医学新时代的转型 - 世界正从大型普适药物时代过渡到个性化治疗新时代，传统疗法使许多"非典型"患者无法获得有效治疗，同时支付方为无效治疗承担高额成本 [1] - 2021年细胞和基因疗法(CGT)仅占全球药物市场0.8%，但超过500种CGT在研，预计2021-2026年将以超50%年化增速增长，2026年近200种疗法销售额达570亿美元，占全球药物市场4%以上 [1] - CGT正成为标准治疗新浪潮，瞄准镰状细胞贫血、2型糖尿病和阿尔茨海默症等常见疾病 [1] CGT疗法现状与挑战 - FDA已批准CGT用于治疗冠状动脉疾病、遗传性视网膜病、大B细胞淋巴瘤和脊髓性肌萎缩症等多种疾病 [3] - 近期上市表现喜忧参半，面临百万美元定价争议、小批量生产(包括单批次)、极端严格的分发储存条件等挑战 [3] - 传统线性药物供应链(制药公司→预批发商→分销商→终端)不适合CGT，后者需要超特异性体内基因治疗或患者自体细胞制造的复杂流程 [3] 新型供应链生态系统的构建 - 需建立以患者为中心的透明协作生态系统，最大限度减少接触点，实现严格产品跟踪和实时沟通，单次失误可能导致治疗延迟或数百万美元产品损毁 [5] - 案例1：Zolgensma需在-60℃保存，治疗前需全球协调抗体测试(如巴西患者由美国基地协调) [6] - 案例2：Luxturna设立跨国患者服务团队协调提供商、患者和分销商 [6] - 案例3：Kymriah需患者细胞提取再回输，面临温控运输和改良中心瓶颈，诺华在欧洲新建设施缓解 [6] 分发策略关键问题 - 商业策略需评估目标定价、支付模式、竞争性上市及监管服务要求 [13] - 需解决患者和提供者的核心需求，包括治疗中心数量/位置、利益相关方财务影响及责任分工 [15] - 选择自建专用网络或第三方供应商，参考历史上市经验筛选合作伙伴 [17] - 执行阶段需识别现有/新能力，制定明确实施计划并评估主要风险 [19] 市场差异化与灵活性要求 - 分发策略需适应各国独特监管环境(如美国联邦/州级、欧盟泛欧/国家级监管差异) [6] - 需保持灵活性以应对政策变化，从其他国家经验中学习并调整策略 [20] - 全球协调基础上，必须针对各市场定制策略，确保无摩擦客户体验 [20]