文章核心观点 - OKYO Pharma公司宣布其候选药物urcosimod在治疗神经性角膜疼痛的二期临床试验中取得积极结果 数据显示该药物不仅能减轻疼痛 还可能促进角膜神经结构的恢复 这为这一尚无FDA批准疗法的疾病领域提供了潜在的首创治疗方案 [1][2][5] 药物临床试验数据 - 在一项涉及18名患者的随机、双盲、安慰剂对照二期试验中 接受0.05% urcosimod治疗的患者在角膜神经健康方面显示出有利变化 而安慰剂组则未观察到 [1][2] - 具体数据显示 0.05% urcosimod治疗组患者的总神经纤维数量中位数增加+2.0 n/0.16 mm² 总神经纤维长度中位数增加+2.6 mm/mm² 而安慰剂组在这两项指标上分别出现中位数下降-1.92 n/0.16 mm² 和 -1.63 mm/mm² [2] - 这些探索性终点数据表明 urcosimod在关键解剖学指标上为患者带来了一致且有意义的改善 凸显了其支持角膜神经修复的潜力 [2] 专家与公司评论 - 试验主要研究者表示 在神经纤维数量和长度上观察到的一致改善表明 urcosimod可能不仅减轻疼痛 还能支持角膜神经结构的恢复 这为理解其作用机制迈出了重要一步 [3] - 公司首席科学官认为 这些早期结果为靶向chemerin受体通路治疗神经性角膜疼痛提供了证据 所观察到的生物活性为urcosimod的持续开发奠定了重要基础 [3] 疾病与药物背景 - 神经性角膜疼痛是一种导致眼部、面部或头部剧烈疼痛和敏感性的疾病 目前尚无FDA批准的药物 现有治疗方式效果有限 [4] - Urcosimod是一种脂质偶联的chemerin肽激动剂 靶向ChemR23受体 在临床前模型中已显示出抗炎和减轻疼痛的活性 [5] - 该药物此前在一项240名患者的干眼症二期试验中多个终点达到统计学显著性 近期又在18名神经性角膜疼痛患者的二期试验中公布了减轻疼痛的积极数据 [5] 公司发展与计划 - OKYO Pharma是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发治疗神经性角膜疼痛和其他眼部疾病的新型疗法 [7] - 公司已成功完成其旗舰药物urcosimod针对神经性角膜疼痛的二期试验 目前正计划在2026年第一季度启动一项规模更大、多中心的后续试验 [7]

公司近期动态 - 公司首席执行官Gary S Jacob博士将于2025年11月3日至5日在奥地利维也纳举行的第33届BIO-Europe合作伙伴会议上进行演讲[1][2] - 演讲将重点介绍公司的主要在研候选药物urcosimod并更新其近期完成的针对神经性角膜疼痛的2期临床试验[2] - 公司管理层将参与一对一合作会议讨论临床里程碑包括urcosimod近期积极的临床数据及其临床开发计划的加速[3] 核心产品管线 - 主要在研候选药物urcosimod是一种脂质缀合的chemerin肽激动剂靶向通常存在于眼部免疫细胞、神经元和背根神经节胶质细胞上的ChemR23 G蛋白偶联受体[5] - Urcosimod采用膜锚定肽技术开发是一种新型长效候选药物旨在通过分子内建的脂质锚对抗冲洗作用以潜在地增强其在眼部环境中的停留时间[5] - 在一项240名患者治疗干眼症的2期多中心双盲安慰剂对照试验中urcosimod在多个终点显示出清晰的统计学显著性[5] - 公司近期完成了一项针对17名神经性角膜疼痛患者的随机安慰剂对照双盲2期试验评估[5] 目标疾病领域 - 神经性角膜疼痛是一种导致眼睛、面部或头部剧烈疼痛和敏感性的疾病目前尚无FDA批准疗法现成的局部和全身性治疗疗效有限[4] - 该疾病被认为由角膜神经损伤合并炎症引起可表现为患有多种眼科疾病患者的严重慢性衰弱性疾病[4] - 公司专注于开发治疗神经性角膜疼痛和干眼症等眼部疾病的创新疗法[6]

