新华社耶路撒冷10月27日电（记者王卓伦 陈君清）以色列特拉维夫大学近日发布公报说，该校研究人 员领衔的团队发现一种能够显著提升脑内髓鞘生成的生物学机制，为阿尔茨海默病、多发性硬化症等神 经系统疾病的治疗开辟了新思路。相关论文已于近期发表在英国《自然-通讯》杂志上。 为了验证这一假设，研究人员利用基因工程技术构建实验小鼠模型，在这些小鼠髓鞘形成细胞中敲除 Tfii-i基因。结果显示，与正常小鼠相比，这些被敲除Tfii-i基因的小鼠髓鞘蛋白水平显著升高，髓鞘结 构更厚，神经信号传导速度加快。进一步行为测试发现，这些小鼠的运动协调性和灵活度均有明显提 升。 髓鞘是包裹在神经元轴突上的多层细胞膜结构，富含脂质，具有提高神经信号传导速度等作用，对维持 脑部正常功能至关重要。髓鞘受损与多种神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）以及多种神经发育综合征 （如威廉姆斯综合征和孤独症谱系障碍）有关。 特拉维夫大学等机构的研究人员关注的是产生髓鞘的细胞中一种名为Tfii-i的蛋白质。该蛋白能调控多 种基因的表达，长期以来被认为与异常脑发育和神经发育综合征有关，但它在髓鞘生成中的作用此前尚 不清楚。 研究团队发现，Tfii-i在髓鞘形成 ...

公司研发进展 - ALMB-0166获中国国家药监局批准开展Ⅱ期临床试验 用于治疗帕金森氏症 [1] - ALMB-0166为同类首创靶向Connexin43半通道膜蛋白的人源化单克隆抗体抑制剂 [1] - 该药物由附属公司AlaMab Therapeutics自主研发 适应症包括帕金森氏症、急性缺血性脑卒中及急性脊髓损伤 [1] - 临床前动物试验显示ALMB-0166显著抑制多巴胺含量减少 并恢复动物行为学能力 呈现良好剂量/药效关系 [2] - 公司将全力推进ALMB-0166在不同适应症的临床研究 力争尽快上市 [3] 疾病领域特征 - 帕金森氏症是全球第二大神经退行性疾病 以黑质多巴胺神经元退变和路易小体形成为主要病理特征 [2] - 临床表现包括静止性震颤、肌强直等运动症状及睡眠障碍、认知障碍等非运动症状 [2] - 现有治疗手段（含左旋多巴）仅能缓解症状 无法逆转疾病进程或实现治愈 [2] - 疾病症状随进展加重 严重影响患者生活质量并造成沉重经济与照护负担 [2] 药物作用机制 - ALMB-0166通过靶向Cx43半通道 抑制神经促炎症因子释放与扩散 实现神经系统保护作用 [2] - 该药物针对全新靶点半通道膜蛋白Connexin43 属first-in-class创新疗法 [1][2]

药物研发进展 - ALMB-0166获中国国家药监局批准开展Ⅱ期临床试验 用于治疗帕金森氏症[1] - ALMB-0166为同类首创针对Connexin43靶点的人源化单克隆抗体抑制剂[1] - 药物由附属公司AlaMab Therapeutics Inc自主研发 适应症包括帕金森氏症、急性缺血性脑卒中、急性脊髓损伤等神经系统疾病[1] 疾病背景与医疗需求 - 帕金森氏症是全球第二大神经退行性疾病 以多巴胺神经元退变和路易小体形成为病理特征[2] - 现有治疗手段仅能缓解症状 无法逆转疾病进程或实现治愈[2] - 领域迫切需要开发新型治疗药物以延缓疾病进展并改善患者生活质量[2] 药物作用机制与临床前数据 - ALMB-0166通过靶向Cx43半通道抑制神经促炎症因子释放 起到神经系统保护作用[2] - 临床前动物试验显示药物显著抑制脑内多巴胺含量减少[2] - 药物在动物模型中显著恢复行为学能力和功能 并呈现良好剂量/药效关系[2] 公司战略规划 - 公司将全力推进ALMB-0166在不同适应症的临床研究工作[3] - 公司目标为加快药物上市进程[3]

药物研发进展 - ALMB-0166获中国国家药监局批准开展Ⅱ期临床试验 用于治疗帕金森氏症 [1] - ALMB-0166为同类首创针对Connexin 43靶点的人源化单克隆抗体抑制剂 由附属公司AlaMab Therapeutics Inc自主研发 [1] - 药物适应症还包括急性缺血性脑卒中及急性脊髓损伤等神经系统疾病 [1] 帕金森氏症疾病特征 - 帕金森氏症是全球第二大神经退行性疾病 以黑质多巴胺神经元退变和路易小体形成为病理特征 [2] - 临床表现包括静止性震颤 肌强直 动作迟缓等运动症状及睡眠障碍 认知障碍等非运动症状 [2] - 现有治疗手段仅能缓解症状 无法逆转疾病进程或实现治愈 [2] 药物作用机制与临床前数据 - ALMB-0166通过靶向Cx43半通道抑制神经促炎症因子释放 实现神经系统保护作用 [2] - 临床前动物试验显示药物显著抑制脑内多巴胺含量减少 并恢复动物行为学能力与功能 [2] - 临床前研究表现出良好的剂量/药效关系 [2] 公司战略规划 - 公司将推进ALMB-0166在不同适应症的临床研究工作 [3] - 公司目标为加快药物上市进程 [3]