创新药审批数量与趋势 - 2024年1至7月国家药监局批准上市创新药50个，已超过2023年全年48个的总量 [1] - “十四五”期间国家药监局共批准创新药210个，保持加速增长态势 [1] 获批创新药重点领域与产品 - 2024年获批新药中包含我国首款干细胞治疗药品、抗甲流新药及罕见病治疗药物等“明星”产品 [3] - 获批药物涵盖肿瘤、代谢和免疫等重大疾病治疗领域，包括国内首款用于血友病B基因治疗的基因治疗产品 [5] 行业研发格局与全球地位 - 中国创新药研发管线约占全球总量的四分之一 [7] - 中国每年约有3000个临床试验项目正在开展，数量位居世界前列 [7] - 行业研发方向从以同类药物和改进型药物开发为主，逐步转向源头创新，向同类最优和同类首创迈进 [7] 政策环境影响 - 创新药持续获批上市反映出自2018年以来药品审评审批改革的成果和政策红利的兑现 [5] - 国家药监局“以临床价值为导向”的政策落地实施推动企业转向源头创新 [7]

创新药审批情况 - 上半年批准创新药43个 同比增长59% 接近2024年全年48个的水平 [1] - 2018年启动药品审评审批改革后 创新药持续获批上市 反映政策红利兑现 [3] - 改革提高审评审批标准 从研发前端到审评末端全流程加快创新药上市 尤其临床急需新药 [3] 创新药突破领域 - 获批创新药涵盖肿瘤 代谢和免疫等重大疾病治疗领域 [7] - 包括国内首款基因治疗产品(血友病B)和罕见病免疫代谢疾病治疗药物 [7] - 上半年获批"明星"产品含首款干细胞治疗药品 抗甲流新药 罕见病治疗药物等 [9] 特殊药品审批进展 - 国家药监局推出罕见病药物研发审批关爱计划和儿童药物研发审批星光计划 [9] - 对罕见病药和儿童药实行优先审批 2025年批准70个儿童药和21个罕见病药 [9] - 5月批准一款兼具罕见病和儿童适应症的药物(成人组织细胞瘤和儿童神经纤维瘤) [9] 行业研发态势 - 中国医药创新从"跟跑"向"并跑"甚至部分领域"领跑"加速迈进 [11] - 中国创新药研发管线占全球约1/4 每年开展约3000个临床试验项目 [11]