公司财务表现 - 2025年第一季度现金及现金等价物为1644万美元，受限现金为182万美元，合计约180万美元 [4][11] - 研发支出净额从2024年同期的96万美元增至130万美元，同比增长35% [4][13] - 行政管理费用从151万美元增至178万美元，同比增长18% [4][13] - 净亏损从340万美元收窄至286万美元，每股亏损从075美元改善至045美元 [4][14] NurOwn®临床进展 - 向FDA提交IND修正案，为启动Phase 3b试验铺路，该试验设计纳入200名早期ALS患者，主要终点为24周ALSFRS-R评分变化 [4] - Phase 3b试验（ENDURANCE）已在ClinicalTrialsgov注册（NCT06973629），计划在15个临床中心开展 [4] - 在ISCT 2025年会上公布UNC13A基因型对NurOwn疗效影响的突破性数据，获选为会议重点科学成果 [4] - 在ALS药物开发峰会上展示脑脊液生物标志物数据，揭示治疗机制与临床结果关联性 [4] 技术平台与管线布局 - NurOwn®平台采用自体骨髓间充质干细胞分化为分泌神经营养因子（NTF）的细胞，靶向调节神经炎症和促进神经保护 [6][7] - 除ALS外，已完成多发性硬化症（MS）Phase 2试验，并获得美国专利商标局对异体外泌体技术的专利授权 [8] - 持有FDA和EMA授予的孤儿药资格，Phase 3试验（NCT03280056）已完成，Phase 3b试验将按SPA协议推进 [8] 公司运营动态 - 管理层强调Phase 3b试验执行与生产准备正按计划推进，已与顶尖学术中心达成临床协议 [2] - 2025年5月19日将召开财报电话会议，讨论季度业绩与企业更新 [1][5]

公司财务与活动安排 - BrainStorm Cell Therapeutics Inc 重新安排2025年第一季度财务报告发布时间至5月15日盘后 并调整投资者电话会议至5月19日东部时间8:30 [1] - 电话会议将由公司总裁兼CEO Chaim Lebovits主持 高管团队包括COO Haro Hartounian CMO Bob Dagher及临时CFO Alla Patlis参与问答环节 [2] - 投资者需在5月16日东部时间17:00前通过指定邮箱提交问题 可通过免费电话888-506-0062或国际号码973-528-0011接入会议 接入码621608 [3] - 会议回放服务提供14天 免费回拨号码877-481-4010 国际回拨919-882-2331 密码52457 [4] 核心技术与研发进展 - 公司专注自体成人干细胞疗法开发 专有NurOwn®平台利用间充质干细胞(MSCs)生成分泌神经营养因子的细胞(MSC-NTF细胞) 通过调节神经炎症和促进神经保护发挥作用 [5] - NurOwn®作为治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的候选疗法 已获FDA和EMA孤儿药认定 完成III期试验(NCT03280056) 计划在FDA特别协议评估(SPA)下启动IIIb期验证性试验 [6] - ALS临床项目积累关键发现 包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应 7个纵向时间点的生物标志物数据 以及对"地板效应"的全面分析 [6] - 在进展性多发性硬化症(MS)领域完成II期开放标签多中心试验(NCT03799718) 获美国国家多发性硬化症协会资助 [6] - 开发同种异体外泌体平台 近期获美国专利商标局基础专利授权通知 涉及外泌体递送治疗性蛋白和核酸技术 [6] 知识产权与行业地位 - 公司拥有不断增长的再生医学领域知识产权组合 包括外泌体技术专利 [6] - 研究成果发表于多本同行评审期刊 强化其在神经退行性疾病治疗领域的技术领先地位 [6]

