财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi达成特许权回购协议带来的一次性2.75亿美元预付款 [20] - Syfovre产品净收入在第四季度为1.55亿美元，2025年全年为5.87亿美元 [20] - Empaveli产品在美国的净收入在第四季度为3500万美元，2025年全年为1.02亿美元 [22] - 2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，去年同期为2.39亿美元 [22] - 2025年全年运营费用符合预期，与2024年水平一致 [22] - 2026年运营费用预计将小幅增加，主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款，但部分将被SG&A的减少所抵消 [23] - 截至2025年底，公司拥有4.66亿美元现金及现金等价物 [23] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于2026年9月到期 [24] - 由于Sobi的Aspaveli在欧洲获批，公司在2026年第一季度收到了2500万美元的里程碑付款 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 **Syfovre (地理萎缩/GA)** - Syfovre在2025年第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂，其中约8.9万剂为商业剂量，1.3万剂为免费药品 [20] - 2025年全年注射总次数同比增长约17% [11] - 2025年全年收入较2024年略有下降，主要原因是免费药品使用率较高 [11] - 2025年第四季度，Syfovre的毛净调整率略高于20%中段范围，预计2026年将处于20%高段范围 [21] - 公司预计2026年第一季度库存会有适度减少，并伴随典型的季节性动态 [21] - 公司预计2026年Syfovre净价格将保持相对稳定 [21] - 公司保持约60%的市场份额 [121] **Empaveli (罕见肾病)** - 在上市后的第一个完整季度（2025年第四季度），Empaveli在C3G和原发性IC-MPGN市场实现了超过5%的渗透率 [9][12] - 截至2025年底，累计收到267份患者起始表格 [12] - 约95%的已公布支付方政策按标签或限制最小化报销 [13] - 公司预计Empaveli最终可能覆盖美国约5000名C3G和原发性IC-MPGN患者中的50% [9][15] - 患者起始表格的流入存在周度和月度波动，这是超罕见疾病的典型特征 [45] 各个市场数据和关键指标变化 **地理萎缩(GA)市场** - Syfovre在GA市场保持领先地位 [11] - 支付方覆盖保持强劲，在广泛计划中拥有优先地位 [11] - 第三方组织的共付额援助计划已于2026年1月重新对新患者开放 [7] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [57][69] **罕见肾病市场 (C3G/IC-MPGN)** - 美国C3G和原发性IC-MPGN的流行病学估计总计约5000名患者，两种适应症大致各占一半 [29] - Empaveli是唯一获批用于美国约三分之二C3G和原发性IC-MPGN患者的疗法 [13] - 在儿科和移植后患者群体中观察到重要增长 [30] 公司战略和发展方向和行业竞争 **公司战略支柱** - 公司战略围绕三大支柱：1) 巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位；2) 推动Empaveli在罕见肾病领域的增长；3) 推进创新管线以支撑下一波增长 [7] **Syfovre相关战略与创新** - 公司正在推进关键举措，为2027年加速增长奠定基础，包括最佳预充式注射器和OCTF（一种AI赋能的可视化功能获益的工具） [8] - 预充式注射器临床研究已完成，计划在2026年上半年提交监管申请 [16] - OCTF工具计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [17] - 公司正在推进Syfovre与APL-3007联合用药的II期研究，作为旨在更全面阻断视网膜和脉络膜补体活性的下一代疗法，预计2027年公布顶线数据 [17] - 公司认为预充式注射器将是重要的市场份额驱动因素 [104] **Empaveli相关战略与拓展** - 2026年启动重点包括：1) 通过有针对性的医学教育加强患者识别；2) 扩大与处方医生的互动；3) 深化跨患者群体的采用 [14] - 公司已启动Empaveli在局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)和移植物功能延迟(DGF)中的关键试验 [18] - 公司认为Empaveli正朝着重磅药物地位迈进 [15][22] **管线进展** - 公司正在推进APL-9099，这是一种首创的碱基编辑FcRn项目，旨在降低IgG水平同时保留白蛋白，计划在2026年下半年提交IND [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司纪律执行和基础建设的一年，为长期价值创造奠定了坚实基础 [5] - 公司对2026年及以后的Syfovre持稳定和有意义收入流的预期 [7] - Empaveli的上市轨迹符合内部预期，反映了强大的执行力和早期的市场接受度 [8] - 公司对Empaveli的强效力和安全性将继续推动采用充满信心 [9] - 凭借强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，公司有能力自我资助其管线 [10] - Syfovre业务具有韧性和持久性，尽管收入受免费药品影响，但潜在需求依然强劲 [11] - 公司预计2026年Syfovre将保持稳定收入，并在2027年及以后实现增长 [21][22] - 公司预计Empaveli在2026年将保持强劲势头，但季度间会有波动 [15] - 公司认为拥有充足的资源使业务实现盈利 [23] - 公司对在GA领域继续引领竞争充满信心 [120] 其他重要信息 - 2025年第四季度，公司公布了GALE扩展研究的事后分析新五年数据，显示Syfovre与非中心凹GA患者的假手术或预计假手术相比，将GA进展延迟了约1.5年 [16] - 完整的五年数据集计划在本周晚些时候的黄斑学会上公布 [16] - 公司最近在血管生成会议上分享了OCTF数据 [17] - Empaveli的数据已在《新英格兰医学杂志》上发表 [9][17] - 公司预计2026年第一季度将出现适度的库存减少，并伴有典型的季节性动态，包括医疗保险重新验证 [21] - 公司对当前渠道库存水平感到满意 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年不同适应症（特别是IC-MPGN）的增长潜力和患者识别挑战 [27][28] - 管理层确认Empaveli正朝着重磅药物地位迈进，并指出适应症包括儿科和移植后患者 [29] - 美国流行病学估计约5000名患者，C3G和IC-MPGN大致各占一半 [29] - 在儿科、IC-MPGN和移植后细分市场已观察到重要的增长和差异化，这促成了第四季度超过5%的渗透率 [30] - 目前尚无法精确预测不同亚群最终的渗透率是否相等，部分原因是两种疾病表型存在重叠 [31] 问题: Syfovre五年GALE数据的关注要点 [33] - 数据展示了Syfovre为GA患者带来的持续获益和安全性，是GA领域有史以来最大的数据集 [34] - 治疗五年的患者可以节省多达一年半的视网膜组织，这对老年患者是巨大获益 [34] - 数据显示随时间推移效应不断增强，可能促使患者更早开始治疗 [36] 问题: Empaveli达到50%渗透率的时间线、增长曲线、患者寻找工作以及与Fabhalta的竞争动态 [39] - 预计在罕见疾病中典型的稳定增长和稳定攀升 [40] - 竞争差异化在于在儿科和IC-MPGN领域目前没有竞争对手，这是一个巨大优势 [40] - 基于上市以来的观察，对该药物的疗效和安全性评价突出 [41] 问题: Empaveli上市季度间波动因素以及是否会继续提供起始表格指导 [43] - 波动是超罕见疾病的典型特征，起始表格的流入存在周度和月度变化 [45] - 公司将继续报告收入和起始表格，但不会提供超出第三、第四季度已给信息之外的额外起始表格指导 [47] 问题: 预充式注射器对医生工作流程和存储的重要性，以及是否是Syfovre在2027年恢复增长的主要驱动因素 [50] - 预充式注射器是一项实践赋能创新，将为视网膜医生提供便利和效率 [52] - 它将支持GA患者临床使用的便捷性，对医生和患者具有变革性 [52] - 它将是市场份额的重要驱动因素，并可能帮助扩大GA市场 [104][107] - 公司在该领域具有先发优势 [106] 问题: Syfovre共付额动态的最新进展、免费药品使用情况以及销售轨迹 [56] - 患者援助组织已重新开放为GA患者提供共付额援助报销 [57] - 目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么，2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [57] - 这代表了无法支付治疗费用的GA患者的一个重要进展 [57] 问题: Empaveli在FSGS和DGF的III期试验入组预期，以及研究中心是否有预先经验 [59] - 目前给出入组预测为时过早，但对在肾脏领域延续这一轨迹感到非常兴奋 [59] - VALIANT研究显示了对肾小球补体途径的精确靶点参与和控制，预计在FSGS和DGF中会产生类似疗效 [59] 问题: 2026年第一季度Syfovre收入趋势与季节性因素，以及2026年全年收入是否与2025年相似 [63] - 2026年第一季度的季节性动态（包括库存调整）预计将比2025年更加温和 [64] - 预计全年增长步伐温和 [65] 问题: Syfovre剂量交付在第四季度持平以及商业剂量与免费药品剂量的拆分趋势 [69] - 第四季度的持平主要受季节性因素影响，包括较长的假期 [69] - 2025年免费药品使用率在12%-14%范围内波动，第四季度基本符合预期 [69] - 第三季度患者共付额援助组织对现有患者重新开放，可能导致第四季度免费药品总量小幅下降，但难以确定 [70] 问题: Syfovre与APL-3007联合用药II期数据的预期，以及对Empaveli 50%渗透率评论的澄清 [74] - 联合用药旨在将给药频率从每两个月一次延长至每三个月一次，并提高疗效 [76] - 关于50%的渗透率，公司相信最多可达流行病学估计的50%的患者最终可能接受Empaveli治疗 [77] - 超过5%的早期渗透率表明上市非常成功，可能也反映了公司对流行病学的保守估计 [78] 问题: Empaveli上市是否已度过初始患者集中期进入稳定增长状态 [82] - 初始患者集中期通常发生在上市早期，公司在第四季度看到了这一情况 [84] - 目前正处于稳定状态，预计未来将保持稳定增长 [84] 问题: 管线项目（如APL-9099和APL-3007）对实现盈利时间表的影响 [88] - 公司已将管线项目纳入考虑，预计2026年运营费用将小幅增加 [89] - 实现盈利最终取决于收入增长，公司已接近调整后EBITDA中性水平 [90] 问题: Syfovre在帮助患者选择正确保险计划方面的进展，以及免费药品患者的持续治疗情况 [92] - 公司在2025年投入大量努力，通过现场报销团队和教育，帮助诊所了解患者可能存在的保险缺口 [94] - 公司的Apellis Assist中心在保险重新验证期间对患者和诊所进行教育方面发挥了重要作用 [95] - 重新验证过程已接近尾声，相对平稳 [95] - 关于免费药品，公司在2025年坚定承诺支持视网膜诊所，确保患者不因支付能力而中断治疗 [97] - 支付问题对诊所工作流程造成了干扰，可能影响了新患者开始治疗，但这种情况预计会随时间改变 [98] 问题: Empaveli患者管线的可见度，以及预充式注射器是扩大市场还是获取份额 [102] - 患者识别和上游管线比上市前更大，这增强了公司对稳定增长的信心 [103][104] - 预充式注射器预计将是重要的份额驱动因素，并可能帮助扩大市场 [104][107] 问题: OCTF在视网膜临床实践中的应用、对GA市场的潜在影响以及真实世界数据的时间线 [111] - OCTF是一种将OCT图像转化为视网膜功能映射的技术，可量化显示GA患者视网膜敏感性的丧失 [112] - 2026年的重点是提高对GA疾病影响的认识，并最终将该工具应用于临床实践，使医生能够评估患者并跟踪Syfovre的治疗获益 [113][114] - 该技术有助于GA的早期诊断，支持患者旅程，并有望支持Syfovre的采用和治疗依从性 [116] 问题: GA市场中补体抑制剂类别的增长情况、新患者起始份额以及五年GALE数据的影响 [119] - 公司认为GA治疗仍处于早期阶段 [120] - Syfovre保持约60%的市场份额 [121] - 公司对竞争实力充满信心，包括独有的五年GALE数据，这是公司的一大优势 [121] - 公司的重点是纪律执行和创新，以推动市场增长和份额增长 [122]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第四季度总收入为2亿美元，全年总收入为10亿美元，其中包含与Sobi达成特许权使用费回购协议带来的一次性2.75亿美元预付款 [20] - Syfovre产品2025年第四季度净收入为1.55亿美元，全年净收入为5.87亿美元 [21] - Empaveli产品2025年第四季度美国净收入为3500万美元，全年净收入为1.02亿美元 [23] - Syfovre第四季度总注射剂量约为10.2万剂，其中商业剂量约8.9万剂，免费药品剂量约1.3万剂 [21] - Syfovre全年总注射量同比增长约17%，但全年收入较2024年略有下降，主要原因是免费药品使用量增加 [11] - Syfovre第四季度的总净调整额略高于20%中段范围，预计2026年将处于20%高段范围 [22] - 公司2025年第四季度运营费用为2.51亿美元，上年同期为2.39亿美元，全年运营费用与2024年水平一致 [23] - 预计2026年运营费用将略有上升，主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款，但SG&A的下降将大部分抵消这一影响 [24] - 公司2025年底现金及现金等价物为4.66亿美元 [24] - 公司有约9400万美元的可转换债务将于2026年9月到期 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 Syfovre（地理萎缩） - Syfovre是地理萎缩市场的领导者，医生和患者看重其差异化优势，包括强效疗效和每年最少仅需注射6次的灵活性 [11] - 支付方覆盖保持强劲，在广泛计划中拥有优先地位 [11] - 公司正在推进三项优先事项以支持持续扩张和长期增长：通过医生细分、优化信息和更重视早期职业视网膜专家来加强现场互动；通过5年GALE数据巩固在GA领域的数据领导地位；通过最佳预充式注射器和OCTF推进创新 [11][12] - GALE扩展研究的事后分析显示，与假手术或预计假手术相比，Syfovre将非中心凹下GA患者的疾病进展延迟了约1.5年 [17] - 公司预计Syfovre在2026年将保持稳定且有意义的收入流 [7] Empaveli（罕见肾病） - Empaveli于2025年7月获得FDA批准用于C3G和原发性IC-MPGN患者，上市后进展完全符合内部预期 [8] - 上市后第一个完整季度，Empaveli实现了超过5%的市场渗透率，显著超过其他罕见肾病药物的上市表现 [9][12] - 截至2025年底，累计收到267份患者起始表格，反映了强劲的早期需求和不断增长的患者渠道 [12] - 95%的已公布支付方政策按标签报销或限制极小 [13] - 医生们一致强调Empaveli引人注目的疗效，以及其随身注射器和每周两次给药的便利性和易用性 [14] - Empaveli是美国约三分之二的C3G和原发性IC-MPGN患者唯一获批的疗法 [14] - 公司预计Empaveli最终可能覆盖美国约5000名患者中的50% [9][16] - 公司已启动Empaveli在FSGS和DGF这两个高未满足需求肾病适应症中的关键试验 [19] 研发管线 - 在肾病领域，公司正基于Empaveli的势头，将产品线扩展到新的适应症，目前正在进行FSGS和延迟移植功能的关键试验 [9] - 在地理萎缩领域，公司正通过下一代策略（将Syfovre与APL-3007联合使用）进一步增强Syfovre的领导地位，旨在提高疗效、改善患者体验并进一步差异化产品 [9] - 公司正在推进APL-9099，这是其FcRn项目，采用首创的碱基编辑方法，旨在降低IgG水平同时保留白蛋白 [19] - 预计将在2026年下半年提交APL-9099的IND申请 [19] - Syfovre与APL-3007联合用药的2期研究预计将在2027年分享顶线数据 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 地理萎缩市场方面，Syfovre保持约60%的市场份额 [121] - 罕见肾病市场方面，Empaveli在C3G和原发性IC-MPGN的上市早期取得了超过5%的渗透率，表现突出 [9][12] - 公司估计美国C3G和原发性IC-MPGN患者总数约为5000人，两种适应症大致各占一半 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的核心战略是专注于补体生物学，特别是靶向补体级联的中心枢纽C3，通过干预这一汇聚点实现全面的疾病根源控制 [5][6] - 2026年的战略重点仍围绕三大支柱：巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位；推动Empaveli在罕见肾病领域的增长；推进支撑下一波增长的创新管线 [7] - 公司认为其针对C3的差异化方法在科学和商业上都具有优势，使其能够解决广泛的严重补体驱动疾病 [6] - 在竞争方面，Syfovre凭借最广泛的临床和真实世界证据基础（以5年GALE数据为核心）保持数据领导地位 [12] - 对于Empaveli，公司在儿科患者和IC-MPGN适应症上具有明确的差异化和独特定位，目前没有直接竞争 [40] - 公司认为其竞争对手对C3G和IC-MPGN的流行病学估计明显更高，而公司自身的估计可能更为保守 [78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2025年是公司进行纪律性执行和基础建设的一年，为长期价值创造奠定了良好基础 [5] - 对于Syfovre，尽管2025年免费药品使用量较高影响了报告收入，但潜在需求依然强劲 [11] - 2026年1月，第三方组织的共付额援助计划开始重新向新患者开放，尽管尚不清楚活动将如何逐步增加，但公司对患者可能获得治疗感到鼓舞 [7] - 公司预计Syfovre在2026年将保持稳定，并致力于推进关键举措，为2027年的加速增长奠定基础，包括推出最佳预充式注射器和OCTF [8] - 对于Empaveli，上市进展非常顺利，公司进入2026年势头强劲，并相信这种势头将持续全年，尽管会有季度间的波动 [16] - 公司相信Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 [16] - 凭借强劲的资产负债表和不断增长的商业收入基础，公司有能力自筹资金推进管线，并通过严格的财务执行推动长期价值 [10] - 公司预计2026年第一季度的季节性因素将比2025年更为温和，全年Syfovre收入将呈现温和的增长节奏 [64][65] - 管理层强调了对患者获取的承诺，即使在需要时提供免费药品 [97] 其他重要信息 - Sobi最近获得了欧盟委员会对Aspaveli（Empaveli）用于C3G和原发性IC-MPGN的批准，这触发了2026年第一季度向Apellis支付的2500万美元里程碑付款 [24] - 公司正在积极评估一系列方案，以审慎和纪律严明的方式处理即将到期的可转换债务 [25] - 预充式注射器的临床研究已完成，公司正致力于在2026年上半年提交监管申请 [17] - 功能性OCT（OCTF）工具计划在2026年下半年供视网膜诊所研究使用 [18] - 公司预计将在2026年第二季度分享更多关于APL-9099项目的细节 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年的上市策略，特别是IC-MPGN适应症的渗透挑战和增长点 [28] - 管理层确认Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进，并指出在儿科人群和移植后患者中已经看到重要的接纳和差异化，这有助于在第四季度实现超过5%的渗透率 [29] - 关于不同亚适应症（如C3G和IC-MPGN）的渗透率是否最终会等同，管理层认为目前为时过早，并指出这两种疾病表型之间存在相当多的重叠，在临床试验中覆盖所有表型非常重要 [31] 问题: 关于Syfovre的5年GALE数据，投资者应关注的重点 [33] - 管理层强调，该数据展示了Syfovre为患者带来的持续获益和安全性，是迄今为止地理萎缩领域最大的数据集，治疗5年的患者可以节省多达1.5年的视网膜组织，这对老年患者意义重大 [34] - 首席医学官补充说，延长试验显示随时间推移疗效持续增加，并能显著保存视网膜组织，这些发现可能促使患者更早开始治疗 [36] 问题: 关于Empaveli达到50%渗透率所需的时间、上市曲线形态以及相对于Fabhalta的竞争动态 [39] - 管理层预计在罕见病中典型的稳定增长和稳定爬升 [40] - 在竞争方面，公司强调了在儿科人群和IC-MPGN适应症上的独特定位和明显差异化优势 [40] - 管理层指出，基于上市以来的观察，医生对该药物的疗效和安全性非常认可，在移植后患者群体中尤其重要 [41] 问题: 关于Empaveli上市季度间波动性的因素，以及是否会继续提供起始表格数据作为指引 [43] - 管理层解释，超罕见疾病的患者起始表格流入量会按周、按月波动，这是正常现象，但对进入2026年的势头感到满意 [45] - 关于指引，公司将继续报告收入，但不会像第三、四季度那样提供额外的起始表格指引 [47] 问题: 关于预充式注射器对视网膜医生工作流程的重要性，以及是否是推动Syfovre在2027年恢复增长的主要驱动力 [50] - 管理层表示预充式注射器将带来巨大改变，是一项能提升诊所便利性和效率的创新，将支持地理萎缩患者的临床使用，并认为这对医生和患者都具有变革性 [51][52] - 除了预充式注射器，功能性OCT也是推动Syfovre恢复增长的因素之一 [53] 问题: 关于Syfovre共付额动态的最新改善情况，以及免费样品使用和销售轨迹的季度节奏 [56] - 管理层确认患者援助组织已重新开放为地理萎缩患者提供共付额援助，但目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么 [57] - 去年免费药品使用率在12%-14%之间波动，这代表了无法支付治疗费用的患者取得了重要进展 [57] 问题: 关于肾病领域新启动的3期试验（FSGS和DGF）的入组预期和经验 [59] - 管理层对这两项试验感到兴奋，认为Empaveli有潜力产生巨大影响，但目前给出入组预测为时过早 [59] - 从VALIANT研究中观察到的精确靶点参与和对肾小球补体途径的控制，预计将在这些疾病中转化为类似的疗效特征 [59] 问题: 关于Syfovre在2026年第一季度的收入趋势和全年展望 [63] - 管理层解释，第一季度存在季节性动态，如天气和医保重新验证，公司去年管理了渠道库存积累，预计今年第一季度的波动会比去年更温和 [64] - 预计全年Syfovre收入将呈现温和的增长节奏 [65] 问题: 关于Syfovre第四季度注射剂量持平以及2026年商业剂量与免费药品剂量的分配预期 [69][70] - 管理层认为第四季度的持平主要受季节性因素影响，商业剂量在季节性背景下没有显著变化 [70] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动，第四季度可能因共付额援助组织在第三季度对现有患者重新开放而略有下降，但很难确定 [71] 问题: 关于Syfovre与APL-3007联合用药的2期数据预期，以及对“50%渗透率”说法的澄清 [75] - 管理层解释，该联合用药旨在将C3全身水平降低约90%，从而可能将给药间隔延长至每三个月一次，并提高疗效 [76] - 关于50%渗透率，是指公司相信高达50%的流行病学患者最终可能接受Empaveli治疗，并指出公司的流行病学估计可能比竞争对手更保守 [77][78] 问题: 关于Empaveli上市初期患者集中涌入后，是否已进入稳定增长状态 [82] - 管理层确认，去年第三、四季度出现的患者集中涌入通常发生在上市早期，目前已经进入稳定状态，对未来的持续稳定性有信心 [84] 问题: 关于管线项目（如APL-9099和APL-3007）对公司实现盈利时间表的影响 [88] - 管理层表示，目前已经将所有这些因素纳入考量，预计2026年运营费用会小幅上升，主要由于FSGS和DGF研究的推进以及新项目（如Beam项目）的成本 [89] - 盈利能力最终取决于收入增长，公司过去一年在调整后EBITDA层面已接近盈亏平衡，预计今年将更加聚焦于此 [90] 问题: 