核心观点 - Alnylam Pharmaceuticals宣布欧洲委员会批准其RNAi治疗药物Amvuttra的标签扩展，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）[1] - Amvuttra此前已在欧盟获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）[1] - 公司股价年内上涨29.1%，远超行业0.9%的跌幅[2] 药物批准与临床试验 - 欧洲委员会的批准基于HELIOS-B研究的积极数据，Amvuttra在整体和单药治疗人群中均达到10项预设主要和次要终点[3] - 研究结果显示，Amvuttra显著降低全因死亡率和复发性心血管事件，并改善功能能力（6分钟步行测试）、健康状况、生活质量（堪萨斯城心肌病问卷）以及心衰症状和严重程度[4] - HELIOS-B试验纳入多样化真实世界人群，许多患者同时接受标准治疗如tafamidis和SGLT2抑制剂[5] 药物优势与市场潜力 - Amvuttra采用RNAi机制快速抑制转甲状腺素蛋白（TTR），从源头治疗疾病[6] - 该药物通过皮下注射每季度给药一次，优于现有每日口服疗法如tafamidis[5] - 此次标签扩展使Amvuttra成为欧洲委员会批准的首个且唯一用于ATTR-CM和hATTR-PN的RNAi疗法[6] - 美国和巴西已于2025年初批准类似适应症，扩大Amvuttra的全球覆盖范围[6] 财务表现与销售前景 - Alnylam 2025年第一季度业绩超预期，收入和盈利均高于预估[10] - 收入同比增长主要得益于Amvuttra销售增长，因患者需求增加[11] - 美国ATTR-CM适应症标签扩展进一步扩大潜在患者群体，预计将推动未来季度销售[11] - 其他产品Givlaari和Oxlumo也对收入增长有所贡献[11] 行业比较 - 其他制药/生物科技公司如Amarin（AMRN）、Bayer（BAYRY）和Lexicon Pharmaceuticals（LXRX）表现强劲[12] - Amarin 2025年每股亏损预估从5美元收窄至2.5美元，2026年从3.87美元收窄至1.78美元，股价年内上涨27.1%[13] - Bayer 2025年每股收益预估从1.19美元上调至1.25美元，2026年从1.28美元上调至1.31美元，股价年内飙升54.9%[14] - Lexicon 2025年每股亏损预估从37美分收窄至32美分，2026年从35美分收窄至31美分[15]

医疗器械创新与获批 - 金仕生物全球首款预装干瓣Prostyle A®获批上市，集成干瓣技术、预装系统等前沿技术，开启中国TAVR干瓣时代 [2] - 艾柯医疗全新血流导向密网支架系统"Lattice COUPLE"获批，成为神经介入行业首家拥有三张密网注册证的企业 [4] - 微光医疗冠脉OCT设备及导管获FDA认证，成为全球首个多模态冠脉OCT系统和中国首个获批FDA的腔内影像设备 [6] - 强联智创发布全球首创AI导管塑形机器人，推动神经介入手术进入智能化新时代 [10] - 景昱医疗获SGS国际QTL实验室认证，增强脑机接口DBS技术全球竞争力 [24] - 苏州颐坤生物连续第2次"0缺陷"通过MDSAP/ISO 13485复审，展示质量管理体系优势 [27] - ScienCrown主动脉瓣膜系统启动全国首批植入，作为全球首款兼具球扩瓣优势的自膨短瓣产品 [34] - 精锋医疗®单孔腔镜手术机器人助力完成全球首例单孔机器人结肠癌根治日间手术 [36] 细胞与基因治疗进展 - 血霁生物细胞治疗产品XJ-MK-002获FDA第二个孤儿药资格，已累计获得2个RPDD和2个ODD认定 [12] - 丹擎医药POLQ抑制剂DAT-1604获FDA IND批准，公司共有两款DDR疗法进入临床，针对乳腺癌和妇科癌症 [14] - 华毅乐健GS1191-0445注射液纳入CDE突破性治疗品种，为血友病A的AAV载体基因治疗药物 [16][17] - 士泽生物异体通用iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液获NMPA完全批准，用于治疗早发性帕金森病 [22] 行业标准与技术突破 - 黑玉科学参编国内首个乳腺癌类器官团体标准，规范从组织采集到药物敏感性检测的全流程 [19][20] - 今是科技发布新一代纳米孔基因测序仪G-seq1M，单芯片纳米孔数达1250000个，数据产出速率提升至100Mb/min [31][32] 投资与产业布局 - 红杉中国在医疗健康领域投资超过200家企业，覆盖创新药、医疗器械等多个细分领域，其中45家已完成IPO [37]