财务数据和关键指标变化 - 公司未提供具体的财务数据或关键指标变化 [1][2][3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 主要产品VYVGART在重症肌无力（MG）和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）领域展现出增长 公司正通过预充式注射器（PFS）等新剂型扩大患者和处方医生群体 目前已有1000名处方医生使用PFS 其中150名是VYVGART的新处方医生 [17][18][20] - 在日本市场 CIDP和免疫性血小板减少症（ITP）业务表现强劲 成为公司第二大重要市场 [40][41] - 公司所有剂型在第二季度均实现增长 PFS预计将成为VYVGART未来的关键增长驱动因素 特别是在美国以外市场将很快成为主要剂型 [38][39] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场增长显著 日本市场表现突出成为第二大市场 欧洲和加拿大市场因定价和报销流程较长而呈现稳定增长 [40][41][42] - 在所有新型生物制剂中 FcRn抑制剂在MG市场的渗透率约为10% 公司拥有最大的市场份额 并预计生物制剂的市场份额将在未来几年成倍增长 [27][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用滩头阵地策略 最初在神经学领域的MG 皮肤学领域的天疱疮和血液学领域的ITP布局 目前已在15个适应症中进行研究 并拥有5项研究者发起试验 [5] - 公司将自身发展轨迹与TNF抑制剂（如Humira）和Dupixent进行比较 并认为当前表现略优于TNF抑制剂 接近Dupixent的水平 [7][8] - 在MG市场 公司认为FcRn抑制剂将首先被使用 随后是C5抑制剂 最后是B细胞耗竭剂或CAR-T等用于难治性患者 公司旨在向上游移动 尽早使用VYVGART [25][26] - 面对CIDP领域的竞争 公司认为更多创新将共同扩大市场 而非单纯争夺份额 [54][55] - 公司正通过下一代分子（如ARGX-213）和新技术（如Halozyme和Electrify）来延长FcRn特许经营权的生命周期 并计划在2027年推出自动注射器 [69][70][72][73] - 除VYVGART外 公司还通过靶向补体C2的EMPA项目扩展产品组合 目前正在MMN CIDP等适应症中进行开发 并计划举办R&D活动展示针对MuSK的01/2019项目 [74][76][78][80][82][83] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在未满足需求高的领域 一旦出现创新疗法 其机会往往远大于最初预测 这是行业的一种模式 [11] - 在MG市场 治疗范式正朝着早期使用VYVGART的方向发展 类似于多发性硬化症（MS）领域的演变 公司目标是比MS领域花10年时间达到一线治疗更快地实现这一目标 [14][15] - 患者教育被视为与医生教育同等重要 需要改变医生固有的治疗习惯和思维定式 让患者要求更好的治疗 [35] - 公司有大量三期数据即将公布 包括今年内的MPA延迟移植物功能数据和efgartigimod的狼疮性肾炎数据 以及明年的眼肌型MG 肌炎等数据 即使考虑正常的损耗率 这些数据也将带来重大机会 [57][58][59] - 公司认为分析师目前的模型只关注一两个额外适应症 未能完全反映即将到来的所有机会 随着数据的生成和机会的展现 估值将会跟进 [84][85] 其他重要信息 - 预充式注射器（PFS）于4月推出 可为患者提供自我给药的独立性 有助于扩大患者群体和处方医生范围 特别适合年轻、活跃的患者以及需要长途跋涉前往输液中心的患者 [17][19] - 公司估计MG的总可寻址市场（TAM）为60,000名患者 CIDP的TAM为12,000名患者 后者是美国42,000名确诊患者中24,000名接受治疗的患者中未被标准疗法充分治疗的那部分 [30][50][51] - 在CIDP的启动阶段 公司目前专注于对IVIg治疗效果不佳的难治性患者 [44][51] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司过去几年的机会集如何演变以及未来五年的发展方向 - 公司采用滩头阵地策略 最初在神经学、皮肤学和血液学领域布局 目前已在15个适应症中进行研究 梦想中的产品管线正在眼前展开 [5][6] 问题: 如何看待FcRn类别的发展以及与TNF抑制剂的比较 - 公司追踪TNF抑制剂的上市情况 当前表现略优于它们 更接近Dupixent 需要通过持续推出新适应症来保持地位 [7][8][9] 问题: MG市场的驱动因素和惊喜之处以及多剂型策略 - 最初的市场研究未充分咨询患者 导致低估了机会 在未满足需求高的领域 创新疗法带来的机会往往远大于预期 [10][11] - 公司正通过PFS等创新推动VYVGART更早使用 目标是使其接近一线治疗 [15][31] 问题: PFS的作用和长期份额动态 - PFS于4月推出 可自我给药 提供独立性 帮助扩大患者和处方医生群体 特别是在社区 [17][18][19][20] - 长期看 PFS将成为关键增长驱动 在非美国市场将很快成为主要剂型 但在美国 IV和输液剂型仍将重要 [38][39] 问题: 美国以外市场（如日本和欧盟）的表现 - 日本是第二大市场 增长强劲 CIDP快速启动 ITP表现也很好 欧洲和加拿大因定价和报销流程较长而呈现稳定增长 [40][41][42] 问题: CIDP launch的进展和轨迹预期 - 启动初期专注于对IVIg效果不佳的难治性患者 预计随着经验积累 会逐渐考虑更早线的患者 真实世界中看到了功能恢复的案例 [44][45][46] 问题: 从IVIg切换至VYVGART的挑战和关键学习 - ADHERE试验未解答最佳切换方式 医生正尝试在最后一次IVIg后一至两周切换到VYVGART 公司正在进行四期临床试验以生成指导数据 [47][48] 问题: CIDP机会与MG的对比以及潜在规模 - CIDP患者价值是MG的两倍 但患者数量较少 TAM为12,000人 是目前关注的未充分治疗的患者 [49][50][51] 问题: 推动CIDP更早甚至一线使用所需的条件 - 需要积累医生和患者的正面经验 加强患者激活策略 同时需要与支付方合作以克服支付障碍 因为当前多数支付政策要求先使用IVIg [52][53] 问题: CIDP领域的竞争格局（FcRn、补体抑制剂、IVIg） - 公司认为CIDP是创新荒漠 更多创新将共同扩大市场 改变治疗格局 类似于MG市场 [54][55] 问题: 即将到来的三期数据读出的信心和影响 - 大量数据即将到来 包括今年的MPA延迟移植物功能和狼疮性肾炎数据 以及明年的眼肌型MG、肌炎等数据 即使考虑正常损耗 也将带来重大机会 每个成功的三期数据都可能增加与MG规模相当的内在机会 [57][58][59] 问题: 对肌炎市场的看法以及新适应症的启动轨迹预期 - 目前判断为时过早 肌炎领域涉及神经学和风湿病学 需要强效数据才能产生影响 但生物学原理扎实 [63][64] 问题: 在较大适应症（如TED、狼疮性肾炎）中的定位和定价策略 - 在TED领域 需要数据来证明与TEPEZZA相比在生物学上的优势 并凭借独特的安全性特征进行差异化 这些市场可以支持多个创新产品 [65][66] 问题: 正在进行的三期试验是否都使用PFS - 所有进行中的三期试验都使用PFS [67] 问题: FcRn特许经营权的长期战略和创新计划 - FcRn领域机会巨大 需要下一代分子来延长特许经营权的生命周期 公司正在开发多个下一代分子（如ARGX-213）和新剂型技术（如Halozyme、Electrify、自动注射器） [69][70][72][73] 问题: 非VYVGART管线（如EMPA、01/2019）的战略和资源分配 - EMPA针对补体C2 是一个有前景的产品 正在MMN、CIDP等适应症中开发 01/2019项目针对MuSK 将在即将到来的R&D活动中展示 涉及先天性肌无力综合征、ALS、SMA等适应症 [74][76][78][80][82][83] 问题: 当前投资者可能低估的因素以及五年后的公司愿景 - 分析师模型只关注少数额外适应症 未能反映所有即将到来的机会 公司相信随着数据的生成和机会的展现 模型和估值将会跟进 参考历史类似产品的成功 其潜力往往远大于最初预期 [84][85]

