文章核心观点 - 小核酸药物是继小分子、抗体药之后的第三大颠覆性治疗范式 公司是全球范围内少数具备完整自主研发能力的平台型企业 被誉为“中国版Alnylam” 并具备定义未来治疗标准的潜力 [1] - 公司已成功通过港交所聆讯 即将上市 其投资价值体现在技术、管线及商业模式的稀缺性与系统性竞争力 [2][6][13] - 公司凭借自主可控的全链条技术平台、丰富的临床阶段管线以及创新的全球化研发布局与合作模式 正从中国生物科技公司升维为全球创新的积极参与者与构建者 [13][15][20] 市场前景与行业地位 - **全球小核酸药物市场增长明确**：市场规模从2019年的27亿美元增至2024年的57亿美元 复合年增长率达16.2% 预计到2029年达206亿美元 2034年达549亿美元 对应期间复合年增长率分别为29.4%与21.6% [7] - **siRNA是核心赛道**：2024年 siRNA占全球小核酸市场约44.5% 该领域长期由少数跨国企业主导 [8] - **公司是“全能型玩家”**：全球范围内具备完整小核酸药物“端到端”自主研发能力的公司凤毛麟角 公司是其中少数平台型企业 具备稀缺性 [1][5][6] - **公司拥有全球领先的siRNA在研管线**：在国内相关企业中拥有数量最多的临床阶段资产之一 目前拥有七款自研临床阶段药物 其中四款已进入II期临床 研发密度全球领先 [8] 核心产品与研发管线 - **核心产品RBD4059**：全球首款且临床进展最快的靶向凝血因子FXI的siRNA药物 用于治疗血栓性疾病 优势在于有效抗凝且出血风险低于传统疗法 给药频率低 患者依从性高 针对冠心病的2a期试验已于2025年2月完成患者入组 [8] - **核心产品RBD5044**：全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA 用于治疗高甘油三酯血症 其2期试验已于2025年1月在瑞典启动 [8] - **核心产品RBD1016**：旨在实现慢性乙型肝炎功能性治愈的潜力疗法 其2期全球多中心临床试验已于2024年11月完成患者入组 针对慢性丁型肝炎的2a期试验于2024年8月在瑞典启动 并于2025年10月获得EMA孤儿药资格认定 [9] - **管线覆盖广泛**：七款自研临床阶段药物覆盖心血管、代谢、肾脏及肝病四大疾病领域 此外还拥有超过20个临床前项目 覆盖遗传性血管性水肿、炎症性疾病及肿瘤等多个领域 构建了可持续研发梯队 [8][9] 核心技术平台与知识产权 - **建立自主可控的全链条技术平台**：覆盖小核酸药物开发从早期研发、CMC到临床开发及未来商业化的“端到端”能力闭环 [13] - **核心技术引擎**：自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台 是siRNA高效靶向肝细胞的关键 此外还布局了用于肝外组织靶向的RiboPepSTAR™平台以及专注于肿瘤领域的RiboOncoSTAR™平台 共同构建起多元化的递送技术矩阵 [13] - **知识产权护城河坚实**：截至最后实际可行日期 公司在全球拥有255件授权专利及218件专利申请 [13] 全球化创新战略与商业模式 - **构建“中欧双核”驱动的全球研发体系**：在中国北京、苏州、昆山等地布局研发与生产中心 在瑞典通过Ribocure AB开展国际临床研究 并在默恩达尔设立专业临床试验基地 负责II期试验执行 形成“中国发现与生产+欧洲临床与注册”的协同模式 [16] - **实现从“销售产品”到“输出技术与平台能力”的价值跨越**：2023年12月 公司将产品RBD7022在中国内地、中国香港和中国澳门地区的权益授权给齐鲁制药 与勃林格殷格翰基于其RiboGalSTAR™递送平台达成针对多个靶点的siRNA新药合作开发 该交易是当年全球价值超过10亿美元的六项重大siRNA对外许可交易之一 [17] - **合作模式获得国际认可**：平台能力获得国际一线药企认可 为未来拓展更多“平台授权+联合开发”的商业模式打开空间 [17] - **瞄准并定义未来的治疗标准**：核心管线精准锁定临床未被满足的重大需求 如通过靶向FXI以降低出血风险重塑抗血栓治疗范式 追求实现慢性乙肝功能性治愈 展现了公司引领全球治疗标准升级的战略雄心 [18]

