核心观点 - 英矽智能的AI药物Rentosertib在2a期临床试验中取得超出预期的积极结果，成为全球进展最快的AI药物，有望逆转特发性肺纤维化患者的病情 [3][4][6] - Rentosertib是全球首个实现概念性验证的AI药物，其成功将推动AI制药行业的发展 [4][8] - AI技术改变了新药研发的逻辑，扩大了靶点发现和化合物设计的边界 [12][13] 临床试验结果 - Rentosertib的2a期临床试验显示，每日60mg剂量组患者的用力肺活量(FVC)均值增加98.4毫升，而对照组下降20.3毫升 [6] - 试验在中国的22个研究中心进行，71名患者随机分成4组，结果显示药物具有可控的安全性和良好的耐受性 [7][8] - 试验结果表现出逆转病情的潜力，且观察到剂量依赖性反应 [8] AI在新药研发中的应用 - Rentosertib的靶点TNIK是通过AI平台PadnaOmics从20个推荐靶点中筛选出来的 [13] - 分子生成AI平台Chemistry42基于结构从头设计了78个候选化合物，其中第55个就是Rentosertib [13] - TNIK靶点具有成为超级靶点的潜力，与多种疾病相关，包括癌症、肥胖、阿尔茨海默病等 [14] 公司发展 - 英矽智能计划今年与中国药品审评审批部门沟通，争取直接进入临床三期研究 [4] - 公司已完成E轮融资1.23亿美元，将用于AI平台升级和药物研发管线创新 [20] - 目前公司有超过30个研发管线，10个已进入临床阶段 [16] 行业现状 - 全球AI制药行业面临资金紧张、裁员等问题，急需AI药物获批来提振信心 [15][16] - 全球已有300多个AI药物管线在推进中，但新药研发成功率仍然较低 [23] - 英矽智能的成功可能成为AI制药行业走向成熟的标志 [18]