报告行业投资评级 * 报告未明确给出对“医药行业”或“多发性硬化症（MS）治疗领域”的整体投资评级 [1][50] 报告核心观点 * 多发性硬化症（MS）全球患者群体庞大，超过200万患者，是造成年轻成人永久残疾的常见病因，仅美国相关费用就超过240亿美元 [3] * 在现有疗法中，CD20单抗占据市场主导地位，例如罗氏的奥瑞利珠单抗2025年全球销售额约90亿美元，诺华的奥法妥木单抗2025年销售额达44.26亿美元 [3][17] * BTK抑制剂凭借其调节B细胞和髓系细胞、可穿透血脑屏障的作用机制，有望成为治疗MS的新型口服方案，多家企业相关产品已进入临床后期阶段 [3][24] * 投资建议关注在BTK抑制剂治疗MS领域研发进度靠前的国内企业，如诺诚健华（奥布替尼，临床3期）和翰森制药（洛布替尼，临床2期） [3][50] 根据相关目录分别总结 1：多发性硬化症全球患者群体数量庞大 * MS是一种免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，好发于20-40岁青壮年，女性更为多见 [3][6] * 2022年全球MS患者总数约299万人，其中中国患者约5.1万人，海外发病人数远超国内 [6] * 根据病程，MS主要分为复发缓解型（RRMS，约占初诊患者85%）、继发进展型（SPMS）和原发进展型（PPMS，约占10-20%） [10] * 目前MS的疾病修正治疗（DMT）是标准疗法，目标为实现“无疾病活动证据”，现有药物作用机制多集中于免疫抑制或阻止淋巴细胞向中枢神经系统迁移 [14] 2：BTK抑制剂有望成为治疗多发性硬化症的新型方案 * BTK抑制剂能同时靶向外周和中枢神经系统的免疫机制，是治疗MS的潜力方法 [3][24] * **赛诺菲的Tolebrutinib**：针对非复发型继发进展型MS（nrSPMS）的3期研究达到主要终点，将6个月内确定残疾进展的风险显著降低了31%；但在PPMS和RMS的3期研究中未达到主要终点 [30][31] * **罗氏的Fenebrutinib**：在RMS的3期研究中，与特立氟胺相比，将患者年复发率（ARR）显著降低了51%至59%；在PPMS的3期研究中，其残疾进展风险较奥瑞利珠单抗组降低了12% [34] * **诺华的Remibrutinib**：已在美国获批慢性自发性荨麻疹，针对RMS和SPMS的3期临床正在进行中，预计2026年下半年读出RMS的3期结果 [37][41] * **诺诚健华的奥布替尼**：2期数据显示，80mg剂量组在第12周和第24周时，Gd+T1脑部新发病灶数量分别减少90.4%和92.3%；已启动针对PPMS和SPMS的两项全球3期临床 [44][45] * **默克的Evobrutinib**：在治疗RMS的两项3期研究中，未达到降低ARR的主要终点，但报告认为这并不否定BTK抑制剂作为MS治疗靶点的潜力 [47] 3：投资建议：关注具备先发优势的企业 * MS全球患者超200万，CD20单抗等药物已推动市场规模显著扩容，例如奥瑞利珠单抗2025年销售额约90亿美元 [3][50] * BTK抑制剂凭借其疗效和口服给药优势，有望成为MS治疗的新方案 [3][50] * 建议关注在该领域研发布局领先的国内企业，包括诺诚健华（奥布替尼处于临床3期）和翰森制药（洛布替尼处于临床2期） [3][50]