报告行业投资评级 - 报告未明确给出整体行业投资评级 [1] 报告核心观点 - 核酸靶向疗法（特别是RNAi和ASO）在代谢疾病治疗领域展现出巨大潜力，通过靶向特定mRNA（如APOC3）可长效降低甘油三酯水平，治疗如家族性乳糜微粒血症（FCS）和重度高甘油三酯血症（sHTG）等疾病 [5] - 全球首个靶向APOC3的siRNA疗法普乐司兰（plozasiran）于2025年11月18日获FDA批准上市，用于治疗FCS，成为该领域重要里程碑 [17] - 国内多家公司（如瑞博生物、大睿生物、恒瑞医药等）在APOC3靶向疗法研发上进展迅速，部分药物已进入II期临床或NDA阶段，显示出中国在该领域的创新实力 [12][33][34][42] 本周创新药重点关注 - 国产新药IND数量29个，NDA数量1个 [41] - 创新药企涨幅前5为：来凯医药（+13.34%）、北海康成（+2.67%）、嘉和生物（+2.19%）、永泰生物（+1.94%）、友芝友生物（+1.14%） [37] - 创新药企跌幅前5为：药明巨诺（-15.75%）、艾迪药业（-14.56%）、盟科药业（-14.34%）、金斯瑞（-13.71%）、宜明昂科（-13.40%） [37] 代谢疾病与核酸靶向疗法 - 核酸靶向治疗药物包括反义寡核苷酸（ASOs）和小干扰RNA（siRNAs），通过降低mRNA水平减少目标蛋白合成 [5] - 此类疗法主要优势在于给药频率低，可提高患者依从性并保持持久疗效，例如靶向PCSK9 mRNA的siRNA药物inclisiran和针对APOC3 mRNA的ASO药物volanesorsen已获批上市 [5] - 家族性乳糜微粒血症（FCS）是一种罕见遗传疾病，特征为空腹血浆甘油三酯水平严重升高（达正常上限值1.7 mmol/L的10至100倍），可导致急性胰腺炎等不良临床结局 [10] - 载脂蛋白C-III（APOC3）水平与血浆甘油三酯水平呈显著正相关，通过抑制APOC3合成可有效降低甘油三酯水平 [10] 临床阶段的APOC3靶向在研疗法 - 全球最高研发阶段为批准上市的疗法包括：volanesorsen（反义疗法，2019-05-03上市）、olezarsen（反义疗法，2024-12-19上市）、普乐司兰（siRNA疗法，2025-11-18上市） [12] - 中国最高研发阶段为NDA的疗法是普乐司兰（2025-01-26获NMPA受理），I期临床阶段的包括Kylo-12（甘宝利）和CS-121（正序生物）等 [12] - 多款疗法处于临床前阶段，如恒瑞医药的APOC3 siRNA、舶望制药的APOC3 RNAi等 [12] Arrowhead：siRNA疗法普乐司兰治疗FCS获FDA批准上市 - 普乐司兰是首个且唯一经FDA批准、适用于基因确诊与临床诊断FCS患者的siRNA疗法，美国约有6,500人患有FCS [17] - 该药物通过抑制肝脏产生的APOC3蛋白降低甘油三酯水平，目前正针对sHTG进行SHASTA-3、4、5 III期研究，以及针对混合型高脂血症进行MUIR II期研究 [17] - 国内进展：2025年1月26日普乐司兰治疗FCS的NDA获NMPA受理，并获突破性疗法认定和优先审评资格；2025年8月1日赛诺菲获得大中华区开发和商业化权利，维亚臻获1.3亿美元预付款和至多2.65亿美元里程碑付款 [17] Arrowhead：siRNA疗法普乐司兰治疗FCS III期数据积极 - III期PALISADE研究显示，接受普乐司兰治疗的FCS患者甘油三酯水平显著降低：25 mg组降低-80%，50 mg组降低-78%，安慰剂组降低-17%（p<0.001） [23] - 普乐司兰组急性胰腺炎发生率（4%）显著低于安慰剂组（20%）（OR=0.17；95%CI：0.03-0.94；p=0.03） [23] - 安全性方面，各组不良事件风险相当，常见不良事件为腹痛、鼻咽炎、头痛和恶心，普乐司兰组严重不良事件发生率低于安慰剂组 [23] Ionis：ASO疗法olezarsen治疗FCS 2024年获批上市 - Olezarsen是一种新型GalNAc缀合ASO药物，2024年12月19日获FDA批准上市，用于降低FCS成年患者甘油三酯水平，成为首个专门治疗FCS的药物 [28] - III期Balance试验显示，80 