公司临床开发进展 - 公司宣布其主导候选药物urcosimod治疗神经性角膜疼痛的下一阶段临床开发计划 [1] - 下一阶段将进行一项多剂量递增临床试验，旨在招募约100名患者，确定最佳注册剂量，并进一步了解药物的胶束特性 [3][8] - 公司预计该多剂量递增临床试验的顶线数据将在2026年获得 [3] 二期临床试验结果 - 2025年7月公布的二期概念验证试验顶线数据显示，在接受0.05% urcosimod治疗12周后，75%的方案符合人群患者其神经性角膜疼痛减轻超过80% [3] - 该二期试验为随机、双盲、安慰剂对照研究，在17名患者中进行 [2][7] - 试验因公司希望尽早揭盲以读取药物效果数据而提前终止，当时有17名患者已完成研究 [7] 监管沟通与药物资质 - 公司正积极推进与美国食品药品监督管理局的会议，以讨论治疗神经性角膜疼痛药物的获批要求并确定注册所需的主要终点 [4] - urcosimod目前持有快速通道资格，预计这将有助于加快与FDA的会议进程 [4] - 神经性角膜疼痛目前尚无FDA批准的疗法，存在显著的未满足医疗需求 [1][6] 药物与疾病背景 - 神经性角膜疼痛是一种与慢性、严重的神经相关疼痛相关的眼部疾病，可能表现为严重、慢性、衰弱的病症 [1][6] - Urcosimod是一种脂质共轭的chemerin肽激动剂，靶向ChemR23 G蛋白偶联受体，在临床前模型中显示出抗炎和减轻疼痛的活性 [9] - 该药物采用膜锚定肽技术开发，旨在通过分子中内置的脂质锚来对抗冲洗效应，从而潜在增强在眼部环境中的疗效 [9]

文章核心观点 - OKYO Pharma公司公布urcosimod治疗神经性角膜疼痛（NCP）的2期试验积极顶线数据，显示药物效果显著且无严重不良事件，公司计划与FDA讨论下一步计划并加速临床开发 [1][8] 分组1：公司与药物简介 - OKYO Pharma是专注眼科的生物制药公司，致力于开发治疗NCP和干眼症的创新疗法，普通股在纳斯达克资本市场上市 [1][14] - Urcosimod曾称OK - 101，是脂质共轭趋化素肽激动剂，采用膜锚定肽技术开发，有抗炎和止痛活性，已获治疗NCP的快速通道指定 [1][13] 分组2：NCP疾病情况 - NCP会导致眼、脸或头部严重疼痛和敏感，病因不明，可能与角膜神经损伤和炎症有关，目前无FDA批准疗法，多采用非标签治疗 [11] 分组3：Urcosimod 2期试验情况 - 试验为随机、双盲、安慰剂对照的2期概念验证试验，在波士顿塔夫茨医学中心进行，原计划招募48名患者，2025年4月提前结束，17名患者完成研究 [2][12] - 试验主要终点是从基线（第1次访视，第0天）到治疗结束（第4次访视，第84天）平均疼痛评分的变化，用0 - 10的VAS量表测量 [3] 分组4：试验结果 符合方案人群 - 0.05% urcosimod组平均疼痛评分变化为5.5，安慰剂组为2.75，差值2.75；该组75%患者疼痛严重程度改善超80% [4] - 0.05% urcosimod组早在第4周疼痛评分就显著降低，平均变化5.25，安慰剂组为3.0；从第1次访视到治疗结束，该组平均疼痛评分有统计学显著降低（p值 = 0.025） [4] 意向治疗人群 - 0.05% urcosimod组67%患者疼痛改善超50%，安慰剂组为33%；该组疼痛严重程度平均降低4.2，安慰剂组为2.5 [5] 其他结果 - 第12周时，0.05% urcosimod组与安慰剂组相比，Cohen - d值显示出强治疗效果（Cohen - d值 > 1.2） [6] - 试验中无严重不良事件报告 [8] 分组5：各方观点与计划 专家观点 - 试验首席研究员Hamrah博士认为结果令人兴奋和鼓舞，药物对高VAS疼痛评分患者效果显著 [7] 公司观点 - 公司CEO Gary S. Jacob对结果满意，认为药物对神经痛患者可能特别有效，感谢参与者 [9] - 公司创始人兼董事长Gabriele Cerrone为公司率先开发治疗NCP的外用药物感到自豪，目标是尽快将药物推向市场 [9] 公司计划 - 完成全面数据分析后，公司计划与FDA开会讨论urcosimod下一步计划 [8] - 公司将加速urcosimod临床开发，开展更多试验；还计划为参与试验患者及未来特定患者安排FDA“扩大使用”计划，需获FDA批准 [9] 分组6：其他相关情况 - 此前评估urcosimod治疗干眼症的2期试验及本次试验中，0.1%药物治疗组效果均不如0.05%治疗组，公司将继续评估数据并展示更大数据集 [10]