公司上市与市场地位 - 瑞博生物已通过港交所主板上市聆讯 联席保荐人为中金公司和花旗 [1] - 公司是全球小核酸药物研发领域的关键参与者之一 拥有全球最大的siRNA药物管线之一 [1] - 公司拥有七款处于临床试验阶段的自研药物资产 以及20多个临床前项目 [1] 行业前景与市场潜力 - 小核酸药物被认为是继小分子和抗体药物之后的“第三次浪潮” 市场潜力巨大 [1] - 预计到2029年全球小核酸药物市场估值将达186亿美元 [1] - 预计2024年至2029年全球市场的复合年增长率为29.5% [1] 核心技术平台 - 公司攻克了小核酸药物递送这一核心技术壁垒 [1] - 拥有自主研发并经临床验证的GalNAc递送技术 [1] - 肝靶向RiboGalSTAR递送技术是其众多管线资产的基石 [1] - 在肝外递送技术方面也取得了显著进展 例如RiboPepSTAR和RiboOncoSTAR [1] 核心产品管线 - 公司深度聚焦小核酸赛道 拥有七款进入临床试验阶段的自研药物 [1] - 药物涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的八种适应症 其中四款处于2期临床试验 [1] - 核心产品RBD4059是全球首款且进展最快的治疗血栓性疾病的siRNA药物 [1] - RBD5044和RBD7022分别是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3和PCSK9的siRNA药物 [1]

公司上市与行业地位 - 瑞博生物已通过港交所主板上市聆讯，联席保荐人为中金公司和花旗 [1] - 公司是全球小核酸药物（尤其siRNA疗法）研发领域的主要参与者，是创建全球最大的siRNA药物管线企业之一 [1] - 公司有七款自研药物资产处于临床试验阶段 [1] - 小核酸药物赛道被视为继小分子和抗体药物后的“第三次浪潮”，具有靶点更广、开发周期更短、靶向性和特异性更好等优点 [1] - 预计到2029年全球小核酸疗法市场估值为186亿美元，2024年至2029年复合年增长率高达29.5% [1] - 小核酸药物行业技术壁垒高，尤其是递送技术，国内能突破技术壁垒并接近商业化的创新药企凤毛麟角 [1] 产品管线布局 - 公司深度聚焦小核酸赛道，从罕见病切入并向常见病拓展，管线布局丰富均衡 [3] - 公司拥有七款自研药物进入临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的八种适应症 [3] - 管线中有四款药物处于2期临床试验中 [3] - 靶向HDV的RBD1016产品于2025年10月获得EMA孤儿药资格认定 [3] - 除临床产品管线外，公司还拥有超过20个计划推进到临床开发阶段的临床前项目 [3] - 核心产品RBD4059是全球首款且临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，已于2025年2月完成2a期临床试验的所有患者入组，预计2025年底前完成该试验 [3] - RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，用于治疗高甘油三酯血症，其用于治疗混合型血脂异常患者的2期试验正在瑞典进行 [4] - RBD7022是全球第二个进入临床开发的靶向PCSK9的siRNA，用于治疗高胆固醇血症，于2025年3月在中国完成了1期试验，目前正由合作方齐鲁制药推进2期临床 [4] - 管线布局兼顾罕见病与患者基数巨大的常见病，既能在短期内通过罕见病药物建立品牌和实现商业化，又为长期发展提供巨大市场空间 [4] 核心技术平台 - 公司是全球为数不多拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc递送技术的企业之一 [5] - 公司的肝靶向RiboGalSTAR™递送技术是众多管线资产的基石，解决了siRNA疗法高效且特异性递送的关键挑战 [5] - 凭借该平台，公司能够针对不同肝源性疾病靶点，实现高效、快速的药物研发，形成管线产品的“平台化”产出能力 [5] - 公司在肝外领域的递送技术平台也取得重大进展，包括针对肾脏、中枢神经系统和代谢组织的RiboPepSTARTM平台，以及针对肿瘤的RiboOncoSTAR™平台，目前处于全球小核酸开发前沿 [5] 财务表现与战略合作 - 公司2024年实现营收1.43亿元，其中2024年上半年收入为0.66亿元，2025年上半年收入已增长至1.03亿元 [6] - 近期收入提升主要得益于与国际及国内头部药企达成的战略合作 [6] - 自2023年12月起，公司先后与齐鲁制药、勃林格殷格翰签订合作及许可协议，并于2025年上半年分别达成首个研发里程碑，成功触发里程碑款项 [6] - 这些合作不仅带来阶段性收入，更是对公司研发实力与平台潜力的重要背书 [6] 发展前景与战略 - 随着主要药品相继上市，凭借品牌效应，公司具备充足动能从研发型公司向具备商业化能力的综合性药企转型 [6] - 公司拥有稳扎稳打的国际化战略布局，包括拥有自研2期临床试验基地的海外研发中心、全球化的临床申报策略、高水平的世界级研发团队 [6] - 公司的成功验证了一条专注于尖端创新的差异化路径，凭借核心技术与长期主义奠定了在赛道内的领跑地位 [7] - 公司赴港上市为投资者提供了参与中国小核酸药物创新浪潮的稀缺机会 [7]