关于Syfovre的医保重新验证工作进展以及免费药品患者的持续性和流失情况 [92] - 管理层介绍了去年在医保重新验证方面所做的教育工作，目前重新验证过程已接近尾声，相对平稳 [94][95] - 关于免费药品，管理层强调了公司在2025年支持视网膜诊所和患者的承诺，确保无力支付共付额的患者仍能得到治疗，这种动态影响了诊所的工作流程和新患者接纳，但情况正在趋于稳定 [97][98][99] 问题: 关于Empaveli患者渠道的可见性，以及预充式注射器是扩大市场还是获取份额的驱动力 [103] - 管理层指出，患者渠道（从识别到起始表格再到治疗）比上市前更大，这支持了对稳定增长的预期 [104][105] - 预充式注射器将是一个非常重要的份额驱动因素，能更好地适应视网膜诊所的工作流程，使医生更容易尝试和使用该产品 [105][106] - 首席医学官补充说，这将是真正的创新，有助于扩大地理萎缩市场 [107] 问题: 关于视网膜专家如何使用OCTF、其扩大GA市场的潜力以及真实世界数据的时间线 [111] - 管理层详细介绍了OCTF技术，它能将OCT图像转化为视网膜功能图，可视化地理萎缩对患者的影响以及Syfovre治疗的益处 [112][113] - 2026年的重点将是提高对疾病影响的认识，并计划将该工具引入诊所，供医生在患者诊疗中使用 [114] - 该技术有助于更早诊断GA，支持患者旅程，帮助医生更好地理解疾病，从而支持Syfovre的采用和患者坚持治疗 [116] 问题: 关于地理萎缩市场中补体抑制剂类别的增长趋势、Syfovre的市场份额以及5年GALE数据的影响 [119] - 管理层认为，地理萎缩治疗仍处于早期阶段，公司凭借产品差异化和大量数据（包括5年数据）处于有利的竞争地位 [120] - Syfovre保持约60%的市场份额，公司对进入2026年的竞争实力充满信心，GALE数据是公司独有的重要优势 [121] - 公司的重点是纪律性执行和持续创新，以推动市场增长和份额增长 [122]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第四季度总收入为2亿美元 2025年全年总收入为10亿美元 其中包含一笔来自Sobi特许权回购协议的2.75亿美元一次性预付款 [17] - Syfovre 2025年第四季度净产品收入为1.55亿美元 2025年全年净产品收入为5.87亿美元 [17] - Empaveli 2025年第四季度美国净产品收入为3500万美元 2025年全年美国净产品收入为1.02亿美元 [19] - 2025年第四季度营业费用为2.51亿美元 上年同期为2.39亿美元 2025年全年营业费用与2024年水平一致 [19] - 2026年营业费用预计将小幅增长 主要由于新启动的FSGS和DGF关键试验的增量投资以及某些里程碑付款 但部分将被SG&A的减少所抵消 [20] - 2025年底现金及现金等价物为4.66亿美元 [20] - 2026年第一季度 由于库存管理和典型的季节性动态 包括医疗保险重新验证 预计Syfovre库存将小幅减少 [18] - 2026年第一季度 由于去年第四季度渠道库存积累得到更好管理 季节性波动预计将比2025年更为温和 [64] 各条业务线数据和关键指标变化 **Syfovre（地理萎缩）** - 2025年全年Syfovre收入较2024年略有下降 主要原因是免费药品使用量增加 但基础需求依然强劲 总注射次数同比增长约17% [8] - 2025年第四季度向医生办公室交付了约10.2万剂Syfovre 其中包括约8.9万剂商业剂量和1.3万剂免费药品剂量 [17] - 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 [56] - 2025年第四季度Syfovre的毛净调整率略高于20%中段范围 2026年预计将处于20%高段范围 [18] - 基于当前定价策略 预计2026年净价格将保持相对稳定 [18] - Syfovre在GA市场保持领先地位 市场份额稳定在60% [120][123] **Empaveli（罕见肾病）** - 在上市后的第一个完整季度 即2025年第四季度 Empaveli实现了超过5%的市场渗透率 [6][9] - 截至2025年底 累计收到267份患者起始表格 反映了强劲的早期需求和不断增长的患者渠道 [9] - 95%的已公布支付方政策按标签报销或限制极少 [10] - 公司相信Empaveli有潜力被美国约5000名C3G和原发性IC-MPGN患者中高达50%的人使用 [6][12] - 在儿科和移植后患者中观察到强烈兴趣 成人患者群体中的机会也在增长 [12] 各个市场数据和关键指标变化 **地理萎缩（GA）市场** - Syfovre是GA市场中唯一获批的C3靶向疗法 其临床特征继续差异化 [13] - 支付方覆盖范围保持强劲 在广泛的计划中拥有优先地位 [8] - 第三方组织的患者共付额援助计划已于2026年1月重新对新患者开放 但具体活动如何增加尚不明确 [4][56] **罕见肾病市场** - Empaveli在美国C3G和原发性IC-MPGN患者中的流行病学估计约为5000人 C3G和IC-MPGN大致各占一半 [26] - Empaveli是唯一获批用于美国约三分之二的C3G和原发性IC-MPGN患者的疗法 [10] - 公司最初将上市重点放在前20个账户上 这些账户占整个市场的30%以上 并占患者起始表格的约三分之一 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2026年的战略重点围绕三大支柱：巩固Syfovre在地理萎缩领域的领导地位 推动Empaveli在罕见肾病领域的增长 推进创新管线以支撑下一波增长 [4] - 公司的核心科学和商业差异化在于其针对补体级联中心枢纽C3的方法 旨在实现全面的疾病根源控制 [3] - 为Syfovre的加速增长奠定基础的关键举措包括推出同类最佳的预充式注射器和OCTF（人工智能驱动的功能OCT） [5] - 在肾病领域 公司正基于Empaveli的势头 将其扩展到新的适应症 目前正在进行针对局灶节段性肾小球硬化症和移植肾功能延迟恢复的关键试验 [6] - 在地理萎缩领域 通过将Syfovre与APL-3007联合使用的下一代策略来加强其领导地位 [6] - 公司正在推进其首创的碱基编辑FcRn项目APL-9099 旨在颠覆一个价值数十亿美元的市场 [7] - 在竞争方面 Syfovre凭借5年GALE数据等广泛的临床和真实世界证据基础保持数据领导地位 [9][123] - Empaveli在儿科和IC-MPGN领域目前没有直接竞争 这是一个巨大的优势 [38] - 预充式注射器预计将成为Syfovre重要的市场份额驱动因素 类似于在湿性AMD领域抗VEGF产品的经验 [107] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年是公司纪律执行和基础建设的一年 为长期价值创造奠定了坚实基础 [3] - 随着第三方项目恢复活动 免费药品的使用可能会随着时间的推移而变化 [18] - 公司对2026年Syfovre的预期是稳定且有意义的收入流 并专注于为2027年及以后的增长重新定位 [4][19] - Empaveli的上市轨迹增强了对其长期价值的信心 公司认为其正朝着重磅炸弹地位迈进 [5][12] - 基于当前趋势 公司相信Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 [19] - 在罕见病领域 预计将出现稳定增长 并伴有季度间的波动 [12][37] - 公司拥有强大的资产负债表和不断增长的商业收入基础 能够自我资助其管线并通过严格的财务执行推动长期价值 [7] - 公司相信现有资源足以支持业务实现盈利 [21] - 公司正在积极评估一系列方案 以审慎和纪律严明的方式处理2026年9月到期的约9400万美元可转换债务 [22] 其他重要信息 - 2026年第一季度 Sobi获得欧盟委员会批准Aspaveli用于C3G和原发性IC-MPGN 触发了向Apellis支付的2500万美元里程碑款项 [21] - 公司宣布了GALE扩展研究的新五年数据 显示Syfovre与假手术或预计假手术相比 将非中心凹下GA患者的疾病进展延迟了约1.5年 [14] - 预充式注射器的临床研究已完成 计划在2026年上半年提交监管申请 [14] - 功能性OCT工具计划在2026年下半年提供给视网膜诊所供研究使用 [15] - Syfovre与APL-3007联合使用的2期研究预计将在2027年分享顶线数据 [15] - 针对FSGS和DGF的Empaveli关键试验已经启动 [16] - 预计在2026年下半年提交APL-9099的研究性新药申请 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Empaveli在2026年上市后不同适应症（特别是IC-MPGN）的增长潜力及患者获取的挑战 [25] - 回答: 公司确认Empaveli正朝着重磅炸弹地位迈进 美国C3G和IC-MPGN总患者数约5000人 两者比例大致各半 儿科人群和IC-MPGN及移植后细分市场已出现重要的接纳和差异化 这有助于在第四季度实现超过5%的渗透率 并增强了公司对峰值渗透率可达50%的信心 目前提供具体细分数据为时过早 且两种疾病表型存在重叠 [26][27][29] 问题: 关于Syfovre的5年GALE数据中应关注的重点 [31] - 回答: 重点在于Syfovre为患者带来的持续获益和安全性 这是GA领域最大的数据集 治疗5年的患者可节省多达1.5年的视网膜组织 这对老年患者意义重大 这些数据可能促使患者更早开始治疗 [32][33] 问题: 关于Empaveli达到50%渗透率所需的时间、增长曲线是平稳还是加速、患者寻找工作以及相对于Fabhalta的竞争动态 [36] - 回答: 在罕见病领域 预计将出现稳定增长 这是典型情况 Empaveli在儿科和IC-MPGN领域具有明确的差异化和独特定位 目前没有竞争 这是一个巨大优势 基于上市以来的观察 该药物的疗效和安全性特征备受认可 在移植后患者群体中也非常重要 [37][38][39] 问题: 关于Empaveli上市增长的季度波动因素 以及是否会继续提供起始表格或其他形式的指导 [41] - 回答: 在超罕见病领域 起始表格的流入存在周度和月度的自然波动 但公司对进入2026年的势头感到满意 