财务数据和关键指标变化 - 公司未提供具体财务数据或关键指标变化 [1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17][18][19][20][21][22][23][24][25][26][27][28][29][30][31][32][33][34][35][36][37][38][39][40][41][42][43][44][45][46][47][48][49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67][68][69][70][71][72][73][74][75][76][77][78][79][80] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品VYVGART在重症肌无力(MG)市场表现强劲 预充式注射器(PFS)自4月推出后已吸引1000名处方医生 其中150名是VYVGART的新处方医生 [13][14] - 在MG市场 所有新型生物制剂(包括FcRn抑制剂)的渗透率约为10% VYVGART是其中市场份额最大者 [25] - 在日本市场 VYVGART在ITP和CIDP适应症上表现强劲 ITP在日本市场贡献显著 [37][38] - 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)已成功上市 目前聚焦于约12000名未从标准治疗中充分获益的患者 [46][47][48] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国是VYVGART最重要的市场 日本是第二大市场且增长显著 欧洲和加拿大市场因定价和报销流程较长 增长较慢但预计将保持每季度增长 [37][38][39] - 预充式注射器(PFS)在美国以外的市场预计将很快成为主导剂型 在美国也将成为三种剂型中最大者 但静脉注射(IV)和另一种剂型(iTrulo)仍将重要 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用“滩头阵地”策略 最初在神经学(MG) 皮肤学(天疱疮)和血液学(ITP)领域布局 目前已在15个适应症中开展研究 并有5项研究者发起试验 [3] - 公司将自身发展轨迹与TNF抑制剂(如Humira)和Dupixent进行比较 目前表现优于前者 接近后者 认为持续推出新适应症是保持领先的关键 [5][6] - 在MG市场 公司认为更多创新会共同做大市场 FcRn抑制剂因其安全 快速起效和易用性 预计将用于一线治疗 C5补体抑制剂用于二线 B细胞清除剂或CAR-T用于更难治的患者 [21][22][23] - 在CIDP市场 公司是创新先行者 认为更多创新进入将改变该领域 类似MG市场的发展 [52][53] - 公司正投资下一代FcRn分子(如ARGX-213)和新型给药技术(如Halozyme技术 Electrify技术 自动注射器)以延长产品生命线和提升患者体验 [66][67][69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在未满足需求高的领域 一旦出现变革性药物 其机会远大于最初的市场预测 [9] - 管理层强调患者教育的重要性 认为患者主动要求更好治疗是推动医生改变处方习惯的关键 [33][34][43] - 医生“惯性”或习惯是当前市场渗透的主要障碍之一 需要持续进行医生和患者教育 [32][33] - 对未来充满信心 认为分析师模型目前仅涵盖少数新增适应症 未来随着数据读出 模型和估值会随之调整 [79][80] 其他重要信息 - VYVGART在MG中的总目标市场(TAM)为60000名患者 新增血清阴性适应症和眼肌型MG将是实现该目标的重要步骤 [28][29] - 2024年下半年及2025年将有大量III期临床数据读出 包括眼肌型MG 