业绩总结 - 2023 - 2025年6月30日止期间，收入分别为44千元、142,627千元、66,305千元、103,813千元[76] - 2023 - 2025年6月30日止期间，年/期内亏损分别为437,296千元、281,492千元、141,571千元、97,765千元[76] - 2023 - 2025年6月30日，总资产分别为716,248千元、650,858千元、1,000,581千元[80] - 2023 - 2025年6月30日，负债总额分别为600,525千元、761,925千元、941,564千元[82] - 2023 - 2025年6月30日，资产净值/（负债净额）分别为115,723千元、(111,067)千元、59,017千元[82] - 2023 - 2025年上半年各期除税前亏损分别为4.37148亿元、2.57047亿元、1.21409亿元、9386.7万元[86] - 2023 - 2025年上半年各期经营活动（所用）/所得现金净额分别为 - 2.87536亿元、 - 6071.9万元、4702.5万元、 - 9647.3万元[86] - 2023 - 2025年上半年各期现金及现金等价物（减少）/增加净额分别为 - 3.16765亿元、 - 4192.7万元、5742.3万元、1.90942亿元[86] - 公司流动比率由2023年底的0.9降至2024年底的0.6，又增至2025年中6月底的1.0[90] 用户数据 - 无 未来展望 - 董事认为公司拥有充足营运资金，足以支付未来至少12个月成本的至少125%[85] - 公司预计2025年继续确认净亏损，主要因预计产生与研发活动有关的重大成本及开支[108] 新产品和新技术研发 - 公司研发管线中有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及七种适应症[35] - 公司研发管线中有四款药物处于2期临床试验中[35] - RBD7022预计2025年底完成III期试验[37] - RBD1016预计2026年底进行2a期研究评估[37] - 2024年8月公司计划开展高甘油三酯血症的CTA工作[37] - 2024年10月公司将启动血脂异常、血栓性疾病、瘤等疾病的MRCT[37] - 2025年公司将完成RBD7022的商业化[37] - 2026年公司将推进RBD1016的相关研究[37] - 2024年10月公司在澳大利亚完成RBD4059在健康受试者中的1期试验，2024年8月在瑞典启动其2a期临床试验且所有患者已完成治疗[42] - 2024年10月公司获EMA批准RBD5044的2期试验CTA，该试验正在瑞典混合型血脂异常患者中进行[44] - 2025年3月公司在中国完成RBD7022的1期试验[44] - 2024年9月公司从EMA获得启动RBD7007的1期临床试验的CTA批准[45] - 2025年2月公司收到TGA对RBD2080临床试验通知的确认[45] - 公司RBD1016在CHB患者中的2期全球MRCT最后一位患者末次访视于2025年10月完成，目前正在完善数据分析[48] - 公司于2024年10月取得国家药监局的IND批准，有望将RBD1016针对CHB的临床试验扩展至中国[48] - 公司于2024年8月在瑞典启动RBD1016治疗CHD的2a期试验，预计2026年底前完成[48] - 2025年8月公司在澳大利亚启动RBD1119的1期临床试验且首例患者已入组[108] - 2025年10月EMA授予公司RBD1016用于治疗HDV感染的孤儿药资格认定[108] 市场扩张和并购 - 无 其他新策略 - 2023年12月15日公司与齐鲁制药订立许可及合作协议，2024年6月12日进一步签署补充约定[63] - 2023年12月22日公司与勃林格殷格翰签订合作及许可协议[67]

