核心观点 - 拜耳公司股价因合作伙伴对关键药物Nubeqa的积极销售预测而大幅上涨，同时公司在心血管、肿瘤及女性健康领域的产品管线进展顺利，多个新药获批或处于后期阶段，推动其制药业务进入新的增长阶段 [1][4][20] 战略与财务表现 - 拜耳制药部门为2026年制定了战略重点，关键药物Nubeqa和Kerendia保持了强劲势头，抵消了与强生共同开发的Xarelto销售额下降的负面影响 [3] - 2025年是拜耳的关键一年，获得了多项重要药物批准和标签扩展，在肿瘤学、心脏病学和女性健康领域进行了多次高影响力的产品上市，进一步延长了制药部门的增长跑道 [4] - 公司过去一年表现卓越，股价飙升126%，远超行业22.7%的增长率 [4] - 公司现正依靠Beyonttra、Lynkuet和asundexian等新药来推动下一波增长 [5][7] 关键药物Nubeqa进展 - 合作伙伴芬兰制药公司Orion更新预测，认为归属于该公司的Nubeqa长期年净销售额（包括对拜耳的片剂销售和特许权使用费收入）可能超过10亿欧元 [1] - Nubeqa由拜耳和Orion联合开发，已在美国获批用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌、转移性去势敏感性前列腺癌以及与多西他赛联合治疗mCSPC [2] - Nubeqa继续表现出强劲的全球市场接受度，销售势头在各地区保持稳健，未来几年预计将有更多的III期研究结果公布，可能将其应用扩展到更早期的疾病阶段 [14] 心血管产品组合进展 - 2025年，FDA批准了Kerendia的标签扩展，用于治疗左心室射血分数≥40%的成年心力衰竭患者，使其成为美国唯一获批用于治疗与2型糖尿病相关的慢性肾病以及LVEF≥40%心衰的非甾体盐皮质激素受体拮抗剂 [8] - 研究性药物asundexian的III期OCEANIC-STROKE研究达到了安全性和有效性终点，这是首个成功的Factor XIa抑制剂III期研究，已获FDA快速通道资格，被视为潜在的“重磅炸弹”机会 [9][10] - 欧洲委员会授予了Beyonttra（在美国由Bridge Bio销售）上市许可，用于治疗患有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性成人患者 [11] - 公司通过与AskBio合作开发的单剂量基因疗法AB-1002（针对充血性心力衰竭，已进入II期）以及多个针对血栓形成、心房颤动和遗传性心肌病的中早期项目，塑造心脏病学的未来 [12] - 公司获得了Cytokinetics公司药物aficamten在日本的独家权利，该候选药物是一种正在开发用于治疗肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂 [13] 肿瘤产品组合进展 - FDA加速批准了Hyrnuo用于治疗HER2突变非小细胞肺癌，满足了显著的未满足医疗需求，广泛的临床项目正在进行中，以扩大其在不同治疗线和肿瘤类型中的应用 [15] - 积极的III期数据支持镭-223二氯化物（Xofigo）的扩展使用，同时公司拥有针对KRAS突变癌症、MTAP缺失肿瘤和下一代疗法的精准肿瘤学管线，战略收购和合作伙伴关系持续加强其长期肿瘤创新引擎 [16] 女性健康及其他领域进展 - 拜耳近期获得了FDA批准，品牌名Lynkuet（elinzanetant）用于治疗中度至重度更年期相关血管舒缩症状，该药物也获得了欧洲委员会和英国的批准 [17] - 公司通过收购BlueRock和AskBio，扩大了其在细胞疗法和基因疗法新模式的管线 [18] - AskBio的研究性基因疗法AB-1009（针对晚发型庞贝病）的IND申请已被FDA接受 [18] - BlueRock Therapeutics开发的研究性帕金森病细胞疗法bemdaneprocel已进入III期阶段 [19] - 研究性造影剂gadoquatrane的新药申请已在美国和中国被接受审评，该药物正被开发用于成人和儿科患者（包括足月新生儿）中枢神经系统及其他身体区域的对比增强磁共振成像 [19]

