业绩总结 - 2023 - 2025年6月30日止期间，收入分别为44千元、142,627千元、66,305千元、103,813千元[76] - 2023 - 2025年6月30日止期间，年/期内亏损分别为437,296千元、281,492千元、141,571千元、97,765千元[76] - 2023 - 2025年6月30日，总资产分别为716,248千元、650,858千元、1,000,581千元[80] - 2023 - 2025年6月30日，负债总额分别为600,525千元、761,925千元、941,564千元[82] - 2023 - 2025年6月30日，资产净值/（负债净额）分别为115,723千元、(111,067)千元、59,017千元[82] - 2023 - 2025年上半年各期除税前亏损分别为4.37148亿元、2.57047亿元、1.21409亿元、9386.7万元[86] - 2023 - 2025年上半年各期经营活动（所用）/所得现金净额分别为 - 2.87536亿元、 - 6071.9万元、4702.5万元、 - 9647.3万元[86] - 2023 - 2025年上半年各期现金及现金等价物（减少）/增加净额分别为 - 3.16765亿元、 - 4192.7万元、5742.3万元、1.90942亿元[86] - 公司流动比率由2023年底的0.9降至2024年底的0.6，又增至2025年中6月底的1.0[90] 用户数据 - 无 未来展望 - 董事认为公司拥有充足营运资金，足以支付未来至少12个月成本的至少125%[85] - 公司预计2025年继续确认净亏损，主要因预计产生与研发活动有关的重大成本及开支[108] 新产品和新技术研发 - 公司研发管线中有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及七种适应症[35] - 公司研发管线中有四款药物处于2期临床试验中[35] - RBD7022预计2025年底完成III期试验[37] - RBD1016预计2026年底进行2a期研究评估[37] - 2024年8月公司计划开展高甘油三酯血症的CTA工作[37] - 2024年10月公司将启动血脂异常、血栓性疾病、瘤等疾病的MRCT[37] - 2025年公司将完成RBD7022的商业化[37] - 2026年公司将推进RBD1016的相关研究[37] - 2024年10月公司在澳大利亚完成RBD4059在健康受试者中的1期试验，2024年8月在瑞典启动其2a期临床试验且所有患者已完成治疗[42] - 2024年10月公司获EMA批准RBD5044的2期试验CTA，该试验正在瑞典混合型血脂异常患者中进行[44] - 2025年3月公司在中国完成RBD7022的1期试验[44] - 2024年9月公司从EMA获得启动RBD7007的1期临床试验的CTA批准[45] - 2025年2月公司收到TGA对RBD2080临床试验通知的确认[45] - 公司RBD1016在CHB患者中的2期全球MRCT最后一位患者末次访视于2025年10月完成，目前正在完善数据分析[48] - 公司于2024年10月取得国家药监局的IND批准，有望将RBD1016针对CHB的临床试验扩展至中国[48] - 公司于2024年8月在瑞典启动RBD1016治疗CHD的2a期试验，预计2026年底前完成[48] - 2025年8月公司在澳大利亚启动RBD1119的1期临床试验且首例患者已入组[108] - 2025年10月EMA授予公司RBD1016用于治疗HDV感染的孤儿药资格认定[108] 市场扩张和并购 - 无 其他新策略 - 2023年12月15日公司与齐鲁制药订立许可及合作协议，2024年6月12日进一步签署补充约定[63] - 2023年12月22日公司与勃林格殷格翰签订合作及许可协议[67]

公司概况 - 公司于2021年5月14日在开曼群岛注册成立，是全球临床阶段生物技术公司[98] - 公司领导团队平均在跨国制药及生物技术公司有超25年经验，临床研发团队大多成员具备10年以上行业经验[54] 财务数据 - 2023 - 2025年6月，公司向五大研发供应商总采购额分别为1.743亿元、1.365亿元和2790万元[58] - 2023 - 2025年6月，公司其他收入及收益分别为880.9万元、978.8万元、450.8万元和1.44022亿元[62] - 2023 - 2025年6月，公司行政开支分别为2555.6万元、2270.7万元、912.9万元和3084.3万元[62] - 2023 - 2025年6月，公司研发开支分别为2.33423亿元、2.13331亿元、9411.8万元和6466.7万元[62] - 2024年及2025年6月，公司核心产品SRSD107主要研发开支分别为4880万元和1980万元，分别占同期总技术服务费用的33.6%和70.0%[62] - 2023 - 2025年6月，公司流动负债净额分别为 - 4.40646亿元、 - 7.8328亿元和 - 5746万元[64] - 2023 - 2025年6月，公司经营活动（所用）╱所得现金流量净额分别为 - 2.08539亿元、 - 1.80165亿元、 - 8253.5万元和9795.4万元[68] - 2023 - 2025年6月，公司投资活动（所用）╱所得现金流量净额分别为 - 2.12659亿元、2.14528亿元、2.14831亿元和0[68] - 2023 - 2025年6月，公司融资活动所得现金流量净额分别为4219.42万元、5011.8万元、2808.6万元和3.28808亿元[68] - 2023 - 2025年（2025年未经审计）各年12月31日或6月30日的流动比率分别为0.43、0.20、0.96[71] - 公司三轮上市前投资募集资金总额约为1.44亿美元[75] - 上市开支中已付及应付法律顾问及申报会计师的费用为2990万港元，其他费用及开支为1420万港元[80] 产品管线 - 公司重点推进凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症三大潜在重磅产品管线组合[34][35] - 核心产品SRSD107是潜在同类首创的靶向凝血因子XI的siRNA药物，2025年9月在欧洲完成二期临床试验的首例受试者的药物给药，预计2026年进入III期试验阶段、下半年试验读出，2025年第四季度开始另一试验[35][83][87] - SRSD216是潜在同类最佳靶向Lp(a)的siRNA，同步在中国与美国进行IIa期试验，预计2026年下半年有1年期随访数据[35][37] - SRSD384是针对肥胖症的INHBE靶向候选药物，拥有临床前数据，正推进IND申报，预计2026年中期进行新药临床试验申请[35][37] - SRNDC - 03预计2026年上半年有中期随访数据（6个月）[37] 市场与战略 - 2024年全球siRNA疗法市场规模达24亿美元，预计至2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9%[46] - 公司战略包括巩固三大产品管线组合、利用PEPR平台自主研发、建立战略联盟、加速临床开发、构建肥胖管理管线、拓展管线等[50][51] - 公司与CRISPR Therapeutics AG联盟，获2500万美元现金及约7000万美元CRSP股票，有资格获超8亿美元里程碑付款，保留SRSD107项目50%收入[39] 风险提示 - 公司运营面临依赖候选药物成功、竞争激烈、技术变革快等风险[85] - 医药产品研发及商业化受严格监管，违规可能产生不利影响[89] - 公司药物可能不在报销计划范围或受不利报销惯例影响[89] - 各类组织发布的指引等可能对公司候选药物不利[89]