mg组在6个月时甘油三酯相比基线降低43.5%（p<0.001），APOC3水平降低73.7%；安慰剂组发生11次急性胰腺炎，olezarsen组仅1次（HR=0.12，95%CI：0.02–0.66） [28] - 安全性方面，olezarsen组AE发生率与安慰剂组相似，主要为注射部位反应（14% vs 9%），未出现严重血小板减少或肝肾毒性 [28] Ionis：olezarsen治疗HTG III期数据积极，预计2026年获批上市 - Olezarsen治疗sHTG的III期CORE和CORE2研究达到主要终点：治疗6个月后，患者空腹甘油三酯水平较安慰剂组平均降低72%，效果持续至12个月 [32] - 急性胰腺炎事件发生率显著降低85%，86%患者甘油三酯水平低于500 mg/dL（急性胰腺炎风险阈值） [32] - 安全性良好，各治疗组AE发生率均衡（50 mg组75%；80 mg组76%；安慰剂组75%），严重不良事件发生率较低（50 mg组9%；80 mg组11%；安慰剂组14%） [32] - Ionis公司计划在2025年底前向FDA提交BLA申请，并开发APOC3 siRNA疗法ION775，预计2026年启动II期研究 [32] 瑞博生物：siRNA疗法RBD5044治疗HTG进展至II期临床 - RBD5044是基于RiboGalSTARTM肝靶向递送技术的GalNAc缀合siRNA药物，全球第二款进入临床开发的靶向APOC3的siRNA [33] - I期临床显示，单次给药可实现APOC3抑制达84%，甘油三酯水平降低70%，疗效持续6个月；同时残余胆固醇降低70%，ApoB降低20%，HDL升高40% [33] - II期临床试验于2025年1月启动，包括低、中、高剂量队列（各n=40）和安慰剂组，主要终点评价定于第16周，随访至48周 [33] 大睿生物：siRNA疗法RN0361治疗HTG进展至II期临床 - RN0361采用专有GAIA平台，实现肝细胞特异性递送和沉默，拟用于治疗sHTG、混合型血脂异常及FCS [34] - I期研究显示，RN0361实现剂量依赖性APOC3降低93%及甘油三酯降低69%，疗效持续至少六个月 [34] - 耐受性良好，未观察到严重不良事件；2025年3月17日获FDA批准启动II期临床试验，将在9个月随访期内评估疗效和安全性 [34] 国内创新药回顾 - 恒瑞医药公布股份回购进展：截至2025年11月21日回购889.87万股（占总股本0.13%），支付总金额59,521.63万元；同时多项新药获临床试验批准，如富马酸泰吉利定注射液、HRS-4642等 [42] - 百利天恒自主研发的EGFR×HER3双抗ADC（iza-bren）在食管鳞癌III期临床试验中达到PFS和OS双主要终点；与中国银行四川省分行签订战略合作协议，获80亿元综合授信支持 [45] - 泽璟制药子公司诺纳生物与辉瑞订立非独家授权协议，推进临床前抗体发现工作；DLL3/DLL3/CD3三特异性抗体ZG006联合PD-1/PD-L1抑制剂及化疗获临床试验批准 [45] - 复宏汉霖抗PD-1单抗斯鲁利单抗注射液联合化疗用于胃癌新辅助/辅助治疗获CDE纳入突破性治疗药物程序 [45] 全球新药速递 - Nuvalent的ALK抑制剂neladalkib在I/II期ALKOVE-1研究中取得积极数据：在253例ALK TKI经治NSCLC患者中，ORR为31%，DoR率在12个月和18个月时分别为64%和53%；在63例lorlatinib-naïve患者亚组中，ORR为46% [53] - Zymeworks的HER2双抗泽尼达妥单抗联合PD-1单抗一线治疗胃癌III期HERIZON-GATE-01研究达到OS主要终点，PFS和OS均显示临床意义和统计学显著改善 [55][56] - 罗氏口服SERD药物giredestrant在III期lidERA研究中达到主要终点，用于ER+/HER2-早期乳腺癌辅助治疗，显示无浸润性疾病生存期（iDFS）具有统计学显著性和临床意义改善 [59]

