行业核心观点 - 小核酸药物赛道在2026年初迎来密集事件，标志着其黄金时代已至 [1][2] - 技术突破、资本狂热和研发成果共同推动行业进入高速发展期 [3][22] 行业发展趋势与资本动态 - GalNAc递送系统的突破解决了药物递送关键难题，成为行业发展重要催化剂 [3] - 近三年全球小核酸药物领域达成近百起BD合作，交易笔数与金额逐年提升 [4] - 2025年全球小核酸赛道达成30多笔BD合作，交易总金额近300亿美元 [4] - 跨国制药公司（MNC）如诺华、赛诺菲、葛兰素史克、礼来、艾伯维等加码入局，掀起交易热潮 [3][4] - 2025年底，全球小核酸行业龙头Alnylam总市值突破500亿美元，高于BioNTech、百济神州等知名药企 [9] - 小核酸药物已从前沿技术演进为重塑全球制药格局的核心力量 [11] 主要跨国药企交易活动 - 诺华在2025年独占全球小核酸赛道前四大交易席位 [7] - 诺华以120亿美元收购RNA疗法公司Avidity Biosciences [7][8] - 诺华以超50亿美元（首付款1.6亿美元，里程碑付款52亿美元）与舶望制药合作加码心血管RNAi疗法 [7][8] - 诺华以22亿美元（首付款2亿美元，里程碑付款20亿美元）买下Arrowhead一款临床前siRNA疗法 [7][8] - 诺华以17亿美元（首付款8亿美元）收购肾脏疾病miRNA药物研发公司Regulus Therapeutics [7][8] - 葛兰素史克以潜在总金额7.45亿美元引进Empirico一款治疗COPD的siRNA新药 [9] - 赛诺菲以超4亿美元与Alloy合作开发用于中枢神经系统的ASO药物 [9] - 赛诺菲以近4亿美元引进维亚臻APOC3 siRNA新药Plozasiran的大中华区权益 [9] 领先公司市场表现与研发进展 - Arrowhead凭借其TRIM平台，2025年股价累计涨幅达约253% [9] - 全球ASO龙头Ionis已有7款ASO疗法获批上市，2025年股价累计涨幅达约126% [10] - Ionis研发的APOC3 ASO新药Olezarsen在严重高甘油三酯血症患者中，治疗6个月时空腹甘油三酯水平最多降低72%（安慰剂校正后），急性胰腺炎事件风险显著降低85% [12] - Ionis将Olezarsen的峰值年销售额预测从15亿美元上调至25亿美元 [12] - 葛兰素史克从Ionis引进的ASO疗法Bepirovirsen，成为慢性乙肝领域首款完成III期研究的小核酸药物，有望实现功能性治愈 [12] - Bepirovirsen计划于2026年一季度提交上市申请，UBS分析师预测其峰值年销售额可达20亿美元 [12] 新兴治疗领域突破 - RNAi疗法在减重领域取得突破，Arrowhead公布的两款减重RNAi管线（ARO-INHBE和ARO-ALK7）I/IIa期临床试验中期结果显示，肥胖成人受试者的内脏脂肪等多个关键指标显著降低 [13] - 针对肥胖合并2型糖尿病患者，ARO-INHBE联用替尔泊肽实现了约两倍体重下降效果，并带来约三倍的内脏脂肪、总体脂肪以及肝脏脂肪降低，且展现出减脂增肌潜力 [14] - Wave Life Sciences的靶向INHBE的GalNAc-siRNA候选药物WVE-007，在I期试验中单次皮下注射240毫克三个月后，内脏脂肪减少9.4%，全身总脂肪减少4.5%，瘦体重增加3.2% [14] - 在肾病领域，RNAi疗法有望为IgAN、C3G等补体介导的肾脏疾病提供新选择，多家药企正在探索针对CFB、C3、C5靶点的小核酸疗法 [15] 全球研发管线概况 - 目前全球在研的小核酸新药超过1200款，其中siRNA和ASO疗法最受关注 [17] - 具有大药潜质的siRNA管线备受巨头押注，例如罗氏以28亿美元押注的降压药Zilebesiran、礼来引进的心血管药物Lepodisiran、葛兰素史克引进的MASH药物ARO-HSD [17] - ASO药物领域同样活跃，包括阿斯利康超70亿美元引进的ATTRv-PN药物Wainua、诺华引进的Lp(a)降脂药Pelacarsen、诺和诺德收购的心衰治疗药物CDR132L [17] 中国市场动态与公司进展 - 2026年1月5日，赛诺菲APOC3 siRNA新药Plozasiran（普乐司兰钠注射液）在中国获批上市，用于治疗高脂血症 [1] - 