公司融资与研发进展 - 公司领导的一个联盟已获选（待最终谈判）获得来自“地平线欧洲2025研究与创新计划”的800万欧元非稀释性资助 [1] - 该笔资金将用于支持公司计划中的HER-096治疗早期帕金森病的二期概念验证研究 [2] - 公司计划在完成必要的准备工作（包括监管批准和确保额外资源）后立即启动该研究 [2] 公司核心产品与管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发帕金森病的疾病修饰疗法 [1][7] - 核心产品HER-096是一种首创的小肽药物，结合了脑多巴胺神经营养因子的神经保护机制与皮下给药的便利性 [7] - HER-096旨在阻止帕金森病进展、修复纹状体损伤并显著改善患者症状和生活质量 [8] 产品作用机制与临床数据 - HER-096的作用机制针对帕金森病神经退行性变的关键驱动因素，包括调节未折叠蛋白反应通路、减少神经毒性蛋白α-突触核蛋白聚集以及调节神经炎症 [10] - 在2026年1月，公司一期b期研究的生物标志物数据显示，HER-096在帕金森病患者中引发了明确的生物反应，其暴露量与关键疾病相关通路的变化相关，显示出疾病修饰潜力 [11] - 在一项涉及17名中度晚期帕金森病患者的颅内CDNF一期临床试验中，观察到了令人鼓舞的临床改善和生物反应迹象 [11] 市场与战略意义 - 此次从高度竞争的欧洲创新公司中被选中，进一步验证了公司的科学方法，并凸显了HER-096改善帕金森病患者预后的潜力 [3] - “地平线欧洲”相关资助计划旨在加速有前景的生物技术研究进入临床开发，目标包括增加欧盟内评估新型生物技术治疗方法的临床试验数量 [3][6]

核心观点 - 公司Herantis Pharma宣布其帕金森病治疗药物HER-096的1b期临床试验生物标志物数据取得积极结果 数据显示HER-096在患者体内引发了明确的生物学反应 其生物标志物谱与预期的药物作用机制一致 这标志着项目开发的关键里程碑 降低了项目风险 并为计划中的2期临床试验提供了支持 [2][3][4] 试验设计与数据结果 - 1b期试验共纳入24名帕金森病患者 在为期四周的治疗期内 患者接受每周两次的HER-096或安慰剂给药 [6] - 试验的探索性生物标志物项目评估了人体对HER-096的生物学反应 生成并分析了超过250万个数据点 [6] - 生物标志物数据显示 HER-096暴露与关键疾病相关通路的变化相关 这些通路包括蛋白质稳态、线粒体功能和神经炎症 这与预期的药物作用机制一致 并显示出疾病修饰潜力 [5][8] - 非靶向生物标志物分析发现 在HER-096治疗后 与蛋白质稳态、线粒体功能和神经炎症相关的生物标志物出现了一致的、与治疗相关的变化 这些通路与未折叠蛋白反应及帕金森病具有生物学相关性 [9] - 靶向与非靶向生物标志物数据集之间的一致性 证明了与HER-096作用机制直接相关的生物通路受到了调节 这与临床前研究结果一致 [9] 对项目开发的意义与后续计划 - 这些数据为潜在合作伙伴和投资者降低了项目风险 支持了计划中用于评估临床疗效的2期试验的准备就绪 并为剂量选择提供了指导 [4] - 生物标志物数据将用于为后续研究的剂量选择和临床终点优化提供信息 并指导未来试验中需确认的生物标志物的优先排序 [7] - 公司计划在2026年将HER-096推进至2期临床试验 以评估其在早期帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [10] - 这些生物标志物数据将在即将举行的科学会议上展示 并提交给同行评审的科学期刊发表 [7] 公司背景与产品信息 - Herantis Pharma是一家临床阶段的生物技术公司 致力于开发帕金森病的疾病修饰疗法 [10] - 公司的主要产品HER-096是一种首创的小肽 它结合了脑多巴胺神经营养因子（CDNF）的神经保护机制 并具有皮下给药的便利性 [10] - 在1b期临床试验中 HER-096在帕金森病患者中显示出普遍的安全性和良好的耐受性 [10] - 公司将于1月8日欧洲东部时间12:00（欧洲中部时间11:00）举行网络直播 [8]

公司核心进展 - 公司成功完成了其主导临床资产HER-096为期六个月的临床前GLP毒理学研究 结果显示其具有良好的安全性和耐受性 为长期给药提供了信心 是推进至2期疗效试验的重要里程碑 [1] - 公司首席科学官表示 结合1b期试验的积极结果 现已拥有全面的安全性和药代动力学数据集 为推进HER-096进入2期临床开发奠定了坚实基础 [2] - 临床前毒理学计划的完成也标志着始于2023年的EIC加速器赠款项目的最终里程碑 该笔250万欧元的赠款也推动了公司生物标志物开发计划的进展 [2] 临床试验结果与计划 - 公司于2025年10月7日公布了HER-096在帕金森病患者中的1b期试验积极顶线结果 所有主要和次要终点均已达成 药代动力学数据与健康志愿者中观察到的一致 并确认了有效的脑渗透 [3] - 公司计划在2026年启动2期临床试验 以评估HER-096在帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [4] - 公司预计将在2026年1月中旬 于旧金山摩根大通医疗健康大会周之前 报告1b期生物标志物数据 届时公司管理层将安排会议 [3] 产品管线与作用机制 - HER-096是一种首创的候选药物 具有阻止帕金森病进展、修复纹状体损伤并显著改善患者症状和生活质量的潜力 [5] - HER-096是一种基于大脑多巴胺神经营养因子活性位点设计的小肽分子 旨在模拟其活性 CDNF是一种已知能促进神经元细胞存活和功能恢复的内源性人类蛋白 [5] - HER-096通过调节未折叠蛋白反应通路、减少神经毒性蛋白α-突触核蛋白的聚集以及调节神经炎症 以多模式作用机制靶向神经退行性变的关键驱动因素 结合已证实的脑渗透能力 可保护多巴胺神经元免于进一步退化并支持其功能恢复 [6] 临床前与临床证据基础 - 在临床前模型中 CDNF已显示出强大的神经保护和神经修复作用 在一项针对17名中度晚期帕金森病患者的颅内CDNF 1期临床试验中 观察到了令人鼓舞的临床改善和生物学反应迹象 [7] - 为克服CDNF所需的颅内给药方式 公司开发了HER-096 其显示出令人信服的临床前结果 展现了CDNF的全部神经修复潜力 重要的是 已在帕金森病患者中证实HER-096的脑渗透水平与临床前模型中最佳疗效相关的水平相当 且皮下给药后该化合物的安全性已被证明非常良好 [7] - 在1b期临床试验中 HER-096在帕金森病患者中显示出普遍的安全性和良好的耐受性 [8]