纪要涉及的行业或公司 * 公司：拜耳（Bayer）的制药业务（Bayer Pharma）[1] * 行业：制药行业，重点关注心血管疾病、肿瘤学（前列腺癌）、肾脏病学、眼科、女性健康（更年期管理）和神经退行性疾病（帕金森病）等领域[2][20] 核心观点与论据 财务表现与近期业绩 * 公司在2025年前九个月业绩超出预期，将全年指引从之前的-4%至-1%上调至略有增长，尽管面临Xarelto失去独家经营权带来的全年冲击[3] * 前九个月Nubeca销售额达到17亿欧元，表现远超预期[4] * Kerendia前九个月增长强劲，增幅达80%-90%[30] * 尽管失去了高利润产品Xarelto，公司仍确认了利润率目标，并保持了整体良好的盈利水平[4] * 基础业务表现稳健，其中放射学业务在前九个月实现了近两位数的增长，女性健康业务也在持续增长[5] * Xarelto的销售额损失在预期范围内（约10-15亿欧元），并预计其销售额将在未来两年触底，达到约9-10亿欧元的水平[5][30] * Eylea业务目前稳定，销量增长，但面临持续的定价压力，预计生物类似药将在更多国家上市带来进一步压力[4][6][34] 关键增长催化剂与新药进展 * 公司确定了五大增长催化剂，标志着“新拜耳”的转型[6] * **Nubeca（前列腺癌）**：已成为前列腺癌新患者中的领先产品，在90多个国家上市，预计2026年将继续保持强劲增长，销售额增长60%-70%[7][8][30] * **Kerendia（非甾体MRA）**：具有明确的类别定义产品，已从慢性肾病和糖尿病患者扩展到心力衰竭患者，显示出重磅炸弹潜力[9][10][12] * **Acoramidis（与BridgeBio合作）**：上市速度极快，合作一年后即上市，在欧洲上市仅三个月后新品牌处方（NBRX）占比超过50%，预计销售额有望超过10亿欧元[12][13] * **Elinzanetant（更年期管理）**：一种非激素疗法，可治疗高达80%经历血管舒缩症状的更年期女性，具有差异化的标签和安全性，具备重磅炸弹潜力[14][15] * **Asundexian（口服Factor XI抑制剂）**：首个被证明可显著降低继发性卒中风险的口服Factor XI抑制剂，针对每年1200万新发卒中患者（其中约25%在卒中后五年内经历二次卒中）的巨大未满足需求，数据将于2026年2月初公布，有望在2026年底前获批[17][18][19][43] 研发管线与未来创新 * 研发生产力显著提升，早期管线（Phase 1）具有竞争力，并正逐步向后期阶段推进[20] * 2026年关键研发里程碑包括：前列腺癌PSMA锕系放射药物的概念验证数据，以及针对等待心脏移植的严重心力衰竭患者的基因疗法Phase 2概念验证数据[20] * 公司在心血管、肿瘤学以及专注于神经退行性疾病和心血管的细胞与基因治疗领域投入巨资[20] * 帕金森病细胞与基因疗法资产处于Phase 3，旨在填补该领域长期缺乏创新的空白[51] * 公司通过早期交易（临床前或Phase 1早期资产）和平台交易（如Vividion的化学蛋白质组学、细胞与基因治疗平台）来补充管线，2025年签署了20项交易[55][56] 战略、运营与财务展望 * 公司通过组织模式优化（延迟化、降本）提升了整体效率和绩效[3][24] * 预计从2027年开始实现中个位数增长，并持续到2030年代，2026年将是最后一个相对平稳的年份，因为Xarelto的影响将完全显现[22][23][29] * 目标是在2030年左右将利润率扩大至30%左右（“30和30”目标）[25] * 