肌炎等 即使考虑正常损耗率 其潜力也巨大 [54][55][56] - 除VYVGART外 公司管线中还有针对补体C2的EMPA(用于MMN CIDP等)和针对MuSK的01/2019(用于先天性肌无力综合征 ALS SMA等)等资产 [71][72][73][75][76][77] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司机会集如何演变及未来五年方向 [2] - 回答: 通过滩头策略成功进入多个领域 目前已在15个适应症中开展研究 梦想正在实现 [3] 问题: 如何看FcRn类别发展及与TNF抑制剂的比较 [4][5] - 回答: 正追踪TNF抑制剂的上市轨迹 目前表现略优 更接近Dupixent 需持续推出新适应症以保持 [5][6] 问题: MG上市超预期的驱动因素和惊喜 [7][8] - 回答: 初期市场调研未充分咨询患者 KOL意见常错误 变革性药物在未满足需求高的领域机会更大 [8][9] 问题: MG市场使用线数的进展及潜力 [10] - 回答: 医生问题从“用于哪些患者”变为“多早使用” 参考MS市场发展 目标是将VYVGART推向一线治疗 [10][11][12] 问题: 预充式注射器(PFS)的作用 [13] - 回答: PFS提供自我给药 提升患者独立性和便利性 有助于扩展患者和处方医生群体 [13][14][15][16] 问题: 新150名处方医生的特点 [17] - 回答: 主要来自社区 表明正在向社区扩展 [18] 问题: MG市场的竞争格局和威胁(CAR-T等) [20] - 回答: 更多创新共同做大市场 FcRn用于一线 C5用于二线 B细胞清除剂/CAR-T用于末线 公司目标向上游移动 [21][22][23] 问题: FcRn在MG中的渗透率 [24] - 回答: 所有新型生物制剂渗透率约10% VYVGART份额最大 预计生物制剂份额未来将成倍增长 [25][26] 问题: 血清阴性和眼肌型MG数据对增长的影响 [27] - 回答: 这是实现60000名TAM的重要步骤 血清阴性和眼肌型MG分别可增加显著患者数 [28][29] 问题: 对神经科医生认知和渗透的现状判断 [30] - 回答: 教育工作尚未完成 仍有大量工作要做 医生惯性和患者教育是关键 [31][32][33][34] 问题: PFS长期份额动态及所有剂型增长 [35] - 回答: 长期看PFS将是关键增长驱动 美国以外将快速成为主导剂型 美国也将是最大剂型 但其他剂型仍重要 [36] 问题: 美国以外市场(如日本 欧盟)展望 [37] - 回答: 日本是第二大市场 增长强劲 CIDP上市和ITP表现助力 欧洲和加拿大因定价报销流程长增长慢但将保持季度增长 [37][38][39] 问题: CIDP上市表现及相对MG的轨迹 [39] - 回答: 上市初期聚焦于对IVIg疗效不佳的难治患者 进展顺利 真实世界可见功能恢复的案例 [40][41][42][43] 问题: 从IVIg转换至VYVGART的挑战和学习 [44] - 回答: ADHERE试验未回答最佳转换方式 医生正尝试 公司正在进行IV期试验提供指导 [44][45] 问题: CIDP机会与MG的对比 [46] - 回答: CIDP患者价值是MG两倍 但患者数少 TAM约12000名 目前聚焦于未充分治疗的患者 [46][47][48] 问题: 推动CIDP一线使用的所需条件 [49] - 回答: 需要积累医生和患者使用经验 患者激活策略 并与支付方合作解决报销障碍 [50][51] 问题: CIDP领域的竞争动态(FcRn 补体抑制剂 IVIg) [52] - 回答: 公司是先行者 更多创新将进入并共同做大市场 类似MG [52][53] 问题: 2025年多项III期数据读出的影响和信心 [54] - 回答: 大量数据将到来 包括肌炎等 即使有损耗 潜力巨大 每个成功都意味著类似MG的机会 [55][56] 问题: 肌炎市场的看法及新适应症上市轨迹 [59] - 回答: 准备工作进行中 肌炎涉及神经科和风湿科 需要强数据打开市场 生物学原理扎实 [60][61] 问题: 在TED等大市场中的定位和定价策略 [62] - 回答: 在TED领域与TEPEZZA竞争 关键在生物学差异和疗效 安全性具差异化 让数据说话 [63][64] 问题: ongoing的III期试验是否使用PFS [65] - 回答: 所有III期试验均使用PFS [65] 问题: FcRn franchise的长期策略和更新计划 [66] - 回答: 机会太大 需下一代分子(如ARGX-213)延长产品生命周期 明年或有更新 同时开发新给药技术 [66][67][68][69] 问题: ENPA (C2抑制剂)的定位和潜力 [71] - 回答: ENPA是公司创新重点 针对补体C2 有独特安全性疗效特征 在MMN CIDP等适应症有潜力 将是重要产品 [71][72][73][74] 问题: 01/2019 (MuSK激活剂)的进展和兴奋点 [75] - 回答: 与神经肌肉接头专家合作 针对MuSK 在先天性肌无力 ALS SMA等有潜力 即将举办R&D活动展示 [75][76][77][78] 问题: 当前投资者低估的方面及五年后公司展望 [79] - 回答: 分析师模型仅包含少数新增适应症 未来随数据读出 模型和估值将跟进 参考历史类似产品发展轨迹 [79][80]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Roivant Sciences (ROIV)、Immunovant、Pfizer、Argenx、Moderna - **行业**：医疗保健行业 核心观点和论据 公司发展前景 - **观点**：未来两到三年公司将迎来前所未有的发展阶段，有多项III期数据和商业发布 [4] - **论据**：下半年brevacitinib在皮肌炎III期挑战中有数据公布，后续在DM、NIU等领域有III期数据和商业发布计划 Brepasitinib在皮肌炎（DM）的研究 - **观点**：Brepasitinib是有效的JAK抑制剂，在皮肌炎治疗中有良好前景 [5] - **论据**：它是JAK1和TYK2的双重抑制剂，在多种疾病中产生积极数据；皮肌炎是干扰素驱动疾病，JAK1和TYK2抑制剂的基础生物学表现良好；有三项研究者发起的研究和数百例病例报告显示JAK抑制剂在DM中有临床益处 [5][6][7] - **观点**：VALOR研究设计合理，有望取得积极结果 [9] - **论据**：该研究是52周、241名患者的安慰剂对照研究，以平均总改善评分（TISS）为终点，此终点在DM中广泛验证，且52周是FDA对该适应症新研究的要求 [9][10] Brepasitinib在非感染性葡萄膜炎（NIU）的研究 - **观点**：Brepasitinib在NIU研究中数据令人兴奋，有较大市场潜力 [39] - **论据**：II期研究中，超过一半患者在12个月研究结束时未出现治疗失败，高剂量治疗失败率约20%多，优于Humira [41][44] - **观点**：Phase III试验设计合理，有望成功 [48] - **论据**：两项正在进行的关键研究预计2027年上半年公布结果，研究为52周左右，以治疗失败时间为主要衡量指标，且纳入了Humira难治性患者 [48][49] 皮肤结节病的研究 - **观点**：Brepasitinib在皮肤结节病治疗中有潜在益处 [57] - **论据**：该疾病是由与其他疾病相同的细胞因子驱动的炎症性疾病，有干扰素参与；一项托法替布的开放标签研究中，所有患者有临床意义的改善 [59][60] Immunovant公司相关 - **观点**：调整临床项目策略是正确决策 [77] - **论据**：之前关于FCRN 1402的广泛适应症承诺未获市场认可，且Graves市场大，优先专注Graves可确保执行和获胜机会 [78][79] - **观点**：MG和CIDP研究有重要收获 [83] - **论据**：MG研究表明更深的IgG抑制可带来更好临床益处；CIDP研究显示若1402项目表现相似，可能成为同类最佳药物 [83][86] 其他方面 - **观点**：Graves病是极具潜力的市场 [97] - **论据**：有33万对所有治疗方案耐药的患者，未满足需求高，即使获得3% - 