财务数据和关键指标变化 - 第三季度总产品净销售额达到11.3亿美元，首次单季度VYVGART销售额突破10亿美元，环比增长19%（1.78亿美元），同比增长96%（5.54亿美元）[16] - 各地区产品净销售额：美国9.64亿美元、日本6000万美元、其他市场（包括合作伙伴市场）9400万美元、向中国ZYLAB供应产品900万美元 [16] - 美国市场产品净销售额环比增长20%，主要受预充式注射器（PFS）推出的推动 [17] - 第三季度总运营费用为8.05亿美元，环比增长5%；研发费用增长9%（2800万美元），销售、一般及行政费用增长4%（1100万美元）[17] - 预计全年研发和销售、一般及行政费用合计将在26亿至27亿美元之间 [18] - 季度销售成本为1.09亿美元，年初至今毛利率稳定在11% [18] - 季度营业利润为3.46亿美元，季度金融收入为4300万美元，季度税前利润为3.86亿美元 [18] - 年初至今实际税率为13%，季度税后利润为3.44亿美元，年初至今税后利润为7.59亿美元 [18] - 季度末现金余额（包括现金、现金等价物和当期金融资产）为43亿美元，自年初以来增加近10亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART已在三种适应症和三种产品剂型中惠及全球超过15,000名患者 [19] - 预充式注射器（PFS）成为增长主要驱动力，超过一半使用PFS的患者是VYVGART新患者，其余从Hytrulo西林瓶或静脉注射转换而来 [21] - 自PFS推出以来，已有超过260名处方医生开出首次处方，扩大了处方医生基础 [21] - 在重症肌无力（gMG）领域，公司已成为排名第一且增长最快的生物制剂，连续15个季度实现新患者增长 [22] - 在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）领域，患者起始数和处方医生参与度持续增长，85%的患者来自静脉注射免疫球蛋白（IVIg）转换 [35][36] - 公司目标覆盖CIDP中12,000名对当前疗法控制不佳的患者市场 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场表现强劲，产品净销售额达9.64亿美元，环比增长20% [16][17] - 日本市场销售额为6000万美元，CIDP已上市并近期获得PFS批准 [115] - 其他世界市场（包括合作伙伴市场）销售额为9400万美元，欧洲和加拿大等主要市场随着定价和报销协议的推进，收入贡献正在增加 [115][116] - 预充式注射器已在大多数主要市场获得批准，推动国际增长 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司长期路线图"Vision 2030"以增长议程为核心，VYVGART在两个重磅适应症gMG和CIDP中产生显著影响 [5] - 管线中有三个首创分子处于III期研发阶段：efgartigimod、empasiprubart和ARGX-119，每个都代表"管线即产品"的机会 [9] - 做出了三项审慎的研发决策：停止empasiprubart在皮肌炎（DM）的研发（因入组操作挑战）、基于II期数据不推进efgartigimod在狼疮性肾炎的注册研究、推进efgartigimod在格雷夫斯病（Graves disease）进入III期 [10][11] - 2026年将有五个注册研究结果读出，包括眼部gMG、肌炎、甲状腺眼病（TED）、多灶性运动神经病（MMN）和免疫性血小板减少症（ITP）[12][13][14] - 正通过扩大与富士胶片的合作（在北卡罗来纳州新建生产设施）来扩展美国业务，加强全球供应链 [15] - 管线创新引擎投入加倍，预计年底前将有四个新管线资产进入I期研发，并有更多项目从20个活跃的IIP项目中推进 [15] - 对于强生宣布的Amavi与VYVGART在gMG的头对头研究，公司认为该试验设计因主要终点选择和读出时间点可能不会为患者带来太多新信息，且不符合VYVGART在真实世界中的使用方式 [80][81] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于通过多种途径实现"Vision 2030"，为患者和股东创造长期价值，拥有战略、科学和发展势头 [26] - 在gMG领域，目标是解锁全部60,000名患者机会，并通过标签扩展研究（血清阴性和眼部gMG）及推动VYVGART更早使用，将生物制剂市场额外扩大25,000名患者 [22] - 在CIDP领域，创新正在转化为患者影响，基于VYVGART Hytrulo的安全性和其带来有意义的功能改善的能力建立了医生信任 [23] - 公司对在血清阴性gMG中扩大标签充满信心，认为数据支持为这一服务不足人群带来显著获益 [59][60] - 每个III期适应症的营收潜力大致类似于gMG的机会 [39] 其他重要信息 - 在美国神经肌肉和电诊断医学协会（AANEM）会议上分享了新的gMG数据：ADAPT-SC研究显示高达60%的患者达到最小症状表达（MSE），其中83%维持至少八周 [7] - 超过55%的VYVGART患者在18个月内将类固醇减少到每日5毫克以下 [7] - ADAPT SERON研究达到主要终点，显示第4周时MG-ADL评分相较于安慰剂有显著改善，并在后续治疗周期中 across 所有患者亚组（包括MuSK阳性、LRP4阳性和三重血清阴性）观察到改善 [8] - 计划提交标签扩展申请，纳入所有三种血清阴性亚组 [8] - 管线资产ARGX-121（IgA清除平台）和ARGX-213（efgartigimod的长效VHHs）的I期研究正在顺利进行，目标是实现每月给药等效PD效应且不影响安全性（ARGX-213），以及快速深度降低IgA（ARGX-121）[55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于配方和干燥综合征（Sjögren's disease）的展望 - 预充式注射器（PFS）是本季度增长的主要驱动力，但静脉注射（IV）版本仍然是业务的重要贡献者，VYVGART拥有三种剂型对gMG和CIDP都很重要 [30] - 