公司优先考虑去杠杆化，但随着业绩改善和现金流增强，预计未来将有更多资金用于交易[21][56] * 销售团队灵活，能够协同支持心血管领域的新产品上市（如利用Kerendia的基础设施支持Asundexian）[48] 其他重要内容 市场竞争与动态 * Eylea面临生物类似药的定价压力，情况因国家而异（例如加拿大定价压力大，法国8毫克剂量已成为市场领导者）[34] * Acoramidis在欧洲面临与siRNA注射疗法（如Amvutra）的竞争，但公司认为其口服给药方式、起效更快、稳定TTR以及欧洲市场对价格更敏感等因素将使其表现不同于美国市场[40][41] * 欧洲转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）市场规模接近20亿欧元，Acoramidis目前新品牌处方（NBRX）占比超过50%，市场机会显著[41][42] * 在更年期管理领域，新类别产品的市场教育至关重要，医生处方习惯（倾向于使用激素疗法）是需要克服的挑战[36][37] 风险与挑战 * Elinzanetant（更年期管理）的上市需要大量医生教育，且该领域历史上有新类别产品遇到困难，早期反馈虽好但需谨慎[15][16] * 放射药物PSMA锕系的供应链存在挑战，尽管公司已努力确保多个供应商，但需求增长下供应保障仍需密切关注[53][54] * 公司承认无法像上次一样通过重新进入美国市场来应对下一次专利悬崖，因此需要依靠持续创新的管线来降低风险[21] 数据与单位说明 * 所有货币单位均为欧元（EUR） * 十亿（billion）记为“亿”，百万（million）记为“百万” * Nubeca前九个月销售额：17亿欧元[4] * Xarelto年度销售额损失：约10-15亿欧元[5] * Kerendia年度增长率：80%-90%[30] * Nubeca年度增长率：60%-70%[30] * 欧洲ATTR-CM市场规模：接近20亿欧元[42] * Asundexian临床试验患者规模：超过12，000人（本次试验），累计近30，000患者经验[44]

公司战略与增长前景 - 拜耳制药部门在2026年的战略重点于第44届摩根大通医疗健康大会上公布 核心是凭借新上市产品的势头 推动全球监管范围扩大和市场渗透 以实现可持续增长 [1][2] - 公司战略执行成果显著 2025年获得五项关键的全球批准 标志着战略执行的里程碑年 验证了其雄心勃勃的制药增长战略的成功推进 [2] - 高管表示 通过肿瘤学、心脏病学和女性健康领域的多个高影响力产品上市 已从根本上加速了拜耳制药的增长跑道 战略重点是利用尖端研发、动态运营模式、合作驱动创新、AI辅助开发和卓越商业化 更快地为患者提供变革性药物 [3] 心血管与脑血管疾病领域 - 公司通过一流科学、战略合作和高价值管线 巩固其在心血管疾病管理领域的全球领导地位 [4] - 研究性口服因子XIa抑制剂Asundexian在III期OCEANIC-STROKE研究中达到主要安全性和有效性终点 这是首个成功完成的因子XIa抑制剂III期研究 凸显了其在二级卒中预防领域的重磅潜力 该药已获FDA快速通道资格 全球每年约1200万人经历卒中 其中20-30%为复发性卒中 [5] - 非奈利酮（商品名Kerendia）基于III期FINEARTS-HF研究的阳性结果 已获FDA和日本MHLW批准用于左心室射血分数（LVEF）为40%的心力衰竭患者 其应用正在欧盟和中国等市场审查中 另有III期心衰和慢性肾病项目（MOONRAKER和THUNDERBALL）正在进行 [6] - 欧洲委员会批准了Beyonttra（acoramidis）用于治疗成人心肌病型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 该药可减缓导致疾病的淀粉样蛋白生成过程 [7] - 与AskBio合作开发的单剂量基因疗法AB-1002（用于充血性心力衰竭）进展顺利 