财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度收入为1.572亿美元，去年同期为1.468亿美元；重申2025年的收入指引为9 - 9.5亿美元 [5] - 2025年第一季度净收入为2050万美元，去年同期为2780万美元 [5] - 截至3月31日，公司现金及投资为5.708亿美元 [5] - 2025年第一季度，公司根据股票回购计划、员工股票期权净行使和限制性股票净归属，回购了4300万美元的普通股 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 新处方医生数量连续五个季度创纪录增长，今年第一季度的结肠处方数量几乎是去年同期的两倍 [7] - 目前有125名临床专家，高于2024年初的60名，计划在年底前增加到175名 [8] - 第一季度平均每片价格较上年下降13%，主要因业务从品牌药Korlym向授权仿制药过渡 [10] 肿瘤业务 - ROSELA试验达到主要终点，接受relacorilant联合nab paclitaxel化疗的患者与仅接受nab paclitaxel治疗的患者相比，疾病进展风险降低30%，中期总生存期评估显示，联合治疗组患者的中位总生存期为16个月，而单药治疗组为11.5个月 [21][22][23] 各个市场数据和关键指标变化 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 内分泌业务：继续扩大销售团队，为relacorilant的推出做准备；推进直接面向患者的疾病认知教育活动；利用CATALYST研究结果，提高医生对皮质醇增多症的认识 [8][9] - 肿瘤业务：计划在下个季度提交relacorilant治疗铂耐药卵巢癌的新药申请，并在欧洲提交上市许可申请；开展BELLA研究，探索relacorilant与其他药物联合治疗铂耐药卵巢癌的方案；探索relacorilant在卵巢癌早期阶段和其他实体瘤中的应用；评估皮质醇调节剂与雄激素剥夺疗法联合治疗前列腺癌的潜力；研究皮质醇调节剂与免疫疗法联合治疗癌症的作用 [24][25][26] - 其他业务：评估dazicorilant治疗神经系统疾病的潜力；开展miricorilant治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的IIb期MONARCH研究 [27][29] 行业竞争 - 在皮质醇增多症治疗领域，公司面临与其他药物的竞争，但relacorilant的疗效和安全性使其有潜力成为新标准治疗方案 [16][17] - 在肿瘤治疗领域，公司的relacorilant联合疗法在铂耐药卵巢癌治疗中显示出优势，可作为多种治疗线的选择 [21][22][23][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 皮质醇增多症筛查的增加刚刚开始，公司的业务增长前景良好，有潜力帮助更多患者 [6][7] - 公司的发展项目在皮质醇增多症和肿瘤领域取得了重大医学发现，为公司带来了巨大的收入增长潜力 [15] - 随着对皮质醇增多症真实患病率的认识不断提高，更多患者将被发现和治疗，公司的库欣综合征业务将持续增长 [32][33] - ROSELA研究的积极结果为公司的肿瘤业务打开了新的局面，有望治疗卵巢癌早期阶段和其他表达糖皮质激素受体的肿瘤 [33] 其他重要信息 - 公司与梯瓦的专利诉讼正在上诉中，若胜诉，梯瓦将失去其产品的FDA批准，直至相关专利到期 [12][13][14] - 公司的新药申请relacorilant治疗皮质醇增多症正在接受FDA审查，预计行动日期为2025年12月30日 [15][16] - dazicorilant治疗ALS的II期试验未达到主要终点，但在总生存期方面有改善 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：在肿瘤治疗模式方面，医生何时开始使用relacorilant，与Elijer相比如何，以及医生对ROSELA数据的反馈 - 公司认为relacorilant联合nabupac TAC cell有望成为铂耐药卵巢癌的新标准治疗方案，ROSELLA试验结果支持relacorilant作为多种治疗线的选择，包括在生物标志物驱动药物如ELAHERE之前或之后使用 [37][39][40] 问题2：3月和4月业务改善后，对第二、三、四季度收入的影响及如何建模 - 公司预计业务增长将持续到第二季度和全年，并在下半年加速，不会出现瞬间的收入激增 [41][42][43][44] 问题3：Korlym品牌药和授权仿制药的业务组合情况，以及是否期望在12月PDUFA前有AdCom会议，何时能了解更多relacorilant的实体瘤研究策略 - 目前超过一半的患者使用授权仿制药，预计该比例将在年内继续增加；公司不期望有咨询委员会会议；公司将很快开展更多relacorilant的实体瘤研究，目标是将其作为与任何药物联合使用的基础药物 [48][49][50][51][52][53] 问题4：药房供应商采取的纠正措施的性质，以及还需要做什么来满足需求以实现收入指引，药房能否满足REL或Korlym的需求，以及ALS现有数据是否足以获得有条件批准 - 药房供应商通过增加人员解决了人员不足的问题，3月和4月业务强劲，预计药房将随着公司业务的增长而扩大规模；relacorilant可能有更广泛的分销网络；公司将立即与美国和欧洲监管机构讨论dazicorilant的下一步计划 [56][59][60][61][62][63][65] 问题5：3月和4月处方填充量的百分比增长，以及Korlym和授权仿制药的价格差异 - 第一季度的注册人数几乎是去年同期的两倍，预计随着Catalyst治疗结果的公布，增长将加速；授权仿制药的定价较Korlym低12%，但净价格因支付方而异，预计销量增长将抵消价格变化 [70][71][73][74]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收为1.572亿美元，去年同期为1.468亿美元；重申2025年营收指引为9 - 9.5亿美元 [5] - 2025年第一季度净利润为2050万美元，去年同期为2780万美元 [5] - 截至3月31日，现金及投资为5.708亿美元；2025年第一季度根据股票回购计划等收购了4300万美元的普通股 [5] - 每片平均价格较上年下降13% [11] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 新处方医生数量连续五个季度创纪录增长，今年第一季度结肠处方数量几乎是去年同期的两倍 [7] - 目前有125名临床专家，高于2024年初的60名，计划在年底前增至175名，为relacorilant的推出做准备 [8] 肿瘤业务 - ROZELLA试验中，接受relacorilant联合nab paclitaxel化疗的患者疾病进展风险降低30%，总生存期有较大改善 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续扩大销售团队，开展患者疾病认知教育活动，提高医生对皮质醇增多症的认识和了解 [8][9] - 推进relacorilant在皮质醇增多症和铂耐药卵巢癌的上市申请，预计在铂耐药卵巢癌领域成为新标准治疗方案 [15][40] - 开展BELLA研究，探索relacorilant在铂耐药卵巢癌早期治疗及其他实体瘤的应用 [24] - 评估皮质醇调节剂在前列腺癌、免疫治疗、神经系统疾病、肝脏疾病等领域的治疗潜力 [26][27][29] - 与梯瓦的专利诉讼已上诉至联邦巡回上诉法院，等待口头辩论和判决 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 皮质醇增多症筛查增加推动业务快速增长，预计患者数量和业务将加速增长 [6][7] - 对relacorilant的商业增长和帮助更多患者充满信心，预计未来3 - 5年，仅在皮质醇增多症领域，relacorilant每年将产生30 - 50亿美元的收入 [12][13] - 皮质醇增多症和肿瘤领域的研发成果为公司带来了巨大的收入增长潜力 [15] - 公司致力于寻找新的、更有效和更安全的治疗方法，帮助受皮质醇活动影响的患者 [35] 其他重要信息 - 2025年第一季度业绩受药房供应商产能不足和业务向授权仿制药过渡的影响 [10][11] - 3月和4月药房运营有显著改善，片剂分发数量创纪录 [11] - dazicorilant治疗ALS的II期试验未达到主要终点，但在总生存期方面有改善 [28] - miricorilant治疗MAH的Ib期剂量发现研究显示，患者肝脏脂肪减少30%，肝脏酶等指标改善 [30] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从治疗模式角度，医生何时开始使用relacorilant，与Elijer相比如何，以及基于ROSELA数据从肿瘤学家处得到的反馈 - relacorilant联合nabupac TAC cell有望成为铂耐药卵巢癌的新标准治疗方案；ROSELLA试验结果支持relacorilant在多线治疗中作为选择，包括在生物标志物驱动药物如ELAHERE之前或之后使用 [40][41] 问题2: 3月和4月业务改善对第二、三、四季度收入的影响及如何建模 - 业务基本面强劲，预计增长将持续到第二季度及全年，下半年将加速增长，不会出现瞬间激增 [45][46] 问题3: Korlym品牌药和授权仿制药业务的混合情况，以及是否是销量增长和市场扩张推动公司达到营收指引；relacorilant是否会有咨询委员会，何时能获得更多实体瘤策略细节 - 目前略超一半的患者使用授权仿制药，预计该比例将在年内继续增加，未来销量增长将抵消价格变化；不预计有咨询委员会；今年晚些时候将开展BELLA研究，随后将进入卵巢癌早期治疗及其他妇科肿瘤领域，之后扩展到其他实体瘤 [51][52][55] 问题4: 药房供应商采取的纠正措施，以及能否满足REL或Korlym的需求；现有ALS数据是否足以获得有条件批准或是否需要额外研究 - 药房问题是由于处方量增加导致人员不足，现已解决，预计将随公司增长扩大规模；relacorilant可能有更广泛的分销网络；将立即向美国和欧洲监管机构咨询下一步计划 [60][61][66] 问题5: 3 - 4月处方填充量较1 - 2月的百分比增长，以及Korlym和授权仿制药的价格差异 - 第一季度注册人数几乎是去年同期的两倍，预计随着Catalyst结果公布，增长将加速；授权仿制药定价较Korlym低12%，净价格因支付方而异 [74][75]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司收入为6.75亿美元，较上一年增长40% [4] - 