对于干燥综合征，诺华（Novartis）的ianalumab数据显示出统计学显著胜利，2分改善被认为是具有临床意义的；公司对efgartigimod基于自身II期数据和同行数据有强烈信心，认为其是直接针对循环免疫复合物的精准工具，而非更广泛的B细胞抑制 [31] 问题: 关于CIDP上市进展及前线治疗潜力 - 从处方医生处听到关于CIDP上市的非常积极的反馈，真实世界经验反映了临床试验中的疗效和安全性 [34] - 早期经验中85%的患者来自IVIg转换，但也看到一些未使用过IVIg的初治患者有良好的真实世界体验；公司处于CIDP增长曲线的开端，预计随着时间推移将在所有患者细分市场获得更多渗透 [35][36] 问题: 关于2026年读出的新适应症营收潜力及对甲状腺眼病（TED）的兴趣 - 每个III期适应症的营收潜力大致类似于gMG的机会，将在接近市场时提供更详细信息 [39] - 格雷夫斯病（Graves）一直在公司的适应症列表中，有清晰的生物学原理和成熟的临床试验方法，尽管有部分患者对廉价可用药物反应良好，但仍有大量患者需求未满足，可能需要替代药物 [39] 问题: 关于empasiprubart在皮肌炎（DM）的研发终止及CIDP入组情况 - 终止DM研发主要由于在高度竞争入组环境中操作挑战，且C5研究结果为阴性，公司设定了高标准以确保III期结果可预测，鉴于ALKIVIA研究中DM入组良好，决定重新优先安排C2项目 [43] - 对于empasiprubart在CIDP的试验，刚开始入组，目前判断入组情况为时尚早 [44] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究的期望和潜在定位 - 对于TED，在数据说话之前不透露太多定位信息，认为有来自同行分子的令人信服的概念验证数据，但疗效和安全性仍有很大改进空间；TED和格雷夫斯病是同一疾病谱系的表现，通过推进格雷夫斯病增加了在甲状腺领域的投入 [48] 问题: 关于管线资产ARGX-121和ARGX-213的更新及增长驱动因素 - ARGX-119、ARGX-121和ARGX-213正在顺利通过I期研究，剂量递增阶段首要关注安全性和耐受性，其潜力将通过PD效应展现；ARGX-213的目标是实现每月给药等效PD效应且不影响安全性，ARGX-121的目标是快速深度降低IgA [55] - 增长由gMG和CIDP共同推动，gMG是排名第一的生物制剂品牌且增长快于市场，CIDP上市一年后市场份额也在扩大 [52][53] 问题: 关于血清阴性gMG机会的信心和最小症状表达（MSE）数据 - 对SERON研究结果非常兴奋，总体人群达到主要终点且具有临床意义和高度稳健的统计学显著性，在连续周期中获益加深， across 三个亚组（MuSK、三重血清阴性、LRP4）均观察到获益方向一致，对为该服务不足人群带来真正益处充满信心 [59][60] - 将有更多关于MSE的长期随访数据披露 [61] - 从商业角度看，血清阴性机会（约11,000名患者）非常重大，是扩大市场领导力的关键，临床试验在所有三种亚型中的快速入组速度展示了未满足需求和对VYVGART的热情 [62][63] 问题: 关于肌炎（myositis）研究的成功标准 - 首要目标是在篮子试验中实现与安慰剂的统计学显著分离，总改善评分（TIS）达到20分被认为具有临床意义；II期数据的敏感性分析显示，随着TIS评分提高（如40分、60分），VYVGART的效果增强 [66] 问题: 关于MMN试验中主要终点改为握力及其依据 - 终点变更是与监管机构密切协商后做出的，他们有先例并认为该端点可指示有意义的结局；II期试验中已观察到该端点随时间推移获益增加，对显示empasiprubart益处的概率信心不变，MMN rops将作为关键次要终点提供进一步见解 [69][70] 问题: 关于狼疮性肾炎数据对管线其他项目的启示及empasiprubart的皮下制剂计划 - 仍在全面消化狼疮性肾炎数据，目前明确没有通往注册研究的路径，但数据可能为未来管线中其他资产的前进路径提供信息 [74] - 计划在所有适应症中利用皮下（SC）平台 [74] 问题: 关于干燥综合征试验中安慰剂反应和终点选择的考量 - 迫切需要更好的终点，但在II期概念验证研究中探索了药物 across 一系列端点，包括一些新端点；监管机构目前仍强制使用既定终点，该研究中的安慰剂效应与历史试验一致，在设计和把握度计算时已预期在此范围内 [77] 问题: 关于强生头对头研究的看法及未来运营费用展望 - 认为该头对头试验因主要终点选择和读出时间点可能不会为患者带来太多新信息，且不符合VYVGART真实世界使用方式（根据个体需要周期性给药）；竞争格局未因此发生有意义改变，欢迎竞争，对已积累的数据（包括儿科、长期、血清阴性数据）充满信心 [80][81][83] - 运营费用今年将在26亿至27亿美元之间，资本配置优先投资增长，不提供明年指导，但预计Q3的增长趋势将持续 [84] 问题: 关于现金余额充裕情况下的外部创新策略 - 所有创新始于与外部世界的合作，随着现金余额增加，寻找新生物学的范围扩大，不仅关注学术实验室，也与年轻生物技术公司进行建设性讨论，寻找相同的新生物学 [86] 问题: 关于gMG患者用药周期短于标签的反馈及三重血清阴性患者反应差异 - VYVGART的周期性给药根据患者个体需求调整，标签并非硬性规定；数据表明患者年平均周期为5.2次，但有部分患者需要更频繁给药，也有部分患者需要更少，这体现了个体化概念 [90] - 三重血清阴性患者通常诊断过程更长、疾病更严重，初始信号可能较低因为修复机制需要启动，但在后续周期中达到有意义的获益，总体数据完全支持稳健获益 [91] 问题: 关于格雷夫斯病的市场潜力评估及对疾病缓解数据的看法 - 选择适应症基于三个视角：生物学、可开发性和商业机会（未满足患者需求）；格雷夫斯病患病率高，有明确未满足需求的患者亚组，结合皮下给药的便利性，认为有重大商业机会，并与TED形成特许经营机会 [96] - 对同行FcRn在格雷夫斯病中长期随访显示的疾病缓解潜力认为有趣但需要更大规模对照试验验证 [95] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究是否针对特定疾病阶段及改变病程潜力 - 不在此次电话会议中具体评论试验设计，将在适当会议上介绍设计细节；关于疾病修饰是一个有趣的假设，但需要更多数据才能下定论 [99] 问题: 关于同行FcRn资产在TED的III期数据是否可作为VYVGART成功概率的参考 - 难以评论第三方临床试验时间线；将此类II期工作视为生物学原理验证，确立了FcRn和自身抗体在疾病中的作用，但FcRn类别中分子不尽相同，VYVGART是基于独特生物学理解设计的独特Fc片段，不宜直接跨分子比较 [102][103] 问题: 关于肌炎II期数据中注射部位红斑（erythema）的反馈及竞争格局 - 在皮肌炎（DM）看到的数据显示这是一个大市场，未来将有多种分子参与，欢迎新分子帮助塑造市场；对于红斑，认为是轻微、短暂的，通常在首次给药时发生然后消失，此现象在gMG和CIDP患者中也有报告，不影响商业化 [106][107] - 对于Roivant的JAK1 TYK2抑制剂brepocitinib在DM的阳性III期数据，表示欢迎，认为需要一系列疗法来应对复杂患者 [106] 问题: 关于患者总数更新节奏及患者增长动态 - 本季度未提供患者数量，上次提供仍为Q2数据，将在跨越某些阈值时提供更新，但收入本身已说明持续增长 [111] - 所有适应症患者增长势头持续，gMG已连续15个季度增长，PFS推出后50%患者为VYVGART新患者，且自PFS推出两个季度以来260名新处方医生从未开过VYVGART，表明处于增长曲线开端 [112] 问题: 关于美国以外市场上市进展及未来增长驱动 - 所有市场均实现增长，日本CIDP已上市且近期获PFS批准，是重要增长驱动力；欧洲和加拿大等主要市场随着定价和报销协议推进，收入贡献增加，CIDP已在德国上市，预计未来几个月和年将在更多市场推出；预计美国以外市场将继续增长，但美国仍是强劲增长驱动力 [115][116][117]

argenx (NasdaqGS:ARGX) Q3 2025 Earnings Call October 30, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsDanielle Brill - Managing DirectorAlex Thompson - Research Managing Director and Biotech Equity ResearchTim Van Hauwermeiren - CEOLuc Truyen - Chief Medical OfficerRajan Sharma - Executive Director and Pharma and Biotech Equity ResearchKaren Massey - COOCassie Yuan - Equity Research AssociateBeth DelGiacco - VP of Corporate Communications and Investor RelationsDouglas Tsao - Managing DirectorAmy Li - SVP of Equity ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度总产品净销售额达到11.3亿美元，首次单季度突破10亿美元大关，环比增长19%（1.78亿美元），同比增长96%（5.54亿美元）[17] - 美国地区产品净销售额为9.64亿美元，环比增长20% [17] - 日本地区产品净销售额为6000万美元 [17] - 世界其他市场（包括合作伙伴市场）产品净销售额为9400万美元 [17] - 对Zylab的中国产品供应额为900万美元 [17] - 第三季度总运营费用为8.05亿美元，环比增长5% [18] - 研发费用环比增长9%（2800万美元） [18] - 销售、一般及行政费用环比增长4%（1100万美元） [18] - 当季销售成本为1.09亿美元，年初至今毛利率稳定在11% [19] - 第三季度营业利润为3.46亿美元，财务收入为4300万美元，税前利润为3.86亿美元 [19] - 年初至今实际税率为13%，税后季度利润为3.44亿美元，年初至今利润为7.59亿美元 [19] - 季度末现金及现金等价物和当期金融资产余额为43亿美元，较年初增加近10亿美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART已在三种适应症和三种产品剂型下惠及全球超过15,000名患者 [20] - 预充式注射器（PFS）成为增长驱动力，超过一半使用PFS的患者是VYVGART新患者，其余从HYTRULE小瓶或静脉注射转换而来 [21] - 自PFS推出以来，已有超过260名处方医生开具了首次处方，扩大了处方医生基础 [21] - 在重症肌无力（gMG）领域，公司已成为排名第一且增长最快的生物制剂，连续15个季度实现新患者增长 [22] - 在gMG患者中，来自口服疗法的患者比例逐年增加，目前达到70% [22] - 在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）领域，患者起始数和处方医生参与度持续增长，85%的患者来自静脉注射免疫球蛋白（IVIG）转换 [24][37] - 公司目标覆盖当前疗法控制不佳的12,000名CIDP患者市场 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场是主要贡献者，净销售额达9.64亿美元，PFS的推出推动了增长 [17][21] - 日本市场净销售额为6000万美元，CIDP已上市且PFS近期获批 [121] - 欧洲和加拿大等其他主要市场，随着定价和报销协议的谈判，收入贡献逐渐增加，CIDP已在德国获批 [121] - PFS已在大多数主要市场获得批准，支持美国以外的强劲增长 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司长期路线图"愿景2030"以增长议程为核心，VYVGART在gMG和CIDP两个重磅适应症中产生显著影响 [6] - 管线中有三个首创分子处于三期开发阶段：efgartigimod、empasiprubart和ARGX-119，每个都代表"管线即产品"的机会 [10] - 