新药指数收益率5.1%,相对大盘收益率17.1% [51] 本周A股创新药 - 总市值TOP20中,百利天恒涨幅14.1%较高,恒瑞医药总市值3900亿元居前 [53] - 涨幅前三为奥赛康(+32.8%)、昂利康(+29.5%)、首药控股(25.1%) [57] 本周H股创新药 - 总市值TOP20中,康方生物涨幅24.3%较高,恒瑞医药总市值4303亿港元居前 [55] - 涨幅前三为乐普生物 - B(+62.0%)、德琪医药(+47.0%)、开拓药业 - B(+42.0%) [60] 每周更新 本周创新药对外交易授权 - 涉及青光眼、非小细胞肺癌等多种疾病,交易权益包括研发、生产、商业化等 [67] 本周批准上市/申请上市的创新药 - 中国NMPA有塔拉妥单抗等申请上市,OsrHSA等批准上市 [69] - 有多个药品申报临床,涉及子宫内膜异位、癌症等疾病 [73]