公司概况 * Continuum Therapeutics是一家总部位于圣地亚哥的生物技术公司 专注于神经科学、炎症和免疫学领域 拥有两个临床阶段资产 致力于通过早期去风险策略最大化化合物效果[3][4][6] 核心资产：PIPE-791 (LPA1受体拮抗剂) * PIPE-791是一种best-in-class的LPA1受体抑制剂 具有独特的药代动力学特征 包括高选择性、慢结合/解离速率 可实现每日一次给药 并达到90%以上的靶受体占有率 旨在提高疗效、安全性和给药便利性[5][21][25] * 特发性肺纤维化（IPF）在美国约有13万患者 全球约300万患者 每年新增3-4万例 当前标准治疗（吡非尼酮和尼达尼布）在疗效和耐受性上均不理想 50%的患者在一年内因耐受性问题停药 存在巨大未满足需求[7][11][15] * 公司计划下一季度启动全球性II期概念验证研究 研究设计将参照百时美施贵宝（BMS）的II期项目 进行头对头比较 重点展示疗效、安全性、耐受性和便利性方面的优势[31][32][33] * 公司即将在三季度读出PET受体占有率研究结果 旨在验证其在患者中实现高水平受体覆盖的能力 该研究并非II期研究的门槛 但能为社区提供有用信息[35][36][37] * 与BMS的化合物相比（拥有超过500名患者的数据） PIPE-791机制被认为风险已大大降低[6][26] * 公司认为IPF治疗将是多药联用方案 即使现有药物存在缺陷 其年销售额也超过了40亿美元[29][30] 其他适应症探索 (PIPE-791) * 除IPF外 公司还在探索PIPE-791用于慢性疼痛和多发性硬化症（MS） 但已推迟进行性MS的II期研究启动 以优先确保IPF项目的运营资源[38][39] * 一项针对骨关节炎和慢性腰痛的Ib期探索性研究正在进行中 该研究为交叉设计 纳入最多40名受试者 主要关注点是展示疼痛改善 预计明年上半年获得顶线数据[40][41][47] * LPA（溶血磷脂酸）是连接IPF、疼痛和MS病理生理学的共同“不良因子” 其在损伤部位升高并激活LPA1受体 分别驱动纤维化、神经炎症和疼痛[42][43][44] 核心资产：PIPE-307 (M1受体拮抗剂) * PIPE-307是一种first-in-class的选择性M1受体抑制剂 目前正与强生（J&J）合作 进行一项针对复发缓解型多发性硬化症（RRMS）的II期研究[4][5][60] * 该II期研究为期26周 为安慰剂对照设计 主要终点是低对比度字母敏锐度（LCLA） 其他评估包括九孔 peg测试、步行评估、神经丝轻链生物标志物和MRI髓鞘再生指标 顶线数据预计今年四季度读出[57][58][59] * 该机制的临床验证源于一项名为REBUILD的研究 使用具有广泛抗毒蕈碱特性的氯马斯汀 在50名RRMS患者中显示了功能性生物标志物（视觉诱发电位潜伏期）的改善 表明有再髓鞘化潜力[50][51][52] * 强生同时也在探索M1受体拮抗剂用于重度抑郁症（MDD） 其MOONLIGHT-1研究正在招募约124名患者[62] * 在健康志愿者研究中 72名受试者经过一系列认知测试 未发现与安慰剂有差异 表明其选择性阻断可能避免了传统抗毒蕈碱药物的认知缺陷副作用[64] 研发催化剂与里程碑 * **近期催化剂**：PIPE-791的PET受体占有率研究（3Q25）、PIPE-307的RRMS研究顶线数据（4Q25）、PIPE-791的IPF II期研究启动（4Q25）[35][59][33] * **中期催化剂**：PIPE-791的慢性疼痛研究顶线数据（1H26）、BMS的LPA1拮抗剂III期顶线数据（预计2H26）[47][48]