2026年1月9日，“中国小核酸第一股”瑞博生物成功登陆港交所，上市首日股价大涨40%，目前市值超过130亿港元 [1] - 中国生物制药宣布斥资12亿元人民币收购国内siRNA创新药企赫吉亚生物，拿下全球首个经临床验证、可实现一年一针给药的肝靶向递送平台 [1] - 近年来中国市场已有不少小核酸药物管线达成BD交易，包括舶望制药BW-00112、迈威生物2MW7141、靖因药业SRSD107、维亚臻的普乐司兰钠、国为医药GW906等 [17] - 瑞博生物在2023年以总额超7亿元人民币将PCSK9 siRNA新药RBD7022的大中华区权益授权给齐鲁制药 [18] - 瑞博生物在研管线中具有BD潜质的管线包括治疗血栓性疾病的RBD4059（全球首个进入临床的FXI siRNA药物）、治疗高甘油三酯血症的RBD5044（全球第二个进入临床的APOC3 siRNA疗法）以及多个肾病在研药物 [18] - 圣因生物已与信达生物、礼来、华东医药达成战略合作 [19] - 2025年11月8日，圣因生物与礼来达成合作，礼来支付里程碑付款12亿美元，利用圣因生物的LEAD™平台开发针对代谢性疾病的RNAi候选药物 [19][20] - 赫吉亚生物被收购的管线包括全球首个实现一年一针给药的小核酸产品Kylo-11（靶向LPA），以及ApoC3 siRNA、INHBE siRNA等多个在研产品 [21]

公司上市与市场表现 - 苏州瑞博生物成功于港股上市，成为港股市场首只mRNA概念股，也是中国siRNA疗法领域的领导者[1] - 公司港股首秀股价飙升42%，收于82.10港元，发行价为每股57.97港元，共发行3160万股，筹集约17亿港元（约2.18亿美元）[3] - 本次IPO吸引了11名基石投资者，合计认购1340万股，约占总发行量的42.5%，公开发售获得超额认购逾100倍，国际投资者超额认购15倍以上[3] 行业背景与市场环境 - 核糖核酸疗法已成为新一代靶向药物的前沿领域，在治疗癌症、糖尿病等疾病方面展现出较传统疗法更优的疗效与安全性[3] - 该技术因mRNA疫苗在新冠疫情期间的成功应用而受到全球关注[3] - 港股IPO市场预计延续火热状态，仅在1月上半月就有11家公司上市，瑞博生物是今年港股首家上市的制药公司[3] 产品管线与临床进展 - 公司拥有七项自主研发的药物资产处于临床试验阶段，针对心血管、代谢、肾脏和肝脏疾病[4] - 核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，也是最先进的siRNA疗法之一，即将进行2b期试验[4] - 另一核心产品RBD5044是全球第二款进入临床开发、用于治疗高甘油三酯血症的靶向APOC3 siRNA药物，正在进行2期试验[4] 商业合作与财务表现 - 公司已与多家制药商达成合作，2023年12月与齐鲁制药签署合作，授予其在大中华区开发和商业化高胆固醇药物RBD7022的权利[4] - 同月与德国勃林格殷格翰签署协议，合作开发创新小核酸疗法以治疗NASH/MASH肝病，两项合作总价值高达20亿美元[4] - 公司营收从2023年几乎为零增至2024年的1.43亿元（约2050万美元），2025年上半年营收达到1.04亿元[5] - 2025年上半年亏损9780万元，较2024年同期亏损1.42亿元有所改善[5]

公司上市与市场反应 - 瑞博生物于港交所正式挂牌上市 被视为中国小核酸药物研发从技术沉淀走向价值兑现的关键一步 [1] - 上市前暗盘交易股价大涨超29% 首日收盘报82.1港元/股 市场反应热烈 [1] - 公司是国内小核酸领域的平台型领军企业 凭借自主递送技术平台与全球临床管线布局 展示源头技术创新能力 [1] 财务表现与增长动力 - 2025年上半年公司营收1.04亿元人民币 同比增长56.57% [4] - 2025年上半年期内亏损显著收窄30.94% [4] - 收入增长核心引擎来自与勃林格殷格翰、齐鲁制药等国内外巨头的许可与合作 显示其平台技术获得行业认可 [4] - 研发资源高度聚焦 核心产品RBD4059的投入占比在2025年上半年达25.9% [4] - 2024年全年收入为142,627千元人民币 2025年上半年收入为103,813千元人民币 [5] - 2024年全年研发开支为280,370千元人民币 2025年上半年研发开支为129,142千元人民币 [5] 平台化研发模式与效率 - 公司依托自主构建的RiboGalSTAR™、RiboPepSTAR™和RiboOncoSTAR™三大技术平台 