未来将继续报告收入和起始表格 但不会提供超出第三、四季度的额外起始表格指导 [43][44][45] 问题: 关于预充式注射器对视网膜医生工作流程的重要性 以及它是否是推动Syfovre在2027年恢复增长的主要因素 [48] - 回答: 预充式注射器是一项重要的实践赋能创新 将为视网膜医生带来便利和效率 并非常贴合诊所冰箱的存储需求 除了预充式注射器 功能性OCT也是推动Syfovre恢复增长的因素 [50][51][52] 问题: 关于Syfovre共付额援助动态的最新改善情况 以及免费样品使用和销售轨迹的季度变化 [55] - 回答: 患者援助组织已重新开放对GA患者的共付额援助报销 但目前尚不清楚这对免费药品动态意味着什么 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 这代表了无法支付治疗费用的患者获得了重要进展 [56] 问题: 关于肾病领域新三期试验（FSGS和DGF）的入组预期 以及研究中心是否已有Empaveli使用经验 [58] - 回答: 公司对这两项试验感到兴奋 但目前给出入组预测为时过早 来自VALIANT研究的精确靶点 engagement和对补体途径的控制 预计将在这些新适应症中产生类似的疗效 [58][59] 问题: 关于2026年第一季度Syfovre收入趋势 季节性因素与2025年第一季度的对比 以及2026年全年Syfovre收入是否相对稳定 [63] - 回答: 2026年第一季度存在一些季节性动态 如天气和重新验证 公司去年努力管理了渠道库存积累 因此预计第一季度波动会比去年更为温和 全年来看 预计增长步伐平稳 [64][65] 问题: 关于Syfovre第四季度注射剂量环比持平 商业剂量与免费药品剂量的分配变化 以及2026年分配是否会更倾向于商业剂量 [69][70] - 回答: 第四季度的持平主要受季节性因素影响 假期可能产生了影响 从商业剂量角度看变化不大 2025年免费药品使用率在12%-14%之间波动 第四季度符合预期 第三季度患者共付额援助对现有患者开放 可能导致第四季度免费药品小幅下降 [71][72] 问题: 关于Syfovre与APL-3007联合用药的2期数据预期 以及对“50%渗透率”说法的澄清 [76] - 回答: 该联合用药旨在将给药频率从每两月一次延长至每三月一次 并显著提高疗效 具体数据将在后期定义 关于Empaveli 公司相信高达50%的流行病学患者最终可能接受治疗 公司对流行病学的估计可能偏保守 且上市首季度超过5%的渗透率表明上市非常成功 [77][78][79] 问题: 关于Empaveli上市初期患者集中涌入后 是否已进入稳定增长状态 [84] - 回答: 上市初期患者集中涌入通常发生在上市早期 公司在第四季度看到了这一情况 现在已进入稳定状态 对未来的稳定增长充满信心 [86] 问题: 关于管线项目（如APL-9099和APL-3007）如何影响公司实现盈利的时间表和轨迹 [89] - 回答: 公司已将管线投资纳入考量 预计2026年营业费用将小幅增长 主要由于FSGS和DGF研究以及新项目（如Beam项目）的成本 公司一直善于管理营业费用 盈利最终取决于收入增长 在加回股权激励后 公司去年已接近调整后EBITDA盈亏平衡 预计今年这一目标将更加清晰 [90][91] 问题: 关于Syfovre在帮助患者选择合适保险计划方面的进展 以及免费药品患者是持续治疗还是因无法获得覆盖而脱落 [94] - 回答: 公司在2025年投入大量努力通过现场报销团队和教育来帮助诊所和患者了解保险计划选择 重新验证过程已接近尾声 相对顺利 关于免费药品 公司在2025年坚定承诺支持视网膜诊所和无法支付共付额的患者 确保他们得到治疗 这种工作流程的中断影响了新患者的接纳 但现在视网膜领域正在找到新的稳定节奏 [96][97][98][99][100] 问题: 关于Empaveli患者渠道的可见度 以及预充式注射器是扩大市场还是夺取市场份额 [104] - 回答: 患者上游渠道比上市前更大 这表明公司流行病学估计正确 且患者识别持续进行 预计增长稳定 预充式注射器将是重要的份额驱动因素 能更好地适应视网膜诊所工作流程 便于医生尝试和使用 有助于扩大GA市场 [105][106][107][108] 问题: 关于视网膜专家如何使用功能性OCT、其如何扩大GA市场 以及何时能有大量真实世界数据用于分析 [113] - 回答: 功能性OCT能将OCT图像转化为视网膜功能图 可视化GA患者的视网膜敏感性丧失和治疗获益 2026年的重点是提高对GA疾病影响的认识 并计划将该工具引入诊所 供医生在患者诊疗中使用 这有助于更早诊断GA 支持患者旅程 并促进Syfovre的采用和治疗依从性 [114][115][116][117] 问题: 关于GA市场中补体抑制剂类别的增长情况、Syfovre在新患者起始中的份额 以及5年GALE数据的影响 [120][121] - 回答: 公司认为GA治疗仍处于早期阶段 Syfovre凭借差异化和大量数据具有竞争优势 Syfovre市场份额稳定在60% 公司对进入2026年的竞争实力充满信心 包括独有的5年GALE数据 公司的重点是纪律执行和创新 以推动市场增长和份额增长 [122][123][124]