Stockholm, Sweden – October 28, 2025. Karolinska Development AB (Nasdaq Stockholm: KDEV) today announces that it has exercised its pro rata participation of SEK 7.5 million in BOOST Pharma’s latest financing. In total, BOOST Pharma’s financing, structured as a convertible loan, brings SEK 15 million to the company. The investment supports the continued preparation for Phase III clinical development of BT-101, a pioneering stem cell-based therapy for osteogenesis imperfecta (OI), also known as brittle bone d ...

MELVILLE, N.Y., Oct. 06, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioRestorative Therapies, Inc. (“BioRestorative”, “BRTX” or the “Company”) (NASDAQ: BRTX), a clinical stage company focused on stem cell-based therapies, today announced it has entered into definitive agreements with several accredited and/or institutional investors for the sale of 678,125 shares of the Company’s common stock at an offering price of $1.60 per share in a registered direct offering. The Company’s stock closed at $1.50 per share on October 3, 2 ...

公司董事会变动 - George Paletta Jr博士被选举加入Longeveron公司董事会 [2] - Paletta博士是国际知名的骨科医生，并拥有成功的创业和投资经验，曾参与出售两家总交易价值近10亿美元的日间手术中心 [2][3] 新任董事的专业背景 - Paletta博士持有骨科和心血管领域的多项专利，并曾领导创立医疗器械公司Preston Worldwide [3] - 其职业经历涵盖学术机构和私人诊所，并拥有华盛顿大学奥林商学院的MBA学位 [3][4] 公司核心业务与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对罕见儿科疾病和慢性衰老相关疾病的细胞疗法 [2][6] - 主要研究产品为laromestrocel，一种从年轻健康成人捐赠者骨髓中分离的同种异体间充质干细胞疗法 [6] - 公司目前有四个研发管线适应症：左心发育不良综合征、阿尔茨海默病、儿童扩张型心肌病和衰老相关衰弱 [6] 研发进展与监管认可 - 针对左心发育不良综合征的关键临床试验已完成患者入组，预计2026年获得数据 [3] - laromestrocel研发项目已获得美国FDA五项重要认定，包括孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定等 [6]

公司领导层变动 - 任命Than Powell为临时首席执行官 立即生效[1] - 创始人兼首席科学官Joshua Hare博士被任命为董事会执行主席[1] - 前首席执行官Wa'el Hashad离职寻求其他机会[1] - 董事会计划开展全国范围搜寻以确定永久首席执行官人选[1][6] 核心产品管线进展 - 干细胞疗法laromestrocel在五个临床试验中显示出积极初步结果 涵盖三个适应症[2] - 关键性2b期临床试验评估laromestrocel治疗HLHS已完成全部患者入组[2] - 预计2026年公布HLHS试验顶线结果 若成功可能提交生物制剂许可申请[2] - 管线已扩展至包括小儿扩张型心肌病 三个独特项目进入关键临床试验阶段[2] 管理层专业背景 - 临时首席执行官Than Powell拥有超过25年制药和生物技术行业领导经验 曾在GSK和礼来等领先企业任职[2] - Powell持有德堡大学经济学学士学位和斯坦福大学商学院工商管理硕士学位[3] - Joshua Hare博士是双重认证心脏病专家 拥有超过35年生物医学研究经验[4] - Hare博士是公司专利组合的发明人 持有宾夕法尼亚大学学士学位和约翰霍普金斯大学医学院医学博士学位[4] 公司业务概况 - Longeveron是临床阶段再生医学生物技术公司 专注于解决未满足医疗需求[5] - 主要研究产品laromestrocel是同种异体间充质干细胞疗法 源自年轻健康成人捐赠者骨髓[5] - 产品具有促血管生成 促再生 抗炎和组织修复等多重潜在作用机制[7] - 当前研发管线涵盖四种适应症：左心发育不全综合征 阿尔茨海默病 小儿扩张型心肌病和衰老相关衰弱[7] 监管资格认定 - laromestrocel研发项目获得FDA五项重要认定[7] - HLHS项目获得孤儿药认定 快速通道认定和罕见儿科疾病认定[7] - 阿尔茨海默病项目获得再生医学先进疗法认定和快速通道认定[7]

