报告公司投资评级 - 维持“买入”评级 [8] 报告核心观点 - BD首付款及里程碑助力收入大幅增长，汇兑亏损影响利润表现 [6] - Vortosiran的IIa期试验数据展示优异活性，肝外递送平台即将产出 [7] 事件总结 - 公司发布26年半年报，26H1收入4.20亿元（+304.3%），净利润0.23亿元（25H1为-0.98亿元），归母净利润0.20亿元（25H1为亏损0.88亿元），业绩符合预期 [5] 财务表现总结 - 26H1收入大幅增长主要得益于与Madrigal就MASH疗法达成的全球独家授权合作首付款的部分确认以及与BI合作的里程碑付款确认收入 [6] - 26H1毛利率同比提升1.8pct至95.5% [6] - 26H1研发开支为1.98亿元（+53.0%），保持高强度研发投入，主要由于核心管线进入后期临床开发阶段 [6] - 26H1其他开支由25H1的0.06亿元提升至0.68亿元，受外币贬值的汇兑亏损影响 [6] 管线进展总结 - Vortosiran（FXI小核酸）用于CAD的IIa期试验数据显示可显著、持久地抑制FXI活性，400mg维持剂量平均最大降幅达92%，且安全性良好，未发生大出血事件 [7] - 公司已就房颤卒中预防（SPAF）和静脉血栓栓塞症（VTE）两大适应症向EMA提交IIb期临床申请 [7] - PCSK9小核酸RBD7022的合作方齐鲁制药已启动III期试验，成为国内进度最快的PCSK9小核酸之一，I期数据显示PCSK9水平最大降幅约75%，与已上市的Inclisiran相当 [7] - ApoC3小核酸RBD5044在瑞典和中国的II期临床试验已完成全部受试者入组，进展顺利 [7] 肝外递送平台总结 - 肝外递送平台临床前研究已展示出令人鼓舞的结果 [7] - RiboPepSTA在NHP模型中实现了肾脏近端小管高达80%的敲低效率 [7] - RiboColorSTA在NHP模型中实现了脂肪组织和心脏组织超过90%的靶基因敲低，且效果持久 [7] - 首款肾脏靶向药物已进入临床前申报试验阶段 [7] 盈利预测总结 - 预计公司26/27/28年收入分别为4.5/2.7/2.9亿元，同比增长200%/-40%/10% [8] - 预计公司26/27/28年归母净利润为-0.8/-2.2/-2.2亿元 [8] - 预计2026E/2027E/2028E营业收入分别为445.53/267.32/294.05百万元 [10] - 预计2026E/2027E/2028E归属母公司净利润分别为-77.86/-219.37/-219.55百万元 [10] - 预计2026E/2027E/2028E每股收益（EPS）分别为-0.46/-1.29/-1.29元 [10]