业绩总结 - 2023 - 2025年各期营收分别为44千元、142,627千元、66,305千元、103,813千元[87] - 2023 - 2025年各期研发费用分别为315,763千元、280,370千元、134,775千元、129,142千元，2023 - 2024年下降因临床试验和技术服务费用减少[87][89] - 2023 - 2025年各期亏损分别为437,296千元、281,492千元、141,571千元、97,765千元，2023 - 2024年亏损减少因2024年开始产生收入[87][89] - 2023 - 2025年各期其他综合收益分别为2,734千元、 - 3,546千元、 - 1,826千元、2,259千元[89] - 截至2023 - 2025年各期总资产分别为716,248千元、650,858千元、1,000,581千元[91] - 截至2023 - 2025年各期总负债分别为600,525千元、761,925千元、941,564千元[94] - 截至2023 - 2025年各期净资产分别为115,723千元、 - 111,067千元、59,017千元[94] - 2024年公司净亏损2.815亿人民币，E2轮融资发行股份4580万人民币部分抵消亏损[95] - 2025年上半年公司亏损9780万人民币，非控股股东注资2.364亿人民币使财务状况从净负债转为净资产[95] - 2023 - 2024年及2025年上半年经营活动产生净现金流出，主要因研发投入[101] - 2023 - 2024年流动比率从0.9降至0.6，2024 - 2025年6月升至1.0[104][105] 用户数据 - 无 未来展望 - 公司预计从[REDACTED]获得约HK$[REDACTED]的净[REDACTED]，用于多项研发及运营用途[121] - 公司预计2025年继续产生净亏损，主要因研发活动成本高[126] - 董事认为公司有足够营运资金，至少能覆盖未来12个月成本的125%[98] 新产品和新技术研发 - 公司有7个内部发现的药物资产处于临床试验阶段，其中4个处于2期临床试验[40] - 2024年10月在澳大利亚完成RBD4059的1期试验，同年5月获EMA的CTA，8月在瑞典启动2a期临床试验，患者已完成治疗并处于安全随访期[50] - 2024年10月EMA批准RBD5044的2期试验CTA，2025年1月在瑞典启动2期试验，正在进行中[42] - 2025年10月完成RBD1016治疗CHB的MRCT 2期试验，正在进行数据分析[42] - 2024年8月在瑞典启动RBD1016治疗CHD的2a期试验，预计2026年底完成[44] - 公司建立补体因子管线，RBD7007于2024年9月获EMA的CTA批准启动1期临床试验，RBD2080于2025年2月获TGA对临床试验通知的确认[54][55] - 2025年8月，公司在ESC大会展示siRNA管线进展，同月启动RBD1119一期临床试验[125] - 2025年10月，RBD1016获EMA孤儿药认定[125] - 公司目前有超20个临床前资产，技术平台每年有能力将2 - 4个资产推进到临床阶段[60] 市场扩张和并购 - 2024年12月授予齐鲁制药有限公司在中国大陆开发、生产和商业化RBD7022的独家权利[42] 其他新策略 - 公司于2024年12月10日采纳Pre - [REDACTED]股份期权计划，激励管理团队和关键员工[116] - 公司于2020年5月20日采纳员工激励计划[139] - Ribocure AB于2023年1月5日采纳股份激励计划[170]

公司概况与资本路径 - 公司是一家2007年成立的专注于RNA干扰技术及小核酸药物产业化的老牌药企，被誉为行业领军者[1] - 公司已建立全技术链整合的小核酸药物研发平台和全球一体化的开发体系[3] - 公司继2020年撤回科创板上市申请后，近期更新招股书并获证监会备案，再次尝试在港交所上市[1] 财务状况与资金压力 - 公司营收在2023年仅为4.4万元，2024年跃升至1.43亿元，2025年上半年营收为1.04亿元，同比增长57.6%[4][5] - 公司净亏损严重，2023年亏损4.37亿元，2024年亏损2.81亿元，两年累计亏损超过7亿元，2025年上半年亏损9777万元[4][5] - 公司总资产呈波动增长，从2023年的7.16亿元增至2025年上半年的10亿元，但负债总额持续走高，从2023年的6亿元增至2025年上半年的9.42亿元，导致2024年净资产为负1.11亿元[5][6][7] - 公司经营和投资活动现金流持续为负，预计未来仍需大量资金支持研发和运营，可能需进一步股权或债务融资[7] 