核心观点 - Longeveron Inc 是一家专注于再生医学的临床阶段生物技术公司 主要开发针对罕见儿科疾病和慢性衰老相关疾病的细胞疗法 [1] - 公司核心候选药物 laromestrocel (Lomecel-B) 在三种适应症的五项临床试验中显示出积极初步结果 包括HLHS 阿尔茨海默病和儿科扩张型心肌病 [2] - 公司预计2026年第三季度公布HLHS关键性2b期临床试验(ELPIS II)的顶线结果 并计划在2026年底提交生物制品许可申请(BLA) [8] 研发项目进展 - **HLHS项目** - ELPIS II试验已完成40名儿科患者入组 预计2026年Q3公布12个月随访结果 [8][9] - FDA已确认ELPIS II为关键性试验 阳性结果可直接支持BLA申请 [9] - 该药物已获得孤儿药 快速通道和罕见儿科疾病三项FDA认定 [9] - **阿尔茨海默病项目** - 2a期临床试验(CLEAR MIND)结果支持药物在轻度阿尔茨海默病中的治疗潜力 数据发表于《Nature Medicine》 [9] - 2025年3月与FDA达成一致 将进行单次关键性2/3期临床试验 [9] - 药物获得再生医学先进疗法(RMAT)和快速通道认定 [9] - **儿科扩张型心肌病项目** - 2025年7月获得FDA IND批准 可直接进入关键性2期注册试验 [9] - 约40%患儿在确诊后两年内需要心脏移植或死亡 [5] 公司动态 - 2025年6月任命Than Powell为首席商务官 负责阿尔茨海默病项目合作和HLHS国际战略 [9] - 2025年7月从迈阿密大学获得新型诱导多能干细胞技术许可 用于治疗心脏疾病 [9] - 2025年8月完成公开发行 募资500万美元 短期认股权证可额外融资1250万美元 [9] - 入选XPRIZE Healthspan竞赛半决赛 获得25万美元里程碑奖金 [9] 财务表现 - 2025年上半年收入70万美元 同比下降31% 主要因临床试验参与需求下降 [14] - 研发支出550万美元 同比增长39% 主要投入CMC和BLA准备工作 [14] - 净亏损1000万美元 同比扩大34% [14] - 截至2025年6月30日 现金及等价物1030万美元 预计可支撑运营至2026年Q1 [14]

市场潜力 - HLHS的美国市场潜力约为10亿美元[6] - 阿尔茨海默病的美国市场潜力超过50亿美元[6] - 与衰老相关的虚弱症的美国市场潜力超过40亿美元[6] - 阿尔茨海默病在2024年导致美国的医疗费用达到3600亿美元[11] 临床试验结果 - ELPIS I试验中，接受laromestrocel治疗的患者在5年内实现100%的无移植生存率[30] - ELPIS II试验的患者在Stage II手术后5年内的无移植生存率为80%[32] - CLEAR MIND Phase 2a临床试验结果显示，laromestrocel治疗组在认知和功能下降方面有统计学显著改善[50] - CLEAR MIND Phase 2a试验中，脑MRI结果显示脑体积损失减少49%[50] 研发进展 - laromestrocel在HLHS重建手术中作为潜在辅助治疗的使用得到了支持[30] - 公司在HLHS和阿尔茨海默病的临床试验中取得了积极的初步结果[6] - ELPIS II临床试验于2025年6月完成入组，预计2026年第三季度公布初步数据[36] - ELPIS II试验在多个领先的临床中心进行，包括波士顿儿童医院和洛杉矶儿童医院等[37] - laromestrocel在2024年8月与美国FDA成功召开Type C会议，明确了监管路径[38] - ELPIS II试验被视为生物许可申请（BLA）提交的基础，若结果积极，将显著缩短提交和批准时间[39] 财务状况 - 公司截至2025年6月30日的现金及现金等价物为1030万美元[57] - 公司于2025年8月11日完成了588万股A类普通股的公开发行，预计总收益约为500万美元[58]

文章核心观点 公司宣布从迈阿密大学获得一项干细胞技术专利 可扩大干细胞治疗管线 有望应用于多种心血管疾病及罕见儿科疾病 [1][2][4] 各部分总结 专利相关 - 公司获得美国专利12,168,028 B2 该专利保护从多能干细胞中获得GHRH受体阳性心肌生成细胞的方法 [1][7] - 该专利保护的细胞能分化为人类心肌细胞 且比现有方法更安全 [1] 技术优势 - 现有诱导多能干细胞技术在心血管领域应用有导致恶性室性心律失常的副作用 而该技术可避免此问题 [2][3] - 该技术通过选择将成为心肌细胞的细胞 消除具有电自动性的细胞 避免引发恶性室性心律失常 [3] 应用范围 - 该技术可能适用于成人多种心血管疾病及罕见儿科疾病 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段的生物技术公司 致力于开发再生药物 主要研究产品是laromestrocel 有多种潜在作用机制和广泛应用前景 [5] - 公司目前有四个管线适应症 laromestrocel开发项目获得五项FDA重要指定 [5]

