公司核心动态 - 公司宣布其12篇科学摘要已被接受，将在2025年11月6日至10日于美国佛罗里达州奥兰多市举行的美国过敏、哮喘与免疫学学院2025年度科学会议上进行展示 [1] - 其中5篇海报将展示RUCONEST®在按需治疗遗传性血管性水肿方面的积极新临床、经济学及对比数据 [2] - 另外7篇海报将重点介绍Joenja®在现实世界中的有效性新证据，包括三期儿科试验的额外结果，并增进对激活磷酸肌醇3-激酶δ综合征儿科及护理者负担的理解 [2] - 公司首席医疗官表示，科学贡献得到大量摘要接受认可，体现了研究的严谨性及对推进患者护理的承诺，期待在11月会议上向医学界展示新数据 [3] RUCONEST® 研究展示详情 - 研究标题：重组C1抑制剂与Sebetralstat用于HAE按需治疗的间接治疗比较，展示时间：2025年11月7日下午4:05 [4] - 研究标题：rhC1-INH与Sebetralstat治疗HAE发作的成本效益分析，展示时间：2025年11月7日下午4:05 [4] - 研究标题：使用当代事件发生时间终点定义对rhC1-INH临床数据的再分析，展示时间：2025年11月7日下午5:05 [4] - 研究标题：HAE临床试验中患者报告结局指标的映射，展示时间：2025年11月9日上午11:45 [4] - 研究标题：临床医生对按需HAE治疗试验中观察到的治疗效果修饰因子的观点，展示时间：2025年11月8日中午12:15 [4] Joenja® (leniolisib) 研究展示详情 - 研究标题：Leniolisib在降低APDS患者感染方面的有效性，展示时间：2025年11月7日下午3:50 [5] - 研究标题：Leniolisib对APDS患者医疗资源使用的影响，展示时间：2025年11月7日下午4:05 [5] - 研究标题：接受Leniolisib治疗的APDS儿科患者的症状/生活质量，展示时间：2025年11月7日下午4:35 [5] - 研究标题：成人和儿科对APDS及Leniolisib的观点与经验，展示时间：2025年11月7日下午2:35 [5] - 研究标题：APDS疾病负担：儿科和青少年护理者观点，展示时间：2025年11月7日下午4:20 [5] - 研究标题：APDS患者使用Leniolisib的现实世界依从性和持久性，展示时间：2025年11月8日中午12:15 [5] - 研究标题：APDS-CHOIR临床结局登记中激活磷酸肌醇3-激酶δ综合征的特征描述，展示时间：2025年11月7日下午2:50 [5] - 除在指定时间于展厅展示外，电子海报将于2025年11月6日东部时间上午8:00起在ACAAI网站上向注册参会者在线开放并可点播 [5] 产品与疾病背景：RUCONEST® 与 HAE - RUCONEST®是一种重组C1酯酶抑制剂蛋白替代疗法，用于治疗成人和青少年HAE患者的急性发作，在美国、欧洲和英国获批，且是全球唯一的重组C1酯酶抑制剂 [9][10] - 该药通过静脉注射给药，能立即完全生物利用，在HAE发作时实现快速干预，推荐剂量50 U/kg可标准化C1INH活性水平 [11] - 遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，由C1酯酶抑制剂蛋白缺乏引起，导致生化失衡和水肿发作，全球患病率约为1/10,000至1/50,000 [6][8] - HAE特征为身体各部位皮肤、气道及内脏自发性复发性水肿发作，喉部水肿尤其危险且可能危及生命，常被误诊为过敏或阑尾炎等常见病，导致诊断延迟 [7][8] 产品与疾病背景：Joenja® (leniolisib) 与 APDS - Leniolisib是一种口服小分子PI3Kδ抑制剂，在美国、英国、澳大利亚和以色列获批，是首个也是唯一针对成人和12岁及以上儿科APDS患者的靶向治疗 [13] - 该药通过抑制重要细胞信使PIP3的产生来调节细胞功能，三期临床试验结果显示其在主要终点上有统计学显著改善，长期安全性得到开放标签扩展数据支持 [13] - 激活磷酸肌醇3-激酶δ综合征是一种于2013年首次表征的罕见原发性免疫缺陷，由PIK3CD或PIK3R1基因变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃 [12] - APDS症状包括严重反复鼻窦肺部感染、淋巴组织增生、自身免疫和肠病，常被误诊，诊断中位延迟达7年，全球患病率约为每百万人1至2例 [12] 公司概况 - 公司是一家全球性生物制药公司，致力于改变患有罕见、衰弱及危及生命疾病患者的生活，开发并商业化包括小分子和生物制剂在内的创新药物组合 [14] - 公司总部位于荷兰莱顿，大部分员工位于美国 [14]

产品与市场表现 - DAWNZERA在美国获得批准，用于预防12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作[17] - DAWNZERA在临床试验中显示出94%的HAE攻击率总平均减少，81%的攻击率减少在与安慰剂比较时具有统计学显著性（p<0.001）[50] - 在OASIS-Plus切换队列中，DAWNZERA的HAE攻击率减少62%，93%的患者在24周内被认为是良好控制[59] - DAWNZERA的自我给药时间仅需10秒，且可在室温下存放长达6周[67] - DAWNZERA的安全性良好，171名患者的平均暴露时间为14个月，主要不良反应为轻度至中度[65] - DAWNZERA是首个RNA靶向的HAE预防治疗，具有显著的疗效和良好的耐受性[70] - DAWNZERA的峰值销售潜力超过5亿美元[80] - 84%的切换患者调查显示更喜欢DAWNZERA[62] - DAWNZERA的注射部位反应发生率为24%（Q4W组），与安慰剂组相比，反应大多为轻度且自愈[65] - 63%的参与者选择DAWNZERA是因为“更好地控制HAE”[93] - 65%的参与者选择DAWNZERA是因为“注射时间更短”[93] - DAWNZERA的给药频率为每四周或八周一次，无需负荷剂量[89] 未来展望与市场机会 - 预计2026年将有两个额外的独立上市，具有数十亿美元的收入潜力[20] - 公司计划在未来一年内独立推出多款新药，预计将带来数十亿美元的市场机会[103] - 公司已在美国市场部署经验丰富的商业团队，以确保DAWNZERA的成功上市[96] - 公司提供患者教育、注射培训和财务支持等综合服务，以满足HAE社区的需求[98]