公司动态：临床研究进展 - Neurocrine Biosciences于2026年1月26日宣布，启动其研究性化合物NBI-1065890在成人迟发性运动障碍患者中的二期临床研究 [1] - NBI-1065890是一种新一代、选择性的囊泡单胺转运体2抑制剂，基于公司在VMAT2抑制领域近20年的深厚科学专长和经验设计，旨在提供差异化的治疗特性，包括可能提供更长效的治疗选择 [1] - 该二期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，计划招募约100名成人TD患者，主要疗效终点是第8周时异常不自主运动量表运动障碍总分相对于基线的变化 [2] 产品管线：NBI-1065890 - NBI-1065890是公司内部发现和开发的分子，具有独特的物理和化学特性，可能使其惠及更广泛的迟发性运动障碍患者群体 [2] - 该化合物是一种强效、选择性、具有口服生物利用度的VMAT2抑制剂，正处于治疗迟发性运动障碍的临床开发阶段 [5] - 抑制VMAT2预计将对TD、其他运动过度性运动障碍以及多巴胺能信号失调的其他中枢神经系统疾病产生治疗益处 [5] 公司背景与专长 - Neurocrine Biosciences是一家领先的生物制药公司，致力于为服务不足的神经、精神、内分泌和免疫疾病患者发现和开发改变生命的疗法 [6] - 公司于2017年成功开发并获得美国FDA批准了valbenazine，这是一种选择性VMAT2抑制剂，是首个专门为治疗迟发性运动障碍开发的药物，并于2023年获得FDA批准用于治疗与亨廷顿病相关的舞蹈症 [3] - 公司拥有多元化的产品组合，包括FDA批准的TD、亨廷顿病舞蹈症、经典先天性肾上腺皮质增生症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物，以及在中后期临床开发阶段拥有多个化合物的强大管线 [6] 疾病背景：迟发性运动障碍 - 迟发性运动障碍是一种运动障碍，其特征是面部、躯干和/或其他身体部位出现不受控制、异常和重复的运动，可能具有破坏性并对患者产生负面影响 [4] - 该病症与服用某些帮助控制大脑多巴胺受体的精神健康药物有关，包括常用于治疗重度抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症和分裂情感障碍的抗精神病药，以及用于治疗胃肠道疾病的甲氧氯普胺和丙氯拉嗪 [4] - 据估计，TD在美国至少影响80万成年人 [4]

公司概况与核心业务 * Neurocrine Biosciences (NBIX) 是一家生物制药公司 正处于从单一产品商业化公司向多产品商业化公司转型的阶段 [1][3][4] * 公司增长的三大支柱为 Ingrezza（已上市药物） Crinecerfont（新上市药物） 以及深厚且可持续的研发管线 [2][3] 财务业绩与增长动力 * 2025年第三季度企业总收入为7.9亿美元 同比增长近30% 并实现两位数的环比增长 [4] * 公司重申2025年全年收入指引为25亿至25.5亿美元 [5] * 增长由Ingrezza的持续扩张和Crinecerfont的上市带来的收入多元化驱动 [4] 核心产品 Ingrezza（治疗迟发性运动障碍） * Ingrezza在2025年第三季度收入为6.87亿美元 同比增长约12% 环比增长10% 新患者起始治疗数创下纪录 [5] * 美国有80万患者 其中90%尚未使用VMAT2抑制剂 市场潜力巨大 [6][20] * 产品具有差异化优势 包括卓越的疗效 针对吞咽困难患者的新剂型 以及在特定患者群体中的优势 专利保护期至2038年 [6] * 为提升市场可及性 公司主动进行价格调整 将Medicare处方集覆盖率从不足50%提升至超过70% 这导致2025年下半年净收入每处方同比下降约7% 预计此定价水平将维持至2026年 [18][19][27] 新上市产品 Crinecerfont（治疗先天性肾上腺皮质增生症） * Crinecerfont于2024年12月获批 2025年是其首个完整上市年度 上市表现超出公司预期 [7][33] * 第三季度收入为9800万美元 年化收入已达约4亿美元 第三季度有540份入组表格 年初至今约有1600名新患者开始治疗 目标是到2025年底达到2000名患者 约占患病人口的10% [7][8][9] * 报销率非常高 80%的处方获得了报销 专利保护期至2040年代初 [7][9] * 公司正在扩大销售团队（目前少于50名代表）并投资于数据技术 以更有效地识别患者 预计2026年处方医生基础和患者数量将进一步扩大 [38][39][40][41] 研发管线与未来展望 * 公司拥有深厚且多元化的研发管线 目标是到2030年前实现稳态下每两年为患者提供一种新药 [10] * 研发策略聚焦于经过验证的靶点 并扩展至多肽和生物制剂领域 以提高成功率和效率 [10][11] * 2025年计划至少启动4个新的1期临床项目 2个新的2期临床项目 并有3个项目处于3期临床阶段 [11] * 将于2025年12月16日举行研发日 重点介绍神经科学领域项目 包括处于3期临床的抑郁症药物Ozevampitor 处于2期临床的精神分裂症药物Direcladine（毒蕈碱受体项目） VMAT2后续项目以及早期项目 [12] * 针对NBI-770（NR2B NAM项目）的探索性研究未达到主要终点 公司正在评估下一步计划 主要关注点转向Ozevampitor 其2期临床数据显示MADRS评分平均改善7.5分 效果显著 3期数据预计在2027年公布 [42][43][44] * 公司与Transferi合作开发NLRP3抑制剂 目标在2027年获得早期临床候选分子 [45] 市场竞争与外部环境（IRA影响） * 公司关注竞争对手Teva的Austedo（氘代丁苯那嗪）因其在2027年将面临Medicare药品价格谈判 预计Teva将在2025年11月披露谈判价格 [22][23] * 公司预计在2027-2028年可能需要提供额外的折扣以维持处方集覆盖 但相信能保持足够的覆盖以继续患者增长轨迹 直至2029年Ingrezza自身进入谈判期 [24][28] * 公司指出Austedo的批发采购成本可能比Ingrezza高出多达75% [30] * 迟发性运动障碍市场本身因抗精神病药物的使用增加而持续增长 增速超过普通人口增长率 市场前景强劲 [25][26]