实现研发的模块化与可扩展化 [6] - 平台化研发可提升开发成功率与效率 并大幅降低边际成本 [6] - 公司提出每年推进2-4项资产至临床的目标 源于平台化研发赋予的效率自信 [6] 知识产权与自主生产能力 - 公司在全球已获255件专利授权 并有218件申请在途 [7] - 公司在江苏昆山建立了符合欧盟GMP标准且已获欧盟QP认证的小核酸原料药生产基地 [7] - 自主生产能力使其掌握从设计到生产的核心命脉 并为打开CDMO市场或技术输出提供背书 [7] 核心产品管线与全球布局 - 核心产品RBD4059是全球进展最快的靶向FXI的siRNA药物 旨在以长效、低出血风险优势解决传统抗凝疗法痛点 [9] - 产品RBD5044紧随Arrowhead同类药物获批的明确路径 开发风险显著降低 [9] - 产品瞄准全球市场 公司在中国与瑞典双核布局研发与临床团队以推进全球同步开发 [9] 对外合作与生态构建 - 与勃林格殷格翰在MASH领域的合作是其技术平台获得国际顶尖药企认可的标志 [11] - 将产品RBD7022在大中华区授权给齐鲁制药 是商业化效率最优化的体现 [11] - 在瑞典建立自有且获监管认可的临床团队 能独立执行高质量国际临床试验 提升全球开发效率 [12] 行业意义与发展阶段 - 瑞博生物的上市标志着中国生物科技企业正从跟随创新向源头创新深化发展 [13] - 公司展示的平台化研发能力、全球化运营视野及多元价值实现路径 为行业提供高质量发展参考 [13] - 随着募集资金投入核心管线研发 公司有望加速从临床阶段向商业化阶段的跨越 [13]

公司上市与市场表现 - 瑞博生物于2026年1月9日在香港交易所主板上市，股票代码6938.HK [1] - 公司开盘价为75港元，上市时市值超过130亿港元 [1] - 对比磐霖资本A轮投后估值，公司当前市值已实现超过30倍的增长 [1] 公司技术与行业地位 - 公司成立于2007年，是中国小核酸技术的主要开拓者和全球小核酸制药领域的领军企业 [1][7] - 公司专注于小核酸（siRNA）药物研究和开发，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发 [7] - 公司建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持药物从早期研发到产业化的各阶段 [7] - 在小核酸递送关键技术上，公司与国外处于并跑水平 [7] - 公司拥有自主知识产权且已通过临床验证的GalNAc递送技术平台RiboGalSTAR™ [7] - 创始人梁子才教授是将siRNA技术首次引入中国并命名为“小核酸”的科学家 [7] 产品研发管线 - 公司围绕心血管、代谢、肝脏疾病、肾脏疾病等治疗领域建立了丰富的产品管线 [7] - 核心产品RBD4059（靶向FXI的siRNA）用于治疗血栓性疾病，为全球首创，已完成IIa期临床试验所有受试者入组 [8] - 产品RBD5044（靶向APOC3的siRNA）用于治疗高甘油三酯血症，已获得欧盟批准开展II期临床试验，是全球第二个进入临床阶段的靶向APOC3的siRNA药物 [8] - 产品RBD7022（靶向PCSK9的siRNA）用于治疗高胆固醇血症，中国1期临床试验已于2025年3月完成，其大中华区权益已授权给齐鲁制药 [8] - 在肝病领域，基于RiboGalSTAR™技术开发了以RBD1016主导的管线，用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染，目前已进入II期，并获得了欧洲药品管理局的孤儿药资格认定 [10] - 除临床产品管线外，公司还保持超过20个计划推进到临床开发阶段的临床前项目 [11] 全球化与商业合作 - 公司在苏州昆山、北京以及欧洲构建了多个研发中心和全球一体化的小核酸药物开发体系 [12] - 公司位于瑞典Mölndal的海外研发中心瑞博国际（Ribocure）于2024年7月成功完成了3300万美元的股权融资 [12] - 2023年12月，公司与齐鲁制药订立许可及合作协议，授予其在大中华区开发、生产和商业化RBD7022的权利，公司获得总计超过7亿元人民币的首付款和里程碑付款，以及最高两位数的特许权使用费率 [13] - 2023年12月，公司与勃林格殷格翰签订合作及许可协议，共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的小核酸疗法，根据条款，公司有权获得预付款、里程碑付款以及阶梯式销售提成，总交易金额超过20亿美元 [13] 投资方背景与支持 - 磐霖资本自2015年公司首轮对外融资开始支持，经过十年、六轮的领投或大比例追加，成为投资瑞博生物次数最多、投资金额最大的两家外部投资机构之一 [3][14] - 磐霖资本在小核酸产业遇挫、企业最需要资金支持之际，给予了公司关键的“雪中送炭”式的资金支持 [3] - 2015年A轮融资时，首个小核酸药物三期临床失败，行业处于低谷，磐霖资本基于独立尽调，得出了“递送技术已经获得突破，看好小核酸成药前景”的结论，投出了其VC阶段在生物医药领域的第一单 [15][16] - 磐霖资本看好小核酸技术作为继小分子、抗体药之后的“第三次制药革命”，认为其能靶向传统药物难以触及的胞内蛋白，从mRNA水平精准干预疾病源头 [16] - 投资方认可创始人梁子才教授作为科学家展现出的将前沿科学进行产业转化的强烈意愿和能力 [16] - 2019年，在公司递送技术平台迭代的关键转折点，磐霖资本给予了最为关键的资金支持，联合领投C1轮 [19] - 2025年E2轮融资，磐霖资本持续支持，助力公司向资本市场发起最后冲刺直至成功IPO [19]

大消费 - 2026年元旦假期全国国内出游1.42亿人次，同比增长5.19%，旅游总花费847.89亿元，同比增长6.35%[3][16] - 海南离岛免税购物金额同比增长49.89%，购物人数同比增长27.09%，人均消费同比增长17.97%[3][18] - 元旦假期全社会跨区域人员流动量日均1.98亿人次，同比2024年增长5.32%[16] 高端制造 - 东部战区举行“正义使命-2025”绕台演习，形成“三面围岛”封控态势，军工产业链战略价值凸显[3][20][22][26] 硬科技 - 中芯国际增资中芯南方，注册资本从65亿美元增至100.773亿美元，并收购中芯北方剩余49%股权，交易对价406.01亿元[3][27][28] - 长鑫科技科创板IPO拟募集资金295亿元，2025年预计全年营收565亿元，第四季度归母净利润预计达47.80亿元[3][27][31][32] - 国内半导体产业已越过初期，企业内生动力显现，国家与企业层面对扩产信心充足[3][34] 大健康 - 瑞博生物核心管线RBD4059为全球首款靶向FXI的siRNA药物，并与齐鲁制药、勃林格殷格翰达成合作，潜在总交易金额超20亿美元[3][35][38] - 舶望制药与诺华达成合作，潜在总价值不超过42.5亿美元，包括1.85亿美元首付款及里程碑付款[3][43] 市场表现 - 上周（12/29-1/2）上证指数上涨0.13%，市场日均成交额2.13万亿元[6] - 近一周周期风格领涨，石油石化行业涨幅最大达3.92%，公用事业行业跌幅最大达2.72%[7][13]

公司概况与市场定位 - 公司是苏州瑞博生物技术股份有限公司，成立于2007年，在小核酸药物领域深耕18年，自我定位为siRNA疗法领域的世界领先者[3] - 公司专注于小核酸药物尤其是siRNA疗法的研发，已建立全球最大的siRNA药物管线之一[1][5] - 公司于2025年12月31日启动香港主板IPO，计划发行约2750万股，发行价57.97港元，计划募资约15.9亿港元（约2.05亿美元），由中金公司和花旗银行担任联席保荐人[3] 产品管线与研发进展 - 公司有七款自研药物处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的7种适应症，其中4款药物正在进行二期临床试验，另有超过20个临床前项目储备[5] - 核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，也是全球进展最快的siRNA药物，已完成2a期临床试验患者入组，预计2026年启动2b期试验[6] - RBD4059通过靶向凝血因子XI（FXI）实现长效抗凝，将FXI靶向优势与siRNA技术结合，在保持强大疗效的同时具备显著安全优势[6] - 另一产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3 siRNA药物，在治疗高甘油三酯血症方面展现出“同类最佳”潜力，现已进入II期临床[7][8] 技术平台与行业地位 - 