做出了三项审慎的开发决策：停止empasiprubart在皮肌炎（DM）的开发（因入组操作挑战）、基于二期数据不推进efgartigimod在狼疮性肾炎的注册研究、将efgartigimod新适应症格雷夫斯病推进至三期 [11][12] - 明年将有五个注册研究数据读出，包括眼部gMG、肌炎、甲状腺眼病（TED）、多灶性运动神经病（MMN）和免疫性血小板减少症（ITP） [13] - 正通过扩大与富士胶片的合作（在北卡罗来纳州新建生产设施）来扩展美国业务，强化全球供应链 [15] - 投资于管线创新引擎，年底前将有四个新管线资产进入一期开发，并有更多项目从20个活跃的IIP项目中推进 [15][16] - 对于竞争对手杨森宣布在gMG中进行头对头研究，公司认为该试验设计因主要终点和读出时间选择，不会为患者带来太多新信息 [87][88] - 在肌炎领域，欢迎Roivant的JAK Tyk2抑制剂brepocitinib的阳性三期数据，认为这是一个大市场，需要多种疗法组合 [112] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司处于持续增长的位置，为患者和股东建立长期价值遗产 [27] - 在gMG中设定了高标准，数据显示高达60%的患者达到最小症状表达（MSE），其中83%维持至少八周 [7] - 在CIDP中，真实世界经验反映了临床试验中的疗效和安全性 [37] - 对于格雷夫斯病和TED，存在明确的生物学原理和未满足的医疗需求，尽管有廉价药物，但仍有大量患者需求未得到满足 [42][101] - 公司对在干燥综合征（Sjogren's disease）中efgartigimod的差异化能力抱有强烈信心，认为其是精准工具，直接靶向循环免疫复合物 [34] - 预计运营费用在今年剩余时间将以个位数增长，全年研发和SG&A总费用将在26亿至27亿美元之间 [18][91] 其他重要信息 - ADAPT SERUM研究达到主要终点，显示第4周时MG-ADL评分相较于安慰剂有显著改善，并且在后续治疗周期中改善效果在所有患者亚组中愈发明显 [8] - 计划提交标签扩展申请，将三个血清阴性亚组（MuSK阳性、LRP4阳性和三重血清阴性）纳入适应症 [8] - 对于MMN，经与监管机构协商，将主要终点改为握力，以捕捉患者有意义的功能改善 [14] - 管线资产ARGX-121（IgA清除剂）和ARGX-213（efgartigimod长效VHHs）的一期研究正在顺利进行，目标分别是快速深度降低IgA和实现每月给药 [59] - 公司现金余额充裕，正在积极寻找外部创新机会，包括与年轻生物技术公司的合作 [92] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于PFS对增长的驱动作用及其他剂型的增长情况，以及对干燥综合征竞争数据的看法 [30][32] - PFS是本季度增长的主要驱动力，但静脉注射（IV）剂型仍然是业务的重要贡献者，部分患者和医生仍偏好IV选项 [33] - 对于干燥综合征，诺华的数据对患者是好消息，公司对efgartigimod基于自身二期数据和同类数据抱有强烈信心，认为其是精准工具，直接靶向循环免疫复合物而非广泛的B细胞抑制 [34] 问题: 关于CIDP上市进展及推动efgartigimod成为一线疗法的努力 [36] - 从处方医生处听到关于CIDP上市的积极反馈，真实世界经验反映了临床试验的疗效和安全性 [37] - 目前早期经验主要来自IVIG转换患者（85%），但也看到一些未使用过IVIG的初治患者，公司处于CIDP增长曲线的开端，预计未来在所有患者细分市场中的渗透率将提高 [37] 问题: 关于2026年VYVGART关键数据读出的收入潜力，以及选择甲状腺眼病（TED）的原因 [38][40][41] - 每个三期适应症大致代表一个类似gMG的机会规模，将在接近上市时提供更详细信息 [42] - 格雷夫斯病一直存在于公司的适应症列表中，有明确的生物学原理，虽然部分患者对廉价药物反应良好，但仍有大量患者需求未满足，类似于gMG的情况 [42] 问题: 关于empasiprubart在皮肌炎（DM）中止开发的原因及CIDP试验入组情况 [45] - DM的概念验证试验处于高度竞争的入组环境中，C5抑制剂数据阴性结果和严格的入组标准影响了入组速度，但DM仍然是重要适应症，efgartigimod的Alkivia研究入组良好 [47] - 对于CIDP的empasiprubart试验，刚开始入组，目前判断入组情况为时过早 [48] 问题: 关于甲状腺眼病（TED）研究的期望和定位，以及是否通过gMG研究覆盖部分患者 [51] - 对于TED，在数据读出前不宜过多讨论定位，有同类的概念验证数据，但其作用机制与现有疗法根本不同，数据需要自我证明 [52] - TED和格雷夫斯病是同一疾病谱系的表现，通过推进格雷夫斯病，公司正在加大在甲状腺领域的投入 [52] 问题: 关于管线资产ARGX-121和ARGX-213的更新，以及gMG和CIDP对销售增长的贡献 [55][56] - ARGX-121和ARGX-213正在顺利通过一期研究，重点是安全性和耐受性，以及药效学效应，ARGX-213的目标是实现每月给药且安全性不妥协，ARGX-121的目标是快速深度降低IgA [59] - gMG和CIDP都对近100%的同比增长做出了贡献，gMG是排名第一的生物制剂且增长快于市场，CIDP上市一年后市场份额也在扩大 [57][58] 问题: 关于血清阴性gMG机会的商业信心和批准可能性，以及MSE数据发现 [61] - 对SERUM研究结果感到兴奋，达到了主要终点，并且在连续周期中获益加深，在所有三个亚组中均观察到益处，为提交申请提供了良好基础，对批准抱有信心 [63][64] - 有大量关于MSE的长期随访数据需要分析，未来将披露更多数据集 [65] - 从商业角度看，血清阴性机会（约11,000名患者）非常重要，临床试验在所有亚型中的快速入组速度证明了未满足的需求和热情 [66][67] 问题: 关于肌炎研究的成功标准以及如何整合新的类固醇递减方案 [69] - 首要目标是在篮子试验中实现与安慰剂的统计学显著分离，总改善评分（TIS）达到20分被认为具有临床意义，二期数据的敏感性分析显示随着TIS分数提高，VYVGART效果增强 [70] 问题: 关于MMN试验中empasiprubart主要终点改为握力的原因及期望 [74] - 