公司预计2025年的收入在9亿 - 9.5亿美元之间 [5] - 2024年全年净收入为1.41亿美元，较上一年增长33% [5] - 截至2024年12月31日，公司现金和投资为6.03亿美元，而前一年年底为4.25亿美元 [5] - 2024年，公司根据股票回购计划、员工股票期权净行使和限制性股票授予净归属，回购了3800万美元的普通股 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 2024年每个季度，Korlym的新处方医生和患者数量都创下纪录 [10] - CATALYST研究中，接受Korlym治疗的患者糖化血红蛋白A1c降低了1.47%，而接受安慰剂的患者仅降低了0.15%，p值小于0.0001% [21] 肿瘤业务 - ROSELLA研究中，预计很快会有无进展生存期（PFS）结果，预计本季度末得出 [27] - 在之前的II期试验中，间歇性接受relacorilant治疗的患者与接受nab - paclitaxel单药治疗的患者相比，无进展生存期和缓解持续时间有统计学上的显著改善，29%接受relacorilant的患者在研究开始2年后仍存活，而接受单药治疗的患者仅为14% [26] 神经疾病业务 - dazucorilant治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的II期试验中，患者在ALS功能评级量表上未显示改善，但在研究第24周时，接受300毫克dazucorilant的83名患者无死亡病例，而82名安慰剂组患者中有5例死亡，p值为0.02% [33][34] 肝脏疾病业务 - miricorilant治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的Ib期剂量探索研究中，患者每周口服两次100毫克，持续12周后，肝脏脂肪减少了30%，肝脏酶、纤维化标志物和关键代谢及脂质指标得到改善 [36] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司认为高皮质醇血症市场比以往认为的要大，FDA也认同这一点，预计将市场年收入从30亿美元增长到50亿美元，时间为3 - 5年 [80][81] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进relacorilant的研发，用于治疗高皮质醇血症和癌症，同时评估其与其他疗法的联合应用 [24][30][32] - 开展MOMENTUM研究，以确定顽固性高血压患者中高皮质醇血症的患病率 [23] - 公司在2018年起诉Teva侵犯其Korlym专利，去年12月初审法院判决公司败诉，公司已向联邦巡回上诉法院上诉，目前案件仍在审理中 [7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的丰收年，预计未来会取得更大的成功，医生对高皮质醇血症的认识不断提高，将转化为更多的新处方和患者 [39] - relacorilant有潜力成为高皮质醇血症患者的新标准治疗方法，公司的研发项目也在不断推进 [40][41] 其他重要信息 - 公司在2024年开展了多项研究，包括GRACE、GRADIENT、CATALYST、ROSELLA等，这些研究为公司的产品研发提供了有力支持 [12][21][24] - 公司拥有广泛的研究组合，正在评估多种选择性皮质醇调节剂的治疗应用 [42] 问答环节所有提问和回答 问题1: relacorilant的NDA何时能被接受，是否会有咨询委员会会议，ROSELLA试验中终点变更情况及统计惩罚问题 - 公司于12月30日提交了relacorilant的NDA，FDA有60天时间进行审查以决定是否接受，目前流程按预期进行，很快会有结果 [49][50][51] - 公司不期望有咨询委员会会议，过去几种治疗库欣综合征的药物获批时都没有此类会议，relacorilant的疗效和安全性也不需要 [53] - ROSELLA试验将无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）设为双主要终点，这很常见，是与监管机构协商的结果，公司只需满足其中一个终点即可认定试验为阳性，统计上满足PFS终点后，OS的p值可从0.01%提高到0.05% [56][57][58] 问题2: ROSELLA试验双终点情况下，若PFS终点未达成，等待OS数据提交的时间，以及CATALYST数据的利用情况 - 公司计划达成PFS终点，若未达成，预计约1年后会有OS数据 [66] - 目前CATALYST数据已开始产生小影响，预计今年下半年及未来会有更大影响，待数据发表后，公司将更广泛地向医生传达研究结果 [68][69] 问题3: ROSELLA试验终点变更的原因，FDA是否同意，以及2025年营收指引的依据 - ROSELLA试验终点变更是与FDA和EMA积极沟通的结果，FDA同意这一变更 [74] - 2024年第四季度营收受药房合作伙伴运营问题影响，目前问题已解决，公司预计药房未来能处理业务增长 [77][78][79] - 市场上高皮质醇血症患者数量比以往认为的多，FDA也认同，公司专注于挖掘市场潜力，预计今年持续增长，有信心在3 - 5年内将高皮质醇血症业务年收入从30亿美元增长到50亿美元 [80][81]