公司是全球少有的拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc递送技术的企业之一，其全技术链小核酸药物研发平台实力获得国内外同行认可[9] - RNA领域科学价值与产业潜力备受关注，小核酸药物凭借靶点选择范围广、临床开发成功率相对较高、作用持久等优势，有望成为继小分子药物、抗体药物之后现代新药第三次浪潮的引领者[3] 临床验证与市场机遇 - 跨国药企拜耳在2025年11月宣布其口服FXIa抑制剂Asundexian III期临床结果，验证了FXI靶点的临床可行性与安全性，为布局同类赛道的企业提供了明确的临床与商业化路径[6] - 美国Arrowhead公司的同靶点（APOC3）siRNA药物Plozasiran于2025年11月获FDA批准上市，III期数据显示其可降低甘油三酯水平达80%，给药频率为每三个月一次，成功验证了APOC3靶点的临床价值和siRNA疗法在慢病管理中的长效优势[7] - RBD5044有望在规模超千亿美元的降脂药物市场中分得一杯羹[8] 国际化布局与合作 - 公司采用“中国研发+欧洲临床注册”的协同模式，在中国北京、苏州布局研发中心，并于2022年在瑞典成立子公司Ribocure AB开展研发活动，为其提供了国际临床试验基地[2][9] - 位于瑞典Mölndal市的CTU专门用于执行心血管、肝脏、肺、肾脏等疾病领域的2期临床试验，目前能入组患者超过100名，此模式为未来产品在中国、欧洲等全球主要市场的同步获批与商业化奠定基础[9] - 2023年12月，公司与齐鲁制药达成合作，授权其在大中华区开发、生产和商业化RBD7022；同月与勃林格殷格翰签订合作，共同开发治疗NASH/MASH的小核酸创新疗法，两项合作价值高达20亿美元[9] 财务表现与融资情况 - 公司收入稳步增长，从2023年的几乎零收入增长到2024年的1.43亿元人民币，再到2025年上半年的1.04亿元人民币[10] - 2025年上半年亏损从去年同期的1.42亿元人民币收窄至9780万元人民币[10] - 截至2025年6月，公司已完成9轮融资，投资方包括国投基金、联想之星、磐霖资本、中金资本、高瓴资本等知名机构，2025年6月最新一轮融资后公司估值已达50.2亿元[10]

文章核心观点 - 小核酸药物是继小分子、抗体药之后的第三大颠覆性治疗范式 公司是全球范围内少数具备完整自主研发能力的平台型企业 被誉为“中国版Alnylam” 并具备定义未来治疗标准的潜力 [1] - 公司已成功通过港交所聆讯 即将上市 其投资价值体现在技术、管线及商业模式的稀缺性与系统性竞争力 [2][6][13] - 公司凭借自主可控的全链条技术平台、丰富的临床阶段管线以及创新的全球化研发布局与合作模式 正从中国生物科技公司升维为全球创新的积极参与者与构建者 [13][15][20] 市场前景与行业地位 - **全球小核酸药物市场增长明确**：市场规模从2019年的27亿美元增至2024年的57亿美元 复合年增长率达16.2% 预计到2029年达206亿美元 2034年达549亿美元 对应期间复合年增长率分别为29.4%与21.6% [7] - **siRNA是核心赛道**：2024年 siRNA占全球小核酸市场约44.5% 该领域长期由少数跨国企业主导 [8] - **公司是“全能型玩家”**：全球范围内具备完整小核酸药物“端到端”自主研发能力的公司凤毛麟角 公司是其中少数平台型企业 具备稀缺性 [1][5][6] - **公司拥有全球领先的siRNA在研管线**：在国内相关企业中拥有数量最多的临床阶段资产之一 目前拥有七款自研临床阶段药物 其中四款已进入II期临床 研发密度全球领先 [8] 核心产品与研发管线 - **核心产品RBD4059**：全球首款且临床进展最快的靶向凝血因子FXI的siRNA药物 用于治疗血栓性疾病 优势在于有效抗凝且出血风险低于传统疗法 给药频率低 患者依从性高 针对冠心病的2a期试验已于2025年2月完成患者入组 [8] - **核心产品RBD5044**：全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA 用于治疗高甘油三酯血症 其2期试验已于2025年1月在瑞典启动 [8] - **核心产品RBD1016**：旨在实现慢性乙型肝炎功能性治愈的潜力疗法 其2期全球多中心临床试验已于2024年11月完成患者入组 针对慢性丁型肝炎的2a期试验于2024年8月在瑞典启动 并于2025年10月获得EMA孤儿药资格认定 [9] - **管线覆盖广泛**：七款自研临床阶段药物覆盖心血管、代谢、肾脏及肝病四大疾病领域 此外还拥有超过20个临床前项目 覆盖遗传性血管性水肿、炎症性疾病及肿瘤等多个领域 构建了可持续研发梯队 [8][9] 核心技术平台与知识产权 - **建立自主可控的全链条技术平台**：覆盖小核酸药物开发从早期研发、CMC到临床开发及未来商业化的“端到端”能力闭环 [13] - **核心技术引擎**：自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台 是siRNA高效靶向肝细胞的关键 此外还布局了用于肝外组织靶向的RiboPepSTAR™平台以及专注于肿瘤领域的RiboOncoSTAR™平台 共同构建起多元化的递送技术矩阵 [13] - **知识产权护城河坚实**：截至最后实际可行日期 公司在全球拥有255件授权专利及218件专利申请 [13] 全球化创新战略与商业模式 - **构建“中欧双核”驱动的全球研发体系**：在中国北京、苏州、昆山等地布局研发与生产中心 在瑞典通过Ribocure AB开展国际临床研究 并在默恩达尔设立专业临床试验基地 负责II期试验执行 形成“中国发现与生产+欧洲临床与注册”的协同模式 [16] - **实现从“销售产品”到“输出技术与平台能力”的价值跨越**：2023年12月 公司将产品RBD7022在中国内地、中国香港和中国澳门地区的权益授权给齐鲁制药 与勃林格殷格翰基于其RiboGalSTAR™递送平台达成针对多个靶点的siRNA新药合作开发 该交易是当年全球价值超过10亿美元的六项重大siRNA对外许可交易之一 [17] - **合作模式获得国际认可**：平台能力获得国际一线药企认可 为未来拓展更多“平台授权+联合开发”的商业模式打开空间 [17] - **瞄准并定义未来的治疗标准**：核心管线精准锁定临床未被满足的重大需求 如通过靶向FXI以降低出血风险重塑抗血栓治疗范式 追求实现慢性乙肝功能性治愈 展现了公司引领全球治疗标准升级的战略雄心 [18]

公司上市与行业地位 - 瑞博生物已通过港交所主板上市聆讯，联席保荐人为中金公司和花旗 [1] - 公司是全球小核酸药物（尤其siRNA疗法）研发领域的主要参与者，是创建全球最大的siRNA药物管线企业之一 [1] - 公司有七款自研药物资产处于临床试验阶段 [1] - 小核酸药物赛道被视为继小分子和抗体药物后的“第三次浪潮”，具有靶点更广、开发周期更短、靶向性和特异性更好等优点 [1] - 预计到2029年全球小核酸疗法市场估值为186亿美元，2024年至2029年复合年增长率高达29.5% [1] - 小核酸药物行业技术壁垒高，尤其是递送技术，国内能突破技术壁垒并接近商业化的创新药企凤毛麟角 [1] 产品管线布局 - 公司深度聚焦小核酸赛道，从罕见病切入并向常见病拓展，管线布局丰富均衡 [3] - 公司拥有七款自研药物进入临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的八种适应症 [3] - 管线中有四款药物处于2期临床试验中 [3] - 靶向HDV的RBD1016产品于2025年10月获得EMA孤儿药资格认定 [3] - 除临床产品管线外，公司还拥有超过20个计划推进到临床开发阶段的临床前项目 [3] - 核心产品RBD4059是全球首款且临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，已于2025年2月完成2a期临床试验的所有患者入组，预计2025年底前完成该试验 [3] - RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，用于治疗高甘油三酯血症，其用于治疗混合型血脂异常患者的2期试验正在瑞典进行 [4] - RBD7022是全球第二个进入临床开发的靶向PCSK9的siRNA，用于治疗高胆固醇血症，于2025年3月在中国完成了1期试验，目前正由合作方齐鲁制药推进2期临床 [4] - 管线布局兼顾罕见病与患者基数巨大的常见病，既能在短期内通过罕见病药物建立品牌和实现商业化，又为长期发展提供巨大市场空间 [4] 核心技术平台 - 公司是全球为数不多拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc递送技术的企业之一 [5] - 公司的肝靶向RiboGalSTAR™递送技术是众多管线资产的基石，解决了siRNA疗法高效且特异性递送的关键挑战 [5] - 凭借该平台，公司能够针对不同肝源性疾病靶点，实现高效、快速的药物研发，形成管线产品的“平台化”产出能力 [5] - 公司在肝外领域的递送技术平台也取得重大进展，包括针对肾脏、中枢神经系统和代谢组织的RiboPepSTARTM平台，以及针对肿瘤的RiboOncoSTAR™平台，目前处于全球小核酸开发前沿 [5] 财务表现与战略合作 - 公司2024年实现营收1.43亿元，其中2024年上半年收入为0.66亿元，2025年上半年收入已增长至1.03亿元 [6] - 近期收入提升主要得益于与国际及国内头部药企达成的战略合作 [6] - 自2023年12月起，公司先后与齐鲁制药、勃林格殷格翰签订合作及许可协议，并于2025年上半年分别达成首个研发里程碑，成功触发里程碑款项 [6] - 这些合作不仅带来阶段性收入，更是对公司研发实力与平台潜力的重要背书 [6] 发展前景与战略 - 随着主要药品相继上市，凭借品牌效应，公司具备充足动能从研发型公司向具备商业化能力的综合性药企转型 [6] - 公司拥有稳扎稳打的国际化战略布局，包括拥有自研2期临床试验基地的海外研发中心、全球化的临床申报策略、高水平的世界级研发团队 [6] - 公司的成功验证了一条专注于尖端创新的差异化路径，凭借核心技术与长期主义奠定了在赛道内的领跑地位 [7] - 公司赴港上市为投资者提供了参与中国小核酸药物创新浪潮的稀缺机会 [7]

业绩总结 - 2023 - 2025年6月30日止期间，收入分别为44千元、142,627千元、66,305千元、103,813千元[76] - 2023 - 2025年6月30日止期间，年/期内亏损分别为437,296千元、281,492千元、141,571千元、97,765千元[76] - 2023 - 2025年6月30日，总资产分别为716,248千元、650,858千元、1,000,581千元[80] - 2023 - 2025年6月30日，负债总额分别为600,525千元、761,925千元、941,564千元[82] - 2023 - 2025年6月30日，资产净值/（负债净额）分别为115,723千元、(111,067)千元、59,017千元[82] - 2023 - 2025年上半年各期除税前亏损分别为4.37148亿元、2.57047亿元、1.21409亿元、9386.7万元[86] - 2023 - 2025年上半年各期经营活动（所用）/所得现金净额分别为 - 2.87536亿元、 - 6071.9万元、4702.5万元、 - 9647.3万元[86] - 2023 - 2025年上半年各期现金及现金等价物（减少）/增加净额分别为 - 3.16765亿元、 - 4192.7万元、5742.3万元、1.90942亿元[86] - 公司流动比率由2023年底的0.9降至2024年底的0.6，又增至2025年中6月底的1.0[90] 用户数据 - 无 未来展望 - 董事认为公司拥有充足营运资金，足以支付未来至少12个月成本的至少125%[85] - 公司预计2025年继续确认净亏损，主要因预计产生与研发活动有关的重大成本及开支[108] 新产品和新技术研发 - 公司研发管线中有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及七种适应症[35] - 公司研发管线中有四款药物处于2期临床试验中[35] - RBD7022预计2025年底完成III期试验[37] - RBD1016预计2026年底进行2a期研究评估[37] - 2024年8月公司计划开展高甘油三酯血症的CTA工作[37] - 2024年10月公司将启动血脂异常、血栓性疾病、瘤等疾病的MRCT[37] - 2025年公司将完成RBD7022的商业化[37] - 2026年公司将推进RBD1016的相关研究[37] - 2024年10月公司在澳大利亚完成RBD4059在健康受试者中的1期试验，2024年8月在瑞典启动其2a期临床试验且所有患者已完成治疗[42] - 2024年10月公司获EMA批准RBD5044的2期试验CTA，该试验正在瑞典混合型血脂异常患者中进行[44] - 2025年3月公司在中国完成RBD7022的1期试验[44] - 2024年9月公司从EMA获得启动RBD7007的1期临床试验的CTA批准[45] - 2025年2月公司收到TGA对RBD2080临床试验通知的确认[45] - 