纪要涉及的行业或者公司 - 公司：Bio Restorative Therapies，纳斯达克股票代码为BRTX [1] - 行业：干细胞治疗、慢性腰椎间盘疾病治疗 纪要提到的核心观点和论据 - **BRTX - 100二期试验初步数据积极**：BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病的二期试验中，前36名患者的初步盲法数据令人鼓舞，52周时，超74%的受试者基于ODI量表功能改善超50%，超72%的受试者基于VOS量表疼痛减轻超50%，远超FDA 30%的临床意义阈值 [5] - **BRTX - 100具有差异化优势**：它是自体干细胞疗法，使用患者自身骨髓干细胞，针对椎间盘退变根源，提供个性化、靶向和持久的治疗，与其他仅缓解症状或有免疫风险的疗法不同，有潜力重新定义慢性腰椎间盘疾病的治疗方式，为患者提供长期缓解且无需手术，为投资者创造高价值机会 [8][9][10] - **慢性腰椎间盘疾病市场规模大且现有治疗方案不佳**：仅美国就是一个数十亿美元的产业，国际市场规模更大。目前常用的药物治疗（如阿片类药物）存在成瘾问题，每年超20万美国人死于阿片类药物成瘾；手术干预成本高且会导致患者误工、恢复和创伤等问题。细胞疗法获批后市场将有强劲增长 [11][12][13] - **BRTX - 100试验进展顺利并将加速推进**：不同规模患者试验结果相似且均超FDA最低阈值，产品获FDA快速通道指定。目标是试验共招募99名患者，下半年将加速招募，新临床站点将投入使用，为潜在的关键三期试验做准备，以实现所有监管里程碑，使BRTX - 100成为该市场的一流疗法 [15][16][19] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 国际干细胞研究学会年会是行业内最负盛名的会议之一，公司能在该会议上展示数据是一种荣誉，且需符合一定条件才能参与 [4][6] - 公司对在一些开始开放细胞疗法的州成为先行者有浓厚兴趣，但会谨慎行事 [13]

文章核心观点 公司公布BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD）2期临床试验前36名受试者的初步盲法数据，显示出有前景的结果，有望满足并可能超过FDA的功能和疼痛减轻阈值，向市场推出非手术治疗方案迈进了一步 [1][4] 分组1：会议与试验概述 - 国际干细胞研究学会（ISSCR）2025年年会是干细胞和再生医学领域的重要盛会，公司在会上公布BRTX - 100治疗cLDD的2期临床试验初步盲法数据 [1] - BRTX - 100是用于治疗疼痛性腰骶椎间盘退变的新型自体细胞疗法，2期试验是随机、双盲、安慰剂对照研究，将在美国16个领先地点招募最多99名受试者 [6] 分组2：FDA要求 - FDA要求在Oswestry残疾指数（ODI）功能改善至少超过30%，视觉模拟评分（VAS）疼痛减轻超过30%，临床试验才可能继续并最终获得生物制品许可申请（BLA）批准 [2] 分组3：数据亮点 - 不同时间点受试者在ODI功能改善、VAS疼痛减轻及两者均改善的比例情况，如52周时超74%受试者ODI功能改善超50%，超72%受试者VAS疼痛减轻超50% [4] - 评估的受试者数量从15名增加到36名，是迈向2期全面招募（最多99名）的重要里程碑 [5] - 26至104周目标剂量（4000万个细胞）下无严重不良事件（SAEs）或剂量限制性毒性报告 [5] - 每次新数据分析结果均优于之前发布，疗效指标呈上升趋势 [5] 分组4：公司业务板块 - 椎间盘/脊柱项目（brtxDISC）：核心产品BRTX - 100由患者骨髓采集的自体培养间充质干细胞制成，用于非手术治疗疼痛性腰骶椎间盘疾病或作为手术辅助治疗，已开展2期临床试验治疗慢性下腰痛，获FDA研究性新药（IND）许可评估其治疗慢性颈椎间盘源性疼痛 [7] - 代谢项目（ThermoStem）：开发基于棕色脂肪来源干细胞（BADSC）的细胞疗法，用于治疗肥胖和代谢紊乱，BADSC分泌的外泌体可能影响减肥 [8] - 生物美容产品：运营商业生物美容平台，现有产品是含外泌体、蛋白质和生长因子的细胞分泌组，未来打算通过IND启用研究扩大产品范围并争取FDA批准 [9]

文章核心观点 公司将在2025年国际干细胞研究学会（ISSCR）年会上公布BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD）2期试验30名患者的初步临床数据 [1][3] 分组1：临床数据公布信息 - 公司将在2025年6月13日市场开盘前发布新闻稿，详细介绍新报告的数据 [2] - 公司研发副总裁Francisco Silva将于6月13日下午5点（香港时间）在ISSCR 2025临床创新环节进行报告 [2] - 报告标题为“慢性腰椎间盘疾病的干细胞疗法：低氧培养间充质干细胞椎间盘内注射的2期临床安全性和可行性数据”，将重点介绍患者报告的疼痛和功能指标以及安全终点等初步结果 [4] 分组2：BRTX - 100相关信息 - BRTX - 100是公司的主要临床候选药物，是一种低氧培养的自体间充质干细胞疗法，旨在针对血液供应有限的身体部位，如受损的椎间盘 [3] - 正在进行的2期研究是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照试验，在美国多达16个临床地点对cLDD患者进行评估，共将招募99名患者，按2:1随机分配接受BRTX - 100或安慰剂单次椎间盘内注射 [3] 分组3：ISSCR 2025年会信息 - ISSCR 2025是全球最大、最具影响力的干细胞科学家和再生医学专家聚会，吸引了来自80多个国家的近4000名参与者，为公司提供了分享最新进展的平台 [5] 分组4：公司信息 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，利用成体干细胞开发细胞疗法，以满足肌肉骨骼和代谢疾病领域未被满足的需求 [6] - 公司的产品线包括针对慢性腰椎间盘疾病的BRTX - 100和专注于棕色脂肪生物学治疗肥胖和代谢紊乱的ThermoStem平台，还运营一个商业生物美容平台 [6]