Entera Bio Global Leader in Oral Peptide Therapeutics Corporate Presentation I Disclaimer Various statements in this presentation are "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements (other than statements of historical facts) in this presentation regarding our prospects, plans, financial position, business strategy and expected financial and operational results may constitute forward-looking statements. Words such as, but not limited to ...

业绩总结 - 公司预计在2025年至2028年期间将实现显著的现金流入[9] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为6.978亿美元[21] - 未来潜在的里程碑付款总额为1.55亿美元，这些金额不包括在当前的现金流预测中[15] 用户数据 - Icotrokinra在2024年产生的销售额为10.4亿美元，Tremfya的销售额为3.7亿美元[52] - Icotrokinra在临床试验中，达到完全清除皮肤的患者比例为46%，青少年患者比例为76%[58] - Icotrokinra在ICONIC-LEAD研究中，PASI 90的反应率为50%[67] 新产品和新技术研发 - PN-881的临床试验计划于2025年第四季度启动，目标是成为最佳口服IL-17拮抗剂[26] - PN-881在IL-17AA的IC50为0.13 nM，IL-17AF为27 nM，IL-17FF为14 nM，显示出与Bimzelx相似的效力，且比Cosentyx强约100倍[36] - Icotrokinra的潜在峰值销售额预计超过50亿美元，适用于银屑病、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎和克罗恩病[53] 市场扩张 - 预计IL-17抑制剂将在2031年占据21%的市场份额，市场规模将达到217亿美元[28] - 预计到2031年，Psoriasis市场的总规模将从217亿美元增长至301亿美元[28] - 预计到2030年，全球市场规模将显著增长，患者对口服药物的偏好达到75%[60] 合作与并购 - 公司与Johnson & Johnson的合作中，已实现的预付款和里程碑总额为3.375亿美元，未来潜在的开发和销售里程碑为6.3亿美元[13] - Rusfertide的合作中，若选择“选择退出”，将获得14%至29%的全球净销售特许权使用费，若选择“选择加入”，则为50/50的美国利润/损失分成加上10%至17%的非美国净销售特许权使用费[17] 负面信息 - 约78%的PV患者存在Hct>45%的失控情况[156] - 约34-41%发生血栓事件[156] - 约78%的患者在接受治疗后仍未能将红细胞比容控制在45%以下[190] 其他新策略和有价值的信息 - Rusfertide获得了孤儿药资格和快速通道认证[169] - Rusfertide预计在每个治疗阶段都能提供一致的红细胞比容控制，潜在收入可达10亿至20亿美元[191] - 研究显示Rusfertide的安全性与以往研究一致，未发现新的安全信号[185]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Protagonist Therapeutics Inc（PTGX）、武田制药（Takeda Pharmaceuticals） - **行业**：制药行业 纪要提到的核心观点和论据 核心观点 1. VERIFI研究是一项积极的研究，达到主要终点和所有4个次要终点，显示鲁斯帕肽（ruspatercept）在真性红细胞增多症（PV）治疗中具有显著疗效、安全性和耐受性，有望成为新的标准治疗方案 [29][30][31] 2. 武田制药预计鲁斯帕肽在PV治疗中有10 - 20亿美元的收入潜力，Protagonist认为可能达到该范围的较高端 [32][72] 3. 未来将进一步探索鲁斯帕肽作为单一药物或与其他疗法联合使用的最佳实践方式 [47][52] 论据 1. **疗效显著** - **主要终点**：VERIFI研究中，77%的鲁斯帕肽联合当前标准治疗的患者达到临床缓解，而安慰剂组仅为33%，P值小于0.0001 [14] - **关键次要终点** - 整个32周期间，鲁斯帕肽组患者平均每人接受0.5次放血治疗，安慰剂组为1.8次，P值小于0.0001；73%的鲁斯帕肽组患者在32周治疗期间未接受放血治疗，安慰剂组仅为22% [18][19] - 鲁斯帕肽组63%的患者维持血细胞比容低于45%，安慰剂组仅为14% [33] - **亚组分析**：在不同风险类别、地理区域和同时使用细胞减灭疗法的亚组中，鲁斯帕肽均显示出显著的治疗效果 [17] 2. **安全性良好**：鲁斯帕肽总体耐受性良好，安全性结果与之前的研究一致，未发现新的安全信号；大多数与鲁斯帕肽相关的不良事件为1 - 2级注射部位反应；在32周内，鲁斯帕肽治疗组的继发性癌症和严重不良事件发生率略低于安慰剂组，但差异无统计学意义 [26][28][29] 3. **改善患者症状** - **疲劳改善**：通过PROMIS疲劳问卷评估，到第32周时，鲁斯帕肽组与安慰剂组相比，疲劳有统计学意义的改善，P值为0.03 [22][23] - **症状改善**：通过MFSAF PSS 7问卷评估，到第32周时，鲁斯帕肽组与安慰剂组相比，症状有统计学意义的改善，P值为0.24，该结果与开放标签的II期REVIVE研究数据一致 [24][25] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **研究设计差异**：VERIFI研究与REVIVE研究在试验设计上存在差异，这可能导致VERIFI研究中安慰剂反应率较高，但两项研究中鲁斯帕肽与安慰剂的反应率差异均为44%，表明鲁斯帕肽可能是早期治疗较不晚期疾病患者的潜在选择 [15][16] 2. **患者报告结局（PRO）策略**：研究中使用的PROMIS疲劳问卷和MFSAF问卷的选择和整体PRO策略在试验开始前已与FDA进行讨论 [21] 3. **癌症筛查**：研究中在随机分组前发现了大量癌症和癌前病变，NCCN成员有强烈意愿要求对PV患者至少每年进行一次皮肤检查，这与是否使用鲁斯帕肽治疗无关 [89] 4. **未来计划** - Protagonist和武田制药计划在2025年第四季度向FDA提交新药申请（NDA） [39][40] - Protagonist将在NDA提交后最多7个月内（约2026年年中）决定是否继续参与合作 [39] - 未来将进一步研究鲁斯帕肽与其他药物联合使用的效果，以及是否可以降低细胞减灭疗法的剂量 [47][50][52]

