公司动态 - KalVista Pharmaceuticals (KALV) 股价在过去一周飙升36%，主要得益于其主导管线药物获得FDA批准用于治疗遗传性血管性水肿(HAE) [1] - FDA批准公司新型血浆激肽释放酶抑制剂sebetralstat(商品名Ekterly)，用于治疗12岁及以上患者的急性HAE发作 [1] - 此次批准使Ekterly成为首个也是唯一一个口服按需治疗HAE的药物 [2] - 该批准标志着KalVista从研发型生物科技公司转型为商业化阶段企业 [2] - 公司正在2-11岁儿童患者中进行Ekterly的III期KONFIDENT-KID研究，计划今年晚些时候公布结果 [10] 产品优势 - Ekterly的口服剂型相比现有注射疗法(如Takeda的Firazyr和Kalbitor)更具便利性 [5][7] - 与Takeda的Kalbitor相比，Ekterly不需要标注可能导致过敏性休克的"黑框警告" [8] - III期KONFIDENT研究显示Ekterly能显著加快症状缓解速度、减轻发作严重程度并加速发作消退 [9] - 该药物安全性良好，与安慰剂组相当 [9] 市场表现 - 今年以来KalVista股价累计上涨89%，远超行业5%的涨幅 [3] - Amarin Corporation(AMRN)年内股价上涨79%，2025年每股亏损预期从3.85美元改善至2.30美元 [13] - Agenus(AGEN)年内股价飙升89%，2025年业绩预期从每股亏损3.46美元转为盈利1.56美元 [14] 治疗领域 - HAE是一种罕见遗传病，表现为四肢、面部和喉咙严重肿胀，可能危及生命 [2] - 虽然已有预防性疗法，但HAE发作仍可能发生，按需治疗是长期疾病管理的必要组成部分 [5] - 由于HAE发作不可预测且进展迅速，及时给药至关重要 [5]