融资与合作（“输血”与“造血”） - 公司自2015年至2025年累计融资金额达18.29亿元，投资方包括高瓴资本、中金资本等知名机构[8] - 公司估值经历波动，2024年E2轮融资时估值冲上48.7亿元高点，但2025年最近一笔股权转让中估值大幅回落至35.8亿元[8] - 公司通过BD合作获得重要收入，2023年12月与齐鲁制药达成协议，涉及总价值超过7亿元的首付款及里程碑付款[9] - 公司与勃林格殷格翰合作开发NASH/MASH疗法，预计里程碑款项总交易金额超过20亿美元[9] - 这些合作显著改善公司收入，使2024年营收从2023年的4.4万元猛增至1.43亿元，毛利率从2023年的45.4%飙升至2025年上半年的93.6%[9][10] - 收入存在对少数合作伙伴的过度依赖风险，2024年收入中勃林格殷格翰一家的贡献就超过70%[11] 研发管线与竞争格局 - 公司拥有全球最大的siRNA药物管线之一，有6款自研药物处于临床试验，覆盖心血管、代谢类等疾病，并有超过20个临床前项目[12] - 全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2023年的46亿美元，复合年增长率为14.3%，预计2033年达到467亿美元[13] - 公司核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，但仅处于II期临床试验，而竞争对手诺华的同靶点产品已推进至III期临床[13] - 国内竞争对手圣诺医药的STP705已进入III期临床，竞争激烈[13] - 2023年至2025年上半年，公司总研发开支累计约7.3亿元，但用于核心产品的研发开支仅占19.1%、12.3%和25.9%，累计1.28亿元，同期行政开支累计高达2.26亿元，超过了核心产品研发投入[14][15] - 公司缺乏自主生产基地，临床样品生产完全依赖外包，而国际巨头已实现规模化生产[16]

行业前景与市场定位 - 小核酸药物被视为继小分子和抗体药物后的“第三次浪潮”，凭借可编程性、作用长效性及靶向“不可成药”靶点的优势，正在重新定义治疗范式，从“慢性服药”转向“一次性治”或“长效干预” [1] - 2024年全球小核酸疗法市场估值为51亿美元，预计2029年达到186亿美元，复合年增长率29.5%，2034年进一步增至494亿美元，复合年增长率21.6%，呈现高增速特质 [1] - 小核酸药物市场具有“蓝海特质”，为国内创新药企提供较大发展空间 [1] 公司管线与研发进展 - 公司是全球小核酸药物研发领域的主要参与者，专注于siRNA疗法，已创建全球最大的siRNA药物管线之一，拥有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于2期临床试验 [1][3] - 核心产品RBD4059是全球首款且临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，通过选择性抑制FXI降低血栓形成风险且不显著增加出血风险，已完成2a期临床试验所有患者入组，预计2025年底前完成试验 [6] - 产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，用于治疗高甘油三酯血症，2期试验正在瑞典进行；产品RBD7022是全球第二个进入临床开发的靶向PCSK9的siRNA，用于治疗高胆固醇血症，已在中国完成1期试验，正由合作方推进2期临床 [7] - 管线布局聚焦心血管、代谢及肾脏疾病等大病种、大市场，商业天花板高，同时在肝病、罕见病、传染病、神经系统疾病、肿瘤等领域布局超过20个临床前项目，提供未来想象空间 [7] 技术平台与合作成果 - 公司已建立全链条技术平台，涵盖药物递送、化学修饰、多靶点药物设计到模型引导的药物开发和生产，实现从早期研究到商业化的全生命周期支持，形成可持续的“创新发动机” [10] - 2025年6月，公司及子公司完成新一轮融资，合计募资逾3.8亿元人民币，用于推进心血管、代谢等领域临床管线及肝外递送技术研发，稳固现金流 [9] - 2025年10月，产品RBD1016获欧洲药品管理局孤儿药资格认定，用于治疗丁型肝炎病毒感染，加速欧盟研发和商业化进程 [9] - 2023年12月以来，公司与齐鲁制药、勃林格殷格翰签订合作及许可协议，2025年1月与勃林格殷格翰的合作达成首个临床前里程碑并获得付款，提升资本市场信誉和估值 [9] 财务表现与商业化进展 - 2023年至2025年上半年，公司研发开支分别为3.15亿元、2.80亿元、1.35亿元，两年半累计7.3亿元 [8] - 同期营业收入分别为44万元、1.43亿元、1.03亿元，亏损分别为4.37亿元、2.82亿元、0.98亿元，营收增长显著且亏损大幅收窄 [10] - 公司通过BD交易首付款和里程碑付款达成，逐步完善“创新-盈利”闭环，商业化道路灵活清晰 [10]