经与监管机构密切协商后更改端点，握力终点有先例，且公司二期数据在该终点上显示出随时间累积的益处，认为显示益处的概率与之前端点相比基本不变 [74][75] 问题: 关于狼疮性肾炎数据的启示以及对empasiprubart适应症扩展和皮下制剂的计划 [78] - 仍在全面分析狼疮性肾炎数据，目前看没有通往注册研究的路径，但数据可能为未来使用其他资产推进提供信息 [79] - 计划将皮下平台应用于所有适应症，包括empasiprubart [79] 问题: 关于干燥综合征试验中 placebo 反应的看法及是否影响 UNITY 试验的预期和统计考量 [81] - 迫切需要更好的终点，但监管机构仍要求使用既定终点，所观察到的 placebo 效应与历史试验一致，在试验设计和统计考量预期之内 [82] 问题: 关于杨森头对头研究的看法以及未来12个月的运营费用指引 [84] - 认为该头对头试验因主要终点和读出时间选择，不会为患者带来太多新信息，因为停药后IgG恢复基线是已知的，且不符合VYVGART的真实世界用法 [87][88] - 公司对竞争格局的看法未变，欢迎竞争，但尚未看到有意义的差异化 [88][89] - 不提供明年运营费用指引，但Q3的增长趋势预计将持续，资本配置优先投资于增长 [91] 问题: 关于43亿美元现金余额对外部创新的考量 [92] - 所有创新都始于与外部世界的合作，随着现金增加，寻找新生物学的范围扩大，包括与年轻生物技术公司的讨论 [92] 问题: 关于gMG患者使用VYVGART的给药周期短于标签的传闻，以及三重血清阴性患者反应相对较弱的原因 [94][95] - ADAPT试验中的周期给药是根据患者个体需求调整的，标签并非硬性规定，确实有部分患者需要更频繁给药，也有患者需求更少，平均每年5.2个周期，但分布不同 [96] - 三重血清阴性患者通常诊断过程更长，疾病更严重，初始信号可能较低因为修复机制需要启动，但在后续周期中能达到有意义的益处，总体数据支持其获益 [96] 问题: 关于格雷夫斯病/TED的疾病修饰潜力及市场机会评估 [98][99] - 有同类FcRn拮抗剂的小样本长期随访数据提示疾病缓解潜力，但需要更大规模对照试验验证 [100] - 选择适应症基于生物学、可开发性和商业机会（未满足需求），格雷夫斯病患病率高，有明确未满足需求的亚组，且与TED有协同效应，存在显著商业机会 [101][102] 问题: 关于TED研究是否针对疾病进展的特定时间点以及改变病程的可能性 [104] - 不宜在电话会议中具体评论试验设计，试验将很快启动，会在适当会议上介绍设计细节，疾病修饰是一个有趣的假设，但需要更多数据来确认 [104] 问题: 关于同类FcRn资产即将读出的三期数据是否可作为VYVGART在TED成功几率的参考 [106] - 难以评论第三方时间线，同类二期工作是生物学概念验证，确立了FcRn和自身抗体在疾病中的作用，但FcRn类别内分子不尽相同，VYVGART是独特的Fc片段，不宜直接交叉比较 [107][108] 问题: 关于肌炎二期数据中注射部位红斑的反馈及应对策略，以及皮肌炎竞争格局 [110][111] - 皮肌炎是一个大市场，未来会有多种分子参与，欢迎新分子帮助塑造市场 [112] - 注射部位红斑是轻微、短暂的，在首次给药时可能出现然后消失，在gMG和CIDP商业化中并未造成阻碍 [112][113] 问题: 关于患者总数更新和季度患者增长动态 [115][116] - 本季度未提供患者数量，上次提供的Q2数据仍然有效，会在跨越某些阈值时公布，收入本身说明了增长 [117] - 所有适应症患者增长势头持续，gMG连续15个季度增长，PFS推出后50%患者是VYVGART新患者，且新增260名处方医生，表明处于增长曲线开端 [118] 问题: 关于美国以外市场上市的进展及其对明年增长的贡献，以及相对于美国的市场机会 [120] - 所有地区市场均实现增长，日本是重要增长驱动力，CIDP已上市且PFS近期获批 [121] - 欧洲和加拿大等市场，随着定价报销协议落地，收入贡献逐渐增加，CIDP已在德国获批，预计未来将有更多市场推出，美国以外将继续增长，但美国仍是主要增长驱动力 [121][122]

公司产品管线与临床进展 - 公司将在2025年AANEM年会和MGFA科学会议上展示VYVGART及其皮下制剂VYVGART Hytrulo以及管线候选药物empasiprubart的数据[1] - 临床开发项目涵盖多种严重神经肌肉疾病，包括重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、多灶性运动神经病和特发性炎性肌病[2] - 针对VYVGART的3期ADAPT SERON研究结果显示，在抗AChR抗体阴性的全身型重症肌无力成人患者的所有三种亚型中，疾病活动均出现具有临床意义的改善[7] - 将展示VYVGART Hytrulo在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的功能改善、长期安全性及真实世界患者特征数据[7] - 将公布针对多灶性运动神经病的empasiprubart的2期ARDA研究临床疗效和安全性数据，其3期EMPASSION研究设计也将被展示[7] - 针对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病，公司设计了两项empasiprubart的3期研究EMVIGORATE和EMNERGIZE[7] - 公司将展示超过40篇涉及重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、多灶性运动神经病和特发性炎性肌病的摘要，突显临床证据的深度[6] 产品VYVGART与VYVGART Hytrulo - VYVGART是首创的新生Fc受体阻断剂，用于降低循环中的IgG自身抗体[30] - VYVGART Hytrulo是efgartigimod alfa与重组人透明质酸酶PH20的皮下组合制剂，利用ENHANZE药物递送技术[30] - VYVGART已获批用于抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力以及免疫性血小板减少症[30] - VYVGART