公司及行业 * 公司为Nexon 专注于经典补体通路的上游靶点C1q抑制剂开发 其所有项目均为首创(first-in-kind)或开创性项目[2][3][4] * 行业为生物制药 专注于补体通路抑制剂领域 存在针对下游成分C3和C5的已获批或在研药物[6] 核心观点与论据 **治疗策略与科学依据** * 公司策略是靶向补体通路最上游的C1q 因其在多种疾病中定位在病变组织并驱动破坏性炎症过程 而靶向下游C3/C5时炎症级联已形成并造成显著组织损伤[6][7] * 此策略在ALS、亨廷顿病、地理萎缩(GA)、吉兰-巴雷综合征(GBS)等多种疾病中显示出差异化的疗效结果[7] **旗舰项目进展：Tanrubart（用于GBS）** * GBS项目是最先进的项目 已完成一项稳健的III期研究 目前正与全球监管机构进行批准对话[4] * III期研究关键数据：90%的患者在治疗第一周内病情好转 而标准护理药物IVIG治疗的患者在第一周病情仍在恶化[10][28] * 与安慰剂相比 使用Tanrubart的患者使用呼吸机的时间减少30天 提前30天行走 在ICU的时间减少20天[11][12] * 选择30mg/kg剂量而非75mg/kg 因GBS是急性单相疾病 疾病过程持续1-3周 短期抑制补体（约一周）后让补体参与修复过程效果更佳 此发现已在概念验证和III期研究中重复验证[19][20][21] * 在美国无法进行安慰剂对照研究 因疾病致残性强且已有标准护理(IVIG) 被视为不道德 因此研究主要在东南亚（孟加拉国、菲律宾）进行 这些地区IVIG不易获得[9][13][14][23] **监管沟通与批准策略** * 为获得批准 需要证明两点：III期研究的实质性证据 以及III期数据可推广至西方患者人群的可比性[23] * 通过一项真实世界证据(RWE)研究进行推广性分析 将III期研究中30mg/kg剂量组的患者与来自国际GBS结局研究(IGOS)的2000名患者自然史数据集进行倾向评分匹配 基于基线疾病严重程度这一关键预后因素 证明患者群体具有可比性[24] * 在匹配分析中 Tanrubart在包括主要终点在内的每一项测量指标上都显示出优于IVIG的益处[25] * 与欧洲药品管理局(EMA)的沟通进展顺利 已就III期研究的充分性和良好对照、RWE推广性分析的适当性以及可能优于标准护理达成一致 并已获得荷兰作为报告国和波兰作为协报告国的书面意见[36][37][38][39] * 与美国食品药品监督管理局(FDA)就该项目已进行10次会议 FDA约50年未见过GBS项目 沟通重点在于理解疾病和开发计划 包括对III期研究实质性证据和RWE分析的一致认可[40][41] * 最近6月与FDA的会议后出现了会后评论 涉及推广性问题 可能是关于在美国境外运行项目的政策问题 公司将在秋季回去讨论这些评论[43][44][46][47] **FORWARD研究（美国/欧洲开放标签研究）** * 这是美国40-50年来首个GBS研究 是一项开放标签研究 所有患者都接受Tanrubart治疗[50][51] * 研究目的：让美国患者和医生在商业化前获得药物使用经验；扩展研究纳入儿科患者以满足EMA申报要求[51] * 研究将评估PK/PD（药代动力学/药效学） 确认药物在西方表现是否与东南亚一致 并评估疗效（如第一周90%患者好转的关键发现）[57][58] **商业前景（GBS）** * 美国每年至少有7,000名患者接受治疗 实际数字可能更高 医疗系统成本高达30-40亿美元/年[61][62] * 商业效率高：175家医院控制60%患者 26家医院控制20%患者 拥有清晰的销售队伍目标[62][63] * 90%以上患者接受治疗 市场成熟；支付方组合中三分之二为商业支付方 报销路径稳健[64][65] **旗舰项目进展：ANX1502（口服小分子抑制剂）** * 这是经典补体通路中首个口服小分子项目 旨在为多种自身免疫性疾病提供口服方法[67][68] * 研发历程：从临床前到使用肠溶包衣制剂的健康志愿者研究 旨在解决耐受性问题（如恶心、呕吐）并改善PK特征[69][70] * 目前正在进行首次概念验证(POC)研究（PACE研究） 在补体水平高度升高的患者中进行[70] * 初步发现：禁食患者暴露水平比目标预期高5倍 令人兴奋；但随食物服药时药物在胃中被冲刷 暴露水平极低[71][72] * 公司正在对少数患者进行再治疗和新患者招募 采用完全禁食方案以确认初步发现 预计年底前更新数据[73][77] **旗舰项目进展：Vonaprupart（用于地理萎缩GA）** * 这是全球最大的GA III期项目 也是唯一显示能显著防止视力丧失并对光感受器细胞提供强劲保护的项目[4] * III期研究提前两个月完成入组 全球超计划入组30多名患者[87] * 数据预计明年下半年读出 目标惠及全球800万受此疾病影响的患者[87] * 公司计划长期保留此项目 因其具有差异化 profile 且已有其他获批GA项目帮助开拓了市场[88] 其他重要内容 * GBS存在两种神经类型：AMAN和AIDP AMAN通常更严重 研究所在地区以AMAN患者为主（美国以AIDP为主） 但即使在病情较轻的AIDP患者中 治疗效果也更显著[15][16][17] * IVIG需5天输注5个疗程 而Tanrubart为单次输注 对患者和医院更高效；IVIG带有黑框警告（约12-13%患者发生血栓） 而Tanrubart在III期项目中的安全性特征与安慰剂相似[34] * 在GBS的RWE研究中 与IVIG相比 Tanrubart使患者提前近两周出院、提前近两周脱离呼吸机、提前近十天离开ICU；到第26周 恢复正常状态的患者数量是IVIG的近2.5倍[30][31] * 公司致力于通过FORWARD研究帮助协调美国各机构对GBS的治疗方法 因为目前缺乏统一协议 且四分之一的患者首次就诊时被误诊[52][53] * 对于口服小分子ANX1502 公司看好其在不同疾病中的灵活性 特别是神经肌肉适应症 并强调其无黑框警告的安全性优势[78][84][85]

JUPITER, Fla., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Dyadic International, Inc., d/b/a Dyadic Applied BioSolutions (“Dyadic”, “we”, “us”, “our”, or the “Company”) (Nasdaq: DYAI), a global biotechnology company focused on the scalable production of high-value, precision engineered functional input proteins for non-therapeutic applications in life sciences, food and nutrition, and industrial biotechnology utilizing its proprietary gene expression platforms, today announced that Joe Hazelton, Dyadic’s President & ...