公司概况 - 公司创立于2007年，是研究和开发小核酸药物、专注于siRNA疗法的全球主要参与者[34] - 公司因不符合上市规则第8.05(1)、(2)或(3)条规定，正寻求根据上市规则第十八A章在联交所主板上市[33] 产品管线 - 公司有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及七种适应症，其中四款处于2期临床试验中[34] - 核心产品RBD4059是全球首款、临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物[34] - 正在推进两款关键产品RBD5044及RBD1016，RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，RBD1016是治疗CHD的领先siRNA候选药物[34] - 公司保持超过20个计划推进到临床开发阶段的临床前项目[34] 研发进展 - 2024年10月公司在澳大利亚完成RBD4059在健康受试者中的1期试验，2024年8月在瑞典启动2a期临床试验[42] - 2024年10月公司获EMA对RBD5044的2期试验CTA批准，该试验正在瑞典混合型血脂异常患者中进行[45] - 2022年9月公司获国家药监局对RBD7022的IND批准，2025年3月在中国完成其1期试验[45] - 2025年8月在澳大利亚启动RBD1119的1期临床试验且首例患者已入组[108] - 2025年10月，EMA授予公司关键产品之一RBD1016用于治疗HDV感染的孤儿药资格认定[108] 研发团队与开支 - 截至2025年6月30日，内部研发团队由272名成员组成，约33.1%拥有硕士学位，约13.6%拥有博士学位，约75%具备制药行业工作经验[57] - 截至2023年及2024年12月31日止年度以及截至2024年及2025年6月30日止六个月，研发开支分别为人民币315.8百万元、280.4百万元、134.8百万元及129.1百万元[59] 生产与专利 - 江苏昆山生产设施总面积超2100平方米，约1100平方米具备小核酸原料药产能，原料药年产能约5公斤[67] - 截至最后实际可行日期，公司拥有246件授权专利和217件专利申请[69] 财务数据 - 2023 - 2025年6月各期间收入分别为44千元、142,627千元、66,305千元、103,813千元[75] - 2023 - 2025年6月各期间除税前亏损分别为437,148千元、257,047千元、121,409千元、93,867千元[75] - 2023 - 2025年各年末非流动资产总额分别为406,773千元、381,565千元、349,019千元[78] - 2023 - 2025年各年末流动资产总额分别为309,475千元、269,293千元、651,562千元[78] - 2023 - 2025年各年末流动负债总额分别为327,851千元、414,306千元、656,120千元[80] - 2023 - 2025年各年末负债总额分别为600,525千元、761,925千元、941,564千元[80] - 2023 - 2025年流动比率分别为0.9、0.6、1.0[89] 风险与展望 - 公司面临激烈竞争、技术变革、候选药物开发等风险[90][92] - 公司预计需大量资金支持研发及日常运营，计划多种方式获取资金[87] - 公司预计2025年继续确认净亏损，主要因预计产生与研发活动有关的重大成本及开支[108] 股权结构 - 截至最后实际可行日期，梁博士拥有公司10.84%权益[94] - 一致行动人士于最后实际可行日期共同有权行使公司全部已发行股份约29.91%所附带的投票权[96] 合作与许可 - 2023年12月15日与齐鲁制药订立许可及合作协议，2024年6月12日进一步签署补充约定，授予其RBD7022相关专利及专有技术许可[63] - 2023年12月22日与勃林格殷格翰签订合作及许可协议，利用RiboGalSTAR™技术开发化合物[64]