文章核心观点 OKYO Pharma公司CEO将在波士顿生物国际大会上介绍公司领先临床候选药物urcosimod治疗神经性角膜疼痛的进展 [1] 公司信息 - OKYO Pharma是临床阶段生物制药公司 专注开发治疗神经性角膜疼痛和干眼症的创新疗法 普通股在纳斯达克资本市场上市交易 [4] - 公司除完成urcosimod治疗干眼症患者的2期试验外 还在进行其治疗神经性角膜疼痛患者的2期试验 [4] 会议信息 - 会议名称为Bio International Convention 2025 [2] - 会议时间为2025年6月16 - 19日 [2] - 会议地点在马萨诸塞州波士顿会议展览中心 [2] - 演讲者为OKYO Pharma首席执行官Gary S. Jacob博士 [2] - 演讲主题为“Clinical Development of Urcosimod to Treat Neuropathic Corneal Pain” [2] 疾病信息 - 神经性角膜疼痛会导致眼睛 面部或头部严重疼痛和敏感 确切病因未知 被认为由角膜神经损伤和炎症共同导致 [2] - 该疾病在许多眼科疾病患者中表现为严重 慢性 使人衰弱的病症 目前通过各种局部和全身治疗进行非标签治疗 效果有限 [2] 药物信息 - urcosimod曾用名OK - 101 是一种脂质共轭趋化素肽激动剂 作用于ChemR23 G蛋白偶联受体 [3] - 该药物使用膜锚定肽技术开发 用于治疗干眼症 能在干眼症和角膜神经性疼痛小鼠模型中分别产生抗炎和止痛活性 [3] - 药物分子中包含脂质锚 可对抗冲洗 潜在延长其在眼部环境中的停留时间 [3] - 在一项240名患者的2期多中心双盲安慰剂对照干眼症治疗试验中 urcosimod在多个终点上显示出明显统计学意义 [3] - 目前正在对17名神经性角膜疼痛患者进行随机 安慰剂对照 双盲2期试验评估 [3]

公司动态 - OKYO Pharma首席执行官Gary S Jacob博士将于2025年5月22日在波士顿举行的第四届GPCR靶向药物发现峰会上进行口服报告 该报告将重点介绍公司主要临床候选药物urcosimod的开发进展 [1] - 报告具体信息包括：会议名称为第四届GPCR靶向药物发现峰会 报告主题为"靶向CMKLR1（ChemR23）治疗神经性角膜疼痛的Urcosimod临床开发" 地点为波士顿Revere Hotel Boston Common [2] 产品研发进展 - 主要候选药物urcosimod（原代号OK-101）是一种脂质缀合的chemerin肽激动剂 靶向通常存在于眼部免疫细胞、背根神经节神经元和胶质细胞上的ChemR23 GPCR受体 [3] - 该药物采用膜锚定肽技术开发 具有长效特性 通过分子中的脂质锚定结构增强在眼部的滞留时间 减少被冲洗流失的风险 [3] - 在干眼症小鼠模型中显示出抗炎活性 在角膜神经性疼痛小鼠模型中显示出镇痛活性 [3] - 已完成一项240名患者的2期多中心、双盲、安慰剂对照干眼症试验 在多个终点显示统计学显著性 [3] - 刚完成一项涉及17名神经性角膜疼痛患者的2期随机、安慰剂对照、双盲试验 目前正在评估中 [3] 疾病领域概况 - 神经性角膜疼痛（NCP）是一种严重眼部疾病 全球影响数万人 特征为慢性严重眼部不适 目前尚无FDA批准疗法 [1] - NCP表现为眼、面部或头部剧烈疼痛和敏感 病因可能与角膜神经损伤和炎症相关 现有治疗方式均属超说明书使用且效果有限 [2] 公司业务定位 - OKYO Pharma是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发神经性角膜疼痛和干眼症创新疗法 普通股在纳斯达克资本市场交易 [4] - 公司聚焦于神经性角膜疼痛和眼部疾病新型分子的发现与开发 除完成urcosimod干眼症2期试验外 目前正在推进该药物治疗神经性角膜疼痛的2期试验 [4]