处于II期研究阶段 已获日本MHLW的先驱再生医疗产品认定 [8] - 公司启动了BAY-3018250（首创新药抗α-2抗纤溶酶抗体 用于深静脉血栓靶向溶栓）的II期SIRIUS研究 以及BAY-3670549（研究性高选择性GIRK4抑制剂 用于控制房颤患者心肌细胞电活动）的I期临床研究 [9] - 通过与Dewpoint Therapeutics合作获得扩张型心肌病项目许可 并获得了Cytokinetics的aficamten（用于肥厚型心肌病的心脏肌球蛋白抑制剂）在日本的独家权利 加强了公司在精准心脏病学领域的布局 [9] 肿瘤学领域 - 肿瘤学产品组合带来显著的临床和商业成功 重磅产品诺倍戈（达罗他胺）持续全球放量 正朝着市场领先地位迈进 全球已有超过20万患者接受治疗 并在美国和欧洲获得前列腺癌领域的第三个批准 全球总销售额在所有市场均呈上升趋势 预计2026年在中国获得第三个批准 [10] - 其全面的临床开发计划正在探索诺倍戈在更早期前列腺癌环境中的潜力 预计2027年和2028年将有另外两项III期研究结果读出 [10] - FDA加速批准了Hyrnuo（sevabertinib）用于治疗既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状HER2突变非小细胞肺癌患者 该药在美国和中国均获得一线治疗的突破性疗法认定 满足了治疗选择有限的患者群体的未满足需求 [11] - 作为靶向放射性核素治疗领域的先驱 拜耳帮助确立了靶向α疗法作为转移性去势抵抗性前列腺癌伴骨转移患者的标准治疗 EORTC PEACE III研究评估镭-223二氯化物（商品名Xofigo）联合恩杂鲁胺达到了主要终点 另一项关于镭-223二氯化物的III期临床研究将于2026年完成 [12] - 肿瘤学管线正推进精准驱动疗法 针对具有挑战性的肿瘤类型和当前疗法难以作用的机制 包括针对KRAS突变癌症的多种研究性药物（内部SOS1抑制剂 以及与Kumquat合作的KRAS G12D抑制剂）、下一代靶向α疗法（225Ac-GPC3用于晚期肝细胞癌）和用于MTAP缺失肿瘤的PRMT5抑制剂（来自苏州普和生物） 均已进入I期 [13][14] - 通过Vividion获得了临床阶段Werner解旋酶抑制剂的全球权利 并通过新设施建设和收购Tavros Therapeutics扩大了研发能力 这些战略投资彰显了公司在肿瘤学领域推动突破性创新和确保长期增长的承诺 [14] 女性健康领域 - 公司在女性健康领域取得重大进展 Lynkuet（elinzanetant）近期获监管批准用于治疗因 menopause 引起的中度至重度血管舒缩症状 该药是欧盟唯一获批用于治疗 menopause 或乳腺癌辅助内分泌疗法引起的中重度血管舒缩症状的非激素疗法 该里程碑基于四项III期临床研究的持续阳性结果 [15] 细胞与基因治疗领域 - 公司正在开发全面的细胞和基因治疗组合 其多个项目获得了美国、欧洲和日本监管机构的优先审评资格 反映了这些项目为患者带来变革性影响的潜力 [16] - 与全资子公司BlueRock Therapeutics共同开发的细胞疗法bemdaneprocel（用于帕金森病）已进入III期关键研究评估 [16] - AskBio的基因疗法ametefgene parvec（AB-1005）正在针对中度帕金森病进行II期研究 首位参与者已在德国入组 美国、英国和波兰的招募工作正在进行中 [16] - 在眼科领域 BlueRock的OpCT-001（用于原发性光感受器疾病的iPSC衍生光感受器细胞疗法）获得FDA快速通道资格 正在推进I/IIa期研究 [16] 放射学领域 - 公司通过gadoquatrane（一种研究性低剂量MRI造影剂 可将钆剂量较其他大环MRI造影剂降低高达60%）继续推进医学影像创新 基于积极的III期结果 已在美国、欧盟、日本和中国等关键市场提交上市许可申请 [17] - 公司宣布战略收购两种研究性放射性示踪剂AT-01（一种处于III期临床开发的PET示踪剂）和AT-05（一种处于I期临床开发的SPECT示踪剂） 用于诊断心脏淀粉样变性 此举标志着公司进入诊断示踪剂领域 并彰显了其拓展分子影像业务的雄心 [17]