Hytrulo已获批用于全身型重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病[30] 候选药物Empasiprubart - Empasiprubart是一种新型人源化单克隆抗体，可结合C2并阻断补体级联的经典和凝集素途径的激活[31] - 通过在上游阻断C3和C5的补体活性，该药物有潜力减少组织炎症和细胞损伤[31] - 除多灶性运动神经病外，公司还在评估empasiprubart在肾移植后延迟移植物功能以及慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的应用[31] 疾病背景与市场机会 - 全身型重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫病，约85%的重症肌无力患者会在24个月内进展为全身型重症肌无力[32] - 在全身型重症肌无力患者中，约80%可检测到抗AChR抗体，约20%为抗AChR抗体阴性[33] - 抗AChR抗体阴性的患者中，约1-10%检测到抗MuSK抗体，约1-5%检测到抗LRP4抗体，约10%为三重血清阴性[33] - 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病是一种罕见严重的周围神经系统自身免疫病，未经治疗的情况下，三分之一的患者需要轮椅[34] - 多灶性运动神经病是一种罕见严重的慢性周围神经系统自身免疫病，高剂量静脉注射免疫球蛋白是唯一获批疗法，但患者通常仍经历疾病进展[35] - 特发性炎性肌病是一组罕见的自身免疫病，可影响肌肉或多个器官，对生活质量有重大影响[36]

业绩总结 - 2025年第二季度产品净销售额为9.49亿美元，同比增长97%[13] - 美国市场的产品净销售额为8.02亿美元，同比增长97%[15] - 日本市场的产品净销售额为5200万美元，同比增长138%[15] - 2025年第二季度的总运营收入为9.67亿美元，同比增长97%[18] - 2025年第二季度的运营利润为2.01亿美元，较2024年同期的亏损450万美元显著改善[18] 研发与财务状况 - 2025年第二季度的研发费用为3.28亿美元，同比增长46%[18] - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物总额为21亿美元，当前金融资产为18亿美元，总现金为39亿美元[19] - 2025年上半年经营活动产生的净现金流为4亿美元[20] 市场展望与用户数据 - 预计到2030年，针对重症肌无力的可寻址市场将扩大至6万人[4] - 目前全球已有2500名CIDP患者接受治疗[29]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务业绩和业务更新，持续推进“2030愿景”，在产品销售、研发和市场拓展等方面取得进展，对未来增长充满信心 [1][2] 推进“2030愿景” - 目标到2030年用药物治疗全球5万名患者，确保所有获批药物有10个标签适应症，并推动5个管线候选药物进入3期开发 [3] 拓展全球VYVGART机会并推出预填充注射器剂型 - VYVGART获批三个适应症，预填充注射器在美国和欧盟获批使用，公司有望通过全球扩张、早期治疗采用和预填充注射器推出维持商业增长 [4] - 2025年第一季度全球产品净销售额达7.9亿美元，较2024年第一季度增长99%，较2024年第四季度增长7% [4] - 多项预填充注射器批准监管决策已完成或正在进行，美国和德国已有患者接受VYVGART - SC预填充注射器自我注射治疗，欧洲药品管理局人用药品委员会对VYVGART - SC用于CIDP给出积极推荐，日本和加拿大预计年底对gMG和CIDP的预填充注射器批准做出决定 [4] 开展多项注册和概念验证研究 Efgartigimod开发 - 正在15种严重自身免疫性疾病中评估，探索FcRn生物学在神经学和风湿病适应症以及新治疗领域的意义 [6] Empasiprubart开发 - 目前正在评估四个适应症，包括两项在多灶性运动神经病和CIDP的注册研究，以及在延迟移植物功能和DM的概念验证研究 [7] ARGX - 119开发 - 正在先天性肌无力综合征、肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症中进行评估 [8] 其他研究 - 多项研究有预期结果时间，如2025年下半年血清阴性gMG、2026年上半年眼部和儿科MG、2025年下半年CIDP的4期转换研究、2026年下半年支持VYVGART IV用于原发性ITP的FDA提交等 [9] - 多项注册和概念验证研究正在进行，不同研究有不同预期结果时间 [10] - SMA概念验证研究预计2025年启动 [11] 推进四个新管线分子并投资免疫学创新计划 - 公司继续投资免疫学创新计划，已提名四个新管线候选药物，不同药物有不同预期结果时间 [12] 2025年第一季度财务结果 收入情况 - 截至2025年3月31日的三个月总营业收入为8.07亿美元，2024年同期为4.13亿美元 [14][15] - 产品净销售额为7.9亿美元，2024年同期为3.98亿美元；合作收入为63.3万美元，2024年同期为271.8万美元；其他营业收入为1668.7万美元，2024年同期为1151.2万美元 [14] 费用情况 - 截至2025年3月31日的三个月总营业费用为6.68亿美元，2024年同期为5.06亿美元 [14][16] - 销售成本为8080.5万美元，2024年同期为4317.8万美元；研发费用为3.09亿美元，2024年同期为2.25亿美元；销售、一般和行政费用为2.76亿美元，2024年同期为2.36亿美元；合资企业投资损失为230.7万美元，2024年同期为179.2万美元 [14] 其他财务指标 - 财务收入为3711.8万美元，2024年同期为3889.5万美元；财务费用为113.5万美元，2024年同期为51.2万美元；汇兑收益为2743.8万美元，2024年同期为汇兑损失1931.2万美元 [14] - 所得税费用为3289.2万美元，2024年同期为所得税收益1275.3万美元 [14] - 该季度利润为1.69亿美元，2024年同期为亏损6159.7万美元；每股利润为2.78美元，2024年同期为每股亏损1.04美元 [14] 财务指引 - 销售、一般和行政费用与研发费用合计的财务指引维持在约25亿美元不变 [20] 2025年财务日历 - 5月27日在荷兰阿姆斯特丹举行年度股东大会 - 7月31日公布2025年半年和第二季度财务结果及业务更新 - 10月30日公布2025年第三季度财务结果及业务更新 [23] 会议信息 - 公司将于今天下午2点30分（欧洲中部时间）/上午8点30分（美国东部时间）举行电话会议和网络直播介绍2025年第一季度财务结果和业务更新，可在公司网站投资者板块观看直播和回放 [24] 公司简介 - 公司是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活，通过免疫学创新计划与领先学术研究人员合作，将免疫学突破转化为世界级的新型抗体药物组合 [27]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度产品净销售额为7.37亿美元，全年为22.7亿美元，第四季度总营业收入为7.61亿美元，全年为23.7亿美元，产品净销售额环比增长29%，同比增长98% [21] - 2024年第四季度销售成本为7300万美元，全年为2.27亿美元，毛利率为90% [23] - 2024年全年研发和销售、一般及行政费用总计20亿美元，第四季度总运营费用为6.58亿美元，较2024年第三季度增加8300万美元，主要因研发增加6100万美元 [24] - 2024年第四季度营业利润为1.03亿美元，全年营业亏损2200万美元，季度财务收入为3900万美元，第四季度外汇损失5500万美元，第四季度所得税收益6.88亿美元，全年所得税收益7.48亿美元，第四季度利润为7.74亿美元，全年利润为8.33亿美元 [25][26][27] - 2024年末现金、现金等价物和当前金融资产余额为34亿美元，较2024年增加2亿美元，2025年运营费用指导约为25亿美元，同比增长25% [27][28] 各条业务线数据和关键指标变化 - VYVGART在第四季度推动MG业务增长，VYVGART Hytrulo发挥关键作用，部分增长得益于CIDP推出的光环效应，公司将优先推出预填充注射器并投资生成新证据，以维持在MG领域的领先地位 [33][34] - VYVGART Hytrulo在CIDP的推出势头良好，截至年底约有1000名患者接受治疗，上一季度25%的处方医生是首次使用VYVGART，今年公司将优先覆盖更多患者和处方医生，并持续生成数据 [38][42][44] 各个市场数据和关键指标变化 - 产品收入按地区划分，美国为6.49亿美元，日本为2700万美元，其他地区为4900万美元，供应给中国再鼎医药的产品为1200万美元，美国的毛转净率约为12%，2025年因自我给药动态将改变，毛转净率将增加，但患者数量增加将抵消这一影响 [22] - 在MG领域，公司已在大多数美国以外主要市场推出产品，预计随着市场准入动态到位将实现稳定增长，目前在欧洲13个国家获得报销，包括5个主要市场中的4个，近期在韩国和澳大利亚获批 [45][46] - 全球CIDP推出刚刚起步，预计在中国、欧洲和加拿大获得更多批准，日本的反馈积极 [47] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2025年公司将推进10项III期研究和10项概念验证研究，在FcRn领域引领新医学领域，推进肌炎、TED、ITP等注册研究，以及系统性硬化症、AMR和狼疮性肾炎的概念验证研究 [12][13] - 首款C2抑制剂empasiprubart在MMN的II期ARDA数据令人印象深刻，94%的患者报告有改善，公司将在MMN和CIDP开展与IVIg的头对头注册研究 [14] - 期待第三款分子ARGX - 119在CMS的首个概念验证数据，以评估其在SMA和ALS的机会 [15][16] - 公司IIP提名4个新分子进入I期开发，包括第二个FcRn抑制剂ARGX - 213、一种清除IgA抗体和一种抗IL - 6抗体，IIP有近20个处于发现阶段的活跃项目 [16][17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司非凡的一年，业务覆盖全球超10000名患者，在3个获批适应症上取得进展，实现多个关键临床里程碑，为2025年的发展奠定基础 [6] - 2025年公司将成为盈利公司，这是商业成功、执行和创新的体现，公司有长期增长愿景，将继续创新、领先竞争并利用财务实力投资有影响力的项目 [18][19] - 2025年是公司显著增长的一年，将扩大商业覆盖范围、推出新产品、进入新市场并推进后期管线，始终致力于为患者开发变革性药物 [53] 其他重要信息 - 会议提醒前瞻性陈述可能存在实际结果与预期有重大差异的风险，公司无义务更新或确认相关陈述，除非法律要求 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 预填充注射器（PFS）的潜在需求及获批后转换情况如何 - 公司未看到积压需求，MG和CIDP的新患者启动势头良好，预填充注射器将扩大处方医生和患者群体，维持增长势头，公司重点是扩大覆盖范围而非转换策略 [57][58][60] 问题: PFS的定价如何 - 与之前的推出一致，公司将在推出时提供更多定价信息，目标是为患者和医生提供广泛的获取途径和选择，并以负责任和可持续的方式定价 [61][62] 问题: PFS对净价格的潜在影响及推出后的影响速度如何 - 若FDA批准自我给药，动态将不同，毛转净率将增加，目前约为12%，多数患者在医疗福利B部分，自我给药后患者将转向药房福利或医疗保险D部分，会有更高回扣，且受IRA重新设计影响，公司预计患者数量增加将抵消毛转净率的增加，随着时间推移，VBAs将逐步淘汰 [65][66][68] 问题: 2025年MG业务的季度环比增长节奏及第一季度是否有季节性影响 - MG业务将保持势头和强劲的吸收，符合向治疗早期阶段推进和扩大处方医生群体的策略，第一季度季节性影响是行业普遍现象，去年第一季度增长率为6%，总体业务动态良好 [70][71][72] 问题: VBAs到期后如何处理，CIDP治疗前12周医生是否进行正式评估 - 