公司核心进展 - Italfarmaco公司宣布加拿大卫生部已接受其治疗杜氏肌营养不良症的新药上市申请，并授予其优先审评资格[1] - 优先审评资格意味着该药物可能比现有疗法在获益-风险特征上有显著改善[1] - 若获得批准，加拿大市场授权可能在2026年底前授予[2] 监管与市场策略 - 公司将在加拿大设立当地分支机构，以主导与卫生部门的持续讨论，并为患者、家庭及医疗提供者提供支持[2] - 此次提交基于多年的临床研究，包括来自加拿大患者、家庭、研究者和三个临床试验基地的贡献[3] - 除加拿大外，该药物已在包括美国、英国、欧盟和阿联酋在内的多个地区获得监管批准，其他地区的监管提交正在进行中[4] 临床数据与疗效 - 新药上市申请得到EPIDYS三期多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验数据的支持[3] - 研究达到了其主要终点，与安慰剂和皮质类固醇相比，每日两次服用givinostat加皮质类固醇的患者在完成四阶爬楼评估的时间上显示出统计学显著且具有临床意义的差异[3] - 研究中与givinostat相关的最常见治疗相关不良事件（发生率≥1/10）是血小板计数减少/血小板减少症、血甘油三酯升高/高甘油三酯血症、腹泻和腹痛；没有严重或严重不良事件与治疗相关或导致研究退出[3] - 药物的耐受性通过适当的监测和剂量调整进行管理，未观察到其他安全问题[3] - EPIDYS研究的患者仍在长期研究中接受观察，以评估耐受性和疗效，随访期长达十一年[3] 疾病背景与药物机制 - 杜氏肌营养不良症是一种罕见的进行性神经肌肉疾病，由DMD基因突变引起，全球出生发病率约为每5,050名男婴中有1例[5][7] - 该疾病主要影响男性，症状通常在2至5岁之间出现，肌肉无力会逐渐恶化，导致行走能力丧失，最终影响心脏和呼吸肌，这是导致过早死亡的主要原因[5] - Givinostat是一种口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂，可调节DMD肌肉中特有的过度HDAC活性，从而帮助恢复对肌肉维持和修复至关重要的关键基因和生物过程的表达[7] - 其作用机制独立于导致该疾病的特定抗肌萎缩蛋白基因突变[7] 公司概况 - Italfarmaco是一家成立于1938年的全球私营制药公司，在全球超过90个国家通过直接控制或关联公司开展业务[8] - 公司在免疫肿瘤学、妇科、神经病学、心血管疾病和罕见疾病等多个治疗领域的药物研究、产品开发、生产和商业化方面处于领先地位[8] - 其罕见疾病部门包括杜氏肌营养不良症、贝克型肌营养不良症、肌萎缩侧索硬化症和真性红细胞增多症等项目[8]