1型糖尿病

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Vertex Pharmaceuticals (VRTX) Conference Transcript
2025-06-21 09:15
纪要涉及的公司和行业 - **公司**:Vertex Pharmaceuticals(VRTX)[1] - **行业**:制药行业,专注于1型糖尿病治疗领域 [7] 纪要提到的核心观点和论据 1型糖尿病现状 - **患者数量与需求**:北美和欧洲约有400万人被诊断患有1型糖尿病,其中约6万名患者有严重低血糖事件,未满足的医疗需求高 [11] - **传统治疗不足**:自1921年胰岛素发现以来,治疗方式基本未变,无法满足患者及其家庭需求,会导致急性和长期并发症,降低生活质量 [9] - **技术进步仍有局限**:尽管有泵和连续血糖监测仪等技术进步,但近10%的患者仍有严重低血糖事件,40%的患者无法达到血糖控制目标 [12][49] Zamyla Cell疗法介绍 - **疗法原理**:从干细胞制造的胰岛细胞疗法,可分化为葡萄糖反应性、胰岛素产生的干细胞衍生胰岛,通过输注到肝门静脉,用无类固醇免疫抑制方案保护细胞 [13] - **临床试验进展**:关键试验(1、2、3期研究)进展迅速,预计今年夏天完成入组和给药,2026年提交监管申请 [15] - **监管指定**:获得美国再生医学先进疗法指定(RMAT)、快速通道指定,欧洲PRIME指定,英国创新许可和准入途径下的创新护照 [15] 临床试验数据 - **疗效数据**:12名接受全剂量治疗且随访至少12个月的患者,恢复了有临床意义和持续的内源性胰岛素分泌,改善了葡萄糖耐量,消除了严重低血糖事件,达到血糖控制目标,10人停用胰岛素 [21][23][27] - **安全数据**:多数不良事件为轻度或中度,与研究药物有因果关系的主要归因于免疫抑制治疗,与Zamyla Cell相关的主要是短暂的肝转氨酶升高,无严重不良事件 [25][26] 疗法优势与潜力 - **解决供体胰岛问题**:与已故供体胰岛移植相比,Zamyla Cell细胞质量高、供应充足,有望改变严重1型糖尿病患者的治疗模式 [31][39] - **患者接受度高**:患者认为免疫抑制治疗风险可接受,能减轻疾病负担,改善生活质量 [33][34][39] - **创新研发前景**:Vertex正在进行新型免疫疗法、基因编辑、下一代技术等研究,有望扩大治疗人群 [59][60] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **未来研究方向**:Vertex正在研究替代免疫抑制药物和方案、基因编辑低免疫方法等技术 [14] - **制造能力准备**:Vertex在波士顿有制造团队,与Lonza和TreeFrog合作,扩大制造能力,以满足产品需求 [60][61] - **潜在适用人群扩展**:除严重低血糖患者外,肾移植患者、全胰腺切除患者等也可能从Zamyla Cell疗法中受益 [68][69]
Cell子刊:肠道菌群移植,治疗1型糖尿病
生物世界· 2025-05-11 11:07
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 1 型糖尿病 (T1D) 是一种慢性自身免疫疾病,其特征是胰腺中产生胰岛素的 β 细胞 被破坏,这种破坏 是由免疫相关机制引发的。这种病症的一个显著特征是需要立即进行外源性胰岛素替代治疗,并且需要终 身治疗。 国际糖尿病联盟的流行病学数据显示,近年来,全球 1 型糖尿病的发病率和患病率呈上升趋势,这一情况 令人担忧。虽然胰岛素替代疗法仍是 1 型糖尿病管理的主要手段,但它并不能解决导致该病的潜在自身免 疫失调问题。因此,人们投入了大量研究精力来开发新型抗糖尿病药物和新兴疗法,例如免疫调节方法、 基于细胞的干预措施以及胰腺 β 细胞移植,旨在为治疗 1 型糖尿病提供新途径,尤其是实现治愈。 2025 年 5 月 9 日,南京医科大学附属逸夫医院 刘煜 、 李阳阳 ,复旦大学人类表型组研究院 吴浩 等人 在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为: Restoration of intestinal secondary bile acid synthesis: A potential approach to improve pancreat ...