业绩总结 - 2023 - 2025年各期营收分别为44,000元、142,627,000元、66,305,000元、103,813,000元[84] - 2023 - 2025年各期研发费用分别为315,763,000元、280,370,000元、134,775,000元、129,142,000元[84] - 2023 - 2025年各期亏损分别为437,296,000元、281,492,000元、141,571,000元、97,765,000元[84] - 截至2023 - 2025年各期总资产分别为716,248,000元、650,858,000元、1,000,581,000元[87] - 截至2023 - 2025年各期总负债分别为600,525,000元、761,925,000元、941,564,000元[89] - 公司财务状况在2023 - 2024年从净资产转为净负债，2024 - 2025年从净负债转为净资产[91] - 2023 - 2025年各期经营活动净现金分别为 - 287,536,000元、 - 60,719,000元、47,025,000元、 - 96,473,000元[94] - 2023 - 2025年各期投资活动净现金分别为 - 24,455,000元、 - 20,664,000元、 - 10,608,000元、 - 184,316,000元[96] - 2023 - 2025年各期融资活动净现金分别为 - 4,774,000元、39,456,000元、21,006,000元、471,731,000元[96] - 公司流动比率于2023年12月31日为0.9，2024年12月31日降至0.6，2025年6月30日升至1.0[100] - 过往业绩期内，公司合并损益表计入研发费用人民币2140万元（港币2340万元）[120] 用户数据（文档未明确体现，无相关要点） 未来展望 - 公司预计2025年将继续出现净亏损，主要因研发活动会产生大量成本和费用[123] - 公司预计从上市获得的净所得款项约为HK$[REDACTED]，将用于核心产品研发等用途[119] - 公司董事认为有足够营运资金覆盖至少未来12个月成本的125%[93] 新产品和新技术研发 - RBD4059的2a期冠状动脉疾病试验患者招募于2025年2月完成，预计2025年底完成该试验[43][47] - RBD5044的2期试验CTA于2024年10月获EMA批准，2025年1月在瑞典启动[38][43] - RBD1016治疗CHB的2期全球MRCT患者招募于2024年11月完成，预计2025年底完成；治疗CHD的2a期试验于2024年8月在瑞典开始，预计2026年底完成[38][43][56] - RBD7022于2025年3月在中国完成1期试验[42][50] - 2025年8月，公司启动用于治疗血栓性疾病的siRNA资产RBD1119的1期临床试验，并在澳大利亚招募了第一名患者[122] - 公司有超20个临床前项目，目标是推进到临床开发阶段[38][56] - 公司技术平台每年有能力将2 - 4个资产推进到临床阶段[56] - 公司肝脏靶向RiboGalSTARTM递送技术可克服传统治疗挑战[52] 市场扩张和并购（文档未体现，无相关要点） 其他新策略（文档未体现，无相关要点） 其他重要信息 - 公司成立于2007年，是寡核苷酸研发全球关键参与者，拥有世界最大的siRNA药物管线之一，有七个内部发现的药物资产处于临床试验阶段[37] - 血栓性疾病每年导致超1000万人死亡，公司核心产品RBD4059是全球在血栓性疾病临床开发进展方面最先进的siRNA药物[37][46] - 肝脏疾病每年导致约200万人死亡[52] - 截至2025年6月30日，公司内部研发团队有272人，约33.1%和13.6%的成员分别拥有硕士和博士学位，约75%的成员有制药行业工作经验[64] - 昆山的制造工厂总面积超2100平方米，约1100平方米具备寡核苷酸原料药制造能力，GMP合规生产线年产能约5公斤原料药[76] - 截至最新实际可行日期，公司拥有246项专利，包括中国62项、欧洲65项、美国16项、其他司法管辖区103项，以及217项专利申请[78] - 截至最新实际可行日期，核心产品拥有8项专利，包括中国1项、其他司法管辖区7项，以及14项专利申请[78] - 截至最新实际可行日期，关键产品拥有24项专利，包括中国2项、欧洲10项、美国1项、其他司法管辖区11项，以及28项专利申请[78] - 2023年、2024年全年及2025年上半年，公司向五大供应商采购额分别为6460万元、4540万元和1720万元，分别占总采购额的52.9%、45.4%和42.0%[80] - 