Financing at 40% premium to market price provides near-term bridge to anticipated milestonesCAMBRIDGE, Mass., Sept. 4, 2025 /PRNewswire/ -- NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ: NRSN) ("NeuroSense"), a late-clinical stage biotechnology company developing novel treatments for severe neurodegenerative diseases, today announced it has entered into a definitive agreement with a single investor for a $500,000 private placement of ordinary shares.Under the terms of the agreement, NeuroSense will issue 333,334 ord ...

NEW YORK, Sept. 4, 2025 /PRNewswire/ -- The Gross Law Firm issues the following notice to shareholders of Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL).Shareholders who purchased shares of REPL during the class period listed are encouraged to contact the firm regarding possible lead plaintiff appointment. Appointment as lead plaintiff is not required to partake in any recovery.CONTACT US HERE:https://securitiesclasslaw.com/securities/replimune-group-inc-loss-submission-form-3/?id=164992&from=4CLASS PERIOD: November ...

Empowering BioLegacy to Lead Innovation in Combating the Opioid Epidemic Through Advanced Manufacturing and ResearchVANCOUVER, British Columbia, Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- via IBN -- Branded Legacy, Inc. (OTC: BLEG), a pioneering biotechnology company dedicated to revolutionizing addiction treatment and harm reduction solutions, today announced that its subsidiary, BioLegacy Evaluative Group, has acquired a 22,000-square-foot commercial property in Vancouver, Canada. This strategic acquisition estab ...

RED BANK, N.J., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tharimmune, Inc. (Nasdaq: THAR), a clinical-stage biotechnology company dedicated to developing innovative therapeutic candidates for inflammation, immunology, and critical unmet medical needs announced that management will be participating in three upcoming Fall conferences. The Tharimmune team will present new results at the American College of Gastroenterology (ACG) Annual Scientific Meeting, being held October 24-29, 2025 at the Phoenix Convention Cente ...

Ongoing Phase 1b trial of GT-02287 to be extended by an additional nine months for participants who enrolled in the original three-month study design The independent data monitoring committee (DMC) met recently and recommended to continue the study with no changes to study design BETHESDA, Md., Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX) (“Gain”, or the “Company”), a clinical-stage biotechnology company leading the discovery and development of the next generation of allosteric ...

Distinguished career as a Wall Street analyst and significant CFO experience, bringing keen insights and understanding of finance and the life sciences investment landscapeSEATTLE, Sept. 04, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Perspective Therapeutics, Inc. ("Perspective" or the "Company") (NYSE AMERICAN: CATX), a radiopharmaceutical company pioneering advanced treatments for cancers throughout the body, today announced the appointment of Joel Sendek as the Company’s Chief Financial Officer, effective today. Mr. Sende ...

公司活动安排 - 公司将于2025年9月29日东部时间上午8点举办CLYM116项目网络直播活动 管理层将与拥有20年IgA肾病治疗经验的肾病学家Craig E Gordon博士共同出席[1] 产品管线进展 - CLYM116是靶向APRIL(增殖诱导配体)的临床前阶段单克隆抗体 采用独特的"清除型"作用机制 可实现抗体回收和APRIL清除[2] - 该药物设计具备pH依赖性结合释放特性 能有效阻断APRIL信号传导 促进APRIL的溶酶体降解 同时延长抗体半衰期[5] - 公司计划在2025年下半年提交CLYM116的研究性新药申请(IND)或临床试验申请(CTA)[2] - 除CLYM116外 公司管线还包括抗CD19单克隆抗体budoprutug 该药物已证明具有B细胞清除能力[4] 技术优势与开发策略 - CLYM116是唯一采用清除机制的抗APRIL疗法 可能支持最佳疗效并减少给药频率[2] - 该差异化设计有望实现快速 深度和持久的APRIL抑制 同时具备良好的安全性[5] - 网络直播将涵盖IgA肾病未满足需求 商业机会 CLYM116与第一代抗APRIL抗体的非人灵长类动物头对头数据比较 以及开发策略[7] - 完成IND enabling研究并获得监管批准后 公司计划启动CLYM116治疗IgA肾病的1期临床试验[5] 业务拓展潜力 - CLYM116主要开发用于IgA肾病治疗 但可能适用于其他B细胞介导的疾病领域[5] - 抗CD19单克隆抗体budoprutug有潜力治疗多种B细胞介导疾病[4]