核心观点 - Herantis Pharma宣布其用于治疗帕金森病的候选药物HER-096在1b期临床试验中获得积极的顶线数据 该试验达到了所有主要和次要终点 为进入2期试验奠定了坚实基础 公司计划于2026年启动2期临床试验以评估其在早期帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [2] 临床试验结果总结 - 试验证明 每周两次 持续四周的200毫克和300毫克HER-096皮下重复剂量在帕金森病患者中普遍安全且耐受性良好 报告的不良事件主要为轻度、短暂性的注射部位反应 安慰剂组报告了一例严重不良事件 [6][7] - 药代动力学数据显示 200毫克和300毫克剂量的HER-096在脑脊液中达到了足够的最大浓度和总暴露量 以实现预期的药理活性水平 这证实了该药物在帕金森病患者中具有强大的血脑屏障穿透能力 [6][7] - 数据表明 每周两次300毫克的给药方案适用于2期试验 安全性和药代动力学数据有力地支持将HER-096推进至2期试验 [6] - 帕金森病运动症状在活性药物组和安慰剂组均保持稳定 但由于治疗和随访期短、样本量小 该研究并非为得出疗效结论而设计 因此对症状数据的进一步解读有限 [7] 药物与研发进展 - HER-096是一种首创的小肽分子 基于脑多巴胺神经营养因子的活性位点设计 旨在模拟其活性 其多模式作用机制通过调节未折叠蛋白反应通路、减少神经毒性蛋白α-突触核蛋白聚集以及调节神经炎症 来靶向帕金森病神经退行性变的关键驱动因素 [11][12] - 完整的1b期数据集 包括所有探索性生物标志物数据 预计将在2025年底前获得 [6][8] - 该1b期试验由迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会和英国帕金森病协会资助 在芬兰图尔库和赫尔辛基由合同研究组织CRST Oy执行 [9] 公司背景与计划 - Herantis Pharma是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发改变帕金森病病程的疗法 其主要候选药物为HER-096 [14] - 公司计划在2026年将HER-096推进至2期临床试验 以评估其在早期帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [2][14] - 公司管理层将于10月8日东欧夏令时13:00举行网络直播 介绍试验结果并回答提问 [6][9]

公司临床进展 - Herantis Pharma Plc宣布其用于治疗帕金森病的候选药物HER-096的1b期临床试验最终队列已完成首例患者给药 [2][3] - 该1b期试验旨在评估重复皮下注射HER-096的安全性、耐受性和药代动力学特性 [7] - 基于对第一队列数据的审查，数据和安全监测委员会已建议推进至最终队列 [6] - 最终队列的患者将在四周内每周两次接受300毫克剂量的HER-096或安慰剂 [6] - 该试验的顶线数据预计在2025年9月公布 [4][8] 候选药物机制与潜力 - HER-096是一种首创的合成拟肽分子，旨在模拟大脑多巴胺神经营养因子蛋白的活性 [5] - 该药物具有多模式作用机制，能够穿过血脑屏障，并通过皮下注射给药，使用便利 [5][8] - HER-096调节未折叠蛋白反应通路，该通路在恢复细胞蛋白质平衡、防止导致细胞毒性蛋白质聚集和神经元细胞死亡的过程中起关键作用 [11] - 该药物还能减少受影响脑区的炎症，具有阻止帕金森病进展并显著改善患者生活质量的潜力 [11] 临床试验设计详情 - 该1b期临床研究分为两部分：第一部分在8名健康志愿者中评估单次300毫克皮下给药的安全性和药代动力学特性 [6] - 第二部分是针对帕金森病患者的随机、双盲、安慰剂对照试验，分为两个队列 [6] - 第一队列有12名患者，在四周内每周给药两次，其中8名患者接受200毫克HER-096，4名接受安慰剂 [6] - 试验除主要目标外，还将评估选定的生物标志物，并旨在发现和识别新的治疗反应生物标志物 [7] - 症状进展将使用运动障碍学会-统一帕金森病评定量表和可穿戴记录设备进行监测 [7] 市场背景与支持 - 帕金森病是一种毁灭性的神经系统疾病，全球约有1000万患者，目前尚无治愈方法，现有疗法仅能缓解症状且常伴有显著副作用 [4] - 该1b期试验建立在1a期试验的积极结果之上，1a期试验在健康志愿者中证明了皮下给药的HER-096具有良好的安全性和耐受性特征，并能有效穿透血脑屏障 [10] - 该试验由迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会和英国帕金森病协会资助 [8][9]