公司动态 - BrainStorm Cell Therapeutics将于2025年5月15日美国东部时间上午8:30举行电话会议，更新2025年第一季度财务业绩并提供公司最新进展 [1] - 电话会议将由公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits主持，首席医疗官Bob Dagher和临时首席财务官Alla Patlis将参与问答环节 [2] - 投资者可通过拨打电话号码888-506-0062（美国免费）或973-528-0011（国际）参与会议，访问代码为621608，也可通过网页直播观看 [3] 产品与技术 - NurOwn®是公司主导的肌萎缩侧索硬化症(ALS)研究性疗法，已获得美国FDA和欧洲EMA的孤儿药认定 [4] - 已完成ALS的3期临床试验(NCT03280056)，并计划在FDA特殊协议评估(SPA)下启动确认性3b期试验 [4] - NurOwn临床项目在ALS疾病生物学方面取得重要发现，包括与UNC13A基因型相关的药物基因组学反应、七个纵向时间点的生物标志物数据以及"地板效应"分析 [4] - 已完成多发性硬化症(MS)的2期开放标签多中心试验(NCT03799718)，并获得美国国家多发性硬化症协会资助 [4] - 正在推进基于外泌体的异体治疗平台，用于递送治疗性蛋白质和核酸，并已获得美国专利商标局的专利许可通知 [4] 知识产权与研发 - 公司拥有不断增长的知识产权组合，特别是在再生医学领域 [4] - 研究成果已在多个同行评审期刊上发表 [4] 投资者关系 - 投资者可提前在2025年5月12日美国东部时间下午5点前通过电子邮件提交问题 [2] - 电话会议重播将在14天内提供，可通过拨打877-481-4010（美国免费）或919-882-2331（国际）访问，重播密码为52457 [3]

文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公司公布2024财年财务结果及公司进展，在神经退行性疾病治疗药物研发上取得进展，为NurOwn 3b期试验做准备，同时财务状况有一定变化 [1][2] 公司进展 产品研发 - 公司专注开发和商业化神经退行性疾病创新疗法，为NurOwn 3b期试验做高级准备，与FDA就特殊协议评估和化学、制造及控制方面达成一致 [2] - 2024年12月3日，公司获得美国专利商标局关于外泌体平台技术的专利许可通知，加强了知识产权组合 [5] 合作与活动 - 2024年11月11日，公司宣布与Pluri建立战略伙伴关系，支持NurOwn 3b期试验的制造工作 [9] - 2024年10月28日，公司在2024年东北肌萎缩侧索硬化症年会上展示两篇科学海报，分别介绍NurOwn扩大使用计划的研究结果和3b期试验设计 [9] - 2024年12月11日，公司举办关键意见领袖网络研讨会，由Temple大学的Terry Heiman - Patterson博士讨论ALS的当前治疗情况和进展 [9] 合规与上市 - 2024年10月30日，公司重新符合纳斯达克最低出价价格要求，维持在纳斯达克资本市场的上市地位 [9] 融资 - 2025年3月31日，公司宣布达成认股权证诱导协议，预计筹集约164万美元，将于4月1日左右完成 [6][10] 股东沟通 - 2024年12月30日，公司向股东发布信件，总结2025年关键公司成就和战略重点 [3] 财务结果（截至2024年12月31日财年） 资金状况 - 现金、现金等价物和短期银行存款约为40万美元，较2023年的150万美元减少 [10] 支出情况 - 研发支出净额为470万美元，低于2023年的1070万美元 [10] - 一般及行政费用约为700万美元，低于2023年的1070万美元 [10] 损益情况 - 净亏损约为1160万美元，较2023年的1720万美元有所减少 [10] - 每股净亏损为2.31美元，低于2023年的6.00美元 [10] 会议信息 - 2025年3月31日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，美国拨打888 - 506 - 0062，国际拨打973 - 528 - 0011，参与者访问代码为508970，网络直播网址为https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/2354/52238 [1][8][11] - 电话会议重播可在2025年4月14日前拨打，免费电话877 - 481 - 4010，国际电话919 - 882 - 2331，密码52238 [11] 公司与产品介绍 公司 - BrainStorm Cell Therapeutics是成人干细胞疗法领先开发商，拥有NurOwn技术平台全球独家许可权，其自体MSC - NTF细胞在治疗ALS方面获美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定地位，已完成ALS 3期关键试验和进行性多发性硬化症2期开放标签多中心试验 [13] 产品 - NurOwn技术平台（自体MSC - NTF细胞）是有前景的研究性治疗方法，通过特定条件将骨髓间充质干细胞转化为MSC - NTF细胞，分泌神经营养因子和免疫调节细胞因子，以减缓或稳定疾病进展 [12]