文章核心观点 - 公司公布TARA - 002在高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者2期试验的更新结果，显示出良好疗效和安全性，有望为患者带来变革性疗法 [1][6] 试验概况 - ADVANCED - 2是评估膀胱内注射TARA - 002的2期开放标签试验，针对卡介苗（BCG）无反应和未使用过BCG的NMIBC患者 [10] - BCG无反应队列约100人，未使用过BCG队列31人，前者设计符合美国FDA指导 [10] 试验数据 患者情况 - BCG无反应数据集有5名患者，截至2025年4月16日数据截止，6个月和9个月时均可评估，3人12个月时可评估 [3] - BCG未使用过数据集有21名患者，截至2025年4月16日数据截止，16人6个月可评估，8人9个月可评估，7人12个月可评估 [4] 完全缓解率（CR） - BCG无反应患者任何时间CR率100%（5/5），6个月时100%（5/5），9个月时80%（4/5），12个月时67%（2/3） [7] - BCG未使用过患者任何时间CR率76%（16/21），6个月时63%（10/16），9个月时63%（5/8），12个月时43%（3/7） [7] 安全性 - 多数不良事件为1级且短暂，无3级或更高级别的治疗相关不良事件（TRAEs），无患者因TRAEs停药 [5] - 常见不良事件与细菌免疫增强典型反应一致，如流感样症状，常见泌尿系统症状反映尿路器械操作影响 [5] 公司计划 - 预计到2025年底公布约25名6个月可评估的BCG无反应患者的更新中期数据 [6][8] - 将于2025年4月28日上午8:30举办电话会议和网络直播讨论数据 [6][9] 产品介绍 - TARA - 002是用于治疗NMIBC和淋巴管畸形（LMs）的研究性细胞疗法，获美国FDA罕见儿科疾病认定 [11] - 由与OK - 432相同的母细胞库开发，公司已证明TARA - 002与OK - 432的制造可比性 [11] - 给药后可激活先天和适应性免疫细胞，产生促炎反应，直接杀死肿瘤细胞并触发宿主免疫反应 [12] 行业情况 - 膀胱癌是美国第6大常见癌症，NMIBC约占膀胱癌诊断的80%，美国每年约65000名患者被诊断为NMIBC [13] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于为癌症和罕见病患者推进变革性疗法 [14] - 产品组合包括领先候选药物TARA - 002，还在开发静脉注射氯化胆碱 [14]