2023年、2024年全年及2025年上半年，公司向最大供应商采购额分别为3530万元、2020万元和470万元，分别占总采购额的28.9%、20.2%和11.5%[80] - 瑞典的Ribocure Clinic有能力招募超100名患者进行两项正在进行的2期试验[66] - 截至最新实际可行日期，梁博士持股10.84%，昆山锐控持股8.08%，昆山锐曼持股4.13%，莫华女士持股2.26%，奚震教授持股2.12%，张礼和教授持股1.41%，昆山锐集持股1.06%[106] - 截至最新实际可行日期，一致行动人有权行使约29.91%公司已发行股份的投票权[108] - 公司于2024年12月10日采纳上市前股份期权计划，未行使期权所涉及股份为2,113,987股[113] - 公司未来净利润需先弥补累计亏损，再按规定将10%的利润分配至法定公积金，直至该基金达到注册资本的50%以上[115] - 公司面临激烈竞争、药物研发不确定性、监管审批风险等多项风险[102] - 公司自成立以来已吸引若干上市前投资者，各投资者持股比例未披露[111] - 2025年8月，公司在西班牙马德里举行的欧洲心脏病学会大会上展示了siRNA管线的关键科学发现[122] - 2025年10月，公司关键产品RBD1016被欧洲药品管理局授予用于治疗HDV感染的孤儿药资格[122] - 2025年10月24日，公司已向中国证监会完成非上市股份转换为H股的备案，并向上市委员会申请H股上市[122] - 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎存在5%的肝脂肪变性并伴有炎症和肝细胞损伤[182] - 文档包含前瞻性声明，其基于管理层信念、假设和现有信息，受多种风险和不确定性影响[189][190][191] - 公司面临的风险和不确定性包括运营、财务、市场、战略、成本控制等方面[191][195] - 公司无义务更新前瞻性声明，不应过度依赖此类信息[193] - 投资公司H股涉及多种风险，相关事件发生可能致股价下跌和投资损失[197][198] - 公司在药物候选开发方面面临激烈竞争和快速技术变革[199] - 生物制药行业竞争激烈且变化迅速，公司核心产品RBD4059获批后将面临竞争[200] - 即便药物候选获得市场批准，也可能无法达到预期市场规模和收入[200]

公司概况 - 苏州瑞博生物技术股份有限公司成立于2007年，是国内最早布局小核酸药物的企业之一，专注于siRNA疗法开发，覆盖心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病领域 [1] - 公司成立18年仍未实现产品商业化，2023年营收仅4.4万元，2024年通过与跨国药企合作收入增至1.43亿元，但两年累计亏损达7.18亿元 [1] - 目前有六款自研药物管线处于临床试验阶段，其中4款处于II期，1款处于III期 [1] 研发管线进展 - 前次科创板IPO核心管线RBD1007（曾完成国际多中心Ⅱ/Ⅲ期研究数据分析）及RBD4988、RBD1006等产品疑似"流产"，未出现在新版招股书中 [3] - 当前核心管线变更为：RBD4059（血栓性疾病，II期）、RBD5044（高甘油三酯血症，II期）、RBD1016（慢性乙肝/丁肝，II期），临床效用和成药性存较大不确定性 [3] - 研发进度显著落后竞品：核心产品RBD4059处于II期时，诺华同类产品已进入III期；降血脂药物RBD5044未公布临床数据，而Ionis的APOC3靶向药物已上市 [4] 财务与估值 - 估值经历剧烈波动：2015年A轮估值4.56亿元，2020年C2轮达31.5亿元，2024年E2轮冲高至48.7亿元，但最新股权转让估值回落至35.8亿元（与2019年C+轮持平） [5][6] - 资金链压力显著：2023-2024年研发开支合计5.9亿元，净亏损7.18亿元；截至2024年末现金1.68亿元，计息借款3.99亿元 [6] - 收入结构脆弱：2024年1.43亿元收入中九成依赖勃林格殷格翰单一合作伙伴 [6] 技术授权与合作风险 - 公司拥有自主研发的GalNAc递送技术（siRNA药物关键技术），2023年将该技术授权勃林格殷格翰开发MASH疗法（交易总额超20亿美元） [7] - 同时将抗PCSK9药物RBD7022大中华区权益以超7亿元授予齐鲁制药，换取"最高两位数"销售分成但丧失定价权 [7] - 技术授权协议未明确改进专利归属，存在被合作方开发衍生疗法而无法分润的风险，可能透支长期价值 [7]