公司RBD1016在CHB患者中的2期全球MRCT最后一位患者末次访视于2025年10月完成，目前正在完善数据分析[48] - 公司于2024年10月取得国家药监局的IND批准，有望将RBD1016针对CHB的临床试验扩展至中国[48] - 公司于2024年8月在瑞典启动RBD1016治疗CHD的2a期试验，预计2026年底前完成[48] - 2025年8月公司在澳大利亚启动RBD1119的1期临床试验且首例患者已入组[108] - 2025年10月EMA授予公司RBD1016用于治疗HDV感染的孤儿药资格认定[108] 市场扩张和并购 - 无 其他新策略 - 2023年12月15日公司与齐鲁制药订立许可及合作协议，2024年6月12日进一步签署补充约定[63] - 2023年12月22日公司与勃林格殷格翰签订合作及许可协议[67]

业绩总结 - 2023 - 2025年各期营收分别为44千元、142,627千元、66,305千元、103,813千元[87] - 2023 - 2025年各期研发费用分别为315,763千元、280,370千元、134,775千元、129,142千元，2023 - 2024年下降因临床试验和技术服务费用减少[87][89] - 2023 - 2025年各期亏损分别为437,296千元、281,492千元、141,571千元、97,765千元，2023 - 2024年亏损减少因2024年开始产生收入[87][89] - 2023 - 2025年各期其他综合收益分别为2,734千元、 - 3,546千元、 - 1,826千元、2,259千元[89] - 截至2023 - 2025年各期总资产分别为716,248千元、650,858千元、1,000,581千元[91] - 截至2023 - 2025年各期总负债分别为600,525千元、761,925千元、941,564千元[94] - 截至2023 - 2025年各期净资产分别为115,723千元、 - 111,067千元、59,017千元[94] - 2024年公司净亏损2.815亿人民币，E2轮融资发行股份4580万人民币部分抵消亏损[95] - 2025年上半年公司亏损9780万人民币，非控股股东注资2.364亿人民币使财务状况从净负债转为净资产[95] - 2023 - 2024年及2025年上半年经营活动产生净现金流出，主要因研发投入[101] - 2023 - 2024年流动比率从0.9降至0.6，2024 - 2025年6月升至1.0[104][105] 用户数据 - 无 未来展望 - 公司预计从[REDACTED]获得约HK$[REDACTED]的净[REDACTED]，用于多项研发及运营用途[121] - 公司预计2025年继续产生净亏损，主要因研发活动成本高[126] - 董事认为公司有足够营运资金，至少能覆盖未来12个月成本的125%[98] 新产品和新技术研发 - 公司有7个内部发现的药物资产处于临床试验阶段，其中4个处于2期临床试验[40] - 2024年10月在澳大利亚完成RBD4059的1期试验，同年5月获EMA的CTA，8月在瑞典启动2a期临床试验，患者已完成治疗并处于安全随访期[50] - 2024年10月EMA批准RBD5044的2期试验CTA，2025年1月在瑞典启动2期试验，正在进行中[42] - 2025年10月完成RBD1016治疗CHB的MRCT 2期试验，正在进行数据分析[42] - 2024年8月在瑞典启动RBD1016治疗CHD的2a期试验，预计2026年底完成[44] - 公司建立补体因子管线，RBD7007于2024年9月获EMA的CTA批准启动1期临床试验，RBD2080于2025年2月获TGA对临床试验通知的确认[54][55] - 2025年8月，公司在ESC大会展示siRNA管线进展，同月启动RBD1119一期临床试验[125] - 2025年10月，RBD1016获EMA孤儿药认定[125] - 公司目前有超20个临床前资产，技术平台每年有能力将2 - 4个资产推进到临床阶段[60] 市场扩张和并购 - 2024年12月授予齐鲁制药有限公司在中国大陆开发、生产和商业化RBD7022的独家权利[42] 其他新策略 - 公司于2024年12月10日采纳Pre - [REDACTED]股份期权计划，激励管理团队和关键员工[116] - 公司于2020年5月20日采纳员工激励计划[139] - Ribocure AB于2023年1月5日采纳股份激励计划[170]