核心观点 - 制药公司宣布其药物asundexian与抗血小板疗法联合使用在研究期间降低了患者的中风风险 [1] 药物研究结果 - 药物asundexian与抗血小板疗法联合使用可降低患者中风风险 [1]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资为5530万美元，较2025年6月30日的3000万美元和2024年末的4410万美元有所增加，主要得益于2025年7月私募配售的净收益[14] - 公司当前现金状况预计足以支持其计划的临床研究和公司运营至2027年下半年[14] - 2025年前九个月，用于经营活动的净现金为2130万美元，较2024年同期的1560万美元有所增加，主要原因是2025年前九个月净亏损增加[14][15] - 研发费用在截至2025年9月30日的三个月和九个月期间分别为640万美元和1790万美元，高于2024年同期的500万美元和1260万美元，主要由于ReMEDy2临床试验的持续推进、先兆子痫二期研究者发起试验的全球扩展以及临床团队的扩张[16] - 一般及行政费用在截至2025年9月30日的三个月和九个月期间分别为260万美元和730万美元，高于2024年同期的190万美元和570万美元，主要由于非现金股份薪酬增加、人员成本上升以及投资者关系、专利和专业费用增加[16] - 2025年第三季度净亏损为860万美元，前九个月净亏损为2400万美元，高于2024年同期的630万美元和1650万美元[17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 先兆子痫项目：自2025年7月公布南非研究者发起的二期试验第1A部分积极中期结果后取得有意义的进展，中期结果验证了DM199的生物活性，并为将临床研究扩展到早发性先兆子痫和胎儿生长受限队列提供了坚实基础[4] - 先兆子痫项目第1A部分第10队列已完成，剂量为静脉注射2.5微克/公斤和皮下注射15微克/公斤，并进一步启动了扩展队列，最多增加12名患者，使用预期治疗剂量水平，预计该扩展队列将于2026年上半年完成[8] - 卒中项目：ReMEDy2二期试验入组率低于最初预期，主要原因是卒中转诊模式的变化，但研究团队正制定并实施策略以应对挑战，目前入组量正接近中期无效性分析目标（包括样本量重新估计）的50%，基于前200名患者的中期分析预计在2026年下半年完成[10][11] - 独立数据安全监测委员会在审查研究中前50名参与者的安全性数据后，报告无安全问题，并一致建议继续入组而无需修改[12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司认为DM199有潜力成为先兆子痫的首个疾病修饰治疗选择，基于其能降低血压、改善胎盘灌注以及改善内皮功能的潜力[5][6][7] - 公司准备在美国进行二期先兆子痫试验，已完成与美国食品药品监督管理局的临床试验前会议，并认为会议富有成效，预计即将在美国进行的二期试验将针对早发性先兆子痫患者，这部分患者群体存在最大的未满足医疗需求[9] - 针对卒中试验入组挑战，公司更新了ReMEDy2入组预测，使用当前临床试验点的实际入组率代替最初使用的历史比率，以更准确地预测进展[11] - 公司计划对先兆子痫试验方案进行修订，基于第1A部分的临床经验优化治疗方案，第1B部分将仅采用静脉注射直至分娩，第2部分将招募早发性先兆子痫患者，第3部分将招募胎儿生长受限但无先兆子痫的参与者[8][23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对DM199在先兆子痫治疗中的潜力表示乐观，指出其不穿过胎盘屏障的安全性特点以及在患者中观察到的血压快速下降和子宫动脉血流改善的信号[4][22][34] - 对于卒中项目，管理层承认当前入组率低于历史预期，但指出研究者们对为这一高未满足医疗需求的领域寻找额外治疗方案仍充满热情，并对修订后的入组预测感到更安心[10][11][36] - 管理层认为DM199的作用机制使其非常适合改善与血管病理相关的先兆子痫、胎儿生长受限和急性缺血性卒中患者的预后[3] 其他重要信息 - 公司已完成与美国食品药品监督管理局的临床试验前会议，并期待在收到最终会议纪要后提供更新[9] - 公司近期在英国获得监管许可，并预计欧洲站点将很快加入卒中试验[36] - 公司计划在美国进行的先兆子痫二期试验规模预计最多约30名参与者[29] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于与美国先兆子痫领域关键意见领袖的互动以及美国临床试验选址的考量[20] - 公司表示已在美国乃至全球范围内与关键意见领袖进行了广泛接触，反馈非常鼓舞人心，特别指出DM199不穿过胎盘屏障的安全性特点、血压的快速下降以及子宫动脉扩张的信号是积极因素[22] - 关于方案修订，公司计划在第1B部分仅采用静脉注射直至分娩，允许医生根据需要调整剂量；对于第2部分，公司正在考虑使用最近完成的第1A部分第10队列的数据，因为在该队列中观察到与第6至第9队列一致的血压下降[23] 问题: 关于第1A部分12名患者扩展队列的目的及其与第1B部分的关系[27] - 公司确认该扩展队列（在第10队列剂量水平）旨在补充原计划在第1B部分进行的剂量扩展，而新的第1B部分将仅采用静脉注射[28] 问题: 启动美国二期试验的触发因素以及所需数据[29] - 公司表示正在分析目前已获得的数据，并将继续为更多患者给药，但认为已拥有足够的数据（包括有效性和安全性数据以及药代动力学数据）来推进试验，如有额外数据可进一步优化方案，目前计划美国二期试验最多招募约30名参与者[29] 问题: 关于第10队列的具体观察结果以及卒中试验的入组率和站点激活情况[33][35] - 公司指出在第10队列中观察到非常清晰和即时的血压下降，即使是对高血压药物耐药的患者，在给予DM199后几分钟内血压也迅速下降，几乎所有患者都出现即时血压降低[33][34] - 关于卒中试验，公司指出历史入组率约为每站点每月0.25，但目前略低于此水平，因此更新了预测，目前有超过35个站点激活，英国已获监管许可，欧洲站点即将加入，公司现在使用当前站点的实际入组率进行预测，这使其对修订后的预测感到更安心[36] - 公司未提供当前假设的具体入组率[37] 问题: 关于卒中试验中期分析中有意义的改良Rankin量表评分变化[42] - 公司表示试验的统计把握度基于二期试验的结果，在未接受机械取栓预处理的患者中观察到mRS评分0至1分有15%的绝对改善，如果排除严重卒中患者，改善率达到19%，如果在此次试验中观察到约15%的改善，则最终样本量预计在300-350名患者之间[43]