业绩总结 - Nubeqa和Kerendia持续增长，抵消了Xarelto的下降[4] - 预计2025年净销售额同比增长2%，EBITDA利润率为26.1%[9] - 2025年财务指导已上调，预计EBITDA利润率在24%到26%之间[9] 用户数据与市场表现 - Nubeqa在多个关键市场中成为其类别中增长最快的产品[15] - Kerendia在心血管药物中加速推广，预计将实现显著增长[20] - Beyonttra在德国上市后4个月内市场份额达到约50%[31] 未来展望与研发进展 - Asundexian的顶线数据已公布，为未来增长奠定基础[4] - 预计到2026年，Beyonttra将在欧洲市场继续扩展[31] - 2025年成功推进或完成16个临床项目，进一步降低了管道风险[54] - 2025年五个新适应症或产品获得批准，六个细胞和基因治疗资产在管道中[55] - 2025年六个临床项目中五个III期结果为正[55] - 预计到2026年完成多个关键里程碑，包括非糖尿病慢性肾病的III期主要完成[60] 新产品与技术研发 - 2025年内研发生产力提升，推动管道进一步复兴[63] - 2025年内五个肿瘤项目进入I期[55] - 2025年内在心脏肾脏领域巩固领导地位，展示Asundexian数据[57] - 2025年内完成AB-1002的II期，针对充血性心力衰竭的基因治疗[57] - 2025年内推进Nurandociguat的II期，针对慢性肾病的顶线结果[57] 长期目标与战略 - 2027年预计恢复中个位数增长，2030年目标提高利润率至30%[63]

公司概况与市场定位 - 公司是苏州瑞博生物技术股份有限公司，成立于2007年，在小核酸药物领域深耕18年，自我定位为siRNA疗法领域的世界领先者[3] - 公司专注于小核酸药物尤其是siRNA疗法的研发，已建立全球最大的siRNA药物管线之一[1][5] - 公司于2025年12月31日启动香港主板IPO，计划发行约2750万股，发行价57.97港元，计划募资约15.9亿港元（约2.05亿美元），由中金公司和花旗银行担任联席保荐人[3] 产品管线与研发进展 - 公司有七款自研药物处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的7种适应症，其中4款药物正在进行二期临床试验，另有超过20个临床前项目储备[5] - 核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，也是全球进展最快的siRNA药物，已完成2a期临床试验患者入组，预计2026年启动2b期试验[6] - RBD4059通过靶向凝血因子XI（FXI）实现长效抗凝，将FXI靶向优势与siRNA技术结合，在保持强大疗效的同时具备显著安全优势[6] - 另一产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3 siRNA药物，在治疗高甘油三酯血症方面展现出“同类最佳”潜力，现已进入II期临床[7][8] 技术平台与行业地位 - 公司是全球少有的拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc递送技术的企业之一，其全技术链小核酸药物研发平台实力获得国内外同行认可[9] - RNA领域科学价值与产业潜力备受关注，小核酸药物凭借靶点选择范围广、临床开发成功率相对较高、作用持久等优势，有望成为继小分子药物、抗体药物之后现代新药第三次浪潮的引领者[3] 临床验证与市场机遇 - 跨国药企拜耳在2025年11月宣布其口服FXIa抑制剂Asundexian III期临床结果，验证了FXI靶点的临床可行性与安全性，为布局同类赛道的企业提供了明确的临床与商业化路径[6] - 美国Arrowhead公司的同靶点（APOC3）siRNA药物Plozasiran于2025年11月获FDA批准上市，III期数据显示其可降低甘油三酯水平达80%，给药频率为每三个月一次，成功验证了APOC3靶点的临床价值和siRNA疗法在慢病管理中的长效优势[7] - RBD5044有望在规模超千亿美元的降脂药物市场中分得一杯羹[8] 国际化布局与合作 - 公司采用“中国研发+欧洲临床注册”的协同模式，在中国北京、苏州布局研发中心，并于2022年在瑞典成立子公司Ribocure AB开展研发活动，为其提供了国际临床试验基地[2][9] - 位于瑞典Mölndal市的CTU专门用于执行心血管、肝脏、肺、肾脏等疾病领域的2期临床试验，目前能入组患者超过100名，此模式为未来产品在中国、欧洲等全球主要市场的同步获批与商业化奠定基础[9] - 2023年12月，公司与齐鲁制药达成合作，授权其在大中华区开发、生产和商业化RBD7022；同月与勃林格殷格翰签订合作，共同开发治疗NASH/MASH的小核酸创新疗法，两项合作价值高达20亿美元[9] 财务表现与融资情况 - 公司收入稳步增长，从2023年的几乎零收入增长到2024年的1.43亿元人民币，再到2025年上半年的1.04亿元人民币[10] - 2025年上半年亏损从去年同期的1.42亿元人民币收窄至9780万元人民币[10] - 截至2025年6月，公司已完成9轮融资，投资方包括国投基金、联想之星、磐霖资本、中金资本、高瓴资本等知名机构，2025年6月最新一轮融资后公司估值已达50.2亿元[10]

核心观点 - 制药公司宣布其药物asundexian与抗血小板疗法联合使用在研究期间降低了患者的中风风险 [1] 药物研究结果 - 药物asundexian与抗血小板疗法联合使用可降低患者中风风险 [1]

研究结果 - 公司宣布其研究性药物asundexian在名为OCEANIC-STROKE的全球三期研究中获得积极的顶线结果 [1] - 该研究达到了其主要疗效和安全性终点 [1] - 每日一次50毫克剂量的asundexian与安慰剂相比显著降低了非心源性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作后患者发生缺血性卒中的风险 [1] - 该药物为每日一次口服FXIa抑制剂 [1]

涉及的行业或公司 * 公司为Regeneron Pharmaceuticals (NasdaqGS:REGN) [1] * 行业为制药与生物技术 [1] 核心观点和论据 Eylea HD 业绩与商业策略 * Eylea HD 需求增长强劲 第一季度增长5% 第二季度增长16% 第三季度增长18% [4] * 公司预期第四季度增长将放缓至高个位数 [5] * 商业团队持续向医生推广产品的差异化优势 真实世界数据开始产生共鸣 [4] * 市场竞争激烈 持续存在定价压力 第三季度价格影响为8% [9][10] * 公司无法评论具体定价策略 但会相应应对市场竞争 [10] Eylea HD 未来增长的关键驱动因素 * 每四周给药方案（Q4 dosing）对医生非常重要 能确保报销信心 [5][6] * 视网膜静脉阻塞（RVO）是重要市场机会 约占市场的近20% 但目前Eylea HD标签未覆盖 [7] * 预充式注射器（prefilled syringe）是另一个关键驱动因素 在Eylea 2 mg产品中医生偏好使用率超过95% [8] * 获得标签增强是释放Eylea HD全部商业潜力的关键 预计将推动品牌加速增长 [20][22] 患者援助资金挑战与匹配计划 * 患者存在支付能力挑战 公司认为难以独自支持所有需求 [12] * 公司在今年年中启动了匹配计划 目标是在年底前以1：1匹配向特定基金提供的捐款 最高2亿美元 [12] * 但第三季度匹配到的捐款不足100万美元 结果令人失望 [12] * 公司对2026年的策略尚未确定 但希望看到匹配计划下有更多捐款 以解决患者支付问题 [13][14] 监管审批时间表与预期 * 本月（11月）有RVO和Q4给药的PDUFA日期 但由于填充商Catalent的问题 预计会收到完整回复函（CRL） [18] * 12月下旬有关于替代小瓶填充商的PDUFA日期 若通过检查并加入生物制剂许可申请（BLA） 将立即重新提交补充BLA（sBLA） 并期望FDA迅速审批 年底前有潜在获批可能 [18][19] * 预充式注射器处于不同审批轨道 计划于明年1月向FDA提交申请 触发四个月审查 第二季度是上市的基本预期 [19][20] 资本配置与业务发展 * 公司拥有约200亿美元的现金余额 财务灵活性高 [24][25] * 投资内部能力是创造长期股东价值的主要方式 包括投资约20亿美元扩建纽约州生产设施 扩大研发设施 [26] * 积极评估业务发展和并购机会 但尚未找到合适的标的 不希望进行无增值的大型交易 [25][26] * 其他资本使用方式包括活跃的股票回购计划和今年启动的股息计划 [27] * 公司不预见会积累350亿美元现金 将努力以股东最佳利益部署资本 [30] 产品管线更新 **肥胖症领域（Hanmi GLP-1资产）** * 授权引进Hanmi资产（HM15211）主要目的是作为未来联合疗法的基础 [32] * 作为单药疗法也有潜在增量价值 但公司意图并非与大型参与者直接竞争 [32][33] * 该资产在中国的三期数据将于明年2月读出 可能显示出与Tirzepatide相似的20%-25%减重效果 [31] **肌肉生长抑制素（Myostatin）** * 公司对肌肉生长抑制素仍持乐观态度 并有更多数据需要了解 [35] * COURAGE研究的维持期数据（患者停用semaglutide后 一半继续使用高剂量肌肉生长抑制素）将于2026年上半年读出 [35] * 还将研究肌肉生长抑制素对瘦体重保留和长期减重的影响 [36] * 策略包括将肌肉生长抑制素等资产与Hanmi GLP-1联合 以解决肥胖合并症 [37] **瘦素（Leptin）** * 与礼来公司合作的瘦素研究假设是 大幅减重后患者可能出现瘦素缺乏 激动瘦素可能突破减重平台期 [38] * 研究结果预计明年读出 结果将决定该资产在肥胖策略中的重要性 [38] **因子XI（Factor XI）** * 公司对因子XI的开发重点与口服药物不同 更关注遗传学支持更强的静脉血栓领域（如膝关节置换后 癌症相关VTE）和中风预防（房颤患者） [40] * 公司拥有两种不同的抗体 分别靶向因子XI的不同结构域 可能具有不同的治疗特征和出血风险 profile [40][41] * 目标是提供定制化方案 让医生和患者根据抗凝需求和出血风险耐受度选择 [42] 其他重要内容 * 公司认为在Eylea HD当前可参与竞争的市场领域（湿性年龄相关性黄斑变性wAMD 糖尿病黄斑水肿DME 以及至少每七周给药的患者中）拥有领先的市场份额 [22] * 一旦获得RVO批准 预计将成为唯一获批每八周给药的产品 且没有像Vabysmo那样的24周耐久性上限 [22] * 公司相信其预充式注射器设备将是同类最佳 [23]