公司概况与资本路径 - 公司是一家2007年成立的专注于RNA干扰技术及小核酸药物产业化的老牌药企，被誉为行业领军者[1] - 公司已建立全技术链整合的小核酸药物研发平台和全球一体化的开发体系[3] - 公司继2020年撤回科创板上市申请后，近期更新招股书并获证监会备案，再次尝试在港交所上市[1] 财务状况与资金压力 - 公司营收在2023年仅为4.4万元，2024年跃升至1.43亿元，2025年上半年营收为1.04亿元，同比增长57.6%[4][5] - 公司净亏损严重，2023年亏损4.37亿元，2024年亏损2.81亿元，两年累计亏损超过7亿元，2025年上半年亏损9777万元[4][5] - 公司总资产呈波动增长，从2023年的7.16亿元增至2025年上半年的10亿元，但负债总额持续走高，从2023年的6亿元增至2025年上半年的9.42亿元，导致2024年净资产为负1.11亿元[5][6][7] - 公司经营和投资活动现金流持续为负，预计未来仍需大量资金支持研发和运营，可能需进一步股权或债务融资[7] 融资与合作（“输血”与“造血”） - 公司自2015年至2025年累计融资金额达18.29亿元，投资方包括高瓴资本、中金资本等知名机构[8] - 公司估值经历波动，2024年E2轮融资时估值冲上48.7亿元高点，但2025年最近一笔股权转让中估值大幅回落至35.8亿元[8] - 公司通过BD合作获得重要收入，2023年12月与齐鲁制药达成协议，涉及总价值超过7亿元的首付款及里程碑付款[9] - 公司与勃林格殷格翰合作开发NASH/MASH疗法，预计里程碑款项总交易金额超过20亿美元[9] - 这些合作显著改善公司收入，使2024年营收从2023年的4.4万元猛增至1.43亿元，毛利率从2023年的45.4%飙升至2025年上半年的93.6%[9][10] - 收入存在对少数合作伙伴的过度依赖风险，2024年收入中勃林格殷格翰一家的贡献就超过70%[11] 研发管线与竞争格局 - 公司拥有全球最大的siRNA药物管线之一，有6款自研药物处于临床试验，覆盖心血管、代谢类等疾病，并有超过20个临床前项目[12] - 全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长到2023年的46亿美元，复合年增长率为14.3%，预计2033年达到467亿美元[13] - 公司核心产品RBD4059是全球首款用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，但仅处于II期临床试验，而竞争对手诺华的同靶点产品已推进至III期临床[13] - 国内竞争对手圣诺医药的STP705已进入III期临床，竞争激烈[13] - 2023年至2025年上半年，公司总研发开支累计约7.3亿元，但用于核心产品的研发开支仅占19.1%、12.3%和25.9%，累计1.28亿元，同期行政开支累计高达2.26亿元，超过了核心产品研发投入[14][15] - 公司缺乏自主生产基地，临床样品生产完全依赖外包，而国际巨头已实现规模化生产[16]

行业前景与市场定位 - 小核酸药物被视为继小分子和抗体药物后的“第三次浪潮”，凭借可编程性、作用长效性及靶向“不可成药”靶点的优势，正在重新定义治疗范式，从“慢性服药”转向“一次性治”或“长效干预” [1] - 2024年全球小核酸疗法市场估值为51亿美元，预计2029年达到186亿美元，复合年增长率29.5%，2034年进一步增至494亿美元，复合年增长率21.6%，呈现高增速特质 [1] - 小核酸药物市场具有“蓝海特质”，为国内创新药企提供较大发展空间 [1] 公司管线与研发进展 - 公司是全球小核酸药物研发领域的主要参与者，专注于siRNA疗法，已创建全球最大的siRNA药物管线之一，拥有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于2期临床试验 [1][3] - 核心产品RBD4059是全球首款且临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，通过选择性抑制FXI降低血栓形成风险且不显著增加出血风险，已完成2a期临床试验所有患者入组，预计2025年底前完成试验 [6] - 产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，用于治疗高甘油三酯血症，2期试验正在瑞典进行；产品RBD7022是全球第二个进入临床开发的靶向PCSK9的siRNA，用于治疗高胆固醇血症，已在中国完成1期试验，正由合作方推进2期临床 [7] - 管线布局聚焦心血管、代谢及肾脏疾病等大病种、大市场，商业天花板高，同时在肝病、罕见病、传染病、神经系统疾病、肿瘤等领域布局超过20个临床前项目，提供未来想象空间 [7] 技术平台与合作成果 - 公司已建立全链条技术平台，涵盖药物递送、化学修饰、多靶点药物设计到模型引导的药物开发和生产，实现从早期研究到商业化的全生命周期支持，形成可持续的“创新发动机” [10] - 2025年6月，公司及子公司完成新一轮融资，合计募资逾3.8亿元人民币，用于推进心血管、代谢等领域临床管线及肝外递送技术研发，稳固现金流 [9] - 2025年10月，产品RBD1016获欧洲药品管理局孤儿药资格认定，用于治疗丁型肝炎病毒感染，加速欧盟研发和商业化进程 [9] - 2023年12月以来，公司与齐鲁制药、勃林格殷格翰签订合作及许可协议，2025年1月与勃林格殷格翰的合作达成首个临床前里程碑并获得付款，提升资本市场信誉和估值 [9] 财务表现与商业化进展 - 2023年至2025年上半年，公司研发开支分别为3.15亿元、2.80亿元、1.35亿元，两年半累计7.3亿元 [8] - 同期营业收入分别为44万元、1.43亿元、1.03亿元，亏损分别为4.37亿元、2.82亿元、0.98亿元，营收增长显著且亏损大幅收窄 [10] - 公司通过BD交易首付款和里程碑付款达成，逐步完善“创新-盈利”闭环，商业化道路灵活清晰 [10]

香港聯合交易所有限公司與證券及期貨事務監察委員會對本申請版本的內容概不負責，對其準確性 或完整性亦不發表任何意見，並明確表示概不就因本申請版本全部或任何部分內容而產生或因倚賴 該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。 Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. 蘇州瑞博生物技術股份有限公司 （「本公司」） （於中華人民共和國註冊成立的股份有限公司） 的申請版本 警告 本申請版本乃根據香港聯合交易所有限公司（「聯交所」）╱證券及期貨事務監察委員會（「證監會」）的 要求而刊發，僅用作提供資訊予香港公眾人士。 本申請版本為草擬本，其內所載資料並不完整，亦可能會作出重大變動。 閣下閱覽本文件，即代 表 閣下知悉、接納並向本公司、本公司的聯席保薦人、整體協調人、顧問或承銷團成員表示同 意： 倘於適當時候向香港公眾人士提出要約或邀請，有意投資者務請僅依據呈交香港公司註冊處處長註 冊的本公司招股章程作出投資決定；招股章程的文本將於發售期內向公眾刊發。 (a) 本文件僅為向香港公眾人士提供有關本公司的資料，概無任何其他目的；投資者不應根據本 文件中的資料作出任何投資決定； (b) 在聯交所網站登載本文 ...

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公司概况 - 苏州瑞博生物技术股份有限公司成立于2007年，是国内最早布局小核酸药物的企业之一，专注于siRNA疗法开发，覆盖心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病领域 [1] - 公司成立18年仍未实现产品商业化，2023年营收仅4.4万元，2024年通过与跨国药企合作收入增至1.43亿元，但两年累计亏损达7.18亿元 [1] - 目前有六款自研药物管线处于临床试验阶段，其中4款处于II期，1款处于III期 [1] 研发管线进展 - 前次科创板IPO核心管线RBD1007（曾完成国际多中心Ⅱ/Ⅲ期研究数据分析）及RBD4988、RBD1006等产品疑似"流产"，未出现在新版招股书中 [3] - 当前核心管线变更为：RBD4059（血栓性疾病，II期）、RBD5044（高甘油三酯血症，II期）、RBD1016（慢性乙肝/丁肝，II期），临床效用和成药性存较大不确定性 [3] - 研发进度显著落后竞品：核心产品RBD4059处于II期时，诺华同类产品已进入III期；降血脂药物RBD5044未公布临床数据，而Ionis的APOC3靶向药物已上市 [4] 财务与估值 - 估值经历剧烈波动：2015年A轮估值4.56亿元，2020年C2轮达31.5亿元，2024年E2轮冲高至48.7亿元，但最新股权转让估值回落至35.8亿元（与2019年C+轮持平） [5][6] - 