有PFS时需重新建立支付方协议，预计VBAs不会包含在药房福利合同中，将逐步淘汰；CIDP治疗中医生一般给予12周试验期，较少使用INCAT等量表，更多通过与患者沟通和简单评估来确定疾病控制情况和治疗反应 [74][75][77] 问题: 2025年新闻流量较2026年轻，投资者是否忽视了血清阴性II期试验和PFS的潜力，以及自我给药对Hytrulo在非美国市场渗透的重要性 - 2025年从执行角度非常忙碌，推进多项临床试验，上半年PFS很重要，血清阴性MG患者的积极结果可能是重要驱动力，下半年狼疮性肾炎的概念验证研究也很重要；在欧盟和日本，自我给药为患者和医生提供了多种给药途径选择，部分患者偏好自我给药，若美国获批自我注射，预计会有类似效果 [79][81][86] 问题: 肌炎试验设计是否有变化，各亚组的成功概率如何，奥比妥珠单抗数据对狼疮性肾炎试验有何影响 - 肌炎试验在3个亚组继续推进，协议无变化，对3个亚组的III期成功有同等信心；狼疮性肾炎有大量未满足的医疗需求，需要多种治疗手段，公司专注自身数据，对生物学有强烈信心，正在II期测试作用机制 [89][90][91] 问题: 重症肌无力（MG）市场中生物制剂份额的进展如何 - 公司认为MG业务仍处于增长曲线初期，自VYVGART推出后市场有所扩张，先进生物制剂开始在早期阶段使用，60%的患者直接从口服药物转向VYVGART，表明正在渗透额外的25000名患者市场，但仍有很长的路要走，预填充注射器将有助于实现持续稳定增长 [94][96][97] 问题: 对FcRn特许经营权的长期规划如何，ARGX - 213的临床开发是否有缩短时间线的可能性，可借鉴VYVGART的哪些元素 - FcRn是一个有巨大机会的特许经营权，开发ARGX - 213提供了选择，可以利用对现有适应症的了解进行跨越式发展，也可以开拓新机会，公司目前专注于今年下半年生成I期数据，以了解该分子的潜力 [100][101][103] 问题: 自动注射器的后续更新情况如何，其如何扩展VYVGART的机会 - 自动注射器与预填充注射器的区别在于针头不可见且无需患者操作，对部分患者有重要意义，是在核心市场持续创新的合理下一步，目前公司专注于预填充注射器的沟通，自动注射器正在努力推进，2027年是目标年份，目前还无法确定具体的后续更新时间 [105][106][108] 问题: CIDP推出初期的指标如何，IVIg在早期阶段是否成功，是否有早期护理标准转变的迹象 - CIDP推出进展良好，有明显未满足的需求，带来30年来的首个创新，正在产生重大影响，预计随着时间推移将改变市场和护理标准，目前处于推出早期，85%的患者从IVIg转换而来，对目前的势头感到满意 [110][111][112] 问题: 血清阴性和眼肌型MG试验的给药方案如何，这些患者的给药周期是否与血清阳性gMG相似，定价如何考虑 - 预计血清阴性或眼肌型MG患者的给药方案和定价与目前美国标签上的乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性MG患者无差异，这是对MG群体的标签扩展 [114][115][116] 问题: 肌炎向III期过渡时，是否为每个亚组招募一定数量的患者以单独评估，主要终点是否会综合所有患者评估 - 正确的做法是在III期注册试验中每个亚组都有最低限度的代表性，以便得出基于数据的结论并与FDA讨论 [118][119][120] 问题: CIDP中PFS与管理式医疗组织的VBAs逐步淘汰后，是否会对使用设置上限 - 零售价格谈判仍需进行，但预计药房福利会有增量折扣，VBAs不会被支付方要求，因此不会设置上限 [122][123] 问题: 对FDA批准PFS自我给药的信心如何，FDA对自我给药细针过程的担忧如何影响公司策略 - 公司向FDA提交了强大的数据集，包括可靠的人为因素研究，认为审查进展顺利，有望在4月10日的PDUFA日期获批，基于数据集和当前进行的过程有信心，但最终决定权在FDA，公司会尽可能合作 [127][128][129] 问题: 狼疮性肾炎（LN）研究中患者的基线特征和疾病严重程度如何，与其他西方LN研究相比如何，成功的标准是什么 - 在中国招募的LN患者群体符合协议和纳入/排除标准，有未满足的医疗需求，治疗方式有一些差异；II期研究是概念验证，首要问题是验证作用机制，若有积极答案将转为全球III期注册试验，考虑全球治疗方案，公司期待数据 [132][134][136] 问题: ARGX - 119在CMS的概念验证数据中期待看到什么，该数据是否会影响其在其他适应症的开发 - 先天性肌无力综合征（CMS）是该靶点生物学的关键适应症，公司期待看到在这些患者中有明显改善的强烈信号，CMS与分子的作用机制非常接近，该数据很重要，公司还同时在ALS进行概念验证研究并在SMA开展新研究，所有3个适应症都与分子作用机制密切相关 [138][139][140] 问题: 关于早期管线资产ARGX - 109（抗IL - 6）的计划如何 - ARGX - 109是一流的IL - 6阻断剂，具有皮摩尔级效力、60 - 80天的半衰期和已证实的安全性，公司很高兴重新获得该分子，对IL - 6生物学有新的独特视角，今年将快速推进I期研究，预计下半年获得I期数据 [143][144][145] 问题: 若PFS在4月获批，预计何时能到达患者手中 - 公司期待PFS自我注射在4月获批，获批后将尽快推出，预计在PDUFA日期后的几天内就能提供给患者 [147][148] 问题: 眼肌型MG获批对MG治疗范式有何影响，临床医生是否会将其视为疾病修饰疗法 - 公司认为在早期阶段使用VYVGART治疗会为患者带来更好的结果，这也是推进眼肌型MG适应症的原因，80%的眼肌型MG患者会发展为全身性MG，虽然首次数据读出可能不会体现，但随着时间推移，有望看到能延迟这种发展的数据，公司对该策略有信心 [150][152][153] 问题: 如何看待竞争对手在CIDP领域进一步改善临床结果的潜力，补体抑制剂在该领域是否有作用 - 公司在CIDP领域创造了历史，显示这是一种IgG驱动的疾病，报告了70%的最高反应率和独特的安全概况，推进了给药选择；补体抑制剂有作用，这也是推进empasiprubart在CIDP研究的原因，ADHERE试验中有30%的患者未得到满足，部分患者有致病性IgM自身抗体，会招募补体且不通过FcRn循环，公司期待开展研究并查看补体数据 [155][156][158]