新疗法技术路径 - 研究团队利用经过处理以降低排异反应的第三方iPS细胞，培育出攻击癌细胞的免疫细胞“杀伤性T细胞” [2][6] - 通过操控基因，使杀伤性T细胞能够识别血液中癌细胞的标志物 [6] - 该疗法用于治疗急性骨髓性白血病 [2][4] 临床试验计划 - 日本京都大学计划最早2027年启动利用iPS细胞的白血病新疗法的临床试验 [2] - 本次由医师主导的临床试验将在京都大学医院开展 [6] - 制备好的杀伤性T细胞将被用于65岁以上的急性骨髓性白血病患者，以验证安全性和有效性 [6] 疗法优势与市场背景 - 新疗法可省去白血病的传统移植造血干细胞治疗中寻找供体的时间 [2] - 如果能将预先制备的杀伤性T细胞冷冻保存，便无需再为寻找供体耗时，患者在确诊白血病后可立即启动治疗 [6] - 日本国内每年确诊的白血病患者约有1.5万人 [2] 与传统疗法的对比 - 传统治疗白血病的方法之一是清除异常血液细胞，并移植与患者白血球类型高度相似的供体的“造血干细胞” [4] - 传统方法存在的问题是往往需要耗费大量时间寻找亲属等供体 [4] - 新疗法是一种不同于移植造血干细胞的新疗法 [4]

治疗方法 - 德岛大学医院开发了一种利用患者自身干细胞制成胰岛素生成细胞并移植的治疗方法 该方法通过提取约1克皮下脂肪分离干细胞 经特殊化学物质培养约一个月形成胰岛素生成细胞 再通过手术注入肠系膜内 [1] - 该方法相比iPS细胞治疗的优势在于几乎不会出现排异反应 且不需要进行基因导入 不易产生基因错误 [1][2] 临床试验计划 - 计划2025年8月开始招募3名18~65岁患者进行临床试验 第一次临床试验将在3年内完成 目标2030年左右完成最终临床试验并实现实用化 [2] - 已向日本医药品医疗机器综合机构(PMDA)提交临床试验计划书 [2] 行业竞争 - 京都大学医院也计划2025年开始移植利用iPS细胞制成的分泌胰岛素的胰岛细胞的临床试验 显示该领域治疗方法开发竞争日益激烈 [2] 疾病背景 - 1型糖尿病是因自身免疫反应导致胰岛素生成细胞受损的疾病 日本国内患者约10万~14万人 多发于年轻人 与2型糖尿病不同 可能导致失明及心肌梗塞等并发症 患者需自行注射胰岛素 [1]