公司上市申请与资本背景 - 靖因药业（Sirius Therapeutics）正式向港交所递交上市申请，联席保荐人为高盛、海通国际及汇丰 [1] - 公司成立于2021年，致力于开发siRNA疗法 [1] - 由OrbiMed Entities与Creacion Ventures联合创立，二者合计持股超过40%，腾讯旗下意像架构投资持股8.14%，汉康资本旗下基金合计持股超过13% [1] - 在2025年4月的B2轮融资后，公司估值达2.53亿美元（约合人民币18亿元） [1] 财务状况与收入来源 - 公司尚未有产品进入商业化阶段，全部收入来源均为对外授权合作 [3] - 2023年及2024年分别录得净亏损3.09亿元和3.42亿元，累计亏损总额达6.51亿元 [3] - 2025年上半年实现净利润3446.1万元，首次扭亏为盈 [3] - 2025年上半年其他收入及收益达1.44亿元，较上年同期的450.8万元大幅上升，其中金融资产带来约1.40亿元的公允价值收益 [3] - 盈利主要源于与CRISPR Therapeutics的战略合作，获得2500万美元预付款、价值7000万美元的CRISPR股份及未来可能高达8亿美元的里程碑款项 [3] 产品研发管线与进展 - 公司拥有1款核心产品及2款关键产品 [5] - 核心产品SRSD107为靶向凝血因子XI的siRNA药物，正在欧洲进行II期多中心临床试验，适应症为静脉血栓栓塞症 [5] - 关键产品SRSD216为靶向脂蛋白（a）的siRNA药物，用于治疗髙Lp（a）血症，已在中美同步进入IIa期临床 [5] - 关键产品SRSD384为针对肥胖症的INHBE靶向药物，正处于IND申报阶段 [5] - 所有产品管线均处于早期阶段，均未跨越临床II期 [6] 核心产品竞争格局 - 核心产品SRSD107在全球FXI/FXIa抑制剂赛道面临激烈竞争 [7] - 诺华的Abelacimab、拜耳的Asundexian、强生/BMS的Milvexian等竞品均已进入III期临床阶段，进度领先至少一个阶段 [7][8] - 国内市场方面，恒瑞医药的SHR-2004也已进入III期临床，再生元、瑞博生物、康宁杰瑞等公司均有同类或类似靶点产品，研发进度多领先于SRSD107 [7][8] - SRSD107还需直面现有标准疗法竞争，阿哌沙班2024年全球销售额超过200亿美元，已建立起深厚的市场壁垒 [8] 知识产权状况 - 截至最后可行日期，公司拥有65项专利和专利申请 [9] - 其中仅有一项"多核苷酸构建体"专利获得授权 [9] - 包括32项对集团业务而言属重大的专利在全球均处于"待决"状态 [9]

公司活动与产品焕新 - 公司在第八届中国国际进口博览会举办以“百年心事，与A同行”为主题的拜阿司匹灵®焕新一周年暨心脑血管健康科普主题活动 [1] - 活动采用创新型AI技术实现跨越时空的对话，并正式发布《心脑血管健康管理手册-心梗脑梗篇》，旨在提升公众疾病认知和提供规范用药指引 [1] - 百年经典产品拜阿司匹灵®已完成包装升级，采用更易辨识的视觉元素，并推出90片大包装，为慢病患者提供3个月的用药便利 [4] 产品价值与管线布局 - 阿司匹林已从解热镇痛药转型为心脑血管疾病的“抗栓基石”，临床持续探索其在先兆子痫预防、癌症防治及阿尔茨海默病预防等领域的新证据 [4] - 公司围绕心血管疾病布局了丰富产品管线，包括抗高血压药拜新同®、口服降糖药拜唐苹®、抗凝药拜瑞妥®、慢性心衰治疗药物唯可同®以及下一代口服XIa因子抑制剂Asundexian [4] - 拜阿司匹灵®采用精准肠溶技术，为患者长期服药安全性提供保障 [4] 疾病防治与技术创新 - PCI技术与阿司匹林协同，阿司匹林作为抗栓治疗“基石”贯穿心梗急救、手术及术后预防全程，体现现代心梗救治“全程管理”理念 [6] - 专家详解心梗急救“黄金三步”：识别胸痛等症状、立即拨打120、正确等待救援 [6] - 脑梗识别口诀为“中风120”，即1张脸、2只胳膊、0听语言，出现任一症状应立即拨打120，长期服用阿司匹林是卒中二级预防的经典基石策略 [7] 健康科普与公众教育 - 活动发布的《心脑血管健康管理手册-心梗脑梗篇》由中国心血管健康联盟发起、公司支持，内容涵盖疾病识别、急救措施到长期用药管理 [7] - 手册旨在将疾病知识转化为公众能读懂、记得住、用得上的行动指南，打通科学知识普及的“最后一公里” [7]