公司动态 - 公司推出AmberChrom TQ1色谱树脂 用于寡核苷酸和肽类生物制药应用的纯化 该产品扩展了产品组合并提升性能 为高增长治疗领域开辟新途径 [1] - 新产品基于琼脂糖 具有更高载量 通量和更低压力 适合高分辨率分离和大规模商业化纯化 [2] - 公司发布内部应用研究 验证产品性能 支持从药物发现到商业化的全流程整合 该树脂可与现有AmberChrom XT和CG树脂联用 纯化各类寡核苷酸或肽类粗品 [3] 财务表现 - 公司股价过去一年下跌14.5% 同期行业跌幅为26.6% [5] - 公司一季度电话会预计第二季度净销售额约32亿美元 运营EBITDA约8.15亿美元 调整后每股收益约1.05美元 反映季节性销售增长 并维持2025年全年指引 [6] 行业比较 - 同行业其他公司中 Akzo Nobel当前年度每股收益共识预期1.64美元 同比增长17.14% 过去四个季度三次超预期 [8] - Newmont当前年度每股收益共识预期3.92美元 同比增长12.64% 过去一年股价上涨28.3% [9] - Balchem2025年每股收益共识预期5.15美元 同比增长31% 过去一年股价上涨10% [10]

Protagonist Therapeutics (PTGX) Update / Briefing February 06, 2025 10:30 AM ET Speaker0 Good morning, everybody. Thanks for joining us. I'm Corey Davis with LifeSci Advisors. Welcome to our PV Day with Protagonist Therapeutics to review the current PV market and set the stage for the upcoming Phase III data that are expected in March. We have got two KOLs and a number of company executives to walk through what I hope will be a scintillating presentation. We've got about 40 people in the room and over 100 p ...