资金链压力显著：2023-2024年研发开支合计5.9亿元，净亏损7.18亿元；截至2024年末现金1.68亿元，计息借款3.99亿元 [6] - 收入结构脆弱：2024年1.43亿元收入中九成依赖勃林格殷格翰单一合作伙伴 [6] 技术授权与合作风险 - 公司拥有自主研发的GalNAc递送技术（siRNA药物关键技术），2023年将该技术授权勃林格殷格翰开发MASH疗法（交易总额超20亿美元） [7] - 同时将抗PCSK9药物RBD7022大中华区权益以超7亿元授予齐鲁制药，换取"最高两位数"销售分成但丧失定价权 [7] - 技术授权协议未明确改进专利归属，存在被合作方开发衍生疗法而无法分润的风险，可能透支长期价值 [7]

公司概况 - 苏州瑞博生物股份有限公司于4月25日向港交所递交招股书，中金、花旗为保荐人 [2] - 公司成立于2007年，是国内小核酸药物研发的先行者之一，专注于开发基于RNA干扰技术的创新药物 [2] - 公司目前拥有6款自研管线处于临床试验阶段，涉及7种适应症，其中4款处于2期临床试验中，1款已进入III期临床试验 [2] - 公司还有20个计划推进到临床开发阶段的临床前项目 [2] 核心产品与技术 - RBD4059为全球首款且临床开发进展最快的抗血栓siRNA药物，通过选择性抑制FXI降低血栓形成风险 [1][5] - RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，在脂质代谢中起关键作用 [5] - RBD1016是治疗CHB功能性治愈的联合方法的重要支柱疗法，及治疗CHD的领先siRNA候选药物 [5] - 公司构建了一体化自主研发技术平台，涵盖从药物设计、递送、修饰至CMC及生产的整个药物开发周期 [5] - 公司拥有自主研发且经过临床验证的GalNAc递送技术RiboGalSTARTM，具有高度的肝靶向特异性 [5] 行业与市场 - 2023年全球小核酸疗法市场估值为46亿美元，预计2023年至2033年的复合年增长率为26.1% [2] - 小核酸疗法为治疗疾病提供了小分子药物及抗体药物外的新方法，可靶向抗体药物无法触及的细胞内致病蛋白 [2] 合作与知识产权 - 2023年12月与勃林格殷格翰达成战略合作，共同利用RiboGalSTARTM开发潜在同类首创siRNA [5] - 2024年1月宣布将共同开发治疗NASH/MASH的小核酸创新疗法，总交易金额超过20亿美元 [5] - 公司在全球共有458件专利及专利申请，包括229件已授权专利和229件申请中的专利申请 [6] 财务与融资 - 2023年与2024年收入分别为人民币4.4万元、1.43亿元 [6] - 2023年与2024年研发开支分别为3.16亿、2.80亿元 [6] - 公司E2轮融资后，2025年股权转让后估值35.8亿元 [6]

公司概况 - 瑞博生物正式向港交所递交主板上市申请 联席保荐人为中金公司与花旗银行 这是继2021年科创板终止审核后的又一重大资本动作 [1] - 公司成立于2007年 是研究和开发小核酸药物 尤其专注于siRNA疗法的全球领军者 也是最早涉足该领域的开拓者之一 [1] - 公司已建立自主研发的技术平台 涵盖小核酸药物开发的所有关键方面 从药物递送到生产 实现从早期研究到商业化的全生命周期支持 [1] - 公司创建了全球最大的siRNA药物管线之一 有六款自研药物资产处于临床试验 涉及心血管 代谢类 肾脏和肝脏疾病的七种适应症 其中四款处于2期临床试验中 [4] 技术优势 - 公司凭借全球领先的siRNA技术平台及丰富的临床管线 在小核酸药物领域积累了深厚的技术优势 建立起了完善的知识产权体系 [2] - 公司自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台代表了全球创新的技术前沿 在临床研究中展现出了良好的安全性 强效和长效作用 [6] - 核心产品RBD4059是全球首款 也是临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物 通过选择性抑制FXI 可在不显著增加出血风险的情况下降低血栓形成的风险 [6] 财务状况 - 截至2023年及2024年12月31日止年度 公司的净亏损分别为人民币437.3百万元及人民币281.5百万元 [7] - 2024年公司产生收入人民币142.6百万元 其中很大一部分来自许可及合作协议 根据协议 公司有权在达到特定里程碑后获得额外付款 并有资格获得产品销售净额的特许权使用费 [8] - 研发开支为公司成本结构中最大的组成部分 2023年及2024年分别为人民币315.8百万元及人民币280.4百万元 分别占总经营开支的79.5%及75.0% [9] 行业前景 - 小核酸疗法是过去十年最有前景且发展最快的治疗方式之一 正在从罕见病扩展至更常见的慢性病 肝外递送技术的开发使得治疗更多疾病成为可能 [4] - 全球小核酸药物市场从2019年的27亿美元增长到2023年的46亿美元 复合年增长率为14.3% 预计从2023年起以26.1%的复合年增长率在2033年达到467亿美元 [4] - 血栓性疾病已成为全球主要死因之一 每年夺走超过1000万人的生命 [6]

文章核心观点 瑞博生物于4月25日向香港联交所递交A1上市申请表 公司专注RNA干扰技术开发及小核酸药物产业化 有丰富siRNA药物管线 凭借全球化战略、研发体系和技术平台等优势 有望成为全球化生物制药领军企业 [1] 行业情况 - 小核酸药物作为全新治疗范式 正形成现代制药第三次浪潮 全球已有超20款获批上市 2019 - 2023年市场从27亿美元增长到46亿美元 复合年增长率14.3% 预计2033年达467亿美元 [2] - siRNA药物是核酸制药最具颠覆性方向 可将临床研发成功率从不足10%提升至60%以上 缩短研发周期至20 - 24个月 单次给药疗效可维持6 - 12个月 [2] - 慢病治疗市场患者需求未满足空间大 小核酸药物被视为慢病领域新突破口 全球多款小核酸药物正开发用于慢病治疗 [3] - 全球成人血脂异常患病率约40% 每年影响约30亿人 高甘油三酯血症约占25% 2023年患者约8亿人 预计2033年达9亿人 [7] - 血栓性疾病是全球主要死因之一 全球四分之一死亡与之相关 2023年患者约3830万人 预计2033年增至4140万人 [6] 公司产品管线 - 公司有六款自研siRNA药物处于临床试验阶段 涉及七种适应症 四款进入2期临床试验 超20个临床前资产持续推进 [4] - 核心产品RBD4059是全球首个治疗血栓性疾病且临床进展最快的siRNA药物 处于2期临床 有望成更有效抗血栓疗法 出血风险小 长效可低频率给药 [6] - 关键在研产品RBD5044是全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA药物 治疗高甘油三酯血症有Best - In - Class潜力 [7] - RBD7022是全球第二个进入临床开发的治疗高胆固醇血症的PCSK9靶向siRNA 临床结果与Inclisiran相当 具备每六个月一次给药潜力 已与齐鲁制药达成7亿元授权合作 [8] - RBD1016是治疗慢性乙型肝炎的siRNA候选药物 是乙肝功能性治愈联合方法重要支柱疗法 1期临床证实单次给药后HBsAg持续降低 2a期已完成患者入组 [9] 公司优势 - 公司是中国拥有临床阶段资产最多的小核酸制药公司 建立了丰富siRNA药物管线 覆盖多个疾病尤其是慢病治疗领域 [3] - 公司建立强大全球知识产权组合 截至2024年12月31日 在中国、欧盟、美国及日本等有458项专利 包括229项已批准和229项申请中专利 [9] - 公司凭借全球化战略布局 构建欧洲临床团队和基地 向国际制药公司转型升级 跻身全球小核酸制药行业前列 [10] - 公司管理团队具备深厚国际视野与行业顶尖水准 成员有数十年跨国制药经验 [10] - 公司构建覆盖全球研发网络 近300名研发人员团队由国际专家领导 拥有全面自主CMC能力 [11] - 公司建立自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台 自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台有国际竞争水平 已授权给德国勃林格殷格翰 交易价值超20亿美元 [12][13] - 公司在肝外递送创技术方面取得突破性进展 RiboOncoSTAR™是全球领先肿瘤靶向技术平台 RiboPepSTAR™在肾脏及中枢神经系统递送疗效显著且安全 [12]