文章核心观点 - OKYO Pharma公司公布urcosimod治疗神经性角膜疼痛（NCP）的2期试验积极顶线数据，显示药物效果显著且无严重不良事件，公司计划与FDA讨论下一步计划并加速临床开发 [1][8] 分组1：公司与药物简介 - OKYO Pharma是专注眼科的生物制药公司，致力于开发治疗NCP和干眼症的创新疗法，普通股在纳斯达克资本市场上市 [1][14] - Urcosimod曾称OK - 101，是脂质共轭趋化素肽激动剂，采用膜锚定肽技术开发，有抗炎和止痛活性，已获治疗NCP的快速通道指定 [1][13] 分组2：NCP疾病情况 - NCP会导致眼、脸或头部严重疼痛和敏感，病因不明，可能与角膜神经损伤和炎症有关，目前无FDA批准疗法，多采用非标签治疗 [11] 分组3：Urcosimod 2期试验情况 - 试验为随机、双盲、安慰剂对照的2期概念验证试验，在波士顿塔夫茨医学中心进行，原计划招募48名患者，2025年4月提前结束，17名患者完成研究 [2][12] - 试验主要终点是从基线（第1次访视，第0天）到治疗结束（第4次访视，第84天）平均疼痛评分的变化，用0 - 10的VAS量表测量 [3] 分组4：试验结果 符合方案人群 - 0.05% urcosimod组平均疼痛评分变化为5.5，安慰剂组为2.75，差值2.75；该组75%患者疼痛严重程度改善超80% [4] - 0.05% urcosimod组早在第4周疼痛评分就显著降低，平均变化5.25，安慰剂组为3.0；从第1次访视到治疗结束，该组平均疼痛评分有统计学显著降低（p值 = 0.025） [4] 意向治疗人群 - 0.05% urcosimod组67%患者疼痛改善超50%，安慰剂组为33%；该组疼痛严重程度平均降低4.2，安慰剂组为2.5 [5] 其他结果 - 第12周时，0.05% urcosimod组与安慰剂组相比，Cohen - d值显示出强治疗效果（Cohen - d值 > 1.2） [6] - 试验中无严重不良事件报告 [8] 分组5：各方观点与计划 专家观点 - 试验首席研究员Hamrah博士认为结果令人兴奋和鼓舞，药物对高VAS疼痛评分患者效果显著 [7] 公司观点 - 公司CEO Gary S. Jacob对结果满意，认为药物对神经痛患者可能特别有效，感谢参与者 [9] - 公司创始人兼董事长Gabriele Cerrone为公司率先开发治疗NCP的外用药物感到自豪，目标是尽快将药物推向市场 [9] 公司计划 - 完成全面数据分析后，公司计划与FDA开会讨论urcosimod下一步计划 [8] - 公司将加速urcosimod临床开发，开展更多试验；还计划为参与试验患者及未来特定患者安排FDA“扩大使用”计划，需获FDA批准 [9] 分组6：其他相关情况 - 此前评估urcosimod治疗干眼症的2期试验及本次试验中，0.1%药物治疗组效果均不如0.05%治疗组，公司将继续评估数据并展示更大数据集 [10]

文章核心观点 OKYO Pharma公司CEO将在波士顿生物国际大会上介绍公司领先临床候选药物urcosimod治疗神经性角膜疼痛的进展 [1] 公司信息 - OKYO Pharma是临床阶段生物制药公司 专注开发治疗神经性角膜疼痛和干眼症的创新疗法 普通股在纳斯达克资本市场上市交易 [4] - 公司除完成urcosimod治疗干眼症患者的2期试验外 还在进行其治疗神经性角膜疼痛患者的2期试验 [4] 会议信息 - 会议名称为Bio International Convention 2025 [2] - 会议时间为2025年6月16 - 19日 [2] - 会议地点在马萨诸塞州波士顿会议展览中心 [2] - 演讲者为OKYO Pharma首席执行官Gary S. Jacob博士 [2] - 演讲主题为“Clinical Development of Urcosimod to Treat Neuropathic Corneal Pain” [2] 疾病信息 - 神经性角膜疼痛会导致眼睛 面部或头部严重疼痛和敏感 确切病因未知 被认为由角膜神经损伤和炎症共同导致 [2] - 该疾病在许多眼科疾病患者中表现为严重 慢性 使人衰弱的病症 目前通过各种局部和全身治疗进行非标签治疗 效果有限 [2] 药物信息 - urcosimod曾用名OK - 101 是一种脂质共轭趋化素肽激动剂 作用于ChemR23 G蛋白偶联受体 [3] - 该药物使用膜锚定肽技术开发 用于治疗干眼症 能在干眼症和角膜神经性疼痛小鼠模型中分别产生抗炎和止痛活性 [3] - 药物分子中包含脂质锚 可对抗冲洗 潜在延长其在眼部环境中的停留时间 [3] - 在一项240名患者的2期多中心双盲安慰剂对照干眼症治疗试验中 urcosimod在多个终点上显示出明显统计学意义 [3] - 目前正在对17名神经性角膜疼痛患者进行随机 安慰剂对照 双盲2期试验评估 [3]

公司动态 - OKYO Pharma首席执行官Gary S Jacob博士将于2025年5月22日在波士顿举行的第四届GPCR靶向药物发现峰会上进行口服报告 该报告将重点介绍公司主要临床候选药物urcosimod的开发进展 [1] - 报告具体信息包括：会议名称为第四届GPCR靶向药物发现峰会 报告主题为"靶向CMKLR1（ChemR23）治疗神经性角膜疼痛的Urcosimod临床开发" 地点为波士顿Revere Hotel Boston Common [2] 产品研发进展 - 主要候选药物urcosimod（原代号OK-101）是一种脂质缀合的chemerin肽激动剂 靶向通常存在于眼部免疫细胞、背根神经节神经元和胶质细胞上的ChemR23 GPCR受体 [3] - 该药物采用膜锚定肽技术开发 具有长效特性 通过分子中的脂质锚定结构增强在眼部的滞留时间 减少被冲洗流失的风险 [3] - 在干眼症小鼠模型中显示出抗炎活性 在角膜神经性疼痛小鼠模型中显示出镇痛活性 [3] - 已完成一项240名患者的2期多中心、双盲、安慰剂对照干眼症试验 在多个终点显示统计学显著性 [3] - 刚完成一项涉及17名神经性角膜疼痛患者的2期随机、安慰剂对照、双盲试验 目前正在评估中 [3] 疾病领域概况 - 神经性角膜疼痛（NCP）是一种严重眼部疾病 全球影响数万人 特征为慢性严重眼部不适 目前尚无FDA批准疗法 [1] - NCP表现为眼、面部或头部剧烈疼痛和敏感 病因可能与角膜神经损伤和炎症相关 现有治疗方式均属超说明书使用且效果有限 [2] 公司业务定位 - OKYO Pharma是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发神经性角膜疼痛和干眼症创新疗法 普通股在纳斯达克资本市场交易 [4] - 公司聚焦于神经性角膜疼痛和眼部疾病新型分子的发现与开发 除完成urcosimod干眼症2期试验外 目前正在推进该药物治疗神经性角膜疼痛的2期试验 [4]