4%的患者份额也是重磅适应症 [98] - **观点**：公司资本分配合理 [104] - **论据**：预留约20亿美元用于新机会和临床开发，已回购近15亿美元股票，持续关注市场以回报股东 [104] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司将于下周（6月17日）下午1点举办皮肌炎投资者活动，讨论相关要点 [19][20] - 莫西普利（Mosley）治疗肺动脉高压的数据将于明年下半年公布，公司认为该市场巨大，此药有潜力 [105][106] - 与Moderna的诉讼后天有关于时间安排的听证会，目前无确定审判日期，夏季至初秋将进行简易判决讨论 [100][102]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度产品净销售额为7.37亿美元，全年为22.7亿美元，第四季度总营业收入为7.61亿美元，全年为23.7亿美元，产品净销售额环比增长29%，同比增长98% [21] - 2024年第四季度销售成本为7300万美元，全年为2.27亿美元，毛利率为90% [23] - 2024年全年研发和销售、一般及行政费用总计20亿美元，第四季度总运营费用为6.58亿美元，较2024年第三季度增加8300万美元，主要因研发增加6100万美元 [24] - 2024年第四季度营业利润为1.03亿美元，全年营业亏损2200万美元，季度财务收入为3900万美元，第四季度外汇损失5500万美元，第四季度所得税收益6.88亿美元，全年所得税收益7.48亿美元，第四季度利润为7.74亿美元，全年利润为8.33亿美元 [25][26][27] - 2024年末现金、现金等价物和当前金融资产余额为34亿美元，较2024年增加2亿美元，2025年运营费用指导约为25亿美元，同比增长25% [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART在第四季度推动MG业务增长，VYVGART Hytrulo发挥关键作用，部分增长得益于CIDP推出的光环效应，公司将优先推出预填充注射器并投资生成新证据，以维持在MG领域的领先地位 [33][34] - VYVGART Hytrulo在CIDP的推出势头良好，截至年底约有1000名患者接受治疗，上一季度25%的处方医生是首次使用VYVGART，今年公司将优先覆盖更多患者和处方医生，并持续生成数据 [38][42][44] 各个市场数据和关键指标变化 - 产品收入按地区划分，美国为6.49亿美元，日本为2700万美元，其他地区为4900万美元，供应给中国再鼎医药的产品为1200万美元，美国的毛转净率约为12%，2025年因自我给药动态将改变，毛转净率将增加，但患者数量增加将抵消这一影响 [22] - 在MG领域，公司已在大多数美国以外主要市场推出产品，预计随着市场准入动态到位将实现稳定增长，目前在欧洲13个国家获得报销，包括5个主要市场中的4个，近期在韩国和澳大利亚获批 [45][46] - 全球CIDP推出刚刚起步，预计在中国、欧洲和加拿大获得更多批准，日本的反馈积极 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年公司将推进10项III期研究和10项概念验证研究，在FcRn领域引领新医学领域，推进肌炎、TED、ITP等注册研究，以及系统性硬化症、AMR和狼疮性肾炎的概念验证研究 [12][13] - 首款C2抑制剂empasiprubart在MMN的II期ARDA数据令人印象深刻，94%的患者报告有改善，公司将在MMN和CIDP开展与IVIg的头对头注册研究 [14] - 期待第三款分子ARGX - 119在CMS的首个概念验证数据，以评估其在SMA和ALS的机会 [15][16] - 公司IIP提名4个新分子进入I期开发，包括第二个FcRn抑制剂ARGX - 213、一种清除IgA抗体和一种抗IL - 6抗体，IIP有近20个处于发现阶段的活跃项目 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司非凡的一年，业务覆盖全球超10000名患者，在3个获批适应症上取得进展，实现多个关键临床里程碑，为2025年的发展奠定基础 [6] - 2025年公司将成为盈利公司，这是商业成功、执行和创新的体现，公司有长期增长愿景，将继续创新、领先竞争并利用财务实力投资有影响力的项目 [18][19] - 2025年是公司显著增长的一年，将扩大商业覆盖范围、推出新产品、进入新市场并推进后期管线，始终致力于为患者开发变革性药物 [53] 其他重要信息 - 会议提醒前瞻性陈述可能存在实际结果与预期有重大差异的风险，公司无义务更新或确认相关陈述，除非法律要求 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 预填充注射器（PFS）的潜在需求及获批后转换情况如何 - 公司未看到积压需求，MG和CIDP的新患者启动势头良好，预填充注射器将扩大处方医生和患者群体，维持增长势头，公司重点是扩大覆盖范围而非转换策略 [57][58][60] 问题: PFS的定价如何 - 与之前的推出一致，公司将在推出时提供更多定价信息，目标是为患者和医生提供广泛的获取途径和选择，并以负责任和可持续的方式定价 [61][62] 问题: PFS对净价格的潜在影响及推出后的影响速度如何 - 若FDA批准自我给药，动态将不同，毛转净率将增加，目前约为12%，多数患者在医疗福利B部分，自我给药后患者将转向药房福利或医疗保险D部分，会有更高回扣，且受IRA重新设计影响，公司预计患者数量增加将抵消毛转净率的增加，随着时间推移，VBAs将逐步淘汰 [65][66][68] 问题: 2025年MG业务的季度环比增长节奏及第一季度是否有季节性影响 - MG业务将保持势头和强劲的吸收，符合向治疗早期阶段推进和扩大处方医生群体的策略，第一季度季节性影响是行业普遍现象，去年第一季度增长率为6%，总体业务动态良好 [70][71][72] 问题: VBAs到期后如何处理，CIDP治疗前12周医生是否进行正式评估 - 有PFS时需重新建立支付方协议，预计VBAs不会包含在药房福利合同中，将逐步淘汰；CIDP治疗中医生一般给予12周试验期，较少使用INCAT等量表，更多通过与患者沟通和简单评估来确定疾病控制情况和治疗反应 [74][75][77] 问题: 2025年新闻流量较2026年轻，投资者是否忽视了血清阴性II期试验和PFS的潜力，以及自我给药对Hytrulo在非美国市场渗透的重要性 - 2025年从执行角度非常忙碌，推进多项临床试验，上半年PFS很重要，血清阴性MG患者的积极结果可能是重要驱动力，下半年狼疮性肾炎的概念验证研究也很重要；在欧盟和日本，自我给药为患者和医生提供了多种给药途径选择，部分患者偏好自我给药，若美国获批自我注射，预计会有类似效果 [79][81][86] 问题: 肌炎试验设计是否有变化，各亚组的成功概率如何，奥比妥珠单抗数据对狼疮性肾炎试验有何影响 - 肌炎试验在3个亚组继续推进，协议无变化，对3个亚组的III期成功有同等信心；狼疮性肾炎有大量未满足的医疗需求，需要多种治疗手段，公司专注自身数据，对生物学有强烈信心，正在II期测试作用机制 [89][90][91] 问题: 重症肌无力（MG）市场中生物制剂份额的进展如何 - 公司认为MG业务仍处于增长曲线初期，自VYVGART推出后市场有所扩张，先进生物制剂开始在早期阶段使用，60%的患者直接从口服药物转向VYVGART，表明正在渗透额外的25000名患者市场，但仍有很长的路要走，预填充注射器将有助于实现持续稳定增长 [94][96][97] 问题: 对FcRn特许经营权的长期规划如何，ARGX - 213的临床开发是否有缩短时间线的可能性，可借鉴VYVGART的哪些元素 - FcRn是一个有巨大机会的特许经营权，开发ARGX - 213提供了选择，可以利用对现有适应症的了解进行跨越式发展，也可以开拓新机会，公司目前专注于今年下半年生成I期数据，以了解该分子的潜力 [100][101][103] 问题: 自动注射器的后续更新情况如何，其如何扩展VYVGART的机会 - 自动注射器与预填充注射器的区别在于针头不可见且无需患者操作，对部分患者有重要意义，是在核心市场持续创新的合理下一步，目前公司专注于预填充注射器的沟通，自动注射器正在努力推进，2027年是目标年份，目前还无法确定具体的后续更新时间 [105][106][108] 问题: CIDP推出初期的指标如何，IVIg在早期阶段是否成功，是否有早期护理标准转变的迹象 - CIDP推出进展良好，有明显未满足的需求，带来30年来的首个创新，正在产生重大影响，预计随着时间推移将改变市场和护理标准，目前处于推出早期，85%的患者从IVIg转换而来，对目前的势头感到满意 [110][111][112] 问题: 血清阴性和眼肌型MG试验的给药方案如何，这些患者的给药周期是否与血清阳性gMG相似，定价如何考虑 - 预计血清阴性或眼肌型MG患者的给药方案和定价与目前美国标签上的乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性MG患者无差异，这是对MG群体的标签扩展 [114][115][116] 问题: 肌炎向III期过渡时，是否为每个亚组招募一定数量的患者以单独评估，主要终点是否会综合所有患者评估 - 正确的做法是在III期注册试验中每个亚组都有最低限度的代表性，以便得出基于数据的结论并与FDA讨论 [118][119][120] 问题: CIDP中PFS与管理式医疗组织的VBAs逐步淘汰后，是否会对使用设置上限 - 零售价格谈判仍需进行，但预计药房福利会有增量折扣，VBAs不会被支付方要求，因此不会设置上限 [122][123] 问题: 对FDA批准PFS自我给药的信心如何，FDA对自我给药细针过程的担忧如何影响公司策略 - 公司向FDA提交了强大的数据集，包括可靠的人为因素研究，认为审查进展顺利，有望在4月10日的PDUFA日期获批，基于数据集和当前进行的过程有信心，但最终决定权在FDA，公司会尽可能合作 [127][128][129] 问题: 狼疮性肾炎（LN）研究中患者的基线特征和疾病严重程度如何，与其他西方LN研究相比如何，成功的标准是什么 - 在中国招募的LN患者群体符合协议和纳入/排除标准，有未满足的医疗需求，治疗方式有一些差异；II期研究是概念验证，首要问题是验证作用机制，若有积极答案将转为全球III期注册试验，考虑全球治疗方案，公司期待数据 [132][134][136] 问题: ARGX - 119在CMS的概念验证数据中期待看到什么，该数据是否会影响其在其他适应症的开发 - 先天性肌无力综合征（CMS）是该靶点生物学的关键适应症，公司期待看到在这些患者中有明显改善的强烈信号，CMS与分子的作用机制非常接近，该数据很重要，公司还同时在ALS进行概念验证研究并在SMA开展新研究，所有3个适应症都与分子作用机制密切相关 [138][139][140] 问题: 关于早期管线资产ARGX - 109（抗IL - 6）的计划如何 - ARGX - 109是一流的IL - 6阻断剂，具有皮摩尔级效力、60 - 80天的半衰期和已证实的安全性，公司很高兴重新获得该分子，对IL - 6生物学有新的独特视角，今年将快速推进I期研究，预计下半年获得I期数据 [143][144][145] 问题: 若PFS在4月获批，预计何时能到达患者手中 - 公司期待PFS自我注射在4月获批，获批后将尽快推出，预计在PDUFA日期后的几天内就能提供给患者 [147][148] 问题: 眼肌型MG获批对MG治疗范式有何影响，临床医生是否会将其视为疾病修饰疗法 - 公司认为在早期阶段使用VYVGART治疗会为患者带来更好的结果，这也是推进眼肌型MG适应症的原因，80%的眼肌型MG患者会发展为全身性MG，虽然首次数据读出可能不会体现，但随着时间推移，有望看到能延迟这种发展的数据，公司对该策略有信心 [150][152][153] 问题: 如何看待竞争对手在CIDP领域进一步改善临床结果的潜力，补体抑制剂在该领域是否有作用 - 公司在CIDP领域创造了历史，显示这是一种IgG驱动的疾病，报告了70%的最高反应率和独特的安全概况，推进了给药选择；补体抑制剂有作用，这也是推进empasiprubart在CIDP研究的原因，ADHERE试验中有30%的患者未得到满足，部分患者有致病性IgM自身抗体，会招募补体且不通过FcRn循环，公司期待开展研究并查看补体数据 [155][156][158]